世界のプラスミノーゲン欠損症1型市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

プラスミノーゲン欠損症1型市場規模

• 世界のプラスミノーゲン欠損症1型市場規模は2024年に4億8,730万米ドルと評価され、予測期間中に5.00%のCAGRで成長し、2032年には7億1,996万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、まれな出血性疾患に対する認識の高まりと、診断および治療技術の進歩によって、プラスミノーゲン欠損症1型患者の特定と管理が改善されたことに大きく起因しています。
• さらに、補充療法や支持療法を含む、効果的かつ標的を絞った治療オプションへの需要の高まりが、プラスミノーゲン欠損症1型（PDS）ソリューションの採用を促進しています。研究イニシアチブの強化、希少疾患治療薬への投資の増加、専門医療施設へのアクセスの向上が、業界の成長を大きく後押ししています。

プラスミノーゲン欠損症1型市場分析

• プラスミノーゲン欠損症1型は、線溶障害を特徴とする稀な遺伝性疾患であり、粘膜における再発性木質病変やその他の合併症を引き起こします。認知度の高まり、治療選択肢の進歩、そして診断率の上昇により、この疾患の治療市場は拡大しています。
• 効果的な治療法に対する需要の高まりは、主に診断能力の向上、医療専門家の意識の高まり、専門治療センターの増加によって促進されている。
• 北米は、高度な医療インフラ、新規治療法の早期導入、高い医療費支出、そして主要な製薬企業や医療機器企業の強力な存在感に支えられ、2024年にはプラスミノーゲン欠損症1型市場において43.33%という最大の収益シェアを獲得し、市場を席巻しました。米国では、治療プロトコルと患者ケアソリューションの革新により、病院および外来治療センターが大幅に増加しました。
• アジア太平洋地域は、予測期間中にプラスミノーゲン欠損症1型市場で最も急速に成長する地域になると予想されており、医療へのアクセスの向上、可処分所得の増加、インド、中国、日本などの国における専門治療センターの拡大によってCAGRが促進される。
• 静脈内投与が標準的な治療プロトコルであるため、注射剤セグメントはプラスミノーゲン欠損症1型市場を支配し、2024年には市場収益シェアの60％を占めた。

レポートの範囲とプラスミノーゲン欠損症1型市場のセグメンテーション           

プラスミノーゲン欠損症1型市場動向

「強化された治療オプションとケアの統合」

• 世界のプラスミノーゲン欠損症1型市場における重要かつ加速的な傾向は、酵素補充療法や遺伝子に基づく介入を含む先進的な治療法の開発と導入であり、さまざまな年齢層や病気の重症度にわたって患者の転帰と生活の質を改善しています。
• 例えば、2023年には、いくつかの主要な病院や専門クリニックが、より早期の診断、個別化された投与、出血エピソードのより効果的な管理を可能にし、患者の長期的な予後を改善する更新された治療プロトコルを採用しました。
• 静脈内療法や最適化された経口薬などの新しい製剤や投与方法により、治療の安全性が向上し、副作用が軽減され、患者の服薬遵守が改善され、病院と外来の両方のケア環境でより広く利用できるようになりました。
• 血液専門医、遺伝専門医、臨床薬剤師を含む多職種ケアチームの設立は、包括的な患者管理を保証し、正確な診断、タイムリーな治療調整、継続的なモニタリングを促進する。
• 長期的な有効性を評価し、治療計画を最適化し、新しい治療法の適応を拡大し、医療提供者に意思決定のためのエビデンスに基づいたガイダンスを提供するために、臨床研究と市販後調査がますます実施されています。
• 患者中心のケアへの重点と、医療従事者の間での希少出血性疾患に関する意識の高まりが相まって、革新的な治療法や専門的な治療プログラムの導入が促進されています。
• 医療提供者は、特に専門的なケアへのアクセスが限られている地域において、治療の安全かつ効果的な実施を確保するために、トレーニング、インフラ、患者教育の取り組みに投資しています。
• これらの進展は、プラスミノーゲン欠損症1型患者の治療へのアクセス性の向上、合併症の軽減、全体的な生活の質の向上にますます重点が置かれていることを強調している。

プラスミノーゲン欠損症1型市場の動向

ドライバ

「認知度の高まりと治療法へのアクセス拡大によるニーズの高まり」

• 希少出血性疾患の罹患率の増加と、医療従事者と患者の意識の高まりが相まって、高度なプラスミノーゲン欠損症1型の治療に対する需要の高まりの大きな要因となっている。
• 例えば、2024年4月には、米国の主要医療センターが早期診断と個別化された治療介入に重点を置いた最新の患者管理プログラムを導入しました。主要な医療提供者によるこのような取り組みは、予測期間中にプラスミノーゲン欠損症1型業界の成長を促進すると予想されます。
• 患者と臨床医が治療の選択肢についてより多くの情報を得るにつれて、酵素補充療法、遺伝子治療、最適化された投与プロトコルなどの先進的な治療法が効果的な疾患管理と患者の転帰の改善をもたらす。
• さらに、専門治療センターへの投資の増加と外来診療施設の拡大により、治療へのアクセスが広がり、一貫したモニタリングがサポートされ、患者の長期的な服薬遵守が強化されています。
• 患者支援プログラム、遠隔医療相談、疾患管理に関する教育的取り組みの利用可能性は、プラスミノーゲン欠損症1型に対する先進的治療法の導入を推進する重要な要因です。治療経路を合理化し、病院ベースと在宅ケアの両方の治療に対するガイダンスを提供する取り組みは、市場の成長にさらに貢献します。

抑制/挑戦

「高額な治療費とアクセスの制限に関する懸念」

• 酵素補充療法や遺伝子治療といった先進治療は比較的高額なため、特に価格に敏感な地域において、市場への浸透が著しく阻害されています。発展途上国の患者は、専門的な治療へのアクセスを制限する経済的制約に直面することが多く、費用負担が大きな障壁となっています。
• 新興市場では、専門医療センター、経験豊富な臨床医、診断施設へのアクセスが限られているため、早期診断と治療開始が遅れ、患者の転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。医療インフラの地理的格差は、治療法の提供に不均衡をもたらします。
• さらに、生物製剤や遺伝子治療薬の輸送と保管には、厳格な温度管理と取り扱い手順が必要となることが多く、発展途上地域でのアクセスをさらに複雑にしている。
• 中程度の医療インフラが整った地域でも、高額な治療に対する保険適用や償還制度がないため、患者が治療を受けることを躊躇し、市場での普及が遅れる可能性がある。
• 保険適用範囲の拡大、政府の資金援助、患者支援プログラム、遠隔医療の取り組み、そしてより費用対効果の高い治療法の開発を通じてこれらの課題に対処することは、より広範なアクセスを確保するために重要である。
• 啓発キャンペーンは増加しているものの、治療の複雑さ、高コスト、治療オプションの制限といった認識が、特に医療資源が限られている人々の間では、依然として治療の導入を阻んでいる可能性がある。
• 患者教育、医療インフラの拡張、官民の関係者間のパートナーシップ、手頃な価格の治療オプションの開発を通じてこれらの障壁を克服することは、プラスミノーゲン欠損症タイプ1分野の持続的な市場成長に不可欠です。

プラスミノーゲン欠損症1型市場の範囲

市場は、治療、診断、人口統計、投与量、投与経路、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• 治療によって

治療に基づいて、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、プラスミノーゲン、手術、その他に分類されます。プラスミノーゲンセグメントは、臨床的に証明された血栓性イベントの予防と患者の生活の質の向上に牽引され、2024年には52%という最大の市場収益シェアを占めました。専門クリニックや病院は、その標的メカニズムと確立された有効性により、プラスミノーゲン療法への依存度を高めています。強力な規制当局の承認、保険適用、医師の啓発プログラムが、プラスミノーゲン療法の導入を促進しています。患者支援の取り組みや教育キャンペーンも、導入をさらに後押ししています。長期的な安全性データと良好な臨床結果が、医療提供者の信頼を強めています。このセグメントは、サプライチェーンの信頼性と、都市部と準都市部の両方での入手可能性の向上の恩恵を受けています。医薬品研究開発は、治療薬の保管と取り扱いの最適化を継続しています。

外科分野は、医療サービスが行き届いていない地域における疾患合併症の管理を目的とした外科的介入の増加に牽引され、2025年から2032年にかけて19%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。低侵襲手術の進歩と手術技術の向上が、外科的介入の普及に寄与しています。専門外科医の専門知識の向上と三次医療センターの拡大も成長を支えています。早期介入を重視する啓発プログラムや臨床ガイドラインは、患者の受け入れを促進しています。発展途上国における政府の医療支援策は、外科的治療へのアクセスを促進しています。診断の遅れによる矯正治療の需要の高まりも、成長を後押ししています。

• 診断による

診断に基づいて、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、身体検査、臨床検査、その他に分類されます。臨床検査セグメントは、プラスミノーゲン欠損症1型を確認するための血液検査と遺伝子検査の精度の高さにより、2024年には48%という最大の市場収益シェアを占めました。早期かつ正確な診断は、タイムリーな治療開始と患者転帰の改善を可能にします。病院や専門クリニックでは、臨床検査を標準的なワークフローに統合するケースが増えています。高い感度と特異性を備えた高度な診断キットの採用が拡大しています。医師の研修と意識向上プログラムは、結果の正確な解釈をサポートしています。保険と償還ポリシーによる補償も、採用をさらに促進します。臨床検査は、治療の有効性と病気の進行のモニタリングにも役立ちます。

身体検査セグメントは、2025年から2032年にかけて21％という最も高いCAGRを達成すると予想されています。これは、プライマリケア医と小児科医の間で症状の早期発見に対する意識が高まっていることが要因です。遠隔医療による相談、チェックリスト、臨床ガイドラインは、この分野の導入を加速させるのに貢献しています。準都市部や地方におけるアウトリーチおよびスクリーニングプログラムは、診断率を高めます。クリニックと専門センターの連携は、患者のフォローアップを改善します。医師の教育と継続的な医療研修は、早期発見を強化します。政府が支援する健康に関する取り組みや啓発キャンペーンは、早期スクリーニングの実施をさらに促進しています。AIベースの臨床意思決定支援ツールの統合は、定期的な身体検査における診断精度を高めています。

• 人口統計別

人口統計学的に、プラスミノーゲン欠損症1型市場は成人、小児、高齢者の3つの集団に分類されます。小児科セグメントは、多くの患者が早期に症状が現れ、迅速な介入が必要となるため、2024年には55%という最大の収益シェアを占めると予想されます。小児病院や専門クリニックは早期診断と治療開始を重視し、長期的な予後を改善しています。政府の新生児スクリーニングプログラム、啓発キャンペーン、臨床ガイドラインは、これらの治療の導入を促進しています。訓練を受けた小児専門医や点滴センターへのアクセスも、市場シェアをさらに強化しています。治療遵守プログラムや教育活動は、継続的なケアを支援します。保護者の啓発活動や支援団体も、治療の普及を促進しています。小児に特化した製剤の開発研究は継続されています。

成人セグメントは、診断の遅れ、合併症の認識の高まり、医療へのアクセス向上に牽引され、2025年から2032年にかけて20%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。患者教育、遠隔医療によるフォローアップ、在宅療法の選択肢が利便性を高めます。都市部および準都市部の専門クリニックは、治療へのアクセスを拡大しています。成人向けの臨床ガイドラインと患者支援活動が市場の成長を支えています。診断の遅れと治療効果への認識の高まりは、導入を促進します。成人希少疾患治療に対する保険適用と償還の拡大は、導入をさらに促進します。バイオマーカーに基づく診断の進歩は、成人における早期発見と標的治療戦略の改善に役立っています。

• 投与量別

投与量に基づいて、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、錠剤、注射剤、その他に分類されます。静脈内投与が標準的な治療プロトコルであるため、注射剤セグメントは2024年に60%という最大の市場収益シェアを占めました。静脈内投与は、正確な投与量、迅速な生物学的利用能、および急性イベントのモニタリングを提供します。病院や専門クリニックは、臨床管理と患者の安全のために注射療法を好みます。患者支援プログラムと治療モニタリングシステムは、その採用をさらに促進します。臨床ガイドラインと病院のインフラは、その優位性を強化します。長期的な安全性と有効性のデータは、医療提供者間の信頼を高めます。幅広い病院での利用可能性は市場の安定性を支えています。堅牢なコールドチェーン物流、訓練を受けた輸液看護師、専用の輸液センターは、一貫した投与と遵守を確保し、注射を主要な治療法としてさらに定着させます。

タブレットセグメントは、利便性、服薬遵守、そして患者の生活の質を向上させる経口製剤の研究に支えられ、2025年から2032年にかけて22%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。在宅治療の選択肢と患者の嗜好が成長を牽引しています。臨床試験、規制当局の承認、そして薬物送達における技術の進歩は、導入の加速に貢献しています。投与量の簡素化と通院の必要性の低減は、経口療法の魅力を高めています。遠隔医療と遠隔モニタリングは、安全な投与をサポートします。小児に優しく、年齢に適した経口製剤の開発は、対象となる患者基盤を拡大します。経口療法は、医療システムの負担を軽減し、簡素化されたレジメンを通じて長期的な服薬遵守を向上させます。支払者の関心の高まりと償還枠組みへの組み込みは、市場の普及をさらに加速させます。

• 投与経路

投与経路に基づき、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、経口、静脈内、その他に分類されます。静脈内セグメントは、輸液療法のための病院および専門クリニックのインフラに支えられ、2024年には58%という最大の市場収益シェアを占めました。IV投与は、迅速な治療効果、臨床モニタリング、正確な投与を保証します。病院は、確立されたプロトコル、訓練されたスタッフ、保険適用のため、IVを好みます。患者サポートプログラムと輸液モニタリングがその優位性を強化します。このセグメントは、高い治療の信頼性と長期的な患者転帰の恩恵を受けています。規制ガイドラインと治療の標準化が採用をさらにサポートしています。集中化された輸液センターと学際的なケアチームにより、複雑な症例の包括的な管理が可能になります。コールドチェーン物流と確立されたサプライチェーンにより、地域全体で一貫した治療が利用可能であり、進行中の臨床エビデンスと病院主導のレジストリにより、IV投与に対する臨床医の信頼が強化され続けています。

経口セグメントは、経口酵素療法に関する継続的な研究と在宅治療に対する患者の選好に牽引され、2025年から2032年にかけて23%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。患者の利便性、服薬遵守、そして生活の質の向上が成長を牽引します。臨床試験、遠隔医療サポート、そしてテクノロジーを活用したモニタリングが、導入を促進します。経口療法の利点に対する認識の高まりが、導入を促進します。経口製剤は輸液インフラの必要性を低減し、医療システムの治療費を削減します。徐放性経口剤技術と小児に優しい製剤の開発は、適用範囲を広げます。オンライン薬局と在宅デリバリーモデルは、アクセスを簡素化し、服薬遵守プログラムをサポートします。有利な規制経路と、費用対効果の高い在宅療法に対する保険者の関心の高まりが、市場浸透をさらに加速させます。

• エンドユーザーによる

エンドユーザーに基づいて、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、診療所、病院、その他に分類されます。病院は、高度なインフラ、専門ケアユニット、高度に訓練された医療専門家の存在により、2024年には65%という最大の収益シェアを占めました。病院は、プラスミノーゲン欠損症患者の診断、酵素補充療法（ERT）の実施、長期モニタリングの主要な拠点です。遺伝学者、血液学者、希少疾患専門医を含む学際的なチームが利用可能であることも、病院の優位性をさらに強化しています。病院と製薬会社の強力な連携により、一貫した医薬品供給と臨床ガイドラインの採用が確保されています。有利な償還構造と政府の支援プログラムにより、より幅広い患者層が病院を利用できるようになります。さらに、病院ネットワークに統合された患者支援イニシアチブとカウンセリングサービスにより、アドヒアランスと転帰が向上します。患者管理と安全監視の集中システムにより、病院は治療に最も適した環境となっています。希少疾患研究センターおよび病院ベースの研究調査への継続的な投資により、このセグメントのリーダーとしての地位がさらに強化されます。

クリニックは、より迅速で便利な治療を提供する外来クリニックや専門クリニックの利用可能性の増加に支えられ、2025年から2032年にかけて21％という最も高いCAGRを達成すると予想されています。クリニックは、患者の移動時間と待ち時間を短縮するため、都市部と準都市部の両方で人気が高まっています。遠隔医療とリモートコンサルテーションの進歩により、クリニックは遺伝カウンセリングとフォローアップケアへの柔軟なアクセスを提供しています。ERTを処理できる専門輸液クリニックの拡大により、その重要性はさらに高まっています。クリニックが実施する患者教育プログラムと意識向上活動により、より早い段階での治療開始が増加しています。外来センターはまた、高品質のケアを維持しながら、病院に代わる費用対効果の高い選択肢を提供しています。クリニックは、特に発展途上地域において、病院と在宅ケアのギャップを埋める上で重要な役割を果たしています。医療が分散化するにつれて、クリニックは、アクセスしやすく患者に優しい治療環境を提供する上で、ますます重要な役割を果たすと予想されます。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、プラスミノーゲン欠損症1型市場は、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局は、ほとんどの患者が直接監督下でERTを受ける治療センターと統合されているため、2024年には55％という最大の市場収益シェアを占めました。これらの薬局は、堅牢なコールドチェーン物流と在庫システムを通じて、プラスミノーゲン療法の安定した供給を確保しています。投与スケジュールの監視や医師と並んで患者カウンセリングを提供する上で重要な役割を果たしています。希少疾患の薬物管理を専門とする訓練を受けた薬剤師の存在は、服薬遵守を強化し、治療関連のリスクを軽減します。病院薬局は、強力な保険適用範囲と償還サポートの恩恵も受けており、定期的な点滴を受ける患者にとって第一選択肢となっています。医師や医療チームとの緊密な連携により、治療プロトコルが一貫して遵守されます。病院の集中調達システムは、コスト削減と患者の確実なアクセスに貢献します。さらに、確立されたインフラストラクチャと信頼性により、病院薬局はこの市場における医薬品流通の基盤となっています。

オンライン薬局は、急速なデジタルトランスフォーメーションと医療分野におけるeコマースの普及拡大を背景に、2025年から2032年にかけて25%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。オンラインプラットフォームは患者に自宅配送の利便性を提供し、特に専門センターへの物理的なアクセスが限られている地方や準都市部の患者にとって重要です。遠隔医療サービスとの統合により、患者は遠隔診療後に処方薬を簡単に注文できます。オンライン薬局は、サブスクリプションモデル、自動補充、玄関先でのカウンセリングサービスを通じて、服薬遵守の向上もサポートしています。安全な決済システムと温度管理された配送ロジスティクスの導入が進むことで、製品の完全性が確保され、患者の信頼が向上します。いくつかの国では、好ましい規制の枠組みがデジタルヘルスケア配信の成長を促しています。スマートフォンの普及率の上昇と患者のデジタルプラットフォームへの慣れ親しみも、その導入をさらに後押ししています。このセグメントは、十分な医療サービスを受けていない人々へのリーチを拡大し、より患者中心の治療を行う上で重要になりつつあります。

プラスミノーゲン欠損症1型市場の地域分析

• 北米は、高度な医療インフラ、新しい治療法の早期導入、高い医療費、主要な製薬企業や医療機器企業の強力な存在に支えられ、2024年にはプラスミノーゲン欠損症1型市場において43.33%という最大の収益シェアを獲得して市場を支配しました。
• 希少疾患に対する認知度の高まりによる診断率の向上と、積極的な規制当局の承認および希少疾病用医薬品に対するインセンティブにより、北米は主要市場としての地位を確立しました。
• 市場は、治療プロトコル、患者ケアソリューションの革新、および希少出血性疾患に対する意識の高まりにより、病院および外来治療センターで大幅な成長を経験しました。

米国におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

米国のプラスミノーゲン欠損症1型市場は、酵素補充療法、分子標的薬、新しい治療プロトコルといった先進的な治療選択肢の急速な導入に支えられ、2024年には北米で最大の収益シェアを獲得しました。専門クリニックへの投資の増加、患者の意識向上、診断・モニタリング施設の拡充も市場の成長を支えています。個別化された患者ケアと最適な治療成果への注力は、業界を前進させ続けています。

欧州プラスミノーゲン欠損症1型市場に関する洞察

欧州におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場は、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。これは主に、希少出血性疾患への認知度の高まり、医療費の増加、そして専門治療施設の拡大に牽引されています。ドイツ、英国、フランスなどの国では、高度な治療プロトコルの導入や患者管理戦略の改善が進んでおり、これがこの地域の市場を活性化させています。

英国におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

英国のプラスミノーゲン欠損症1型市場は、希少出血性疾患への認知度の高まり、専門クリニックの発展、医療インフラの改善を背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。患者支援プログラムの強化と高度な治療選択肢の拡大により、病院や専門センターにおける導入がさらに加速しています。

ドイツにおけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

ドイツのプラスミノーゲン欠損症1型市場は、新しい治療プロトコルへの認知度の高まり、医療投資の増加、そして専門ケアセンターの利用可能性に後押しされ、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。早期診断と患者中心の治療への関心の高まりも、市場拡大に貢献しています。

アジア太平洋地域におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

アジア太平洋地域のプラスミノーゲン欠乏症 1 型市場は、医療へのアクセスの向上、可処分所得の増加、インド、中国、日本などの国における専門治療センターの拡張により CAGR が促進され、予測期間中にプラスミノーゲン欠乏症 1 型市場の中で最も急速に成長する地域になると予想されています。

日本におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場に関する洞察

日本のプラスミノーゲン欠損症1型市場は、希少出血性疾患への認知度の高まり、医療インフラの急速な拡大、そして先進的な治療選択肢の利用可能性の拡大により、勢いを増しています。希少疾患管理を支援する政府の取り組みの増加も、市場の成長を後押ししています。

中国におけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

中国のプラスミノーゲン欠損症1型市場は、医療アクセスの向上、中流階級の拡大、希少出血性疾患に対する認知度の高まりにより、2024年にアジア太平洋地域において大きな収益シェアを占めました。専門治療センターの拡大と診断能力の向上は、中国における市場導入を促進する主要な要因です。

インドにおけるプラスミノーゲン欠損症1型市場の洞察

インドのプラスミノーゲン欠損症1型市場は、ヘルスケアに対する意識の高まり、専門クリニックへの投資の増加、そして先進的な治療法の導入拡大により、大幅な成長を遂げています。早期診断の促進と患者アクセスの拡大に向けた取り組みは、都市部と準都市部の両方で市場の継続的な拡大を支えています。

プラスミノーゲン欠損症1型の市場シェア

プラスミノーゲン欠損症 1 型業界は、主に、次のような定評のある企業によって主導されています。

• グリフォルスSA（スペイン）
• ケドリオン（イタリア）
• ソレオヘルス（米国）
• リミナル・バイオサイエンス社（カナダ）

プラスミノーゲン欠損症1型市場の最新動向

• 2025年5月、ケドリオン・バイオファーマは、5月5日に開催された一連のバーチャル、デジタル、対面イベントを通じて、プラスミノーゲン欠損症1型（PLGD-1）に焦点を当てました。PLGD-1は極めて稀な遺伝性疾患で、世界で100万人あたり約1.6人が罹患しています。この疾患は、粘膜表面に異常なフィブリンに富む病変が形成されることを特徴としており、診断または治療せずに放置すると、視力低下や聴力低下、気道閉塞、不妊症などの深刻な合併症を引き起こす可能性があります。
• 2024年5月、希少疾患および超希少疾患向けの複合専門薬局サービスの国内大手プロバイダーであるソレオヘルスは、ケドリオンバイオファーマが製造するRYPLAZIM（プラスミノーゲン、ヒト-TVMH）の限定流通専門薬局パートナーに選ばれたことを発表しました。
• 2021年6月、米国食品医薬品局（FDA）は、1型プラスミノーゲン欠乏症（低プラスミノーゲン血症とも呼ばれる）の患者に対する初の治療薬であるリプラジム（プラスミノーゲン、ヒトTMVH）を承認しました。この承認は、この希少遺伝性疾患に苦しむ人々の満たされていない医療ニーズへの対応において、重要なマイルストーンとなりました。
• 2023年10月、Blood誌に掲載された臨床研究で、1型プラスミノーゲン欠乏症の治療における静脈内ヒトプラスミノーゲン補充療法の長期的な安全性と有効性が強調されました。この研究では、この治療を受けた患者において、病変の消失と全体的な臨床転帰が著しく改善したことが示されました。

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