Globaler Marktbericht zu Neurofibromatose Typ 1: Marktgröße, Marktanteil und Trendanalyse – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für Neurofibromatose Typ 1

• Der globale Markt für Neurofibromatose Typ 1 hatte im Jahr 2024 einen Wert von 343,30 Millionen US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2032 auf 735,89 Millionen US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 10,00 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird primär durch das zunehmende Bewusstsein für genetische Erkrankungen, Fortschritte bei den Diagnoseverfahren und die wachsende Entwicklung zielgerichteter Therapien zur Behandlung von Neurofibromin-bedingten Mutationen angetrieben.
•  Darüber hinaus beschleunigen wachsende Investitionen in die Forschung zu seltenen Krankheiten, die Ausweitung klinischer Studien für neuartige Behandlungsoptionen und verbesserte Patientenbetreuungsprogramme die therapeutische Innovation und treiben so das Wachstum des globalen Marktes für Neurofibromatose Typ 1 erheblich voran.

Marktanalyse für Neurofibromatose Typ 1

• Neurofibromatose Typ 1 (NF1), eine seltene genetische Erkrankung, die durch Mutationen im NF1-Gen verursacht wird und zur Bildung gutartiger und bösartiger Tumore führt, wird aufgrund ihrer komplexen klinischen Manifestationen und des steigenden Bedarfs an wirksamen Behandlungsoptionen zunehmend als wichtiger Forschungsschwerpunkt im Bereich seltener Erkrankungen anerkannt.
• Die wachsende Marktnachfrage wird in erster Linie durch Fortschritte in der molekularen Diagnostik, ein zunehmendes Bewusstsein bei medizinischem Fachpersonal und die Entwicklung zielgerichteter medikamentöser Therapien zur Verlangsamung des Tumorwachstums und zur Verbesserung der Lebensqualität angetrieben.
• Nordamerika dominierte 2024 den Markt für Neurofibromatose Typ 1 mit dem größten Umsatzanteil von 41,2 %, was auf eine starke Infrastruktur für die klinische Forschung, die zunehmende Zulassung von Arzneimitteln für seltene Leiden und eine hohe Rate der Patientenidentifizierung durch Gentests zurückzuführen ist.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region sein, bedingt durch einen verbesserten Zugang zur Gesundheitsversorgung, eine zunehmende Verfügbarkeit von Gentests und einen verstärkten Fokus der Regierungen auf Programme zur Behandlung seltener Erkrankungen.
• Das Segment der medikamentösen Therapie dominierte den Markt für Neurofibromatose Typ 1 mit einem Marktanteil von 47,3 % im Jahr 2024. Treiber dieses Wachstums waren die zunehmende Anwendung zielgerichteter Therapien wie MEK-Inhibitoren und die laufenden Fortschritte in der pharmakologischen Forschung zur Behandlung des Tumorwachstums und damit verbundener Komplikationen.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Neurofibromatose Typ 1  

Markttrends bei Neurofibromatose Typ 1

Fortschritte bei zielgerichteten und genetischen Therapien

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist die rasante Entwicklung zielgerichteter Therapien und gentherapeutischer Behandlungen, die auf die zugrunde liegende NF1-Genmutation abzielen. Diese Weiterentwicklung der Therapieansätze verändert das Krankheitsmanagement und die Behandlungsergebnisse für die Patienten grundlegend.
  • Die Zulassung von Selumetinib (Koselugo) für pädiatrische NF1-Patienten mit inoperablen plexiformen Neurofibromen markierte beispielsweise einen bedeutenden Durchbruch und unterstrich den wachsenden klinischen Erfolg von MEK-Inhibitoren. Ebenso zielt die laufende Forschung im Bereich der CRISPR-basierten Genomeditierung und RNA-Therapien darauf ab, die fehlerhafte Funktion des NF1-Gens zu korrigieren oder zu unterdrücken.
• KI-gestützte Diagnoseverfahren werden zunehmend eingesetzt, um NF1-Manifestationen frühzeitig zu erkennen und den Tumorverlauf effektiver zu überwachen. So können beispielsweise fortschrittliche, mit KI integrierte Bildgebungsplattformen selbst kleinste Veränderungen von Läsionen erkennen und das Tumorverhalten vorhersagen, was die personalisierte Behandlungsplanung verbessert. Darüber hinaus ermöglicht die molekulare Profilierung von NF1-Patienten die Entwicklung präzise zielgerichteter Therapien und optimiert so die Behandlungseffektivität.
• Die Integration von Genomik, Molekularbiologie und KI-gestützter Analytik beschleunigt die Entdeckung neuer Biomarker und therapeutischer Zielstrukturen für NF1. Durch diese kombinierten Technologien gewinnen Forscher tiefere Einblicke in die Krankheitsmechanismen und ermöglichen so eine schnellere Medikamentenentwicklung und eine bessere Patientenstratifizierung in klinischen Studien.
• Dieser Trend hin zu personalisierten, genbasierten und datengestützten Ansätzen verändert die globale NF1-Therapielandschaft grundlegend. Infolgedessen erweitern Unternehmen wie AstraZeneca, SpringWorks Therapeutics und NFlection Therapeutics ihre Forschungs- und Entwicklungspipeline für MEK-Inhibitoren und neuartige Gentherapien, die auf die Wiederherstellung von Neurofibromin abzielen.
• Die zunehmende Verbreitung fortschrittlicher Diagnostik und gentherapeutischer Verfahren dürfte zu einem starken Marktwachstum führen, da Gesundheitsdienstleister der Präzisionsmedizin und der Früherkennung bei NF1-Behandlungen immer mehr Priorität einräumen.

Marktdynamik der Neurofibromatose Typ 1

Treiber

Wachsende Nachfrage nach gezielten Therapien und Früherkennung

• Die zunehmende Anerkennung der Neurofibromatose Typ 1 als bedeutende seltene genetische Erkrankung, verbunden mit Fortschritten in der molekularen Diagnostik, ist ein wichtiger Treiber für das Marktwachstum.
  • So verkündete AstraZeneca beispielsweise im März 2024 den anhaltenden klinischen Erfolg von Selumetinib bei NF1-bedingten Tumoren, was die Nachfrage nach zielgerichteten Therapien bekräftigte und das Engagement der Branche für Innovationen unterstrich.
• Mit zunehmendem Bewusstsein für die neurologischen und onkologischen Komplikationen von NF1 suchen Patienten und Ärzte verstärkt nach präzisen Diagnose- und Therapielösungen, was die Investitionen im Gesundheitswesen in die Früherkennung stärkt.
• Darüber hinaus verstärken der Ausbau nationaler Programme für seltene Erkrankungen und die wachsende Zusammenarbeit zwischen Biotechnologieunternehmen und Forschungsinstituten die Bemühungen zur Arzneimittelentwicklung und beschleunigen die Verfügbarkeit von Behandlungen in wichtigen Regionen.
• Der zunehmende Fokus der Patienten auf eine verbesserte Lebensqualität und eine langfristige Krankheitskontrolle durch minimalinvasive Therapien treibt die Marktexpansion weiter an, unterstützt durch günstige Erstattungsrahmen in entwickelten Volkswirtschaften.
• Partnerschaften zwischen Pharmaunternehmen und akademischen Zentren wie der Children's Tumor Foundation beschleunigen beispielsweise die translationale Forschung und die Entwicklung neuer Medikamente gegen NF1.
• Technologische Fortschritte bei der Next-Generation-Sequenzierung (NGS) und KI-basierten Diagnoseplattformen tragen ebenfalls zur frühen und präzisen Identifizierung von NF1 bei und unterstützen so ein rechtzeitiges therapeutisches Eingreifen und die Patientenversorgung.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Behandlungskosten und geringes Bewusstsein in Entwicklungsländern

• Die hohen Kosten zielgerichteter und gentherapeutischer Behandlungen für NF1 stellen eine erhebliche Herausforderung für die breite Verfügbarkeit der Behandlung und die Marktdurchdringung dar.
  • Beispielsweise sind MEK-Inhibitoren wie Selumetinib nach wie vor teuer und in vielen Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen nur unzureichend von den Krankenkassen abgedeckt, was zu Ungleichheiten in der Patientenversorgung führt.
• Unzureichendes Bewusstsein und eine mangelhafte diagnostische Infrastruktur in Entwicklungsländern führen zu Unterdiagnosen und verzögertem Behandlungsbeginn, was die frühzeitige Krankheitsbehandlung und den klinischen Erfolg beeinträchtigt.
• Die Überwindung dieser Hürden durch staatliche Initiativen für seltene Erkrankungen, eine erweiterte Krankenversicherung und globale Partnerschaften mit gemeinnützigen Organisationen ist entscheidend für einen breiteren Zugang zu NF1-Therapien. Komplexe Zulassungsverfahren für Orphan-Arzneimittel können zudem die Produktzulassung verzögern und den rechtzeitigen Markteintritt innovativer Therapien beeinträchtigen.
• Während öffentlich-private Partnerschaften und Patientenvertretungen zunehmend das Bewusstsein schärfen, sind nachhaltige Investitionen in bezahlbare Diagnostik und den Zugang zu Behandlungen unerlässlich, um die bestehenden Herausforderungen zu bewältigen und eine gerechte globale NF1-Versorgung zu erreichen.
• Beispielsweise schränken Verzögerungen bei der Kostenerstattung für Orphan-Arzneimittel in Schwellenländern die Inanspruchnahme fortschrittlicher NF1-Therapien trotz steigenden Patientenbedarfs ein.
• Der Mangel an spezialisierten Klinikern, die in der Behandlung von NF1 und ihren Begleitkomplikationen ausgebildet sind, schränkt den Zugang der Patienten zu optimaler Versorgung weiter ein, insbesondere in ressourcenarmen Gesundheitseinrichtungen.

Marktumfang für Neurofibromatose Typ 1

Der Markt ist segmentiert nach Behandlungsart, Endverbraucher und Vertriebskanal.

• Durch Behandlung

Basierend auf den Behandlungsansätzen ist der Markt für Neurofibromatose Typ 1 in medikamentöse Therapie, Chirurgie, Strahlentherapie und Chemotherapie unterteilt. Das Segment der medikamentösen Therapie dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 47,3 % im Jahr 2024. Dies ist auf die zunehmende Anwendung zielgerichteter Therapien wie MEK-Inhibitoren (z. B. Selumetinib) zurückzuführen, die direkt in die molekularen Mechanismen von NF1 eingreifen. Die wachsende klinische Evidenz für die Wirksamkeit pharmakologischer Behandlungen bei der Verkleinerung plexiformer Neurofibrome und der Verbesserung der Lebensqualität hat deren Einsatz bei Kindern und Erwachsenen beschleunigt. Förderliche regulatorische Rahmenbedingungen für Orphan-Arzneimittel und kontinuierliche Investitionen von Pharmaunternehmen in Forschung und Entwicklung haben ebenfalls zur Dominanz dieses Segments beigetragen. Darüber hinaus stärkt die nicht-invasive Natur der medikamentösen Therapie in Verbindung mit der wachsenden Präferenz der Patienten für orale und gut verträgliche Behandlungsoptionen ihre führende Position auf dem Weltmarkt.

Der chirurgische Bereich dürfte von 2025 bis 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Dies ist auf die zunehmende Häufigkeit komplexer Neurofibrome, die eine operative Entfernung erfordern, sowie auf Verbesserungen in der mikrochirurgischen und neuroonkologischen Technik zurückzuführen. Moderne Bildgebungsverfahren und minimalinvasive Eingriffe erhöhen die Präzision der Operationen und verkürzen die Genesungszeit, wodurch diese Behandlungsoption auch für schwere NF1-Fälle attraktiv wird. Beispielsweise haben multidisziplinäre chirurgische Ansätze, die Plastische Chirurgie und Neurochirurgie kombinieren, nachweislich Komplikationen reduziert und kosmetische Ergebnisse verbessert. Die steigende Verfügbarkeit spezialisierter Chirurgen und die verbesserte Krankenhausinfrastruktur in Schwellenländern fördern das rasante Wachstum des chirurgischen Bereichs zusätzlich.

• Vom Endbenutzer

Basierend auf den Endnutzern ist der Markt für Neurofibromatose Typ 1 in Krankenhäuser, Fachkliniken, ambulante Operationszentren und Sonstige unterteilt. Das Segment der Krankenhäuser dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil im Jahr 2024. Dies ist auf ihre umfassenden Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten, die Verfügbarkeit multidisziplinärer Teams sowie ihre fortschrittlichen Bildgebungs- und Gentesteinrichtungen zurückzuführen. Krankenhäuser sind die primäre Anlaufstelle für NF1-Patienten, insbesondere für diejenigen, die sich Operationen unterziehen oder an klinischen Studien zu neuen Therapien teilnehmen. Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Krankenhäusern und Forschungseinrichtungen für Studien zu seltenen Erkrankungen und Arzneimitteltests stärkt die Vormachtstellung dieses Segments zusätzlich. Darüber hinaus dienen Krankenhäuser häufig als Zentren für genetische Beratung und die Langzeitüberwachung von NF1-Komplikationen, was ihre zentrale Rolle in der Patientenversorgung unterstreicht.

Das Segment der spezialisierten Kliniken wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung ist die zunehmende Einrichtung spezialisierter Kliniken für Neurofibromatose und genetische Erkrankungen mit Fokus auf individualisierte Betreuung. Diese Zentren bieten spezialisierte Expertise in genetischer Beratung, fortschrittlicher Diagnostik und Therapieplanung und ziehen so Patienten an, die eine besondere Behandlung suchen. Die Expansion privater Spezialkliniken mit Zugang zu klinischen Studien und neuen medikamentösen Therapien beschleunigt das Wachstum dieses Segments zusätzlich. Darüber hinaus ermöglicht die zunehmende Verfügbarkeit von Telemedizin durch spezialisierte Zentren eine kontinuierliche Versorgung von NF1-Patienten in abgelegenen oder unterversorgten Regionen.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt für Neurofibromatose Typ 1 in Krankenhausapotheken, öffentliche Apotheken und Online-Apotheken unterteilt. Das Segment der Krankenhausapotheken hielt 2024 den größten Marktanteil. Dies ist auf die direkte Verfügbarkeit spezialisierter NF1-Medikamente und die enge Einbindung der Apotheken in die stationären Behandlungsprogramme zurückzuführen. Patienten, die sich einer gezielten oder Kombinationstherapie gegen NF1 unterziehen, sind häufig auf Krankenhausapotheken angewiesen, um zeitnah Zugang zu verschriebenen Medikamenten, Dosisanpassungen und Unterstützung bei der Therapietreue zu erhalten. Der Vertrieb über Krankenhäuser gewährleistet zudem die sachgemäße Handhabung von Orphan-Arzneimitteln, die strenge Lagerungs- und Abgabebedingungen erfordern. Die Anwesenheit von geschulten Apothekern, die mit der Behandlung seltener Erkrankungen vertraut sind, erhöht die Patientensicherheit und die Therapietreue und sichert den Krankenhausapotheken ihre führende Position im Vertriebssektor.

Dem Online-Apotheken-Segment wird von 2025 bis 2032 voraussichtlich das schnellste jährliche Wachstum (CAGR) zugeschrieben. Treiber dieser Entwicklung sind die zunehmende Digitalisierung des Gesundheitswesens und der Wunsch der Patienten nach einem bequemen Zugang zu Medikamenten für seltene Erkrankungen. Führende E-Apotheken-Plattformen kooperieren beispielsweise vermehrt mit Pharmaunternehmen, um Orphan-Arzneimittel direkt an Patienten mit verifizierten Rezepten zu vertreiben. Der Online-Kanal ermöglicht Hauslieferungen, die Integration von Telekonsultationen und Programme zur Verbesserung der Therapietreue, was insbesondere für Patienten, die eine kontinuierliche Therapie benötigen, von großem Wert ist. Darüber hinaus dürften die steigende Internetverbreitung, günstige regulatorische Änderungen zugunsten des Online-Arzneimittelverkaufs und die wachsende Bedeutung digitaler Gesundheitsökosysteme das Wachstum dieses Segments weiter beschleunigen.

Regionale Marktanalyse für Neurofibromatose Typ 1

• Nordamerika dominierte 2024 den Markt für Neurofibromatose Typ 1 mit dem größten Umsatzanteil von 41,2 %, was auf eine starke Infrastruktur für die klinische Forschung, die zunehmende Zulassung von Arzneimitteln für seltene Leiden und eine hohe Rate der Patientenidentifizierung durch Gentests zurückzuführen ist.
• Patienten und Gesundheitsdienstleister in der Region schätzen präzisionsmedizinische Ansätze, fortschrittliche Diagnoseverfahren und den Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren für seltene genetische Erkrankungen wie NF1 sehr.
• Diese starke Marktposition wird zusätzlich durch hohe Gesundheitsausgaben, günstige staatliche Initiativen zur Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen und umfangreiche klinische Studien großer Pharma- und Biotechnologieunternehmen gestützt, wodurch Nordamerika als führendes Zentrum für NF1-Forschung und -Behandlung gefestigt wird.

Markteinblicke zum US-amerikanischen Markt für Neurofibromatose Typ 1

Der US-amerikanische Markt für Neurofibromatose Typ 1 erzielte 2024 mit 82 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Dies ist auf hohe Forschungsgelder, eine fortschrittliche diagnostische Infrastruktur und den breiten Zugang zu Gentests zurückzuführen. Patienten profitieren zunehmend von Früherkennung und innovativen Behandlungsoptionen wie MEK-Inhibitoren und zielgerichteten Gentherapien. Die Präsenz großer Pharmaunternehmen, starker Netzwerke für klinische Studien und Patientenorganisationen stärkt die Marktposition des Landes zusätzlich. Darüber hinaus fördern die unterstützenden regulatorischen Richtlinien der FDA und staatliche Initiativen für seltene Erkrankungen die kontinuierliche Entwicklung und Anwendung neuer Therapien.

Einblick in den europäischen Markt für Neurofibromatose Typ 1

Der europäische Markt für Neurofibromatose Typ 1 wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein stetiges jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die günstige staatliche Förderung der Forschung zu seltenen Erkrankungen und Fortschritte in der molekularen Diagnostik. Der starke Fokus der Region auf frühzeitiges genetisches Screening und Patientenregister trägt zu einem verbesserten Krankheitsmanagement bei. Europäische Gesundheitssysteme priorisieren zudem einen gleichberechtigten Zugang zu Orphan-Arzneimitteln und fördern so eine breitere Verfügbarkeit von Behandlungen. Wachsende Kooperationen zwischen Forschungseinrichtungen und Biotechnologieunternehmen treiben Innovationen voran, während eine zunehmende Anzahl auf NF1 spezialisierter klinischer Zentren die Qualität der Patientenversorgung auf dem gesamten Kontinent verbessert.

Markteinblicke zu Neurofibromatose Typ 1 in Großbritannien

Der Markt für Neurofibromatose Typ 1 in Großbritannien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Unterstützt wird dies durch den Ausbau des Nationalen Genommedizinischen Dienstes und die Integration der Präzisionsmedizin in die Routineversorgung. Die gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur des Landes ermöglicht eine frühzeitige NF1-Diagnose durch Gentestprogramme. So beschleunigen beispielsweise Kooperationen zwischen dem Nationalen Gesundheitsdienst (NHS) und akademischen Forschungszentren klinische Studien für zielgerichtete Therapien. Das steigende öffentliche Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen und die verstärkte staatliche Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen dürften das Wachstum des britischen Marktes erheblich vorantreiben.

Markteinblicke zu Neurofibromatose Typ 1 in Deutschland

Der deutsche Markt für Neurofibromatose Typ 1 wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind der starke Biotechnologiesektor des Landes und der Fokus auf translationale Forschung. Deutschlands fortschrittliches Umfeld für klinische Studien und spezialisierte neuroonkologische Zentren fördern die Anwendung innovativer Therapien wie MEK-Inhibitoren und Gentherapien. Das solide System der Gesundheitskostenerstattung und der Fokus auf personalisierte Medizin verbessern die Zugänglichkeit der Behandlung zusätzlich. Darüber hinaus stärken zunehmende Kooperationen zwischen Krankenhäusern, Universitäten und Pharmaunternehmen Deutschlands führende Rolle bei der Entwicklung von NF1-Therapien.

Markteinblicke für Neurofibromatose Typ 1 im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Neurofibromatose Typ 1 im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 23,8 % am schnellsten wachsen. Treiber dieser Entwicklung sind der Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur, die verbesserte Verfügbarkeit von Gentests und das steigende Bewusstsein für seltene Erkrankungen. Länder wie China, Japan und Indien verzeichnen eine verstärkte Beteiligung an globalen klinischen Studien und eine stärkere staatliche Unterstützung für den Zugang zu Behandlungen seltener Erkrankungen. Darüber hinaus fördern aufstrebende Biotechnologieunternehmen und die zunehmende Zusammenarbeit mit internationalen Forschungseinrichtungen Innovationen. Der Ausbau von Patientenorganisationen und Initiativen im Bereich der digitalen Gesundheitsversorgung tragen ebenfalls zu einer früheren Diagnose und Behandlung von NF1 bei.

Einblick in den japanischen Markt für Neurofibromatose Typ 1

Der japanische Markt für Neurofibromatose Typ 1 gewinnt dank seines hochentwickelten medizinischen Forschungsumfelds und des Engagements für Präzisionsmedizin zunehmend an Dynamik. Japanische Gesundheitsdienstleister legen Wert auf Früherkennung durch genetische Tests und bildgebende Verfahren. So treiben beispielsweise Forschungskooperationen zwischen Universitätskliniken und Biotechnologieunternehmen die Entwicklung von Gentherapien und MEK-Inhibitor-Studien voran. Der Fokus des Landes auf Patientensicherheit, Innovation und die Integration KI-basierter Diagnoseplattformen unterstützt ein effizientes Management von NF1. Darüber hinaus beschleunigt die staatliche Förderung der Forschung zu seltenen Erkrankungen die Einführung neuer Behandlungsoptionen in Japan.

Einblick in den indischen Markt für Neurofibromatose Typ 1

Der indische Markt für Neurofibromatose Typ 1 (NF1) erzielte 2024 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Gründe hierfür sind das wachsende Bewusstsein für die Erkrankung, der schnell expandierende Gesundheitssektor und die zunehmenden Investitionen in die Diagnostik seltener Erkrankungen. Die wachsende Mittelschicht und der verbesserte Zugang zu spezialisierten Kliniken fördern eine frühzeitige Diagnose und Behandlung. So verbessern beispielsweise Kooperationen zwischen staatlichen Programmen und gemeinnützigen Organisationen die Patientenidentifizierung und die Datenerfassung für NF1. Die Verfügbarkeit erschwinglicher Generika, der zunehmende Medizintourismus und die Stärkung der biotechnologischen Forschungskapazitäten sind Schlüsselfaktoren für das robuste Marktwachstum in Indien.

Marktanteil bei Neurofibromatose Typ 1

Die Branche für Neurofibromatose Typ 1 wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Pfizer Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Merck & Co., Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• AstraZeneca (UK)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Boehringer Ingelheim International GmbH (Deutschland)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (USA)
• Shanghai Fosun Pharmaceutical (Group) Co., Ltd (China)
• BeiGene Ltd. (China)
• BioMarin Pharmaceutical, Inc. (USA)
• Exelixis, Inc. (USA)
• Blueprint Medicines Corporation (USA)
• Healx (UK)
• NFlection Therapeutics, Inc. (USA)
• PASITHEA THERAPEUTICS (USA)
• Infixion Bioscience (UK)
• Mulberry Biotherapeutics, Inc. (USA)
• CureAge Therapeutics (UK)
• Bayer AG (Deutschland)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Neurofibromatose Typ 1?

• Im Juli 2025 identifizierten Forscher der Indiana University School of Medicine einen neuen molekularen Signalweg, der für den Abbau von Neurofibromin verantwortlich ist, jenem Protein, dessen Verlust der Neurofibromatose Typ 1 (NF1) zugrunde liegt. Die Blockierung dieses Signalwegs in NF1-Mausmodellen führte zu Verbesserungen wichtiger neurobehavioraler Symptome wie Hyperaktivität, Impulsivität und beeinträchtigter sozialer Interaktion.
• Im Februar 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Mirdametinib (Handelsname Gomekli), entwickelt von SpringWorks Therapeutics, zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN). Dies stellt einen wichtigen Meilenstein dar, da Mirdametinib nun zu den wenigen verfügbaren zielgerichteten Therapien für NF1 zählt.
• Im Februar 2025 gab Healx, ein britisches Unternehmen für KI-gestützte Wirkstoffforschung, bekannt, dass der erste Patient in der Phase-2-Studie mit HLX-1502 zur Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 behandelt wurde. Die Prüftherapie wurde mithilfe der KI-Plattform von Healx identifiziert, die darauf ausgelegt ist, bestehende Wirkstoffe für seltene Erkrankungen neu zu positionieren und zu kombinieren.
• Im Januar 2025 vergab die Children's Tumor Foundation neue Fördergelder im Rahmen der Drug Discovery Initiative (DDI) an Forschungsteams, die sich auf innovative Therapien für NF1-bedingte Komplikationen, einschließlich maligner peripherer Nervenscheidentumoren (MPNSTs), konzentrieren. Die Projekte umfassten die Erprobung der kombinierten Hemmung der BET- und PARP-Signalwege (BETi/PARPi) und zeigten vielversprechende präklinische Aktivität gegen aggressive, NF1-bedingte Krebserkrankungen.
• Im Mai 2024 initiierte die Children's Tumor Foundation (CTF) in Zusammenarbeit mit dem Global Clinical Advisory Research (GCAR) Netzwerk die weltweit erste mehrarmige Plattformstudie mit mehreren Manifestationsformen für Neurofibromatose Typ 1 und verwandte Erkrankungen. Dieses innovative Studienkonzept ermöglicht die gleichzeitige Bewertung mehrerer Therapien im Rahmen eines einzigen Protokolls und beschleunigt so die Arzneimittelprüfung erheblich.

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