O mercado global de medicamentos para a perturbação do depósito lisossomal (DAL) está a sofrer um crescimento significativo, impulsionado pela crescente consciencialização, pelos avanços nas terapias de substituição enzimática (TREs) e pela crescente prevalência de DALs, como a doença de Gaucher, a doença de Fabry e a doença de Pompe. As empresas farmacêuticas estão a investir fortemente em investigação e desenvolvimento para introduzir novos tratamentos, incluindo terapias de redução de substrato e terapias genéticas, que oferecem eficácia a longo prazo. As aprovações regulamentares para medicamentos inovadores e a expansão das políticas de reembolso nas regiões desenvolvidas apoiam ainda mais a expansão do mercado. No entanto, os elevados custos do tratamento e a acessibilidade limitada dos doentes nas economias emergentes representam desafios. O mercado está também a assistir a colaborações estratégicas entre empresas de biotecnologia e instituições de investigação para acelerar o desenvolvimento de medicamentos. Com o aumento dos gastos em saúde e os avanços contínuos na biotecnologia, espera-se que o mercado dos medicamentos LSD se expanda de forma constante, oferecendo melhores opções terapêuticas para os doentes de todo o mundo.
O tamanho do mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal foi avaliado em 10,76 mil milhões de dólares em 2024 e está projetado para atingir 21,93 mil milhões de dólares até 2032, crescendo com um CAGR de 9,4% durante o período previsto de 2025 a 2032.
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Abaixo estão as principais empresas de medicamentos para distúrbios do depósito lisossomal com uma quota de mercado significativa :
Classificação
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Companhia
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Visão geral
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Portfólio de produtos
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Cobertura geográfica das vendas
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Desenvolvimentos
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1.
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Sanofi
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A Sanofi é líder farmacêutica global com uma forte presença no mercado de medicamentos para a perturbação do depósito lisossomal (LSD). A empresa é especializada em terapias de substituição enzimática (TREs) e desenvolveu tratamentos importantes para os DAL, incluindo o Cerezyme para a doença de Gaucher, o Fabrazyme para a doença de Fabry e o Myozyme para a doença de Pompe. Através da sua divisão Genzyme, a Sanofi continua a investir em investigação e desenvolvimento para promover terapias inovadoras e expandir o acesso dos doentes em todo o mundo. O foco da empresa na inovação biofarmacêutica e nas colaborações estratégicas reforça a sua posição no mercado global de medicamentos LSD.
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América do Norte, América do Sul, Médio Oriente e África, Ásia-Pacífico e Europa
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Em agosto de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Xenpozyme (olipudase alfa), marcando a primeira terapia aprovada para a deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD), uma doença genética rara e com risco de vida. Esta aprovação ocorreu após autorizações anteriores no Japão em março de 2022 e na União Europeia em junho de 2022.
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2.
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BioMarin
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A BioMarin é uma empresa de biotecnologia dedicada ao desenvolvimento de terapias para doenças genéticas raras, incluindo doenças de armazenamento lisossomal. A empresa tem sido fundamental no avanço de tratamentos como o Naglazyme para a Mucopolissacaridose VI (MPS VI) e o Brineura para a lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2). O pipeline de investigação da BioMarin inclui abordagens de terapia genética destinadas a fornecer soluções a longo prazo para os LSD. Com um forte foco em medicamentos órfãos e doenças raras, a BioMarin continua a impulsionar a inovação no mercado de medicamentos LSD.
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América do Norte, América do Sul, Médio Oriente e África, Ásia-Pacífico e Europa
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Em abril de 2014, a Comissão Europeia aprovou o Vimizim para o tratamento da Síndrome de Morquio A em doentes de todas as idades, marcando-o como o primeiro e único tratamento específico para esta condição genética ultrarrara.
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3.
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Pfizer, Lda.
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A Pfizer é um gigante farmacêutico global com uma presença crescente no mercado de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal. O portefólio da empresa inclui o Elelyso, uma terapia de substituição enzimática para a doença de Gaucher. A Pfizer está ativamente envolvida em esforços de investigação e desenvolvimento para melhorar a eficácia e a acessibilidade dos tratamentos com LSD. O alcance global, os amplos recursos e o compromisso da empresa com as terapias para doenças raras posicionam-na como um participante importante no mercado de medicamentos LSD.
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América do Norte, Médio Oriente, Ásia-Pacífico e Europa
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Em agosto de 2024, a Pfizer lançou o PfizerForAll, uma plataforma digital concebida para simplificar o acesso à saúde para os consumidores dos EUA. A plataforma integra recursos para gerir doenças comuns, prescrições e vacinas, fazendo parcerias com organizações de saúde para oferecer serviços simplificados e possíveis poupanças em medicamentos da Pfizer.
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4.
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Takeda Pharmaceutical Company Limited
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A Takeda é uma empresa biofarmacêutica líder com um forte foco em doenças raras, incluindo doenças do depósito lisossomal. A empresa oferece tratamentos como o Replagal para a doença de Fabry e está ativamente envolvida no desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas, incluindo terapias genéticas e celulares. Através de aquisições e parcerias, a Takeda reforçou o seu portefólio de doenças raras e continua a investir na expansão de opções de tratamento para doentes em todo o mundo.
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América do Norte, América do Sul, Médio Oriente e África, Ásia-Pacífico e Europa
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Em março de 2024 , a Takeda alargou a sua parceria com a CENTOGENE para melhorar o acesso a testes genéticos para doentes com DALs, incluindo a doença de Fabry, a doença de Gaucher e a síndrome de Hunter. Esta colaboração visa facilitar diagnósticos atempados e precisos, melhorando os resultados dos doentes a nível global.
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5.
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Amicus Therapeutics, Inc.
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A Amicus Therapeutics é uma empresa de biotecnologia especializada no desenvolvimento de terapias avançadas para distúrbios metabólicos raros, incluindo DALs. O principal produto da empresa, Galafold, é uma terapia oral para a doença de Fabry, oferecendo uma alternativa às terapias tradicionais de substituição enzimática. A Amicus está também envolvida no desenvolvimento de tratamentos de última geração, incluindo terapias genéticas, para a doença de Pompe e outras DLS. Com foco na inovação centrada no doente e na medicina de precisão, a Amicus Therapeutics é um importante colaborador do mercado de medicamentos LSD em evolução.
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América do Norte, Médio Oriente, Ásia-Pacífico e Europa
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Em outubro de 2024, a Amicus Therapeutics anunciou um acordo sobre o seu medicamento Galafold (migalastat), que trata a doença de Fabry. O acordo resolve os litígios de patentes em curso e confirma a continuidade da comercialização do medicamento sem interferência de litígios. Este acordo com várias partes visa proporcionar estabilidade para a disponibilidade e desenvolvimento do Galafold, ao mesmo tempo que protege os direitos de propriedade intelectual.
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Conclusão
O mercado global de medicamentos para a perturbação do depósito lisossomal (DAL) está pronto para um crescimento constante, impulsionado pelos avanços contínuos nas terapias de substituição enzimática, terapias genéticas e tratamentos de redução de substrato. A crescente consciencialização, as aprovações regulamentares e as políticas de reembolso alargadas nas regiões desenvolvidas estão a acelerar ainda mais a expansão do mercado. No entanto, desafios como os elevados custos de tratamento e a acessibilidade limitada nas economias emergentes continuam a ser obstáculos importantes. As colaborações estratégicas entre empresas farmacêuticas e instituições de investigação estão a desempenhar um papel crucial no aperfeiçoamento do desenvolvimento de medicamentos e na expansão das opções de tratamento. Com investimentos contínuos em biotecnologia e gastos crescentes em cuidados de saúde, espera-se que o mercado testemunhe uma inovação sustentada, melhorando, em última análise, os resultados dos doentes e a acessibilidade ao tratamento em todo o mundo.
