フリードライヒ運動失調症の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

フリードライヒ運動失調症の市場規模

• 世界のフリードライヒ運動失調症市場規模は2024年に26億3000万米ドルと評価され、予測期間中に4.00％のCAGRで成長し、2032年までに35億9000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、遺伝性疾患の罹患率の増加と希少疾患に対する認識の高まりによって主に推進されており、主要地域全体で診断率と臨床研究活動が増加しています。
• さらに、遺伝子治療研究への投資の増加、分子生物学の進歩、製薬会社と研究機関の協力の拡大により、革新的なフリードライヒ運動失調症治療法の開発が加速し、業界の成長が大幅に促進されています。

フリードライヒの運動失調市場分析

• フリードライヒ運動失調症は、まれな遺伝性神経変性疾患であり、運動協調と生活の質に深刻な影響を及ぼすことから、広範な研究と治療法開発の焦点となっています。遺伝子検査と早期診断の重要性が高まったことで、患者の特定が強化され、より的を絞った治療アプローチが可能になりました。
• フリードライヒ運動失調症の先進的治療法に対する需要の高まりは、主に臨床試験の増加、医療専門家の意識の高まり、希少疾病用医薬品の指定や希少疾患研究への資金援助の利用可能性の増加によって推進されている。
• 北米は、強力な研究インフラ、高い医療費支出、そして遺伝子治療と神経学研究に注力する主要なバイオテクノロジー企業の存在に支えられ、2024年にはフリードライヒ運動失調症市場において41.5%という最大の収益シェアを獲得し、市場を席巻しました。米国は、進行中の臨床試験とFDA承認において引き続きリードしており、この分野における急速なイノベーションを促進しています。
• アジア太平洋地域は、診断能力の向上、専門的な神経学的ケアへのアクセスの拡大、希少疾患治療プログラムへの投資の増加により、予測期間中にフリードライヒ運動失調症市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 抗酸化剤、鉄キレート剤、病気の進行を遅らせることを目的とした遺伝子調節療法などの薬剤の広範な使用により、医薬品セグメントは2024年に51.3％の最大の市場収益シェアを占めました。

レポートの範囲とフリードライヒ運動失調症の市場セグメンテーション 

フリードライヒの運動失調市場動向

遺伝子治療とバイオマーカーに基づくアプローチの進歩

• フリードライヒ運動失調症の世界的な市場において、遺伝子治療とバイオマーカーに基づく診断アプローチへの注目が高まり、この希少神経変性疾患の治療環境が変革しつつあります。精密医療と次世代遺伝子ツールの進歩により、より標的を絞った効果的な治療法の開発が可能になっています。
  • 例えば、PTC TherapeuticsとReata Pharmaceuticalsは、フラタキシンタンパク質の機能回復を目的とした疾患修飾療法の開発において大きな進歩を遂げており、対症療法から治癒を目指す治療への変革をもたらしています。同様に、Lexeo TherapeuticsとAgilis Biotherapeuticsは、FXN遺伝子の機能的なコピーを患部組織に直接送達するAAVベースの遺伝子治療プログラムを開発しています。
• バイオマーカーに基づく診断の統合により、疾患の早期発見、患者の層別化、治療効果のモニタリングがさらに強化されます。進行中の臨床研究では、疾患の進行と治療反応をより正確に評価するために、フラタキシンの発現レベルや酸化ストレスマーカーなどのバイオマーカーがますます多く取り入れられています。
• さらに、ナノ粒子キャリアや中枢神経系を標的とした製剤などの薬物送達システムの進歩により、フリードライヒ運動失調症の治療薬の精度と生物学的利用能が向上し、神経変性疾患の治療における主要な課題の1つに対処しています。
• この傾向には、希少疾病用医薬品の指定や迅速承認といった共同研究イニシアチブや規制上の優遇措置も含まれており、臨床試験や商業化のタイムラインを加速させています。製薬会社、研究機関、患者支援団体間のパートナーシップは、イノベーションを促進し、新たな治療選択肢の導入を加速させています。
• 遺伝子治療、バイオマーカーの革新、共同開発への関心が高まることで、患者の転帰が再定義され、フリードライヒ運動失調症の管理における新たなケアの基準が世界的に確立されることが期待されます。

フリードライヒ運動失調症の市場動向

ドライバ

臨床的進歩の高まりと治療パイプラインの拡大

• フリードライヒ運動失調症の遺伝的根本原因に対処することを目的とした臨床試験と治療革新の増加は、市場の成長を推進する大きな原動力となっている。
  • 例えば、2024年3月、PTCセラピューティクスは、バチキノン（PTC-743）プログラムから得られた有望な長期データを報告し、フリードライヒ運動失調症患者の神経学的転帰の改善と病気の進行の遅延を示した。
• 遺伝子治療、低分子、抗酸化物質ベースの薬剤のパイプラインの拡大とそれを支える規制の経路により、先進的な治療オプションの承認と利用が迅速化されている。
• さらに、早期診断と遺伝子検査の利点についての臨床医と患者コミュニティの認識が高まり、治療の採用率も上昇している。
• 政府機関、非営利団体、民間投資家からの支援資金は、研究開発能力をさらに強化し、世界的な協力を促進し、治療研究におけるイノベーションを加速させています。

抑制/挑戦

発展途上地域における治療費の高騰とアクセスの制限

• 科学の著しい進歩にもかかわらず、治療費の高騰と先進治療へのアクセスの制限は、依然として広範な導入の大きな障壁となっています。遺伝子治療と希少疾病用医薬品の開発には、複雑な製造プロセスと規制プロセスが伴うため、価格が高騰し、コストに敏感な市場での入手が制限されています。
  • 例えば、遺伝子置換療法は患者1人あたり数十万ドルを超える場合があり、包括的な保険に加入していない医療制度や患者にとって、費用負担の課題となっている。
• さらに、フリードライヒ運動失調症の罹患率が低いため、製薬会社が発展途上地域で市場プレゼンスを拡大する商業的インセンティブが制限されている。
• 専門的な診断施設、訓練を受けた神経科医、研究センターの不足などのインフラの制約は、患者の診断と適切なタイミングでの治療開始をさらに妨げている。
• 戦略的連携、患者支援プログラム、価格革新、政策改革を通じてこれらの障壁を克服することは、新興治療法への公平なアクセスを確保し、世界的な市場成長を長期的に維持するために不可欠です。

フリードライヒ運動失調症の市場範囲

市場は、診断、治療、投与経路、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• 診断別

診断に基づいて、フリードライヒ運動失調症市場は、CTスキャンまたはMRIスキャン、筋電図検査、およびその他に分類されます。CTスキャンまたはMRIスキャンセグメントは、主に脊髄および小脳変性症の詳細な視覚化を提供し、早期発見に役立つことから、2024年には46.5％という最大の市場収益シェアを占めました。MRIスキャンは、構造的および組織レベルの異常を検出するために広く使用されており、世界中で高度な診断施設の需要を促進しています。高解像度の画像技術の利用可能性、病院インフラの拡大、および神経科医の早期発見に対する意識の高まりは、成長を促進し続けています。病院と診断センターの協力により、画像ベースの診断へのアクセスがさらに強化されました。さらに、3T MRIシステムやAIベースの画像解釈などの技術の進歩により診断精度が向上し、このセグメントの優位性を支えています。非侵襲性、正確性、時間効率に優れた診断方法が好まれることも、フリードライヒ運動失調症に対する CT スキャンや MRI スキャンの継続的な導入につながっています。

筋電図検査分野は、目に見える症状が現れる前に筋肉や神経機能の電気的異常を検出できる能力に牽引され、2025年から2032年にかけて19.2%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。筋電図検査は、機能分析のための費用対効果が高く正確なツールを提供し、臨床医が病気の進行をより正確に追跡するのに役立ちます。ポータブルEMGデバイスの採用増加とデジタルヘルスシステムとの統合は、病院と専門神経科クリニックの両方でより広範な使用を支えています。神経変性疾患の有病率の増加と早期スクリーニングの取り組みが相まって、新興経済国における需要を押し上げています。さらに、研究協力や政府資金による啓発プログラムにより、診断能力が強化されています。個別化された神経学的評価への傾向は、特に治療反応のモニタリングにおいて、EMGの利用をさらに促進しています。

• 治療別

フリードライヒ運動失調症市場は、治療に基づいて、薬物療法、言語療法、作業療法、外科手術、その他に分類されます。薬物療法セグメントは、抗酸化剤、鉄キレート剤、疾患の進行を遅らせることを目的とした遺伝子調節療法などの薬剤の広範な使用により、2024年には51.3%という最大の市場収益シェアを占めました。オマベロキソロンなどの新興治療法の薬理学的管理と臨床試験における研究開発活動の増加が、このセグメントを強化しました。病院や診療所は、アクセスしやすさ、費用対効果、患者のコンプライアンスの観点から、薬物療法を好んでいます。希少疾患研究財団からの医薬品開発への資金提供の増加は、イノベーションを加速させています。米国や欧州などの主要市場における支持療法および対症療法薬の規制承認の拡大も、セグメントのリーダーシップを支えています。さらに、ミトコンドリアを標的とした治療法の進歩と製剤の改善により、有効性と安全性のプロファイルが向上し、2032年まで優位性が維持されます。

遺伝子治療分野は、フリードライヒ運動失調症の原因となるFXN遺伝子変異の分子生物学的修正における継続的な進歩に牽引され、2025年から2032年にかけて22.4%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。バイオ医薬品企業はウイルスベクターを用いたアプローチに多額の投資を行っており、初期の臨床試験では神経機能改善において有望な結果が示されています。学術機関と業界関係者の戦略的連携により、トランスレーショナルリサーチが加速しています。希少疾病用医薬品指定に対する規制当局の支援強化と遺伝子編集機能の拡大が、開発を加速させています。実験的治療プログラムへの患者登録数の増加と投資家の強い信頼も、この成長軌道をさらに支えています。遺伝子治療は長期的な治療効果と疾患の修正をもたらす可能性があり、従来の治療法に対して強力な競争優位性をもたらします。

• 投与経路

投与経路に基づき、フリードライヒ運動失調症市場は経口、非経口、その他に分類されます。経口セグメントは、抗酸化剤、鉄キレート剤、対症療法などの経口療法に伴う利便性と高い患者コンプライアンスにより、2024年には47.9%という最大の市場収益シェアを占めました。製薬会社は、服薬遵守とアクセス性を高めるために、経口製剤にますます注力しています。病院や薬局で経口治療薬が広く入手できるようになったことも、その優位性を高めています。さらに、放出制御錠の開発とバイオアベイラビリティの向上した化合物の開発により、治療成績が向上しています。経口経路は通院回数を最小限に抑えるため、慢性疾患の管理に非常に好まれています。さらに、在宅ケアモデルとオンラインでの処方箋の再発行の普及の高まりも、世界中で経口療法の採用をさらに後押ししています。

非経口セグメントは、2025年から2032年にかけて18.8%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。これは、特に生物学的製剤や遺伝子治療薬の臨床試験における静脈内および筋肉内への薬物投与の増加に牽引されています。非経口投与は効果の発現が早く、酵素療法や遺伝子補充療法といった高度な介入には不可欠です。病院や研究センターは、これらの治療に対応するために輸液施設を拡張しています。さらに、非経口投与を必要とする生物学的製剤の承認増加も、市場の潜在性を高めています。医薬品開発企業と輸液センターの提携により、先進地域では治療へのアクセスが改善されています。特に重度の神経疾患における精密投与の需要は、このセグメントの堅調な成長軌道をさらに支えています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、フリードライヒ運動失調症市場は、診療所、病院、診断センター、その他に分類されます。病院セグメントは、診断、遺伝カウンセリング、治療介入を含む包括的なケア施設の利用可能性に牽引され、2024年には49.6%という最大の市場収益シェアを占めました。病院は、専門の神経科や学際的なチームにアクセスできる、診断と治療の主要な拠点として機能します。政府と民間による病院インフラへの投資は、早期発見とケアの提供を改善しました。さらに、進行中の臨床試験への患者登録は、病院ネットワークを通じて行われることが多く、患者が新しい治療法にアクセスできるようにしています。診断ツールの技術的進歩と研究機関との提携により、病院ベースの優位性がさらに強化されています。電子健康記録の統合により、患者のモニタリングが合理化され、フリードライヒ運動失調症のような希少疾患の協調的な管理が確保されています。

診断センターセグメントは、遺伝子検査、バイオマーカー発見、早期かつ正確な診断のための神経画像診断支援における役割の拡大により、2025年から2032年にかけて20.5%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。これらのセンターでは、次世代シーケンシングプラットフォームや高度な生化学アッセイシステムの導入が進んでいます。診断ラボと製薬会社との戦略的提携は、個別化診断を促進しています。検査の分散化の傾向と、キャリアスクリーニングおよび早期発見への意識の高まりが相まって、診断センターの普及範囲は拡大しています。さらに、分子検査のコスト削減と主要地域における保険償還政策の改善により、アクセスが向上しています。特に精密医療の導入が加速する中、診断センターは患者のモニタリングとフォローアップケアにおける重要な拠点として台頭しています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、フリードライヒ運動失調症市場は、直接入札、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。病院薬局セグメントは、希少神経疾患向けの専門医薬品の調剤が病院システム内に集中しているため、2024年には45.1％という最大の市場収益シェアを占めました。病院は、治験薬と承認済み治療法の両方の主要な流通ハブとして機能します。厳格な処方管理と監視要件は、病院ベースのサプライチェーンに有利です。臨床試験用の供給に関して病院と製薬メーカーの間のパートナーシップが増えていることで、この優位性がさらに強化されています。さらに、病院は薬剤師主導のカウンセリングと調整されたフォローアップを通じて患者のコンプライアンスを確保し、結果を向上させています。フリードライヒ運動失調症の慢性管理プログラムの普及の増加は、世界中で病院薬局の利用を促進し続けています。

オンライン薬局セグメントは、デジタルヘルスケアと電子処方箋プラットフォームへの移行の加速に牽引され、2025年から2032年にかけて21.9%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予測されています。オンラインチャネルは利便性、自宅配送、そしてコスト削減を提供し、慢性神経疾患を抱える患者の間での普及を促進します。大手eファーマシー企業は、規制当局との提携やサプライチェーンシステムの改善を通じて、希少疾患治療薬のポートフォリオを拡大しています。デジタル決済のセキュリティ強化と遠隔診療の統合により、オンライン購入への信頼が高まっています。さらに、認可を受けたオンライン販売店を通じた希少疾病用医薬品の入手しやすさを促進する啓発キャンペーンも、世界的なリーチを強化しています。特にパンデミック以降、デジタルでの薬剤補充や玄関先への薬剤配達への需要が高まっており、このセグメントのCAGRは引き続き力強い成長を牽引しています。

フリードライヒの運動失調市場地域分析

• 北米は、 強力な研究インフラ、高い医療費、遺伝子治療と神経学研究に重点を置く主要なバイオテクノロジー企業の存在に支えられ、2024年には41.5%という最大の収益シェアでフリードライヒ運動失調症市場を支配しました。
• フリードライヒ運動失調症の臨床試験、FDA承認、新規治療薬の開発において、市場は引き続きリードしています。先進的な病院ネットワークと専門の神経学センターは、早期診断と患者管理を促進します。希少疾患研究への政府資金と民間投資は、市場をさらに強化しています。
• 患者の高い認知度と最先端の治療選択肢へのアクセスも、この地域における優位性に貢献しています。さらに、研究機関と製薬会社の連携により、トランスレーショナルリサーチが加速し、迅速なイノベーションが促進されています。確立されたヘルスケアエコシステムは、シームレスな治療の提供を保証し、包括的な患者ケアを支えています。全体として、北米はフリードライヒ運動失調症治療における技術的および臨床的進歩の中心地であり続けています。

米国フリードライヒ運動失調症市場に関する洞察

米国のフリードライヒ運動失調症市場は、遺伝子治療候補の充実したパイプライン、臨床試験への登録拡大、そして高度な診断能力に牽引され、2024年には北米で最大の収益シェアを獲得しました。FDAによる新規治療薬の承認取得が相次ぎ、治療へのアクセス性が向上しています。大手バイオテクノロジー企業は、患者支援プログラムや希少疾患対策に投資しており、市場をさらに活性化させています。研究主導型の病院や専門クリニックは、早期診断から多分野にわたる治療管理まで、包括的なケアを提供しています。学術機関と業界関係者間の連携強化は、革新的な治療ソリューションの開発を加速させています。個別化医療と精密治療への注力は、患者の転帰を最適化します。さらに、米国はフリードライヒ運動失調症における最先端の臨床研究で引き続き世界的な注目を集めており、地域市場におけるリーダーシップを強化しています。

欧州フリードライヒ運動失調症市場の洞察
欧州のフリードライヒ運動失調症市場は、高度な医療インフラ、専門の神経センターの存在、および支援的な規制の枠組みに牽引され、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると見込まれています。ドイツ、フランス、イタリアなどの国は、希少疾患の研究と遺伝子治療プログラムに多額の投資を行っています。臨床医と患者の間で希少神経疾患に対する認識が高まることで、早期診断と治療の採用が促進されます。さらに、官民パートナーシップと資金提供イニシアチブにより、臨床試験と新規治療薬の開発が加速します。欧州の医療制度は、薬物療法、理学療法、支持療法を組み合わせた集学的治療へのアクセスを促進しています。希少疾患治療に対する償還ポリシーの拡大も、市場の成長を強化します。全体として、欧州は継続的な研究、規制支援、および高度な治療オプションへの患者アクセスの増加に支えられ、着実な成長の可能性を示しています。

英国フリードライヒ運動失調症市場の洞察
英国のフリードライヒ運動失調症市場は、希少疾患研究への投資増加と専門神経ケアセンターの拡張に牽引され、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると見込まれています。医療提供者と患者の意識向上により、タイムリーな診断と早期介入が促進されます。臨床試験と革新的治療法を支援する政府支援の取り組みが、成長をさらに加速させます。英国の強力なバイオテクノロジーエコシステムと国際共同研究プログラムへの積極的な参加により、新興治療法の迅速な導入が促進されます。さらに、医療インフラは、遺伝カウンセリングや学際的治療アプローチを含む包括的管理プログラムをサポートしています。患者サポートの取り組みと償還メカニズムの改善により、新しい治療法へのアクセスが強化されます。全体として、英国市場は、フリードライヒ運動失調症セグメントで大きな成長の可能性を示しています。

ドイツにおけるフリードライヒ運動失調症市場の洞察
ドイツのフリードライヒ運動失調症市場は、希少神経疾患への認知度の高まりと強力な臨床研究能力に支えられ、かなりのCAGRで拡大すると見込まれています。同国の確立した医療インフラとイノベーションへの重点が、新しい治療法の採用を支えています。ドイツには、神経学と遺伝子治療の卓越した研究拠点が複数あり、早期診断と高度な患者管理に貢献しています。政府の取り組み、資金提供プログラム、バイオテクノロジー企業との協力により、研究活動がさらに強化されています。学際的なケアと臨床試験への参加を統合することで、患者は最先端の治療オプションにアクセスできるようになります。さらに、希少疾患治療への公的および民間投資の増加が、持続的な市場拡大を促進しています。精密医療と個別化された治療アプローチに重点を置くことで、患者の転帰が向上し、ヨーロッパのフリードライヒ運動失調症市場におけるドイツの地位が強固なものになります。

アジア太平洋地域のフリードライヒ運動失調症市場に関する洞察
アジア太平洋地域のフリードライヒ運動失調症市場は、診断能力の向上、専門的な神経学的ケアへのアクセス拡大、希少疾患治療プログラムへの投資増加により、2025年から2032年にかけて最も高いCAGRで成長する見込みです。中国、日本、インドなどの国々では、早期診断と管理に対する医療インフラの整備と患者の意識向上が進んでいます。多国籍バイオテクノロジー企業の台頭や地元の病院との提携により、革新的な治療法の利用可能性が高まっています。希少疾患の研究と臨床試験を支援する政府の取り組みも、市場の成長をさらに後押ししています。さらに、神経疾患の有病率の上昇と医療保険の適用範囲の拡大も、治療の採用増加につながっています。アジア太平洋地域の新興市場では、先進的な治療法と支持療法へのアクセスが向上しています。遺伝子治療、分子診断、および学際的管理への注目が高まることで市場の勢いが高まり、この地域はフリードライヒ運動失調症治療薬の高成長の機会として確立されています。

日本におけるフリードライヒ運動失調症市場の洞察：
日本のフリードライヒ運動失調症市場は、高度な医療インフラ、希少神経疾患への高い認知度、そして研究開発に対する政府の強力な支援により、成長を続けています。革新的な遺伝子治療と臨床試験への参加に重点を置くことで、治療へのアクセスが向上しています。早期診断は、高度な分子診断ツールと専門の神経学センターによって促進されています。官民連携とバイオテクノロジー企業からの投資は、新しい治療法の開発と導入をさらに加速させています。医療制度は、遺伝カウンセリング、リハビリテーション、多分野にわたるケアなど、患者中心のアプローチをサポートしています。さらに、希少疾患治療に対する規制上の優遇措置も市場拡大を促しています。全体として、日本はイノベーション、高度な診断、そしてフリードライヒ運動失調症管理における患者の高い関与によって、安定した成長軌道を示しています。

中国フリードライヒ運動失調症市場の洞察
中国のフリードライヒ運動失調症市場は、急速な都市化、医療費の増加、遺伝子治療や希少疾患の研究に投資する大手バイオテクノロジー企業の存在により、2024年にアジア太平洋地域で最大の収益シェアを占めました。専門の神経学センターと高度な診断施設の拡張は、早期発見と治療をサポートしています。臨床医と患者の間で希少疾患に対する認識が高まると、タイムリーな介入が促進されます。政府による希少疾患イニシアチブへの重点的な取り組みは、臨床研究とバイオテクノロジー開発へのインセンティブと相まって、市場の成長を加速させます。国内外のバイオテクノロジー企業の共同の取り組みは、革新的な治療法へのアクセスを向上させます。さらに、精密医療、学際的ケア、臨床試験への登録への重点の高まりは、中国市場をさらに強化します。これらの要因により、中国はアジア太平洋地域内でのフリードライヒ運動失調症治療の重要な成長地域としての地位を確立しています。

フリードライヒ運動失調症の市場シェア

フリードライヒ運動失調症業界は、主に、次のような定評ある企業によって牽引されています。

• ファイザー社（米国）
• バイオジェン社（米国）
• サノフィ社（フランス）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）
• プレックス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• リドー・ファーマシューティカルズ社（カナダ）
• デザイン・セラピューティクス社（米国）
• レトロトープ社（米国） •
PTCセラピューティクス社（米国）
• ミノリックス・セラピューティクスSL（スペイン）
• アポファーマ社（カナダ）
• GSK社（英国）
• ミトコン・ファーマシューティカルズ社（米国）
• ヴィコ・セラピューティクス社（オランダ） • ノバルティス社（スイス）
• アッヴィ社
（米国）
• ロシュ・ホールディング社（スイス）
• レクセオ・セラピューティクス社（米国）

フリードライヒ運動失調症の世界市場の最新動向

• バイオジェンは2025年6月、フリードライヒ運動失調症の2歳から16歳未満の小児患者を対象に、オマベロキソロン（Omav）の有効性と安全性を評価する第3相BRAVE試験を開始しました。この試験は、既に16歳以上の成人向けに承認されているOmavの治療適応を拡大することを目的としています。
• 2025年7月、オーストラリアの医薬品行政局（TGA）は、16歳以上のフリードライヒ運動失調症患者に対するスカイクラリス（オマベロキソロン）の使用を承認しました。この承認は、オーストラリアのサッカーコミュニティに治療選択肢を提供する上で重要なマイルストーンとなります。
• 2024年10月、バダロナにあるドイツのトリアス・イ・プジョル研究所から生まれたバイオテクノロジーのスタートアップ企業、バイオインタキシスは、スペイン科学省と欧州委員会から217万ユーロの公的資金を獲得しました。この資金は、フリードライヒ運動失調症に対する革新的な遺伝子治療の開発を支援するもので、2026年に臨床試験を開始する予定です。
• 2024年4月、オックスフォード・ハリントン希少疾患センターは、フリードライヒ運動失調症の新たな治療法開発のための新たな助成金プログラムを発表しました。これらの助成金は、この希少神経変性疾患の潜在的な治療法の開発を促進するため、この分野における革新的な研究を支援することを目的としています。
• 2025年8月、米国食品医薬品局（FDA）は、PTCセラピューティクス社の薬剤バチキノンをフリードライヒ運動失調症の治療薬として承認しませんでした。FDAは、提出されたデータでは薬剤の有効性を十分に裏付けていないとして、完全回答書を発行し、再提出前に別途試験を実施することを推奨しました。

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