Globaler Marktbericht zu Größe, Marktanteil und Trends für RNA-basierte Herztherapeutika – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für RNA-basierte Herztherapeutika

• Der globale Markt für RNA-basierte Herztherapeutika hatte im Jahr 2024 ein Volumen von 2 Milliarden US-Dollar  und dürfte  bis 2032 2.543,26 Milliarden US-Dollar erreichen , bei einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 15,70 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch Fortschritte in der RNA-Technologie und die weltweit zunehmende Verbreitung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen vorangetrieben, was zu einer Verlagerung hin zu Präzisionsmedizin und zielgerichteten Therapien führt.
• Darüber hinaus positionieren steigende Investitionen in die RNA-basierte Arzneimittelentwicklung, gepaart mit günstiger regulatorischer Unterstützung und steigenden klinischen Erfolgsraten, RNA-Therapeutika als bahnbrechende Lösung in der Herzmedizin. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Einführung RNA-basierter Herzbehandlungen und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für RNA-basierte Herztherapeutika

• RNA-basierte Herztherapeutika, die Modalitäten wie siRNA, Antisense-Oligonukleotide und mRNA nutzen, erweisen sich aufgrund ihrer präzisen Zielausrichtung, ihrer Fähigkeit zur Gen-Stilllegung und ihres Potenzials zur Krankheitsmodifikation auf molekularer Ebene als vielversprechende Behandlungsmethoden für verschiedene Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
• Die steigende Nachfrage nach RNA-basierten Herztherapien wird vor allem durch die weltweit steigende Belastung durch Herz-Kreislauf-Erkrankungen, steigende Investitionen in RNA-Therapeutika und zunehmende klinische Belege für die Wirksamkeit und Sicherheit RNA-zielgerichteter Interventionen bei Herzerkrankungen angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-basierte Herztherapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 43,3 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, starke F&E-Finanzierung, frühe behördliche Zulassungen und die Präsenz führender Biotech-Unternehmen aus, die Pionierarbeit bei RNA-Innovationen leisten. In den USA sind schnelle klinische Fortschritte bei RNA-Medikamenten gegen Herzinsuffizienz, Hyperlipidämie und Herzrhythmusstörungen zu verzeichnen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum aufgrund der zunehmenden Verbreitung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, des verbesserten Zugangs zur Gesundheitsversorgung und der zunehmenden Investitionen in die Biotechnologie die am schnellsten wachsende Region im Markt für RNA-basierte Herztherapeutika sein.
• Das Segment der Antisense-Oligonukleotide dominierte den Markt für RNA-basierte Herztherapeutika mit einem Marktanteil von 40 % im Jahr 2024, angetrieben durch seinen gut etablierten Wirkmechanismus, seine Skalierbarkeit und laufende klinische Studien zur kardialen Genexpression.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für RNA-basierte Herztherapeutika  

Markttrends für RNA-basierte Herztherapeutika

Fortschrittliche Präzisionskardiologie durch RNA-Modulation

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für RNA-basierte Herztherapeutika ist die Entwicklung der Präzisionsmedizin durch RNA-Technologien wie Antisense-Oligonukleotide (ASOs), kleine interferierende RNA (siRNA) und mRNA. Diese Modalitäten gestalten die Herz-Kreislauf-Behandlung neu, indem sie eine genspezifische Zielausrichtung und -regulierung ermöglichen und therapeutisches Potenzial für bisher unbehandelbare oder genetisch komplexe Herzerkrankungen bieten.
• So entwickeln beispielsweise Ionis Pharmaceuticals und Novartis RNA-zielgerichtete Therapien wie Pelacarsen (gegen Lp(a)) und Eplontersen (gegen Transthyretin-Amyloidose), die beide darauf abzielen, das Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen auf molekularer Ebene zu modifizieren. Ebenso erforschen CureVac und Moderna mRNA-Plattformen für die Herzregeneration.
• RNA-basierte Interventionen bieten maßgeschneiderte Wirkmechanismen, darunter die Unterdrückung der pathogenen Genexpression oder die Wiederherstellung der Proteinfunktion. Sie werden zunehmend darauf ausgelegt, unerwünschte Effekte zu reduzieren und gleichzeitig die Aufnahme ins Herzgewebe zu verbessern. Diese Therapien können genetische Dyslipidämien, Herzinsuffizienz und Kardiomyopathien behandeln – insbesondere in Fällen, in denen herkömmliche Medikamente unwirksam oder kontraindiziert sind.
• Innovationen bei Verabreichungssystemen wie GalNAc-konjugierter RNA, Lipid-Nanopartikeln und gewebespezifischen Liganden ermöglichen eine effizientere und gezieltere Verabreichung von Therapeutika an Herz und Leber und bewältigen damit eine der wichtigsten Herausforderungen bei der Entwicklung von RNA-Medikamenten.
• Dieser Trend zu krankheitsmodifizierenden und gengesteuerten RNA-Therapeutika verändert die Landschaft der Herzmedizin grundlegend. Unternehmen wie Silence Therapeutics, Alnylam und Cardior Pharmaceuticals investieren zunehmend in kardiovaskuläre RNA-Kandidaten, was das starke Marktvertrauen in diese Modalität der nächsten Generation widerspiegelt.
• Die Nachfrage nach RNA-basierten Herztherapeutika wächst sowohl bei seltenen als auch bei weit verbreiteten Herzerkrankungen rasant, da Kliniker und Gesundheitssysteme nach innovativen, lang anhaltenden Behandlungen mit genetischer oder molekularer Wirkungsgrundlage suchen.

Marktdynamik für RNA-basierte Herztherapeutika

Treiber

Steigende Belastung durch Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Innovationen in der RNA-Therapeutik

• Die weltweit zunehmende Belastung durch Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVDs), die nach wie vor die häufigste Todesursache weltweit sind, ist ein Hauptgrund für die wachsende Nachfrage nach RNA-basierten therapeutischen Innovationen in der Kardiologie.
• So sterben jährlich mehr als 17,9 Millionen Menschen an Herz-Kreislauf-Erkrankungen, was zu einer Hinwendung zu neuartigen, molekularen Therapien führt. RNA-basierte Medikamente adressieren genetische Risikofaktoren wie erhöhte Lp(a)-Werte oder familiäre Hypercholesterinämie und bieten einzigartige klinische Vorteile, die herkömmliche Medikamente nicht bieten.
• Die raschen Fortschritte bei RNA-Medikamentenplattformen, die durch den Erfolg des COVID-19-Impfstoffs bestätigt wurden, haben zu verstärkten Investitionen und regulatorischer Unterstützung bei der Anwendung dieser Plattformen bei chronischen Krankheiten, einschließlich Herzerkrankungen, geführt.
• Wichtige Unternehmen wie Ionis, Alnylam und Cardior Pharmaceuticals erweitern aktiv ihre kardiovaskulären RNA-Pipelines, unterstützt durch positive Ergebnisse klinischer Studien und strategische Partnerschaften mit Pharmariesen
• Die Fähigkeit, RNA-Moleküle für spezifische kardiale Genziele anzupassen, bietet vielversprechenden therapeutischen Nutzen in Bereichen wie Herzinsuffizienz, Arrhythmien und Myokardremodellierung. Mehrere Kandidaten befinden sich derzeit in Phase II/III-Studien. Steigende Gesundheitsfinanzierung, Initiativen zur Präzisionsmedizin und verbesserte RNA-Stabilitätstechnologien tragen zusätzlich zur Dynamik des Marktes bei.

Einschränkung/Herausforderung

Lieferbeschränkungen und regulatorische Komplexität

• Trotz vielversprechender klinischer Daten bleibt die effiziente und sichere Verabreichung von RNA-Molekülen an Herzgewebe eine große Herausforderung. Im Gegensatz zur Leber-Zielsetzung (z. B. GalNAc für die Leber) ist die spezifische Verabreichung an das Herz komplexer, was die therapeutische Wirksamkeit einiger RNA-Wirkstoffe einschränkt.
• Während Lipid-Nanopartikel beispielsweise zu Erfolgen bei mRNA-Impfstoffen und hepatischen RNA-Therapien geführt haben, ist ihre Anwendung im Herzgewebe noch unterentwickelt und erfordert neuartige Vektordesigns und Verabreichungstechnologien.
• Darüber hinaus kann das sich entwickelnde und strenge regulatorische Umfeld für RNA-basierte Therapeutika die Produktzulassung verzögern. Angesichts ihrer Neuartigkeit und Komplexität müssen diese Therapien strenge Standards hinsichtlich Langzeitsicherheit, Immunogenität und Skalierbarkeit der Produktion erfüllen.
• Die relativ hohen Kosten von RNA-Therapien, insbesondere bei Therapien mit fortschrittlichen Verabreichungssystemen oder bei Therapien gegen seltene Herzerkrankungen, können eine breite Akzeptanz insbesondere in einkommensschwächeren Regionen oder in Gesundheitssystemen mit eingeschränkten Erstattungsstrukturen behindern.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch gezielte Innovationen in der Arzneimittelbereitstellung, strategische klinische Kooperationen und harmonisierte regulatorische Rahmenbedingungen wird entscheidend sein, um das volle kommerzielle und therapeutische Potenzial RNA-basierter Behandlungen in der Kardiologie auszuschöpfen.

Marktumfang für RNA-basierte Herztherapeutika

Der Markt ist auf der Grundlage der RNA-Modalität, der Krankheitsindikation, des Entwicklungsstadiums und des Endbenutzers segmentiert.

• Nach RNA-Modalität

Auf der Grundlage der RNA-Modalität ist der Markt für RNA-basierte Herztherapeutika in mRNA-Therapeutika, RNA-Interferenz (RNAi), Antisense-Oligonukleotide (ASOs), MicroRNA (miRNA), lange nicht-kodierende RNA (lncRNA), Aptamere und kleine aktivierende RNA (saRNA) segmentiert. Das Segment der Antisense-Oligonukleotide (ASOs) dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 40 % im Jahr 2024, was auf seine relativ ausgereifte Entwicklungspipeline und die nachgewiesene Wirksamkeit bei der gezielten Behandlung kardiovaskulärer Gene wie ApoC-III, ANGPTL3 und Lp(a) zurückzuführen ist. ASOs sind bekannt für ihre Vielseitigkeit, hohe Spezifität und ihr günstiges Sicherheitsprofil, wodurch sie sich für chronische Herzerkrankungen wie Hypercholesterinämie und Herzinsuffizienz eignen. Das Segment wird stark durch laufende klinische Studien im Spätstadium und strategische Partnerschaften von Unternehmen wie Ionis Pharmaceuticals und Novartis unterstützt.

Das Segment der mRNA-Therapeutika wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste Wachstumsrate verzeichnen, angetrieben von Innovationen in der Herzregeneration und Proteinexpression. Unternehmen erforschen aktiv das Potenzial von mRNA zur Stimulierung der Angiogenese und Myokardreparatur bei ischämischen Herzerkrankungen und Herzinsuffizienz. Der Erfolg der mRNA-Technologie bei Impfstoffen hat die Investitionen und das Interesse an dieser Plattform für Herzanwendungen weiter beschleunigt.

• Nach Krankheitsindikation

Der Markt für RNA-basierte Herztherapeutika ist nach Krankheitsindikation in Herzinsuffizienz, Hypercholesterinämie, Arrhythmien, ischämische Herzkrankheit, Kardiomyopathien und hypertoniebedingte Herzerkrankungen segmentiert. Das Segment Hypercholesterinämie erzielte 2024 den größten Umsatzanteil, unterstützt durch den Erfolg und die Kommerzialisierung von RNA-Therapien wie Inclisiran und die robuste Pipeline von ASOs und siRNAs zur Behandlung von Fettstoffwechselstörungen. Diese Therapien bieten eine lang anhaltende Cholesterinsenkung durch PCSK9-, ApoC-III- und ANGPTL3-Modulation und haben in wichtigen Märkten schnell an klinischer und regulatorischer Akzeptanz gewonnen.

Im Bereich Herzinsuffizienz wird von 2025 bis 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) verzeichnet. Dies ist auf die zunehmende Belastung durch chronische Herzerkrankungen und die Entstehung RNA-basierter Therapien zurückzuführen, die auf die Modifizierung der Genexpression im Zusammenhang mit kardialem Umbau und Fibrose abzielen. Auf miRNA abzielende Wirkstoffe, insbesondere solche, die sich mit Schäden nach einem Infarkt und Myokardhypertrophie befassen, durchlaufen die klinische Entwicklung rasch.

• Nach Entwicklungsstadium

Der Markt für RNA-basierte Herztherapeutika wird nach Entwicklungsstadium in die Phasen Entdeckung/Präklinik, Phase I, Phase II, Phase III und Zulassung/Vermarktung unterteilt. Das Segment Entdeckung/Präklinik hatte 2024 den größten Anteil, da sich viele kardiovaskuläre RNA-Therapeutika, insbesondere neue Modalitäten wie miRNA, lncRNA und saRNA, noch in einem frühen Stadium befinden. Akademische Einrichtungen und Biotech-Startups beteiligen sich aktiv an explorativer Forschung zu verschiedenen kardiovaskulären Genen.

Das Phase-II-Segment wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Dies ist auf die steigende Zahl klinischer Studien im mittleren Stadium zurückzuführen, in denen RNA-basierte Medikamente auf ihre Wirksamkeit bei Lipidmodulation, Herzinsuffizienz und Kardiomyopathien untersucht werden. Mehrere vielversprechende Kandidaten wie CDR132L und Pelacarsen zeigen positive Zwischenergebnisse, was auf eine bevorstehende Verlagerung in die Spätphase der Entwicklung und die Einreichung von Zulassungsanträgen hindeutet.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für RNA-basierte Herztherapeutika ist nach Endnutzern in Krankenhäuser und Kliniken, Forschungs- und akademische Einrichtungen sowie Pharma- und Biotechnologieunternehmen unterteilt. Das Segment der Pharma- und Biotechnologieunternehmen dominierte den Markt im Jahr 2024, da diese Akteure die Entwicklung, klinischen Studien und Vermarktung von RNA-basierten Herztherapeutika leiten. Strategische Kooperationen, Lizenzvereinbarungen und die Finanzierung von RNA-basierter Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf dieses Segment, insbesondere bei wichtigen Akteuren wie Alnylam, Ionis und Moderna.

Das Segment Krankenhäuser und Kliniken wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen. Dies spiegelt die erwartete Kommerzialisierung von RNA-Therapien und deren Einsatz in der klinischen Kardiologie wider. Angesichts des zunehmenden Bewusstseins der Ärzte und der unterstützenden Erstattungsrahmen wird erwartet, dass diese Einrichtungen eine zentrale Rolle bei der Therapiebereitstellung spielen werden, insbesondere für Patienten mit hohem kardiovaskulären Risiko.

Regionale Analyse des Marktes für RNA-basierte Herztherapeutika

• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-basierte Herztherapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 43,3 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, starke F&E-Finanzierung, frühe behördliche Zulassungen und die Präsenz führender Biotech-Unternehmen aus, die Pionierarbeit bei RNA-Innovationen leisten. In den USA sind schnelle klinische Fortschritte bei RNA-Medikamenten gegen Herzinsuffizienz, Hyperlipidämie und Herzrhythmusstörungen zu verzeichnen.
• Die Region profitiert von einem gut etablierten Biotechnologie-Ökosystem, einer soliden Finanzierung durch den privaten und öffentlichen Sektor sowie günstigen regulatorischen Rahmenbedingungen für die Zulassung und klinische Erprobung von RNA-Medikamenten.
• Diese Führungsposition wird durch die Präsenz großer RNA-fokussierter Pharmaunternehmen, das zunehmende Bewusstsein der Patienten für genspezifische Behandlungen und eine Gesundheitsinfrastruktur, die die schnelle Integration von Präzisionstherapien in die Herzversorgung unterstützt, weiter gestärkt.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in den USA

Der US-Markt für RNA-basierte Herztherapeutika erzielte 2024 mit 79,6 % den größten Umsatzanteil innerhalb Nordamerikas, was auf die fortschrittliche biopharmazeutische Infrastruktur des Landes und die hohe Prävalenz von Herz-Kreislauf-Erkrankungen zurückzuführen ist. Umfangreiche Finanzierungen für RNA-Therapeutika, unterstützende FDA-Verfahren und eine aktive klinische Studienlandschaft fördern weiterhin Innovationen. Kooperationen zwischen Hochschulen und Biotech-Unternehmen sowie eine wachsende Nachfrage nach Präzisionsmedizin beschleunigen die Entwicklung und Vermarktung RNA-basierter Therapien für Herzerkrankungen zusätzlich.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in Europa

Der europäische Markt für RNA-basierte Herztherapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer robusten jährlichen Wachstumsrate wachsen, unterstützt durch die steigende Belastung durch Herz-Kreislauf-Erkrankungen und die starke staatliche Förderung der Genommedizin. Die regionalen Aufsichtsbehörden erleichtern zunehmend die Zulassung von RNA-Therapeutika, während Gesundheitssysteme fortschrittliche Biologika für bessere Patientenergebnisse integrieren. Europas Schwerpunkt auf translationaler Forschung und personalisierten Behandlungsstrategien fördert das Wachstum RNA-basierter Innovationen im Bereich der Herzmedizin.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in Großbritannien

Der britische Markt für RNA-basierte Herztherapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine bemerkenswerte jährliche Wachstumsrate aufweisen, angetrieben durch die proaktive Haltung des Landes in der Genomforschung und öffentlich-privaten Partnerschaften. Strategische Förderung durch den britischen Gesundheitsdienst NHS und Initiativen wie Genomics England unterstützen die Entwicklung RNA-basierter Therapien. Die steigende Zahl kardiovaskulärer Erkrankungen und der Bedarf an innovativen, weniger invasiven Behandlungen fördern die schnelle Einführung und Investition in RNA-Therapeutika.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in Deutschland

Der deutsche Markt für RNA-basierte Herztherapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer beträchtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen, angetrieben durch das starke Biotech-Ökosystem und staatlich geförderte Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen. Deutschlands Schwerpunkt auf personalisierter Medizin und das wachsende Interesse an RNA-Modalitäten wie Antisense-Oligonukleotiden und siRNA für Anwendungen bei Herzerkrankungen treiben klinische Studien und die Entwicklung der Pipeline voran. Die robuste Gesundheitsinfrastruktur des Landes gewährleistet eine effiziente Umsetzung RNA-basierter Innovationen in die Praxis.

Markteinblicke für RNA-basierte Herztherapeutika im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für RNA-basierte Herztherapeutika im asiatisch-pazifischen Raum dürfte zwischen 2025 und 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 25,3 % wachsen. Dies ist auf die rasche Modernisierung des Gesundheitswesens, die steigende Prävalenz von Herz-Kreislauf-Erkrankungen und die Ausweitung der Genomforschung in Ländern wie China, Indien und Japan zurückzuführen. Die Regierungen der Region investieren zunehmend in RNA-basierte Arzneimittelplattformen und personalisierte Behandlungsmodelle. Das wachsende Ökosystem für klinische Studien und die kostengünstige Herstellung machen den asiatisch-pazifischen Raum zu einem wichtigen Wachstumszentrum für RNA-Therapeutika in der Kardiologie.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in Japan

Der japanische Markt für RNA-basierte Herztherapeutika gewinnt aufgrund des technologischen Fortschritts des Landes, der alternden Bevölkerung und des starken staatlichen Fokus auf regenerative und Präzisionsmedizin an Dynamik. Japanische Pharma- und Wissenschaftseinrichtungen erforschen aktiv RNA-basierte Behandlungsmöglichkeiten für Herzinsuffizienz und Herzrhythmusstörungen und stehen damit im Einklang mit der allgemeinen Biotechnologie-Innovationsoffensive des Landes. Regulatorische Unterstützung und lokale Partnerschaften fördern weiterhin die schnelle Entwicklung und Vermarktung.

Markteinblick in RNA-basierte Herztherapeutika in Indien

Der indische Markt für RNA-basierte Herztherapeutika erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die steigende Zahl an Herzerkrankungen im Land, den wachsenden Biotechnologiesektor und den verbesserten Zugang zu fortschrittlicher Gesundheitsversorgung zurückzuführen. Staatlich geförderte Genominitiativen wie INDIGEN und die zunehmende Teilnahme an klinischen Studien treiben die Entwicklung von RNA-Therapeutika voran. Die Verfügbarkeit qualifizierter Forscher und ein kostengünstiges F&E-Umfeld positionieren Indien als strategischen Markt für RNA-basierte Herzinnovationen.

Marktanteil RNA-basierter Herztherapeutika

Die Branche der RNA-basierten Herztherapeutika wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Silence Therapeutics plc (Großbritannien)
• Moderna, Inc. (USA)
• CureVac NV (Deutschland)
• BioNTech SE (Deutschland)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (USA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (USA)
• eTheRNA immunotherapies NV (Belgien)
• TriLink BioTechnologies, LLC (USA)
• Lexogen GmbH (Österreich)
• AstraZeneca (Großbritannien)
• Pfizer Inc. (USA)
• Sanofi (Frankreich)
• Genentech, Inc. (USA)
• Ribo Therapeutics, Inc. (USA)
• Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Genevant Sciences Corporation (Kanada)

Was sind die jüngsten Entwicklungen auf dem globalen Markt für RNA-basierte Herztherapeutika?

• Im Mai 2024 gab Moderna, Inc. präklinische Ergebnisse seiner experimentellen mRNA-Therapie zur Behandlung von Myokardischämie bekannt. Die Therapie zeigte in Tiermodellen ein signifikantes Potenzial zur Förderung der Angiogenese und zur Verbesserung der Herzfunktion und markierte damit einen Durchbruch in der mRNA-basierten Behandlung ischämischer Herzerkrankungen. Diese Entwicklung unterstreicht Modernas kontinuierliche Bemühungen, seine mRNA-Plattform über Impfstoffe hinaus auf kardiovaskuläre Therapeutika auszuweiten.
• Im März 2024 ging Silence Therapeutics eine Partnerschaft mit einem großen Pharmaunternehmen ein, um gemeinsam RNA-Interferenz-Therapeutika (RNAi) zur Behandlung genetisch bedingter Formen der hypertrophen Kardiomyopathie zu entwickeln. Ziel der Partnerschaft ist es, die GalNAc-siRNA-Technologie von Silence zu nutzen, um die mit Herzerkrankungen verbundene Genexpression in der Leber gezielt zu beeinflussen. Dies ist ein entscheidender Schritt in der Präzisionsbehandlung erblicher Herzerkrankungen.
• Im Februar 2024 haben AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals ihren Antisense-Oligonukleotid-Kandidaten (ASO) in Phase-II-Studien zur Behandlung von Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) gebracht. Der Kandidat zeigte vielversprechende Ergebnisse bei der Modulation wichtiger Proteine, die am kardialen Umbau beteiligt sind. Dies spiegelt das wachsende Interesse an ASO-basierten Strategien für komplexe und unterversorgte Herz-Kreislauf-Erkrankungen wider.
• Im Januar 2024 gab BioNTech SE die frühe Forschung zu microRNA-basierten Therapien für Arrhythmien, einschließlich Vorhofflimmern, bekannt. Das Programm, das sich noch in der Entdeckungsphase befindet, konzentriert sich auf miRNAs, die die elektrische Signalübertragung im Herzgewebe regulieren. Dies signalisiert eine zukünftige Hinwendung zu RNA-Therapeutika in der Elektrophysiologie und im Rhythmusmanagement.
• Im Dezember 2023 erhielt Alnylam Pharmaceuticals den Fast-Track-Status der FDA für sein RNAi-Therapeutikum gegen Lipoprotein(a), einen signifikanten Risikofaktor für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Die Therapie ist für Patienten mit Hypercholesterinämie vorgesehen und zeigte ermutigende erste Ergebnisse hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit. Dieser regulatorische Meilenstein stellt einen bedeutenden Fortschritt bei RNA-basierten Ansätzen für lipidbedingte Herzerkrankungen dar.

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