世界のRNAi治療薬市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

RNAi治療薬市場規模

• 世界のRNAi治療薬市場規模は2024年に9億6,526万米ドルと評価され、予測期間中に9.30%のCAGRで成長し、2032年には19億6,610万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、遺伝子サイレンシング療法の研究開発の増加、RNA送達技術の進歩、遺伝性疾患や希少疾患の治療における用途の拡大によって主に推進されています。
• さらに、製薬会社からの投資の増加とRNAiベースの薬剤に対する規制当局の承認の増加により、RNAi治療薬は現代医学における変革的なアプローチとして位置づけられています。これらの要因が相まってRNAi治療薬の導入が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

RNAi治療薬市場分析

• RNA干渉を利用して疾患の原因となる遺伝子を選択的に抑制するRNAi療法は、その精度、オフターゲット効果の低減、遺伝性疾患、希少疾患、慢性疾患の治療の可能性により、現代医学においてますます重要な要素となっている。
• RNAi治療薬の需要の高まりは、主にRNA送達技術の進歩、製薬会社による研究開発投資の増加、副作用の少ない標的治療薬の需要の高まりによって促進されている。
• 北米は、2024年に43%という最大の収益シェアでRNAi治療薬市場を支配し、強力なバイオ医薬品エコシステム、多額の研究資金、新しい治療法の早期導入を特徴としており、米国は臨床試験、規制承認、RNAiベースの医薬品の商業化でリードしています。
• アジア太平洋地域は、医療インフラの拡大、バイオテクノロジーへの投資の増加、遺伝性疾患や希少疾患の罹患率の上昇により、予測期間中にRNAi治療薬市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 低分子干渉RNA（siRNA）セグメントは、その実証済みの臨床的有効性、高い特異性、および複数の治療領域にわたる幅広い応用により、2024年には45.8%の市場シェアでRNAi治療薬市場を支配した。

レポートの範囲とRNAi治療薬市場のセグメンテーション 

RNAi治療薬市場の動向

高度なRNAiプラットフォームによる精密医療の実現

• 世界のRNAi治療薬市場における重要かつ加速的な傾向として、高度に標的を絞った遺伝子サイレンシングを可能にし、治療の特異性を向上させ、オフターゲット効果を低減する高度なRNAiプラットフォームの採用が増加している。
  • 例えば、オンパトロ（パティシラン）は脂質ナノ粒子（LNP）送達を利用してトランスサイレチン媒介アミロイドーシスを標的とし、臨床的有効性を実証し、より広範なRNAiアプリケーションへの道を切り開きます。
• 次世代RNAiプラットフォームは、併用療法、到達困難な組織への送達の改善、投与計画の最適化を可能にし、治療成果の向上を実現します。
• RNAi療法と個別化医療のアプローチを統合することで、臨床医は個人の遺伝子プロファイルに基づいて治療をカスタマイズし、より正確で効果的な介入をサポートできるようになります。
• 標的を定めた患者固有のRNAi療法へのこの傾向は、疾患管理における期待を再構築し、アローヘッド・ファーマシューティカルズなどの企業が、送達と安全性プロファイルを強化した次世代RNAi治療法の開発に取り組んでいます。
• 標的化、有効性、安全性が向上したRNAi治療薬の需要は、これまで治療不可能だった疾患を治療できる可能性に牽引され、腫瘍学、遺伝学、希少疾患の分野で急速に高まっています。

RNAi治療薬市場の動向

ドライバ

標的治療と個別化治療の需要の高まり

• 遺伝性疾患、希少疾患、腫瘍学の適応症の増加と精密医療への関心の高まりが、RNAi治療薬の採用の大きな推進力となっている。
  • 例えば、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、2024年に心血管疾患および代謝疾患に対するRNAi臨床プログラムの拡大を発表し、パイプラインの成長と治療の可能性を強調した。
• 患者と医療従事者がより特異性が高く副作用の少ない治療法を求めているため、RNAi治療薬は従来の薬剤に比べて明確な利点を提供している。
• さらに、研究開発への投資の増加、規制当局の承認の増加、バイオテクノロジー企業と製薬企業の協力により、RNAi医薬品の開発と市場浸透が加速しています。
• RNAi治療薬は、幅広い遺伝子や経路を標的とする汎用性があり、複数の疾患への応用に魅力的であり、その採用をさらに後押ししている。
• RNAi療法の利点に対する認識の高まりと送達技術の進歩により、病院、研究機関、専門治療センターでの導入が促進されています。

抑制/挑戦

市場浸透を制限する配送と規制のハードル

• RNAi分子の安全で効率的かつ組織特異的な送達に関する課題は、効果的な送達が治療効果を制限する可能性があるため、市場にとって依然として大きな制約となっている。
  • 例えば、初期の臨床試験で免疫反応や生体内分布の制限が報告されたため、一部の関係者はRNAiの採用に慎重になっている。
• 承認要件が異なる地域間で規制遵守を確保することは、RNAi治療薬の市場投入までの時間を複雑化し、遅延させる。
• 高い開発コストと特殊な製造要件が相まって、財政負担が増大し、特に発展途上地域ではアクセスが制限される可能性がある。
• さらに、潜在的なオフターゲット効果と長期的な安全性の懸念には、広範な臨床検証が必要であり、採用と商業化が遅れる可能性がある。
• 革新的なデリバリープラットフォーム、合理化された規制経路、コストの最適化を通じてこれらの課題を克服することが、RNAi治療薬市場の持続的な成長にとって極めて重要となる。

RNAi治療薬市場の展望

市場は、分子の種類、用途、投与経路、およびエンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

• 分子の種類別

分子タイプに基づき、RNAi治療薬市場は低分子干渉RNA（siRNA）とマイクロRNA（miRNA）に分類されます。siRNAセグメントは、確立された臨床的有効性、高い特異性、そして商業治療における幅広い採用により、2024年には45.8%という最大の収益シェアで市場を席巻しました。siRNAは、遺伝子疾患、腫瘍学、希少疾患の治療に効果的に応用されており、Onpattro（パティシラン）を含む複数のFDA承認薬が実臨床での有効性を実証しています。市場の需要は、脂質ナノ粒子などの高度な送達システムが利用可能であることも支えており、これらはsiRNAの安定性と標的組織への取り込みを高めます。研究者や製薬会社は、作用機序が予測可能で、迅速な開発パイプラインの構築が期待できるため、siRNAを高く評価しています。さらに、siRNAは併用療法に組み込まれることが多く、複数の治療領域にわたってその有用性が拡大しています。

miRNAセグメントは、遺伝子発現におけるmiRNAの調節的役割に関する研究の増加と、腫瘍学および心血管疾患への潜在的な応用に牽引され、予測期間中に最も急速な成長を遂げると予想されています。miRNAベースの治療薬は、複数の遺伝子を同時に調節し、より広範な治療効果をもたらすことから、注目を集めています。化学修飾および送達プラットフォームの進歩により、miRNAの安定性と特異性が向上しており、臨床導入が加速すると期待されています。学術機関および研究機関は、個別化医療のためのmiRNA療法を積極的に研究しており、このセグメントの成長をさらに支えています。

• アプリケーション別

RNAi治療薬市場は、用途別に、遺伝性疾患、腫瘍学、神経変性疾患、心血管疾患、呼吸器疾患、感染症、腎疾患、その他に分類されます。2024年には、標的がん治療に対する未充足の医療ニーズの高さと、RNAiベースの臨床試験の増加により、腫瘍学分野が市場を席巻しました。RNAi治療薬は、腫瘍の進行に関与するがん遺伝子および経路の正確なサイレンシングを可能にするため、高精度腫瘍学において非常に価値があります。製薬会社は、固形腫瘍および造血悪性腫瘍に対するRNAi薬への投資を増やしており、収益の成長を牽引しています。この分野は、好ましい規制当局の承認、バイオテクノロジー企業間の連携拡大、そしてRNAi療法と従来の化学療法の併用の可能性といった恩恵を受けています。さらに、腫瘍学の患者は、従来の治療法と比較してRNAi薬に対する耐性が優れていることが多く、患者の受け入れを促進しています。

遺伝性疾患分野は、希少疾患および遺伝性疾患の罹患率増加、認知度の高まり、そして遺伝子標的療法への投資増加を背景に、予測期間中に最も急速な成長を遂げると予想されています。RNAi療法は、トランスサイレチン介在性アミロイドーシスや家族性高コレステロール血症などの疾患において、疾患原因遺伝子の発現を抑制するプラットフォームを提供します。コンジュゲートやナノ粒子などの送達メカニズムの進歩により、これらの疾患に対する全身的標的化が可能になっています。規制当局による優遇措置や希少疾病用医薬品の指定も、この応用分野の開発を加速させています。

• 投与経路

投与経路に基づき、RNAi治療薬市場は、皮内注射、肺送達、静脈内注射、腹腔内注射などに分類されます。静脈内（IV）注射セグメントは、特に腫瘍学および遺伝性疾患治療において、高いバイオアベイラビリティと有効性でRNAi分子を全身に送達できることから、2024年には市場を席巻しました。IV投与は複数の臓器や組織へのアクセスを容易にし、より幅広い治療用途を可能にします。OnpattroやGivlaariなど、承認されているほとんどのRNAi薬は、IVまたは全身送達法を採用しており、その優位性を強化しています。病院や臨床センターは、確立されたプロトコルとモニタリング機能のため、IV投与を好みます。全身送達型RNAi治療薬のパイプラインの拡大は、市場拡大をさらに後押ししています。

呼吸器疾患および局所性肺疾患の治療への関心の高まりを背景に、肺送達セグメントは予測期間中に最も高い成長を示すと予想されています。吸入可能なRNAi製剤の革新により、肺組織への標的送達が可能になり、有効性が向上し、全身性副作用が軽減されています。嚢胞性線維症やウイルス性呼吸器感染症などの疾患に対する肺送達は、前臨床および臨床試験においてますます注目されています。肺送達の非侵襲性と患者に優しい投与方法が、導入を加速させると期待されます。

• エンドユーザー別

RNAi治療薬市場は、エンドユーザーに基づいて、診断ラボ、研究・学術ラボ、病院に分類されます。2024年には、高度な医療インフラ、RNAiベースの治療へのアクセス、そして臨床現場におけるプレシジョン・メディシンの導入拡大により、病院セグメントが市場を牽引しました。病院はRNAi治療の実施、患者の反応のモニタリング、そして併用療法の促進において中心的な役割を果たしており、収益創出に不可欠な存在となっています。病院における腫瘍学および希少疾患プログラムへのRNAi治療薬の導入拡大も、この優位性を支えています。RNAi薬の全身投与に必要な、訓練を受けた医療スタッフと専門施設も、臨床導入を後押ししています。

研究・学術機関セグメントは、RNAi技術の研究開発活動の増加、新規標的の探索、そして早期段階の治療法開発に牽引され、予測期間中に最も急速な成長を遂げると予想されています。学術機関とバイオテクノロジー研究機関は、RNAiの新たな用途の特定、デリバリープラットフォームの検証、そして前臨床研究の推進において極めて重要な役割を果たしています。大学と製薬企業との共同研究は、このセグメントにおけるイノベーションと導入をさらに加速させています。

RNAi治療薬市場の地域分析

• 北米は、2024年に43%という最大の収益シェアでRNAi治療薬市場を支配し、強力なバイオ医薬品エコシステム、多額の研究資金、新しい治療法の早期導入を特徴としており、米国は臨床試験、規制承認、RNAiベースの医薬品の商業化でリードしています。
• この地域の患者と医療提供者は、特に遺伝性疾患、腫瘍学、希少疾患に対するRNAi治療薬の精度、標的を絞った有効性、副作用の軽減を高く評価しています。
• この広範な採用は、強力な規制枠組み、臨床試験の増加、バイオテクノロジー企業と製薬企業の協力によってさらにサポートされており、病院や専門治療センターでRNAi治療が優先的な治療オプションとして確立されています。

米国RNAi治療薬市場インサイト

米国のRNAi治療薬市場は、強力なバイオテクノロジー・エコシステム、大規模な研究開発投資、そして新規遺伝子サイレンシング療法の早期導入に支えられ、2024年には北米最大の収益シェアとなる79%を獲得しました。患者と医療提供者は、プレシジョン・メディシン（精密医療）へのアプローチをますます重視しており、遺伝性疾患、腫瘍学、希少疾患に対するRNAi治療薬の支持が高まっています。臨床試験数の増加とRNAi系薬剤の規制当局による承認が相まって、市場の成長をさらに加速させています。さらに、病院の治療プロトコルや専門クリニックへのRNAi治療薬の統合も、導入の大きな推進力となっています。

欧州RNAi治療薬市場インサイト

欧州のRNAi治療薬市場は、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。その主な要因は、遺伝性疾患および希少疾患の罹患率の上昇、強力な医療インフラ、そして支援的な規制枠組みです。RNAi研究への投資の増加、そしてバイオテクノロジー企業と学術機関の連携がイノベーションを促進しています。欧州の患者は副作用の少ない標的治療を重視しており、市場では腫瘍学、心血管疾患、神経変性疾患の分野における適用が拡大しています。さらに、病院と研究センターの両方でRNAi治療薬が取り入れられていることで、市場浸透が促進されています。

英国のRNAi治療薬市場に関する洞察

英国のRNAi治療薬市場は、プレシジョン・メディシンの導入拡大と、医療従事者および患者におけるRNAi治療への認知度の高まりを背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。腫瘍学および希少疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズへの懸念は、遺伝子標的治療の導入を後押ししています。英国の確立されたバイオテクノロジー・エコシステム、強力な臨床試験インフラ、そして政府の支援的な取り組みは、引き続き市場の成長を刺激すると予想されます。

ドイツのRNAi治療薬市場に関する洞察

ドイツのRNAi治療薬市場は、遺伝性疾患および希少疾患治療への認知度の高まり、高度な医療インフラ、そしてイノベーションへの注力に支えられ、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツは研究開発と精密医療を重視しており、病院と学術研究センターの両方でRNAi治療薬の導入を促進しています。腫瘍学および心血管疾患の臨床プロトコルへのRNAi治療の統合が増加しており、患者と臨床医は標的を絞った安全で効果的な治療選択肢を求めています。

アジア太平洋地域のRNAi治療薬市場に関する洞察

アジア太平洋地域のRNAi治療薬市場は、2025年から2032年の予測期間中に、医療インフラの拡充、遺伝性疾患および希少疾患の罹患率の上昇、そして中国、日本、インドなどの国々における研究開発投資の増加を背景に、22%という最も高いCAGRで成長すると見込まれています。この地域のバイオテクノロジー・エコシステムの拡大と、イノベーションを支援する政府の取り組みが相まって、RNAiの導入が促進されています。さらに、アジア太平洋地域がRNAi研究と臨床試験の拠点として台頭するにつれ、病院や専門クリニックにおけるRNAi治療薬へのアクセスと認知度が高まっています。

日本におけるRNAi治療薬市場の洞察

日本のRNAi治療薬市場は、先進的なバイオテクノロジー基盤、高齢化、そして個別化医療への需要の高まりにより、急速に成長しています。市場は、高い有効性と安全性を備えた標的治療薬に重点を置いています。RNAi治療薬の普及は、臨床試験の増加、病院の治療プログラムへの統合、そして遺伝性疾患や希少疾患に対する革新的な治療法に対する患者の選好によって推進されています。学術機関と製薬企業の連携も、成長をさらに加速させています。

インドのRNAi治療薬市場に関する洞察

インドのRNAi治療薬市場は、医療インフラの拡大、精密医療への意識の高まり、そして遺伝性疾患の罹患率の増加により、2024年にアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。インドにおけるバイオテクノロジー分野の成長と、病院や研究センターにおける先進的な治療法の導入は、市場成長を牽引する重要な要因です。さらに、イノベーションと臨床研究を支援する政府の取り組みや、世界的なバイオテクノロジー企業との提携により、インドにおけるRNAi治療薬の開発とアクセスが向上しています。

RNAi治療薬の市場シェア

RNAi 治療薬業界は、主に次のような確立した企業によって主導されています。

• アルナイラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• アローヘッド・ファーマシューティカルズ社（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• ノバルティスAG（スイス）
• アルビュータス・バイオファーマ（カナダ）
• サイレンス・セラピューティクス（英国）
• ベニテック・バイオファーマ・リミテッド（オーストラリア）
• クォーク・ファーマシューティカルズ社（米国）
• サーナオミクス（米国）
• フィオ・ファーマシューティカルズ・コーポレーション（米国）
• ProQR Therapeutics（オランダ）
• アラキス・セラピューティクス（米国）
• ジェネヴァント・サイエンシズ（カナダ）
• ミリマス（米国）
• アルトジェンラボ（米国）
• シティ・セラピューティクス（米国）
• ゲノムバイオロジクス（米国）
• インヴァイオ・サイエンシズ（米国）
• エントス・ファーマシューティカルズ社（米国）

世界の RNAi 治療薬市場の最近の動向は何ですか?

• 2025年8月、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、スペインのマドリードで開催される欧州心臓病学会（ESC）2025において、高血圧およびトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）プログラムの最新データを発表すると発表した。これらの発表は、RNAi治療薬が心血管疾患の治療を変革する可能性を強調することを目的としていた。
• 2025年5月、アッヴィとADARx Pharmaceuticalsは、神経科学、免疫学、腫瘍学を含む複数の治療領域にわたる次世代低分子干渉RNA（siRNA）療法の開発に関する提携およびライセンスオプション契約を締結しました。この提携は、アッヴィのバイオ医薬品開発および商業化における専門知識と、ADARxの独自のRNA技術を融合させるものです。
• 2025年4月、Silexion Therapeuticsは、治療薬の高度なデリバリー技術、臨床開発、製造ソリューションにおける世界的リーダーであるCatalent社との戦略的提携を発表しました。本契約に基づき、Catalent社は、Silexion社の次世代低分子干渉RNA（siRNA）候補物質であるSIL204の製剤開発および臨床製造を、フランス・リモージュにある同社の最先端施設で実施します。
• 2025年3月、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、米国食品医薬品局（FDA）が、インヒビターの有無を問わず、血友病AまたはBの治療薬として初めてかつ唯一の低分子干渉RNA（siRNA）治療薬であるQfitlia（フィトゥシラン）を承認したと発表しました。この承認は、Qfitliaがアルナイラム社が開発した6番目のRNAi治療薬としてFDAの承認を受けるという重要な節目となります。
• 2025年3月、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、トランスサイレチン依存性アミロイド心筋症（ATTR-CM）患者の心血管死、入院、および心不全緊急外来の減少を目的とした初のRNA干渉（RNAi）治療薬であるAMVUTTRA（ブトリシラン）が、米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けたと発表しました。この承認は、希少かつ生命を脅かす疾患であるATTR-CMの治療において重要なマイルストーンとなります。

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