Marktbericht zu Mikrovillus-Einschlusskrankheiten weltweit: Größe, Marktanteil und Trendanalyse – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für Mikrovillus-Einschlusskrankheit

• Der globale Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten hatte im Jahr 2024 einen Wert von 1,60 Milliarden US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2032 auf 2,19 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 4,00 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmenden Forschungsbemühungen im Bereich seltener gastrointestinaler Erkrankungen und die Fortschritte in der genetischen Diagnostik vorangetrieben, welche die Früherkennung und Behandlungsstrategien für die Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID) verbessern.
• Darüber hinaus fördern ein wachsendes Bewusstsein unter medizinischem Fachpersonal, zunehmende Unterstützung durch Stiftungen für seltene Erkrankungen und die kontinuierliche Entwicklung innovativer Gen- und Stammzelltherapien den Fortschritt auf diesem Gebiet. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen klinische Forschungsinitiativen und tragen so maßgeblich zum Wachstum der Branche bei.

Marktanalyse zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit

• Die Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID), eine seltene angeborene Enteropathie, die durch schweren neonatalen Durchfall und Nährstoffmalabsorption gekennzeichnet ist, gewinnt aufgrund von Fortschritten in der molekularen Diagnostik und der Präzisionsmedizin zunehmend an Bedeutung im globalen Spektrum der Therapien für seltene Erkrankungen.
• Die steigende Nachfrage nach präziser Diagnostik und verbesserter Patientenversorgung wird vor allem durch Fortschritte in der Next-Generation-Sequenzierung (NGS), ein gesteigertes klinisches Bewusstsein und die Einrichtung spezialisierter Zentren für pädiatrische Gastroenterologie und genetische Beratung vorangetrieben.
• Nordamerika dominierte 2024 den Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten mit dem größten Umsatzanteil von 42,8 %. Dies wurde durch eine starke Gesundheitsinfrastruktur, fortschrittliche Diagnosetechnologien und aktive Forschungskooperationen zur Erforschung genetischer Mutationen wie MYO5B im Zusammenhang mit MVID begünstigt.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region auf dem Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten sein. Treiber dieser Entwicklung sind der verbesserte Zugang zur Gesundheitsversorgung, steigende Investitionen in die Forschung zu seltenen Erkrankungen und die zunehmende Verbreitung von Genomtests in Ländern wie Japan, China und Indien.
• Das Segment der Gentests dominierte den Markt im Jahr 2024 mit einem Anteil von 56,9 %, was auf seine wesentliche Rolle bei der Bestätigung der Diagnose durch Mutationserkennung, die Ermöglichung eines gezielten Krankheitsmanagements und die Erleichterung frühzeitiger Interventionsstrategien für betroffene Säuglinge zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung der Mikrovillus-Einschlusskrankheit       

Markttrends bei Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Fortschritte in der Gentherapie und Präzisionsdiagnostik

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) ist der zunehmende Fokus auf Gentherapie und fortschrittliche molekulare Diagnostik. Ziel ist es, die zugrunde liegenden genetischen Mutationen, die für die Krankheit verantwortlich sind, zu behandeln, anstatt nur die Symptome zu lindern.
  • Beispielsweise gewinnt die laufende Forschung zur Korrektur des MYO5B-Gens mithilfe von CRISPR und AAV-basierten Transfektionssystemen zunehmend an Bedeutung, da Wissenschaftler personalisierte Therapieansätze für diese seltene Magen-Darm-Erkrankung erforschen. Auch Institutionen wie die National Institutes of Health (NIH) führen genetische Studien durch, um die Krankheitsmechanismen besser zu verstehen.
• Die Entwicklung gezielter Gentherapien ermöglicht präzisionsmedizinische Ansätze, die vielversprechend für die langfristige Krankheitsbehandlung sind, indem sie die normale Funktion der Darmepithelzellen wiederherstellen und potenziell die Abhängigkeit von parenteraler Ernährung verringern. So erlauben beispielsweise Fortschritte bei Organoid- und Stammzellmodellen Forschern, die Ergebnisse der Genomeditierung vor der klinischen Anwendung zu evaluieren.
• Die Integration von molekularer Diagnostik, Biobanking und Next-Generation-Sequenzierung (NGS) ermöglicht die zentrale Datenerfassung zur Patientencharakterisierung, Früherkennung und Beurteilung des Therapieansprechens. Mithilfe solcher Strukturen können Kliniker die Patientenversorgung effektiver gestalten und klinische Studien zu seltenen Erkrankungen beschleunigen.
• Dieser Trend hin zu gezielten, personalisierten und forschungsbasierten Therapieentwicklungen verändert die therapeutische Innovation im Markt für multivirale Immundefekte grundlegend. Infolgedessen verstärken Unternehmen und Forschungseinrichtungen ihre Forschungs- und Entwicklungsbemühungen, um praktikable gen- und zellbasierte Lösungen zu entwickeln, die dauerhafte klinische Vorteile bieten können.
• Die Nachfrage nach Gentherapie und Präzisionsdiagnostik bei MVID wächst rasant in globalen Forschungseinrichtungen und Biotech-Unternehmen, da die Beteiligten der translationalen Genomik und fortschrittlichen molekularen Interventionen für seltene pädiatrische Erkrankungen zunehmend Priorität einräumen.

Marktdynamik der Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Treiber

Zunehmende Investitionen in die Forschung und Fortschritte in der genetischen Diagnostik

• Die zunehmenden Investitionen in Forschungsprogramme für seltene Erkrankungen, verbunden mit technologischen Fortschritten bei der Genomsequenzierung und molekularen Diagnostik, sind ein wesentlicher Wachstumstreiber für den Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten.
  • Beispielsweise initiierte die Europäische Forschungsallianz für Seltene Erkrankungen im März 2024 ein Kooperationsprojekt zur Entwicklung neuartiger genetischer Screening-Methoden und potenzieller gentherapeutischer Ansätze für angeborene Enteropathien wie MVID. Solche Programme dürften die klinische Innovation im Prognosezeitraum vorantreiben.
• Mit dem Ausbau der Infrastruktur für Genomtests im Gesundheitswesen wird die Früherkennung von MYO5B-Mutationen immer einfacher, was die Diagnosequoten verbessert und präzisionsbasierte Patientenmanagementstrategien ermöglicht.
• Darüber hinaus fördert die zunehmende Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen, Biotechnologieunternehmen und gemeinnützigen Organisationen die Entwicklung spezialisierter Diagnoseverfahren und therapeutischer Kandidaten für ultra-seltene Erkrankungen.
• Die Fokussierung auf die Verbesserung der diagnostischen Ausbeute durch Next-Generation-Sequenzierung, kombiniert mit Förderanreizen für die Forschung an seltenen Erkrankungen, treibt das Wachstum in wichtigen Regionen voran. Technologische Fortschritte in der molekularen Bildgebung und datengestützte klinische Arbeitsabläufe stärken das diagnostische Ökosystem zusätzlich.
• Der Trend hin zu Patientenregistern, Datenaustausch und multidisziplinären Forschungsansätzen setzt sich fort und unterstützt den Wissensaustausch und den klinischen Fortschritt in der globalen MVID-Forschungslandschaft.

Zurückhaltung/Herausforderung

Begrenzte Patientenpopulation und hohe Forschungskosten

• Die Seltenheit der Mikrovillus-Einschlusskrankheit schränkt die Verfügbarkeit großer Patientenkohorten erheblich ein und stellt somit eine große Herausforderung für klinische Studien, die Validierung von Daten und die kommerzielle Tragfähigkeit zielgerichteter Therapien dar.
  • Beispielsweise macht die geringe Anzahl bestätigter Fälle weltweit, die hauptsächlich durch Neugeborenenscreening in spezialisierten Zentren identifiziert werden, die Rekrutierung von Patienten für fortgeschrittene Therapiestudien äußerst schwierig und zeitaufwändig.
• Die Schaffung internationaler Patientenregister und zentralisierter Biobanken ist entscheidend, um diese Einschränkung zu überwinden und die translationale Forschung voranzutreiben sowie wirksame Behandlungswege zu entwickeln. Unternehmen und Forschungsgruppen betonen daher die Bedeutung von Kooperationen zur Zusammenführung klinischer Daten und genetischer Proben. Darüber hinaus stellen die hohen Kosten der Entwicklung von Gen- und Zelltherapien für extrem seltene Erkrankungen weiterhin ein Hindernis für die Skalierbarkeit und Zugänglichkeit dar.
• Die laufende Forschung ist zwar vielversprechend, doch die finanzielle Belastung durch langfristige F&E-Initiativen mit minimalen Patientenzahlen schreckt einige Biopharma-Unternehmen davon ab, in diesen Nischenmarkt zu investieren.
• Die Komplexität der Zulassungsverfahren für Therapien gegen seltene Erkrankungen, verbunden mit dem Bedarf an umfassender Sicherheitsvalidierung, verlängert die Entwicklungszeiten zusätzlich und erhöht die Betriebskosten. Dies stellt eine erhebliche Hürde für aufstrebende Biotech-Unternehmen dar, die in diesem Bereich tätig werden wollen.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch internationale Zusammenarbeit, gezielte Förderprogramme und politische Anreize für Innovationen im Bereich seltener Erkrankungen wird entscheidend sein, um das volle therapeutische Potenzial des Marktes für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten auszuschöpfen.

Marktüberblick zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Der Markt ist nach verwandten Störungen und Diagnosen segmentiert.

• Durch verwandte Störungen

Auf Grundlage verwandter Erkrankungen ist der globale Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) in Laktoseintoleranz, familiäre Chloriddiarrhö bzw. kongenitale Chloriddiarrhö (CCD) und infantile Diarrhö mit Haaranomalien unterteilt. Das Segment der familiären bzw. kongenitalen Chloriddiarrhö (CCD) dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 46,8 % im Jahr 2024. Dies ist auf die enge klinische und genetische Verwandtschaft mit MVID sowie die zunehmende Anzahl diagnostischer Screenings zurückzuführen, die gemeinsame pathogene Mechanismen aufdecken. CCD, eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung, die durch chronischen wässrigen Durchfall gekennzeichnet ist, weist ähnliche intestinale Transportstörungen wie MVID auf, was zu Überschneidungen in der Forschung und der Therapieentwicklung führt. Fortschritte in der Molekulargenetik und im Neugeborenen-Screening haben die Erkennung von CCD deutlich verbessert und ermöglichen eine frühere Differenzierung von MVID und anderen kongenitalen Durchfallerkrankungen. Darüber hinaus hat die aktive Einbeziehung von CCD-Fällen in Register für seltene gastrointestinale Erkrankungen die Zusammenarbeit in der klinischen Forschung gestärkt und die Therapiebewertung bei beiden Erkrankungen beschleunigt.

Für den Bereich der infantilen Diarrhö mit abnormalem Haar wird von 2025 bis 2032 ein besonders starkes Wachstum von 8,9 % erwartet. Treiber dieser Entwicklung ist die zunehmende Forschung zu syndromalen Enteropathien mit gemeinsamen molekularen Signalwegen. Diese Erkrankung, die häufig mit dem Trichohepatoenterischen Syndrom (THS) assoziiert ist, rückt aufgrund ihrer genetischen Überschneidungen mit MVID, insbesondere hinsichtlich der Polarität von Epithelzellen und der Bildung des Bürstensaums, immer stärker in den Fokus der Wissenschaft. Vermehrte Genomtests und phänotypbasierte Diagnostik ermöglichen eine frühere Erkennung und präzise Differenzierung dieser seltenen Syndrome bei Säuglingen. Darüber hinaus fördern gemeinsame Forschungsprojekte von Kindergastroenterologen und Molekularbiologen das Verständnis verwandter Enteropathien und treiben Innovationen in der gezielten Therapie und der genetischen Beratung voran.

• Nach Diagnose

Basierend auf der Diagnose wird der Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) in Gentests und sonstige Verfahren unterteilt. Das Segment der Gentests dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 56,9 % im Jahr 2024. Dies ist auf seine entscheidende Rolle bei der Bestätigung der MVID-Diagnose durch den Nachweis pathogener Mutationen in den Genen MYO5B, STX3 oder STXBP2 zurückzuführen. Fortschritte in der Next-Generation-Sequenzierung (NGS), der Exomsequenzierung (WES) und bei gezielten Genpanels haben die diagnostische Genauigkeit deutlich verbessert und die Zeit bis zur endgültigen Diagnose verkürzt. Ein wachsendes klinisches Bewusstsein und die zunehmende Integration molekularer Diagnostik in neonatologischen Intensivstationen (NICUs) fördern ebenfalls die Anwendung. Gentests ermöglichen nicht nur die Früherkennung, sondern unterstützen auch die genetische Beratung von Familien und tragen so zu einer besseren klinischen Entscheidungsfindung und zukünftigen pränatalen Screening-Initiativen bei.

Das Segment „Sonstige“, das histopathologische Analysen, Elektronenmikroskopie und klinische Untersuchungen umfasst, wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer Wachstumsrate von 7,8 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Dies ist auf die anhaltende Bedeutung dieser Verfahren für die Bestätigung der Krankheitspathologie bei unklaren genetischen Befunden zurückzuführen. Die Elektronenmikroskopie gilt weiterhin als Goldstandard für die Visualisierung von Mikrovillus-Einschlüssen in Enterozyten und liefert direkte morphologische Hinweise auf das Vorliegen der Erkrankung. Der zunehmende Zugang zu spezialisierten Diagnostiklaboren und Fortschritte in der Gewebebildgebungstechnologie verbessern die diagnostische Ausbeute bei seltenen Enteropathien. Darüber hinaus erhöhen kombinierte Ansätze, die Histologie mit Immunfärbung und molekularer Profilierung integrieren, die diagnostische Präzision und unterstützen eine umfassendere Beurteilung von MVID und verwandten Erkrankungen in Forschung und Klinik.

Regionale Marktanalyse der Mikrovillus-Einschlusskrankheit

• Nordamerika dominierte 2024 den Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten mit dem größten Umsatzanteil von 42,8 %. Dies wurde durch eine starke Gesundheitsinfrastruktur, fortschrittliche Diagnosetechnologien und aktive Forschungskooperationen zur Erforschung genetischer Mutationen wie MYO5B im Zusammenhang mit MVID begünstigt.
• Kliniker und Forscher in der Region legen zunehmend Wert auf frühzeitige genetische Diagnostik, Präzisionsmedizin und ein verbessertes Patientenmanagement durch die Zusammenarbeit von pädiatrischen Gastroenterologie- und molekulargenetischen Zentren.
• Diese regionale Führungsrolle wird zusätzlich durch eine solide Finanzierung der Forschung zu seltenen Erkrankungen, die aktive Beteiligung von akademischen Einrichtungen und Biotechnologieunternehmen an klinischen Studien sowie die starke staatliche und gemeinnützige Unterstützung von Neugeborenen- und Genscreeningprogrammen gestärkt, wodurch Nordamerika als globales Zentrum für die Diagnostik und Forschung im Bereich MVID positioniert wird.

Markteinblicke zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit in den USA

Der US-amerikanische Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) erzielte 2024 mit 79 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieses Wachstums sind starke klinische Forschungsnetzwerke, eine fortschrittliche Infrastruktur für Gentests und die frühzeitige Einführung von Präzisionsdiagnostik. Das zunehmende Bewusstsein für seltene Magen-Darm-Erkrankungen unter medizinischem Fachpersonal und der verbesserte Zugang zu Next-Generation-Sequenzierungstechnologien (NGS) beschleunigen die Früherkennung der Erkrankung. Die wachsende Zahl von NIH-geförderten Forschungsinitiativen und Kooperationen zwischen Kinderkliniken und Biotechnologieunternehmen stärkt den Markt zusätzlich. Darüber hinaus fördern günstige regulatorische Rahmenbedingungen für Orphan-Arzneimittel und Patientenunterstützungsprogramme kontinuierliche Investitionen und Innovationen im US-amerikanischen MVID-Sektor.

Einblick in den europäischen Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Der europäische Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein stetiges jährliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber hierfür sind die aktive Beteiligung an grenzüberschreitenden Forschungsinitiativen zu seltenen Erkrankungen und steigende Investitionen in die genetische Diagnostik. Europäische Länder konzentrieren sich auf die Früherkennung und genetische Beratung von Patienten mit angeborenen Enteropathien mithilfe etablierter Gesundheitssysteme. Die koordinierten Strategien der Region für seltene Erkrankungen, unterstützt von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), fördern die Therapieentwicklung und die Harmonisierung von Patientendaten. Die Aufnahme von MVID in nationale Register für seltene Erkrankungen und die verstärkte Förderung fortschrittlicher Diagnosetechnologien tragen weiterhin zum klinischen Fortschritt in ganz Europa bei.

Markteinblicke zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit in Großbritannien

Der Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) in Großbritannien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die starke genetische Forschung und nationale Initiativen zur Förderung der Früherkennung seltener Erkrankungen. Der NHS Genomic Medicine Service spielt eine entscheidende Rolle bei der umfassenden Untersuchung angeborener gastrointestinaler Erkrankungen wie MVID. Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Universitäten, klinischen Zentren und Biotechnologieunternehmen treibt die Innovation in der Diagnostik und die Erforschung neuer Therapien weiter voran. Darüber hinaus verbessern staatliche Förderprogramme und Aufklärungskampagnen den Zugang zur Versorgung und unterstützen die Entwicklung präzisionsmedizinischer Ansätze für ultra-seltene Erkrankungen.

Markteinblicke zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit in Deutschland

Der Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) in Deutschland wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind Fortschritte in der molekularen Diagnostik und hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung im Gesundheitswesen. Das leistungsstarke Biotechnologie-Ökosystem Deutschlands und der Fokus auf translationale Medizin treiben die Forschung an neuen Behandlungsansätzen für genetische Enteropathien wie MVID voran. Deutsche Hochschulen beteiligen sich aktiv an europäischen Konsortien für seltene Erkrankungen und fördern so die Integration von Patientenregistern und den Austausch genetischer Daten. Die zunehmende Nutzung von Next-Generation-Sequenzierung und Biobanking-Technologien unterstützt die Früherkennung und fördert langfristige Patientenüberwachungsprogramme.

Markteinblicke zur Mikrovillus-Einschlusskrankheit im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,7 % am schnellsten wachsen. Treiber dieser Entwicklung sind die verbesserte Gesundheitsinfrastruktur, das steigende Bewusstsein für seltene Erkrankungen und der erweiterte Zugang zu Gentests. Länder wie Japan, China und Indien verzeichnen eine rasante Einführung molekularer Diagnostik in der Neugeborenenversorgung. Staatliche Initiativen zur Förderung der Genomforschung und zum Aufbau von Netzwerken für seltene Erkrankungen stärken die regionalen Diagnosekapazitäten. Darüber hinaus verbessert die zunehmende Zusammenarbeit zwischen asiatischen Forschungseinrichtungen und globalen Biotechnologieunternehmen die Teilnahme an klinischen Studien und den Zugang zu fortschrittlicher Therapieforschung im Bereich der Mikrovillus-Einschlusskrankheiten.

Einblick in den japanischen Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Der japanische Markt für die Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID) gewinnt dank des hochentwickelten Biotechnologiesektors und des Engagements des Landes für Präzisionsmedizin zunehmend an Bedeutung. Verstärkte Investitionen in die pädiatrische Genforschung und die Integration des MVID-Screenings in Neugeborenenprogramme beschleunigen die Diagnosestellung. Japans solide Gesundheitspolitik und die enge Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft und Industrie fördern die Entwicklung neuer Therapieansätze für seltene angeborene Erkrankungen. Darüber hinaus trägt der Fokus auf technologische Innovationen, wie beispielsweise die Verwendung von Stammzell- und Organoidmodellen, zu Fortschritten in der Krankheitsmodellierung und der Entwicklung personalisierter Therapien bei.

Einblick in den indischen Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Der Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheiten (MVID) in Indien erzielte 2024 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf das wachsende Bewusstsein für seltene Erkrankungen, den verbesserten Zugang zu molekularer Diagnostik und den zunehmenden Fokus der Regierung auf die Modernisierung des Gesundheitswesens zurückzuführen. Indiens aufstrebender Biotechnologiesektor und die Einrichtung von Genomtestzentren verbessern die Früherkennungsraten. Die Beteiligung des Landes an globalen Forschungsprogrammen für seltene Erkrankungen und der wachsende Pool an qualifizierten Genetikern fördern Fortschritte in der MVID-Diagnostik und -Behandlung. Darüber hinaus dürften nationale Gesundheitsinitiativen zur Förderung des Managements seltener Erkrankungen und kostengünstiger Testlösungen das Marktwachstum weiter ankurbeln.

Marktanteil der Mikrovillus-Einschlusskrankheit

Die Branche der Mikrovillus-Einschlusskrankheit wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Jaguar Health, Inc. (USA)
• Napo Therapeutics SpA (Italien)
• Illumina, Inc. (USA)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (USA)
• BGI Group (China)
• Labcorp (USA)
• Eurofins Scientific SE (Luxemburg)
• QIAGEN (Niederlande)
• Agilent Technologies, Inc. (USA)
• Bio-Rad Laboratories, Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• PerkinElmer (USA)
• Charles River Laboratories (USA)
• Revvity, Inc. (USA)
• Centogene NV (Deutschland)
• GeneDx, LLC (USA)
• 10x Genomics, Inc. (USA)
• Twist Bioscience (USA)
• Oxford Nanopore Technologies plc. (UK)
• PacBio. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Mikrovillus-Einschlusskrankheit?

• Im September 2025 gab Jaguar Health bekannt, dass die FDA erweiterte Zugangsprogramme (EAPs) für die Anwendung von Crofelemer-Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von zwei pädiatrischen Patienten mit MVID und Darmversagen genehmigt hat. Diese Einzelpatienten-INDs ermöglichten die Anwendung der Prüftherapie im Rahmen eines Härtefallprogramms für schwerkranke Kinder außerhalb klinischer Studien.
• Im Dezember 2024 startete Jaguar Health offiziell eine klinische Phase-2-Studie zur Untersuchung von Crofelemer bei Kindern mit MVID. Ziel dieser Studie war die Bewertung von Sicherheit, Dosierung und Wirksamkeit des Medikaments bei der Behandlung angeborener sekretorischer Diarrhö. Die Studie war eine der ersten strukturierten, multizentrischen klinischen Studien zu MVID weltweit und weckte die Hoffnung auf eine potenziell krankheitsmodifizierende Therapie bei einer Erkrankung, für die die Behandlungsmöglichkeiten weiterhin äußerst begrenzt sind.
• Im Mai 2024 gaben die Unternehmen der Jaguar Health-Gruppe, darunter Napo Pharmaceuticals und Napo Therapeutics, die Einreichung von Anträgen auf klinische Prüfungen (Clinical Trial Applications, CTAs) bei den Gesundheitsbehörden in Italien, Deutschland und anderen Regionen Europas und der MENA-Region bekannt. Ziel dieser Anträge war die Initiierung klinischer Studien am Menschen mit Crofelemer-Pulver zur oralen Einnahme bei MVID und Kurzdarmsyndrom mit Darmversagen (SBS-IF).
• Im Juni 2023 gab Napo Pharmaceuticals, Inc., eine Tochtergesellschaft von Jaguar Health, bekannt, dass sie bei der FDA einen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) für eine neue Pulverformulierung von Crofelemer eingereicht hat, die speziell für die Behandlung von MVID entwickelt wurde. Diese Entwicklung stellte einen wichtigen Schritt zur Einleitung klinischer Studien mit Säuglingen und Kindern dar, die an chronischem, lebensbedrohlichem Durchfall aufgrund dieser Erkrankung leiden. Die neue Formulierung wurde speziell für die Anwendung bei Kindern angepasst und verbessert die Verträglichkeit und Absorption bei Neugeborenen.
• Im Februar 2023 gab Jaguar Health, Inc. bekannt, dass sein firmeneigenes Antidiarrhoikum Crofelemer von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung der Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID) erhalten hat. Dieser Meilenstein unterstreicht das Potenzial von Crofelemer, den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf im Zusammenhang mit dieser extrem seltenen pädiatrischen Erkrankung zu decken. Der ODD-Status bietet Vorteile wie Marktexklusivität und regulatorische Unterstützung und positioniert Jaguar Health als führendes Unternehmen im Bereich der MVID-Therapie.

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