Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de la maladie de Kennedy : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché des traitements contre la maladie de Kennedy

• Le marché mondial des traitements contre la maladie de Kennedy était évalué à 77,8 milliards de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  119,39 milliards de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 5,50 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès croissants de la recherche génétique, une meilleure compréhension des maladies neuromusculaires et l'adoption croissante d'approches thérapeutiques innovantes visant à mieux gérer la maladie de Kennedy.
• De plus, l'intérêt croissant porté aux thérapies géniques, au diagnostic précoce par tests moléculaires et à l'expansion des collaborations en matière de recherche clinique entre les entreprises pharmaceutiques et les institutions de recherche accélère le développement de solutions de traitement de la maladie de Kennedy, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements contre la maladie de Kennedy

• Le traitement de la maladie de Kennedy, qui vise à gérer cette maladie neuromusculaire rare causée par des mutations du gène du récepteur des androgènes (RA), revêt une importance croissante dans le secteur de la santé grâce à une meilleure sensibilisation, à l'amélioration du dépistage génétique et aux progrès de la médecine de précision.
• La demande croissante d'options de traitement efficaces est principalement due à la prévalence croissante de l'amyotrophie spinale et bulbaire liée à l'X (SBMA), à l'amélioration des capacités de diagnostic et aux recherches en cours sur les thérapies géniques et moléculaires visant à traiter la cause profonde de cette maladie.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la maladie de Kennedy en 2024, représentant 39,5 % des revenus. Cette domination s'explique par des infrastructures de santé avancées, des investissements importants dans la recherche sur les maladies rares et la présence de grandes entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques spécialisées dans les thérapies des troubles neuromusculaires. Les États-Unis continuent d'enregistrer des progrès significatifs grâce aux essais cliniques portant sur les antagonistes des récepteurs aux androgènes et les agents neuroprotecteurs.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché des traitements de la maladie de Kennedy au cours de la période de prévision, avec un TCAC de 10,2 %, grâce à un meilleur accès aux soins de santé, une sensibilisation accrue aux maladies génétiques et une participation croissante des institutions de recherche dans des pays comme le Japon, la Chine et la Corée du Sud aux études axées sur les maladies rares.
• Le segment des médicaments a représenté la plus grande part de revenus du marché (49,9 %) en 2024, grâce à son rôle central dans la gestion des symptômes liés aux hormones et l'atténuation de la progression de la maladie.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de la maladie de Kennedy      

Tendances du marché du traitement de la maladie de Kennedy

Progrès en thérapie génique et en thérapies à base d'ARN

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial des traitements de la maladie de Kennedy est l'intégration grandissante de la thérapie génique, des thérapies à base d'ARN et de la médecine de précision, visant à cibler la cause profonde de la maladie plutôt que de simplement gérer les symptômes. Ces approches se concentrent sur la correction ou le silençage du gène muté du récepteur des androgènes (RA), responsable de la progression neurodégénérative de la maladie de Kennedy.
  • Par exemple, en septembre 2024, PTC Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs issus de son programme de recherche sur l'amyotrophie spinale et bulbaire (SBMA), utilisant des oligonucléotides antisens (ASO) conçus pour réduire l'accumulation de la protéine AR toxique dans les tissus affectés. De même, plusieurs collaborations universitaires au Japon, aux États-Unis et en Europe ont initié des études exploratoires d'édition génique utilisant la technologie CRISPR-Cas9 pour cibler sélectivement les expansions pathogènes de répétitions CAG dans le gène AR.
• L'intégration de l'IA dans les plateformes de découverte de médicaments améliore également la rapidité et la précision de l'identification des candidats thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires rares comme la maladie de Kennedy. Des outils de modélisation moléculaire avancés, basés sur l'IA, aident les chercheurs à concevoir des petites molécules plus sûres et plus efficaces qui modulent l'expression du récepteur des androgènes ou améliorent la fonction mitochondriale.
• De plus, l'introduction de modèles de cellules souches dérivées de patients et de plateformes de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) transforme les essais précliniques en permettant un criblage plus personnalisé et pertinent pour l'humain de nouveaux candidats médicaments. Ces technologies permettent une meilleure compréhension des mécanismes pathologiques et de la variabilité des réponses aux médicaments chez les patients.
• Les entreprises biopharmaceutiques et les institutions académiques collaborent de plus en plus pour accélérer la recherche translationnelle dans ce domaine. Par exemple, Ultragenyx Pharmaceutical et d'éminents centres de recherche en neurologie évaluent conjointement des thérapies géniques visant à restaurer la fonction normale du récepteur aux androgènes, avec des résultats prometteurs chez les modèles animaux.
• Cette tendance croissante vers des thérapies ciblées au niveau moléculaire, assistées par l'IA et personnalisées, redéfinit le paysage de la prise en charge de la maladie de Kennedy. À mesure que ces technologies progressent, elles offrent la possibilité de faire évoluer les paradigmes de traitement, passant d'une prise en charge symptomatique à une véritable modification de la maladie, marquant ainsi une phase transformatrice dans la lutte contre les maladies neurodégénératives rares.

Dynamique du marché des traitements contre la maladie de Kennedy

Conducteur

Intérêt croissant pour la recherche sur les maladies neuromusculaires rares et les thérapies de précision

• L'importance croissante accordée à l'échelle mondiale au développement de traitements efficaces pour les maladies neuromusculaires rares, soutenue par l'augmentation des financements de la recherche et les désignations de médicaments orphelins, est un moteur essentiel du marché des traitements contre la maladie de Kennedy.
  • Par exemple, en février 2024, les National Institutes of Health (NIH) ont étendu leur réseau de recherche clinique sur les maladies rares (RDCRN) pour inclure des études axées sur la maladie de Kennedy, permettant un meilleur partage des données, la découverte de biomarqueurs et des collaborations cliniques multicentriques.
• L'adoption croissante des approches de médecine de précision, notamment celles ciblant les mutations génétiques sous-jacentes à l'amyotrophie spinale et bulbaire, alimente encore davantage la demande en thérapies avancées. Les entreprises biopharmaceutiques innovantes investissent de plus en plus dans les médicaments à base d'ASO, les composés de silençage génique et les thérapies chaperonnes moléculaires pour lutter contre la progression de la maladie au niveau cellulaire.
• De plus, la sensibilisation croissante aux maladies neuromusculaires héréditaires et l'amélioration de l'accès au diagnostic grâce au séquençage de nouvelle génération (SNG) et aux programmes de conseil génétique permettent un dépistage plus précoce, augmentant ainsi l'accès des patients aux nouveaux traitements.
• Les progrès réalisés dans l'identification des biomarqueurs, tels que le suivi des agrégats de récepteurs d'androgènes et des indicateurs d'atrophie musculaire, permettent un suivi plus précis des maladies et facilitent la conception des essais cliniques. Le nombre croissant de registres de patients à l'échelle mondiale et les collaborations entre groupes de défense des droits des patients contribuent également à améliorer le recrutement dans les essais et l'implication des patients.
• Globalement, la convergence du financement ciblé de la recherche, de l'innovation technologique et des initiatives cliniques centrées sur le patient stimule une forte croissance du marché et attire de nouveaux acteurs dans le domaine du traitement de la maladie de Kennedy.

Retenue/Défi

Coûts de développement élevés, nombre limité de patients et complexité thérapeutique

• L'un des principaux défis auxquels est confronté le marché des traitements contre la maladie de Kennedy réside dans le coût élevé et la complexité du développement de thérapies pour les maladies ultra-rares touchant un petit nombre de patients. En raison de la faible prévalence de la maladie, estimée à moins d'un homme sur 40 000 dans le monde, les entreprises pharmaceutiques rencontrent des difficultés considérables pour assurer la viabilité commerciale de nouveaux médicaments.
  • Par exemple, le recrutement pour les essais cliniques sur la maladie de Kennedy demeure difficile en raison d'une sensibilisation limitée, de retards diagnostiques et de la rareté des participants éligibles. Cela allonge considérablement les délais de développement et augmente les coûts associés à l'obtention de résultats statistiquement significatifs.
• La difficulté inhérente à l'administration de grosses molécules telles que les oligonucléotides antisens ou les vecteurs viraux à travers la barrière hémato-encéphalique complexifie le développement thérapeutique, nécessitant souvent des systèmes d'administration innovants et une validation de sécurité.
• De plus, bien que la thérapie génique et les stratégies à base d'ARN soient très prometteuses, les obstacles réglementaires et les exigences strictes de sécurité à long terme imposées par des autorités telles que la FDA américaine et l'EMA allongent les délais d'approbation et augmentent les dépenses de R&D.
• Le coût élevé des traitements limite également leur accessibilité une fois commercialisés. Compte tenu de la prise en charge à vie requise pour les troubles neuromusculaires, l'abordabilité et le remboursement demeurent des préoccupations majeures, notamment dans les régions à revenu faible et intermédiaire.
• Le dépassement de ces obstacles dépendra d'un financement durable de la recherche, de partenariats stratégiques entre le monde universitaire et l'industrie biopharmaceutique, et de cadres gouvernementaux incitatifs favorisant le développement de médicaments pour les maladies rares. La réussite de ces défis est essentielle pour libérer le potentiel thérapeutique de la médecine génique et moléculaire pour les patients atteints de la maladie de Kennedy dans le monde entier.

Étendue du marché du traitement de la maladie de Kennedy

Le marché est segmenté en fonction de la classe de médicaments, des médicaments, de la thérapie, du traitement, de la voie d'administration, du canal de distribution et des utilisateurs finaux.

• Par classe de médicament

Le marché des traitements de la maladie de Kennedy est segmenté, selon la classe de médicaments, en inhibiteurs de la 5α-réductase (5-ARI), agonistes de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRH) et autres. En 2024, le segment des inhibiteurs de la 5α-réductase (5-ARI) représentait la plus grande part de marché (44,8 %), grâce à leur forte pertinence clinique pour la gestion des taux d'androgènes et la réduction des effets de l'atrophie musculaire associée à la maladie de Kennedy. Des médicaments comme le dutastéride et le finastéride sont largement prescrits pour ralentir la progression de la maladie, offrant une amélioration mesurable des symptômes neuromusculaires. L'existence de recommandations cliniques établies, une bonne information des patients et le rapport coût-efficacité des 5-ARI continuent de soutenir leur position dominante. De plus, leur disponibilité par voie orale et la facilité de leur administration à long terme en font la classe de traitement privilégiée dans la plupart des schémas thérapeutiques sur les principaux marchés.

Le segment des agonistes de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRH) devrait connaître le taux de croissance le plus rapide, soit 20,4 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est alimentée par des preuves croissantes confirmant l'importance de la modulation hormonale comme voie thérapeutique clé dans la prise en charge du syndrome de Kennedy. Des agents comme la leuproreline et la triptoréline gagnent en popularité grâce à leur grande efficacité pour contrôler les taux d'androgènes et améliorer la fonction motrice globale. L'augmentation du nombre d'essais cliniques, la préférence croissante des médecins pour les formulations à action prolongée et l'accès élargi des patients aux traitements injectables contribuent à l'expansion du marché. Par ailleurs, l'adoption croissante de ces traitements dans les pays développés et la hausse des investissements en R&D des entreprises de biotechnologie devraient soutenir la croissance de ce segment au cours de la période de prévision.

• Par les drogues

Le marché des traitements de la maladie de Kennedy est segmenté, selon le type de médicament, en leuproreline, dutastéride et autres. En 2024, le segment du dutastéride représentait la plus grande part de marché (47,3 %), principalement grâce à sa double inhibition des enzymes 5α-réductases de type I et de type II, permettant une suppression accrue de la dihydrotestostérone (DHT). Ce mécanisme d'action se traduit par une meilleure efficacité et de meilleurs résultats pour les patients, faisant du dutastéride un traitement de première intention pour les neurologues et les endocrinologues. La disponibilité de génériques, son prix abordable et son profil de sécurité éprouvé ont également renforcé sa présence clinique. De plus, sa forme orale et la constance de ses résultats thérapeutiques inspirent confiance aux médecins et favorisent l'observance du traitement par les patients, contribuant ainsi largement à la position dominante de ce segment dans de nombreuses régions du monde.

Le segment de la leuproreline devrait enregistrer le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 19,7 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par son rôle croissant d'agoniste de la GnRH, qui régule l'équilibre hormonal et ralentit la progression de la maladie. La disponibilité du médicament sous forme de formulations à libération prolongée a amélioré l'observance thérapeutique et réduit le nombre d'hospitalisations. L'intensification des recherches sur les effets neuroprotecteurs de la leuproreline et le soutien gouvernemental aux programmes de traitement des maladies rares stimulent davantage la demande. L'élargissement des autorisations de mise sur le marché, les essais cliniques en cours et le lancement de nouvelles formulations devraient accélérer la croissance de ce segment au cours de la période de prévision.

• Par la thérapie

Le marché des traitements de la maladie de Kennedy est segmenté, selon le type de thérapie, en kinésithérapie, ergothérapie et orthophonie. En 2024, la kinésithérapie représentait la plus grande part de marché (45,6 %), grâce à son rôle crucial dans la préservation des fonctions motrices, de l'équilibre et de la mobilité chez les patients atteints de troubles neuromusculaires. Les interventions de kinésithérapie constituent souvent le premier niveau de soins de soutien recommandé, en complément des médicaments, contribuant ainsi à ralentir la dégénérescence musculaire. Les hôpitaux et les centres de réadaptation intègrent de plus en plus de programmes de kinésithérapie structurés dans leurs plans de prise en charge multidisciplinaires. L'importance croissante accordée à la qualité de vie des patients, les progrès des techniques de réadaptation et le développement de la téléréadaptation renforcent encore la position dominante de ce segment.

Le secteur de l'ergothérapie devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 18,9 %, entre 2025 et 2032, portée par son importance croissante pour permettre aux patients de maintenir leur autonomie fonctionnelle au quotidien. Le développement accru d'outils adaptés, d'aides techniques et de modèles thérapeutiques à domicile améliore l'accessibilité à l'ergothérapie. Son intégration dans les programmes de soins complets pour les maladies neurodégénératives chroniques et le nombre croissant de professionnels qualifiés dans ce domaine favorisent son adoption. Par ailleurs, la reconnaissance grandissante de l'ergothérapie comme intervention essentielle pour améliorer les résultats à long terme devrait contribuer significativement à l'expansion de ce secteur.

• Par traitement

Le marché des traitements de la maladie de Kennedy est segmenté, selon le type de traitement, en médicaments, soins de support et chirurgie. En 2024, le segment des médicaments représentait la plus grande part de revenus (49,9 %), grâce à son rôle central dans la prise en charge des symptômes hormonaux et le ralentissement de la progression de la maladie. L'utilisation à long terme de médicaments tels que les inhibiteurs de la 5-alpha-réductase (5-ARI) et les agonistes de la GnRH apporte une amélioration clinique mesurable, tandis que leur innocuité prouvée et leur disponibilité sous différentes formes galéniques favorisent leur adoption. L'innovation continue dans les formulations médicamenteuses, les évaluations cliniques en cours et la préférence des patients pour la prise en charge pharmacologique renforcent encore la position de ce segment. Par ailleurs, la prévalence croissante de la maladie et l'élargissement des programmes d'accès aux soins contribuent à une demande soutenue de traitements médicaux.

Le segment des soins de soutien devrait enregistrer le taux de croissance le plus rapide, soit 20,2 %, entre 2025 et 2032, grâce à une sensibilisation accrue à la prise en charge multidisciplinaire des maladies. Les mesures de soutien, telles que la physiothérapie, l'orthophonie, les plans nutritionnels et le soutien psychologique, sont de plus en plus intégrées aux plans de traitement. L'accent mis sur l'amélioration de la qualité de vie, conjugué aux innovations technologiques dans les domaines de la réadaptation et des dispositifs de soins à domicile, stimule la demande. L'évolution vers des soins centrés sur le patient et le soutien institutionnel croissant aux programmes de soutien contribuent également à la croissance de ce segment.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché des traitements de la maladie de Kennedy se divise en trois segments : oral, injectable et transdermique. En 2024, la voie orale représentait la plus grande part de marché (46,1 %), grâce à sa facilité d'utilisation, à une bonne observance thérapeutique et à son rapport coût-efficacité. Les formulations orales, comme les comprimés de dutastéride, sont les traitements les plus fréquemment prescrits, offrant une administration pratique à domicile et un contrôle précis de la posologie. La large disponibilité des médicaments génériques par voie orale et les réseaux de distribution établis via les pharmacies contribuent également à l'essor du marché. De plus, les traitements oraux sont devenus essentiels à la prise en charge à long terme, notamment pour les patients nécessitant un traitement chronique avec un minimum de suivi médical.

Le segment des injections devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 19,4 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est soutenue par la préférence croissante pour les injectables à action prolongée, tels que la leuproreline, qui assurent une régulation hormonale durable. Les formulations injectables permettent d'obtenir des concentrations thérapeutiques constantes, de réduire la fréquence d'administration et d'améliorer les résultats cliniques. L'acceptation croissante des injections, qu'elles soient réalisées en clinique ou auto-administrées, par les patients, associée aux progrès technologiques des systèmes d'administration de médicaments, accélère la croissance du marché. Par ailleurs, l'intensification des investissements en R&D dans l'administration parentérale et le développement continu de nouveaux injectables contribueront à l'expansion future du marché.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché du traitement du syndrome de Kennedy se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2024, le segment des pharmacies hospitalières représentait la plus grande part de revenus (48,7 %), grâce à des systèmes de prescription structurés, des infrastructures de pointe et l'accès aux médicaments spécialisés nécessaires aux maladies neurologiques rares. Les hôpitaux demeurent les principaux centres de diagnostic, d'initiation du traitement et de dispensation des médicaments, garantissant ainsi la sécurité des patients et l'observance thérapeutique. Par ailleurs, les collaborations entre les hôpitaux et les instituts de recherche pour la prise en charge des maladies rares renforcent encore la position dominante de ce canal.

Le segment des pharmacies en ligne devrait enregistrer le taux de croissance le plus rapide, soit 21,3 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par la digitalisation croissante des soins de santé et la commodité de la livraison à domicile des médicaments prescrits. La sensibilisation accrue des patients, l'adoption croissante de la télémédecine et les politiques gouvernementales favorables à la vente de médicaments en ligne réglementée alimentent cette croissance. L'expansion des plateformes de pharmacie en ligne et l'amélioration des chaînes d'approvisionnement contribuent également à une meilleure accessibilité, notamment dans les régions reculées et mal desservies. L'intégration de systèmes de gestion des ordonnances basés sur l'IA et de services de renouvellement automatisés rationalise les opérations et améliore l'observance thérapeutique. Par ailleurs, les partenariats stratégiques entre les fabricants de produits pharmaceutiques et les plateformes de commerce électronique renforcent la disponibilité des produits et étendent la pénétration du marché à l'échelle mondiale.

• Par les utilisateurs finaux

Le marché du traitement de la maladie de Kennedy est segmenté, selon les utilisateurs finaux, en hôpitaux, soins à domicile et cliniques spécialisées. En 2024, le segment hospitalier représentait la plus grande part de marché (52,3 %), grâce à la présence d'équipements de diagnostic de pointe, d'équipes de traitement multidisciplinaires et de programmes de soins complets. Les hôpitaux jouent également un rôle majeur dans les essais cliniques, contribuant à un accès précoce aux nouvelles options thérapeutiques et garantissant des traitements fondés sur des données probantes. Par ailleurs, la création croissante de centres de maladies rares au sein des hôpitaux soutient la position dominante de ce segment.

Le segment des cliniques spécialisées devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 18,8 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par l'essor des cliniques spécialisées dans les maladies neuromusculaires et génétiques, qui offrent des soins personnalisés et ciblés. Les patients privilégient de plus en plus ces cliniques pour leurs approches thérapeutiques sur mesure, leurs délais d'attente réduits et leurs services thérapeutiques de pointe. L'expansion des réseaux cliniques, un meilleur accès à des neurologues expérimentés et des politiques de santé favorables aux centres de prise en charge des maladies rares devraient encore accélérer la croissance de ce segment.

Analyse régionale du marché des traitements contre la maladie de Kennedy

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la maladie de Kennedy avec la plus grande part de revenus, soit 39,5 %, en 2024.
• Attribué à une infrastructure de soins de santé avancée, à des investissements importants dans la recherche sur les maladies rares et à la présence d' entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques de premier plan spécialisées dans les traitements des troubles neuromusculaires.
• Le marché continue d'enregistrer des progrès significatifs grâce aux essais cliniques axés sur les antagonistes des récepteurs des androgènes et les agents neuroprotecteurs.

Analyse du marché américain des traitements contre la maladie de Kennedy : En 2024,
le marché américain des traitements contre la maladie de Kennedy a généré la plus grande part de revenus en Amérique du Nord, grâce à un intérêt croissant pour la médecine de précision, à un financement important de la recherche sur les maladies rares et à la présence de grandes entreprises de biotechnologie développant des thérapies innovantes. Les progrès constants en thérapie génique et en traitements à base d’ARN, associés à la disponibilité croissante d’outils de diagnostic moléculaire, stimulent la croissance du marché. Par ailleurs, le soutien important de la FDA, notamment par le biais des désignations de médicaments orphelins, continue de favoriser l’innovation et le développement de nouveaux produits.

Aperçu du marché européen des traitements de la maladie de Kennedy :
Le marché européen des traitements de la maladie de Kennedy devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) stable tout au long de la période de prévision, grâce à des systèmes de santé bien établis, à des investissements accrus dans la recherche sur les maladies rares et à une sensibilisation croissante des patients. La région connaît une croissance notable grâce à d’étroites collaborations entre le monde universitaire et l’industrie et à la présence de centres de traitement de pointe pour les maladies neuromusculaires. Les initiatives gouvernementales et les financements accordés dans le cadre des Réseaux européens de référence (ERN) soutiennent davantage la recherche et l’accès des patients aux thérapies innovantes.

Aperçu du marché britannique des traitements de la maladie de Kennedy :
Le marché britannique des traitements de la maladie de Kennedy devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) notable au cours de la période de prévision, grâce à l’accent mis sur les tests génétiques, les registres de maladies rares et les programmes nationaux encourageant le diagnostic précoce et la recherche clinique. Le Service national de santé (NHS) et les principaux établissements universitaires collaborent activement à des initiatives de recherche axées sur les thérapies ciblant les récepteurs des androgènes et les approches neuroprotectrices pour la prise en charge de la maladie de Kennedy.

Aperçu du marché allemand des traitements contre la maladie de Kennedy :
Le marché allemand des traitements contre la maladie de Kennedy devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, portée par une forte activité de recherche et développement biopharmaceutique, des infrastructures de laboratoire de pointe et un environnement réglementaire favorable aux médicaments orphelins. L’accent mis par le pays sur l’innovation, associé aux études cliniques en cours sur les thérapies de modulation génique, contribue à l’amélioration des traitements et des résultats pour les patients atteints de la maladie de Kennedy.

Aperçu du marché des traitements de la maladie de Kennedy en Asie-Pacifique :
Le marché des traitements de la maladie de Kennedy en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (10,2 %) entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par l’amélioration de l’accès aux soins, la sensibilisation accrue aux maladies génétiques et la participation croissante des institutions de recherche aux études consacrées aux maladies rares. Les économies émergentes telles que la Chine, le Japon et la Corée du Sud investissent de plus en plus dans l’innovation biotechnologique et les collaborations en matière de recherche clinique, accélérant ainsi l’adoption régionale de solutions thérapeutiques avancées pour la maladie de Kennedy.

Aperçu du marché japonais des traitements contre la maladie de Kennedy :
Le marché japonais des traitements contre la maladie de Kennedy connaît une forte croissance, soutenue par l’innovation technologique du pays en médecine génétique, des infrastructures de santé de pointe et une attention accrue portée par le gouvernement à la prise en charge des maladies rares. Les instituts de recherche et les universités sont à la pointe des initiatives visant à développer des thérapies géniques et des outils de diagnostic avancés afin d’améliorer le dépistage précoce et la prise en charge de la maladie.

Analyse du marché chinois des traitements contre la maladie de Kennedy :
En 2024, le marché chinois des traitements contre la maladie de Kennedy représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, porté par un secteur biotechnologique en pleine expansion, l’augmentation des dépenses de santé et une meilleure sensibilisation aux maladies génétiques rares. La présence d’entreprises pharmaceutiques nationales investissant dans la R&D et le soutien gouvernemental aux programmes de recherche génétique sont des facteurs clés de la croissance de ce marché. Par ailleurs, les collaborations avec des entreprises biotechnologiques internationales facilitent l’accès à des options thérapeutiques innovantes dans le pays.

Part de marché du traitement de la maladie de Kennedy

Le secteur du traitement de la maladie de Kennedy est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Novartis AG (Suisse)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Société pharmaceutique Takeda Limitée (Japon)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Johnson & Johnson et ses filiales (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Suisse)
• Bayer AG (Allemagne)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israël)
• Sanofi (France)
• Astellas Pharma Inc. (Japon)
• Biohaven Ltd. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• PTC Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Regenxbio Inc. (États-Unis)
• uniQure NV (Pays-Bas)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• Neurocrine Biosciences, Inc. (États-Unis)

Dernières évolutions du marché mondial des traitements contre la maladie de Kennedy

• En novembre 2023, Nido Biosciences a publié des données cliniques actualisées concernant son traitement expérimental par petites molécules, le NIDO-361, dans la maladie de Kennedy (SBMA), démontrant une activité encourageante au niveau des biomarqueurs ciblant la dérégulation du récepteur des androgènes et lançant les préparatifs d'un essai clinique de phase 1.
• En octobre 2023, le 271e atelier du Consortium européen des maladies neuromusculaires (ENMC) sur la maladie de Kennedy s'est tenu aux Pays-Bas. Cet atelier a réuni des experts internationaux de 11 pays afin d'harmoniser les protocoles d'essais cliniques, de standardiser les biomarqueurs et d'accélérer le développement de traitements pour cette maladie.
• En novembre 2024, ReviR Therapeutics a conclu un partenariat stratégique et reçu une subvention de recherche de la Kennedy's Disease Association (KDA) afin de faire progresser le développement de petites molécules modulatrices d'ARN conçues pour cibler l'ARNm muté du récepteur des androgènes dans l'amyotrophie bulbo-spinale (SBMA).
• En mai 2025, AnnJi Pharmaceutical a annoncé des résultats positifs de phase 1/2a pour son composé oral AJ201 chez les adultes atteints de la maladie de Kennedy, démontrant une sécurité et une tolérance favorables, ainsi que des améliorations exploratoires des mesures de la fonction musculaire chez les patients traités.

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