世界の脊髄内核酸治療薬市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

脊髄内核酸治療薬市場規模

• 世界の髄腔内核酸治療薬市場規模は2024年に34億3000万米ドルと評価され、予測期間中に7.74%のCAGRで成長し、2032年には62億3000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、主に神経疾患の罹患率の増加と核酸送達システム、特に中枢神経系への直接送達を可能にして治療効果を高める標的脊髄内投与用に設計された核酸送達システムの技術的進歩によって促進されている。
• さらに、プレシジョン・メディシン（精密医療）の需要の高まりと、脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、多発性硬化症（MS）などの疾患に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドおよびRNAベースの治療法のパイプラインの拡大が相まって、脊髄内核酸治療は神経変性疾患治療における革新的なアプローチとして位置づけられています。これらの要因が重なり合い、脊髄内核酸治療ソリューションの普及が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

脊髄内核酸治療薬市場分析

• 髄腔内核酸治療は、RNAおよびDNAベースの治療薬を脳脊髄液に直接標的送達するものであり、その高い有効性、血液脳関門のバイパス能力、および希少遺伝性疾患における有望な臨床結果により、重度の神経疾患の管理においてますます重要になっています。
• 髄腔内核酸治療薬の需要の高まりは、主に神経変性疾患の罹患率の上昇、遺伝子サイレンシングおよびアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）技術の進歩、そして精密医療への資金増加によって促進されている。
• 北米は、堅固な医療インフラ、遺伝子治療への高い研究開発投資、大手バイオ製薬企業の強力な存在を特徴とし、2024年には46.7%という最大の収益シェアで脊髄内核酸治療市場を支配しました。
• アジア太平洋地域は、バイオテクノロジー能力の拡大、希少疾患治療における政府の取り組みの増加、中国、日本、インドなどの国における医療費の増加により、予測期間中に髄腔内核酸治療薬市場において年平均成長率24.1%で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 脊髄内セグメントは、中枢神経系に直接治療薬を送達する精度により、中枢神経系関連疾患の薬物バイオアベイラビリティと治療成果を向上させるため、2024年に43.3%の市場シェアで脊髄内核酸治療薬市場を支配した。

レポートの範囲と脊髄内核酸治療薬市場のセグメンテーション       

脊髄内核酸治療薬市場の動向

「治療提供における精度とパーソナライゼーションの向上」

• 世界の脊髄内核酸治療市場における重要かつ加速的なトレンドとして、核酸技術によって可能になった、高度に標的を絞りカスタマイズ可能な治療法の開発が進んでいます。この進歩は、特に神経変性疾患や希少中枢神経系疾患において、治療精度の向上と患者転帰の改善に寄与しています。
  • 例えば、脊髄内投与されるスピンラザ（ヌシネルセン）などの治療法は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の脊髄運動ニューロンを直接標的とする核酸ベースの介入への道を開きました。同様の画期的な治療法が、筋萎縮性側索硬化症（ALS）やハンチントン病などの疾患にも研究されています。
• アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、低分子干渉RNA（siRNA）、遺伝子編集コンストラクトなどの高度な核酸治療薬は、オフターゲット効果を最小限に抑えながら細胞特異的な作用を発揮するように設計されている。これらの治療法は、脊髄内に投与すると血液脳関門を迂回し、中枢神経系に直接アクセスして治療効果を高めることができる。
• さらに、製剤および送達プラットフォームの革新により、徐放性と生体適合性が向上し、より効果的な治療レジメンが可能になっています。また、企業は、時間の経過とともに、あるいは特定のバイオマーカーに応じて投与量を調整できるプログラム可能な送達システムも研究しており、個別化医療への道を開いています。
• 精度、カスタマイズ、そして患者のコンプライアンス向上に向けたこうした傾向は、神経疾患治療への期待を根本的に変革しつつあります。その結果、大手バイオテクノロジー企業は、患者固有の分子プロファイルに対応する次世代デリバリープラットフォームとアダプティブセラピー設計に投資しています。
• 高度に専門化された髄腔内投与核酸療法の需要は、特に高度な医療インフラと強力な研究開発能力を備えた地域で急速に高まっており、臨床医と患者の両方が、これまで治療が困難だった中枢神経系疾患に対するより効果的で的を絞った解決策を求めています。

脊髄内核酸治療薬市場の動向

ドライバ

「神経疾患の罹患率の上昇と核酸送達の進歩による需要の高まり」

• 脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、ハンチントン病といった神経疾患の世界的な負担増加は、髄腔内核酸治療薬の需要を大きく押し上げています。これらの治療法は、血液脳関門を迂回して中枢神経系に直接送達することで、より高い効果をもたらします。
  • 例えば、2023年12月には、バイオジェンとアイオニス・ファーマシューティカルズがアンチセンスオリゴヌクレオチド療法に関する提携を拡大し、複雑な神経変性疾患に対する次世代の脊髄内治療薬の開発を目指しています。このような大手バイオテクノロジー企業による取り組みは、予測期間中の市場成長を促進すると予想されます。
• さらに、精密医療の台頭と希少疾患・難病治療への関心の高まりにより、標的核酸医薬の採用が加速しています。髄腔内送達により、患部である中枢神経系領域に局所的かつ強力な作用を発揮できるため、理想的な選択肢となります。
• FDAやEMAによるファストトラック指定や希少疾病用医薬品指定などの規制支援の増加も、臨床開発と商業化の加速に貢献し、髄腔内核酸治療薬のより広範な採用を支援しています。
• 徐放性製剤や埋め込み型輸液ポンプなど、より患者に優しい投与システムの開発により、治療の利便性がさらに高まり、コンプライアンスが向上し、これらの治療法の潜在的な患者基盤が拡大します。

抑制/挑戦

「侵襲性、安全性への懸念、そして高い開発コスト」

• 脊髄内核酸治療薬市場における主要な課題の一つは、脊髄内投与の侵襲性です。脊髄内投与は、腰椎穿刺またはカテーテルを用いた脊柱管への投与を必要とします。このため、感染、出血、神経損傷などの処置合併症が発生し、患者の受け入れが制限される可能性があります。
  • 例えば、いくつかの臨床試験では、反復硬膜外注射に伴う頭痛、処置時の不快感、炎症などの有害事象が報告されており、安全性と忍容性に関する懸念が生じており、より良いプロトコルと患者のモニタリングを通じて対処する必要がある。
• さらに、核酸医薬品は製造、製剤、安定性に関する要件が複雑であるため、従来の低分子医薬品と比較して開発コストが大幅に高くなります。特に新興市場においては、価格設定と償還に関する課題が生じます。
• 規制上のハードルと長期的な有効性と安全性データの必要性により、製品の承認がさらに遅れ、新しい治療法を市場に投入するために必要な時間と投資が増加します。
• これらの課題を克服するには、送達技術の革新、製造コストの最適化、より広範な臨床検証、および医師と患者の教育を組み合わせて、脊髄内核酸治療の長期的な安全性と価値に対する信頼を築く必要があります。

脊髄内核酸治療薬市場の展望

市場は、タイプ、治療領域、投与経路、およびエンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

タイプ別

タイプ別に見ると、脊髄内核酸治療薬市場は、アンチセンスオリゴヌクレオチド、低分子干渉RNA（siRNA）、マイクロRNA、メッセンジャーRNA（mRNA）、その他に分類されます。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、遺伝子発現の調節における実証済みの有効性と、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬ヌシネルセンなどの承認薬における成功により、2024年には最大の市場収益シェアを占めました。これらの分子は、RNA標的に特異的に結合し、スプライシングや翻訳プロセスを変化させる能力により、注目を集めています。

低分子干渉RNA（siRNA）分野は、siRNAベースの治療薬パイプラインの拡大と、標的となる中枢神経系疾患への研究投資の増加に牽引され、2025年から2032年にかけて最も急速な成長を遂げると予想されています。siRNAは、mRNAレベルで疾患原因遺伝子をサイレンシングする可能性を有しており、複雑な神経疾患の治療に期待が寄せられています。

• 治療領域別

治療領域に基づいて、脊髄内核酸治療薬市場は、脊髄性筋萎縮症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、ハンチントン病、多発性硬化症、その他に分類されます。脊髄性筋萎縮症セグメントは、スピンラザなどの脊髄内ASO療法の臨床的成功により、2024年に最大の市場収益シェアを占めました。早期診断、新生児スクリーニングプログラム、そして高い治療効果は、このセグメントの優位性に貢献しています。

ハンチントン病分野は、HTT遺伝子を標的としたASOおよび遺伝子サイレンシングアプローチを検討する臨床試験の増加により、予測期間中に最も高いCAGRを達成すると予想されています。満たされていない臨床ニーズと希少疾病用医薬品に対するインセンティブが、この分野の開発を加速させています。

• 投与経路

投与経路に基づき、髄腔内核酸医薬品市場は、髄腔内、脳室内、その他に分類されます。髄腔内セグメントは、血液脳関門を迂回して核酸ベースの医薬品を中枢神経系（CNS）に直接送達する最も効果的な経路であるため、2024年には43.3%と最大のシェアを占めました。この経路は、高いCNSバイオアベイラビリティと最小限の全身曝露を保証します。

脳室内投与は、より広範な中枢神経系への分布が求められる乳児神経変性疾患におけるその使用を評価する臨床試験に支えられ、着実に成長すると予測されています。しかしながら、その侵襲性と複雑さから、脊髄内投与に比べ、より広範な導入には若干の制約があります。

• エンドユーザーによる

エンドユーザーに基づいて、脊髄内核酸治療市場は、病院、専門クリニック、研究機関、その他に分類されます。病院セグメントは、高度なインフラ、熟練した神経内科医、そして専門的な中枢神経系治療を受ける患者の多さに牽引され、2024年には最大の市場収益シェアを占めました。

研究機関セグメントは、学界と産業界の連携の増加、神経学研究に対する政府の資金増加、前臨床プログラムを通じた次世代核酸治療薬の積極的な開発に支えられ、2025年から2032年にかけて最も急速な成長を記録すると予想されています。

脊髄内核酸治療薬市場の地域分析

• 北米は、神経疾患の罹患率の増加、研究開発投資の増加、バイオジェン、イオニス・ファーマシューティカルズ、サレプタ・セラピューティクスなど大手バイオテクノロジー企業の存在により、2024年には脊髄内核酸治療薬市場において46.7%という最大の収益シェアを占めました。
• この地域は、希少疾病用医薬品の指定や米国FDAによる迅速な承認など、有利な規制環境の恩恵を受けており、脊髄内経路で投与される核酸ベースの治療法の製品開発と商業化を加速させています。
• さらに、整備された医療インフラ、先進的な治療選択肢への広範なアクセス、そして高い医療費が、髄腔内核酸治療の導入をさらに促進しています。米国とカナダの臨床研究拠点も、継続的なイノベーションと新しい治療法の早期導入に貢献しています。

米国脊髄内核酸治療薬市場に関する洞察

米国の髄腔内核酸医薬品市場は、脊髄性筋萎縮症（SMA）、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）といった希少神経疾患の罹患率増加に牽引され、2024年には北米市場において最大の収益シェア（76.5%）を獲得すると予測されています。先進的な医療インフラ、活発な臨床試験活動、そして希少疾病用医薬品やファストトラック指定を含む迅速な医薬品承認手続きが、迅速な導入を支えています。さらに、バイオジェンやアイオニス・ファーマシューティカルズといった大手企業による強力な研究開発活動により、米国は引き続き中枢神経系標的治療におけるイノベーションの中心地としての地位を維持しています。

欧州脊髄内核酸治療薬市場に関する洞察

欧州の髄腔内核酸治療市場は、遺伝子およびRNAベースの治療薬への投資増加に支えられ、2024年には世界全体の売上高の27.3%を占めました。ドイツ、フランス、英国などの国々は、臨床試験を主導し、産学連携を通じてイノベーションを促進しています。欧州医薬品庁による希少疾患治療の迅速化に向けた取り組みと、充実した中枢神経系研究プログラムは、欧州大陸全体で市場拡大をさらに推進しています。

英国脊髄内核酸治療薬市場に関する洞察

英国の髄腔内核酸医薬品市場は、ゲノミクスと個別化医療への強力な支援に支えられ、2025年から2032年にかけて顕著な年平均成長率（CAGR）で成長すると予測されています。Genomics Englandなどの取り組みと、NHS主導による神経変性疾患に対するプレシジョン・セラピーの導入が相まって、市場の成長に好ましい環境を醸成しています。英国の活力あるバイオテクノロジーセクターと希少疾患プログラムへの政府資金提供は、治療の革新とアクセスを支え続けています。

ドイツにおける髄腔内核酸治療薬市場の洞察

ドイツは欧州市場における主要な貢献国であり、2024年には世界市場シェアの7.4%を占めると予想されています。高い医療水準、早期技術導入、そして医薬品イノベーションへの注力は、髄腔内核酸医薬品の需要を押し上げています。これらの先進的な治療法を主要な大学や三次医療機関に導入していることは、ドイツが中枢神経系治療パラダイムの発展に注力していることを如実に示しています。

アジア太平洋地域の髄腔内核酸治療薬市場に関する洞察

アジア太平洋地域の髄腔内核酸治療市場は、2025年から2032年にかけて24.1%という最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると見込まれています。2024年には、この地域は世界市場の18.6%を占めており、医療費の増加、遺伝子治療へのアクセス拡大、神経変性疾患への意識の高まりを背景に、急速に普及が進んでいます。中国、日本、インドなどの国々では、臨床活動の活発化、規制改革、そして官民連携によって、高度な中枢神経系治療へのアクセスが加速しています。

中国の脊髄内核酸治療薬市場に関する洞察

中国は、強力な国内医薬品研究開発、臨床試験インフラの拡充、「健康中国2030」などのイニシアチブに基づく有利な政策枠組みに支えられ、2024年にはアジア太平洋地域で最大の市場シェア9.8%を占めると予測されています。中国のバイオテクノロジー企業と世界的な製薬企業との連携により、脊髄内核酸療法の現地開発と展開が加速しています。

インドにおける髄腔内核酸治療薬市場の洞察

インドは最も急成長している市場の一つとして台頭しており、2025年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）26.3%を記録すると予測されています。2024年には世界全体の売上高の2.6%を占めました。希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）開発への注目度の高まり、臨床試験件数の増加、そして国際研究機関との連携強化が、市場の勢いを牽引しています。希少疾患政策を通じた政府の支援は、イノベーションと新たな中枢神経系（CNS）治療法へのアクセスをさらに促進しています。

脊髄内核酸治療薬の市場シェア

脊髄内核酸治療薬業界は、主に以下のような確立した企業によって牽引されています。

• アイオニス・ファーマシューティカルズ（米国）
• バイオジェン社（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• ノバルティスAG（スイス）
• サレプタ・セラピューティクス（米国）
• ウェーブライフサイエンス（シンガポール）
• ストーク・セラピューティクス（米国）
• アルナイラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• uniQure NV（オランダ）
• PTCセラピューティクス（米国）
• ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社（米国）
• Regenxbio Inc.（米国）
• プレシジョン・バイオサイエンス（米国）
• サイレンス・セラピューティクス（英国）
• ボイジャー・セラピューティクス（米国）

世界の脊髄内核酸治療薬市場の最新動向

• 2025年6月、アミリックス・ファーマシューティカルズは、ALSにおけるカルパイン2を標的とした脊髄内アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるAMX0114について、FDAのファストトラック指定を取得しました。現在、第1相LUMINA試験が進行中で、投与が開始され、初期コホートデータは今年後半に得られる予定です。
• 2025年4月、ラトガース大学の研究者らは、マウスを用いた薬物動態データを発表した。このデータでは、脊髄内に投与されたU1アダプターオリゴヌクレオチドが、全身への漏出を最小限に抑えながら、主要な中枢神経系領域（腰椎/頸部脊髄、小脳）に効果的に集中することが示されており、より安全な脊髄内投与プラットフォームの実現を裏付けている。
• 2025年2月から3月にかけて、ノバルティスは、高齢SMA患者を対象とした脊髄内ゾルゲンスマ（オナセムノゲン アベパルボベック-IT）の良好な後期データを報告し、第III相STEER試験および第IIIb相STRENGTH試験で統計的に有意な運動機能改善（HFMSEスケール）を示した。

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