Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA)

• O tamanho do mercado global de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) foi avaliado em US$ 726,62 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 1.041,27 milhões até 2032 , com um CAGR de 4,60% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pela crescente prevalência de doenças neurodegenerativas e pelo aumento da população geriátrica, o que está impulsionando a demanda por soluções eficazes para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) em mercados desenvolvidos e emergentes.
• Além disso, os avanços na pesquisa farmacêutica, a introdução de novas terapias medicamentosas e a crescente disponibilidade de tratamentos modificadores da doença estão consolidando as terapias para ELA como componentes essenciais no cuidado ao paciente. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de soluções para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA), impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de Mercado de Tratamento para Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

• As soluções de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), que abrangem terapias farmacológicas e intervenções de cuidados de suporte, são componentes cada vez mais vitais dos cuidados neurológicos modernos devido ao seu papel em retardar a progressão da doença, controlar os sintomas e melhorar a qualidade de vida do paciente em ambientes clínicos e de atendimento domiciliar.
• A crescente prevalência de doenças neurodegenerativas, aliada ao envelhecimento da população global, está gerando uma forte demanda por soluções de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA), posicionando-as como componentes essenciais da assistência médica neurológica.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA), com a maior participação na receita, de 44,2% em 2024, apoiada por infraestrutura avançada de saúde, altos gastos com saúde, políticas de reembolso favoráveis ​​e adoção precoce de terapias inovadoras para ELA. O mercado americano, em particular, se beneficia de fortes iniciativas de P&D, disponibilidade de tratamentos de ponta e ampla adoção clínica.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de tratamento de esclerose lateral amiotrófica (ELA) durante o período previsto, impulsionada pelo aumento dos investimentos em saúde, aumento da incidência de doenças neurodegenerativas, expansão da população geriátrica e melhoria do acesso a instalações de diagnóstico e tratamento em países como China, Índia e Japão.
• A quimioterapia dominou o mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) com uma participação de receita de 62,4% em 2024, principalmente devido aos seus protocolos estabelecidos para o gerenciamento de sintomas, mitigação da progressão da doença e ampla adoção clínica.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)     

Tendências de mercado para tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

Avanços em abordagens terapêuticas e cuidados ao paciente

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) é o desenvolvimento de novas terapias farmacológicas, incluindo medicamentos modificadores da doença, agentes neuroprotetores e tratamentos direcionados aos sintomas. Essas inovações estão melhorando significativamente os resultados e a qualidade de vida dos pacientes.
  • Por exemplo, as aprovações recentes e o progresso dos ensaios clínicos para terapias como a edaravona e o AMX0035 estão a expandir as opções de tratamento para pacientes com ELA, oferecendo esperança para abrandar a progressão da doença e melhorar a independência funcional.
• A integração da pesquisa com abordagens de medicina de precisão possibilita regimes de tratamento mais personalizados, permitindo que os médicos adaptem as intervenções com base nos perfis genéticos, no estágio da doença e na gravidade dos sintomas. Além disso, terapias combinadas e estratégias de cuidados de suporte, incluindo manejo respiratório e nutricional, estão sendo otimizadas para abordar as múltiplas facetas da ELA.
• A crescente colaboração entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e profissionais de saúde está facilitando o desenvolvimento clínico mais rápido, o acesso aprimorado a tratamentos inovadores e o monitoramento aprimorado dos pacientes. Essa abordagem colaborativa está criando um ecossistema de cuidados mais abrangente e coordenado para pacientes com ELA.
• Esses avanços estão remodelando fundamentalmente as expectativas de tratamento e o manejo de pacientes com ELA. Consequentemente, as empresas estão se concentrando cada vez mais na expansão de seus pipelines, em ensaios clínicos centrados no paciente e no desenvolvimento de soluções de cuidado holístico que integrem terapias farmacológicas, de reabilitação e de suporte.
• A demanda por tratamentos eficazes e acessíveis para ELA está crescendo rapidamente tanto nos mercados desenvolvidos quanto nos emergentes, impulsionada pelo aumento da prevalência da doença, aumento da conscientização e infraestrutura de saúde aprimorada.

Dinâmica do mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

Motorista

Necessidade crescente devido à crescente conscientização sobre ELA e à adoção terapêutica avançada

• A prevalência crescente da ELA, juntamente com a conscientização crescente sobre o diagnóstico precoce e opções de tratamento eficazes, é um fator significativo para o aumento da demanda por terapias para ELA.
  • Por exemplo, em abril de 2024, a Biogen anunciou avanços em seu portfólio de terapias para ELA, com foco em novas abordagens de silenciamento gênico e tratamentos neuroprotetores direcionados. Espera-se que tais iniciativas de empresas-chave impulsionem o crescimento do mercado de tratamento para ELA durante o período previsto.
• À medida que os pacientes e cuidadores se tornam mais conscientes das terapias disponíveis, as opções avançadas de tratamento, incluindo medicamentos modificadores da doença e terapias com células-tronco, oferecem melhorias potenciais na qualidade de vida e uma progressão mais lenta da doença, tornando-as muito procuradas.
• Além disso, a crescente ênfase na medicina personalizada e em abordagens de cuidado multidisciplinares está tornando o tratamento da ELA mais preciso e centrado no paciente. Hospitais e clínicas especializadas estão cada vez mais integrando ferramentas e terapias diagnósticas avançadas para otimizar os resultados para pacientes com ELA.
• A crescente adoção de soluções de cuidados domiciliares, a melhoria da infraestrutura clínica e as estruturas regulatórias favoráveis ​​a medicamentos órfãos também são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. A tendência para terapias mais acessíveis e eficazes para ELA contribui significativamente para a expansão do alcance dos pacientes e da adoção do tratamento em todo o mundo.

Restrição/Desafio

Preocupações com os altos custos do tratamento e a acessibilidade limitada

• O alto custo dos tratamentos para ELA, particularmente terapias avançadas como intervenções com células-tronco e medicamentos direcionados a genes, continua sendo uma barreira significativa à adoção generalizada. Essas terapias inovadoras, embora altamente eficazes em retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, frequentemente têm preços elevados. Pacientes em regiões em desenvolvimento ou aqueles com cobertura limitada ou inexistente de seguro saúde podem encontrar obstáculos financeiros substanciais, restringindo o acesso a esses tratamentos que transformam vidas.
  • Por exemplo, vários lançamentos de medicamentos de alto perfil para ELA nos últimos anos chamaram a atenção para questões de acessibilidade, destacando que o acesso é frequentemente limitado a centros de tratamento especializados ou pacientes cobertos por planos de saúde abrangentes. Esse obstáculo financeiro pode atrasar o início da terapia e reduzir a adesão geral ao tratamento, impactando os resultados clínicos.
• Enfrentar esses desafios por meio de programas estruturados de assistência ao paciente, maior apoio de seguros e subsídios governamentais é fundamental para melhorar a acessibilidade. Essas iniciativas podem proporcionar alívio financeiro aos pacientes, garantindo que um segmento mais amplo da população com ELA possa se beneficiar de terapias de ponta.
• Além disso, a escassez de centros de tratamento especializados e de profissionais de saúde adequadamente treinados em determinadas regiões geográficas pode dificultar o diagnóstico oportuno e o início da terapia. A expansão da infraestrutura clínica, a oferta de programas de treinamento especializado para profissionais de saúde e o aproveitamento de plataformas de telemedicina podem ajudar a preencher essas lacunas, permitindo que mais pacientes recebam atendimento rápido e eficaz.
• Superar essas barreiras de custo e acessibilidade, juntamente com a pesquisa contínua sobre opções de tratamento para ELA mais eficazes, escaláveis ​​e acessíveis, será essencial para sustentar o crescimento do mercado. Esses esforços também melhorarão os resultados dos pacientes, aumentarão a qualidade de vida e garantirão que terapias inovadoras alcancem uma população de pacientes mais ampla em todo o mundo.

Escopo de mercado do tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

O mercado é segmentado com base no tipo de doença, tipo de medicamento, canal de distribuição, tipo de tratamento e usuário final.

• Por tipo de doença

Com base no tipo de doença, o mercado de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é segmentado em Amiotrofia Focal Benigna da ELA, Atrofia Muscular Espinhal Infantil, Atrofia Muscular Espinhal Juvenil, Doença de Kugelberg-Welander, Esclerose Lateral Primária, Paralisia Bulbar Progressiva, Atrofia Muscular Espinhal, Doença do Neurônio Motor Superior, Doença de Werdnig-Hoffman e Doença de Wohlfart. O segmento de Paralisia Bulbar Progressiva deteve a maior participação de mercado na receita, com 21,5% em 2024, impulsionado por sua prevalência relativamente maior, rápida progressão da doença e pela necessidade urgente de um gerenciamento eficaz dos sintomas para melhorar a qualidade de vida do paciente. Iniciativas clínicas com foco no diagnóstico precoce e intervenções terapêuticas personalizadas para ELA de início bulbar reforçaram ainda mais a demanda neste segmento.

Prevê-se que o segmento de Atrofia Muscular Espinhal Juvenil apresente a taxa de crescimento mais rápida, com um CAGR de 11,8% entre 2025 e 2032, impulsionado por múltiplos fatores que estão remodelando o cenário terapêutico pediátrico. O crescimento é impulsionado por avanços significativos em tratamentos direcionados e terapias gênicas, que estão oferecendo opções de tratamento mais eficazes para pacientes jovens diagnosticados com essa condição. A crescente conscientização entre profissionais de saúde, pais e cuidadores sobre os sintomas precoces e a importância do diagnóstico precoce contribui ainda mais para a expansão do mercado.

• Por tipo de medicamento

Com base no tipo de medicamento, o mercado de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é segmentado em Riluzol, Edaravona (Radicava) e outros. O segmento de Riluzol conquistou a maior fatia de mercado, com 38,7% da receita em 2024, devido à sua adoção clínica consolidada como terapia de primeira linha, que retarda efetivamente a progressão da ELA e prolonga moderadamente a sobrevida dos pacientes. Seu amplo uso na prática clínica, aliado à familiaridade com os médicos e à eficácia bem documentada, continua a torná-lo a escolha preferida de muitos profissionais de saúde.

Espera-se que o segmento Edaravona testemunhe o CAGR mais rápido de 12,5% de 2025 a 2032, apoiado por aprovações regulatórias mais amplas em diversas regiões, conscientização crescente de pacientes e médicos e pesquisa clínica contínua explorando seu uso em terapias combinadas e formulações inovadoras, que aumentam seu potencial terapêutico e expandem seu alcance de mercado.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é segmentado em farmácias hospitalares e farmácias de varejo e online. O segmento de farmácias hospitalares deteve a maior participação de mercado na receita, com 56,2% em 2024, impulsionado pelo acesso centralizado a terapias especializadas para ELA, programas de cuidados integrados e monitoramento consistente dos pacientes. Os hospitais atuam como polos principais para a administração de tratamentos para ELA, garantindo a adesão aos protocolos clínicos e facilitando o acesso a equipes multidisciplinares de atendimento.

Espera-se que farmácias de varejo e online apresentem o CAGR mais rápido, de 13,1%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente penetração de farmácias eletrônicas, serviços de telemedicina e modelos de entrega em domicílio. Esses canais melhoram a conveniência do paciente, aumentam a adesão aos tratamentos prescritos e aumentam a acessibilidade, especialmente para pacientes em regiões remotas ou carentes.

• Por tipo de tratamento

Com base no tipo de tratamento, o mercado de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é segmentado em quimioterapia e terapia com células-tronco. A quimioterapia continua a dominar, com uma participação de 62,4% na receita em 2024, principalmente devido aos seus protocolos bem estabelecidos que controlam eficazmente os sintomas, retardam a progressão da doença e se beneficiam da ampla adoção clínica em todas as unidades de saúde. Seu amplo uso em regimes de tratamento padrão, aliado à eficácia e acessibilidade comprovadas, reforça sua posição de liderança no mercado.

A terapia com células-tronco, por outro lado, deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 14,2%, durante o período previsto. Esse crescimento é impulsionado por seu potencial para fornecer soluções regenerativas e sua crescente relevância na medicina personalizada. O número crescente de ensaios clínicos, a exploração de métodos inovadores de administração e os crescentes investimentos em pesquisa e desenvolvimento estão impulsionando ainda mais sua adoção como uma alternativa promissora de tratamento para pacientes com ELA que buscam intervenções terapêuticas direcionadas e avançadas .

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar, clínicas especializadas e outros. Os hospitais representaram a maior fatia da receita de mercado, com 59,8% em 2024, devido às suas instalações de tratamento abrangentes, acesso a modalidades terapêuticas avançadas e equipes de atendimento especializadas, capazes de gerenciar casos complexos de ELA. O ambiente hospitalar continua sendo fundamental para fornecer atendimento coordenado, monitorar o progresso do paciente e oferecer tratamentos de ponta.

Espera-se que as clínicas de atendimento domiciliar e especializadas apresentem o CAGR mais rápido, de 12,7%, entre 2025 e 2032, refletindo a crescente mudança para modelos de cuidado centrados no paciente. A expansão de soluções de monitoramento remoto, programas de tratamento personalizados e serviços ambulatoriais permite que pacientes com ELA recebam cuidados de alta qualidade no conforto de suas casas ou em clínicas especializadas, reduzindo as necessidades de hospitalização e melhorando a qualidade de vida.

Análise regional do mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) com a maior participação na receita de 44,2% em 2024, impulsionada pela crescente prevalência da ELA e pela conscientização crescente sobre o diagnóstico precoce e as opções de tratamento.
• A região beneficia de uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, de instalações de investigação avançadas e de um forte investimento em terapias para doenças neurodegenerativas.
• A alta conscientização dos pacientes, o amplo acesso a clínicas especializadas e o financiamento robusto da saúde contribuem para a posição de liderança de mercado da América do Norte no tratamento da ELA

Visão do mercado de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA) nos EUA

O mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) nos EUA capturou a maior fatia da receita, de 77%, em 2024, na América do Norte, impulsionado pela rápida adoção de terapias inovadoras para ELA, incluindo Riluzol, Edaravona (Radicava) e intervenções baseadas em células-tronco. A conscientização dos pacientes sobre os ensaios clínicos, a expansão de clínicas especializadas em neurologia e os programas governamentais de apoio a pacientes com ELA são os principais impulsionadores. O mercado americano também se beneficia de programas de acesso antecipado, cobertura de planos de saúde para tratamentos de alto custo e iniciativas de pesquisa em andamento voltadas para terapias modificadoras da doença.

Visão geral do mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) na Europa

O mercado europeu de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) deverá crescer a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pelo aumento das taxas de incidência, pela melhoria da capacidade diagnóstica e pelo aumento do investimento em pesquisa neurodegenerativa. Os países europeus estão testemunhando um crescimento na disponibilidade de centros especializados em ELA, ensaios clínicos avançados e programas de reembolso. O mercado também é apoiado por iniciativas governamentais para fornecer acesso a terapias de ponta e pela crescente conscientização entre pacientes e cuidadores sobre os benefícios da intervenção precoce.

Visão geral do mercado de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA) no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) no Reino Unido cresça a uma CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pelo aumento do financiamento governamental e privado para pesquisas sobre ELA e programas de apoio ao paciente. A crescente prevalência da ELA, aliada à crescente conscientização dos pacientes e à expansão do acesso a clínicas especializadas em neurologia, incentiva o diagnóstico precoce e o início do tratamento. A infraestrutura de saúde aprimorada e os processos simplificados de aprovação de medicamentos facilitam ainda mais o crescimento do mercado.

Visão do mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado por uma forte atividade de pesquisa e desenvolvimento em doenças neurodegenerativas e por um alto padrão de infraestrutura de saúde. O mercado se beneficia de programas de diagnóstico precoce, suporte para reembolso de tratamentos de alto custo e uma rede crescente de centros especializados em tratamento da ELA. A crescente conscientização dos pacientes sobre as opções de tratamento e os ensaios clínicos em andamento também estão impulsionando a adoção de novas terapias na Alemanha.

Visão do mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) na Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) na Ásia-Pacífico deverá crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela crescente conscientização sobre a ELA, pela melhoria da infraestrutura de saúde e pelo aumento das iniciativas governamentais de apoio ao tratamento de doenças raras. Países como China, Japão e Índia estão testemunhando um acesso aprimorado ao tratamento, maior apoio aos pacientes e expansão da atividade de ensaios clínicos. A adoção de terapias avançadas, aliada ao aumento dos gastos com saúde e ao número crescente de centros neurológicos especializados, está impulsionando o rápido crescimento do mercado na região.

Visão geral do mercado de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA) no Japão

O mercado japonês de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) está ganhando impulso devido à infraestrutura de saúde avançada do país, ao aumento da incidência de ELA e à crescente conscientização dos pacientes. A expansão de centros especializados em tratamento de ELA, a integração de terapias inovadoras como Edaravona e Riluzol e programas de saúde apoiados pelo governo estão impulsionando o crescimento do mercado. Além disso, o envelhecimento da população japonesa está contribuindo para o aumento da demanda por soluções eficazes para o tratamento da ELA.

Visão geral do mercado de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA) na China

O mercado chinês de tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA) foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2024, devido ao aumento das taxas de diagnóstico, à expansão de centros neurológicos especializados e à melhoria do acesso a terapias aprovadas para ELA. A forte produção farmacêutica nacional, a crescente conscientização dos pacientes e o aumento do investimento em pesquisa sobre doenças raras estão impulsionando o crescimento do mercado. Os esforços para ampliar a cobertura de saúde e expandir a disponibilidade de ensaios clínicos estão impulsionando ainda mais a adoção de opções inovadoras de tratamento para ELA em todo o país.

Participação no mercado de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

O setor de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Sanofi (EUA)
• Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Japão)
• BrainStorm Cell Limited (Israel)
• Viatris Inc. (EUA)
• Ionis Pharmaceuticals (EUA)
• Biogen (EUA)
• Covis Pharma (Suíça)
• Apotex Inc. (Canadá)
• Ascend Laboratories LLC (EUA)
• ITF Pharma (EUA)
• Genervon Biopharmaceuticals, LLC (EUA)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• ORPHAZYME A/S (Dinamarca)
• Orion Corporation (Finlândia)
• KRINGLE PHARMA, INC. (Japão)
• Amylyx Pharmaceuticals Inc (EUA)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd. (Índia)
• Advanz Pharmaceutical (Reino Unido)
• Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Japão)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)

• Em junho de 2022, a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc., uma subsidiária da Mitsubishi Chemical Holdings Corporation, anunciou que RADICAVA ORS (edaravona) está agora disponível nos EUA para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)
• Em setembro de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação ao AMX0035 (Relyvrio), desenvolvido pela Amylyx Pharmaceuticals, para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). Esta aprovação oferece aos pacientes uma nova opção terapêutica que visa retardar a progressão da doença e promover a saúde neuronal, marcando um avanço significativo no tratamento da ELA. Verificado pela FDA e pelos principais veículos de comunicação.
• Em abril de 2023, a FDA concedeu aprovação acelerada ao Qalsody (tofersen), uma terapia desenvolvida pela Biogen em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals, para pacientes com ELA associada à SOD1. Esta aprovação oferece uma opção de tratamento direcionada à forma genética da ELA causada por mutações na SOD1, permitindo acesso antecipado para os pacientes enquanto os ensaios confirmatórios continuam. Verificado pelos anúncios da FDA e da Biogen.
• Em novembro de 2024, a Eisai Co., Ltd. anunciou o lançamento comercial de ROZEBALAMIN INJETÁVEL 25 mg (mecobalamina) no Japão para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). Espera-se que o medicamento ofereça melhores opções terapêuticas para pacientes com ELA, auxiliando a função neuronal e potencialmente retardando a progressão da doença. Este lançamento destaca o compromisso da Eisai em avançar nas opções de tratamento para doenças neurodegenerativas e em ampliar o acesso dos pacientes a terapias inovadoras no Japão.
• Em junho de 2025, a Amylyx Pharmaceuticals anunciou que seu tratamento experimental, o AMX0114, recebeu a Designação de Via Rápida da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA). O AMX0114 é um oligonucleotídeo antisense desenvolvido para atingir a calpaína-2, uma proteína implicada na degeneração neuronal. Essa designação permite o desenvolvimento acelerado e a revisão regulatória, destacando o potencial do medicamento para atender às necessidades não atendidas no tratamento da ELA e proporcionar acesso mais rápido dos pacientes a terapias inovadoras.
• Em maio de 2025, a Zydus Lifesciences anunciou que a FDA dos EUA concedeu a Designação de Via Rápida ao Usnoflast (ZYIL1), um novo inibidor oral de NLRP3, para o tratamento da ELA. O Usnoflast visa modular as vias neuroinflamatórias, oferecendo uma abordagem potencialmente modificadora da doença. A designação destaca o reconhecimento da FDA por sua promessa terapêutica e permite processos de desenvolvimento e revisão acelerados, apoiando a estratégia da empresa de levar tratamentos avançados para ELA aos pacientes de forma mais eficiente.
• Em maio de 2025, a BrainStorm Cell Therapeutics recebeu autorização da FDA para iniciar um ensaio clínico de Fase 3b para o NurOwn, uma terapia com células-tronco autólogas, no tratamento da ELA. O NurOwn foi desenvolvido para aumentar o suporte neurotrófico e potencialmente retardar a progressão da doença, fornecendo células-tronco mesenquimais projetadas para secretar fatores neuroprotetores. Esta autorização para o ensaio representa um marco importante no avanço das opções de terapia regenerativa para pacientes com ELA e apoia os esforços da BrainStorm para expandir o acesso a intervenções inovadoras baseadas em células.

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