Tamanho, participação e análise de tendências do mercado global de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral – Visão geral do setor e previsão até 2033

Tamanho do mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

• O mercado global de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral foi avaliado em US$ 6,48 bilhões em 2025  e deverá atingir  US$ 12,92 bilhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 9,00% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos avanços na terapia genética e no transplante de células-tronco, que têm como alvo o defeito subjacente no gene ABCD1, juntamente com o aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento para tratamentos de doenças raras.
• Além disso, a expansão dos programas de triagem neonatal, a crescente conscientização entre os profissionais de saúde e as políticas regulatórias favoráveis ​​aos medicamentos órfãos estão impulsionando o diagnóstico precoce e a adoção do tratamento. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de terapias modificadoras da doença, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado para tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

• Os tratamentos para adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), incluindo transplante de células-tronco, terapia gênica, corticosteroides , óleo de Lorenzo e outras terapias de suporte, são componentes cada vez mais vitais no manejo de doenças raras devido ao seu potencial para interromper ou retardar a deterioração neurológica e melhorar os resultados para os pacientes.
• A crescente demanda por tratamentos para adrenoleucodistrofia cerebral é impulsionada principalmente pelos avanços na terapia gênica, pela maior adoção de programas de triagem neonatal e pela crescente conscientização sobre a doença entre profissionais de saúde e cuidadores.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral, com a maior participação na receita, de 45,2% em 2025. Esse crescimento se deve à infraestrutura de saúde avançada, aos fortes investimentos em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras e às regulamentações favoráveis ​​a medicamentos órfãos. Os EUA lideraram a adoção de transplante de células-tronco e terapias gênicas emergentes.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral durante o período de previsão, devido ao aumento do acesso aos cuidados de saúde, à crescente capacidade de testes genéticos e à maior disponibilidade de terapias avançadas em países como a China, o Japão e a Índia.
• O segmento de transplante de células-tronco dominou o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral em 2025, com uma participação de mercado de 48,5%, impulsionado por sua eficácia comprovada no tratamento da ALD cerebral em estágio inicial.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

Tendências do mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

Avanços na terapia gênica e em tratamentos modificadores de doenças

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral é o rápido desenvolvimento e adoção clínica de abordagens de terapia gênica direcionadas ao gene ABCD1, oferecendo potencial correção a longo prazo do defeito metabólico subjacente.
  • Por exemplo, a terapia gênica ex vivo baseada em lentivírus está sendo cada vez mais estudada e aplicada em pacientes com ALD cerebral em estágio inicial, com o objetivo de interromper a progressão da doença antes que ocorram danos neurológicos graves.
• A terapia genética e os novos tratamentos modificadores da doença possibilitam planos de cuidados personalizados, reduzindo potencialmente a necessidade de intervenções repetidas e melhorando os resultados neurológicos, permitindo que os pacientes mantenham uma melhor qualidade de vida.
• A integração da terapia genética com o diagnóstico precoce por meio de programas ampliados de triagem neonatal facilita a intervenção oportuna, melhorando o prognóstico a longo prazo e reduzindo o impacto da doença nas famílias e nos sistemas de saúde.
• Essa tendência em direção a terapias inovadoras, direcionadas e potencialmente curativas está remodelando fundamentalmente as expectativas dos pacientes e as práticas de tratamento padrão, incentivando as empresas farmacêuticas a investir fortemente no desenvolvimento de tratamentos avançados.
• A demanda por terapia gênica e outros tratamentos modificadores da doença está crescendo rapidamente tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes, à medida que as partes interessadas priorizam cada vez mais soluções eficazes e de longo prazo em vez do tratamento puramente sintomático.

Dinâmica do mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

Motorista

Aumento da Conscientização e Diagnóstico Precoce por meio da Triagem Neonatal

• A crescente conscientização sobre a adrenoleucodistrofia cerebral entre profissionais de saúde, cuidadores e comunidades de pacientes, juntamente com a expansão dos programas de triagem neonatal, é um fator significativo para o aumento da demanda por terapias de intervenção precoce.
  • Por exemplo, em 2024, vários estados dos EUA expandiram a triagem neonatal para incluir a ALD, permitindo a identificação de bebês afetados antes do aparecimento de sintomas clínicos, aumentando assim a adesão a tratamentos curativos e modificadores da doença.
• Com a melhoria na detecção precoce, os resultados do tratamento, especialmente do transplante de células-tronco ou da terapia gênica, são substancialmente aprimorados, impulsionando a recomendação médica e a adesão dos profissionais de saúde.
• Além disso, iniciativas globais de defesa e educação estão aumentando a conscientização tanto em países desenvolvidos quanto em países emergentes, contribuindo para maiores taxas de diagnóstico e crescimento do mercado.
• A disponibilidade de terapias que podem retardar ou interromper a progressão da doença, aliada à capacidade de intervir precocemente, está incentivando os sistemas de saúde a integrar o tratamento de pessoas de origem cultural e linguística diversa (CALD) aos protocolos de atendimento padrão.
• Por exemplo, parcerias entre grupos de defesa dos pacientes e empresas farmacêuticas estão promovendo campanhas de rastreio precoce, ampliando ainda mais a adesão ao tratamento.
• O aumento dos incentivos governamentais para a pesquisa de doenças raras e o desenvolvimento de medicamentos órfãos está proporcionando apoio financeiro e regulatório, impulsionando a aprovação e a adoção aceleradas de novas terapias.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso limitado em regiões emergentes

• O custo substancial das terapias avançadas para adrenoleucodistrofia cerebral, incluindo transplante de células-tronco e terapia gênica, representa uma barreira significativa para uma maior penetração no mercado, particularmente em economias emergentes.
  • Por exemplo, o processo de transplante autólogo de células-tronco com modificação genética, que envolve várias etapas, pode custar centenas de milhares de dólares, limitando o acesso apenas a pacientes de alta renda ou países com programas de reembolso.
• Abordar os desafios de acessibilidade financeira por meio de planos de saúde, financiamento governamental e programas de assistência ao paciente é fundamental para ampliar o acesso e a adoção de tratamentos para pessoas de origem cultural e linguística diversa.
• Além disso, a necessidade de centros de tratamento especializados com clínicos qualificados e infraestrutura avançada restringe a disponibilidade, especialmente em regiões que carecem de instalações de saúde avançadas.
• Superar esses desafios por meio da expansão da infraestrutura, apoio político e estratégias de redução de custos será fundamental para garantir o acesso equitativo e o crescimento sustentável do mercado.
• Por exemplo, o conhecimento e a formação limitados dos profissionais de saúde em países emergentes dificultam ainda mais o diagnóstico precoce e o início do tratamento, reduzindo a penetração geral no mercado.
• Restrições na cadeia de suprimentos para terapias especializadas, incluindo células-tronco geneticamente modificadas, podem atrasar a entrega do tratamento e limitar sua adoção em regiões sem suporte logístico avançado.

Escopo do mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

O mercado está segmentado com base no tratamento, diagnóstico, sintomas, usuários finais e canais de distribuição.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral é segmentado em transplante de células-tronco, terapia gênica, corticosteroides, óleo de Lorenzo e outros. O segmento de transplante de células-tronco dominou o mercado com a maior participação na receita, de 48,5% em 2025, impulsionado por sua eficácia comprovada em interromper a progressão da ALD cerebral em estágio inicial. O transplante de células-tronco permanece o padrão de tratamento para pacientes diagnosticados antes que ocorram danos neurológicos graves. Sua adoção é respaldada por evidências clínicas de longo prazo, ampla familiaridade dos médicos e inclusão em diretrizes de tratamento. O domínio do segmento é ainda mais fortalecido pelo aumento dos investimentos em bancos de células-tronco e infraestrutura de transplante em regiões desenvolvidas. Pacientes e cuidadores frequentemente preferem o transplante de células-tronco devido ao seu potencial de melhorar significativamente a sobrevida e os resultados neurológicos. Além disso, a crescente conscientização sobre o diagnóstico precoce por meio de programas de triagem neonatal está aumentando a demanda por procedimentos de transplante oportunos.

Prevê-se que o segmento de terapia gênica apresente o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pelo seu potencial como uma terapia única e modificadora da doença, direcionada ao defeito subjacente no gene ABCD1. A terapia gênica oferece a promessa de correção a longo prazo do distúrbio metabólico, reduzindo a dependência de intervenções repetidas. Os sucessos clínicos da terapia gênica baseada em lentivírus aumentaram o interesse em sua adoção por parte de profissionais de saúde e investidores. O crescente número de ensaios clínicos, o apoio regulatório para medicamentos órfãos e as colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas estão acelerando o crescimento do segmento. Além disso, a preferência dos pacientes está se voltando para a terapia gênica devido ao potencial de melhoria na qualidade de vida e redução do ônus do tratamento a longo prazo. A crescente disponibilidade de centros de tratamento especializados, capazes de administrar terapia gênica, também contribui para a expansão do mercado.

• Por diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral é segmentado em exames de sangue, ressonância magnética (RM), exames oftalmológicos e biópsia de pele. O segmento de exames de sangue dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, devido ao seu papel na detecção de níveis elevados de ácidos graxos de cadeia muito longa (AGCM) e na confirmação rápida do diagnóstico de ALD. Os exames de sangue são minimamente invasivos, relativamente econômicos e constituem a base dos programas de triagem neonatal em todo o mundo. A detecção precoce por meio de exames de sangue facilita intervenções terapêuticas oportunas, melhorando o prognóstico e os resultados a longo prazo. O segmento se beneficia da crescente conscientização entre pediatras e especialistas em doenças raras sobre a importância da triagem bioquímica. Também é impulsionado pelos avanços tecnológicos que permitem resultados mais rápidos e precisos. A adoção de exames de sangue é maior em regiões com programas robustos de saúde pública e políticas obrigatórias de triagem neonatal.

O segmento de ressonância magnética (RM) deverá apresentar o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, pois permite o monitoramento preciso da desmielinização cerebral e da progressão da doença em pacientes com doença adrenoleucodistrofia (DAD). A RM fornece imagens detalhadas das lesões cerebrais, o que é fundamental para determinar a elegibilidade para o tratamento, principalmente para transplante de células-tronco e terapia gênica. O número crescente de pacientes diagnosticados precocemente por meio de exames de sangue impulsiona a demanda por RM para avaliações de acompanhamento. Protocolos de imagem avançados e análises de RM assistidas por inteligência artificial estão impulsionando ainda mais a adoção da técnica. A crescente disponibilidade de equipamentos de RM em regiões emergentes também está contribuindo para o rápido crescimento desse segmento. Além disso, os profissionais de saúde dependem cada vez mais da RM para personalizar planos de tratamento e monitorar a eficácia terapêutica, melhorando os resultados clínicos.

• Por sintomas

Com base nos sintomas, o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral é segmentado em transtorno de déficit de atenção, problemas comportamentais, hiperatividade, falta de coordenação motora, hipoglicemia, dor ocular, enxaqueca, infecções virais e outros. O segmento de problemas comportamentais dominou em 2025 devido à sua prevalência em crianças com ALD cerebral e à necessidade de intervenção terapêutica precoce. Alterações comportamentais são frequentemente os primeiros indicadores clínicos que levam ao diagnóstico e tratamento, impulsionando a demanda por terapias especializadas. O monitoramento e o controle desses sintomas são cruciais para o planejamento do tratamento e para a qualidade de vida do paciente. O reconhecimento dos sintomas comportamentais também influencia a triagem precoce e o encaminhamento médico. Intervenções direcionadas a esses sintomas estão sendo cada vez mais integradas a estratégias de tratamento abrangentes, como transplante de células-tronco ou terapia gênica. Os cuidadores desempenham um papel fundamental no reconhecimento e na notificação dos sintomas comportamentais, o que reforça ainda mais a dominância do segmento.

Espera-se que o segmento de hiperatividade apresente o crescimento mais rápido durante o período de previsão, visto que frequentemente acompanha o estágio inicial da adrenoleucodistrofia cerebral (ALD) e exige atenção clínica precoce. O aumento da conscientização entre pais, professores e pediatras em relação aos sinais neurocomportamentais está impulsionando o diagnóstico precoce. As empresas farmacêuticas também estão desenvolvendo terapias voltadas para o controle dos sintomas, juntamente com tratamentos modificadores da doença. O monitoramento da hiperatividade, em combinação com diagnósticos bioquímicos e de imagem, auxilia na personalização do tratamento. Plataformas de saúde digital e telemedicina são cada vez mais utilizadas para o monitoramento contínuo, contribuindo para o crescimento do segmento. A necessidade de cuidados integrados que abordem tanto os sintomas neurológicos quanto os comportamentais impulsiona ainda mais a adoção dessa abordagem.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado é segmentado em clínicas, hospitais e outros. O segmento hospitalar dominou o mercado em 2025, devido à necessidade de infraestrutura especializada, pessoal qualificado e atendimento integral para a administração de terapias como transplante de células-tronco e terapia gênica. Os hospitais oferecem acesso a equipes multidisciplinares, incluindo neurologistas, hematologistas e consultores genéticos, o que é fundamental para um tratamento eficaz. Eles também oferecem monitoramento pós-tratamento e gerenciamento de complicações. O domínio dos hospitais é sustentado pela cobertura de planos de saúde e pelas políticas de reembolso governamentais em regiões desenvolvidas. A alta confiança dos pacientes e a disponibilidade de instalações diagnósticas e terapêuticas avançadas reforçam ainda mais a preferência pelos hospitais.

Espera-se que o segmento de clínicas apresente o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pelo aumento do acesso a consultas de acompanhamento ambulatorial, aconselhamento sobre terapia genética e monitoramento de pacientes com sintomas leves a moderados. As clínicas estão expandindo seus serviços de aconselhamento genético e educação do paciente, tornando-se mais atraentes para o manejo de rotina. O crescimento também é favorecido pela adoção da telemedicina, que possibilita consultas e acompanhamentos remotos. Regiões emergentes com acesso limitado a hospitais estão cada vez mais dependendo de clínicas especializadas para diagnóstico precoce e acompanhamento contínuo. As clínicas oferecem conveniência, custos reduzidos e atendimento personalizado ao paciente, o que contribui para um crescimento mais acelerado.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar dominou em 2025 devido à distribuição controlada de terapias de alto custo, como kits para transplante de células-tronco, materiais para terapia gênica e outros medicamentos especializados. As farmácias hospitalares garantem o armazenamento seguro, o manuseio adequado e a conformidade com os requisitos regulatórios, o que é fundamental para o tratamento de doenças raras. A integração com os programas de tratamento hospitalar fortalece ainda mais esse canal. O domínio também é reforçado pelos sistemas de reembolso vinculados às terapias administradas em hospitais.

O segmento de farmácias online deverá apresentar o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente adoção da telemedicina, prescrições digitais e entrega direta ao paciente de terapias complementares, como corticosteroides e óleo de Lorenzo. As plataformas online aumentam a conveniência para o paciente, principalmente em regiões remotas ou carentes de serviços de saúde. O crescimento é sustentado pela integração da saúde digital e pela melhoria das redes logísticas. Pacientes e cuidadores preferem cada vez mais o acesso online para medicamentos de uso não urgente e de rotina, o que facilita a adesão a planos de tratamento de longo prazo. A expansão das farmácias online em mercados emergentes também contribui para o crescimento do segmento.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral, com a maior participação na receita, de 45,2% em 2025. Esse crescimento se deve à infraestrutura de saúde avançada, aos fortes investimentos em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras e às regulamentações favoráveis ​​a medicamentos órfãos. Os EUA lideraram a adoção de transplante de células-tronco e terapias gênicas emergentes.
• Pacientes e profissionais de saúde da região valorizam muito o diagnóstico precoce por meio da triagem neonatal, o acesso a tratamentos especializados como transplante de células-tronco e terapia gênica, e o atendimento integral prestado por equipes hospitalares multidisciplinares.
• Essa ampla adoção é ainda mais favorecida por regulamentações favoráveis ​​para medicamentos órfãos, apoio ao reembolso e alta conscientização entre médicos e profissionais de saúde, estabelecendo a América do Norte como a principal região para a adoção de tratamentos para pessoas de origem cultural e linguística diversa (CALD).

Análise do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral nos EUA

O mercado de tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral nos EUA detinha a maior participação de receita, com 50% em 2025, na América do Norte, impulsionado pela ampla adoção de programas de triagem neonatal e opções terapêuticas avançadas, como transplante de células-tronco e terapia gênica. Pacientes e profissionais de saúde priorizam cada vez mais a intervenção precoce para interromper a progressão neurológica e melhorar os resultados a longo prazo. A crescente disponibilidade de centros de tratamento especializados, combinada com forte apoio de reembolso e incentivos governamentais para doenças raras, impulsiona ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, a crescente conscientização entre cuidadores e pediatras sobre o diagnóstico precoce está contribuindo significativamente para a expansão dos tratamentos para adrenoleucodistrofia cerebral.

Análise do Mercado Europeu de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral

Prevê-se que o mercado europeu de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças raras e pelo acesso facilitado a terapias avançadas. O aumento dos gastos com saúde e a consolidação de estruturas para doenças raras em países como Alemanha, França e Itália estão fomentando a adoção do transplante de células-tronco e da terapia gênica. Pacientes e cuidadores europeus também são atraídos pelo diagnóstico oportuno, pela intervenção precoce e pela disponibilidade de programas de atendimento abrangentes. A região está experimentando um crescimento significativo em hospitais e clínicas especializadas, com os tratamentos para adrenoleucodistrofia cerebral sendo cada vez mais incorporados à triagem neonatal nacional e às iniciativas para doenças raras.

Análise do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela expansão dos programas de triagem neonatal e pela crescente ênfase no manejo de doenças raras. As preocupações com a progressão da doença e o comprometimento neurológico estão incentivando cuidadores e profissionais de saúde a adotarem intervenções terapêuticas precoces. A robusta infraestrutura de saúde do Reino Unido, juntamente com o acesso crescente à terapia gênica e ao transplante de células-tronco, deverá continuar estimulando o crescimento do mercado. Campanhas de conscientização pública e programas de defesa do paciente estão promovendo ainda mais o diagnóstico precoce e a adoção do tratamento.

Análise do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral na Alemanha

O mercado alemão de tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela infraestrutura diagnóstica avançada e pela disponibilidade de centros de tratamento especializados. O foco da Alemanha na pesquisa de doenças raras, aliado a políticas robustas de reembolso de saúde, promove a adoção do transplante de células-tronco e da terapia gênica. A integração de equipes multidisciplinares de atendimento garante um planejamento e acompanhamento eficazes do tratamento, resultando em melhores desfechos para os pacientes. Além disso, a crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores sobre a importância da intervenção precoce impulsiona o aumento da adesão às terapias para adrenoleucodistrofia cerebral.

Análise do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral na Região Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do acesso aos cuidados de saúde, pela expansão das iniciativas de triagem neonatal e pela crescente conscientização sobre doenças raras em países como China, Japão e Índia. Os avanços tecnológicos e as iniciativas governamentais que promovem o diagnóstico precoce e o tratamento de doenças raras estão impulsionando a adoção. Além disso, o número crescente de centros de tratamento especializados e a maior disponibilidade de terapia gênica e transplante de células-tronco em países selecionados da região Ásia-Pacífico estão ampliando o acesso aos tratamentos para adrenoleucodistrofia cerebral.

Análise do Mercado Japonês de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral

O mercado japonês de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral está ganhando impulso devido ao sistema de saúde avançado do país, à crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e à demanda por terapias de intervenção precoce. O número cada vez maior de programas de triagem neonatal e centros de tratamento especializados está impulsionando a adoção do transplante de células-tronco e de terapias gênicas emergentes. A integração dos programas de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral com instalações de diagnóstico avançadas garante intervenção oportuna e melhores resultados para os pacientes. Além disso, o foco do Japão na educação do paciente e no apoio aos cuidadores contribui ainda mais para a expansão do mercado.

Análise do Mercado de Tratamento da Adrenoleucodistrofia Cerebral na Índia

O mercado de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral na Índia representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2025, devido à crescente conscientização sobre doenças raras, à expansão da infraestrutura de saúde e aos programas de triagem neonatal apoiados pelo governo. A Índia está testemunhando uma crescente adoção de terapias avançadas, como transplante de células-tronco e terapia gênica, em centros especializados. O incentivo ao diagnóstico precoce, juntamente com a melhoria da acessibilidade e da disponibilidade de tratamentos, está impulsionando o crescimento do mercado. Além disso, a defesa dos direitos dos pacientes e as iniciativas para doenças raras são fatores-chave que impulsionam a adoção de terapias para adrenoleucodistrofia cerebral tanto em ambientes residenciais quanto hospitalares.

Participação de mercado no tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

O setor de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Minoryx Therapeutics SL (Espanha)
• Poxel SA (França)
• Viking Therapeutics, Inc. (EUA)
• MedDay Pharmaceuticals (França)
• Orpheris, Inc. (EUA)
• Magenta Therapeutics, Inc. (EUA)
• NeuroVia Biotech, Inc. (EUA)
• Autobahn Therapeutics (EUA)
• Taysha GTx (EUA)
• Neurogene, Inc. (EUA)
• SwanBio Therapeutics, Inc. (EUA)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Regenxbio Inc. (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• Neurogene Inc. (EUA)
• Spur Therapeutics (EUA)
• Neuraxpharm Group GmbH (Alemanha)
• Genetix Biotherapeutics, Inc. (EUA)
• Alcresta Therapeutics, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral?

• Em agosto de 2025, a FDA (Food and Drug Administration) determinou a atualização da rotulagem do Skysona para refletir uma incidência significativamente maior de neoplasias hematológicas, cerca de 15% a mais do que o triplo da taxa relatada anteriormente. O alerta em destaque, as indicações de uso e as seções de segurança da bula foram revisados ​​de acordo.
• Em julho de 2025, a Minoryx Therapeutics e a Neuraxpharm anunciaram que a EMA validou seu pedido de autorização de comercialização (MAA) para leriglitazona (Nezglyal®), uma terapia oral de administração única diária para pacientes pediátricos e adultos do sexo masculino com ALD cerebral.
• Em novembro de 2024, a FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) anunciou uma investigação sobre relatos de casos graves de câncer no sangue em pacientes tratados com Skysona, uma terapia gênica para o diagnóstico precoce e ativo de alopecia androgenética (CALD), após casos da fase de testes clínicos terem sido diagnosticados entre 14 e 92 meses após a administração do medicamento.
• Em novembro de 2023, a Minoryx Therapeutics anunciou o recrutamento dos primeiros pacientes para seu estudo clínico de Fase 3 CALYX nos EUA, para leriglitazona, direcionado a homens adultos com adrenoleucodistrofia cerebral (ALDc) que não são elegíveis ou recusam o transplante de células-tronco, avançando rumo à aprovação regulatória.
• Em novembro de 2023, o NHS England publicou uma política para o comissionamento rotineiro de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH alogênico) para pacientes adultos do sexo masculino com cALD, formalizando um acesso mais amplo a esse tratamento no Reino Unido.

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