世界のリソソーム蓄積症（LSD）薬市場は、認知度の高まり、酵素補充療法（ERT）の進歩、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などのLSD罹患率の増加に牽引され、著しい成長を遂げています。製薬会社は、長期的な効果をもたらす基質還元療法や遺伝子治療など、新たな治療法の導入を目指し、研究開発に多額の投資を行っています。先進地域における革新的な医薬品の規制当局による承認や償還政策の拡大も、市場拡大を後押ししています。しかしながら、新興国では治療費が高額で患者へのアクセスが限られていることが課題となっています。また、医薬品開発を加速させるために、バイオテクノロジー企業と研究機関の間で戦略的提携が進められています。医療費の増加とバイオテクノロジーの継続的な進歩により、LSD薬市場は着実に拡大し、世界中の患者に優れた治療選択肢を提供することが期待されています。
世界のリソソーム蓄積疾患治療薬市場規模は、2024年に107億6,000万米ドルと評価され、2025年から2032年の予測期間中に9.4%のCAGRで成長し、2032年までに219億3,000万米ドルに達すると予測されています。
以下は、大きな市場シェアを持つリソソーム蓄積疾患治療薬のトップ企業です。
ランク
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会社
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概要
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製品ポートフォリオ
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販売地域
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開発
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1.
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サノフィ
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サノフィは、リソソーム蓄積症（LSD）治療薬市場で確固たる地位を築く、世界的な製薬企業です。酵素補充療法（ERT）に特化し、ゴーシェ病治療薬「Cerezyme」、ファブリー病治療薬「Fabrazyme」、ポンペ病治療薬「Myozyme」など、LSDの主要治療薬を開発してきました。サノフィは、ジェンザイム部門を通じて、革新的な治療法の開発と世界中の患者アクセス拡大を目指し、研究開発への投資を続けています。バイオ医薬品のイノベーションと戦略的提携に注力することで、世界のLSD治療薬市場における地位を強化しています。
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北米、南米、中東・アフリカ、アジア太平洋、ヨーロッパ
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2022年8月、米国食品医薬品局（FDA）は、希少かつ生命を脅かす遺伝性疾患である酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）に対する初の治療薬として、Xenpozyme（オリプダーゼ アルファ）を承認しました。これは、日本で2022年3月、欧州連合で2022年6月に承認されたことに続くものです。
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2.
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バイオマリン
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BioMarinは、リソソーム蓄積症を含む希少遺伝性疾患の治療薬開発に注力するバイオテクノロジー企業です。ムコ多糖症VI型（MPS VI）に対するNaglazymeや神経細胞セロイドリポフスチン症2型（CLN2）に対するBrineuraといった治療薬の開発に大きく貢献してきました。BioMarinの研究パイプラインには、LSDに対する長期的な解決策を提供することを目的とした遺伝子治療法が含まれています。希少疾病用医薬品と希少疾患に重点を置くBioMarinは、LSD治療薬市場におけるイノベーションを推進し続けています。
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北米、南米、中東・アフリカ、アジア太平洋、ヨーロッパ
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2014年4月、欧州委員会は、あらゆる年齢層の患者におけるモルキオA症候群の治療薬としてVimizimを承認し、この極めて稀な遺伝性疾患に対する最初で唯一の特異的治療薬としました。
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3.
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ファイザー社
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ファイザーは、リソソーム蓄積症治療薬市場で存在感を高めている世界的な製薬大手です。同社のポートフォリオには、ゴーシェ病の酵素補充療法であるElelysoが含まれています。ファイザーは、LSD治療薬の有効性とアクセス性を高めるための研究開発に積極的に取り組んでいます。世界的な事業展開、豊富なリソース、そして希少疾患治療への取り組みにより、ファイザーはLSD治療薬市場における主要プレーヤーとしての地位を確立しています。
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北米、中東、アジア太平洋、ヨーロッパ
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ファイザーは2024年8月、米国の消費者の医療アクセスを簡素化することを目的としたデジタルプラットフォーム「PfizerForAll」を立ち上げました。このプラットフォームは、一般的な病気、処方箋、予防接種の管理に必要なリソースを統合し、医療機関と提携することで、効率的なサービスとファイザー医薬品の潜在的な節約を実現します。
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4.
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武田薬品工業株式会社
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武田薬品工業は、リソソーム蓄積症をはじめとする希少疾患に重点的に取り組んでいる、リーディングバイオ医薬品企業です。ファブリー病治療薬「Replagal」などの製品を提供するほか、遺伝子治療や細胞治療を含む新たな治療法の開発にも積極的に取り組んでいます。買収や提携を通じて希少疾患ポートフォリオを強化し、世界中の患者さんの治療選択肢の拡大に継続的に投資しています。
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北米、南米、中東・アフリカ、アジア太平洋、ヨーロッパ
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2024年3月、武田薬品はCENTOGENE社との提携を拡大し、ファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群を含むLSD患者さんの遺伝子検査へのアクセス向上を目指します。この提携は、迅速かつ正確な診断を促進し、世界中の患者さんの転帰を改善することを目指しています。
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5.
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アミカス・セラピューティクス社
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アミカス・セラピューティクスは、LSDを含む希少代謝疾患の先進的治療法の開発を専門とするバイオテクノロジー企業です。主力製品であるGalafoldは、ファブリー病の経口治療薬であり、従来の酵素補充療法に代わる選択肢を提供しています。アミカスは、ポンペ病をはじめとするLSDに対する遺伝子治療を含む次世代治療法の開発にも取り組んでいます。患者中心のイノベーションと精密医療に重点を置くアミカス・セラピューティクスは、進化するLSD治療薬市場において重要な貢献を果たしています。
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北米、中東、アジア太平洋、ヨーロッパ
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2024年10月、アミカス・セラピューティクス社は、ファブリー病治療薬であるGalafold（ミガラスタット）に関する和解を発表しました。この和解により、進行中の特許紛争が解決され、訴訟による妨害を受けることなく同薬の販売を継続できることが確認されました。複数の当事者とのこの合意は、知的財産権を保護しながら、Galafoldの安定的な供給と開発を確保することを目的としています。
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結論
世界のリソソーム蓄積症（LSD）治療薬市場は、酵素補充療法、遺伝子治療、基質還元療法の継続的な進歩に牽引され、着実な成長が見込まれています。先進地域における認知度の高まり、規制当局の承認取得、そして保険償還政策の拡大が、市場拡大をさらに加速させています。しかしながら、新興国における治療費の高騰やアクセスの困難さといった課題は依然として大きな障壁となっています。製薬会社と研究機関の戦略的連携は、医薬品開発の促進と治療選択肢の拡大において重要な役割を果たしています。バイオテクノロジーへの継続的な投資と医療費の増加を背景に、市場は持続的なイノベーションを目の当たりにし、最終的には世界中の患者アウトカムと治療へのアクセス性を向上させることが期待されています。
