Marktgröße, Marktanteil und Trendanalyse des globalen Marktes für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2 – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

• Der globale Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2 hatte im Jahr 2025 einen Wert von 154,80 Millionen US-Dollar  und wird voraussichtlich  bis 2033 auf 248,59 Millionen US-Dollar anwachsen , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 6,10 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch das steigende Bewusstsein und die verbesserte genetische Diagnostik von PFIC-2 angetrieben, wodurch eine frühzeitige Erkennung und Behandlung betroffener Patienten ermöglicht wird.
• Darüber hinaus fördern steigende Investitionen in die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, regulatorische Anreize und das Aufkommen zielgerichteter Therapien wie IBAT-Inhibitoren und FXR-Agonisten die Anwendung dieser Therapien, während die spezialisierte pädiatrische Hepatologie den Patientenzugang erweitert. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen die Verbreitung von PFIC-2-Therapien und tragen somit maßgeblich zum Wachstum der Branche bei.

Marktanalyse zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

• Die Behandlung von PFIC-2, einschließlich medikamentöser Therapien, unterstützender Maßnahmen und Lebertransplantation , ist aufgrund ihrer Rolle bei der Behandlung einer lebensbedrohlichen genetischen Lebererkrankung, die den Gallensäuretransport beeinträchtigt und zu fortschreitenden Leberschäden führt, ein zunehmend wichtiger Bestandteil der Behandlung seltener Lebererkrankungen.
• Die steigende Nachfrage nach PFIC-2-Therapien wird vor allem durch verbesserte genetische Screening- und Diagnoseverfahren, ein wachsendes Bewusstsein bei Ärzten und Patienten sowie zunehmende Investitionen in die Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln für seltene cholestatische Lebererkrankungen angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für PFIC-2-Behandlungen mit dem größten Umsatzanteil von 41,8 % im Jahr 2025. Charakteristisch hierfür waren eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, hohe Ausgaben für die Behandlung seltener Erkrankungen und eine starke Präsenz wichtiger Pharma- und Biotech-Unternehmen. In den USA wurde eine erhebliche Inanspruchnahme neuartiger Therapien und Lebertransplantationen verzeichnet, unterstützt durch spezialisierte pädiatrische Hepatologiezentren und umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für die Behandlung von PFIC-2 sein, bedingt durch den zunehmenden Zugang zur Gesundheitsversorgung, die verbesserte Diagnostik und die steigenden Investitionen in das Management seltener Erkrankungen in Schwellenländern.
• Das Segment der Ursodeoxycholsäure (UDCA) dominierte den Markt für die Behandlung von PFIC-2 mit einem Marktanteil von 47,8 % im Jahr 2025, was auf die etablierte klinische Anwendung, das Sicherheitsprofil und die weitverbreitete Akzeptanz zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2   

Markttrends bei der Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Fortschritte bei zielgerichteten Therapien und Orphan-Arzneimitteln

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für die Behandlung von PFIC-2 ist die Entwicklung zielgerichteter Therapien, wie z. B. IBAT-Inhibitoren und FXR-Agonisten, die darauf abzielen, die zugrunde liegenden genetischen Ursachen von PFIC-2 zu behandeln.
  • Maralixibat (Livmarli) wird beispielsweise in Behandlungsprotokolle integriert, um die Ansammlung von Gallensäuren zu reduzieren, wodurch die Behandlungsergebnisse verbessert und die Notwendigkeit einer Lebertransplantation verringert wird.
• Diese gezielten Therapien ermöglichen die Linderung der Symptome und eine Verbesserung der Leberfunktion bei gleichzeitiger Reduzierung der Nebenwirkungen im Vergleich zu herkömmlichen Behandlungen wie Ursodeoxycholsäure (UDCA).
• Die Einführung neuartiger Therapien verbessert zudem die Früherkennung und ermöglicht es Kinderhepatologen, den Krankheitsverlauf effektiver zu steuern und Langzeitkomplikationen zu reduzieren.
• Dieser Trend hin zu Präzisionsmedizin und patientenspezifischen Therapien verändert die Erwartungen von Ärzten und Patienten und treibt die Nachfrage nach innovativen PFIC-2-Lösungen voran.
• Die Anwendung dieser Orphan-Arzneimittel nimmt sowohl in entwickelten als auch in Schwellenländern rasant zu, da regulatorische Anreize, Ergebnisse klinischer Studien und Patientenvertretungsprogramme den Zugang zu diesen Behandlungen verbessern.
• Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Forschungszentren beschleunigt die Entwicklung von PFIC-2-Therapien der nächsten Generation.
• Digitale Gesundheitstools und Telemedizinplattformen ermöglichen die Fernüberwachung von Patienten, verbessern die Therapietreue und das Echtzeitmanagement von Krankheitskomplikationen.

Marktdynamik der Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Treiber

Steigendes Bewusstsein und verbesserte genetische Diagnostik

• Das zunehmende Bewusstsein für PFIC-2 bei medizinischem Fachpersonal und Familien, verbunden mit Fortschritten bei Gentests , ist ein wesentlicher Treiber für das Marktwachstum.
  • Die Integration von Sequenzierungspanels der nächsten Generation ermöglicht beispielsweise eine frühere und genauere Diagnose und somit ein rechtzeitiges Eingreifen mit geeigneten Therapien.
• Da immer mehr PFIC‐2-Fälle von Ärzten diagnostiziert werden, steigt die Nachfrage nach pharmakologischen und transplantationsbasierten Behandlungen, wodurch sich der Markt vergrößert.
• Darüber hinaus schaffen die zunehmenden Investitionen von Pharmaunternehmen in die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden mehr Behandlungsmöglichkeiten für bisher ungedeckte Bedürfnisse.
• Eine verbesserte Gesundheitsinfrastruktur und spezialisierte pädiatrische Hepatologiezentren machen diese Therapien zugänglicher und fördern deren Anwendung in allen Regionen.
• Die Kombination aus frühzeitiger Diagnose, Verfügbarkeit von Behandlungen und einem gestiegenen Bewusstsein der Ärzte treibt die Anwendung von PFIC-2-Therapien weltweit voran.
• Zunehmende Initiativen von Regierungen und Nichtregierungsorganisationen zur Förderung des Bewusstseins für die Behandlung seltener Erkrankungen ermutigen Familien, rechtzeitig medizinische Hilfe in Anspruch zu nehmen.
• Der Ausbau von Patientenvertretungsprogrammen stärkt die Position von Pflegekräften und verbessert die Patiententeilnahme an klinischen Studien, was das Marktwachstum unterstützt.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Behandlungskosten und begrenzter Patientenpool

• Die hohen Kosten der PFIC-2-Therapien, insbesondere der Orphan-Arzneimittel und der Lebertransplantation, stellen eine große Herausforderung für deren breite Anwendung sowohl in Industrie- als auch in Entwicklungsländern dar.
  • Beispielsweise können die Kosten für Maralixibat und spezielle Transplantationsverfahren für Gesundheitssysteme oder Patienten ohne Krankenversicherung unerschwinglich sein.
• Die geringe Prävalenz von PFIC-2 führt zu einer kleinen Patientenpopulation, was die Rekrutierung für klinische Studien und die kommerzielle Skalierung für Pharmaunternehmen erschwert.
• Regulatorische Hürden, darunter strenge Zulassungsvoraussetzungen für Arzneimittel gegen seltene Leiden und länderspezifische Preisvorschriften, verlangsamen die Marktexpansion zusätzlich.
• Obwohl es einige Förderprogramme zur Verbesserung der Bezahlbarkeit gibt, bleiben die insgesamt hohen Kosten ein Hindernis für die Akzeptanz, insbesondere in Schwellenländern.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch Patientenunterstützungsprogramme, erweiterten Versicherungsschutz und kosteneffektive Therapien ist entscheidend für ein nachhaltiges Marktwachstum.
• Fehlende standardisierte Behandlungsleitlinien und begrenzte Langzeitdaten behindern eine breitere Anwendung und das Vertrauen der verschreibenden Ärzte.
• Die unterschiedliche Gesundheitsinfrastruktur in verschiedenen Regionen kann den Zugang von Patienten zu spezialisierten Behandlungszentren und Transplantationseinrichtungen einschränken und somit die Marktdurchdringung verlangsamen.

Marktübersicht zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der Markt ist nach Arzneimitteltyp und Vertriebskanal segmentiert.

• Durch Drogen

Basierend auf der Wirkstoffart ist der Markt für die Behandlung von PFIC-2 in Ursodeoxycholsäure (UDCA), Cholestyramin, Rifampicin, Wirkstoffe in der späten Entwicklungsphase und weitere unterteilt. Das Segment Ursodeoxycholsäure (UDCA) dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 47,8 % im Jahr 2025. Dies ist auf die etablierte klinische Anwendung, das gut dokumentierte Sicherheitsprofil und die breite Anwendung bei Kindern und Erwachsenen mit PFIC-2 zurückzuführen. UDCA wird häufig als Erstlinientherapie verschrieben, um den Gallensäurespiegel zu senken, Juckreiz zu lindern und die Leberfunktion zu verbessern. Das Segment profitiert von hohem Vertrauen der Ärzte, einfacher Anwendung und Kompatibilität mit Begleittherapien, was es zur bevorzugten Wahl in entwickelten und Schwellenländern macht. Darüber hinaus verringert die Rolle von UDCA bei der Verzögerung des Krankheitsverlaufs die unmittelbare Notwendigkeit einer Transplantation und festigt so seine Marktführerschaft weiter. Hohes Bewusstsein unter Hepatologen und langfristige klinische Daten, die die Wirksamkeit belegen, tragen zu einer anhaltenden Nachfrage bei. Programme zur Förderung der Patientenadhärenz und die Aufnahme in nationale Behandlungsleitlinien für seltene Erkrankungen stärken ebenfalls die Marktpräsenz von UDCA.

Für das Segment der Arzneimittel in der späten Entwicklungsphase wird von 2026 bis 2033 mit einer Wachstumsrate von 38,5 % das schnellste Wachstum erwartet. Treiber dieses Wachstums ist die Entwicklung neuartiger zielgerichteter Therapien wie IBAT-Inhibitoren und FXR-Agonisten. Diese Medikamente sind darauf ausgelegt, die zugrunde liegenden genetischen Defekte von PFIC-2 zu behandeln und so eine verbesserte Symptomkontrolle, eine Reduktion der Gallensäureakkumulation und potenziell eine Verzögerung oder Vermeidung einer Lebertransplantation zu ermöglichen. Erfolge in klinischen Studien und regulatorische Anreize für Orphan-Arzneimittel ziehen erhebliche Investitionen an und beschleunigen den Markteintritt dieser Pipeline. Der zunehmende Fokus auf Präzisionsmedizin und personalisierte Behandlungsstrategien führt zu einer starken Nachfrage nach diesen fortschrittlichen Therapien. Die Akzeptanz wird zusätzlich durch Patientenvertretungsprogramme und den verbesserten Zugang über spezialisierte pädiatrische Hepatologiezentren gefördert. Das Segment profitiert außerdem von einem gestiegenen Bewusstsein der Ärzte für neue Behandlungsoptionen und deren langfristige Vorteile gegenüber konventionellen Therapien.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt für die Behandlung von PFIC-2 in Krankenhausapotheken, öffentliche Apotheken und Online-Apotheken unterteilt. Krankenhausapotheken dominierten den Markt mit einem Umsatzanteil von 55 % im Jahr 2025. Dies ist auf den Bedarf an spezialisierter Handhabung, Patientenüberwachung und Verabreichung von Behandlungen unter ärztlicher Aufsicht zurückzuführen. Krankenhausapotheken sind entscheidend für die Abgabe von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen und die Unterstützung von Lebertransplantationsprotokollen, insbesondere in pädiatrischen Hepatologiezentren. Sie bieten direkten Zugang zu medizinischem Fachpersonal für Beratung zu Dosierung, Nebenwirkungsmanagement und Therapieanpassungen. Die dominante Stellung wird zudem durch Erstattungsstrukturen der Krankenkassen und staatlich geförderte Programme für seltene Erkrankungen gestützt, die den Zugang zu in Krankenhäusern abgegebenen Therapien erleichtern. Krankenhausapotheken spielen eine Schlüsselrolle bei der Sicherstellung der Therapietreue und der integrierten Versorgung von Patienten mit komplexem PFIC-2. Darüber hinaus verbessern ihre etablierten Netzwerke und Partnerschaften mit Pharmaunternehmen die Zuverlässigkeit der Arzneimittelversorgung und die Verfügbarkeit von Medikamenten.

Für den Bereich der Online-Apotheken wird von 2026 bis 2033 mit einer Wachstumsrate von 27,8 % das schnellste Wachstum erwartet. Treiber dieser Entwicklung sind die zunehmende Nutzung digitaler Gesundheitsdienste, telemedizinische Beratungen und die steigende Nachfrage der Patienten nach Medikamentenlieferungen nach Hause. Online-Kanäle bieten Pflegepersonen von Kindern mit PFIC-2-Syndrom, insbesondere in Regionen mit eingeschränktem Zugang zu spezialisierten Krankenhäusern, mehr Komfort. Die Integration digitaler Rezepte und Patientenbetreuungsprogramme gewährleistet die sichere und zeitnahe Lieferung sowohl konventioneller als auch neuartiger Therapien. Das Wachstum von E-Apotheken-Plattformen wird zusätzlich durch Aufklärungskampagnen, den einfachen Preisvergleich und die Verfügbarkeit von Medikamenten für seltene Erkrankungen über verifizierte Online-Portale unterstützt. Die zunehmende Verbreitung von Smartphones und die Nutzung von Gesundheits-Apps tragen ebenfalls zu dieser bequemen Nachfrage bei. Darüber hinaus werden Online-Apotheken immer wichtiger, um die Kontinuität der Versorgung während Reisebeschränkungen oder für Patienten in abgelegenen Gebieten zu gewährleisten.

Marktanalyse zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

• Nordamerika dominierte den Markt für PFIC-2-Behandlungen mit dem größten Umsatzanteil von 41,8 % im Jahr 2025. Dies ist auf eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, hohe Ausgaben für die Behandlung seltener Erkrankungen und eine starke Präsenz wichtiger Pharma- und Biotech-Unternehmen zurückzuführen.
• Patienten und ihre Betreuer in der Region schätzen die Verfügbarkeit spezialisierter Therapien, umfassender Krankheitsmanagementprogramme und den Zugang zu neuartigen Behandlungen wie IBAT-Inhibitoren und FXR-Agonisten sehr.
• Diese breite Akzeptanz wird zusätzlich durch die Kostenübernahme für Therapien seltener Erkrankungen durch Regierungen und Versicherungen, ein hohes Bewusstsein unter Ärzten und Patienten sowie die aktive Teilnahme an klinischen Studien unterstützt, wodurch Nordamerika zum führenden Markt für die PFIC-2-Behandlung geworden ist.

Markteinblicke in die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2 in den USA

Der US-amerikanische Markt für die Behandlung von PFIC-2 erzielte 2025 mit 45 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieser Entwicklung sind die fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und die breite Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimitteln. Patienten und Angehörige legen zunehmend Wert auf den Zugang zu spezialisierten Therapien, darunter Ursodeoxycholsäure (UDCA) und neuartige Wirkstoffe in der Entwicklung, um den Krankheitsverlauf zu verlangsamen und die Lebensqualität zu verbessern. Die wachsende Zahl pädiatrischer Hepatologiezentren, die Teilnahme an klinischen Studien und telemedizinische Dienstleistungen fördern die Marktakzeptanz zusätzlich. Darüber hinaus tragen die unterstützende Krankenversicherung und staatliche Initiativen für seltene Erkrankungen maßgeblich zum Marktwachstum bei.

Einblick in den europäischen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der europäische Markt für PFIC-2-Therapien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind etablierte Gesundheitssysteme und die regulatorische Unterstützung für die Behandlung seltener Erkrankungen. Das zunehmende Bewusstsein von Ärzten und Pflegekräften sowie Investitionen in spezialisierte pädiatrische Hepatologiezentren fördern die Anwendung sowohl konventioneller als auch neuartiger Therapien. Europäische Patienten schätzen die umfassenden Behandlungsprogramme und den Zugang zu klinischen Studien. Der Markt wächst in allen wichtigen Ländern signifikant, und PFIC-2-Therapien werden in nationale Versorgungsstrukturen für seltene Erkrankungen und in Krankenhausprotokolle integriert.

Markteinblicke in den britischen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der britische Markt für PFIC-2-Therapien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind das steigende Bewusstsein für seltene Lebererkrankungen und die zunehmende Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimitteln. Die Sorge um eine frühzeitige Diagnose und den Krankheitsverlauf ermutigt Angehörige und Ärzte, rechtzeitig Behandlungsoptionen in Anspruch zu nehmen. Die robuste Gesundheitsinfrastruktur Großbritanniens sowie die aktive Beteiligung an internationalen klinischen Studien dürften das Marktwachstum weiterhin ankurbeln. Darüber hinaus tragen Patientenunterstützungsprogramme und staatliche Förderprogramme dazu bei, den Zugang zu fortschrittlichen PFIC-2-Therapien zu verbessern.

Einblick in den deutschen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der deutsche Markt für die Behandlung von PFIC-2 wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind das steigende Bewusstsein für seltene Lebererkrankungen und die fortschrittliche Infrastruktur der pädiatrischen Versorgung. Deutschlands starker Fokus auf medizinische Innovation, klinische Forschung und das Management seltener Erkrankungen fördert die Anwendung neuartiger Therapien, darunter IBAT-Inhibitoren und FXR-Agonisten. Die Integration von PFIC-2-Behandlungsprotokollen in spezialisierte Krankenhausnetzwerke gewinnt zunehmend an Bedeutung, wobei evidenzbasierte Versorgung und multidisziplinäres Management bevorzugt werden. Die Verfügbarkeit von Patientenunterstützungsprogrammen und Erstattungspolitiken trägt zusätzlich zum Marktwachstum bei.

Markteinblicke zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2 im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für PFIC-2-Therapien im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2026 bis 2033 voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von rund 23 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind der verbesserte Zugang zur Gesundheitsversorgung, das steigende Bewusstsein für seltene Lebererkrankungen und die optimierten Diagnosemöglichkeiten in Ländern wie China, Japan und Indien. Die zunehmende Nutzung pädiatrischer Hepatologie und von Orphan-Arzneimitteln in der Region trägt ebenfalls zur Marktexpansion bei. Darüber hinaus fördern staatliche Initiativen zur Behandlung seltener Erkrankungen, telemedizinische Dienstleistungen und ein verbesserter Zugang zu spezialisierten Kliniken die Akzeptanz in den Schwellenländern.

Einblick in den japanischen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der japanische Markt für die Behandlung von PFIC-2 gewinnt aufgrund des fortschrittlichen Gesundheitssystems, des hohen Bewusstseins für seltene Erkrankungen und des Fokus auf die pädiatrische Leberversorgung zunehmend an Bedeutung. Die steigende Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimitteln, spezialisierten hepatologischen Zentren und die Teilnahme an klinischen Studien fördern die Akzeptanz der Therapien. Die Integration neuartiger Therapien in Standardbehandlungsprotokolle sowie umfassende Patientenbetreuungsprogramme tragen ebenfalls zum Wachstum bei. Darüber hinaus wird erwartet, dass die alternde Bevölkerung und der Fokus auf die Lebensqualität von Kindern und Jugendlichen die Inanspruchnahme der Behandlungen sowohl im ambulanten als auch im stationären Bereich weiter steigern werden.

Einblick in den indischen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Der indische Markt für PFIC-2-Therapien erzielte 2025 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf das steigende Bewusstsein von Ärzten und Pflegekräften, den Ausbau der pädiatrischen Gesundheitsinfrastruktur und den verbesserten Zugang zu Orphan-Arzneimitteln zurückzuführen. Indien gilt als wichtiger Wachstumsmarkt für Therapien seltener Erkrankungen, und PFIC-2-Behandlungen werden zunehmend in großen Krankenhäusern und spezialisierten Zentren verfügbar. Staatliche Initiativen für seltene Erkrankungen, die zunehmende Nutzung von Telemedizin und unterstützende Patientenprogramme sind Schlüsselfaktoren für das Marktwachstum.

Marktanteil der Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2

Die Branche für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2 wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Mirum Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Ipsen Pharma (Frankreich)
• Vivet Therapeutics (Frankreich)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Travere Therapeutics, Inc. (USA)
• Calliditas Therapeutics AB (Schweden)
• Jadeite Medicines Inc. (Japan)
• Albireo Pharma, Inc. (USA)
• Genkyotex SA (Schweiz)
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc. (USA)
• Ligand Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• GSK plc (UK)
• Gilead Sciences, Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• Vertex Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Zydus Lifesciences (Indien)
• Ohara Pharmaceutical Co., Ltd. (Japan)
• Hepagene Therapeutics, Inc. (USA)
• Ascletis Pharma, Inc. (China)
• COUR Pharmaceuticals (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 2?

• Im März 2025 wurde LIVMARLI (Maralixibat) in Japan zur Behandlung von cholestatischem Pruritus im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom und PFIC zugelassen. Dies ist die erste zugelassene Therapie für PFIC in Japan, wodurch der geografische Zugang deutlich erweitert und eine dringend benötigte Behandlung für japanische Kinderpatienten angeboten wird.
• Im März 2024 erweiterte die FDA die Zulassung von Livmarli um eine höher konzentrierte Formulierung für PFIC-Patienten ab 12 Monaten. Diese Zulassungserweiterung verbessert den Zugang für jüngere Patienten und bietet eine flexiblere Dosierungsoption, wodurch die Rolle von Livmarli in der Langzeitbehandlung von PFIC-2 gestärkt wird.
• Im April 2023 bestätigte CANbridge Pharmaceuticals (Großraum China) die Exklusivlizenz von Mirum für Livmarli zur Behandlung von PFIC, ALGS und Gallengangsatresie und gab die Einreichung eines Zulassungsantrags (NDA) für Livmarli in China bekannt. canbridgepharma.com Dies ist ein wichtiger Schritt, um Livmarli in China verfügbar zu machen und potenziell den Zugang zu dieser Behandlung für eine große, bisher unterversorgte Patientengruppe in Großchina zu verbessern.
• Im September 2021 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Livmarli (Maralixibat) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab 12 Monaten. Diese Zulassung war ein Meilenstein, da Livmarli ein Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT) ist, der die Gallensäureansammlung reduziert und somit eine nicht-transplantationsbedingte medikamentöse Therapie für PFIC-2 ermöglicht und die Lebensqualität der Patienten verbessert.
• Im Juli 2021 erteilte die FDA die Zulassung für Bylvay (Odevixibat) zur Behandlung von Juckreiz bei PFIC-Patienten (Typ 1 und 2) ab einem Alter von 3 Monaten. Diese Zulassung basierte auf einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie an Kindern mit PFIC, die eine signifikante Reduktion des Kratzverhaltens und des Bilirubinspiegels zeigte. Damit stand die erste nicht-operative, gezielte Therapie gegen PFIC-bedingten Juckreiz zur Verfügung.

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