Rapport d'analyse du marché mondial de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

• Le marché mondial de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) était évalué à 2,50 milliards de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  3,16 milliards de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 3,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès croissants de la recherche génétique, de la médecine mitochondriale et du développement de thérapies ciblées, qui améliorent considérablement la compréhension et le traitement des maladies mitochondriales rares telles que l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE). L'intérêt croissant pour la médecine de précision et la thérapie génique favorise l'innovation dans les approches diagnostiques et thérapeutiques, améliorant ainsi le pronostic des patients et soutenant l'expansion de ce domaine thérapeutique de niche.
• De plus, la sensibilisation croissante du public mondial aux maladies rares, l'augmentation des investissements des entreprises de biotechnologie dans le développement de médicaments orphelins et le renforcement des collaborations entre les institutions de recherche et les entreprises pharmaceutiques accélèrent les progrès des études cliniques sur la MNGIE. Ces facteurs convergents favorisent l'adoption de thérapies mitochondriales avancées et de stratégies de remplacement enzymatique, stimulant ainsi significativement la croissance globale du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE).

Analyse du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

• L’encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE), une maladie mitochondriale autosomique récessive rare, suscite un intérêt clinique et scientifique croissant grâce aux progrès de la biologie mitochondriale, de l’enzymothérapie substitutive et de la thérapie génique. La complexité de cette maladie, qui associe des manifestations neurologiques et gastro-intestinales, a encouragé des recherches approfondies sur des approches thérapeutiques ciblées et des innovations diagnostiques.
• La prévalence croissante des maladies mitochondriales, associée à l'essor des tests génétiques et aux initiatives de diagnostic précoce, stimule la demande mondiale de thérapies spécialisées pour les MNGIE. Par ailleurs, les essais cliniques en cours, la multiplication des collaborations de recherche et le soutien des fondations pour les maladies rares alimentent l'expansion du marché.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE) avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2024, grâce à des infrastructures de santé avancées, un soutien gouvernemental important au développement des médicaments orphelins et la présence d'entreprises biopharmaceutiques majeures investissant dans la recherche sur les maladies mitochondriales. Les États-Unis conservent leur position de leader grâce à une sensibilisation accrue des patients, à l'accès aux tests génomiques et au grand nombre d'essais cliniques en cours ciblant les dysfonctionnements mitochondriaux.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide, avec un TCAC de 9,7 % au cours de la période prévisionnelle. Cette croissance s'explique par l'amélioration des dépenses de santé, l'accès accru aux outils de diagnostic avancés et la participation croissante des institutions de recherche régionales aux études sur les maladies mitochondriales. Le développement des collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les centres universitaires contribue également à une innovation thérapeutique plus rapide dans des pays comme le Japon, la Chine et la Corée du Sud.
• Le segment des thérapies médicamenteuses a représenté la plus grande part de revenus du marché, soit 63,1 % en 2024, principalement en raison de l'utilisation généralisée des thérapies de remplacement enzymatique et de réduction des nucléosides.

Portée du rapport et segmentation du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Tendances du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Amélioration du diagnostic et des progrès thérapeutiques grâce à l'intégration de l'IA et du génome

• L'intégration de l'intelligence artificielle (IA), du séquençage génomique avancé et de l'analyse des données de santé numérique constitue une tendance majeure et en pleine expansion sur le marché mondial des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE), permettant d'améliorer le diagnostic, le suivi et la découverte de traitements. Cette convergence technologique révolutionne la compréhension et la prise en charge des maladies mitochondriales rares en améliorant la précision du diagnostic et en facilitant l'identification de nouveaux biomarqueurs.
  • Par exemple, les plateformes d'interprétation génomique assistée par l'IA sont de plus en plus utilisées dans les laboratoires cliniques pour identifier avec une plus grande précision et rapidité les mutations des gènes TYMP et POLG responsables de la MNGIE. De même, les outils de phénotypage numérique, basés sur des algorithmes d'IA, permettent aux cliniciens d'analyser les données rapportées par les patients et leurs profils métaboliques afin de détecter précocement la progression de la maladie.
• De plus, l'adoption de processus de découverte de médicaments pilotés par l'IA permet aux entreprises pharmaceutiques de simuler des déficits enzymatiques mitochondriaux et de prédire l'efficacité des molécules candidates avant les essais cliniques. Ces outils contribuent également à optimiser les stratégies posologiques des nouveaux modulateurs du métabolisme des nucléosides. L'intégration de l'IA et de la génomique améliore non seulement le diagnostic précoce, mais permet aussi une médecine de précision en adaptant les protocoles de traitement aux variations génétiques spécifiques.
• L'utilisation croissante de la télémédecine et des registres numériques de patients rationalise le suivi des maladies, facilite l'échange de données en temps réel entre cliniciens et favorise la collaboration internationale en matière de recherche. Ces avancées transforment en profondeur les pratiques cliniques, améliorent le rendement diagnostique et redéfinissent les attentes des patients en matière de soins rapides et efficaces. Par conséquent, les entreprises de biotechnologie et les institutions académiques privilégient les collaborations de recherche basées sur l'IA afin d'accélérer le développement des thérapies géniques et d'optimiser les résultats pour les patients.
• La demande croissante de diagnostics assistés par l'IA et d'interprétation génomique numérique croît rapidement dans les milieux hospitaliers et de recherche, car les acteurs concernés privilégient de plus en plus la précision, la rapidité et la personnalisation dans la prise en charge des maladies rares.

Dynamique du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Conducteur

Besoin croissant de thérapies ciblées et sensibilisation accrue aux maladies mitochondriales rares

• La prévalence mondiale croissante des maladies mitochondriales rares et la sensibilisation accrue des cliniciens et des patients aux affections génétiques sont des facteurs majeurs de l'expansion du marché des MNGIE.
  • Par exemple, en avril 2024, plusieurs instituts de recherche ont annoncé des progrès dans les études de thérapie enzymatique substitutive et d'édition génique pour la MNGIE, soulignant l'investissement croissant du secteur dans les approches thérapeutiques curatives. Ces initiatives de collaboration entre les secteurs de la biotechnologie et de la recherche universitaire devraient stimuler la croissance du marché tout au long de la période de prévision.
• L'accès accru aux tests diagnostiques, conjugué à des politiques gouvernementales favorables à la recherche et au financement des maladies rares, a accéléré les efforts de dépistage précoce et d'intervention. Les techniques de diagnostic moléculaire avancées, notamment le séquençage de nouvelle génération et le profilage métabolique, sont de plus en plus utilisées en pratique clinique pour confirmer le diagnostic de MNGIE.
• De plus, les associations de défense des droits des patients et les réseaux internationaux de maladies rares contribuent aux campagnes de sensibilisation précoce, à la promotion du conseil génétique et à l'amélioration de l'accès des patients aux thérapies expérimentales grâce à des programmes d'accès compassionnel.
• L'intérêt croissant porté à la médecine de précision, à la conception de thérapies personnalisées et à l'intégration de modèles de soins multidisciplinaires — incluant des spécialistes en neurologie, gastro-entérologie et maladies métaboliques — stimule davantage la croissance du marché MNGIE.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et infrastructure clinique limitée pour la prise en charge des maladies rares

• Le coût élevé des traitements et le manque d'infrastructures spécialisées pour la prise en charge des maladies rares constituent des obstacles importants à l'adoption plus large des thérapies émergentes contre les maladies mitochondriales. La complexité de ces maladies exige des installations de diagnostic avancées, des cliniciens spécialisés et des services de conseil génétique – des ressources souvent indisponibles dans les régions à revenu faible ou intermédiaire.
  • Par exemple, l'accès limité aux thérapies de remplacement enzymatique, aux essais de thérapie génique et aux modulateurs du métabolisme des nucléosides dans les pays en développement a restreint l'inclusion des patients dans la recherche clinique et retardé le début du traitement.
• De plus, le coût élevé des thérapies géniques et du suivi à long terme des patients rend ces traitements inaccessibles à une grande partie de la population mondiale, malgré les améliorations continues des politiques de remboursement dans certaines régions.
• Les préoccupations liées à la stabilité, à la sécurité et à l'efficacité d'administration des thérapies ciblant les mitochondries constituent également des obstacles techniques à leur commercialisation.
• Pour relever ces défis, il est nécessaire de renforcer la collaboration public-privé, de créer des centres d'excellence mondiaux en matière de diagnostic et de développer des options abordables de thérapie génique et de remplacement enzymatique. Le renforcement des infrastructures de santé, associé à des mécanismes de soutien éducatif et financier, sera essentiel pour garantir un accès équitable et une expansion durable du marché.

Étendue du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché est segmenté en fonction des symptômes, du traitement, de la voie d'administration et du canal de distribution.

• Par symptômes

Le marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) est segmenté, en fonction des symptômes, en ophtalmoplégie externe, dysmotilité gastro-intestinale, cachexie, neuropathie périphérique et leucoencéphalopathie. Le segment de la dysmotilité gastro-intestinale représentait la plus grande part de marché (38,4 %) en 2024, en raison de la fréquence élevée des complications digestives graves chez les patients atteints de MNGIE. Ce symptôme affecte l'absorption des nutriments et la motilité gastro-intestinale, entraînant souvent malnutrition et douleurs abdominales chroniques. Les hôpitaux et les cliniques accordent une importance croissante à la prise en charge de ces symptômes par le biais de traitements enzymatiques substitutifs et d'interventions diététiques. Par ailleurs, le dépistage précoce des troubles gastro-intestinaux grâce à des tests génétiques et métaboliques améliore les taux de diagnostic. La sensibilisation accrue aux maladies mitochondriales rares et le développement de programmes de recherche axés sur les interactions intestin-mitochondries contribuent également à l'amélioration de la prise en charge clinique. La disponibilité de soins de support et de centres de traitement multidisciplinaires a également renforcé la position dominante de ce segment sur le marché mondial.

Le segment de l'ophtalmoplégie externe devrait enregistrer le taux de croissance le plus rapide, avec un TCAC de 21,2 % entre 2025 et 2032, porté par le développement croissant des thérapies géniques ciblées sur l'œil et l'amélioration des technologies d'imagerie mitochondriale. Le dépistage précoce grâce à des examens ophtalmologiques avancés et au diagnostic moléculaire améliore la précision des traitements. Les recherches sur le transfert mitochondrial et l'édition génique sont prometteuses pour corriger la faiblesse des muscles oculaires. La prévalence croissante des troubles visuels dans les maladies mitochondriales a sensibilisé les neurologues et les ophtalmologistes. Par ailleurs, les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les instituts de recherche universitaires stimulent l'innovation dans les traitements oculaires mitochondriaux. L'augmentation du nombre d'essais cliniques axés sur la restauration de la vision devrait accélérer encore la croissance de ce segment au cours de la période de prévision.

• Par traitement

En fonction du traitement, le marché des maladies mitochondriales héréditaires et inflammatoires (MMHI) est segmenté en thérapies médicamenteuses et en ergothérapie/kinésithérapie. Le segment des thérapies médicamenteuses représentait la plus grande part de revenus (63,1 %) en 2024, principalement grâce à l'utilisation généralisée des thérapies de substitution enzymatique et des thérapies de réduction des nucléosides. Ces thérapies ciblent directement le déficit en thymidine phosphorylase, enzyme responsable de la maladie. Les entreprises pharmaceutiques investissent massivement dans les thérapies ciblées sur les mitochondries et les traitements de soutien. L'augmentation des financements publics et privés pour le développement de médicaments orphelins a également élargi l'accès des patients aux traitements. Les progrès en matière de formulation des médicaments, ainsi que les autorisations réglementaires pour les programmes d'accès compassionnel, ont fortement contribué à la croissance du marché. Par ailleurs, le développement des pharmacies hospitalières et des programmes cliniques pour les maladies mitochondriales a renforcé la position de ce segment sur le marché mondial.

Le segment de l'ergothérapie et de la physiothérapie devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 20,8 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par la demande croissante de soins de réadaptation visant à améliorer la motricité et la coordination musculaire des patients atteints de MNGIE. Les programmes de réadaptation jouent un rôle crucial dans le maintien de l'autonomie des patients et l'amélioration de leur qualité de vie. L'augmentation des investissements dans les centres de thérapie spécialisés et l'intégration accrue de la physiothérapie dans les modèles de prise en charge des maladies rares favorisent l'expansion du marché. L'adoption d'outils de réadaptation basés sur la technologie, tels que les capteurs de mouvement portables et les plateformes de téléréadaptation, renforce l'accessibilité. La collaboration entre les spécialistes en réadaptation et les neurologues contribue également à l'amélioration des résultats thérapeutiques. Cette intégration croissante de la physiothérapie et de l'ergothérapie dans les soins de longue durée devrait alimenter une croissance segmentaire rapide tout au long de la période de prévision.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché des thérapies géniques et mitochondriales (TGM) est segmenté en deux voies : orale et injectable. Le segment oral a dominé le marché en 2024, représentant 57,6 % des revenus. Cette domination s'explique par la forte préférence des patients pour les traitements non invasifs et leur facilité d'administration. Les formulations orales sont particulièrement avantageuses pour les traitements de longue durée, permettant aux patients de gérer leurs symptômes confortablement à domicile. Le développement de stabilisateurs mitochondriaux et de modulateurs enzymatiques par voie orale a contribué à cette position dominante. Par ailleurs, la sensibilisation croissante à la fonction mitochondriale et la disponibilité de médicaments modificateurs de nucléosides par voie orale stimulent la croissance du marché. L'attention accrue portée à l'observance et au confort des patients a également renforcé l'adoption de la voie orale. Les hôpitaux et les pharmacies du monde entier constatent une demande croissante de formulations orales dans le cadre d'une prise en charge intégrée des TGM.

Le segment des injections devrait enregistrer le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, à 22,4 %, entre 2025 et 2032, grâce à l'adoption croissante des thérapies enzymatiques intraveineuses et des thérapies géniques mitochondriales. Les formulations injectables offrent un dosage précis et des résultats thérapeutiques plus rapides, essentiels chez les patients souffrant de troubles gastro-intestinaux sévères où l'absorption orale est limitée. Le développement des centres de perfusion hospitaliers et des programmes de soutien aux patients atteints de maladies rares contribue à cette croissance. Les progrès biopharmaceutiques en matière de stabilisation enzymatique et de formulations recombinantes ont amélioré l'efficacité des traitements. L'expansion des systèmes d'administration ciblée de médicaments et l'acceptation accrue des thérapies administrées en milieu hospitalier devraient également stimuler la croissance rapide de ce segment au cours de la période de prévision.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché des thérapies mitochondriales invasives (MNGIE) se divise en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2024, le segment des pharmacies hospitalières représentait la plus grande part de revenus (49,2 %), grâce à une distribution centralisée et une administration contrôlée des thérapies mitochondriales spécialisées. Les hôpitaux constituent des plateformes essentielles pour la gestion des MNGIE, offrant des solutions complètes de diagnostic et de traitement. La présence de services dédiés aux maladies rares et de centres de perfusion garantit la disponibilité des traitements enzymatiques substitutifs et des thérapies de soutien. La collaboration entre les hôpitaux et les entreprises pharmaceutiques pour l'accès aux médicaments orphelins a élargi la portée thérapeutique. Par ailleurs, l'augmentation des hospitalisations pour des thérapies intraveineuses et le suivi clinique a stimulé les ventes des pharmacies hospitalières. Une gouvernance clinique rigoureuse, des normes strictes de sécurité des médicaments et l'implication directe des médecins renforcent la position dominante de ce segment sur le marché.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide, avec un TCAC de 23,1 % entre 2025 et 2032, grâce à la pénétration croissante des soins de santé numériques et à la préférence des patients pour une livraison de médicaments à domicile, pratique et rapide. L'expansion des réseaux de pharmacies en ligne proposant des médicaments spécialisés pour les maladies rares améliore l'accessibilité mondiale. Les plateformes en ligne offrent une transparence des prix, la validation des ordonnances et des fonctionnalités de suivi des données, garantissant ainsi fiabilité et simplicité pour les patients. Les partenariats stratégiques entre les fabricants de biotechnologies et les distributeurs en ligne accroissent la disponibilité des traitements dans différentes régions. Par ailleurs, l'essor des téléconsultations et l'autorisation des ordonnances électroniques par les pouvoirs publics ont renforcé les canaux de distribution numériques. La confiance croissante des patients atteints de maladies rares envers les plateformes en ligne devrait soutenir la croissance rapide de ce segment tout au long de la période de prévision.

Analyse régionale du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE) avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2024, grâce à des infrastructures de santé avancées, un soutien gouvernemental important au développement des médicaments orphelins et la présence d'entreprises biopharmaceutiques clés investissant dans la recherche sur les maladies mitochondriales.
• La région bénéficie de vastes réseaux de recherche clinique, d'un accès aux tests génomiques et de cadres de remboursement avantageux qui soutiennent le diagnostic et le traitement des maladies rares telles que la MNGIE.
• Le développement de collaborations croissantes entre les hôpitaux, les centres universitaires et les entreprises de biotechnologie accélère la mise au point de thérapies enzymatiques ciblées et d'interventions géniques. Par ailleurs, une meilleure sensibilisation des professionnels de la santé et des patients, associée à l'expansion des programmes de dépistage diagnostique, a contribué de manière significative à l'identification et à la prise en charge précoces des maladies mitochondriales dans toute la région.

Aperçu du marché américain de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché américain des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE) a généré la plus grande part de revenus en Amérique du Nord en 2024, principalement grâce à la forte prévalence des tests génétiques et à la présence importante de centres de traitement spécialisés en médecine mitochondriale. L'infrastructure clinique avancée du pays et la recherche active sur les thérapies enzymatiques et géniques continuent de stimuler l'innovation. De plus, des incitations réglementaires favorables, telles que la loi sur les médicaments orphelins, associées au soutien des associations de patients, ont encouragé les entreprises de biotechnologie à investir dans de nouvelles solutions thérapeutiques. Les États-Unis bénéficient également d'un portefeuille important de médicaments expérimentaux et d'essais cliniques visant à améliorer le pronostic des patients atteints de dysfonctionnement mitochondrial.

Analyse du marché européen de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché européen des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE) devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) significative tout au long de la période de prévision, grâce à un financement important de la recherche, une sensibilisation accrue aux maladies mitochondriales rares et la présence d'infrastructures de tests génétiques bien établies. Le soutien réglementaire de l'Agence européenne des médicaments (EMA) à la désignation de médicament orphelin encourage les entreprises de biotechnologie régionales à poursuivre le développement clinique des thérapies enzymatiques et géniques. Le renforcement de la collaboration entre les instituts de recherche nationaux et les hôpitaux favorise l'innovation dans les modalités de diagnostic et de traitement. Par ailleurs, les associations de patients dans des pays comme l'Allemagne, la France et le Royaume-Uni jouent un rôle essentiel dans la promotion du diagnostic précoce et de l'accès aux thérapies émergentes.

Aperçu du marché britannique de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché britannique de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce notamment à des initiatives gouvernementales telles que le programme Genomics England, qui vise à améliorer le diagnostic des maladies rares par le biais de technologies de séquençage avancées. Le Service national de santé (NHS) offre un soutien structuré pour les tests génétiques et la prise en charge des patients, améliorant ainsi l'accès aux soins pour les maladies mitochondriales. Par ailleurs, les collaborations entre les universités de recherche et les entreprises de biotechnologie favorisent la recherche translationnelle, tandis que les campagnes de sensibilisation du public encouragent le dépistage précoce et la participation des patients aux études cliniques.

Analyse du marché allemand de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché allemand de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, grâce à un écosystème biotechnologique dynamique, aux investissements dans la recherche sur les maladies rares et à l'adoption de la médecine de précision. L'infrastructure de santé performante de l'Allemagne permet une prise en charge globale des patients, du conseil génétique à l'intervention clinique. La présence d'instituts de recherche pharmaceutiques et universitaires de premier plan menant des études sur les dysfonctionnements mitochondriaux accélère l'innovation thérapeutique. Par ailleurs, les dispositifs gouvernementaux de prise en charge des maladies rares améliorent les taux de diagnostic et favorisent le développement de traitements abordables.

Aperçu du marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) en Asie-Pacifique

Le marché des encéphalomyopathies neurogastro-intestinales mitochondriales (MNGIE) en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (9,7 %) entre 2025 et 2032, grâce à l'augmentation des investissements dans le secteur de la santé, au développement des capacités de diagnostic et à la prévalence croissante des maladies métaboliques héréditaires. Le développement économique rapide de pays comme la Chine, le Japon et la Corée du Sud stimule la demande en tests génétiques avancés et en médecine personnalisée. Par ailleurs, la participation régionale aux essais cliniques internationaux et les partenariats avec des entreprises de biotechnologie occidentales accélèrent les progrès thérapeutiques. Les initiatives gouvernementales de soutien à la prise en charge des maladies rares, ainsi que l'expansion des centres de recherche spécialisés, contribuent également à la croissance du marché et à son accessibilité dans toute la région.

Analyse du marché japonais de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

Le marché japonais de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) est en plein essor grâce à l'importance accordée par le pays à l'innovation biomédicale, à la médecine de précision et au diagnostic précoce de la maladie. Les politiques nationales promouvant la médecine génomique et l'intégration des soins des maladies mitochondriales au sein des systèmes hospitaliers facilitent le dépistage précoce. Les organismes de recherche japonais participent activement à des études cliniques explorant les applications de la thérapie enzymatique substitutive et de la thérapie génique. Par ailleurs, les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les universités japonaises contribuent à la découverte de nouvelles voies thérapeutiques pour la MNGIE, renforçant ainsi le rôle croissant du Japon dans le paysage mondial de la recherche sur les maladies mitochondriales.

Analyse du marché chinois de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

En 2024, le marché chinois de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à la croissance de la classe moyenne, à l'augmentation des dépenses de santé et à d'importants investissements dans l'innovation biotechnologique. L'accent mis par le gouvernement chinois sur la recherche sur les maladies rares et la médecine génétique favorise les progrès en matière de diagnostic et de traitement des maladies mitochondriales. Les entreprises pharmaceutiques locales s'associent de plus en plus à des firmes internationales pour co-développer des thérapies géniques et des solutions de correction métabolique. La création de centres de génomique régionaux et de biobanques contribue également à promouvoir la médecine de précision et à améliorer l'accès aux soins pour les maladies rares dans tout le pays.

Part de marché de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

L'industrie de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE) est principalement dominée par des entreprises bien établies, notamment :

• Pierrepont Thérapeutique (États-Unis)
• Neovii Biotech (Suisse)
• Entrada Therapeutics (États-Unis)
• Santhera Pharmaceuticals (Suisse)
• Minovia Therapeutics (Israël)
• Stealth BioTherapeutics (États-Unis)
• Reneo Pharmaceuticals (États-Unis)
• Astellas Pharma (Japon)
• Reata Pharmaceuticals (États-Unis)
• Khondrion (Pays-Bas)
• NeuroVive Pharmaceutical AB (Suède)
• BridgeBio Pharma (États-Unis)
• Mitobridge (États-Unis)
• CohBar Inc. (États-Unis)

Dernières évolutions du marché mondial de l'encéphalomyopathie neurogastro-intestinale mitochondriale (MNGIE)

• En juillet 2024, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a désigné un nouveau candidat thérapeutique pour le MNGIE comme médicament orphelin sous le numéro EU/3/24/2948, reconnaissant son indication dans le traitement du déficit en thymidine phosphorylase et ouvrant la voie à des incitations réglementaires pour son développement.
• En septembre 2024, la Fondation Lily a annoncé le financement d'une équipe de recherche basée au Royaume-Uni (Université de Cambridge / AIBN) pour développer une thérapie génique à base d'ARNm pour la MNGIE, ciblant le remplacement de l'enzyme TYMP grâce à des systèmes d'administration avancés chez des modèles animaux.
• En août 2025, un article évalué par des pairs et intitulé « Nouveaux horizons dans le traitement de la MNGIE » a mis en lumière les options thérapeutiques à venir, notamment la transplantation hépatique, l’enzymothérapie substitutive et la thérapie génique, reflétant une évolution vers des approches curatives plutôt que symptomatiques.

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