Globaler Marktbericht zu Größe, Marktanteil und Trends von RNAi-Therapeutika – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für RNAi-Therapeutika

• Der globale Markt für RNAi-Therapeutika wurde im Jahr 2024 auf 965,26 Millionen US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 1.966,10 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 9,30 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Forschung und Entwicklung im Bereich der Gen-Silencing-Therapien, Fortschritte bei RNA-Abgabetechnologien und die Ausweitung der Anwendungsmöglichkeiten bei der Behandlung genetischer und seltener Krankheiten vorangetrieben.
• Darüber hinaus positionieren steigende Investitionen von Pharmaunternehmen und die zunehmende Zulassung von RNAi-basierten Medikamenten RNAi-Therapeutika als transformativen Ansatz in der modernen Medizin. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Einführung von RNAi-Therapien und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für RNAi-Therapeutika

• RNAi-Therapeutika, die RNA-Interferenz nutzen, um krankheitsverursachende Gene selektiv auszuschalten, sind aufgrund ihrer Präzision, der reduzierten Off-Target-Effekte und ihres Potenzials zur Behandlung genetischer, seltener und chronischer Krankheiten ein zunehmend wichtiger Bestandteil der modernen Medizin.
• Die steigende Nachfrage nach RNAi-Therapeutika wird vor allem durch Fortschritte in der RNA-Abgabetechnologie, steigende F&E-Investitionen von Pharmaunternehmen und die steigende Nachfrage nach zielgerichteten Therapien mit weniger Nebenwirkungen angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für RNAi-Therapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 43 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch ein starkes biopharmazeutisches Ökosystem, hohe Forschungsfinanzierung und die frühe Einführung neuartiger Therapien aus. Die USA sind führend bei klinischen Studien, behördlichen Zulassungen und der Kommerzialisierung von RNAi-basierten Medikamenten.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum aufgrund der wachsenden Gesundheitsinfrastruktur, steigender Investitionen in die Biotechnologie und der zunehmenden Verbreitung genetischer und seltener Krankheiten die am schnellsten wachsende Region im Markt für RNAi-Therapeutika sein.
• Das Segment der kleinen interferierenden RNA (siRNA) dominierte den Markt für RNAi-Therapeutika mit einem Marktanteil von 45,8 % im Jahr 2024, getrieben durch seine nachgewiesene klinische Wirksamkeit, höhere Spezifität und breite Anwendung in mehreren Therapiebereichen

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für RNAi-Therapeutika 

Markttrends für RNAi-Therapeutika

Präzisionsmedizin durch fortschrittliche RNAi-Plattformen

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für RNAi-Therapeutika ist die zunehmende Nutzung fortschrittlicher RNAi-Plattformen, die eine hochgradig zielgerichtete Gen-Stilllegung ermöglichen, die Behandlungsspezifität verbessern und Off-Target-Effekte reduzieren.
  • Beispielsweise nutzt Onpattro (Patisiran) die Verabreichung von Lipid-Nanopartikeln (LNP) zur Behandlung von Transthyretin-vermittelter Amyloidose, zeigt klinische Wirksamkeit und ebnet den Weg für breitere RNAi-Anwendungen.
• RNAi-Plattformen der nächsten Generation ermöglichen Kombinationstherapien, eine verbesserte Verabreichung an schwer erreichbare Gewebe und die Optimierung von Dosierungsschemata, wodurch die therapeutischen Ergebnisse verbessert werden
• Die Integration von RNAi-Therapien in personalisierte medizinische Ansätze ermöglicht es Klinikern, Behandlungen auf der Grundlage individueller genetischer Profile anzupassen und so präzisere und wirksamere Eingriffe zu ermöglichen.
• Dieser Trend zu zielgerichteten, patientenspezifischen RNAi-Therapien verändert die Erwartungen im Krankheitsmanagement und veranlasst Unternehmen wie Arrowhead Pharmaceuticals, RNAi-Behandlungen der nächsten Generation mit verbesserten Verabreichungs- und Sicherheitsprofilen zu entwickeln.
• Die Nachfrage nach RNAi-Therapeutika mit verbesserter Zielgenauigkeit, Wirksamkeit und Sicherheit wächst in den Bereichen Onkologie, Genetik und seltene Krankheiten rasant, angetrieben durch das Potenzial, bisher unbehandelbare Erkrankungen zu behandeln.

Marktdynamik für RNAi-Therapeutika

Treiber

Steigende Nachfrage nach zielgerichteten und personalisierten Therapien

• Die zunehmende Verbreitung genetischer Störungen, seltener Krankheiten und onkologischer Indikationen sowie die zunehmende Bedeutung der Präzisionsmedizin sind ein wichtiger Treiber für die Einführung von RNAi-Therapeutika.
  • So kündigte Alnylam Pharmaceuticals beispielsweise für 2024 eine Ausweitung der klinischen RNAi-Programme für Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen an und betonte damit die wachsende Pipeline und das therapeutische Potenzial
• Da Patienten und Gesundheitsdienstleister nach Therapien mit höherer Spezifität und weniger Nebenwirkungen suchen, bieten RNAi-Therapeutika deutliche Vorteile gegenüber herkömmlichen Medikamenten
• Darüber hinaus beschleunigen steigende Investitionen in Forschung und Entwicklung, zunehmende behördliche Genehmigungen und Kooperationen zwischen Biotech- und Pharmaunternehmen die Entwicklung und Marktdurchdringung von RNAi-Medikamenten.
• Die Vielseitigkeit von RNAi-Therapeutika bei der gezielten Behandlung einer Vielzahl von Genen und Signalwegen macht sie für zahlreiche Krankheitsanwendungen attraktiv und unterstützt ihre Einführung weiter.
• Das gestiegene Bewusstsein für die Vorteile der RNAi-Therapie sowie Fortschritte bei den Verabreichungstechnologien fördern die Akzeptanz in Krankenhäusern, Forschungseinrichtungen und spezialisierten Behandlungszentren.

Einschränkung/Herausforderung

Liefer- und Regulierungshürden begrenzen die Marktdurchdringung

• Herausforderungen im Zusammenhang mit der sicheren, effizienten und gewebespezifischen Verabreichung von RNAi-Molekülen stellen weiterhin ein großes Hindernis für den Markt dar, da eine ineffektive Verabreichung die therapeutischen Ergebnisse einschränken kann.
  • So haben beispielsweise Berichte über Immunreaktionen oder eine eingeschränkte Bioverteilung in frühen klinischen Studien einige Akteure bei der Einführung von RNAi zurückhaltend gemacht.
• Die Sicherstellung der Einhaltung gesetzlicher Vorschriften in Regionen mit unterschiedlichen Zulassungsanforderungen erhöht die Komplexität und verzögert die Markteinführung von RNAi-Therapeutika
• Hohe Entwicklungskosten in Verbindung mit speziellen Fertigungsanforderungen erhöhen die finanzielle Belastung und können die Zugänglichkeit insbesondere in Entwicklungsregionen einschränken
• Darüber hinaus erfordern potenzielle Nebenwirkungen und langfristige Sicherheitsbedenken eine umfassende klinische Validierung, was die Einführung und Vermarktung verlangsamen kann.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch innovative Lieferplattformen, optimierte Regulierungswege und Kostenoptimierung wird für ein nachhaltiges Wachstum des Marktes für RNAi-Therapeutika von entscheidender Bedeutung sein.

Marktumfang für RNAi-Therapeutika

Der Markt ist nach Molekültyp, Anwendung, Verabreichungsweg und Endbenutzer segmentiert.

• Nach Molekültyp

Auf der Grundlage des Molekültyps ist der Markt für RNAi-Therapeutika in kleine interferierende RNAs (siRNAs) und microRNAs (miRNAs) segmentiert. Das siRNA-Segment dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 45,8 % im Jahr 2024, getrieben von seiner gut etablierten klinischen Wirksamkeit, höheren Spezifität und breiteren Akzeptanz in der kommerziellen Therapeutik. siRNAs wurden erfolgreich zur Behandlung genetischer Störungen, in der Onkologie und bei seltenen Krankheiten eingesetzt, wobei mehrere von der FDA zugelassene Medikamente, darunter Onpattro (Patisiran), ihre Wirksamkeit in der Praxis bewiesen haben. Die Marktnachfrage wird auch durch die Verfügbarkeit fortschrittlicher Verabreichungssysteme wie Lipid-Nanopartikel gestützt, die die Stabilität von siRNAs und die Aufnahme in das Zielgewebe verbessern. Forscher und Pharmaunternehmen bevorzugen siRNAs aufgrund ihres vorhersehbaren Wirkmechanismus und des Potenzials für schnelle Entwicklungspipelines. Darüber hinaus werden siRNAs häufig in Kombinationstherapien integriert, was ihren Nutzen auf mehrere therapeutische Bereiche ausweitet.

Das miRNA-Segment dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen, angetrieben durch die zunehmende Erforschung seiner regulatorischen Rolle bei der Genexpression und seiner potenziellen Anwendungen in der Onkologie und bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen. miRNA-basierte Therapeutika gewinnen an Bedeutung, da sie mehrere Gene gleichzeitig modulieren und so eine breitere therapeutische Wirkung bieten können. Fortschritte bei der chemischen Modifikation und bei Verabreichungsplattformen verbessern die Stabilität und Spezifität von miRNAs, was ihre klinische Akzeptanz beschleunigen dürfte. Akademische und Forschungseinrichtungen erforschen aktiv miRNA-Therapien für die personalisierte Medizin und unterstützen so das Wachstum in diesem Segment.

• Nach Anwendung

Der Markt für RNAi-Therapeutika ist nach Anwendungsgebieten segmentiert in genetische Erkrankungen, Onkologie, neurodegenerative Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Atemwegserkrankungen, Infektionskrankheiten, Nierenerkrankungen und weitere. Das Onkologie-Segment dominierte den Markt im Jahr 2024 aufgrund des hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs an zielgerichteten Krebstherapien und der wachsenden Zahl RNAi-basierter klinischer Studien. RNAi-Therapeutika ermöglichen die präzise Stilllegung von Onkogenen und Signalwegen, die für die Tumorprogression verantwortlich sind, und sind daher für die Präzisionsonkologie äußerst wertvoll. Pharmaunternehmen investieren zunehmend in RNAi-Medikamente für solide Tumore und hämatologische Malignome und treiben so das Umsatzwachstum voran. Das Segment profitiert von günstigen behördlichen Zulassungen, wachsenden Kooperationen zwischen Biotech-Unternehmen und der Möglichkeit, RNAi-Therapien mit konventionellen Chemotherapien zu kombinieren. Darüber hinaus zeigen Onkologiepatienten oft eine bessere Verträglichkeit von RNAi-Medikamenten im Vergleich zu herkömmlichen Behandlungen, was die Patientenakzeptanz fördert.

Der Bereich genetische Erkrankungen dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen. Grund hierfür sind die zunehmende Verbreitung seltener und erblicher Krankheiten, das steigende Bewusstsein und steigende Investitionen in genspezifische Therapien. RNAi-Therapeutika bieten eine Plattform, um krankheitsverursachende Gene bei Erkrankungen wie Transthyretin-vermittelter Amyloidose und familiärer Hypercholesterinämie auszuschalten . Fortschritte bei Verabreichungsmechanismen, darunter Konjugate und Nanopartikel, ermöglichen eine systemische Behandlung dieser Erkrankungen. Regulatorische Anreize und die Einstufung als Orphan-Arzneimittel beschleunigen die Entwicklung in diesem Anwendungsbereich zusätzlich.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt für RNAi-Therapeutika ist nach Verabreichungsweg in intradermale Injektionen, pulmonale Verabreichung, intravenöse Injektionen, intraperitoneale Injektionen und weitere Verfahren unterteilt. Das Segment der intravenösen (IV) Injektionen dominierte den Markt im Jahr 2024 aufgrund seiner Fähigkeit, RNAi-Moleküle systemisch mit hoher Bioverfügbarkeit und Wirksamkeit zu verabreichen, insbesondere in der Onkologie und bei Therapien genetischer Erkrankungen. Die IV-Verabreichung erleichtert den Zugang zu mehreren Organen und Geweben und ermöglicht so ein breiteres therapeutisches Anwendungsspektrum. Die meisten zugelassenen RNAi-Medikamente, darunter Onpattro und Givlaari, nutzen IV- oder systemische Verabreichungsmethoden, was ihre Dominanz untermauert. Krankenhäuser und klinische Zentren bevorzugen die IV-Verabreichung aufgrund etablierter Protokolle und Überwachungsmöglichkeiten. Die wachsende Pipeline systemisch verabreichter RNAi-Therapeutika unterstützt die Marktexpansion zusätzlich.

Das Segment der pulmonalen Verabreichung wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnen, getrieben durch das steigende Interesse an der Behandlung von Atemwegserkrankungen und lokalisierten Lungenerkrankungen. Innovationen bei inhalierbaren RNAi-Formulierungen ermöglichen eine gezielte Verabreichung an das Lungengewebe, verbessern die Wirksamkeit und reduzieren systemische Nebenwirkungen. Präklinische und klinische Studien konzentrieren sich zunehmend auf die pulmonale Verabreichung bei Erkrankungen wie Mukoviszidose und viralen Atemwegsinfektionen. Der nicht-invasive Charakter der pulmonalen Verabreichung und die patientenfreundliche Verabreichung dürften die Akzeptanz beschleunigen.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für RNAi-Therapeutika ist nach Endnutzern in Diagnoselabore, Forschungs- und akademische Labore sowie Krankenhäuser unterteilt. Das Krankenhaussegment dominierte den Markt im Jahr 2024 aufgrund der fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur, des Zugangs zu RNAi-basierten Therapien und der zunehmenden Verbreitung von Präzisionsmedizin im klinischen Umfeld. Krankenhäuser spielen eine zentrale Rolle bei der Verabreichung von RNAi-Behandlungen, der Überwachung der Patientenreaktion und der Ermöglichung von Kombinationstherapien und sind daher für die Umsatzgenerierung von entscheidender Bedeutung. Die zunehmende Integration von RNAi-Therapeutika in die Onkologie und seltene Krankheitsprogramme von Krankenhäusern unterstützt diese Dominanz. Die klinische Akzeptanz wird zudem durch geschultes medizinisches Personal und spezialisierte Einrichtungen, die für die systemische Verabreichung von RNAi-Medikamenten erforderlich sind, gefördert.

Das Segment der Forschungs- und akademischen Labore wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnen, angetrieben durch zunehmende F&E-Aktivitäten in der RNAi-Technologie, die Erforschung neuer Zielmoleküle und die frühe Entwicklung therapeutischer Wirkstoffe. Akademische Einrichtungen und biotechnologische Forschungslabore spielen eine zentrale Rolle bei der Identifizierung neuer RNAi-Anwendungen, der Validierung von Verabreichungsplattformen und der Weiterentwicklung präklinischer Studien. Die gemeinsame Forschung zwischen Universitäten und Pharmaunternehmen beschleunigt Innovation und Akzeptanz in diesem Segment zusätzlich.

Regionale Analyse des RNAi-Therapeutika-Marktes

• Nordamerika dominierte den Markt für RNAi-Therapeutika mit dem größten Umsatzanteil von 43 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch ein starkes biopharmazeutisches Ökosystem, hohe Forschungsfinanzierung und die frühe Einführung neuartiger Therapien aus. Die USA sind führend bei klinischen Studien, behördlichen Zulassungen und der Kommerzialisierung von RNAi-basierten Medikamenten.
• Patienten und Gesundheitsdienstleister in der Region schätzen die Präzision, gezielte Wirksamkeit und reduzierten Nebenwirkungen der RNAi-Therapeutika, insbesondere bei genetischen Störungen, Onkologie und seltenen Krankheiten.
• Diese breite Akzeptanz wird durch einen robusten regulatorischen Rahmen, eine wachsende Zahl klinischer Studien und Kooperationen zwischen Biotech- und Pharmaunternehmen weiter unterstützt, wodurch sich RNAi-Therapeutika als bevorzugte Behandlungsoption in Krankenhäusern und spezialisierten Behandlungszentren etablieren.

Markteinblick in die USA für RNAi-Therapeutika

Der US-Markt für RNAi-Therapeutika erzielte 2024 mit 79 % den größten Umsatzanteil innerhalb Nordamerikas. Begünstigt wird er durch ein starkes Biotechnologie-Ökosystem, umfangreiche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie die frühzeitige Einführung neuartiger Gen-Silencing-Therapien. Patienten und Gesundheitsdienstleister setzen zunehmend auf präzisionsmedizinische Ansätze und bevorzugen RNAi-Therapeutika bei genetischen Erkrankungen, in der Onkologie und bei seltenen Krankheiten. Die steigende Zahl klinischer Studien sowie die behördlichen Zulassungen für RNAi-basierte Medikamente treiben das Marktwachstum weiter voran. Darüber hinaus trägt die Integration von RNAi-Therapeutika in Krankenhausbehandlungsprotokolle und Fachkliniken maßgeblich zur Akzeptanz bei.

Markteinblick in RNAi-Therapeutika in Europa

Der europäische Markt für RNAi-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen, vor allem aufgrund der zunehmenden Verbreitung genetischer und seltener Krankheiten, einer starken Gesundheitsinfrastruktur und unterstützender regulatorischer Rahmenbedingungen. Steigende Investitionen in die RNAi-Forschung und die Zusammenarbeit zwischen Biotech-Unternehmen und akademischen Einrichtungen fördern Innovationen. Europäische Patienten schätzen zielgerichtete Therapien mit minimalen Nebenwirkungen, und der Markt verzeichnet zunehmende Anwendungen in den Bereichen Onkologie, Herz-Kreislauf- und neurodegenerative Erkrankungen. Darüber hinaus erhöht die Integration von RNAi-Therapeutika in Krankenhäusern und Forschungszentren die Marktdurchdringung.

Einblicke in den britischen Markt für RNAi-Therapeutika

Der britische Markt für RNAi-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf die zunehmende Verbreitung der Präzisionsmedizin und das steigende Bewusstsein für RNAi-basierte Behandlungen bei Gesundheitsdienstleistern und Patienten zurückzuführen. Bedenken hinsichtlich des ungedeckten medizinischen Bedarfs in der Onkologie und bei seltenen Krankheiten fördern die Einführung genspezifischer Therapien. Das etablierte britische Biotech-Ökosystem, die starke Infrastruktur für klinische Studien und unterstützende staatliche Initiativen dürften das Marktwachstum weiterhin ankurbeln.

Markteinblick in RNAi-Therapeutika in Deutschland

Der deutsche Markt für RNAi-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer beträchtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies wird durch das wachsende Bewusstsein für genetische und seltene Krankheitstherapien, eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und den Fokus auf Innovation vorangetrieben. Deutschlands Schwerpunkt auf Forschung und Entwicklung sowie Präzisionsmedizin fördert die Einführung von RNAi-Therapeutika sowohl in Krankenhäusern als auch in akademischen Forschungszentren. Die Integration von RNAi-Therapien in klinische Protokolle für Onkologie und Herz-Kreislauf-Erkrankungen nimmt zu, da Patienten und Ärzte gezielte, sichere und wirksame Behandlungsoptionen bevorzugen.

Markteinblicke für RNAi-Therapeutika im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für RNAi-Therapeutika im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum 2025 bis 2032 voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 22 % wachsen. Dies ist auf die wachsende Gesundheitsinfrastruktur, die zunehmende Verbreitung genetischer und seltener Krankheiten sowie steigende F&E-Investitionen in Ländern wie China, Japan und Indien zurückzuführen. Das expandierende Biotechnologie-Ökosystem der Region sowie innovationsfördernde staatliche Initiativen treiben die Einführung von RNAi voran. Da sich der asiatisch-pazifische Raum zudem zu einem Zentrum für RNAi-Forschung und klinische Studien entwickelt, steigen die Verfügbarkeit und das Bewusstsein für RNAi-Therapeutika in Krankenhäusern und Fachkliniken.

Markteinblick in Japan für RNAi-Therapeutika

Der japanische Markt für RNAi-Therapeutika gewinnt aufgrund der fortschrittlichen Biotech-Infrastruktur des Landes, der alternden Bevölkerung und der steigenden Nachfrage nach personalisierter Medizin an Dynamik. Der Markt legt großen Wert auf zielgerichtete Therapien mit hoher Wirksamkeit und Sicherheit. Die zunehmende Zahl klinischer Studien, die Integration in Krankenhausbehandlungsprogramme und die Patientenpräferenz für innovative Behandlungen genetischer und seltener Krankheiten treiben die Akzeptanz von RNAi-Therapeutika voran. Die Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen und Pharmaunternehmen fördert das Wachstum zusätzlich.

Markteinblick in RNAi-Therapeutika in Indien

Der indische Markt für RNAi-Therapeutika hatte 2024 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die wachsende Gesundheitsinfrastruktur, das steigende Bewusstsein für Präzisionsmedizin und die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen zurückzuführen. Indiens wachsender Biotechnologiesektor und die Einführung fortschrittlicher Therapien in Krankenhäusern und Forschungszentren sind wichtige Faktoren für das Marktwachstum. Darüber hinaus fördern staatliche Initiativen zur Förderung von Innovation und klinischer Forschung sowie Partnerschaften mit globalen Biotech-Unternehmen die Entwicklung und Verfügbarkeit von RNAi-Therapeutika im Land.

Marktanteil von RNAi-Therapeutika

Die RNAi-Therapeutikabranche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Schweiz)
• Novartis AG (Schweiz)
• Arbutus Biopharma (Kanada)
• Silence Therapeutics (Großbritannien)
• Benitec Biopharma Limited (Australien)
• Quark Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Sirnaomics (USA)
• Phio Pharmaceuticals Corp. (USA)
• ProQR Therapeutics (Niederlande)
• Arrakis Therapeutics (USA)
• GENEVANT SCIENCES (Kanada)
• Mirimus. (USA)
• Altogen Labs (USA)
• City Therapeutics (USA)
• Genombiologie (USA)
• Invaio Sciences (USA)
• Entos Pharmaceuticals, Inc. (USA)

Was sind die jüngsten Entwicklungen auf dem globalen Markt für RNAi-Therapeutika?

• Im August 2025 kündigte Alnylam Pharmaceuticals an, auf dem Kongress der European Society of Cardiology (ESC) 2025 in Madrid, Spanien, neue Daten aus seinen Programmen zu Hypertonie und Transthyretin-Amyloidose (ATTR) vorzustellen. Ziel dieser Präsentationen war es, das Potenzial von RNAi-Therapeutika für die Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen hervorzuheben.
• Im Mai 2025 schlossen AbbVie und ADARx Pharmaceuticals eine Kooperations- und Lizenzoptionsvereinbarung zur Entwicklung von Small Interfering RNA (siRNA)-Therapien der nächsten Generation in verschiedenen Therapiebereichen, darunter Neurowissenschaften, Immunologie und Onkologie. Diese Partnerschaft kombiniert AbbVies Expertise in der Entwicklung und Vermarktung biotherapeutischer Medikamente mit der proprietären RNA-Technologie von ADARx.
• Im April 2025 gab Silexion Therapeutics eine strategische Zusammenarbeit mit Catalent bekannt, einem weltweit führenden Anbieter von fortschrittlichen Verabreichungstechnologien, klinischer Entwicklung und Herstellungslösungen für Therapeutika. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalent in seiner hochmodernen Anlage im französischen Limoges die Formulierungsentwicklung und klinische Herstellung für Silexions siRNA-Kandidaten der nächsten Generation, SIL204, durchführen.
• Im März 2025 gab Alnylam Pharmaceuticals bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Qfitlia (Fitusiran) zugelassen hat, das erste und einzige Small Interfering RNA (siRNA)-Therapeutikum zur Behandlung von Hämophilie A oder B, mit oder ohne Inhibitoren. Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Meilenstein dar, da Qfitlia das sechste von Alnylam entwickelte RNAi-Therapeutikum ist, das die FDA-Zulassung erhält.
• Im März 2025 gab Alnylam Pharmaceuticals bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) AMVUTTRA (Vutrisiran) zugelassen hat. Es handelt sich um das erste RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi) zur Reduzierung kardiovaskulärer Todesfälle, Krankenhausaufenthalte und dringender Herzinsuffizienz-Besuche bei Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM). Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Meilenstein in der Behandlung von ATTR-CM dar, einer seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankung.

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