世界のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

X連鎖性副腎白質ジストロフィーの市場規模

• 世界のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場規模は2024年に17億米ドルと評価され、予測期間中に7.10%のCAGRで成長し、2032年には29億4000万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、X連鎖性副腎白質ジストロフィー（X-ALD）の世界的な罹患率の増加と、希少遺伝性疾患に対する認知度の高まりに大きく牽引されており、診断率の上昇と高度な治療法への需要につながっています。遺伝子治療、酵素補充療法、幹細胞を用いた治療法の研究の進展は、患者の転帰改善に大きく貢献し、X-ALD市場全体の大幅な進歩を牽引しています。
• さらに、X-ALDの根本原因となる遺伝子変異を標的とした新規治療薬の導入と臨床試験の拡大が、市場成長の新たな道筋を拓いています。製薬会社、学術機関、研究機関間の連携強化は、治療法の革新を加速させています。これらの要因が相乗効果を及ぼし、X連鎖性副腎白質ジストロフィー（XALD）の治療法の普及を促進し、業界の成長を大きく後押ししています。

X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場分析

• X連鎖性副腎白質ジストロフィー（X-ALD）は、神経系と副腎に影響を及ぼす希少遺伝性疾患であり、診断率の上昇、遺伝子検査の進歩、そして遺伝性代謝疾患への意識の高まりにより、世界中で注目を集めています。市場は、遺伝子治療、酵素補充療法、幹細胞移植に関する臨床研究の急増によって活性化しており、患者の生存率と生活の質の向上に貢献しています。
• 効果的なX-ALD治療への需要の高まりは、主に新生児スクリーニングプログラムの拡大、希少疾患管理を支援する政府の取り組み、そして分子診断と遺伝子編集における継続的な技術革新によって推進されています。製薬会社と研究機関間の連携強化は、治療薬の開発とアクセスをさらに促進しています。
• 北米は、強力な医療インフラ、希少疾病用医薬品に対する好ましい規制支援、そしてBluebird BioやMinoryx Therapeuticsといった主要企業の存在により、X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場において2024年には41.6%という最大の収益シェアを獲得し、市場を牽引しました。米国は、遺伝子治療の早期導入、臨床試験活動の増加、希少疾患治療に対する償還政策の改善に牽引され、この地域の成長を牽引しています。
• アジア太平洋地域は、予測期間（2025～2032年）において、X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場において最も急速に成長する地域になると予測されており、医療費の増加、遺伝子診断へのアクセス拡大、中国、日本、インドなどの国における啓発キャンペーンの増加により、8.9%のCAGRを示しています。
• MRIセグメントは、脳の脱髄の検出、病気の進行の追跡、造血幹細胞移植などの治療決定の指針として神経画像診断が中心的な役割を果たすため、2024年には45.7%という最大の市場収益シェアを占めた。

レポートの範囲とX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場のセグメンテーション     

X連鎖性副腎白質ジストロフィーの市場動向

強化された診断アクセス性と高度な治療統合

• 世界のX-ALD市場における重要かつ加速的なトレンドとして、高度な診断、遺伝子治療プラットフォーム、そして多分野にわたるケアモデルの統合が深化しています。診断技術と治療技術の融合により、疾患の早期発見、精密な治療戦略、そして患者管理の成果が大幅に向上しています。
  • 例えば、新生児スクリーニングプログラムの拡充と次世代シークエンシングパネルの導入により、X-ALD（小児脳ALDおよび副腎脊髄ニューロパチーを含む）の早期発見が可能になっています。これらのシステムにより、臨床医はより早期に治療を開始し、より正確に病状の進行をモニタリングすることが可能になります。
• 遺伝子治療、造血幹細胞移植（HSCT）、VLCFA低下薬、そして神経内分泌学の多科的ケアを統合することで、個別化されたリスク層別化、個々の患者に合わせた治療レジメン、そして改善された長期モニタリングといった機能が可能になります。さらに、神経リハビリテーションと内分泌サポートを組み合わせた治療モデルは、患者の利便性と臨床効​​率の向上をもたらします。
• より統合的で患者中心、そして技術的に高度なケアパスウェイへのこの傾向は、X-ALD管理に対する期待を根本的に変化させています。その結果、企業や研究ネットワークは、早期診断、遺伝子治療へのアクセス、長期モニタリング、そして神経学、内分泌学、移植の専門分野にわたる協調的なケアを組み合わせた包括的なプラットフォームを開発しています。
• 医療提供者が早期介入、機能維持、生活の質の向上を優先するにつれ、診断、新規治療法、フォローアップケアをシームレスに統合するソリューションの需要が小児および成人の患者層の両方で急速に高まっています。

X連鎖性副腎白質ジストロフィーの市場動向

ドライバ

希少神経内分泌疾患と治療革新への意識の高まりによるニーズの高まり

• 副腎と中枢神経系に影響を与える稀な遺伝性疾患であるX-ALDの認知度と診断の増加は、遺伝子治療、幹細胞移植、VLCFA標的治療の急速な進歩と相まって、X-ALD市場の主要な成長原動力となっています。
  • 例えば、世界のX-ALD薬市場は2024年に約5億1,945万米ドルと評価され、2034年までに約19億1,560万米ドルに達すると予測されており、2025年から2034年の間に約13.94%の複合年間成長率（CAGR）を反映しています。
• 医療システムが新生児スクリーニング、希少疾患登録、精密医療経路に重点を置くにつれて、X-ALDに対する高度な診断と新しい治療法の導入が大幅に増加しています。
• さらに、希少疾病用医薬品開発に対する規制上の優遇措置、遺伝子治療への研究開発投資の増加、移植および支持療法へのアクセスの拡大が市場の成長を牽引している。
• 診断および治療プラットフォームの利用可能性の向上と、転帰改善のための早期治療の必要性が相まって、主要地域におけるX-ALDソリューションの採用を推進する重要な要因となっている。

抑制/挑戦

患者数の制限、治療費の高騰、そして複雑な治療経路

• X-ALDの希少性と、その治療の高度な専門性は、依然として成長の大きな障壁となっています。X-ALDは出生児17,000人に1人の割合で発症するため、大規模な臨床試験や治療薬の広範な市場アクセスは本質的に制約されています。
  • 例えば、造血幹細胞移植、遺伝子治療、生涯にわたるモニタリングなどの治療には、複雑なインフラ、多職種チーム、高額な費用が必要であり、資源の少ない地域ではアクセスが制限される。
• さらに、遺伝子治療や新しい治療法は有望ではあるものの、長期的な有効性、安全性、費用対効果のプロファイルはまだ確立されておらず、それが市場への普及を遅らせている。
• さらに、患者管理には神経学、内分泌学、移植学、リハビリテーションサービス間の調整が必要であり、これが物流上の負担を増大させ、断片化された医療システムでの受け入れを制限する可能性がある。
• これらの課題を克服するには、世界的な啓発プログラムの改善、希少疾患ネットワークの拡大、高額な治療費の償還モデル、先進的な治療のためのより広範なインフラが必要となる。

X連鎖性副腎白質ジストロフィーの市場範囲

市場は、タイプ、症状、治療、診断、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• タイプ別

タイプに基づいて、X連鎖性副腎白質ジストロフィー（ALD）市場は、副腎脊髄ニューロパチー（AMN）、成人脳ALD、小児脳ALD、およびアジソン病単独ALDに分類されます。小児脳ALDセグメントは、その積極的な経過、高い臨床的注目度、および集中的な介入に対する大きな需要に牽引され、2024年には41.2%という最大の市場収益シェアを占めました。小児脳ALDは通常、急速な神経学的衰弱を呈し、緊急の診断的検査と治療措置を促し、重要な臨床的および経済的活動を生み出します。症状の重症度は、軽度の表現型と比較して、入院、画像診断、および治療の利用率を高めます。高リスク家族におけるスクリーニングプログラムと新生児/青年期のサーベイランスにより症例検出が増加し、このサブタイプに市場価値が集中しています。早期脳疾患に対する造血幹細胞移植を含む専門的なケアパスウェイは、このグループにおける資源消費をさらに高めます。明確なエンドポイントと測定可能なアウトカムのため、医薬品および医療機器開発においても小児脳ALDへの取り組みが優先されています。小児を対象とした啓発活動や啓発活動は、診断率と治療の普及率を向上させます。主要市場における保険償還方針は、積極的な小児介入を優遇する傾向があり、このセグメントの収益における優位性を強化しています。早期発症型疾患に焦点を当てた臨床試験活動は、小児脳ALDへの投資を引き続き呼び込んでいます。臨床負担、ケアの集中度、そして集中的な研究開発の総合的な組み合わせが、このセグメントの主導的地位を確固たるものにしています。

成人脳ALDセグメントは、晩発性脳表現型の認識の高まりにより、診断および治療の普及が進むため、2025年から2032年にかけて19.2%という最も高い成長率を示すことが予想されています。MRIプロトコルの改善と臨床医の認識の向上により、以前は他の神経変性疾患と誤診されていた成人脳症例が、より多く特定されています。成人神経内科クリニックにおけるVLCFAスクリーニングと抗体パネルの利用増加により、より大規模な患者プールが明らかになっています。疾患修飾療法の進歩と、成人における移植または遺伝子治療の適応拡大により、市場性のある治療機会が増加しています。成人患者の病状の長期化は、慢性疾患ケア、リハビリテーション、および症状管理製品の需要も生み出しています。成人に焦点を当てた臨床試験とリアルワールドエビデンスの発展は、バイオテクノロジーの関心と商業投資を引き付けています。医療システムがALDの生涯にわたるモニタリングと治療を提供するために適応していることも、サービス需要を増加させています。生存率の向上と支持療法の改善により、予測期間にわたって成人の対象市場が拡大します。

• 症状別

症状に基づいて、市場は麻痺、副腎皮質機能不全、精神疾患、認知症、尿路および生殖器系疾患、その他に分類されています。麻痺セグメントは、2024年に34.6%という最大の市場収益シェアを占めました。これは、AMN患者におけるその高い有病率と、それが生み出す慢性的なケアの必要性を反映しています。麻痺は、運動機能障害、長期の理学療法、矯正器具の必要性、および頻繁な外来神経科診察につながり、これらすべてがサービスと製品の需要を促進します。痙性麻痺の進行性の性質により、持続的なリハビリテーションサービスと補助器具が必要となり、生涯医療費が増加します。専門クリニックと学際的なチームが一般的に麻痺を管理しており、市場活動は卓越したセンターに集中しています。症状が機能に及ぼす測定可能な影響は、臨床研究における一般的なエンドポイントとなり、可動性をターゲットとした治療法の開発を促進しています。耐久医療機器と反復治療に対する保険会社の保険適用は、この症状群からの市場収益をさらに支えています。主要市場における公的および民間のリハビリテーション投資は、麻痺ケアのキャパシティ拡大を続けています。AMNの進行を追跡する疫学データとレジストリは、麻痺に関連する経済的負担の定量化に役立っています。有病率、慢性度、そして資源の集中度といった累積的な影響により、麻痺は主要な症状セグメントとしての地位を確固たるものにしています。

精神疾患セグメントは、脳型および成人型の両方における気分、行動、認知症状の認識の向上に牽引され、2025年から2032年にかけて18.9%という最も高いCAGRを記録すると予想されています。精神症状は、精神科医への紹介、神経心理学的検査、精神薬理学的治療を促し、診断および治療サービスの市場を拡大します。神経科および腫瘍科クリニックへのメンタルヘルススクリーニングの統合が進むにつれて、検出率が向上しています。遠隔精神医学および地域メンタルヘルスプログラムの拡大により、精神症状のあるALD患者のアクセスが改善されています。神経炎症と精神症状を関連付ける研究は、標的を絞った神経保護および抗炎症治療の開発を刺激しています。治験における生活の質の評価項目への注目の高まりも、精神疾患の転帰に対する臨床的注目を高めています。啓発キャンペーンと介護者教育は、偏見を軽減し、早期のケアを求めることを促します。これらの要因が相まって、ALD における精神医学的管理の市場拡大が加速します。

• 治療別

治療に基づいて、市場は幹細胞移植、副腎機能不全治療、遺伝子治療、理学療法、コルチコステロイド、ロレンゾオイルなどに分類されます。造血幹細胞移植（HSCT）は、脳の脱髄を早期に阻止できることが示されている唯一の確立された介入であるため、幹細胞移植セグメントは2024年に36.8％という最大の市場収益シェアを占めました。適切に選択された小児脳ALD患者の病気の軌跡を変えるというHSCTの役割は、病院、移植ユニット、およびフォローアップケアの収益が大きい高価値の処置となっています。移植の複雑さは、専門的な学際的チーム、長期の入院、および長期のモニタリングを必要とし、これらすべてが大きな市場支出に貢献しています。ドナーの調達、コンディショニングレジメン、および移植片対宿主病の管理は、HSCTに関連するサービスと製品の組み合わせに追加されます。先進国の医療制度は移植インフラと移植後リハビリテーションに投資しており、この治療法への市場価値がさらに高まっています。MRI検査で陽性と判定されたものの、臨床的には前駆症状のある小児に対して早期移植を推奨する臨床ガイドラインは、移植利用の安定を支えています。最適な移植時期と移植前処置を模索する継続的な治験活動は、医師の信頼と移植利用率の向上に貢献しています。人生を変えるような臨床的ベネフィットと高額な治療費の組み合わせが、造血幹細胞移植（HSCT）の収益における優位性を確保しています。

遺伝子治療分野は、ABCD1変異を標的としたレンチウイルスおよびAAVベースの治療戦略の進歩に後押しされ、2025年から2032年にかけて22.4%という最も高い成長率を達成すると予想されています。神経学的転帰の安定化または改善を示す有望な臨床試験結果が、主要なバイオテクノロジー企業や機関投資家の投資を引きつけています。希少疾患遺伝子治療に対する規制上の経路と、潜在的な単回投与治療モデルは、商業的魅力を高めています。遺伝子治療は、高額な初期費用にもかかわらず、生涯にわたるケアの必要性を軽減し、予後を改善する可能性があり、保険支払者と投資家の関心を高めています。試験登録基準の拡大と人道的使用プログラムは、リアルワールドエビデンスの生成を加速させています。製造規模の拡大とベクター送達技術の向上は、患者一人当たりの製造ハードルを下げています。学術機関と産業界の戦略的パートナーシップは、臨床への展開を加速させています。これらの開発が相まって、遺伝子治療は予測期間中に最も急速に成長する治療分野となっています。

• 診断別

診断に基づいて、市場は血液検査、MRI、視力検査、皮膚生検、線維芽細胞培養に分類されます。MRIセグメントは、脳脱髄の検出、疾患進行の追跡、造血幹細胞移植などの治療決定の指針として神経画像診断が重要であるため、2024年には45.7%という最大の市場収益シェアを占めました。MRIは、脳の関与を診断する白質変化と造影増強パターンの高感度可視化を提供します。リスクのある男児と症状のある成人の日常的なMRIサーベイランスは、画像診断サービスとフォローアップスキャンへの持続的な需要を生み出します。拡散および分光法技術を含む高度なプロトコルは、早期発見と予後判定を強化し、MRIの臨床的重要性を強化します。特に三次医療機関におけるMRI画像のコストと頻度は、市場収益に大きく貢献しています。画像診断と学際的なケアパスウェイの統合により、MRIは放射線科の能力への投資を促進するボトルネックサービスとなっています。臨床試験のエンドポイントはMRI指標に頻繁に依存しており、研究活動に伴う検査量が増加しています。主要市場でMRIが広く普及し、治療方針の決定において中心的な役割を果たしていることから、MRIは圧倒的なシェアを確保しています。

血液検査セグメントは、VLCFAアッセイと新たな分子診断法を用いた新生児および家族スクリーニングプログラムの拡大に牽引され、2025年から2032年にかけて20.1%という最も高い成長率を達成すると予想されています。低侵襲性で費用対効果の高い血液検査により、より広範な集団スクリーニングと早期診断が可能になり、サーベイランス経路に入る患者プールが増加します。ABCD1の次世代シーケンシングパネルを含む生化学および遺伝子検査の進歩により、感度とターンアラウンドタイムが向上しています。ポイントオブケアおよび集中型ラボプラットフォームは、特にリソースが許す限り、国のスクリーニングプログラムに導入されています。リスクのある男性に対する生化学スクリーニングを推奨する意識の高まりとガイドラインが需要を刺激しています。検査インフラの拡張と検査当たりのコストを下げる業界の取り組みにより、採用が加速しています。血液検査は、その拡張性と年齢層を問わない有用性により、最も急速に成長している診断カテゴリーとなっています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、市場は診療所、病院、診断センター、その他に分類されます。病院セグメントは、2024年に49.3%という最大の市場収益シェアを占めました。これは、急性期管理、造血幹細胞移植（HSCT）、高度画像診断、ALD患者の集学的ケアにおける主要なセンターとしての病院の役割を反映しています。三次医療機関は、腫瘍学、神経学、内分泌学、移植、リハビリテーションといった統合的なサービスを提供しており、高額な介入と長期フォローアップを病院システム内に集中させています。移植、複雑な診断、入院神経学的ケアのためのインフラ要件は、収益の大部分を病院予算に回しています。病院はまた、臨床試験への参加や研究者主導研究でも主導的な役割を果たしており、それによって追加のサービス量を生み出しています。主要市場における償還パターンは、病院を拠点とした高強度治療の提供を有利にしており、その優位性をさらに強化しています。卓越したセンターと紹介ネットワークは、地域の症例を専門病院に送り込み、症例数と関連収益を増加させています。病院環境における専門知識と機器の集中化により、このエンドユーザー カテゴリーで継続的な市場リーダーシップを確保します。

診断センターセグメントは、特殊な生化学検査、遺伝子検査、MRI読影サービスのキャパシティ拡大により、2025年から2032年にかけて18.6%のCAGR（年平均成長率）で最も高い成長が見込まれています。独立系ラボや画像診断センターは、病院と提携して診断業務をアウトソーシングするケースが増えており、迅速なアクセスとスケーラブルな検査量を実現しています。ハイスループットシーケンシング、VLCFAプラットフォーム、AI支援画像読影への投資は、診断センターの能力拡大につながっています。外来患者の事前スクリーニング、家族検査、長期モニタリングの需要は、専用の診断施設の利用を促進しています。診断センターが提供するコスト効率と迅速な処理時間は、臨床医と患者の双方にとって魅力的です。遠隔診断と遠隔レポートモデルの普及は、このセグメントの拡大ポテンシャルをさらに高めています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局セグメントは、多くのALD治療薬と支持療法薬が病院内で開始、投与、または監視されるため、2024年には54.1％という最大の市場収益シェアを占めました。高価値の治療法、院内製剤、非経口支持療法、移植関連医薬品の調達は、病院薬局に集中しています。統合された病院サプライチェーン、臨床医主導の調剤、入院患者の投薬管理は、大きな収益シェアに貢献しています。三次医療機関による契約と一括購入は、病院薬局の優位性をさらに強化しています。治療薬モニタリングや移植レジメンの調剤などの専門的な薬局サービスは通常、病院ベースであり、セグメント価値を高めています。多くのALD治療の重要性と、急性期環境での開始により、病院薬局の優位性が維持されています。

オンライン薬局セグメントは、eコマースの普及拡大、専門医薬品のコールドチェーン物流の改善、そして慢性疾患支持薬の自宅配送に対する患者の選好に牽引され、2025年から2032年にかけて23.0%という最も高い成長率を記録すると予想されています。オンラインプラットフォームは、医療サービスが行き届いていない地域の希少疾患患者にとって地理的アクセスを向上させ、競争力のある価格設定と定期補充モデルを提供します。遠隔医療システムや電子処方箋システムとの統合により、調剤の繰り返しや臨床フォローアップが効率化されます。メーカーとeファーマシーや専門医薬品販売業者との提携により、オンラインでの製品入手性が向上します。複数の法域におけるeファーマシーモデルの規制当局による承認と、自宅配送に対する償還の改善が、導入を加速させています。これらの要因が相まって、オンライン薬局は2032年まで最も急速に成長する流通チャネルとなるでしょう。

X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の地域分析

• 北米は、2024年に41.6%という最大の収益シェアでX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場を支配した。
• 強力な医療インフラ、希少疾病用医薬品に対する有利な規制支援、そしてブルーバードバイオやミノリックスセラピューティクスなどの主要企業の存在により
• 遺伝子治療の早期導入、臨床試験活動の増加、希少疾患治療に対する償還政策の改善により、市場は地域の成長をリードしています。

米国X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場インサイト

米国のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、2024年に北米で最大の収益シェアを獲得しました。これは主に、高度な医療インフラ、専門治療センターの広範な普及、そして脳型および副腎脊髄ニューロパチー型のX連鎖性副腎白質ジストロフィー（X-ALD）を標的とした革新的な治療法の継続的な開発に支えられています。遺伝子治療の早期導入、臨床試験の増加、希少疾患治療に対する保険償還ポリシーの改善も、市場の成長を支えています。患者意識の向上、新生児スクリーニングプログラム、そして積極的な診断への取り組みは、米国市場の拡大を牽引する重要な要因です。

欧州X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場に関する洞察
欧州X連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、堅牢な医療制度、希少疾患研究への重点的な取り組み、そして先進的治療法の利用可能性の向上を背景に、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。新生児スクリーニングプログラムの導入拡大と患者登録の拡大も、市場の成長をさらに牽引しています。

英国のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の洞察
英国のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、希少疾患イニシアチブに対する政府の支援、臨床試験活動の増加、早期診断および介入戦略に関する医療提供者の意識の高まりにより、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。

ドイツにおけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の洞察 ドイツ
のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、強力な医療インフラ、高度な診断施設、そして政府支援による希少疾患プログラムの牽引により、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。X-ALDに焦点を当てた遺伝子治療試験や研究イニシアチブの導入拡大も、市場の成長を支えています。

アジア太平洋地域におけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の洞察
アジア太平洋地域におけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、予測期間（2025～2032年）において最も急速な成長が見込まれる地域であり、年平均成長率（CAGR）は8.9%と予測されています。市場の成長は、医療費の増加、遺伝子診断へのアクセス拡大、希少疾患プログラムに対する政府の支援、そして中国、日本、インドなどの国々における患者の意識の高まりによって牽引されています。

日本におけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の洞察：
日本のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、先進的なヘルスケアエコシステム、遺伝子スクリーニングへの重点的な取り組み、そして希少神経疾患に関する臨床研究活動の増加により、勢いを増しています。国民の意識向上と早期介入プログラムが、成長の重要な原動力となっています。

中国におけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の洞察：
中国におけるX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場は、政府支援による希少疾患対策、三次医療機関の急速な拡大、診断・検査施設における技術革新に牽引され、2024年にはアジア太平洋地域において最大の収益シェアを占めました。患者の意識向上と遺伝子検査へのアクセス向上も、市場の成長を支えています。

X連鎖性副腎白質ジストロフィーの市場シェア

X連鎖性副腎白質ジストロフィー業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• ブルーバードバイオ社（米国）
• Minoryx Therapeutics SL（スペイン）
• ポクセルSA（フランス）
• バイキング・セラピューティクス社（米国）
• スペロジェニックス・セラピューティクス（米国）
• アウトバーン・セラピューティクス（米国）
• ニューロビア・バイオテック（米国）
• MedDay Pharmaceuticals（フランス）
• ストップALD財団（米国）
• ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社（米国）
• テイシャ・ジーン・セラピーズ（米国）
• ニューロジーン社（米国）

世界のX連鎖性副腎白質ジストロフィー市場の最新動向

• 2022年9月、米国食品医薬品局（FDA）は、適合する幹細胞ドナーがいない、早期活動性脳ALD（CALD）を患う4歳から17歳の男児を対象に、エリバルドゲン・オートテムセル（SKYSONA）遺伝子治療を承認しました。この承認は大きな進歩であり、小児患者における脳脱髄の進行を阻止できる初の遺伝子治療選択肢となりました。
• 2024年4月には、エリバルドゲン・オートテムセルによる治療を受けた患者の90%以上が、治療後6年を経ても主要な機能障害を呈していないことを示す長期追跡データが発表されました。この知見は、治療効果の持続性を強調する一方で、特定の症例において、わずかではあるものの測定可能な造血悪性腫瘍のリスクが認められたことを指摘し、継続的なモニタリングの必要性を強調しています。
• 2024年6月、スタンフォード・メディシンは米国で最初にスカイソナ点滴を提供する施設の1つとなり、この複雑な治療を提供できるセンターの数を増やし、全国の患者のアクセスを改善しました。
• 2025年2月、中国で実施された研究で、光干渉断層撮影血管造影（OCTA）によりX-ALD患者の網膜微小血管変化を早期に検出できることが報告されました。この研究は、疾患の早期進行を示唆する非神経系バイオマーカーの可能性を示唆し、従来の画像診断や生化学検査を超えた新たなモニタリングと診断の手段を提供します。
• 2025年5月、X-ALDの副腎脊髄ニューロパチー（AMN）表現型の成人男性を対象としたAAVベースの遺伝子治療候補SBT101の第1/2相試験において、初期の安全性および忍容性データが報告されました。この試験は、小児脳ALDだけでなく成人ALDにも遺伝子治療研究を拡大する上で重要な一歩となり、より幅広い患者集団に対する将来的な治療選択肢への道を開きました。
• 2025年8月、FDAは、治療後の造血悪性腫瘍のリスクがわずかに増加するという新たなエビデンスを反映し、SKYSONAの添付文書の改訂を承認しました。これらの添付文書の変更は、臨床現場における長期的な患者モニタリングとリスク管理の重要性を強調するものです。

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