ミトコンドリア疾患における薬物再利用の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場規模

• ミトコンドリア疾患に対する世界の薬物転用市場規模は、2024年に7,123万米ドルと評価され、予測期間中に5.60%のCAGRで成長し、2032年には1億1,014万米ドル に達すると予想されています。 
• 市場の成長は、承認済みの治療法の既存の安全性と有効性のプロファイルを活用し、ミトコンドリア疾患に対する従来の医薬品開発に代わる、より迅速でコスト効率の高い方法としての医薬品転用戦略の探究の増加によって主に促進されています。
• ゲノミクス、バイオインフォマティクス、ハイスループットスクリーニングにおける技術の進歩は、既存薬の新たな治療用途の発見をさらに後押しし、MELAS、リー症候群、ミトコンドリアミオパチーといったミトコンドリア機能不全関連疾患の研究を加速させています。さらに、医療従事者、研究者、患者支援団体の間で希少疾患や孤児ミトコンドリア疾患に対する意識が高まっていることで、転用イニシアチブや臨床試験への投資にとって好ましい状況が生まれています。

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場分析

• 既存の薬剤の新たな治療用途を見つける薬剤再利用は、ミトコンドリア疾患の治療において重要な戦略として浮上しており、新規薬剤開発に比べて開発期間の短縮、コスト削減、リスク低減を実現している。
• 再利用薬の需要増加は、主にミトコンドリア疾患に対する認識の高まり、満たされていない臨床ニーズ、そしてより優れた疾患標的化を可能にするゲノムおよび代謝研究の進歩によって促進されている。
• 北米はミトコンドリア疾患の薬物再使用市場を支配し、2024年には41.7%という最大の収益シェアを獲得しました。これは、精密医療アプローチの早期導入、強力な研究インフラ、支援的な規制枠組み、そして特に米国においてミトコンドリア機能不全の薬物再使用試験に積極的に取り組んでいる主要企業の存在によって推進されています。
• アジア太平洋地域は、医療費の増加、希少疾患の診断率の上昇、地元のバイオテクノロジー企業と世界的な製薬会社との協力関係の拡大により、予測期間中にミトコンドリア疾患の薬物再利用市場において最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 承認薬セグメントは、ミトコンドリア疾患の薬物再利用市場において、2024年には58.4%という最大の市場シェアを占めました。これは主に、ミトコンドリア症状の管理のための規制当局承認済みの治療法の利用可能性、医師の信頼の向上、そして保険償還の適格性によるものです。これらの薬剤は、多くの場合、臨床的エビデンスに裏付けられており、より予測可能な安全性プロファイルを備えているため、医療従事者の間でさらに好まれています。

ミトコンドリア疾患市場セグメンテーションの範囲と薬剤再利用     

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用の市場動向

「治療開発と治療パーソナライゼーションにおけるイノベーションの加速」

• ミトコンドリア疾患における世界的なドラッグリポジショニング市場において、特にリー症候群、MELAS、LHONといった希少かつ治療困難なミトコンドリア疾患の治療において、承認薬の新たな用途の発見に重点が置かれるようになってきています。このアプローチは、従来の創薬と比較して、より迅速かつ費用対効果の高い治療法開発への道筋を提供します。
  • 例えば、もともと神経疾患の治療薬として開発されたイデベノンの転用は、レーバー遺伝性視神経症（LHON）の治療に有望であることが示され、罹患患者の視力維持に希望を与えています。同様に、かつてがん治療薬として研究されていたジクロロ酢酸（DCA）は、ミトコンドリア活性を示し、代謝疾患の治療薬候補となっています。
• ドラッグリポジショニングにより、医療提供者と研究者は初期段階の安全性試験を省略することができ、市場投入までの時間を大幅に短縮し、開発コストを削減できます。これは、患者数が少なく、従来の研究開発が経済的に実行不可能となる可能性のあるミトコンドリア疾患にとって非常に重要です。
• ゲノムプロファイリングとバイオマーカーに基づく層別化の統合も、転用プロセスを支援しています。既存の薬剤に最も反応する可能性の高い患者のサブグループを特定することで、企業は治療法をカスタマイズし、転帰を改善し、副作用を最小限に抑えることができるようになります。
• 製薬会社は、学術機関や非営利団体と連携して、中央データベースや患者登録システムを構築し、実臨床における薬剤の有効性評価を容易にしています。これらの連携により、透明性が向上し、臨床的知見の獲得が加速されます。
• その結果、ミトコンドリア疾患に対する効果的でアクセスしやすく、タイムリーな治療法の需要が高まり、薬物再利用戦略への投資が促進され、患者ケアの改善と治療パイプラインの世界的な拡大の新たな機会が生まれています。

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場の動向

ドライバ

「希少疾患の罹患率の上昇と満たされていない医療ニーズによるニーズの高まり」

• MELAS、リー症候群、LHONといったミトコンドリア疾患の世界的な罹患率増加と、承認されている治療選択肢の不足が相まって、薬剤再利用戦略の需要を大きく押し上げています。この満たされていない臨床ニーズにより、研究者や製薬会社は、既承認薬の新たな適応症を探索し、タイムリーで費用対効果の高い治療ソリューションを提供しています。
  • 例えば、2024年には、もともと遺伝性ミトコンドリア疾患の治療薬として開発された酸化還元活性小分子であるEPI-743（バチキノン）が、小児ミトコンドリアてんかんなどの適応拡大において有望性を示しました。主要企業によるこのような取り組みは、予測期間中の市場成長に大きく貢献すると予想されます。
• 患者と医療提供者が、より迅速な治療アクセスを可能にするリパーパシング医薬品の可能性を認識するにつれ、適応外使用の検証において、臨床試験、リアルワールドエビデンス、そして協力体制への依存度が高まっています。このアプローチは、従来の医薬品の発見と開発に伴う時間とコストを削減します。
• さらに、希少疾患に対する世界的な関心の高まりと、迅速な承認、希少疾病用医薬品の指定、独占期間の延長などの規制上のインセンティブの利用可能性により、製薬会社はミトコンドリア疾患に対する既知の化合物の再利用に投資するよう促されている。
• がん、心血管疾患、神経変性疾患などの疾患向けに開発された薬剤を、現在ミトコンドリア機能不全を対象に試験しているリポジショニングの有効性は、学術界と製薬業界の両方において、ドラッグリポジショニングの戦略的重要性を浮き彫りにしています。この拡大する傾向は、患者アクセスの向上と治療パイプラインの拡大につながることが期待されます。

抑制/挑戦

「限られた商業的インセンティブと複雑な規制経路」

• ミトコンドリア疾患に対するドラッグリポジショニングは、その利点にもかかわらず、規制の枠組みが明確でないことや商業的インセンティブが限られていることなど、大きな課題に直面しています。リポジショニングされた医薬品の多くはすでに特許が切れているため、企業は投資収益率の低さから、追加の臨床試験に必要な投資を正当化するのに苦労することがよくあります。
  • 例えば、ジクロロ酢酸（DCA）のような化合物はミトコンドリア疾患モデルで潜在性を示しているが、特許保護の欠如により、多くの製薬会社が本格的な開発と商業化を追求することを躊躇している。
• さらに、適応外または新規適応症の承認を得るには、新たな臨床データや安全性プロファイルを含む十分な証拠が必要であり、時間と費用がかかる可能性があります。統一された国際ガイドラインが存在しないことが、多国籍試験の複雑さを増す原因となっていることがよくあります。
• 保険償還の不確実性と、十分な裏付けデータがない適応外使用に対する保険者の躊躇は、患者のアクセスをさらに阻害しています。これは特に、医療予算が限られており、ミトコンドリア疾患の認知度が低い発展途上国で顕著です。
• これらの障壁を克服するには、政策改革、官民連携のための新たなビジネスモデル、そして医薬品の転用を促進するためのより強力な資金調達メカニズムが必要となる。これらの課題を乗り越え、より広範な市場への導入を確実にするためには、学界、バイオテクノロジー企業、規制当局間の連携強化が不可欠となる。

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場の展望

ミトコンドリア疾患の薬物再利用市場は、薬物の種類、適応症、投与経路、および最終使用者に基づいて 4 つの主要なセグメントに分類されます。

• 薬剤の種類別

ミトコンドリア疾患におけるドラッグリポジショニング市場は、薬剤の種類に基づいて、承認薬と適応外薬に分類されます。承認薬セグメントは、ミトコンドリア症状の管理のための規制当局承認済みの治療法の利用可能性、医師の信頼の向上、そして保険償還の適格性により、2024年には58.4%と最大の市場収益シェアを獲得しました。これらの薬剤は多くの場合、臨床的エビデンスに裏付けられており、より予測可能な安全性プロファイルを備えているため、医療従事者の間でさらに人気が高まっています。

適応外医薬品セグメントは、研究者や臨床医が、標的療法がない希少ミトコンドリアの適応症に対して、抗てんかん薬、抗酸化剤、代謝調整剤などの既存薬の転用を模索し続けているため、2025年から2032年にかけて21.3%という最も高い成長率を記録すると予測されています。

• 適応症別

適応症に基づき、市場はリー症候群、MELAS（ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様発作）、LHON（レーバー遺伝性視神経症）、MERRF（赤色線維性ミオクロニーてんかん）、その他に分類されます。MELASセグメントは、比較的高い診断率と、アルギニンやジクロロ酢酸などの薬剤を含む活発な臨床試験パイプラインにより、2024年には31.6%という最大の市場収益シェアを占めました。

リー症候群セグメントは、その重篤かつ早期に発症する疾患の性質と、小児神経変性疾患に対する治療法の転用を目的とした研究イニシアチブの増加により、予測期間中に22.8%という最も高いCAGRを記録すると予想されています。

• 投与経路

投与経路に基づき、市場は経口、注射、その他に分類されます。経口セグメントは、投与の容易さ、患者のコンプライアンスの向上、そして多くの再利用医薬品が経口剤として入手可能であることから、2024年には64.2%という最大の市場シェアを占めました。

一部のミトコンドリア標的薬、特に抗酸化剤や代謝剤は非経口製剤の方が効果的であるため、注射剤セグメントは2025年から2032年にかけて20.9%のCAGRで最大の成長が見込まれています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、ミトコンドリア疾患の薬物再利用市場は、病院、専門クリニック、在宅ケア、その他に分類されます。希少疾患の診断・治療能力が大規模医療センターや学術機関に集中していることが牽引役となり、病院セグメントは2024年には47.9%の収益シェアで市場をリードしました。

在宅ケア分野は、経口再利用療法や長期ミトコンドリア疾患管理のための患者中心モデルの採用増加により、23.1%のCAGRで最も急速な成長を遂げると予測されています。

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場の地域分析

• 北米は、医薬品イノベーターの強力な存在、堅牢な研究インフラ、希少疾患研究への政府および民間からの多額の資金提供により、2024年にはミトコンドリア疾患の薬物再利用市場で41.7%という最大の収益シェアを獲得し、市場を席巻しました。
• この地域は、FDAの希少疾病用医薬品指定や迅速承認メカニズムなどの早期の規制経路の恩恵を受けており、企業がミトコンドリア疾患に対する既存の医薬品の再利用に投資することを奨励しています。
• さらに、疾患に対する高い認知度、支援的な償還枠組み、そして臨床試験の増加により、北米は医薬品の再利用分野におけるリーダーシップを強化しています。NIHやMITOActionなどの機関は、既存の化合物の治療可能性を解き放つことを目指し、協力関係、患者登録、そしてプレシジョン・メディシン（精密医療）アプローチを継続的に推進しています。

米国におけるミトコンドリア疾患治療薬の再利用に関する市場洞察

米国のミトコンドリア疾患治療薬のドラッグリポジショニング市場は、研究助成金の増加、産学連携の強固さ、そしてStealth BioTherapeuticsやReneo Pharmaceuticalsといった有力企業の存在により、2024年には北米全体の収益シェアの61%を占めました。米国では臨床試験パイプラインが活発に展開されており、FDAのファストトラック・プログラムやオーファンドラッグ・プログラムも、リポジショニング治療薬の迅速な開発と市場参入を可能にしています。また、新生児スクリーニングや遺伝子検査プログラムを通じて、新規治療法へのアクセスと診断率の向上を求める患者支援団体の存在も、需要を後押ししています。

欧州におけるミトコンドリア疾患の薬物再利用市場に関する洞察

欧州におけるミトコンドリア疾患の医薬品転用市場は、欧州医薬品庁（EMA）の希少疾病用医薬品指定やPRIME（優先医薬品）制度といった支援的な規制の取り組みに牽引され、2032年まで高いCAGRで成長すると予測されています。ドイツ、英国、フランスなどの国々は、バイオ製薬企業との連携や公衆衛生機関の支援を受け、ミトコンドリア疾患研究に投資しています。さらに、EUを拠点とする希少疾患コンソーシアムは、転用の取り組みを加速させるため、データ共有とバイオマーカー探索を積極的に推進しています。

英国におけるミトコンドリア疾患治療薬の再利用に関する市場洞察

英国のミトコンドリア疾患治療におけるドラッグリポジショニング市場は、NHS（国民保健サービス）および規制当局における希少疾患治療の優先度の高まりにより、力強い成長が見込まれています。ミトコンドリア研究グループ（MRG）やウェルカム・トラストといった組織の存在は、希少ミトコンドリア症候群に対する適応外医薬品の特定と検証におけるイノベーションを促進しています。また、有利な資金援助と迅速なアクセスプログラムも市場の発展に貢献しています。

ドイツにおけるミトコンドリア疾患治療薬の再利用市場に関する洞察

ドイツのミトコンドリア疾患に対するドラッグリポジショニング市場は、確立されたバイオ医薬品セクター、政府支援による希少疾病用医薬品研究、そして高額な医療費支出に支えられ、着実に拡大しています。ドイツのバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリアの生体エネルギーと酸化ストレス経路を、潜在的なドラッグリポジショニングの実現に向けて積極的に研究しています。同国は個別化医療に注力しており、高度な診断プラットフォームへのアクセスも、早期介入と標的治療の臨床試験を支えています。

アジア太平洋地域におけるミトコンドリア疾患の薬物再利用市場に関する洞察

アジア太平洋地域のミトコンドリア疾患治療薬のドラッグリポジショニング市場は、ヘルスケア研究開発への投資増加、希少疾患への意識の高まり、そして政府主導による低価格治療への取り組みに後押しされ、2025年から2032年にかけて24%という最も高いCAGRで成長すると予測されています。中国、日本、インドなどの国々は、臨床試験やバイオシミラー開発の拠点として台頭しており、ミトコンドリア疾患治療薬への低価格ジェネリック医薬品や従来型分子のリポジショニングへの関心が高まっています。

ミトコンドリア疾患に対する日本の医薬品再活用市場に関する洞察

ミトコンドリア疾患を対象とした日本のドラッグリポジショニング市場は、特に神経代謝疾患およびミトコンドリア疾患において、ドラッグリポジショニングの分野で注目を集めています。医薬品医療機器総合機構（PMDA）を通じた強力な政府支援の下、日本企業はMELASおよびLHONを対象とした化合物の探索において、国際的なパートナーシップを構築しています。高齢化社会の到来と神経変性疾患への注目は、ミトコンドリア関連疾患におけるドラッグリポジショニングの機会と合致しています。

ミトコンドリア疾患に対する中国の医薬品転用市場に関する洞察

中国のミトコンドリア疾患向けドラッグリポジショニング市場は、政府主導の希少疾患プログラムと、新たな適応症に向けて開発中の強力なジェネリック医薬品パイプラインに支えられ、2024年にはアジア太平洋地域で最大の収益シェアを獲得しました。中国市場は、低コストの臨床試験能力、拡大するバイオテクノロジー・エコシステム、そしてミトコンドリア疾患が国家保健政策に急速に組み入れられていることなどの恩恵を受けています。研究機関と企業は、既存の医薬品ライブラリからミトコンドリア疾患のソリューションを特定するために、AIを活用したドラッグリポジショニングに関する連携を強化しています。

ミトコンドリア疾患に対する薬物再利用市場シェア

ミトコンドリア疾患の薬物転用業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって主導されています。

• Retrotope, Inc. （米国）
• SOMバイオテック（スペイン）
• コンドリオン（オランダ）
• ステルス・バイオセラピューティクス（米国）
• ミノビア・セラピューティクス（イスラエル）
• Camurus AB（スウェーデン）
• ニューロパティックス社（米国）
• リアタ・ファーマシューティカルズ（米国）
• アステラス製薬株式会社（日本）
• アクセラ・セラピューティクス（米国）

ミトコンドリア疾患市場における世界の医薬品転用の最新動向

• 2025年4月、米国グラッドストーン研究所の研究者らは、低酸素環境の生理学的影響を模倣する「HypoxyStat」という再利用化合物を用いた研究で有望な結果を発表しました。リー症候群のマウスにこの薬剤を使用したところ、寿命が3倍以上延び、神経症状が著しく改善しました。この画期的な成果は、ミトコンドリア疾患の新たな治療経路を示唆し、低酸素状態を模倣する薬剤が薬物再利用戦略にもたらす可能性を浮き彫りにしています。
• 2025年3月、日本の科学者らは、患者由来の幹細胞を用いてミトコンドリアDNAの変異を修正する革新的な酵素ベースの遺伝子編集システム（mpTALENs）を開発しました。この技術は精密な修正を可能にし、特にMELAS症候群やMERRF症候群などの疾患に対するミトコンドリア薬剤の再利用と治療介入の新たな領域を切り開きます。
• 2025年2月、ニューロバイブ・ファーマシューティカルは、再利用NAD+モジュレーターであるKL1333の開発を早期臨床試験に進めました。この薬剤は、ミトコンドリアミオパチー患者の筋持久力の向上と疲労軽減を示し、複数のミトコンドリア疾患の重要な治療薬としての可能性を強めています。
• 2025年1月、米国ミトコンドリア病財団（UMDF）はメイヨー・クリニックと共同で、MELAS患者の心臓細胞モデルを用いて、数百種類の承認済み化合物を評価するスクリーニング・プロジェクトを開始しました。ミトコンドリア機能不全を改善できる適応外薬を特定することを目指しており、選定された候補薬は臨床試験へと進んでいます。

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