Relatório sobre o tamanho, participação e tendências do mercado global de tratamento da doença de Kennedy – Visão geral do setor e previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento da doença de Kennedy

• O mercado global de tratamento da doença de Kennedy foi avaliado em US$ 77,8 bilhões em 2024  e deverá atingir  US$ 119,39 bilhões em 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 5,50% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos avanços na pesquisa genética, pela melhor compreensão das doenças neuromusculares e pela crescente adoção de abordagens terapêuticas inovadoras destinadas a controlar a Doença de Kennedy de forma mais eficaz.
• Além disso, o crescente foco em terapias genéticas, diagnóstico precoce por meio de testes moleculares e a expansão das colaborações em pesquisa clínica entre empresas farmacêuticas e instituições de pesquisa estão acelerando o desenvolvimento de soluções para o tratamento da Doença de Kennedy, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise do mercado de tratamento da doença de Kennedy

• O tratamento da doença de Kennedy, que se concentra no controle dessa rara doença neuromuscular causada por mutações no gene do receptor de andrógeno (RA), está ganhando crescente importância no setor de saúde devido ao aumento da conscientização, à melhoria dos exames genéticos e aos avanços na medicina de precisão.
• A crescente demanda por opções de tratamento eficazes é impulsionada principalmente pela prevalência cada vez maior da atrofia muscular espinhal e bulbar ligada ao cromossomo X (AMEB), pelas capacidades diagnósticas aprimoradas e pelas pesquisas em andamento sobre terapias gênicas e moleculares destinadas a tratar a causa raiz da doença.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da doença de Kennedy, com a maior participação na receita, de 39,5% em 2024, devido à infraestrutura de saúde avançada, ao forte investimento em pesquisa de doenças raras e à presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas envolvidas em terapias para distúrbios neuromusculares. Os EUA continuam a testemunhar progressos significativos com ensaios clínicos focados em antagonistas do receptor de andrógeno e agentes neuroprotetores.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da doença de Kennedy durante o período de previsão, expandindo a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 10,2%, impulsionada pela melhoria do acesso aos cuidados de saúde, pelo aumento da conscientização sobre distúrbios genéticos e pela crescente participação de instituições de pesquisa em países como Japão, China e Coreia do Sul em estudos focados em doenças raras.
• O segmento de medicamentos representou a maior fatia da receita de mercado em 2024, com 49,9%, devido ao seu papel fundamental no controle dos sintomas relacionados a hormônios e na mitigação da progressão da doença.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da doença de Kennedy      

Tendências do mercado de tratamento da doença de Kennedy

Avanços na terapia gênica e em terapias baseadas em RNA

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da Doença de Kennedy é a integração cada vez maior da terapia gênica, terapias baseadas em RNA e medicina de precisão, visando atacar a causa raiz da doença em vez de apenas controlar os sintomas. Essas abordagens se concentram em corrigir ou silenciar o gene mutante do receptor de andrógeno (RA) responsável pela progressão neurodegenerativa da Doença de Kennedy.
  • Por exemplo, em setembro de 2024, a PTC Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores de seu programa de pesquisa em atrofia muscular espinhal e bulbar (AMEB), utilizando oligonucleotídeos antissenso (ASOs) projetados para reduzir o acúmulo tóxico da proteína AR nos tecidos afetados. Da mesma forma, diversas colaborações acadêmicas no Japão, nos EUA e na Europa iniciaram estudos exploratórios de edição genética utilizando a tecnologia CRISPR-Cas9 para atingir seletivamente expansões patogênicas da repetição CAG no gene AR.
• A integração da IA ​​em plataformas de descoberta de fármacos também está aprimorando a velocidade e a precisão da identificação de candidatos terapêuticos para doenças neuromusculares raras, como a doença de Kennedy. Ferramentas avançadas de modelagem molecular baseadas em IA estão ajudando pesquisadores a desenvolver pequenas moléculas mais seguras e eficazes que modulam a expressão do receptor de andrógeno (AR) ou melhoram a função mitocondrial.
• Além disso, a introdução de modelos de células-tronco derivadas de pacientes e plataformas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) está transformando os testes pré-clínicos, permitindo uma triagem mais personalizada e relevante para humanos de novos candidatos a medicamentos. Essas tecnologias estão possibilitando uma melhor compreensão dos mecanismos das doenças e da variabilidade nas respostas aos medicamentos entre os pacientes.
• Empresas biofarmacêuticas e instituições acadêmicas estão colaborando cada vez mais para acelerar a pesquisa translacional nessa área. Por exemplo, a Ultragenyx Pharmaceutical e importantes centros de pesquisa em neurologia estão avaliando em conjunto terapias de reposição gênica com o objetivo de restaurar a função normal do receptor de andrógeno (AR), demonstrando resultados promissores em modelos animais.
• Essa crescente tendência em direção a terapias moleculares direcionadas, assistidas por IA e específicas para cada paciente está remodelando o cenário do tratamento da Doença de Kennedy. À medida que essas tecnologias progridem, elas têm o potencial de mudar os paradigmas de tratamento, passando do cuidado sintomático para a verdadeira modificação da doença, marcando uma fase transformadora na luta contra as doenças neurodegenerativas raras.

Dinâmica do mercado de tratamento da doença de Kennedy

Motorista

Crescente foco na pesquisa de doenças neuromusculares raras e em terapias de precisão.

• A crescente ênfase global no desenvolvimento de tratamentos eficazes para doenças neuromusculares raras, apoiada pelo aumento do financiamento da pesquisa e pelas designações de medicamentos órfãos, é um fator-chave para o mercado de tratamento da doença de Kennedy.
  • Por exemplo, em fevereiro de 2024, os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) expandiram sua Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras (RDCRN) para incluir estudos focados na Doença de Kennedy, possibilitando maior compartilhamento de dados, descoberta de biomarcadores e colaborações clínicas multicêntricas.
• A crescente adoção de abordagens de medicina de precisão, especialmente aquelas que visam as mutações genéticas subjacentes à atrofia muscular espinhal e bulbar, está impulsionando ainda mais a demanda por terapias avançadas. Os inovadores biofarmacêuticos estão investindo cada vez mais em medicamentos baseados em oligonucleotídeos antissenso (ASO), compostos de silenciamento gênico e terapias com chaperonas moleculares para tratar a progressão da doença em nível celular.
• Além disso, a crescente conscientização sobre doenças neuromusculares hereditárias e o acesso facilitado ao diagnóstico por meio do sequenciamento de nova geração (NGS) e de programas de aconselhamento genético estão permitindo a detecção precoce, aumentando assim a elegibilidade dos pacientes para tratamentos emergentes.
• Os avanços na identificação de biomarcadores — como o rastreamento de agregados do receptor de andrógeno e indicadores de atrofia muscular — estão permitindo um monitoramento mais preciso da doença e facilitando o planejamento de ensaios clínicos. O crescente número de registros globais de pacientes e colaborações com grupos de defesa também está contribuindo para o aumento do recrutamento para ensaios clínicos e do engajamento dos pacientes.
• De modo geral, a convergência de financiamento direcionado à pesquisa, inovação tecnológica e iniciativas clínicas centradas no paciente está impulsionando um crescimento robusto do mercado e atraindo novos participantes para o setor de tratamento da doença de Kennedy.

Restrição/Desafio

Altos custos de desenvolvimento, número limitado de pacientes e complexidade terapêutica.

• Um dos principais desafios enfrentados pelo mercado de tratamento da Doença de Kennedy é o alto custo e a complexidade do desenvolvimento de terapias para doenças ultrarraras com pequenas populações de pacientes. Devido à baixa prevalência da doença, estimada em menos de 1 em cada 40.000 homens em todo o mundo, as empresas farmacêuticas enfrentam dificuldades substanciais para alcançar a viabilidade comercial de novos medicamentos.
  • Por exemplo, o recrutamento para ensaios clínicos da Doença de Kennedy continua sendo um desafio devido ao conhecimento limitado sobre a doença, atrasos no diagnóstico e à escassez de participantes elegíveis. Isso prolonga significativamente os prazos de desenvolvimento e aumenta os custos associados à obtenção de resultados estatisticamente significativos.
• A dificuldade inerente à administração de moléculas grandes, como oligonucleotídeos antisense ou vetores virais, através da barreira hematoencefálica, aumenta a complexidade do desenvolvimento de terapias, frequentemente exigindo sistemas de administração inovadores e validação de segurança.
• Além disso, embora a terapia gênica e as estratégias baseadas em RNA sejam bastante promissoras, os obstáculos regulatórios e os rigorosos requisitos de segurança a longo prazo impostos por autoridades como o FDA (Food and Drug Administration) dos EUA e a EMA (Agência Europeia de Medicamentos) prolongam os prazos de aprovação e aumentam os gastos com pesquisa e desenvolvimento.
• Os altos custos do tratamento também limitam o acesso a ele quando as terapias chegam ao mercado. Dada a necessidade de acompanhamento ao longo da vida para distúrbios neuromusculares, a acessibilidade financeira e o reembolso continuam sendo preocupações críticas, principalmente em regiões de baixa e média renda.
• Superar essas limitações dependerá de financiamento contínuo para pesquisa, parcerias estratégicas entre a academia e a indústria biofarmacêutica, e estruturas governamentais favoráveis ​​que incentivem o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. A superação bem-sucedida desses desafios é essencial para desbloquear o potencial terapêutico da medicina gênica e molecular para pacientes com Doença de Kennedy em todo o mundo.

Escopo do mercado de tratamento da doença de Kennedy

O mercado é segmentado com base na classe de medicamentos, medicamentos, terapia, tratamento, via de administração, canal de distribuição e usuários finais.

• Por classe de medicamento

Com base na classe de medicamentos, o mercado de tratamento da doença de Kennedy é segmentado em inibidores da 5α-redutase (5-ARIs), agonistas do hormônio liberador de gonadotrofina (GnRH) e outros. O segmento de inibidores da 5α-redutase (5-ARIs) dominou a maior participação na receita do mercado, com 44,8% em 2024, impulsionado por sua forte relevância clínica no controle dos níveis de andrógenos e na minimização dos efeitos da atrofia muscular associada à doença de Kennedy. Medicamentos como dutasterida e finasterida são amplamente prescritos para retardar a progressão da doença, oferecendo melhora mensurável nos sintomas neuromusculares. A existência de diretrizes clínicas estabelecidas, o alto nível de conscientização dos pacientes e a relação custo-benefício dos 5-ARIs continuam a sustentar sua dominância. Além disso, sua disponibilidade oral e facilidade de administração a longo prazo os tornam a classe de tratamento preferida na maioria dos regimes terapêuticos nos principais mercados.

O segmento de agonistas do hormônio liberador de gonadotrofina (GnRH) deverá apresentar a taxa de crescimento mais rápida, de 20,4%, entre 2025 e 2032, impulsionado por evidências crescentes que apoiam a modulação hormonal como uma via terapêutica fundamental no tratamento da doença de Kennedy. Agentes como a leuprorelina e a triptorelina estão ganhando popularidade devido à sua forte eficácia no controle dos níveis de andrógenos e na melhora da função motora geral. O aumento de ensaios clínicos, a crescente preferência dos médicos por formulações de longa duração e o acesso cada vez maior dos pacientes a terapias injetáveis ​​estão impulsionando a expansão do mercado. Além disso, a crescente adoção em economias desenvolvidas e o aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento por empresas de biotecnologia devem sustentar o crescimento desse segmento durante o período previsto.

• Por meio de drogas

Com base nos medicamentos, o mercado de tratamento da Doença de Kennedy é segmentado em leuprorelina, dutasterida e outros. O segmento da dutasterida detinha a maior participação na receita de mercado, com 47,3% em 2024, principalmente devido à sua dupla inibição das enzimas 5α-redutase tipo I e tipo II, proporcionando uma supressão aprimorada da diidrotestosterona (DHT). Esse mecanismo de ação resulta em maior eficácia e melhores resultados para os pacientes, tornando a dutasterida uma escolha de primeira linha entre neurologistas e endocrinologistas. A disponibilidade de genéricos, o preço acessível e os perfis de segurança comprovados também fortaleceram sua presença clínica. Além disso, sua forma farmacêutica oral e os resultados terapêuticos consistentes aumentam a confiança dos médicos e a adesão dos pacientes, contribuindo significativamente para a dominância do segmento em diversas regiões geográficas.

Prevê-se que o segmento da leuprorelina registre a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,7%, entre 2025 e 2032, impulsionado por seu papel crescente como agonista do GnRH, que regula o equilíbrio hormonal para retardar a progressão da doença. A disponibilidade do medicamento em formulações de depósito com capacidade de liberação prolongada aumentou a adesão do paciente e reduziu as visitas ao hospital. O aumento das pesquisas que exploram os efeitos neuroprotetores da leuprorelina e o apoio governamental a programas de tratamento de doenças raras estimulam ainda mais a demanda. A expansão das aprovações, os ensaios clínicos em andamento e o lançamento de novas formulações devem acelerar o crescimento desse segmento durante o período de previsão.

• Por meio da terapia

Com base na terapia, o mercado de tratamento da Doença de Kennedy é segmentado em fisioterapia, terapia ocupacional e fonoaudiologia. O segmento de fisioterapia dominou a maior participação de mercado em receita, com 45,6% em 2024, devido ao seu papel crucial na preservação da função motora, equilíbrio e mobilidade em pacientes com distúrbios neuromusculares. As intervenções de fisioterapia são frequentemente a primeira linha de cuidados de suporte recomendada juntamente com a medicação, ajudando a retardar a degeneração muscular. Hospitais e centros de reabilitação incorporam cada vez mais programas estruturados de fisioterapia como parte de planos de tratamento multidisciplinares. A crescente ênfase na qualidade de vida do paciente, os avanços nas técnicas de reabilitação e a inclusão de opções de telerreabilitação reforçam ainda mais a dominância desse segmento.

Prevê-se que o segmento de terapia ocupacional apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 18,9%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela sua crescente importância em permitir que os pacientes mantenham a independência funcional diária. O desenvolvimento crescente de ferramentas adaptativas, dispositivos de assistência e modelos terapêuticos domiciliares está a melhorar a acessibilidade. A integração da terapia ocupacional em programas de cuidados abrangentes para doenças neurodegenerativas crónicas e o número crescente de profissionais qualificados nesta área estão a impulsionar a sua adoção. Além disso, o reconhecimento crescente da terapia ocupacional como uma intervenção crucial para melhorar os resultados a longo prazo deverá impulsionar significativamente a expansão deste segmento.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de tratamento da Doença de Kennedy é segmentado em medicamentos, cuidados paliativos e cirurgia. O segmento de medicamentos representou a maior participação na receita do mercado, com 49,9% em 2024, devido ao seu papel central no controle dos sintomas relacionados a hormônios e na mitigação da progressão da doença. O uso prolongado de medicamentos como os inibidores da 5-alfa-redutase (5-ARIs) e os agonistas do GnRH proporciona melhora clínica mensurável, enquanto sua segurança comprovada e disponibilidade em múltiplas formas farmacêuticas aumentam a adesão ao tratamento. A inovação contínua em formulações de medicamentos, as avaliações clínicas em andamento e a preferência dos pacientes pelo tratamento farmacológico reforçam ainda mais esse segmento. Além disso, a crescente prevalência da doença e a expansão dos programas de acesso a pacientes contribuem para a demanda sustentada por terapia medicamentosa.

Prevê-se que o segmento de cuidados paliativos registre a taxa de crescimento mais rápida, de 20,2%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente conscientização sobre o manejo multidisciplinar de doenças. Medidas paliativas, incluindo fisioterapia, fonoaudiologia, planejamento nutricional e aconselhamento psicológico, estão sendo cada vez mais integradas aos planos de tratamento. O foco aprimorado na melhoria da qualidade de vida, aliado às inovações tecnológicas em reabilitação e dispositivos de cuidados domiciliares, está impulsionando a demanda. A mudança para um atendimento centrado no paciente e o crescente apoio institucional a programas paliativos também estão reforçando o crescimento do segmento.

• Por via administrativa

Com base na via de administração, o mercado de tratamento da Doença de Kennedy é segmentado em oral, injetável e transdérmica. A via oral dominou a maior participação de mercado em receita, com 46,1% em 2024, devido à sua facilidade de uso, alta adesão do paciente e custo-benefício. Formulações orais, como comprimidos de dutasterida, são as opções de tratamento mais comumente prescritas, oferecendo administração conveniente em casa e controle consistente da dosagem. A ampla disponibilidade de medicamentos genéricos orais e redes de distribuição estabelecidas por meio de farmácias de varejo contribuem ainda mais para a participação de mercado. Além disso, as terapias orais tornaram-se parte integrante do manejo a longo prazo, principalmente para pacientes que necessitam de tratamento crônico com supervisão clínica mínima.

Prevê-se que o segmento de injeções apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,4%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente preferência por injetáveis ​​de longa duração, como a leuprorelina, que proporcionam regulação hormonal sustentada. As formulações injetáveis ​​oferecem níveis terapêuticos consistentes, reduzem a frequência de administração e melhoram os resultados clínicos. A crescente aceitação, por parte dos pacientes, de injeções administradas em consultório e autoadministradas, aliada aos avanços tecnológicos nos sistemas de administração de medicamentos, está acelerando o crescimento do mercado. Além disso, o aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento para administração parenteral e o desenvolvimento contínuo de novos injetáveis ​​contribuirão para a expansão futura.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de tratamento da doença de Kennedy é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar detinha a maior participação na receita, com 48,7% em 2024, impulsionado pelos sistemas estruturados de prescrição, instalações avançadas e acesso a medicamentos especializados necessários para doenças neurológicas raras. Os hospitais continuam sendo os principais centros de diagnóstico, início do tratamento e dispensação de medicamentos, garantindo a segurança do paciente e a adesão ao tratamento. Além disso, as colaborações entre hospitais e instituições de pesquisa para o gerenciamento de doenças raras fortalecem ainda mais a dominância desse canal.

O segmento de farmácias online deverá registrar a taxa de crescimento mais rápida, de 21,3%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente digitalização da saúde e pela conveniência da entrega de medicamentos prescritos em domicílio. A crescente conscientização dos pacientes, a adoção cada vez maior da telemedicina e as políticas governamentais favoráveis ​​à venda regulamentada de medicamentos online estão alimentando esse crescimento. A expansão das plataformas de farmácias online e a melhoria das capacidades da cadeia de suprimentos também estão aumentando a acessibilidade, principalmente em regiões remotas e carentes. A integração de sistemas de gerenciamento de prescrições baseados em inteligência artificial e serviços automatizados de renovação de receitas está otimizando ainda mais as operações e melhorando a adesão do paciente ao tratamento. Além disso, parcerias estratégicas entre fabricantes de produtos farmacêuticos e plataformas de comércio eletrônico estão aumentando a disponibilidade de produtos e expandindo a penetração no mercado globalmente.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de tratamento da doença de Kennedy é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar e clínicas especializadas. O segmento hospitalar representou a maior participação de mercado, com 52,3% em 2024, devido à presença de equipamentos de diagnóstico avançados, equipes de tratamento multidisciplinares e programas abrangentes de atendimento ao paciente. Os hospitais também servem como importantes centros para ensaios clínicos, contribuindo para o acesso precoce a novas opções terapêuticas e garantindo a administração de tratamentos baseados em evidências. Além disso, o crescente estabelecimento de centros de doenças raras dentro dos hospitais sustenta a contínua dominância desse segmento.

Prevê-se que o segmento de clínicas especializadas apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 18,8%, entre 2025 e 2032, impulsionado pelo aumento de clínicas dedicadas a doenças neuromusculares e genéticas, que oferecem atendimento personalizado e focado. Os pacientes preferem cada vez mais clínicas especializadas por suas abordagens de tratamento personalizadas, tempos de espera mais curtos e serviços terapêuticos avançados. A expansão das redes clínicas, o maior acesso a neurologistas experientes e as políticas de saúde favoráveis ​​que promovem centros de doenças raras devem acelerar ainda mais o crescimento desse segmento.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da doença de Kennedy, com a maior participação na receita, de 39,5% em 2024.
• Atribuído à infraestrutura de saúde avançada, ao forte investimento em pesquisa de doenças raras e à presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas envolvidas em terapias para distúrbios neuromusculares.
• O mercado continua a testemunhar progressos significativos com ensaios clínicos focados em antagonistas do receptor de androgénio e agentes neuroprotetores.

Panorama do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy nos EUA:
O mercado de tratamento da Doença de Kennedy nos EUA detinha a maior participação de receita em 2024 na América do Norte, impulsionado por um foco crescente em medicina de precisão, financiamento robusto para pesquisas sobre doenças raras e a presença de grandes empresas de biotecnologia desenvolvendo novas terapias. Os avanços contínuos em terapia gênica e tratamentos baseados em RNA, juntamente com a crescente disponibilidade de ferramentas de diagnóstico molecular, estão impulsionando a expansão do mercado. Além disso, o forte apoio do FDA por meio da designação de medicamento órfão continua a estimular a inovação e o desenvolvimento de novos produtos.

Panorama do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy na Europa:
O mercado europeu de tratamento da Doença de Kennedy deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) constante ao longo do período de previsão, impulsionado por sistemas de saúde bem estabelecidos, aumento do investimento em pesquisa de doenças raras e crescente conscientização dos pacientes. A região está experimentando um crescimento notável devido às fortes colaborações entre a academia e a indústria e à disponibilidade de centros de tratamento avançados para distúrbios neuromusculares. Iniciativas governamentais e financiamento no âmbito das Redes Europeias de Referência (ERNs) apoiam ainda mais a pesquisa e o acesso dos pacientes a terapias inovadoras.

Análise do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy no Reino Unido:
Prevê-se que o mercado de tratamento da Doença de Kennedy no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente ênfase em testes genéticos, registros de doenças raras e programas nacionais que incentivam o diagnóstico precoce e a pesquisa clínica. O Serviço Nacional de Saúde (NHS) e importantes instituições acadêmicas estão colaborando ativamente em iniciativas de pesquisa focadas em terapias direcionadas ao receptor de andrógeno e abordagens neuroprotetoras para o tratamento da Doença de Kennedy.

Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy na Alemanha:
O mercado de tratamento da Doença de Kennedy na Alemanha deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado por forte atividade de P&D biofarmacêutica, infraestrutura laboratorial avançada e um ambiente regulatório favorável para medicamentos órfãos. O forte foco do país em inovação, combinado com estudos clínicos em andamento em terapias de modulação gênica, está aprimorando o desenvolvimento de tratamentos e os resultados para pacientes com Doença de Kennedy.

Panorama do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy na Ásia-Pacífico:
O mercado de tratamento da Doença de Kennedy na Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 10,2%, durante o período de 2025 a 2032, impulsionado pela melhoria do acesso à saúde, pelo aumento da conscientização sobre distúrbios genéticos e pela crescente participação de instituições de pesquisa em estudos focados em doenças raras. Economias emergentes como China, Japão e Coreia do Sul estão investindo cada vez mais em inovação biotecnológica e colaborações em pesquisa clínica, acelerando a adoção regional de soluções de tratamento avançadas para a Doença de Kennedy.

Panorama do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy no Japão:
O mercado japonês de tratamento da Doença de Kennedy está apresentando forte crescimento, impulsionado pela inovação tecnológica do país em medicina genética, infraestrutura de saúde avançada e crescente foco governamental no manejo de doenças raras. Institutos de pesquisa e universidades lideram iniciativas no desenvolvimento de terapias gênicas e ferramentas de diagnóstico avançadas, visando aprimorar a detecção precoce e o manejo da doença.

Panorama do Mercado de Tratamento da Doença de Kennedy na China:
O mercado de tratamento da Doença de Kennedy na China representou a maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado por um setor de biotecnologia em rápida expansão, aumento dos gastos com saúde e crescente conscientização sobre doenças genéticas raras. A presença de empresas farmacêuticas nacionais investindo em P&D e o apoio governamental a programas de pesquisa genética são fatores-chave que promovem o crescimento do mercado. Além disso, as colaborações com empresas globais de biotecnologia estão ampliando o acesso a opções terapêuticas inovadoras no país.

Participação de mercado no tratamento da doença de Kennedy

O setor de tratamento da doença de Kennedy é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Novartis AG (Suíça)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• GSK plc (Reino Unido)
• Johnson & Johnson e suas afiliadas (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltda. (Suíça)
• Bayer AG (Alemanha)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Sanofi (França)
• Astellas Pharma Inc. (Japão)
• Biohaven Ltda. (EUA)
• (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• PTC Therapeutics, Inc. (EUA)
• Regenxbio Inc. (EUA)
• uniQure NV (Países Baixos)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Biogen Inc. (EUA)
• Neurocrine Biosciences, Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de tratamento da doença de Kennedy

• Em novembro de 2023, a Nido Biosciences divulgou atualizações de dados clínicos para sua terapia experimental de pequenas moléculas, NIDO-361, na Doença de Kennedy (SBMA), demonstrando atividade promissora em biomarcadores direcionados à desregulação do receptor de andrógeno e iniciando os preparativos para um ensaio clínico de Fase 1.
• Em outubro de 2023, o 271º workshop do Consórcio Europeu de Doenças Neuromusculares (ENMC) sobre a Doença de Kennedy foi realizado na Holanda, reunindo especialistas internacionais de 11 países para harmonizar os delineamentos de ensaios clínicos, padronizar biomarcadores e acelerar o desenvolvimento de terapias para a doença.
• Em novembro de 2024, a ReviR Therapeutics firmou uma parceria estratégica e recebeu uma bolsa de pesquisa da Kennedy's Disease Association (KDA) para avançar no desenvolvimento de pequenas moléculas moduladoras de RNA, projetadas para atingir o mRNA do receptor de andrógeno mutante na SBMA (atrofia muscular espinhal do pescoço).
• Em maio de 2025, a AnnJi Pharmaceutical anunciou resultados positivos da Fase 1/2a para seu composto oral AJ201 em adultos com Doença de Kennedy, demonstrando segurança e tolerabilidade favoráveis, além de melhorias exploratórias nas medidas de função muscular entre os pacientes tratados.

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