Globaler Marktbericht zu Größe, Anteil und Trends für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

• Der globale Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika wurde im Jahr 2024 auf 1,60 Milliarden US-Dollar geschätzt  und dürfte  bis 2032 2,76 Milliarden US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 7,07 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Akzeptanz und den technologischen Fortschritt in der genetischen Medizin und bei zielgerichteten Therapien vorangetrieben, was zu einer verstärkten Anwendung von Nukleinsäure-basierten Behandlungen sowohl bei seltenen als auch bei häufigen Erkrankungen führt.
• Darüber hinaus positioniert die steigende Nachfrage nach Präzisionsmedizin, verbunden mit zunehmenden Investitionen in die RNA- und DNA-basierte Arzneimittelentwicklung, intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika als bahnbrechende Lösung in der Behandlung von Krebs, genetischen Störungen und Infektionskrankheiten. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Akzeptanz intravenöser Nukleinsäure-Therapeutika und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

• Der Markt für intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika ist führend in der medizinischen Innovation und bietet gezielte Ansätze zur Behandlung einer Reihe von Krankheiten. Dieser Markt wird durch bedeutende Fortschritte in der Molekularbiologie und der Arzneimittelverabreichung vorangetrieben und deckt damit wichtige ungedeckte Bedürfnisse im globalen Gesundheitswesen ab.
• Die steigende Nachfrage nach intravenösen Nukleinsäuretherapeutika wird vor allem durch die zunehmende Verbreitung genetischer und chronischer Erkrankungen, Durchbrüche in der Genomeditierung und RNA-Interferenztechnologien sowie die zunehmende Präferenz für hochspezifische und personalisierte Behandlungsmöglichkeiten angetrieben. Kontinuierliche Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen sowie steigende Investitionen von Pharma- und Biotechnologieunternehmen erweitern kontinuierlich die Pipeline neuartiger Nukleinsäuretherapien.
• Nordamerika dominierte den Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 35,9 % im Jahr 2024. Diese Dominanz ist geprägt von erheblichen Investitionen in Forschung und Entwicklung, einem robusten biopharmazeutischen Ökosystem und einem günstigen regulatorischen Umfeld, insbesondere in den USA.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika sein, mit einer prognostizierten jährlichen Wachstumsrate von 17,9 %. Dieses Wachstum ist auf steigende Gesundheitsausgaben, die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Erkrankungen, die Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur und das wachsende Bewusstsein für fortschrittliche Therapien in Ländern wie China, Indien und Japan zurückzuführen.
• Das Segment der kleinen interferierenden RNAs (siRNAs) dominierte den Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika mit einem Marktanteil von 45,6 %. Diese Dominanz ist auf die erfolgreiche klinische Umsetzung und Zulassung mehrerer RNAi-basierter Medikamente für seltene genetische Erkrankungen und andere Leiden zurückzuführen, die ihre Wirksamkeit und Sicherheit unter Beweis stellen.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika     

Markttrends für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

„ Fortschritte in der Verabreichungstechnologie und der personalisierten Medizin “

• Ein bedeutender und zunehmender Trend auf dem globalen Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika ist die Weiterentwicklung von Verabreichungsplattformen, die eine präzise, ​​systemische Verteilung von Nukleinsäure-basierten Medikamenten wie siRNA, mRNA und Antisense-Oligonukleotiden ermöglichen. Die intravenöse Verabreichung erweist sich als besonders effektiv, um diese Therapeutika direkt in den Blutkreislauf zu bringen und so einen schnellen Wirkungseintritt und eine verbesserte Bioverfügbarkeit zu gewährleisten.
  • Beispielsweise investieren Unternehmen wie Alnylam Pharmaceuticals und Ionis Pharmaceuticals massiv in Lipid-Nanopartikel (LNP) und GalNAc-Konjugationstechnologien, um die Sicherheit, Wirksamkeit und Zielgenauigkeit intravenös verabreichter Nukleinsäuretherapien zu verbessern. Diese neuartigen Träger schützen die Nukleinsäuren vor Abbau und ermöglichen die gezielte Behandlung von Geweben wie Leber oder Tumoren.
• Die Entwicklung personalisierter Therapien rückt zunehmend in den Fokus. Mithilfe genomischer Profile lassen sich spezifische Nukleinsäuretherapeutika an die individuellen genetischen Mutationen eines Patienten anpassen. Sarepta Therapeutics hat beispielsweise Exon-Skipping-Oligonukleotid-Therapien für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt, die intravenös verabreicht werden und systemisch in die Muskulatur gelangen.
• Diese personalisierten intravenösen Lösungen werden auch für die Krebsimmuntherapie entwickelt. Dabei können patientenspezifische Antigene in mRNA kodiert werden, um maßgeschneiderte Behandlungsreaktionen zu ermöglichen. Moderna und BioNTech sind in diesem Bereich führend und erforschen intravenöse mRNA-Plattformen für individualisierte onkologische Impfstoffe.
• Darüber hinaus ermöglichen Fortschritte in der Echtzeitüberwachung und der Arzneimittelverabreichungsanalytik den Gesundheitsdienstleistern, die Dosierung basierend auf der therapeutischen Reaktion und Biomarkern anzupassen und so die Behandlungspräzision zu verbessern. Dadurch werden intravenöse Nukleinsäuretherapien anpassungsfähiger und können besser auf patientenspezifische Bedürfnisse reagieren.
• Die Nachfrage nach solchen fortschrittlichen, systemisch verabreichten Therapien wächst in Therapiebereichen wie Onkologie, seltenen Krankheiten und Stoffwechselstörungen rasant. Die Konvergenz von personalisierter Medizin mit robusten intravenösen Verabreichungsplattformen verändert die Landschaft der Nukleinsäure-Therapeutika grundlegend.

Marktdynamik für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

Treiber

„Steigender Bedarf aufgrund steigender Krankheitslast und therapeutischer Innovationen“

• Die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Krankheiten, gepaart mit beschleunigten Durchbrüchen in der Genomeditierung und RNA-Interferenztechnologien, ist ein wesentlicher Treiber für die erhöhte Nachfrage nach intravenösen Nukleinsäuretherapeutika
  • So gab Alnylam Pharmaceuticals, Inc. im April 2024 positive Langzeitergebnisse einer Phase-3-Studie zu einem intravenös verabreichten RNAi-Therapeutikum für eine seltene genetische Erkrankung bekannt und bestätigte damit die anhaltende Wirksamkeit solcher Therapien. Solche Fortschritte wichtiger Unternehmen dürften das Wachstum der Branche für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika im Prognosezeitraum vorantreiben.
• Da sich Gesundheitsdienstleister und Patienten der Grenzen traditioneller Behandlungen immer mehr bewusst werden und nach verbesserten, zielgerichteten Lösungen für komplexe Krankheiten suchen, bieten intravenöse Nukleinsäuretherapeutika fortschrittliche Funktionen wie hohe Spezifität, das Potenzial, bisher „nicht medikamentös behandelbare“ Ziele anzusprechen, und Heilungspotenzial und stellen damit eine überzeugende Verbesserung gegenüber herkömmlichen pharmakologischen Ansätzen dar.
• Darüber hinaus machen die wachsenden Investitionen in die biotechnologische Forschung und Entwicklung, gepaart mit dem Wunsch nach personalisierten medizinischen Ansätzen, intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika zu einem integralen Bestandteil moderner medizinischer Systeme und bieten eine nahtlose Integration mit Präzisionsdiagnostik und patientenspezifischen Behandlungen.
• Das Versprechen lang anhaltender Effekte, die Möglichkeit, Krankheiten an ihrer genetischen Ursache zu bekämpfen, und die Fähigkeit, Therapien für seltene und seltene Krankheiten zu entwickeln, sind Schlüsselfaktoren für den Einsatz intravenöser Nukleinsäuretherapeutika in der Onkologie, bei genetischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und neurologischen Erkrankungen. Der Trend zu beschleunigten Zulassungsverfahren für bahnbrechende Therapien und die zunehmende Verfügbarkeit hochentwickelter Verabreichungsplattformen für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika tragen zusätzlich zum Marktwachstum bei.

 Einschränkung/Herausforderung

„ Bedenken hinsichtlich hoher Entwicklungskosten und komplexer Fertigung “

• Bedenken hinsichtlich der außergewöhnlich hohen Entwicklungskosten und der komplexen Schwachstellen in der Herstellung intravenöser Nukleinsäuretherapeutika stellen eine erhebliche Herausforderung für eine breitere Marktdurchdringung dar. Da diese Therapien auf komplexen biologischen Prozessen und einer spezialisierten Produktion beruhen, sind sie anfällig für hohe Vorlaufinvestitionen in Forschung und Entwicklung sowie Skalierbarkeitsprobleme. Dies weckt bei Pharmaunternehmen und Kostenträgern Bedenken hinsichtlich der Wirtschaftlichkeit.
  • So haben beispielsweise aufsehenerregende Berichte über millionenschwere Preise für Einzeldosis-Gentherapien einige Gesundheitssysteme und Versicherer zögern lassen, diese fortschrittlichen Behandlungen flächendeckend einzuführen, was sich auf den Zugang der Patienten auswirkt.
• Die Bewältigung dieser Kosten- und Fertigungsprobleme durch innovative Produktionstechniken, Prozessoptimierung und wertorientierte Preismodelle ist entscheidend für die Stärkung des Vertrauens von Kostenträgern und Leistungserbringern. Unternehmen wie Sarepta Therapeutics und Spark Therapeutics legen großen Wert auf die Verbesserung der Produktionsausbeute und die Auslotung strategischer Partnerschaften zur Kostensenkung. Darüber hinaus können die relativ hohen Anschaffungskosten einiger fortschrittlicher intravenöser Nukleinsäure-Therapeutika im Vergleich zu herkömmlichen niedermolekularen Arzneimitteln ein Hindernis für die Einführung in preissensiblen Gesundheitssystemen darstellen, insbesondere in Entwicklungsregionen oder für preisbewusste Kostenträger. Zwar werden Anstrengungen unternommen, die Produktion zu rationalisieren, doch der vermeintliche Mehrpreis für diese hochkomplexen Therapien kann eine breite Einführung weiterhin behindern, insbesondere bei denjenigen, die keinen unmittelbaren Bedarf für das angebotene Heilungspotenzial oder die hohe Wirksamkeit sehen.
• Während die Preise für einige Komponenten und Prozesse allmählich sinken, kann der wahrgenommene Aufpreis für diese Spitzentechnologie immer noch eine breite Akzeptanz verhindern, insbesondere für diejenigen, die keinen unmittelbaren Bedarf für die angebotenen erweiterten Funktionen sehen.

Marktumfang für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

Der Markt ist nach Typ, Liefermechanismus, Verabreichungsweg und Anwendung segmentiert.

• Nach Typ

Der Markt für intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika ist nach Typ in Antisense-Oligonukleotide, kleine interferierende RNAs (siRNAs), Messenger-RNAs (mRNAs), MicroRNAs (miRNAs), DNA-basierte Therapeutika und weitere segmentiert. Das Segment der kleinen interferierenden RNAs (siRNAs) hatte im Jahr 2024 mit 45,6 % den größten Marktanteil. Dies ist auf die erfolgreiche klinische Translation und die behördlichen Zulassungen mehrerer RNAi-basierter Medikamente für seltene genetische Erkrankungen und andere Leiden zurückzuführen, die ihre etablierte Wirksamkeit und Sicherheit unter Beweis stellen.

Das Segment der Messenger-RNAs (mRNAs) wird voraussichtlich die schnellste Wachstumsrate aufweisen, mit einer prognostizierten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 28 % zwischen 2025 und 2032. Grund dafür sind der bahnbrechende Erfolg mRNA-basierter Impfstoffe und die zunehmende Erforschung von mRNA für Proteinersatztherapien, Infektionskrankheiten und die Onkologie. mRNA-Therapeutika bieten schnelle Entwicklungszyklen und eine enorme Vielseitigkeit, wodurch sie für neu entstehende medizinische Bedürfnisse geeignet sind und neue Wege für die Arzneimittelentwicklung eröffnen.

• Nach Liefermechanismus

Der Markt für intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika ist nach Verabreichungsmechanismus in Lipid-Nanopartikel, virale Vektoren, polymerbasierte Träger, zellpenetrierende Peptide und weitere segmentiert. Das Segment der Lipid-Nanopartikel hatte 2024 den größten Marktanteil, was auf ihre weit verbreitete Verwendung in zugelassenen mRNA-Impfstoffen und siRNA-Therapeutika, ihr ausgezeichnetes Sicherheitsprofil und ihre Fähigkeit zur effektiven Verkapselung und intravenösen Verabreichung von Nukleinsäuren zurückzuführen ist. LNP-basierte Therapien bieten oft eine hohe Verkapselungseffizienz und systemische Verabreichung, was sie zu einer beliebten Wahl für Entwickler macht.

Das Segment der polymerbasierten Träger wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate verzeichnen. Grund hierfür sind die kontinuierlichen Fortschritte in der Polymerchemie, die zu neuartigen Designs führen, die Stabilität und Targeting verbessern und die Toxizität reduzieren. Diese Träger sind besonders beliebt aufgrund ihrer anpassbaren Eigenschaften und ihres Potenzials, Alternativen zu viralen Vektoren zu bieten, da sie als vielseitige Trägerplattform für verschiedene Nukleinsäuretypen dienen.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika wird nach Verabreichungsweg in intravenöse, intramuskuläre, subkutane und andere Verabreichungswege unterteilt. Das Segment „Intravenöse Verabreichung“ hatte 2024 den größten Marktanteil, was auf den direkten Zugang zum systemischen Kreislauf zurückzuführen ist, der eine schnelle Verteilung der Therapeutika im Körper gewährleistet, was für viele genetische und onkologische Anwendungen entscheidend ist. Die intravenöse Verabreichung bietet Merkmale wie präzise Dosierung und sofortige Bioverfügbarkeit und ist daher eine äußerst zuverlässige und oft notwendige Option für die systemische Nukleinsäureverabreichung.

Das subkutane Segment wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate verzeichnen. Es wird aufgrund seines Potenzials, die Verabreichung zu Hause zu ermöglichen, die Belastung von Gesundheitseinrichtungen zu reduzieren und den Patientenkomfort zu verbessern, bevorzugt. Subkutane Verabreichungswege erfreuen sich insbesondere bei chronischen Erkrankungen, die eine häufige Dosierung erfordern, zunehmender Beliebtheit und bieten eine weniger invasive Alternative zu wiederholten intravenösen Infusionen.

• Nach Anwendung

Der Markt für intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika ist nach Anwendungsgebieten in Onkologie, genetische Erkrankungen, Infektionskrankheiten, neurologische Erkrankungen und weitere Bereiche unterteilt. Das Segment genetische Erkrankungen erzielte 2024 den größten Marktanteil. Dies ist auf die zunehmende Zahl seltener Erkrankungen zurückzuführen, für die Nukleinsäuretherapien die einzige oder wirksamste Behandlung darstellen, sowie auf das zunehmende Bewusstsein und die zunehmende Diagnostik dieser Erkrankungen. Durchbrüche in der Gentherapie und der RNA-Interferenz haben die Akzeptanz in diesem Bereich deutlich vorangetrieben.

Der Bereich neurologische Erkrankungen wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate verzeichnen. Grund hierfür ist der immense ungedeckte medizinische Bedarf für neurodegenerative und neurologische Entwicklungsstörungen sowie die zunehmende Forschung und Investitionen in den Transport von Nukleinsäuren über die Blut-Hirn-Schranke. Unternehmen suchen aktiv nach Lösungen für Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und die Huntington-Krankheit und profitieren von neuen Verabreichungstechnologien, die das zentrale Nervensystem effektiv ansprechen.

Regionale Analyse des Marktes für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

• Nordamerika dominierte den Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 40,01 % im Jahr 2024, angetrieben durch eine wachsende Nachfrage nach Heimautomatisierung und Sicherheit sowie ein gestiegenes Bewusstsein für Smart-Home-Technologie.
• Die Verbraucher in der Region schätzen den Komfort, die erweiterten Sicherheitsfunktionen und die nahtlose Integration intelligenter Schlösser in andere intelligente Geräte wie Thermostate und Beleuchtungssysteme sehr.
• Diese weitverbreitete Akzeptanz wird durch hohe verfügbare Einkommen, eine technikaffine Bevölkerung und die wachsende Präferenz für Fernüberwachung und -steuerung weiter unterstützt, wodurch sich intelligente Schlösser als bevorzugte Lösung sowohl für Wohn- als auch für Gewerbeimmobilien etablieren.

Markteinblick in intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in den USA

Der US-Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika erzielte 2024 mit 35,9 % den größten Umsatzanteil. Diese Dominanz wird durch eine führende Position in der biotechnologischen Forschung und Entwicklung, erhebliche Mittel für die Biowissenschaften und hochqualifizierte Arbeitskräfte begünstigt. Verbraucher und Gesundheitsdienstleister legen zunehmend Wert auf fortschrittliche, zielgerichtete Therapien für komplexe und seltene Erkrankungen. Die starke Pipeline an nukleinsäurebasierten Medikamenten, gepaart mit einem unterstützenden regulatorischen Rahmen, treibt die Branche der intravenösen Nukleinsäuretherapeutika weiter voran. Darüber hinaus trägt die zunehmende Nutzung personalisierter Medizin und Präzisionsdiagnostik erheblich zum Marktwachstum bei und treibt die Nachfrage nach innovativen genetischen und RNA-basierten Behandlungen an.

Markteinblick in intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in Europa

Der europäische Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 mit einer deutlichen durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) wachsen. Dieses Wachstum ist vor allem auf die zunehmende Verbreitung chronischer und genetischer Erkrankungen, steigende F&E-Investitionen von Pharmaunternehmen und die starke Fokussierung auf die Genomforschung zurückzuführen. Die etablierten Gesundheitssysteme der Region sowie das wachsende Bewusstsein und die Akzeptanz fortschrittlicher Therapien fördern die Einführung von Nukleinsäuretherapeutika. Europäische Verbraucher und Gesundheitssysteme sind zunehmend vom Potenzial dieser Therapien zur Behandlung bisher unheilbarer Erkrankungen überzeugt. Die Region verzeichnet ein signifikantes Wachstum in den Anwendungsbereichen Onkologie, genetische Erkrankungen und Infektionskrankheiten, wobei Nukleinsäuretherapeutika sowohl in die akademische Forschung als auch in die klinische Praxis integriert werden.

Markteinblicke für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in Großbritannien

Der britische Markt für intravenöse Nukleinsäure-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf einen starken Fokus auf die Biowissenschaftsforschung, die zunehmende Zahl genetischer und seltener Erkrankungen sowie starke staatliche Initiativen zur Förderung fortschrittlicher Therapien zurückzuführen. Darüber hinaus ermutigen erhebliche Investitionen in Genomik und personalisierte Medizin sowohl Forschungseinrichtungen als auch Biotech-Unternehmen, die Entwicklung nukleinsäurebasierter Lösungen zu beschleunigen. Der umfassende britische National Health Service (NHS) dürfte zusammen mit seiner starken akademischen und klinischen Infrastruktur das Marktwachstum durch die Erleichterung des Patientenzugangs und der Datenerfassung weiter ankurbeln.

Markteinblicke für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in Deutschland

Der deutsche Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapien wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies wird durch das zunehmende Bewusstsein für Präzisionsmedizin und die Nachfrage nach technologisch fortschrittlichen, innovativen Therapielösungen vorangetrieben. Die gut ausgebaute deutsche Gesundheitsinfrastruktur, der Fokus auf pharmazeutische Innovationen und hohe Forschungsausgaben fördern den Einsatz von Nukleinsäuretherapien, insbesondere in Fachkliniken und Forschungskrankenhäusern. Auch die Integration von Nukleinsäuretherapien in fortschrittliche Diagnoseverfahren gewinnt zunehmend an Bedeutung, wobei wirksame, evidenzbasierte Lösungen, die den lokalen Erwartungen des Gesundheitswesens entsprechen, stark bevorzugt werden.

Markteinblicke für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika im asiatisch-pazifischen Raum dürfte von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von rund 17,9 % wachsen. Dies ist auf steigende Gesundheitsausgaben, steigende verfügbare Einkommen und den rasanten technologischen Fortschritt in Ländern wie China, Japan und Indien zurückzuführen. Die zunehmende Hinwendung der Region zu fortschrittlichen medizinischen Behandlungen, unterstützt durch staatliche Initiativen zur Förderung der Biotechnologieforschung und lokaler Produktionskapazitäten, treibt die Verbreitung von Nukleinsäuretherapeutika voran. Da sich die Region Asien-Pazifik zu einem bedeutenden Zentrum für pharmazeutische Forschung und Entwicklung sowie die Auftragsfertigung von Nukleinsäurekomponenten entwickelt, werden diese fortschrittlichen Therapien für einen breiteren Patientenkreis erschwinglich und zugänglich.

Markteinblicke für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in Japan

Der japanische Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapien gewinnt dank des fortschrittlichen Gesundheitssystems, der Hightech-Forschungskultur und der steigenden Nachfrage nach innovativen Behandlungen für genetische und chronische Erkrankungen an Dynamik. Der japanische Markt legt großen Wert auf hochwertige medizinische Lösungen, und die zunehmende Verbreitung komplexer Erkrankungen und der Fokus auf personalisierte Medizin treiben die Einführung von Nukleinsäuretherapien voran. Die Integration von Nukleinsäuretherapien mit anderen fortschrittlichen Medizintechnologien wie diagnostischer Sequenzierung und Bioinformatik treibt das Wachstum voran. Darüber hinaus dürfte die alternde Bevölkerung Japans die Nachfrage nach hochwirksamen, zielgerichteten Behandlungslösungen für altersbedingte Erkrankungen sowohl in der Forschung als auch im klinischen Bereich ankurbeln.

Markteinblick in intravenöse Nukleinsäuretherapeutika in China

Der chinesische Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika erzielte 2024 einen erheblichen Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die wachsende Gesundheitsinfrastruktur des Landes, das schnelle Wachstum der biotechnologischen Kapazitäten und die hohe Akzeptanz neuer Technologien in der Medizin zurückzuführen. China zählt zu den größten und am schnellsten wachsenden Märkten für innovative Therapien, und Nukleinsäuretherapeutika erfreuen sich in großen Krankenhäusern und Forschungszentren zunehmender Beliebtheit. Der Trend zur nationalen Biotechnologie-Autarkie und die Verfügbarkeit zunehmender Forschungs- und Entwicklungsmittel sowie starke inländische Hersteller und ein großer Patientenstamm sind wichtige Wachstumsfaktoren für den chinesischen Markt.

Marktanteil intravenöser Nukleinsäuretherapeutika

Die Branche der intravenösen Nukleinsäure-Therapeutika wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Moderna, Inc. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• BioNTech SE (Deutschland)
• Silence Therapeutics (Großbritannien)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (USA)
• NOXXON Pharma (Deutschland)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapur)
• Stoke Therapeutics, Inc. (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für intravenöse Nukleinsäuretherapeutika

• Im April 2023 erteilte die US-amerikanische FDA QALSODY (Tofersen), einem Antisense-Oligonukleotid (ASO), die beschleunigte Zulassung zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) bei Erwachsenen mit einer Superoxiddismutase-1-Genmutation (SOD1). Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung einer spezifischen genetischen Form von ALS dar. Obwohl Tofersen intrathekal verabreicht wird, unterstreicht sie den breiteren Fortschritt in der Oligonukleotid-Therapie.
• Im August 2023 erteilte die FDA die Zulassung für IZERVAY (Avacincaptad Pegol) zur Behandlung der geografischen Atrophie (GA) infolge altersbedingter Makuladegeneration. Obwohl es sich um ein intravitreal injiziertes pegyliertes RNA-Aptamer handelt, unterstreicht die Zulassung die Vielseitigkeit und die zunehmende therapeutische Anwendung von Nukleinsäure-basierten Arzneimitteln in verschiedenen Krankheitsbereichen, einschließlich der Augenheilkunde.
• Im Januar 2023 kündigte Agilent Technologies, Inc. eine bedeutende Investition von 725 Millionen US-Dollar an, um seine Produktionskapazität für therapeutische Nukleinsäuren zu verdoppeln. Diese umfangreiche Investition in den Standort Frederick, Colorado, spiegelt die starke Nachfrage nach hochwertigen pharmazeutischen Wirkstoffen (APIs) und skalierbaren Produktionskapazitäten wider, die für die wachsende Pipeline an Nukleinsäure-Medikamenten, darunter siRNAs, Antisense- und CRISPR-Guide-RNA-Moleküle, unerlässlich sind.

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