鎌状赤血球症治療の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

鎌状赤血球症治療市場規模

• 世界の鎌状赤血球症治療市場は2024年に39億2000万米ドルと評価され、 2032年までに132億1000万米ドルに達すると予想されています。
• 2025年から2032年の予測期間中、市場は効果的な治療オプションの需要の高まりにより、16.4%のCAGRで成長すると予想されます。
• この成長は、人々の意識の高まりや先進的な医療インフラなどの要因によって推進されている。

鎌状赤血球症治療市場分析

• 鎌状赤血球症の治療は、赤血球内のヘモグロビンに影響を与える慢性の遺伝性血液疾患の管理を目的とした、不可欠な医療介入です。これらの治療は、疼痛発作の頻度を減らし、臓器障害を防ぎ、患者様の生活の質全体を向上させるために不可欠です。治療には、疾患修飾薬、疼痛管理療法、輸血、遺伝子治療や幹細胞療法といった根治的アプローチが含まれます。
• 鎌状赤血球症治療薬の需要は、特にサハラ以南のアフリカ、インド、中東、そして北米とヨーロッパのアフリカ系の人々における罹患率の増加によって大きく牽引されています。世界では毎年30万人以上の乳児が鎌状赤血球症を持って生まれており、その大半は低所得国と中所得国で発生しています。疾患負担の増大に加え、診断能力と認知度の向上が市場の成長を牽引し続けています。
• 北米地域は、確立された医療インフラ、遺伝子治療の先進的な研究、そして強力な規制の経路に支えられ、鎌状赤血球症治療の主要な市場の一つとして際立っています。 
  • 例えば、米国では、ボクセロトール（オクスブリタ）、クリザンリズマブ（アダクベオ）といった新規承認治療法の急速な普及や、カスゲビー（CRISPRベースの治療法）といった遺伝子編集技術の出現が見られます。北米は、鎌状赤血球症治療における幅広い治療基盤を提供しているだけでなく、イノベーションと臨床試験活動においても世界をリードしています。
• 鎌状赤血球症の治療は、世界的に希少疾患治療における最も影響力のある進歩の一つとして認識されています。治癒を目的とした遺伝子治療の選択肢が市場に登場し、疾患修飾薬が普及するにつれ、鎌状赤血球症の治療環境は大きな変革期を迎えています。この変化は、長期的な疾患管理を再定義し、人生を変えるような治療法へのアクセスを世界中で拡大すると期待されています。

レポートの範囲と鎌状赤血球症治療市場のセグメンテーション

鎌状赤血球症治療市場の動向

「遺伝子治療とデジタルヘルスソリューションの導入拡大」

• 鎌状赤血球症（SCD）治療市場における世界的なトレンドの一つは、治療の精度、モニタリング、そして全体的な患者の転帰を向上させるために遺伝子治療とデジタルヘルスソリューションの導入が進んでいることである。
• CRISPRを用いた治療やレンチウイルス遺伝子治療といった遺伝子治療は、SCDの原因となる遺伝物質を直接改変することで、SCDの根治的治療法を提供することを目指しており、大きな注目を集めています。これらの先進的な治療法は、患者の体内で健康な赤血球を産生することでSCDの根本原因に対処し、輸血や疼痛管理といった生涯にわたる対症療法への依存を軽減します。 
  • 例えば、CRISPR-Cas9技術は、臨床試験においてヘモグロビンS（HbS）変異の遺伝子修正に有望性を示し、多くの患者に潜在的な治療法を提供する画期的なアプローチです。
• デジタルヘルスソリューションは、SCDの患者モニタリングと管理の改善にも重要な役割を果たします。遠隔医療、モバイルヘルスアプリ、遠隔患者モニタリングシステムなどのテクノロジーは、SCDなどの慢性疾患のより効率的な管理を可能にし、継続的なケアを確保し、頻繁な通院の必要性を軽減します。 
  • 例えば、モバイルヘルスアプリは、痛みのエピソードを追跡し、服薬リマインダーを提供し、患者が症状を簡単に報告できるようにすることで、個別化された治療を促進し、タイムリーな介入を確実にすることができます。
• デジタル技術の統合と遺伝子治療の台頭は、SCD治療のあり方を大きく変革し、合併症の軽減と患者の生活の質の向上によって、より良い転帰をもたらします。これらの技術が進歩し続けるにつれ、世界市場はより革新的で、より正確で、費用対効果の高い治療へと向かうことが期待されます。

鎌状赤血球症治療市場の動向

ドライバ

「鎌状赤血球症の蔓延によるニーズの高まり」

• 鎌状赤血球症（SCD）の罹患率の上昇は、世界中でSCD治療の需要が高まっている大きな要因となっています。この遺伝性血液疾患は、主にアフリカ、中東、地中海、インド系の人々に発症します。SCDの患者数は世界中で増加し続けており、特に治療選択肢へのアクセスが限られている低所得国および中所得国ではその傾向が顕著です。
• SCDの世界的な負担が増大するにつれ、より優れた治療法の必要性がますます高まっています。特に、症状と根本原因の両方に対処する先進的な治療法への需要が高まっています。遺伝子治療、ヒドロキシウレア、そして新薬による治療は、疾患の管理と患者の転帰改善に不可欠になりつつあります。

例えば​​、

• 2022年、国立生物工学情報センター（National Center for Biotechnology Information）の報告書は、鎌状赤血球症の乳児が長期管理を必要とするケースが増加していることから、高度な治療への需要が高まっていることを浮き彫りにしました。世界的な鎌状赤血球症の罹患率の上昇は、この疾患を効果的に管理するための最先端の薬剤、輸血の選択肢、遺伝子治療への需要の高まりに直接的に寄与しています。
• 2021年12月、世界保健機関（WHO）が発表した世界的な調査によると、鎌状赤血球症の子どもは毎年30万人以上生まれています。世界人口が増加し、鎌状赤血球症の罹患率が高まるにつれ、遺伝子治療、新たな薬剤処方、支持療法の改善といった先進的な治療法への需要は今後も高まり続けるでしょう。 
• SCDは世界中で認知度が高まっており、ケアを必要とする人が増えるにつれて、治療の市場は拡大しています。

機会

「遺伝子・細胞治療による鎌状赤血球症治療の進歩」

• 鎌状赤血球症の世界的な治療市場における最も有望な成長機会の一つは、遺伝子治療と細胞ベースの治療法の進歩です。これらの治療法は、分子レベルで遺伝子的原因を標的とすることで、疾患の根治的解決策を提供しています。
• CRISPR-Cas9やレンチウイルス遺伝子治療などの遺伝子編集技術は臨床試験で顕著な期待を示しており、異常なヘモグロビンの生成を引き起こす変異を編集することで鎌状赤血球症を治癒する可能性を患者に提供している。

例えば​​、

• 鎌状赤血球症の遺伝子治療におけるリーダーであるブルーバード・バイオは、2024年6月に、臨床試験において鎌状赤血球症の治癒に大きな期待が寄せられた遺伝子治療製品「Zynteglo」のFDA承認を取得しました。こうした治療法の成功は鎌状赤血球症治療における新たな時代の幕開けとなり、将来的にはより効果的で利用しやすい治療法への道を切り開くでしょう。 
• さらに、幹細胞移植は患者の治療選択肢としてますます利用されるようになり、治療市場の拡大にさらに貢献している。

抑制/挑戦

「高額な費用と高度な治療へのアクセスの制限」

• SCD治療は進歩しているものの、特に遺伝子治療をはじめとする治療費の高騰は、世界市場にとって大きな課題となっています。CRISPR-Cas9やレンチウイルスを用いた治療といった遺伝子編集治療は、鎌状赤血球症を治癒する可能性を秘めていますが、費用が高額です。これらの治療は患者1人あたり数十万ドルかかることもあり、特に低所得地域では、その利用が制限されています。

例えば​​、

• 国立生物工学情報センター（National Center for Biotechnology Information）が2024年11月に発表した報告書では、SCDが最も蔓延している発展途上国では、治療費の高騰が治療の普及を阻害する可能性があることが指摘されています。これらの地域では、最先端の治療にかかる経済的負担のため、患者は疼痛管理や輸血といった緩和ケアに頼ることが多いのです。 
• 遺伝子治療やその他の先進治療に伴う高額な初期費用は、多くの医療機関、特に資源の限られた医療機関にとって大きな障壁となっています。この課題は、世界市場が規模を拡大し、最も必要としている人々に治癒治療を提供できる能力に影響を与えています。その結果、医療の公平性、そして十分な医療サービスを受けられていない人々にこれらの救命治療を提供できる能力について懸念が生じています。

鎌状赤血球症治療市場の展望 

市場は、タイプ、症状タイプ、合併症タイプ、治療タイプ、薬剤タイプ、投与経路、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

鎌状赤血球症治療市場の地域分析

「鎌状赤血球症治療市場において北米が主要地域である」

• 北米は、主にその強力な医療インフラ、革新的な治療法の早期導入、希少疾患を専門とする大手製薬企業やバイオテクノロジー企業の強力な存在により、世界の鎌状赤血球症治療市場をリードしています。
• 米国は、アフリカ系アメリカ人の間でのSCDの有病率の高さ、広範な研究開発努力、そしてOxbryta（ボクセロトール）、Adakveo（クリザンリズマブ）などの先進的な治療法やCasgevy（CRISPR-Cas9ベースの治療法）などの遺伝子編集治療の早期承認と利用可能性により、最大の市場シェアを占めています。
• 米国保健福祉省による鎌状赤血球症治療実証プログラムなどの政府の支援策と有利な償還政策は、治療へのアクセスと市場の成長を促進している。
• さらに、専門治療センターの存在、臨床試験活動の増加、遺伝子および細胞治療の採用の増加により、地域全体のSCD治療市場の成長がさらに促進されています。

「アジア太平洋地域は最も高い成長率を記録すると予測される」

• アジア太平洋地域は、医療インフラの拡大、希少疾患に対する政府の関心の高まり、そして特にインドにおける患者数の増加により、世界のSCD治療市場で最も急速な成長を遂げると予想されています。
• インドは世界で最も鎌状赤血球症（SCD）の罹患率が高い国の一つであり、特に部族や農村部の人々の間で高い罹患率を誇っています。政府の取り組みである鎌状赤血球除去ミッション（2023～2047年）や遺伝子検査への資金増額により、早期診断と治療が促進されています。
• 人口規模が大きく、医療へのアクセスも改善している中国も、重要な市場として台頭しています。遺伝子研究への投資増加と、手頃な価格の治療選択肢の現地生産が、市場拡大を加速させると予想されます。
• バイオテクノロジーの革新と強力な規制枠組みで知られる日本は、研究協力、最先端の遺伝子治療の導入、希少疾患に対する高水準の患者ケアを通じて貢献し続けています。
• 認識の高まり、世界的なバイオ製薬企業による投資の増加、地域の医療提供者との提携により、アジア太平洋地域における診断および新規治療法へのアクセスが改善され、高い成長率の予測に貢献しています。

鎌状赤血球症治療薬の市場シェア

市場競争環境は、競合他社ごとに詳細な情報を提供します。企業概要、財務状況、収益、市場ポテンシャル、研究開発投資、新規市場への取り組み、グローバルプレゼンス、生産拠点・設備、生産能力、強みと弱み、製品投入、製品群の幅広さ、アプリケーションにおける優位性などの詳細が含まれます。上記のデータは、各社の市場への注力分野にのみ関連しています。

市場で活動している主要なマーケットリーダーは次のとおりです。

• バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（米国）
• CRISPRセラピューティクス（スイス）
• ブルーバードバイオ社（米国）
• ノバルティスAG（スイス）
• ファイザー社（米国）
• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（米国）
• サンガモ・セラピューティクス（米国）
• プロロング・ファーマシューティカルズLLC（米国）
• アクムス・ドラッグス・アンド・ファーマシューティカルズ社（インド）
• CSL（スイス）
• オクタファーマAG（スイス）
• フルクラム・セラピューティクス社（米国）
• アジオス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• ビーム・セラピューティクス（米国）
• イマラ株式会社（LOUSE）
• エディタス・メディシン（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• グリコミメティクス（米国）
• エマウス・メディカル社（米国）

世界の鎌状赤血球症治療市場の最新動向

• 2023年12月、Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症に対する初のCRISPRベースの遺伝子編集治療法であるCasgevy（エクサセル）の米国FDA承認を発表しました。この単回投与の治療は現在、米国中の認可治療センターで利用可能であり、再発性血管閉塞性クリーゼを有する12歳以上の適格患者に潜在的な治癒の可能性を提供します。
• 2024年9月、ファイザーは、合併症や死亡リスクの増加などの安全性上の懸念から、オクスブリタ（ボクセロトール）を全市場から撤退させると発表しました。この決定は、患者における血管閉塞性クリーゼと致死的事象の不均衡を示す臨床データの知見を受けて行われました。
• 2025年1月、ブルーバード・バイオは、輸血依存性βサラセミア（SCDの治療薬としても研究中）に対する遺伝子治療薬Zyntegloへのアクセス拡大のため、複数の米国有数の大学病院と提携しました。この取り組みは、特に医療サービスが行き届いていない地域の患者にとって、治療へのアクセスと費用負担の軽減を目的としています。また、保険適用範囲の簡素化と自己負担額の削減を目的とした、試験的な償還モデルも開始しました。
• 2025年1月、ビーム・セラピューティクス社は、SCD患者の胎児ヘモグロビン増加を目的とした塩基編集遺伝子治療薬BEAM-101のBEACONフェーズ1/2臨床試験の最新データを発表しました。データは、胎児ヘモグロビンの強力かつ持続的な増加と鎌状ヘモグロビンの減少、そして迅速な好中球および血小板の生着を示しました。生着後、血管閉塞性クリーゼは報告されていません。

SKU-73882