カーンズ・セイヤー症候群の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

カーンズ・セイヤー症候群の市場規模

• 世界のカーンズ・セイヤー症候群市場規模は2024年に160万米ドルと評価され、予測期間中に3.50％のCAGRで成長し、2032年には210万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、ミトコンドリア遺伝学、診断ツール、およびカーンズ・セイヤー症候群（KSS）患者の早期発見と個別化治療成果を向上させる標​​的療法の進歩によって主に推進されている。
• さらに、医療従事者と患者の意識の高まり、そして製薬企業やバイオテクノロジー企業による研究資金と臨床試験の増加が、ミトコンドリア疾患管理におけるイノベーションを促進しています。これらの要因が相まって、新規治療法の開発が加速し、患者ケアの質が向上し、KSS市場の拡大が著しく促進されています。

カーンズ・セイヤー症候群市場分析

• カーンズ・セイヤー症候群（KSS）は、稀なミトコンドリアDNA欠失疾患であり、遺伝子研究の継続的な進歩、診断精度の向上、多臓器合併症の管理を目的とした支持療法および標的療法の開発により、希少疾患治療分野で注目度が高まっている分野です。
• 正確な変異同定のための遺伝子検査の採用の増加と、生化学検査や筋生検検査へのアクセスの拡大により、早期診断率が向上し、タイムリーな介入がサポートされ、市場の成長を促進する重要な要因となっています。
• 北米は、診断に対する高い認識、高度な医療インフラ、米国におけるミトコンドリア機能と治療の革新に焦点を当てた臨床研究の増加により、2024年にはカーンズ・セイヤー症候群市場において43.5%という最大の収益シェアを占めました。
• アジア太平洋地域は、医療インフラの改善、希少遺伝性疾患に対する意識の高まり、日本、中国、インドにおける遺伝子検査とミトコンドリア研究への投資の増加により、予測期間中にカーンズ・セイヤー症候群市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 遺伝子検査セグメントは、優れた診断精度、より速いターンアラウンドタイム、そして正確な診断と効果的な治療計画に不可欠な大規模なミトコンドリアDNA欠失を検出する能力により、2024年にカーンズ・セイヤー症候群市場を支配し、47％の市場シェアを獲得しました。

レポートの範囲とカーンズ・セイヤー症候群の市場セグメンテーション    

カーンズ・セイヤー症候群の市場動向

ミトコンドリア遺伝子治療と診断精度の進歩

• カーンズ・セイヤー症候群（KSS）の世界市場における重要かつ加速的な傾向として、ミトコンドリア遺伝子治療と精密診断への注目が高まっており、欠陥のあるミトコンドリアDNAを修正または置換することで、長期的な疾患管理と患者の転帰が改善されています。
  • 例えば、ミノビア・セラピューティクスは、KSSおよび関連疾患の患者における正常なミトコンドリア機能の回復を目的とした先駆的なアプローチであるミトコンドリア増強療法（MAT）の開発を進めています。同様に、欧州と米国で進行中の学術研究では、影響を受けた組織の機能回復を達成するためのミトコンドリアDNA編集ツールが研究されています。
• 次世代シーケンシング（NGS）と全エクソームシーケンシングを臨床ワークフローに統合することで、より迅速かつ正確な診断が可能になり、より早期の介入と個々のミトコンドリア変異に合わせた個別化治療戦略が可能になります。さらに、分子イメージングの革新により、ミトコンドリア機能不全と疾患進行の理解が深まりつつあります。
• 高度な遺伝子解析ツールとバイオインフォマティクス・プラットフォームの統合により、希少mtDNA欠失の同定が容易になり、統合診断エコシステムにおける臨床意思決定と治療法開発の両方をサポートします。単一の分析インターフェースを通じて、臨床医は遺伝子データ、生化学マーカー、表現型プロファイルを評価し、患者のモニタリングと疾患管理を改善できます。
• 個別化、遺伝子重視、データ駆動型のミトコンドリアケアへのこの傾向は、KSSのような希少疾患の診断と治療の方法を変革しつつあります。その結果、ミノビアやレネオ・ファーマシューティカルズなどのバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリアを標的とした薬剤や細胞ベースの治療法を開発し、長期治療のパラダイムを変革しています。
• 患者と医療提供者がミトコンドリア疾患に対する精密医療と臨床転帰の改善をますます優先するにつれて、先進国と新興国の両方の医療システムにおいて、高度な診断プラットフォームと遺伝子に基づく介入の需要が急速に高まっています。

カーンズ・セイヤー症候群の市場動向

ドライバ

ミトコンドリア疾患の診断に対する認識と研究投資の増加

• ミトコンドリア疾患の認知度向上と遺伝性疾患および代謝性疾患の臨床研究資金の拡大が相まって、カーンズ・セイヤー症候群の診断と治療の需要を刺激する重要な要因となっている。
  • 例えば、2024年3月、ミノビア・セラピューティクスはヨーロッパの学術医療センターと協力し、KSSに対するミトコンドリア増強療法を評価する臨床試験を進め、イノベーションを推進する産学連携の拡大を強調しました。
• 医療従事者の間で早期症状特定と分子検査に関する認識が高まるにつれ、包括的な診断パネルと治療支援プログラムの需要が世界中で着実に増加しています。
• さらに、希少疾患登録と患者擁護活動の急増により、臨床医、研究者、患者団体間の連携が促進され、早期発見と実験的治療へのアクセスが向上しています。
• 精密医療への関心の高まりと、希少疾病用医薬品開発に対する規制当局の支援により、ミトコンドリア研究の進歩が加速し、KSS患者の治療の可能性が拡大しています。ミトコンドリア機能の回復に焦点を当てた臨床研究への投資の増加は、市場の成長をさらに促進します。
• 遺伝カウンセリングの統合の増加、診断範囲の向上、患者管理戦略の強化は、特に北米とヨーロッパの専門遺伝学および神経学センターにおける市場拡大を推進する重要な要因です。

抑制/挑戦

限られた治療法の利用可能性と複雑な診断障壁

• 根治的治療法の不在とミトコンドリア遺伝学の複雑さは、カーンズ・セイヤー症候群の広範な管理に大きな課題をもたらしています。この疾患の希少性と多様性のため、患者の特定と治療の標準化は依然として困難です。
  • 例えば、多くの医療システムでは、包括的なミトコンドリアDNA分析を行うことができる専門の研究所へのアクセスが不足しており、発展途上地域では診断の遅れや治療の選択肢の制限につながっています。
• 研究インフラの拡充、臨床医のトレーニング、次世代シーケンシング能力への投資を通じて、これらの診断および治療の限界に対処することは、患者の転帰を改善するために不可欠です。Reneo Pharmaceuticalsのような企業は、これらの体系的なハードルを克服するために、ミトコンドリア療法の開発における世界的な協力の必要性を強調しています。
• さらに、遺伝子検査の高額な費用と保険適用範囲の狭さは、多くの患者にとって経済的な障壁となり、特に専門医療へのアクセスが制限されている低・中所得国ではその傾向が顕著です。政府のプログラムや患者財団は支援を強化していますが、費用負担の負担は依然として大きな課題となっています。
• 研究への取り組みは増加しているものの、大規模な臨床データの不足とKSSの希少性により、標準化された治療プロトコルの開発や大規模臨床試験の実施が依然として阻害されています。これにより、イノベーションの進展と、実験的治療法への患者アクセスが遅れています。
• ミトコンドリア研究への資金提供の増加、世界的な希少疾患登録の確立、手頃な価格の診断ソリューションの開発を通じてこれらの課題を克服することは、公平なアクセスと持続可能な市場成長を確保するために不可欠です。

カーンズ・セイヤー症候群の市場範囲

市場は、検査の種類、薬剤の種類、治療の種類、投与経路、購入方法、流通チャネルに基づいて分類されています。

• テストの種類別

検査の種類に基づいて、カーンズ・セイヤー症候群市場は、遺伝子検査、筋生検、生化学検査に分類されます。遺伝子検査セグメントは、カーンズ・セイヤー症候群（KSS）の診断を確定するミトコンドリアDNA欠失を正確に特定する能力に牽引され、2024年には47%という最大の市場シェアで市場を支配しました。次世代シーケンシング（NGS）とPCRベースの技術の進歩により、遺伝子検査はより効率的で、診断センター全体でアクセスしやすくなりました。希少ミトコンドリア疾患の早期かつ正確な検出に対する需要が、このセグメントの優位性を推進し続けています。希少疾患における遺伝子検査の役割に関する臨床医と患者の意識の高まりは、その採用をさらに促進します。さらに、ミトコンドリア診断に重点を置いた政府の取り組みや学術研究の協力は、このセグメントの継続的な成長を支えています。

生化学検査分野は、ミトコンドリア酵素機能とエネルギー代謝の評価における役割から、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。生化学検査は、特に分子生物学的検査室へのアクセスが限られている地域において、診断を確定するための補完検査として機能します。この分野は、遺伝子検査に比べて手頃な価格と迅速な処理時間により、注目を集めています。小児科および神経学的評価における利用拡大も、その利用増加を支えています。さらに、検査技術における継続的な革新により、生化学検査の精度と感度が向上し、市場ポテンシャルが高まっています。

• 薬剤の種類別

薬剤の種類に基づいて、市場はCoQ10、L-カルニチン、クレアチンに分類されます。CoQ10セグメントは、ミトコンドリアのエネルギー産生を改善する効果が実証されているため、2024年にはカーンズ・セイヤー症候群市場において最大の市場収益シェアを占め、市場を席巻しました。コエンザイムQ10サプリメントは、KSS患者の筋力低下、疲労、運動不耐性などの症状緩和に広く処方されています。このセグメントの優位性は、処方薬と市販薬の両方で容易に入手できることに支えられています。CoQ10のバイオアベイラビリティと吸収率を高めるための継続的な研究開発努力により、その地位はさらに強化されています。さらに、ミトコンドリアサポート療法に対する医師の支持と患者の認知度の高まりも、世界的なセグメントの成長を牽引し続けています。

L-カルニチンセグメントは、主に脂肪酸酸化とミトコンドリアエネルギー代謝の改善における有効性により、予測期間中に最も高いCAGRを達成すると予想されています。L-カルニチン療法は、代謝異常を管理するためのKSSの補助療法として臨床的に認知されつつあります。L-カルニチンとCoQ10の併用療法の採用増加は、その治療効果を高めています。臨床的に検証されたミトコンドリア栄養補助食品と支持療法プロトコルへの需要の高まりは、セグメントの拡大をさらに後押ししています。相乗効果を評価する臨床試験への参加増加も、このセグメントの急速な成長軌道に貢献しています。

• 治療の種類別

治療の種類に基づいて、市場はビタミン、抗酸化物質、支持療法、標的療法に分類されます。2024年には、マルチビタミン療法がカーンズ・セイヤー症候群の支持療法の基盤であり続けるため、ビタミンセグメントが最大の収益シェアを占め、市場を席巻しました。ビタミン、特にビタミンB群、C、Eは、酸化ストレスを軽減し、神経筋機能を改善するために使用されます。手頃な価格、入手しやすさ、そして標準的な治療プロトコルへの組み込みが、その優位性をさらに強化しています。このセグメントは、ミトコンドリア疾患におけるビタミン補給の役割に対する医師の意識の高まりも追い風となっています。さらに、ミトコンドリア機能のサポートに特化したマルチビタミン製剤の継続的な革新が、着実な普及を促進しています。

標的療法セグメントは、遺伝子療法およびミトコンドリア補充療法の進歩に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を記録すると予測されています。ミトコンドリア疾患に対する遺伝子編集技術と精密医療を探求する臨床試験の増加が、このセグメントの拡大を支えています。希少疾患に焦点を当てたバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリア機能不全に特化した標的治療薬の開発に多額の投資を行っています。希少疾病用医薬品の開発を促進する規制枠組みも、このセグメントをさらに後押ししています。個別化医療が普及するにつれ、標的療法は今後数年間、KSS市場の主要な成長ドライバーになると予想されます。

• 投与経路

投与経路に基づき、市場は経口、非経口、静脈内に分類されます。錠剤、カプセル、シロップなどの経口製剤は利便性と非侵襲性が高いため、2024年には経口セグメントが最大のシェアを占め、市場を席巻しました。経口投与は、特にCoQ10、L-カルニチン、ビタミンサプリメントにおいて、KSSの長期管理において最も好ましい投与経路です。経口ミトコンドリアサポート製品は病院や薬局で広く入手可能であり、入手しやすさが向上しています。メーカーはまた、高度な製剤技術を通じて経口バイオアベイラビリティの向上にも注力しています。このセグメントの優位性は、患者のコンプライアンスと非経口投与に比べて低い投与コストによってさらに強化されています。

静脈内投与セグメントは、特に重症患者や入院患者において、その効果発現の速さと高いバイオアベイラビリティにより、予測期間中に最も高い成長が見込まれます。静脈内投与は、主に抗酸化物質や代謝促進剤を投与し、即効性の治療効果が必要な場合に使用されます。静脈内治療を提供する病院ベースのミトコンドリアケアユニットの増加は、このセグメントの成長を支えています。さらに、無菌製剤と安全な輸液プロトコルの開発は、治療成績の向上に寄与しています。高度医療施設における個別化輸液療法の需要の高まりも、このセグメントの拡大見通しをさらに強固なものにしています。

• 購入方法別

購入方法に基づいて、市場は処方薬と市販薬（OTC）に分類されます。ミトコンドリア療法のほとんどが専門家の監督と投与量の調整を必要とするため、処方薬セグメントは2024年に最も高い収益シェアで市場を支配しました。処方薬によるアクセスは、KSSなどの希少疾患における患者の安全と臨床プロトコルの遵守を確保します。神経科医と代謝専門医が治療計画に関与することで、このセグメントの優位性が強化されています。ミトコンドリア薬の治療効果に関する厳格な規制基準は、OTC代替品をさらに制限しています。さらに、先進国では処方薬による治療に対する償還制度が利用可能であり、このチャネルの成長を支えています。

2025年から2032年にかけて、市販薬（OTC）セグメントは最も高い成長率を記録すると予測されています。これは、CoQ10、L-カルニチン、ビタミンなどのミトコンドリアサプリメントが処方箋なしで入手できる機会の増加に牽引されています。ミトコンドリアの健康に対する一般の意識の高まりとセルフケアのトレンドが、OTC販売を世界的に押し上げています。オンライン薬局や実店舗の薬局では、ミトコンドリアの予防ケアを目的とした、臨床試験済みの栄養補助食品の提供が増えています。OTC製品は手頃な価格で入手しやすいため、軽度の症状を持つ患者にとって魅力的です。さらに、サプリメントメーカーによるエビデンスに基づいたOTC処方を推進する戦略的マーケティングは、消費者の信頼と採用を促進します。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。2024年のカーンズ・セイヤー症候群市場においては、病院薬局セグメントが市場を席巻し、希少ミトコンドリア疾患の処方箋を一元管理することで最大の市場シェアを獲得しました。病院薬局は、特に静脈内投与や処方箋に基づく治療において、管理された治療法の供給を確保します。病院内に専門のミトコンドリアクリニックが存在することも、このセグメントの優位性を支えています。病院薬剤師は、薬物相互作用や患者の服薬遵守のモニタリングにおいても重要な役割を果たしています。先進地域および新興地域における医療インフラの継続的な拡大は、このチャネルの地位をさらに強化しています。

オンライン薬局セグメントは、eコマースとデジタルヘルスプラットフォームへの移行の拡大に牽引され、予測期間中に最も高い成長率を示すと予想されています。慢性疾患治療用品の宅配や定期購入モデルの利便性は、KSS患者のアクセスを向上させます。オンラインチャネルでは、ミトコンドリアサプリメント、ビタミン、診断キットなど、幅広い製品を提供しています。認可を受けたe薬局に対する規制当局の承認および検証システムの強化は、消費者の信頼を高めています。さらに、世界的なオンラインプラットフォームを通じて手頃な価格の治療を求める希少疾患患者の増加も、このセグメントの成長を支えています。

カーンズ・セイヤー症候群市場の地域分析

• 北米は、診断に対する高い認識、高度な医療インフラ、米国におけるミトコンドリア機能と治療の革新に焦点を当てた臨床研究の増加により、2024年にはカーンズ・セイヤー症候群市場において43.5%という最大の収益シェアを占めました。
• この地域の患者と医療提供者は、早期発見、個別化治療、そして強力な臨床試験ネットワークに支えられたCoQ10やL-カルニチンなどのミトコンドリアサポート療法へのアクセスを強く重視しています。
• この優位性は、確立された医療費償還の枠組み、希少疾病用医薬品開発へのバイオテクノロジー企業からの投資の増加、希少ミトコンドリア疾患に焦点を当てた強力な学術的協力によってさらに強化され、北米はカーンズ・セイヤー症候群の診断と治療の主要拠点としての地位を確立しています。

米国カーンズ・セイヤー症候群市場インサイト

米国のカーンズ・セイヤー症候群市場は、高度な医療インフラと遺伝子・生化学検査の広範な導入に支えられ、2024年には北米で最大の収益シェア（79%）を獲得しました。ミトコンドリア疾患の早期診断に対する臨床医と患者の意識の高まりが市場拡大を支えています。ミトコンドリア治療薬と遺伝子治療の革新に焦点を当てた臨床試験の増加も、市場の成長をさらに促進しています。さらに、政府資金による研究プログラムや患者支援団体からの強力な支援により、米国全土で高精度な診断ソリューションと専門的な治療オプションへの需要が高まっています。

欧州カーンズ・セイヤー症候群市場インサイト

欧州のカーンズ・セイヤー症候群市場は、予測期間を通じて高いCAGRで拡大すると予測されています。これは主に、強力な希少疾患研究エコシステムとミトコンドリア診断検査の利用可能性の向上に牽引されています。希少疾病用医薬品開発への資金提供の増加と、学術界と臨床界の強力な連携により、患者ケアの水準が向上しています。欧州の医療制度は早期発見と多分野にわたる管理を重視しており、標的療法の採用率向上を促進しています。さらに、この地域では、特に西ヨーロッパにおいて、ミトコンドリア機能サポートサプリメントや遺伝子スクリーニングへのアクセスが拡大しており、市場全体の見通しを強化しています。

英国カーンズ・セイヤー症候群市場に関する洞察

英国のカーンズ・セイヤー症候群市場は、希少疾患研究の促進とゲノム検査へのアクセス改善に向けた国家的な取り組みに牽引され、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。英国では、公的医療制度に精密医療を強力に統合しており、ミトコンドリア疾患の早期診断率が向上しています。患者登録の拡充と病院間の連携強化により、疾患管理の成果が向上しています。さらに、ミトコンドリア遺伝学に特化した研究拠点の存在により、英国はこの分野における治療の進歩をリードする立場にあります。

ドイツにおけるカーンズ・セイヤー症候群市場の洞察

ドイツのカーンズ・セイヤー症候群市場は、同国の先進的なバイオテクノロジー基盤と遺伝子・生化学診断への関心の高まりに支えられ、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ミトコンドリア疾患研究への多額の投資と、学術機関と製薬企業の緊密な連携が成長を牽引しています。ドイツの整然とした医療制度は、支持療法と標的療法の両方へのアクセスを確保しています。さらに、ミトコンドリアDNA修復技術を検証する臨床試験への参加増加は、欧州の希少疾患分野におけるドイツの役割を強化し続けています。

アジア太平洋地域のカーンズ・セイヤー症候群市場に関する洞察

アジア太平洋地域のカーンズ・セイヤー症候群市場は、2025年から2032年の予測期間中、診断能力の拡大、医療アクセスの向上、そして中国、日本、インドにおけるミトコンドリア疾患への意識の高まりを背景に、4.1%という最も高いCAGRで成長すると見込まれています。遺伝子検査と個別化医療を推進する地域的な取り組みは、早期発見と治療を支援しています。CoQ10とL-カルニチンのサプリメントの価格設定の手頃さに加え、希少疾患研究への投資増加も市場拡大を後押ししています。さらに、世界的な研究ネットワークとの地域的な連携により、ミトコンドリア疾患管理における治療法の進歩が加速しています。

日本カーンズ・セイヤー症候群市場インサイト

日本のカーンズ・セイヤー症候群市場は、精密医療、技術革新、希少疾患診断への日本の強い注力により、勢いを増しています。日本の国家ゲノムプログラムと、確立された病院ベースの遺伝子検査センターは、早期発見率を向上させています。ミトコンドリアを標的とした治療法や抗酸化療法の利用増加は、患者の転帰を向上させています。さらに、希少疾病用医薬品の開発に対する政府の支援と、学術機関と臨床機関の緊密な連携は、日本のミトコンドリアヘルスケア・エコシステムの成長を促進しています。

インドにおけるカーンズ・セイヤー症候群市場の洞察

インドのカーンズ・セイヤー症候群市場は、希少疾患への意識の高まり、診断ネットワークの拡大、医療費の増加に牽引され、2024年にはアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。インドでは、世界的なミトコンドリア研究への参加が増加しており、CoQ10およびL-カルニチン製剤が手頃な価格で入手できることから、その普及が加速しています。急速な都市化とデジタルヘルスケアの拡大により、患者は専門医療へのアクセスが向上しています。さらに、遺伝子検査に重点を置いた国家的なヘルスケアイニシアチブと、国内の栄養補助食品メーカーの育成も、同国の市場成長軌道に大きく貢献しています。

カーンズ・セイヤー症候群の市場シェア

カーンズ・セイヤー症候群業界は、主に、次のような定評ある企業によって牽引されています。

• ステルス・バイオセラピューティクス社（米国）
• バイオジェン（スイス）
• アステラス製薬株式会社（日本）
• ミトコン・ファーマシューティカルズ（米国）
• ミノビア（イスラエル）
• NeuroVive Pharmaceutical AB（スウェーデン）
• GeneDx LLC（米国）
• Centogene NV（ドイツ）
• アボット（米国）
• バイオテクネコーポレーション（米国）
• Abliva AB（スウェーデン）
• Khondrion BV（オランダ）
• MitoRx Therapeutics Limited（英国）
• IMEL Biotherapeutics Inc.（米国）
• ノバルティスAG（スイス）
• ホライゾン・セラピューティクス plc（アイルランド）
• ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社（米国）
• サイクレリオン・セラピューティクス社（米国）
• リアタ・ファーマシューティカルズ社（米国）
• ミトブリッジ社（米国）

世界のカーンズ・セイヤー症候群市場における最近の動向は何ですか?

• 2025年7月、ミノビア・セラピューティクス社は、カーンズ・セイヤー症候群（KSS）患者を含むミトコンドリアDNA欠失症候群を対象としたMNV-201の第2相臨床試験の中間結果を発表しました。この治療法は、有望な安全性と早期の有効性シグナルを示し、ミトコンドリア機能と生活の質（QOL）の改善を示しました。これは、KSSに対するミトコンドリア標的療法における重要な進歩を示すものです。
• 2025年4月、プレッツェル・セラピューティクスは、ミトコンドリアDNAポリメラーゼγ（POLγ）を標的とする新規低分子活性化剤を発表しました。これは、KSSを含むミトコンドリアDNA欠失症候群におけるミトコンドリア複製の回復を目指したものです。この革新は、ミトコンドリア修復と遺伝性疾患管理のための低分子戦略のパイプラインの拡大を浮き彫りにしています。
• 2025年3月、Journal of Medical Case Reports誌に掲載された臨床症例研究で、カーンズ・セイヤー症候群（KSS）の稀な症例が詳述されました。この症例は、第3度房室ブロックと進行性眼筋麻痺を呈していました。この報告は、KSSの多臓器的複雑性を強調し、早期の心臓スクリーニングが診断における重要なステップであることを強調しています。
• 2025年2月、フィラデルフィア小児病院の研究者らは、「ミトコンドリアDNA欠失症候群のスペクトルの特徴づけ」と題した包括的なゲノム研究を発表し、KSSおよび関連疾患へのより深い洞察を提供しました。この知見は、ミトコンドリア欠失症候群の臨床試験設計とバイオマーカー発見の指針となることが期待されています。
• 2023年5月、ミノビア・セラピューティクス社は、ミトコンドリア増強療法（MAT）が7人の小児患者（カーンズ・セイヤー症候群と診断された2人を含む）の細胞機能を改善したことを示す人道的使用データを報告しました。観察されたミトコンドリア呼吸と患者の活力の改善は、細胞ベースのミトコンドリア移植療法の将来性が高まっていることを示しています。

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