Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Oligonucleotídeos Antisense para Distúrbios Neuromusculares – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

Tamanho do mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

• O tamanho do mercado global de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares foi avaliado em US$ 2,03 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 4,87 bilhões até 2032 , com um CAGR de 11,50% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de distúrbios neuromusculares em todo o mundo, como distrofia muscular de Duchenne (DMD), atrofia muscular espinhal (AME) e esclerose lateral amiotrófica (ELA), o que criou uma demanda crítica por abordagens terapêuticas avançadas e direcionadas, como oligonucleotídeos antisense (ASOs).
• Os crescentes investimentos em pesquisa genética e baseada em RNA, juntamente com a aceleração das aprovações regulatórias para novos medicamentos à base de ASO, estão impulsionando ainda mais a expansão do mercado. O sucesso de terapias com ASO, como Spinraza e Exondys 51, não apenas validou a eficácia dessa modalidade de tratamento, como também estimulou empresas farmacêuticas e de biotecnologia a aumentar suas atividades de P&D nessa área.

Análise de Mercado de Oligonucleotídeos Antisense para Distúrbios Neuromusculares

• Os oligonucleotídeos antisense (ASOs) estão emergindo como uma abordagem terapêutica revolucionária no tratamento de doenças neuromusculares, visando a causa raiz das anormalidades genéticas por meio da alteração da expressão do RNA. Essas moléculas são projetadas para modular o splicing ou suprimir proteínas mutantes, oferecendo terapia de precisão direcionada com menos efeitos não desejados.
• A crescente demanda por terapias baseadas em ASO é impulsionada principalmente pela crescente prevalência de doenças neuromusculares raras, como Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e Atrofia Muscular Espinhal (AME), juntamente com o crescente apoio regulatório ao desenvolvimento de medicamentos órfãos.
• A América do Norte dominou o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares, com a maior participação na receita, de 45% em 2024, devido à presença de importantes inovadores farmacêuticos, às aprovações antecipadas da FDA (como Spinraza e Exondys 51) e ao forte financiamento em P&D. Os EUA, em particular, testemunharam a aceleração dos pipelines de ensaios clínicos e a disponibilidade no mercado de terapias ASO aprovadas.
• A região da Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares, com um CAGR esperado de 20,4% de 2025 a 2032, atribuído ao aumento do investimento em genômica, à crescente conscientização sobre doenças raras e à melhoria da infraestrutura de saúde em países como China, Índia e Japão.
• O segmento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) dominou o mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares com a maior participação na receita de 43,6% em 2024, apoiado por aprovações regulatórias, tratamentos comercializados e um forte pipeline clínico.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Oligonucleotídeos Antisense para Distúrbios Neuromusculares  

Tendências de mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

Aumento da demanda impulsionado por avanços na medicina de precisão e terapias genéticas

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares é o foco crescente na medicina de precisão, que enfatiza o desenvolvimento de terapias direcionadas com base no perfil genético e em vias moleculares específicas envolvidas em doenças neuromusculares.
• Por exemplo, em maio de 2024, a Sarepta Therapeutics expandiu seu pipeline ao iniciar ensaios clínicos de uma terapia de oligonucleotídeo antisense de última geração com o objetivo de aumentar a eficiência de salto de exon para distrofia muscular de Duchenne (DMD), indicando a ênfase da indústria na especificidade terapêutica.
• O desenvolvimento de químicas antisense avançadas, como oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) e oligonucleotídeos de ácido nucleico bloqueado (LNA), melhorou significativamente a estabilidade, a especificidade e a eficácia dos tratamentos para doenças neuromusculares genéticas. Essas inovações estão permitindo efeitos mais duradouros e reduzindo a frequência de dosagem.
• Além disso, a crescente disponibilidade de testes genéticos e ferramentas de diagnóstico aprimoradas está facilitando a detecção precoce e a estratificação de pacientes, o que é essencial para maximizar a eficácia das terapias antisense. Essa tendência é particularmente evidente em regiões como a América do Norte e a Europa, onde os diagnósticos de precisão estão avançando rapidamente.
• Incentivos regulatórios, incluindo aprovações rápidas, designações de medicamentos órfãos e subsídios para pesquisa de doenças raras, estão acelerando ainda mais o desenvolvimento e a comercialização de terapias com oligonucleotídeos antisense. Essas estruturas de apoio estão incentivando empresas biofarmacêuticas a investir em novas modalidades de tratamento para necessidades clínicas não atendidas.
• Como resultado, o mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares está experimentando um crescimento significativo, apoiado pela inovação tecnológica e por um pipeline clínico robusto que aborda condições como atrofia muscular espinhal (AME), esclerose lateral amiotrófica (ELA) e distrofia miotônica.

Dinâmica de mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

Motorista

Crescente demanda por terapias de precisão em distúrbios neuromusculares

• A crescente carga global de doenças neuromusculares (DNMs), incluindo Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), Atrofia Muscular Espinhal (AME), Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e outras doenças genéticas raras, está impulsionando a necessidade de terapias direcionadas. Os oligonucleotídeos antisense (ASOs) estão emergindo como opções de tratamento altamente promissoras devido à sua capacidade de modular a expressão gênica com alta precisão.
• Por exemplo, em abril de 2024, a Ionis Pharmaceuticals e a Biogen anunciaram conjuntamente resultados positivos de Fase III para o Tofersen, uma terapia ASO direcionada à ELA relacionada à SOD1, reforçando a viabilidade comercial e terapêutica das intervenções baseadas em ASO.
• Ao contrário dos medicamentos convencionais, os ASOs podem ser projetados para silenciar, modificar ou restaurar funções genéticas específicas, tornando-os excepcionalmente eficazes no tratamento das causas básicas de doenças neuromusculares genéticas. Essa abordagem da medicina de precisão alinha-se à tendência atual na área da saúde em direção a terapias personalizadas e direcionadas.
• Além disso, agências reguladoras como a FDA e a EMA dos EUA estão concedendo cada vez mais status de medicamento órfão, designações de via rápida e de inovação a produtos baseados em ASO. Esses incentivos regulatórios estão acelerando os cronogramas de desenvolvimento clínico e o acesso ao mercado, incentivando empresas de biotecnologia e farmacêuticas a aumentar os investimentos em P&D na área de ASO.
• O aumento das colaborações entre a academia, startups de biotecnologia e grandes empresas farmacêuticas também está impulsionando a inovação. Investimentos em tecnologias de entrega (como nanopartículas lipídicas e ASOs conjugados) estão ajudando a melhorar o direcionamento tecidual, especialmente em áreas de difícil acesso, como o sistema nervoso central. Isso está ampliando o escopo dos ASOs para além da AME e da DMD, para outras DNM progressivas.
• Além disso, as ferramentas de diagnóstico melhoradas e a adopção mais ampla de testes genéticos e programas de rastreio neonatal estão a permitir um diagnóstico e uma intervenção mais precoces, aumentando ainda mais a procura de ASO no tratamento eficaz e em fases iniciais de doenças neuromusculares.

Restrição/Desafio

Altos custos de desenvolvimento, mecanismos de entrega complexos e acessibilidade limitada

• Apesar de sua promessa terapêutica, os oligonucleotídeos antisense enfrentam desafios substanciais relacionados a altos custos de desenvolvimento, sistemas de administração complexos e acesso limitado em países de baixa e média renda. O desenvolvimento de terapias ASO envolve amplo investimento em P&D, processos de síntese sofisticados e ensaios clínicos especializados, que elevam o custo geral do desenvolvimento de medicamentos.
• O custo médio de desenvolvimento de um único medicamento ASO pode ultrapassar centenas de milhões de dólares, e esse ônus financeiro é ainda mais amplificado em doenças raras, onde as populações de pacientes são pequenas e os ensaios clínicos são mais difíceis de escalar. Isso limita a participação no mercado principalmente a grandes empresas farmacêuticas ou empresas de biotecnologia bem financiadas.
• Além disso, a administração de ASOs em tecidos específicos, especialmente nos músculos ou no sistema nervoso central, representa uma grande barreira técnica. Os métodos atuais de administração intratecal ou intravenosa são invasivos e podem exigir administrações repetidas. Além disso, efeitos não desejados, respostas imunológicas e potencial toxicidade podem complicar os desfechos clínicos e aumentar o escrutínio regulatório.
• Há também uma necessidade não atendida de plataformas de administração escaláveis, não invasivas e econômicas que possam aumentar a biodisponibilidade e minimizar os efeitos colaterais. As empresas estão explorando abordagens avançadas, como conjugados de peptídeos, nanopartículas e vetores virais, mas essas soluções ainda estão em desenvolvimento e enfrentam seus próprios desafios de segurança e escalabilidade.
• Além disso, problemas de reembolso e acesso à saúde dificultam a adoção da ASO, especialmente em mercados emergentes. O alto custo da terapia — muitas vezes atingindo centenas de milhares de dólares por paciente anualmente — limita o acesso dos pacientes, mesmo em mercados desenvolvidos, a menos que haja respaldo de seguro ou apoio governamental.
• Por fim, obstáculos regulatórios, particularmente em jurisdições com menor familiaridade com terapias direcionadas a genes, podem atrasar a aprovação e a comercialização de produtos. Garantir a harmonização global das vias regulatórias e educar médicos e pacientes sobre os benefícios da ASO são medidas necessárias para ampliar o acesso e superar o ceticismo.

Escopo de mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

O mercado é segmentado com base no tipo, método de administração, mecanismo de ação e aplicação.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares é segmentado em oligonucleotídeos antisense baseados em DNA, oligonucleotídeos antisense baseados em RNA, oligonucleotídeos de ácido nucleico bloqueado (LNA), oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) e outros. Os oligonucleotídeos antisense baseados em DNA dominaram o mercado, detendo a maior participação na receita, de 36,4% em 2024, graças à sua eficácia comprovada em estudos pré-clínicos e clínicos iniciais. Essas moléculas são conhecidas por sua ligação robusta às sequências alvo de mRNA, levando à modulação ou knockdown gênico confiável em diversos modelos neuromusculares.

A previsão é de que os oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) registrem a maior taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 22,8% entre 2025 e 2032, devido à sua maior estabilidade, mínimos efeitos adversos e sucesso comprovado com terapias aprovadas pela FDA (por exemplo, para Distrofia Muscular de Duchenne). Os PMOs resistem à degradação enzimática e mantêm a afinidade de ligação mesmo em ambientes biológicos adversos, tornando-os adequados para uso terapêutico in vivo. Seu perfil de segurança e as tecnologias de administração emergentes, incluindo conjugação de peptídeos e carreadores de nanopartículas, impulsionam ainda mais sua adoção. À medida que o desenvolvimento clínico avança para plataformas ASO duráveis e seguras, os PMOs devem ganhar maior aceitação em todas as indicações de doenças.

• Por método de entrega

Com base no método de administração, o mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares é segmentado em intravenosa, subcutânea, intratecal, inalatória e outras. A administração intratecal obteve a maior participação, com 41,7% em 2024, devido à sua administração direta no líquido cefalorraquidiano, oferecendo direcionamento superior ao sistema nervoso central (SNC) — essencial para o tratamento de distúrbios como a Atrofia Muscular Espinhal (AME). Este método ultrapassa a barreira hematoencefálica, atingindo concentrações terapêuticas de ASO nos neurônios motores espinhais. O crescente sucesso clínico das terapias administradas por injeção intratecal reforça sua preferência clínica.

A administração por inalação deverá crescer mais rapidamente, com um CAGR de 21,3% entre 2025 e 2032, impulsionado pelos avanços nos sistemas de administração por aerossol e pelo crescente interesse no tratamento da disfunção neuromuscular associada à respiração. Essa abordagem oferece administração não invasiva, o que pode melhorar a adesão do paciente, especialmente em ambientes pediátricos ou ambulatoriais. Inovações em tecnologias de nebulização e na ciência da formulação também estão permitindo a aerossolização estável de moléculas de ASO. Além disso, a exploração do direcionamento dos músculos respiratórios e das vias neurais por meio de terapias inalatórias abre novos caminhos de tratamento na medicina neuromuscular, marcando a inalação como uma estratégia de administração em rápido desenvolvimento.

• Por Mecanismo de Ação

Com base no mecanismo de ação, o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares é segmentado em salto de exon, modulação de splicing, silenciamento gênico, inibição da tradução e outros. O salto de exon liderou o mercado com uma participação de 38,9% em 2024, impulsionado por exemplos terapêuticos bem-sucedidos direcionados a mutações do exon da DMD. Esse mecanismo permite a exclusão precisa de éxons patogênicos, restaurando quadros de leitura de proteínas funcionais e possibilitando a restauração parcial da expressão da distrofina. As aprovações regulatórias estabelecidas e a adoção clínica de ASOs com salto de exon aumentam sua proeminência.

A Modulação por Splice está a caminho de crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 20,5% entre 2025 e 2032, graças à sua capacidade de corrigir splicings aberrantes — essenciais para diversas doenças neuromusculares, como ELA e distrofia miotônica. Esse mecanismo oferece versatilidade no direcionamento de uma gama de mutações de splicing e no aumento do alcance terapêutico. Avanços contínuos na biologia do splicing e ferramentas aprimoradas de design de ASO estão facilitando uma modulação mais eficaz e seletiva. À medida que mais distúrbios são identificados como relacionados ao splicing e os órgãos reguladores priorizam terapias de precisão genética, a modulação por splicing vem ganhando interesse substancial tanto de empresas farmacêuticas quanto de biotecnologia.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares é segmentado em Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), Atrofia Muscular Espinhal (AME), Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), Distrofia Miotônica e outras. A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) dominou o mercado, com a maior participação na receita, de 43,6% em 2024, sustentada por múltiplas terapias ASO aprovadas por órgãos reguladores e um forte pipeline de desenvolvimento clínico. Altas necessidades não atendidas, alvos genéticos bem caracterizados e vias de reembolso favoráveis sustentam o investimento contínuo. A conscientização pública e o financiamento para a promoção da DMD também aceleram o impulso do mercado.

Espera-se que a Atrofia Muscular Espinhal (AME) registre o crescimento mais rápido, com um CAGR projetado de 23,2% entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente disponibilidade de infraestrutura de administração intratecal e estruturas de reembolso de suporte para tratamentos de doenças raras. O sucesso inicial no prolongamento da sobrevida e na melhora da função motora de pacientes com AME impulsiona o investimento contínuo em pipeline. Além disso, programas de triagem neonatal e campanhas de conscientização terapêutica estão expandindo o diagnóstico precoce, alimentando a demanda por intervenções eficazes de ASO nessa categoria de doenças.

Análise regional do mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

• A América do Norte dominou o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares, com a maior participação na receita, de 45% em 2024, impulsionada por robustas capacidades de P&D, forte presença de empresas líderes em biotecnologia e apoio regulatório favorável para tratamentos de doenças raras. O número crescente de ensaios clínicos, particularmente para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e Atrofia Muscular Espinhal (AME), juntamente com as aprovações rápidas pela FDA, estão acelerando a comercialização de produtos em toda a região.
• O crescimento da região é ainda mais impulsionado pelo aumento das despesas com saúde, pela alta conscientização sobre distúrbios neuromusculares e pelas colaborações ativas entre a academia, empresas farmacêuticas e órgãos governamentais.
• O investimento crescente em terapias genéticas e de RNA, particularmente a tecnologia antisense, continua a reforçar a liderança da América do Norte no mercado global

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares nos EUA

O mercado americano de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares capturou a maior fatia de receita, de 86%, em 2024, na América do Norte. Essa dominância é impulsionada por um ecossistema de biotecnologia bem estabelecido, acesso antecipado a terapias inovadoras e iniciativas estratégicas de players importantes como a Sarepta Therapeutics e a Ionis Pharmaceuticals. Os EUA têm observado uma crescente adoção de medicamentos oligonucleotídeos antisense para o tratamento de doenças neuromusculares genéticas, apoiada por designações de medicamentos órfãos e forte apoio de financiadores para tratamentos avançados. Financiamento governamental e iniciativas de defesa do paciente também estão contribuindo para a expansão do mercado.

Visão do mercado europeu de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

O mercado europeu de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares deverá crescer a uma CAGR substancial durante o período previsto, impulsionado pelos crescentes investimentos no desenvolvimento de medicamentos órfãos e pela forte atividade de ensaios clínicos. Os incentivos regulatórios oferecidos pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), como taxas reduzidas e exclusividade de mercado, estão incentivando o desenvolvimento de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares raras. A conscientização dos pacientes, aliada a sistemas de saúde centralizados, está impulsionando o diagnóstico precoce e o acesso a novas terapias baseadas em RNA em países europeus importantes.

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense do Reino Unido para distúrbios neuromusculares

Espera-se que o mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares do Reino Unido cresça a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pelo foco do país em medicina genômica e pesquisa sobre doenças raras. O Serviço de Medicina Genômica do NHS e a colaboração com organizações como a Genomics England estão aprimorando o diagnóstico de precisão e a adoção terapêutica. Além disso, políticas de reembolso favoráveis e o papel ativo do Reino Unido em redes de ensaios clínicos tornam o país um ambiente propício para a inovação em oligonucleotídeos antisense.

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares na Alemanha

Prevê-se que o mercado alemão de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares se expanda a um CAGR considerável, apoiado por um forte financiamento governamental para pesquisa em biotecnologia, pela presença de instituições acadêmicas de alto nível e por um alto nível de gastos com saúde pública. A abordagem progressiva do país à medicina personalizada e a participação em ensaios clínicos multicêntricos para terapias antisense impulsionam ainda mais o crescimento do mercado. A alta adoção de diagnósticos avançados apoia a identificação e o tratamento de doenças neuromusculares em estágios iniciais.

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense da Ásia-Pacífico para distúrbios neuromusculares

O mercado de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares na Ásia-Pacífico deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 20,4% entre 2025 e 2032, devido aos rápidos avanços na infraestrutura de saúde, ao apoio governamental a iniciativas voltadas para doenças raras e ao crescimento da população de pacientes. Países como China, Japão e Coreia do Sul estão investindo fortemente em terapias baseadas em RNA e expandindo a capacidade de produção local. A crescente conscientização, aliada à crescente acessibilidade a testes genéticos, está contribuindo para o diagnóstico precoce e sustentando a demanda por terapias.

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense do Japão para distúrbios neuromusculares

O mercado japonês de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares está ganhando impulso significativo devido ao envelhecimento da população, à forte inovação em biotecnologia e à priorização governamental de doenças raras. Organizações como a AMED (Agência Japonesa de Pesquisa e Desenvolvimento Médico) estão financiando o desenvolvimento de terapias antisense. As rápidas revisões regulatórias do Japão e as parcerias entre empresas farmacêuticas locais e empresas globais de biotecnologia estão criando um ecossistema propício para o rápido crescimento do mercado.

Visão do mercado de oligonucleotídeos antisense da China para distúrbios neuromusculares

O mercado chinês de oligonucleotídeos antisense para doenças neuromusculares foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pela expansão da cobertura de saúde, por uma indústria farmacêutica nacional robusta e pela inclusão de doenças raras nas estratégias nacionais de saúde. O compromisso do país em se tornar líder global em inovação biofarmacêutica está fomentando a pesquisa e a comercialização de oligonucleotídeos antisense. Além disso, empresas locais estão formando alianças com empresas internacionais de biotecnologia para introduzir tratamentos avançados baseados em RNA em hospitais e centros de atendimento especializado.

Participação de mercado de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

O setor de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• Biogen Inc. (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapura)
• Exicure, Inc. (EUA)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Stoke Therapeutics, Inc. (EUA)
• PTC Therapeutics, Inc. (EUA)
• VANDA PHARMACEUTICALS (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• PepGen Inc (EUA)
• BioMarin (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de oligonucleotídeos antisense para distúrbios neuromusculares

• Em julho de 2025, a Sarepta Therapeutics obteve a primeira Designação de Tecnologia de Plataforma da FDA para seu vetor viral rAAVrh74, utilizado no SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec), atualmente em estudo de Fase 3 para distrofia muscular de cinturas tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Esta designação visa agilizar o desenvolvimento e o processo regulatório em múltiplos programas terapêuticos que utilizam a mesma tecnologia de plataforma.
• Em maio de 2025, a autoridade reguladora japonesa concedeu aprovação condicional para o Elevidys (terapia genética da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne), destinado a crianças de 3 a 8 anos. Esse marco impulsionou uma alta de 5,5% nas ações e desbloqueou pagamentos de até US$ 103,5 milhões.
• Em junho-julho de 2025, a FDA anunciou uma investigação sobre múltiplas fatalidades relacionadas à terapia genética Elevidys, da Sarepta. A empresa suspendeu temporariamente as remessas para pacientes com DMD não deambulantes e está avaliando um protocolo imunossupressor aprimorado, enquanto se prepara para um possível rótulo de advertência em caixa para abordar preocupações de segurança relacionadas ao fígado.
• Em julho de 2025, a Sarepta iniciou uma reestruturação estratégica, demitindo cerca de 500 funcionários (~36% de sua força de trabalho) e realocando o foco para sua plataforma de siRNA, mantendo o suporte para seus quatro medicamentos antisense aprovados pela FDA e testes em andamento.
• No início de 2025, foram relatados resultados promissores da Fase 1 para salanersen, o oligonucleotídeo antisense experimental anual da Biogen para atrofia muscular espinhal (AME), mostrando uma redução de ~70% nos níveis da cadeia leve do neurofilamento e melhorias funcionais nos marcos motores, abrindo caminho para os ensaios da Fase 3.
• Em 2025, em uma pesquisa pré-clínica, um novo oligonucleotídeo antisense demonstrou sucesso na restauração da proteína disferlina em células de pacientes com disferlinopatia por meio do salto de exon, indicando expansão das aplicações de ASO além de DMD e SMA
• Em janeiro de 2024, a Vanda Pharmaceuticals Inc. anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para estudar o VCA-894A para o tratamento da doença de Charcot-Marie-Tooth, axonal, tipo 2S (CMT2S), em um paciente. Essa condição está ligada a variantes crípticas do sítio de splicing no gene IGHMBP2. O VCA-894A é um novo oligonucleotídeo antisense (ASO) desenvolvido para atingir especificamente essas variantes crípticas do sítio de splicing na proteína 2 de ligação à mu da imunoglobulina (IGHMBP2). Acredita-se que mutações no IGHMBP2 contribuam significativamente para o desenvolvimento da CMT2S, provavelmente devido à degeneração dos neurônios motores alfa e à subsequente deterioração do sistema nervoso periférico.

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