Globaler Marktbericht zur Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel: Größe, Marktanteil und Trends – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlung Marktgröße

• Der globale Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel wurde im Jahr 2024 auf 1,31 Milliarden US-Dollar geschätzt und dürfte bis 2032 3,74 Milliarden US-Dollar erreichen, bei einer CAGR von 6,10 % im Prognosezeitraum.
•  Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Forschung und Entwicklung im Bereich seltener genetischer Erkrankungen, Fortschritte in der Gentherapie und Enzymersatztherapien sowie ein wachsendes Verständnis mitochondrialer Erkrankungen vorangetrieben.
• Darüber hinaus machen die zunehmende Patientenvertretung für seltene Krankheiten und die zunehmenden staatlichen Initiativen zur Unterstützung der Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen die TK2d-Behandlung zu einem wichtigen Schwerpunkt. Diese zusammenlaufenden Faktoren beschleunigen die Entwicklung und Einführung therapeutischer Lösungen und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse zur Behandlung von Gonorrhoe

• Thymidinkinase-2-Mangel (TK2d) ist eine seltene, vererbte mitochondriale Erkrankung, die vor allem die Muskelfunktion beeinträchtigt und zu fortschreitender Muskelschwäche (Myopathie) und häufig neurologischen Symptomen führt. Die steigende Nachfrage nach TK2d-Behandlungen ist vor allem auf verbesserte Diagnosemöglichkeiten zurückzuführen, die eine frühere und genauere Identifizierung betroffener Personen ermöglichen, das gestiegene Bewusstsein von Ärzten und Patientenfamilien sowie eine wachsende Zahl experimenteller Therapien.
• Nordamerika dominiert den Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel mit dem größten Umsatzanteil von 46,31 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch eine fortschrittliche Infrastruktur für genetische Tests, hohe Gesundheitsausgaben und eine starke Präsenz wichtiger Biotechnologie- und Pharmaunternehmen aus, die sich auf seltene Krankheiten konzentrieren.
• Die USA verzeichnen ein erhebliches Wachstum bei der TK2d-Behandlung, insbesondere in spezialisierten Zentren für seltene Krankheiten und akademischen medizinischen Einrichtungen, angetrieben durch die Forschungsförderung für mitochondriale Erkrankungen und die Einrichtung von Patientenregistern
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen sein, da das Bewusstsein für genetische Störungen zunimmt, die Diagnosemöglichkeiten verbessert werden und in Ländern mit großen Patientenpopulationen eine steigende Zahl klinischer Studien stattfindet.
• Es wird erwartet, dass das Segment der Nukleosidtherapie den Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel mit einem Marktanteil von 37,54 % im Jahr 2024 dominieren wird, was auf seinen etablierten Ruf als primärer experimenteller Behandlungsansatz zur Behandlung des Stoffwechselmangels zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Gonorrhoe-Behandlungen

Markttrends zur Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

„Verbesserte therapeutische Ansätze durch Gen- und Oligonukleotidtherapien“ 

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen ist die zunehmende Integration fortschrittlicher Therapieformen wie Gentherapie und Oligonukleotid-basierter Therapien. Diese Kombination modernster Technologien erhöht das Potenzial für Krankheitsmodifikationen und verbesserte Behandlungsergebnisse bei dieser schweren mitochondrialen Erkrankung erheblich.
• Beispielsweise werden Gentherapievektoren mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) erforscht, um eine funktionsfähige Kopie des TK2-Gens in betroffene Zellen zu übertragen. Ziel ist es, die Enzymaktivität wiederherzustellen und das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Ebenso werden Antisense-Oligonukleotid-Strategien (ASO) untersucht, um die Genexpression zu modulieren und so möglicherweise den zugrunde liegenden genetischen Defekt zu beheben.
• Gen- und Oligonukleotidtherapien in der TK2d-Behandlung ermöglichen Funktionen wie eine hochgradig zielgerichtete Verabreichung an bestimmte Gewebe (z. B. Muskeln, Gehirn) und eine intelligentere Dosisoptimierung basierend auf der individuellen Reaktion des Patienten
•  Beispielsweise nutzen einige experimentelle Gentherapien spezifische virale Serotypen, um die zelluläre Aufnahme im Laufe der Zeit zu verbessern. Sie können einmalig oder in unregelmäßigen Abständen verabreicht werden, um eine anhaltende therapeutische Wirkung zu erzielen. Darüber hinaus ermöglichen spezialisierte Plattformen zur Entwicklung und Überwachung von Biomarkern Klinikern die einfache Verfolgung der Behandlungswirksamkeit auf molekularer Ebene. Dies ermöglicht ihnen die Verfeinerung therapeutischer Strategien und die Gewährleistung einer optimalen Patientenversorgung. Die nahtlose Integration dieser fortschrittlichen Therapien in klinische Studiendesigns ermöglicht eine zentrale Kontrolle verschiedener Aspekte des Patientenmanagements.
•  Über eine einzige Schnittstelle können Forscher Patientendaten verwalten, Sicherheitsprofile verfolgen und Wirksamkeitsendpunkte überwachen. So entsteht ein einheitlicher und hocheffizienter Workflow für die Arzneimittelentwicklung. Dieser Trend zu intelligenteren, präziseren und potenziell kurativen Behandlungsmöglichkeiten verändert die Erwartungen der Patienten an die Behandlung seltener genetischer Erkrankungen wie TK2d grundlegend.
•  Daher entwickeln Unternehmen neuartige virale Vektoren und Oligonukleotid-Designs mit Merkmalen wie erhöhter Gewebespezifität und verbesserten Sicherheitsprofilen. Die Nachfrage nach TK2d-Behandlungen, die eine nahtlose Integration von Gen- und Oligonukleotid-Ansätzen bieten, wächst rasant, da Spezialisten für seltene Krankheiten und Patientenfamilien zunehmend krankheitsmodifizierende und potenziell kurative Lösungen bevorzugen.

Marktdynamik für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

Treiber

„Steigender Bedarf aufgrund von Fortschritten in der genetischen Diagnostik und der Einstufung als Orphan Drug“

• Das zunehmende globale Verständnis und die diagnostischen Möglichkeiten für seltene genetische Erkrankungen, gepaart mit der zunehmenden Anerkennung und Unterstützung durch die Einstufung von TK2d als Orphan-Drug, sind wichtige Treiber für die erhöhte Nachfrage nach Behandlungen für Thymidinkinase-2-Mangel.
• So hob beispielsweise eine führende Stiftung für seltene Krankheiten im April 2024 die Vorteile früher genetischer Tests auf mitochondriale Erkrankungen hervor und kündigte die breitere Integration umfassender Neugeborenen-Screening-Programme an. Solche Empfehlungen wichtiger Meinungsführer und Aufsichtsbehörden dürften das Wachstum der TK2d-Behandlungsbranche im Prognosezeitraum vorantreiben.
• Da sich Gesundheitsdienstleister der Bedeutung einer frühen Diagnose und des Potenzials krankheitsmodifizierender Therapien immer mehr bewusst werden, bieten fortschrittliche Lösungen Funktionen wie eine präzise genetische Bestätigung, die Identifizierung geeigneter Patienten für gezielte Behandlungen und regulatorische Anreize, die die Arzneimittelentwicklung beschleunigen und so eine überzeugende Verbesserung gegenüber einer rein symptomatischen Behandlung darstellen.
• Die wachsende Popularität der personalisierten Medizin und der Wunsch nach einer verbesserten Lebensqualität der Patienten machen TK2d-Behandlungen zu einem integralen Bestandteil umfassender Managementsysteme für seltene Krankheiten und bieten eine nahtlose Integration mit anderen Diagnosetools und Patientenunterstützungsprogrammen.
• Die beschleunigten Zulassungsverfahren für Orphan Drugs, erhöhte Forschungsgelder und der Zugang zu Compassionate-Use-Programmen sind wichtige Faktoren für die Entwicklung und Einführung von TK2d-Therapien. Der Trend zu evidenzbasiertem Patientenmanagement und die zunehmende Verfügbarkeit spezialisierter Diagnosepanels tragen zusätzlich zum Marktwachstum bei.

Einschränkung/Herausforderung

„Bedenken hinsichtlich kleiner Patientenpopulation und hoher Entwicklungskosten“

• Bedenken hinsichtlich der extrem kleinen Patientenpopulation, die von Thymidinkinase-2-Mangel betroffen ist, gepaart mit den relativ hohen Entwicklungskosten und regulatorischen Komplexitäten im Zusammenhang mit Orphan Drugs und neuartigen Therapien (z. B. Gentherapie), stellen eine erhebliche Herausforderung für eine breitere Marktdurchdringung dar
• Da es sich bei TK2d um eine extrem seltene Krankheit handelt, ist die Durchführung groß angelegter klinischer Studien aufgrund der begrenzten Patientenzahl schwierig. Dies führt zu längeren Entwicklungszeiten und höheren Forschungskosten pro Patient und weckt bei Pharmaunternehmen Bedenken hinsichtlich der Kapitalrendite.
•  Beispielsweise haben Berichte über den erheblichen Investitionsbedarf für die Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten einige Unternehmen zögern lassen, in diesen Nischenmarkt einzusteigen. Die Bewältigung dieser Kostenbedenken durch staatliche Anreize, Venture-Philanthropie und Risikoteilungsmodelle ist entscheidend für die Förderung der Arzneimittelentwicklung.
• Unternehmen im Bereich seltener Krankheiten betonen in ihrer Marketingstrategie ihre Zusammenarbeit mit Patientenvertretungen und akademischen Einrichtungen, um Investoren zu beruhigen. Die hochspezialisierte Infrastruktur und das Fachwissen, die für die Verabreichung fortschrittlicher Therapien erforderlich sind, sowie die notwendige langfristige Nachsorge von Gentherapie-Patienten können für Gesundheitseinrichtungen ein Hindernis für deren Einführung darstellen, insbesondere in Regionen mit weniger entwickelten Versorgungsnetzen für seltene Krankheiten oder für Regionen mit begrenzten Ressourcen.

Marktumfang der Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

Der Markt ist nach Behandlungsart, Krankheitsart/Schwere, Endverbraucher und Vertriebskanal segmentiert.

Nach Behandlungstyp

Der Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel ist nach Behandlungsart segmentiert in Nukleosidtherapie, Gentherapie, Enzymersatztherapie (ERT), symptomatische/unterstützende Behandlung und Sonstiges (z. B. experimentelle kleine Moleküle). Das Segment der Nukleosidtherapie hat mit 37,54 % im Jahr 2024 den größten Marktanteil, was auf seinen etablierten Ruf als primärer experimenteller Behandlungsansatz zur Behebung des Stoffwechselmangels durch die Bereitstellung von Substraten für TK2 zurückzuführen ist. Gesundheitsdienstleister priorisieren die Nukleosidtherapie häufig aufgrund ihres Potenzials, mitochondriale DNA-Vorläuferzellen wieder aufzufüllen, und ihres im Vergleich zu anderen kurativen Optionen relativ frühen klinischen Entwicklungsstadiums. Der Markt verzeichnet zudem eine starke Nachfrage nach Nukleosidtherapie aufgrund ihres relativ bekannten Wirkmechanismus und laufender klinischer Studien. Das Segment Gentherapie wird von 2025 bis 2032 voraussichtlich die schnellste Wachstumsrate von 21,7 % verzeichnen, angetrieben von seinem Potenzial, durch die Bereitstellung eines funktionalen TK2-Gens eine einmalige, krankheitsmodifizierende oder potenziell kurative Lösung zu bieten. Die Gentherapie verspricht, den zugrunde liegenden genetischen Defekt zu korrigieren, und ihre raschen Fortschritte bei der Behandlung seltener Krankheiten machen sie zu einer mit Spannung erwarteten zukünftigen Behandlungsmethode. Die zunehmende Forschung und Investitionen in AAV-basierte Therapien für neuromuskuläre Erkrankungen tragen ebenfalls zu ihrer rasant wachsenden Popularität bei.

Nach Krankheitstyp/Schweregrad

Der Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel ist nach Krankheitstyp und Schweregrad in die Krankheitsbilder Säuglingsalter, Kindheitsalter, Erwachsenenalter und weitere unterteilt. Das Segment  Säuglingsalter  hatte 2024 den größten Marktanteil, bedingt durch den schweren und schnell fortschreitenden Verlauf dieser Form von TK2d, der sofortige und intensive therapeutische Interventionen erfordert, um die Überlebenschancen zu verbessern und neurologische Schäden zu mildern. Der dringende Bedarf an frühzeitiger Diagnose und Behandlung dieses hochaggressiven Phänotyps treibt die Nachfrage nach verfügbaren Therapien. Das Segment Säuglingsalter dürfte von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche  Wachstumsrate (CAGR) verzeichnen. Grund dafür ist das zunehmende Bewusstsein, das zu einer früheren Diagnose dieser weniger schnell fortschreitenden, aber dennoch schwächenden Form führt. Dies ermöglicht einen früheren Behandlungsbeginn und potenziell bessere Langzeitergebnisse. Die steigende Zahl klinischer Studien für diese Altersgruppe trägt ebenfalls zum Wachstum bei.

Nach Endbenutzer

Der Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel ist nach Endverbrauchern in Krankenhäuser, Fachkliniken, Forschungs- und akademische Einrichtungen sowie ambulante Pflegeeinrichtungen unterteilt. Das Krankenhaussegment  erzielte 2024 den größten Marktanteil, getrieben durch die steigende Zahl von Patienten, die stationäre Behandlung zur Symptombehandlung, komplexe Diagnoseverfahren und die Verabreichung spezialisierter Behandlungen, einschließlich experimenteller Therapien, benötigen. Krankenhäuser, insbesondere solche mit pädiatrischer Neurologie oder Genetik, dienen als primäre Behandlungszentren. Das Segment der Forschungs-  und akademischen  Einrichtungen  wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) verzeichnen, getrieben durch ihre entscheidende Rolle bei der Entwicklung neuer Diagnosemethoden, der Durchführung präklinischer und klinischer Studien für neuartige Therapien und der Förderung des Verständnisses der TK2d-Pathogenese. Diese Einrichtungen sind führend bei Innovation und Therapieentwicklung für seltene Krankheiten.

Nach Vertriebskanal

Der Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel ist nach Vertriebskanälen in Krankenhausapotheken, Spezialapotheken, Vertriebshändler für Orphan-Arzneimittel und Online-Apotheken unterteilt. Die Krankenhausapotheken hatten 2024 den größten Marktanteil, was auf die sofortige Verfügbarkeit wichtiger Medikamente für die stationäre Versorgung und die spezielle Handhabung einiger experimenteller oder infundierter Therapien zurückzuführen ist. Krankenhausapotheken spielen eine entscheidende Rolle bei der Sicherstellung des Zugangs und der ordnungsgemäßen Verabreichung komplexer Behandlungen. Das Segment der Vertriebshändler für Orphan-Arzneimittel wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate verzeichnen, vor allem aufgrund ihrer spezialisierten Logistik und Expertise im Management der komplexen Lieferkette für Medikamente gegen seltene Krankheiten. Dadurch wird sichergestellt, dass diese hochwertigen, oft temperaturempfindlichen Therapien die begrenzte Patientenpopulation effizient erreichen. Die direkte Zusammenarbeit mit Herstellern und spezialisierten Zentren treibt das Wachstum dieses Segments voran.

Regionale Analyse des Marktes für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

• Nordamerika dominiert den Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel mit dem größten Umsatzanteil von 46,31 % im Jahr 2024. Dies ist auf fortschrittliche genetische Testmöglichkeiten, erhebliche Mittel für die Erforschung seltener Krankheiten und einen robusten regulatorischen Rahmen zurückzuführen, der die Entwicklung von Orphan-Medikamenten unterstützt.
• Die Region profitiert von einer hohen Konzentration spezialisierter medizinischer Zentren mit Expertise im Bereich mitochondrialer Erkrankungen, starken Patientenvertretungen und einer aktiven Teilnahme an globalen klinischen Studien für TK2d
• Diese weitverbreitete Akzeptanz wird durch hohe Gesundheitsausgaben und einen proaktiven Ansatz bei der Identifizierung und Behandlung seltener Krankheiten weiter unterstützt.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in den USA

Der US-Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel erzielte 2024 mit 81 % den größten Umsatzanteil innerhalb Nordamerikas. Dieser Trend wird durch modernste genetische Forschung, die Präsenz großer Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, die in seltene Krankheiten investieren, und starke Patientenbetreuungsnetzwerke vorangetrieben. Der starke Fokus auf personalisierte Medizin und genetisches Screening, gepaart mit erheblichen staatlichen und privaten Mitteln für die Forschung und Entwicklung seltener Krankheiten, treibt den Markt zusätzlich an.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in Europa

Der europäische Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist vor allem auf das zunehmende Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen, Fortschritte bei Diagnoseverfahren und unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen für Orphan-Medikamente in mehreren europäischen Ländern zurückzuführen. Gemeinsame Forschungsinitiativen und der Aufbau von Netzwerken für seltene Krankheiten tragen zusätzlich zum Marktwachstum bei.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in Großbritannien

Der britische Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine bemerkenswerte jährliche Wachstumsrate aufweisen. Dies ist auf eine starke Forschungsbasis in den Bereichen Genetik und seltene Krankheiten, aktive Patientenvertretung und das Engagement des National Health Service (NHS) für die spezialisierte Versorgung komplexer Erkrankungen zurückzuführen. Der zunehmende Zugang zu Gentests und die Teilnahme an internationalen klinischen Studien tragen ebenfalls zum Wachstum bei.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in Deutschland

Der deutsche Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Therapien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer beträchtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies wird durch die robuste Gesundheitsinfrastruktur, führende genetische Forschungseinrichtungen und einen starken Fokus auf die klinische Forschung zu seltenen Krankheiten begünstigt. Deutschlands fortschrittliche Diagnosemöglichkeiten und spezialisierte Behandlungszentren machen das Land zu einem Schlüsselmarkt für TK2d-Therapien.

Markteinblicke zur Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen im asiatisch-pazifischen Raum dürfte bis 2024 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von über 24 % wachsen. Dies ist auf das zunehmende Bewusstsein und die Diagnosemöglichkeiten für genetische Erkrankungen, steigende Investitionen in die Gesundheitsinfrastruktur und die zunehmende Aktivität bei klinischen Studien in Ländern wie Japan, China und Südkorea zurückzuführen. Die Entwicklung von Strategien für seltene Krankheiten und der verbesserte Zugang zu spezialisierter medizinischer Versorgung tragen ebenfalls zum regionalen Wachstum bei.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in Japan

Der japanische Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel gewinnt dank seiner fortschrittlichen medizinischen Forschungskapazitäten, der hohen Akzeptanz genomischer Medizin und der zunehmenden Fokussierung auf die Entwicklung von Orphan-Medikamenten an Dynamik. Der japanische Markt profitiert von einem gut etablierten Gesundheitssystem und einem wachsenden Verständnis mitochondrialer Erkrankungen, was die Nachfrage nach innovativen Therapien ankurbelt.

Markteinblick in die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel in China

Der chinesische Markt für Thymidinkinase-2-Mangel-Behandlungen erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die hohe Bevölkerungszahl, steigende Investitionen in die Gesundheitsinfrastruktur und die wachsenden Kapazitäten in der genetischen Diagnostik und Gentherapieforschung zurückzuführen. Das wachsende Bewusstsein für seltene Krankheiten und die staatliche Unterstützung bei der Entwicklung von Behandlungen für bisher ungedeckten medizinischen Bedarf sind wichtige Wachstumsfaktoren für den chinesischen Markt.

Marktanteil der Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

Der Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Genentech, Inc. (USA)
• Recursion Pharmaceuticals (USA)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (USA)
• Stealth BioTherapeutics (USA)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (AstraZeneca) (USA)
• Taked Pharmaceutical Company Limited (Japan
• Sarepta Therapeutics, Inc. (USA)
• Rocket Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio - Bayer) (USA)
• BridgeBio Pharma, Inc. (USA)
• Neurocrine Biosciences, Inc. (USA)
• PTC Therapeutics, Inc. (USA)
• Chiesi Farmaceutici SpA (Italien)
• Audentes Therapeutics (Astellas Pharma) (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Amicus Therapeutics (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für die Behandlung von Thymidinkinase-2-Mangel

• Im April 2023 gab Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein Unternehmen, das sich auf seltene und extrem seltene Krankheiten konzentriert, positive Zwischendaten aus seiner laufenden klinischen Studie einer experimentellen Nukleosidtherapie für Thymidinkinase-2-Mangel bekannt.
• Im März 2023 startete Stealth BioTherapeutics, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, eine neue Phase-2-Studie für seine experimentelle mitochondriale Therapie bei Patienten mit TK2d. Damit erweiterte das Unternehmen sein klinisches Programm und demonstrierte sein anhaltendes Engagement bei der Behandlung dieser seltenen genetischen Erkrankung.
• Im März 2023 präsentierte Rocket Pharmaceuticals, Inc., ein führendes Gentherapie-Unternehmen, auf einer großen Konferenz zu seltenen Krankheiten präklinische Daten zu seiner experimentellen Gentherapie für TK2d und hob vielversprechende Ergebnisse in Tiermodellen hervor.
• Im Februar 2023 erhielt eine Kooperation zwischen einer führenden akademischen Forschungseinrichtung und BridgeBio Pharma, Inc., einem auf genetische Erkrankungen spezialisierten Unternehmen, neue Fördermittel, um die präklinische Forschung zu neuen therapeutischen Zielen für TK2d zu beschleunigen.
• Im Januar 2023 kündigte Alexion Pharmaceuticals, Inc. (AstraZeneca) die Erweiterung seines Diagnoseunterstützungsprogramms für seltene Krankheiten an, um ein breiteres genetisches Screening auf mitochondriale Erkrankungen einzuschließen, was zu einer früheren Identifizierung von TK2d-Patienten führen könnte

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