Rapport d'analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

• La taille du marché mondial des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires était évaluée à 2,03 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  4,87 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 11,50 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est principalement due à la prévalence croissante des troubles neuromusculaires à l'échelle mondiale, tels que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l'atrophie musculaire spinale (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui a créé une demande critique pour des approches thérapeutiques avancées et ciblées telles que les oligonucléotides antisens (ASO).
• Les investissements croissants dans la recherche génétique et basée sur l'ARN, conjugués à l'accélération des autorisations réglementaires pour les nouveaux médicaments à base d'ASO, stimulent encore davantage l'expansion du marché. Le succès des thérapies ASO telles que Spinraza et Exondys 51 a non seulement validé l'efficacité de cette modalité thérapeutique, mais a également incité les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques à accroître leurs activités de R&D dans ce domaine.

Analyse du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

• Les oligonucléotides antisens (ASO) constituent une approche thérapeutique révolutionnaire dans le traitement des maladies neuromusculaires. Ils ciblent la cause profonde des anomalies génétiques en modifiant l'expression de l'ARN. Ces molécules sont conçues pour moduler l'épissage ou supprimer les protéines mutantes, offrant ainsi une thérapie ciblée de précision avec moins d'effets secondaires.
• La demande croissante de thérapies basées sur l'ASO est principalement motivée par la prévalence croissante de maladies neuromusculaires rares telles que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et l'amyotrophie spinale (SMA), associée à un soutien réglementaire croissant pour le développement de médicaments orphelins.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires, avec une part de chiffre d'affaires de 45 % en 2024, grâce à la présence d'innovateurs pharmaceutiques majeurs, aux autorisations précoces de la FDA (comme Spinraza et Exondys 51) et à un important financement de la R&D. Les États-Unis, en particulier, ont connu une accélération des essais cliniques et la mise sur le marché de thérapies ASO approuvées.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires, avec un TCAC attendu de 20,4 % de 2025 à 2032, attribué à l'augmentation des investissements dans la génomique, à la sensibilisation croissante aux maladies rares et à l'amélioration des infrastructures de santé dans des pays comme la Chine, l'Inde et le Japon.
• Le segment de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a dominé le marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires avec la plus grande part de revenus de 43,6 % en 2024, soutenu par les approbations réglementaires, les traitements commercialisés et un solide pipeline clinique.

Portée du rapport et segmentation du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires  

Tendances du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Une demande croissante stimulée par les progrès de la médecine de précision et des thérapies génétiques

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires est l'accent croissant mis sur la médecine de précision, qui met l'accent sur le développement de thérapies ciblées basées sur le profilage génétique et les voies moléculaires spécifiques impliquées dans les maladies neuromusculaires.
• Par exemple, en mai 2024, Sarepta Therapeutics a élargi son pipeline en lançant des essais cliniques d'une thérapie par oligonucléotides antisens de nouvelle génération visant à améliorer l'efficacité du saut d'exon pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), indiquant l'accent mis par l'industrie sur la spécificité thérapeutique.
• Le développement de chimies antisens avancées, telles que les oligomères phosphorodiamidate morpholino (PMO) et les oligonucléotides d'acides nucléiques verrouillés (LNA), a considérablement amélioré la stabilité, la spécificité et l'efficacité des traitements contre les maladies neuromusculaires génétiques. Ces innovations permettent des effets plus durables et réduisent la fréquence des prises.
• De plus, la disponibilité croissante des tests génétiques et l'amélioration des outils de diagnostic facilitent la détection et la stratification précoces des patients, essentielles pour optimiser l'efficacité des thérapies antisens. Cette tendance est particulièrement marquée dans des régions comme l'Amérique du Nord et l'Europe, où les diagnostics de précision progressent rapidement.
• Les mesures réglementaires incitatives, notamment les autorisations accélérées, les désignations de médicaments orphelins et les subventions pour la recherche sur les maladies rares, accélèrent encore le développement et la commercialisation des thérapies à base d'oligonucléotides antisens. Ces cadres favorables encouragent les sociétés biopharmaceutiques à investir dans de nouvelles modalités thérapeutiques pour répondre à des besoins cliniques non satisfaits.
• En conséquence, le marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires connaît une croissance significative, soutenue à la fois par l'innovation technologique et par un pipeline clinique robuste traitant des maladies telles que l'atrophie musculaire spinale (SMA), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la dystrophie myotonique.

Dynamique du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Conducteur

Demande croissante de thérapies de précision dans les troubles neuromusculaires

• La charge mondiale croissante des maladies neuromusculaires (MNM), notamment la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l'amyotrophie spinale (SMA), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d'autres maladies génétiques rares, accroît le besoin de thérapies ciblées. Les oligonucléotides antisens (ASO) apparaissent comme des options thérapeutiques très prometteuses grâce à leur capacité à moduler l'expression des gènes avec une grande précision.
• Par exemple, en avril 2024, Ionis Pharmaceuticals et Biogen ont annoncé conjointement des résultats positifs de phase III pour Tofersen, une thérapie ASO ciblant la SLA liée à SOD1, renforçant la viabilité commerciale et thérapeutique des interventions basées sur l'ASO.
• Contrairement aux médicaments conventionnels, les ASO peuvent être conçus pour inhiber, modifier ou restaurer des fonctions génétiques spécifiques, ce qui les rend exceptionnellement efficaces pour traiter les causes profondes des maladies neuromusculaires génétiques. Cette approche de médecine de précision s'inscrit dans la tendance actuelle des soins de santé vers des thérapies personnalisées et ciblées.
• De plus, les agences réglementaires telles que la FDA et l'EMA accordent de plus en plus souvent le statut de médicament orphelin, la procédure accélérée et la désignation de médicament révolutionnaire aux produits issus de l'ASO. Ces incitations réglementaires accélèrent le développement clinique et l'accès au marché, encourageant les entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques à accroître leurs investissements en R&D dans le domaine de l'ASO.
• L'intensification des collaborations entre le monde universitaire, les start-ups biotechnologiques et les grandes entreprises pharmaceutiques stimule également l'innovation. Les investissements dans les technologies d'administration (telles que les nanoparticules lipidiques et les ASO conjugués) contribuent à améliorer le ciblage tissulaire, notamment dans les zones difficiles d'accès comme le système nerveux central. Cela élargit le champ d'application des ASO au-delà de l'amyotrophie spinale et de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et couvre d'autres maladies neurodégénératives progressives.
• De plus, l'amélioration des outils de diagnostic et l'adoption plus large des tests génétiques et des programmes de dépistage néonatal permettent un diagnostic et une intervention plus précoces, ce qui renforce encore la demande d'ASO pour traiter les troubles neuromusculaires de manière efficace et à des stades plus précoces.

Retenue/Défi

Coûts de développement élevés, mécanismes de livraison complexes et accessibilité limitée

• Malgré leur potentiel thérapeutique prometteur, les oligonucléotides antisens sont confrontés à des défis majeurs liés à des coûts de développement élevés, à des systèmes d'administration complexes et à un accès limité dans les pays à revenu faible ou intermédiaire. Le développement de thérapies ASO nécessite d'importants investissements en R&D, des procédés de synthèse sophistiqués et des essais cliniques spécialisés, ce qui augmente le coût global du développement des médicaments.
• Le coût moyen de développement d'un seul médicament ASO peut dépasser des centaines de millions de dollars, et ce fardeau financier est encore amplifié dans le cas des maladies rares, où les populations de patients sont réduites et les essais plus difficiles à déployer à grande échelle. Cela limite la participation au marché principalement aux grandes sociétés pharmaceutiques ou aux entreprises de biotechnologie bien financées.
• De plus, l'administration d'ASO à des tissus spécifiques, notamment musculaires ou du système nerveux central, constitue un obstacle technique majeur. Les méthodes actuelles d'administration intrathécale ou intraveineuse sont invasives et peuvent nécessiter des administrations répétées. De plus, les effets hors cible, les réponses immunitaires et la toxicité potentielle peuvent compliquer les résultats cliniques et accroître la surveillance réglementaire.
• Il existe également un besoin non satisfait de plateformes d'administration évolutives, non invasives et rentables, capables d'améliorer la biodisponibilité tout en minimisant les effets secondaires. Les entreprises explorent des approches avancées telles que les conjugués peptidiques, les nanoparticules et les vecteurs viraux, mais ces solutions sont encore en développement et se heurtent à leurs propres défis en matière de sécurité et d'évolutivité.
• De plus, les problèmes de remboursement et d'accès aux soins de santé freinent l'adoption des ASO, notamment dans les marchés émergents. Le coût élevé des traitements, atteignant souvent plusieurs centaines de milliers de dollars par patient et par an, limite l'accès des patients, même dans les marchés développés, sauf s'ils bénéficient d'une couverture maladie ou d'un soutien public.
• Enfin, les obstacles réglementaires, notamment dans les juridictions moins familiarisées avec les thérapies géniques ciblées, peuvent retarder l'approbation et la commercialisation des produits. L'harmonisation mondiale des procédures réglementaires et la sensibilisation des cliniciens et des patients aux avantages des ASO sont des mesures nécessaires pour élargir l'accès aux thérapies géniques ciblées et surmonter le scepticisme.

Portée du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché est segmenté en fonction du type, du mode d’administration, du mécanisme d’action et de l’application.

• Par type

Sur la base du type, le marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires est segmenté en oligonucléotides antisens à base d'ADN, oligonucléotides antisens à base d'ARN, oligonucléotides d'acides nucléiques verrouillés (LNA), oligomères phosphorodiamidate morpholino (PMO), entre autres. Les oligonucléotides antisens à base d'ADN ont dominé le marché, détenant la plus grande part de chiffre d'affaires (36,4 %) en 2024, grâce à leur efficacité bien établie, démontrée lors d'études précliniques et cliniques précoces. Ces molécules sont connues pour leur forte liaison aux séquences d'ARNm cibles, ce qui permet une inactivation ou une modulation génique fiable dans divers modèles neuromusculaires.

Les oligomères morpholino phosphorodiamidates (PMO) devraient enregistrer le TCAC le plus élevé, soit 22,8 %, entre 2025 et 2032, en raison de leur stabilité accrue, de leurs effets hors cible minimes et de leur succès avéré avec les thérapies approuvées par la FDA (par exemple, pour la dystrophie musculaire de Duchenne). Les PMO résistent à la dégradation enzymatique et conservent leur affinité de liaison même dans des environnements biologiques difficiles, ce qui les rend adaptés à une utilisation thérapeutique in vivo. Leur profil d'innocuité et les nouvelles technologies d'administration, notamment la conjugaison de peptides et les vecteurs nanoparticulaires, favorisent encore leur adoption. À mesure que le développement clinique s'oriente vers des plateformes ASO durables et sûres, les PMO devraient gagner en popularité dans toutes les indications thérapeutiques.

• Par méthode de livraison

En fonction du mode d'administration, le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires est segmenté en deux catégories : intraveineuse, sous-cutanée, intrathécale, par inhalation, etc. L'administration intrathécale a représenté la plus grande part de marché, avec 41,7 % en 2024, grâce à son administration directe dans le liquide céphalorachidien (LCR), offrant un ciblage supérieur du système nerveux central (SNC), essentiel au traitement de maladies comme l'amyotrophie spinale (SMA). Cette méthode contourne la barrière hémato-encéphalique, permettant d'atteindre des concentrations thérapeutiques d'ASO dans les motoneurones spinaux. Le succès clinique croissant des thérapies administrées par injection intrathécale renforce sa préférence clinique.

L'administration par inhalation devrait connaître la croissance la plus rapide avec un TCAC de 21,3 % entre 2025 et 2032, grâce aux progrès des systèmes d'administration par aérosol et à l'intérêt croissant pour le traitement des dysfonctionnements neuromusculaires d'origine respiratoire. Cette approche offre une administration non invasive, susceptible d'améliorer l'observance thérapeutique des patients, notamment en pédiatrie ou en ambulatoire. Les innovations en matière de technologies de nébulisation et de formulation permettent également une aérosolisation stable des molécules d'ASO. De plus, l'exploration du ciblage des muscles respiratoires et des voies neuronales par inhalation ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques en médecine neuromusculaire, faisant de l'inhalation une stratégie d'administration en plein essor.

• Par mécanisme d'action

Sur la base de leur mécanisme d'action, le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires est segmenté en saut d'exon, modulation d'épissage, silençage génique, inhibition de la traduction, etc. Le saut d'exon a dominé le marché avec une part de 38,9 % en 2024, grâce à des exemples thérapeutiques réussis ciblant les mutations exonales de la DMD. Ce mécanisme permet l'exclusion précise des exons pathogènes, la restauration des cadres de lecture protéiques fonctionnels et la restauration partielle de l'expression de la dystrophine. Les autorisations réglementaires et l'adoption clinique des ASOs à saut d'exon renforcent leur importance.

La modulation d'épissage est en passe de connaître une croissance TCAC record de 20,5 % entre 2025 et 2032, grâce à sa capacité à corriger les anomalies d'épissage, essentielles à diverses maladies neuromusculaires comme la SLA et la dystrophie myotonique. Ce mécanisme offre une grande polyvalence pour cibler diverses mutations d'épissage et améliorer la portée thérapeutique. Les progrès constants de la biologie de l'épissage et l'amélioration des outils de conception d'ASO permettent une modulation plus efficace et plus sélective. Alors que de plus en plus de maladies sont identifiées comme liées à l'épissage et que les organismes de réglementation privilégient les thérapies génétiques de précision, la modulation d'épissage suscite un intérêt considérable de la part des acteurs de l'industrie pharmaceutique et biotechnologique.

• Sur demande

En fonction des applications, le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires est segmenté en dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), amyotrophie spinale (SMA), sclérose latérale amyotrophique (SLA), dystrophie myotonique et autres. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a dominé le marché avec la plus grande part de chiffre d'affaires, soit 43,6 % en 2024, soutenue par de multiples thérapies ASO approuvées par les autorités réglementaires et un solide pipeline de développement clinique. D'importants besoins non satisfaits, des cibles génétiques bien caractérisées et des voies de remboursement favorables justifient des investissements continus. La sensibilisation du public et le financement de la défense de la DMD accélèrent également la dynamique du marché.

L'amyotrophie spinale (SMA) devrait connaître la croissance la plus rapide, avec un TCAC projeté de 23,2 % entre 2025 et 2032, grâce à la disponibilité croissante des infrastructures d'administration intrathécale et à des cadres de remboursement favorables pour les traitements des maladies rares. Les premiers succès obtenus en matière de prolongation de la survie et d'amélioration des fonctions motrices des patients atteints d'SMA stimulent la poursuite des investissements dans le pipeline. De plus, les programmes de dépistage néonatal et les campagnes de sensibilisation thérapeutique favorisent le diagnostic précoce, stimulant ainsi la demande d'interventions efficaces en matière d'ASO dans cette catégorie de maladies.

Analyse régionale du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires, avec une part de chiffre d'affaires de 45 % en 2024, grâce à de solides capacités de R&D, une forte présence de sociétés de biotechnologie de premier plan et un soutien réglementaire favorable aux traitements des maladies rares. La multiplication des essais cliniques, notamment pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'amyotrophie spinale (SMA), ainsi que les autorisations accélérées accordées par la FDA, accélèrent la commercialisation des produits dans la région.
• La croissance de la région est encore renforcée par l’augmentation des dépenses de santé, une forte sensibilisation aux troubles neuromusculaires et des collaborations actives entre le monde universitaire, les sociétés pharmaceutiques et les organismes gouvernementaux.
• L’investissement croissant dans les thérapies géniques et à base d’ARN, en particulier la technologie antisens, continue de renforcer le leadership de l’Amérique du Nord sur le marché mondial.

Aperçu du marché américain des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché américain des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, avec 86 %. Cette domination est alimentée par un écosystème biotechnologique bien établi, un accès précoce à des thérapies innovantes et les initiatives stratégiques d'acteurs clés tels que Sarepta Therapeutics et Ionis Pharmaceuticals. Les États-Unis ont constaté une adoption croissante des oligonucléotides antisens pour le traitement des maladies neuromusculaires génétiques, soutenue par les désignations de médicaments orphelins et un soutien important des organismes payeurs pour les traitements avancés. Le financement public et les initiatives de défense des patients contribuent également à l'expansion du marché.

Aperçu du marché européen des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché européen des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) substantielle au cours de la période de prévision, stimulé par la croissance des investissements dans le développement de médicaments orphelins et par une forte activité d'essais cliniques. Les mesures réglementaires incitatives mises en place par l'Agence européenne des médicaments (EMA), telles que la réduction des frais et l'exclusivité commerciale, encouragent le développement d'oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires rares. La sensibilisation des patients, combinée à la centralisation des systèmes de santé, favorise les diagnostics précoces et l'accès aux nouvelles thérapies à base d'ARN dans les principaux pays européens.

Aperçu du marché britannique des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché britannique des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce à l'accent mis par le pays sur la médecine génomique et la recherche sur les maladies rares. Le Service de médecine génomique du NHS et la collaboration avec des organisations telles que Genomics England améliorent la précision du diagnostic et l'adoption thérapeutique. De plus, des politiques de remboursement avantageuses et le rôle actif du Royaume-Uni dans les réseaux d'essais cliniques en font un environnement propice à l'innovation dans le domaine des oligonucléotides antisens.

Analyse du marché allemand des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché allemand des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable, grâce à un important financement public de la recherche biotechnologique, à la présence d'établissements universitaires de premier plan et à un niveau élevé de dépenses publiques de santé. L'approche progressiste du pays en matière de médecine personnalisée et la participation à des essais multicentriques pour les thérapies antisens stimulent la croissance du marché. L'adoption massive de diagnostics avancés favorise l'identification et le traitement des maladies neuromusculaires à des stades plus précoces.

Aperçu du marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires en Asie-Pacifique

Le marché des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires en Asie-Pacifique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) record de 20,4 % entre 2025 et 2032, grâce aux progrès rapides des infrastructures de santé, au soutien gouvernemental aux initiatives de lutte contre les maladies rares et à la croissance de la population de patients. Des pays comme la Chine, le Japon et la Corée du Sud investissent massivement dans les thérapies à base d'ARN et développent leurs capacités de production locales. La sensibilisation croissante, conjuguée à l'accessibilité accrue aux tests génétiques, favorise le diagnostic précoce et soutient la demande de thérapies.

Aperçu du marché japonais des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

Le marché japonais des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires connaît un essor considérable grâce au vieillissement de la population, à la forte innovation en biotechnologie et à la priorité accordée par le gouvernement aux maladies rares. Des organisations comme l'AMED (Agence japonaise pour la recherche et le développement médicaux) financent le développement de thérapies antisens. La rapidité des examens réglementaires et les partenariats entre les laboratoires pharmaceutiques locaux et les entreprises de biotechnologie internationales au Japon créent un écosystème propice à une croissance rapide du marché.

Aperçu du marché chinois des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

En 2024, le marché chinois des oligonucléotides antisens pour les maladies neuromusculaires représentait la plus grande part de marché en Asie-Pacifique, grâce à l'élargissement de la couverture santé, à la robustesse de l'industrie pharmaceutique nationale et à l'intégration des maladies rares dans les stratégies nationales de santé. La volonté du pays de devenir un leader mondial de l'innovation biopharmaceutique favorise la recherche et la commercialisation des oligonucléotides antisens. Par ailleurs, les entreprises locales nouent des alliances avec des acteurs internationaux de la biotechnologie afin d'introduire des traitements avancés à base d'ARN dans les hôpitaux et les centres de soins spécialisés.

Part de marché des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

L'industrie des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapour)
• Exicure, Inc. (États-Unis)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Stoke Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• PTC Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• VANDA PHARMACEUTICALS (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• PepGen Inc (États-Unis)
• BioMarin (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial des oligonucléotides antisens pour les troubles neuromusculaires

• En juillet 2025, Sarepta Therapeutics a obtenu la toute première désignation de plateforme technologique de la FDA pour son vecteur viral rAAVrh74 utilisé dans le SRP-9003 (bidridistrogène xéboparvovec), actuellement en essai de phase III pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Cette désignation vise à simplifier le développement et la réglementation de plusieurs programmes thérapeutiques utilisant la même plateforme technologique.
• En mai 2025, l'autorité de réglementation japonaise a accordé une autorisation conditionnelle pour Elevidys (la thérapie génique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne) ciblant les enfants âgés de 3 à 8 ans. Cette étape importante a entraîné une hausse de 5,5 % du cours de l'action et a permis de débloquer des paiements d'étape pouvant atteindre 103,5 millions de dollars.
• En juin-juillet 2025, la FDA a annoncé une enquête sur plusieurs décès liés à la thérapie génique Elevidys de Sarepta. L'entreprise a temporairement suspendu les livraisons aux patients atteints de DMD non ambulatoires et évalue un protocole immunosuppresseur renforcé, tout en préparant une éventuelle mise en garde encadrée pour répondre aux préoccupations liées à la sécurité hépatique.
• En juillet 2025, Sarepta a lancé une restructuration stratégique, licenciant environ 500 employés (environ 36 % de ses effectifs) et réorientant son attention vers sa plateforme siRNA, tout en maintenant le soutien à ses quatre médicaments antisens approuvés par la FDA et aux essais en cours.
• Début 2025, des résultats prometteurs de phase 1 pour le salanersen, l'oligonucléotide antisens expérimental de Biogen à usage annuel pour l'atrophie musculaire spinale (SMA), ont été rapportés, montrant une réduction d'environ 70 % des niveaux de chaînes légères de neurofilaments et des améliorations fonctionnelles des étapes motrices, ouvrant la voie aux essais de phase 3.
• Dans une recherche préclinique de 2025, un nouvel oligonucléotide antisens a montré son succès dans la restauration de la protéine dysferline dans les cellules de patients atteints de dysferlinopathie par saut d'exon, indiquant une expansion des applications de l'ASO au-delà de la DMD et de la SMA.
• En janvier 2024, Vanda Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé sa demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour l'étude du VCA-894A dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth axonale de type 2S (CMT2S) chez un patient. Cette affection est liée à des variants cryptiques du site d'épissage du gène IGHMBP2. Le VCA-894A est un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) conçu pour cibler spécifiquement ces variants cryptiques du site d'épissage de la protéine 2 de liaison mu des immunoglobulines (IGHMBP2). On pense que les mutations de l'IGHMBP2 contribuent de manière significative au développement de la CMT2S, probablement en raison de la dégénérescence des motoneurones alpha et de la détérioration subséquente du système nerveux périphérique.

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