Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

• O mercado global de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) foi avaliado em US$ 2,50 bilhões em 2024  e espera-se que atinja  US$ 3,16 bilhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 3,00% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos avanços crescentes na pesquisa genética, na medicina mitocondrial e no desenvolvimento de terapias direcionadas, que estão aprimorando significativamente a compreensão e o tratamento de doenças mitocondriais raras, como a Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE). O foco crescente na medicina de precisão e na terapia gênica está levando a uma maior inovação nas abordagens de diagnóstico e tratamento, melhorando os resultados para os pacientes e apoiando a expansão dessa área terapêutica de nicho.
• Além disso, a crescente conscientização global sobre doenças raras, os investimentos cada vez maiores de empresas de biotecnologia no desenvolvimento de medicamentos órfãos e a intensificação das colaborações entre instituições de pesquisa e empresas farmacêuticas estão acelerando o progresso dos estudos clínicos para a Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE). Esses fatores convergentes estão impulsionando a adoção de terapias avançadas direcionadas à mitocôndria e estratégias de reposição enzimática, aumentando significativamente o crescimento geral do mercado de MNGIE.

Análise de mercado da encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

• A encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE), uma doença mitocondrial autossômica recessiva rara, está recebendo crescente atenção clínica e de pesquisa devido aos avanços na biologia mitocondrial, na terapia de reposição enzimática e na terapia gênica. A natureza complexa da doença, que envolve manifestações neurológicas e gastrointestinais, tem incentivado pesquisas mais aprofundadas sobre abordagens de tratamento direcionadas e inovações diagnósticas.
• A crescente prevalência de doenças mitocondriais, aliada à expansão das capacidades de testes genéticos e às iniciativas de diagnóstico precoce, está impulsionando a demanda global por terapias especializadas para a MNGIE. Além disso, ensaios clínicos em andamento, o aumento das colaborações em pesquisa e o apoio de fundações de doenças raras estão impulsionando a expansão do mercado.
• A América do Norte dominou o mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada por uma infraestrutura de saúde avançada, forte apoio governamental ao desenvolvimento de medicamentos órfãos e a presença de importantes empresas biofarmacêuticas investindo em pesquisas sobre doenças mitocondriais. Os EUA continuam a liderar devido à crescente conscientização dos pacientes, ao acesso a testes genômicos e ao grande número de ensaios clínicos em andamento direcionados à disfunção mitocondrial.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido, registrando uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 9,7% durante o período de previsão, atribuída à melhoria dos gastos com saúde, à expansão do acesso a ferramentas de diagnóstico avançadas e à crescente participação de instituições de pesquisa regionais em estudos de doenças mitocondriais. O aumento das colaborações entre empresas de biotecnologia e centros acadêmicos também está contribuindo para uma inovação terapêutica mais rápida em países como Japão, China e Coreia do Sul.
• O segmento de terapias medicamentosas representou a maior participação na receita de mercado, com 63,1% em 2024, principalmente devido ao uso generalizado de terapias de reposição enzimática e de redução de nucleosídeos.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

Tendências do mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

Diagnóstico aprimorado e avanços terapêuticos por meio da integração de IA e genômica

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) é a integração de inteligência artificial (IA), sequenciamento genômico avançado e análises de saúde digital para aprimorar o diagnóstico, o monitoramento e a descoberta de terapias. Essa convergência tecnológica está revolucionando a compreensão e o manejo de doenças mitocondriais raras, aumentando a precisão diagnóstica e facilitando a identificação de novos biomarcadores.
  • Por exemplo, plataformas de interpretação genômica assistidas por IA estão sendo cada vez mais utilizadas em laboratórios clínicos para identificar mutações nos genes TYMP e POLG responsáveis ​​pela MNGIE com maior precisão e rapidez. Da mesma forma, ferramentas de fenotipagem digital com suporte de algoritmos de IA estão permitindo que os médicos analisem dados relatados pelos pacientes e padrões metabólicos para detectar a progressão precoce da doença.
• Além disso, a adoção de fluxos de trabalho de descoberta de fármacos orientados por IA permite que as empresas farmacêuticas simulem deficiências de enzimas mitocondriais e prevejam a eficácia de moléculas candidatas antes dos testes clínicos. Essas ferramentas também auxiliam na otimização das estratégias de dosagem para moduladores emergentes do metabolismo de nucleosídeos. A integração da IA ​​e da genômica não só aprimora o diagnóstico precoce, como também possibilita a medicina de precisão, alinhando os protocolos de tratamento a variantes genéticas específicas.
• O uso crescente da telemedicina e dos registros digitais de pacientes está otimizando ainda mais o monitoramento de doenças, facilitando a troca de dados em tempo real entre os médicos e fomentando a colaboração global em pesquisa. Esses avanços estão transformando fundamentalmente os fluxos de trabalho clínicos, melhorando o rendimento diagnóstico e reformulando as expectativas dos pacientes em relação a um atendimento oportuno e eficaz. Consequentemente, empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas estão focando em colaborações de pesquisa baseadas em inteligência artificial para acelerar o desenvolvimento de terapias gênicas e otimizar os resultados para os pacientes.
• A crescente demanda por diagnósticos assistidos por IA e interpretação genômica digital está se expandindo rapidamente tanto em ambientes hospitalares quanto de pesquisa, à medida que as partes interessadas priorizam cada vez mais a precisão, a velocidade e a personalização no manejo de doenças raras.

Dinâmica do mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

Motorista

Crescente necessidade de terapias direcionadas e aumento da conscientização sobre doenças mitocondriais raras.

• O aumento da prevalência global de doenças mitocondriais raras e a crescente conscientização sobre condições genéticas entre médicos e pacientes são os principais impulsionadores da expansão do mercado de MNGIE.
  • Por exemplo, em abril de 2024, diversas instituições de pesquisa anunciaram avanços em terapia de reposição enzimática e estudos de edição genética para MNGIE, evidenciando o crescente investimento da indústria em abordagens de tratamento curativo. Espera-se que essas iniciativas, fruto de colaborações entre biotecnologia e academia, impulsionem o crescimento do mercado ao longo do período de previsão.
• O aumento da disponibilidade de testes diagnósticos, aliado a políticas governamentais de apoio à pesquisa e ao financiamento de doenças raras, acelerou os esforços de detecção e intervenção precoces. Diagnósticos moleculares avançados, incluindo sequenciamento de nova geração e perfil metabólico, estão sendo cada vez mais adotados na prática clínica para confirmar o diagnóstico de MNGIE.
• Além disso, organizações de defesa dos pacientes e redes globais de doenças raras estão contribuindo para campanhas de conscientização precoce, promovendo aconselhamento genético e melhorando o acesso dos pacientes a terapias experimentais por meio de programas de uso compassivo.
• O crescente foco na medicina de precisão, no desenvolvimento de terapias personalizadas e na integração de modelos de atendimento multidisciplinares — incluindo neurologia, gastroenterologia e especialistas em metabolismo — está impulsionando ainda mais o crescimento do mercado de MNGIE.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e infraestrutura clínica limitada para o manejo de doenças raras.

• Os altos custos de tratamento e a infraestrutura especializada limitada para o manejo de doenças raras representam desafios significativos para a adoção mais ampla de terapias emergentes para MNGIE. A natureza complexa das doenças mitocondriais exige instalações de diagnóstico avançadas, clínicos especializados e serviços de aconselhamento genético — recursos frequentemente indisponíveis em regiões de baixa e média renda.
  • Por exemplo, o acesso limitado a terapias de reposição enzimática, ensaios de terapia genética e moduladores do metabolismo de nucleosídeos em países em desenvolvimento restringiu a inclusão de pacientes em pesquisas clínicas e atrasou o início do tratamento.
• Além disso, o alto custo das terapias genéticas e o acompanhamento prolongado dos pacientes tornam esses tratamentos inacessíveis para grande parte da população mundial, apesar das melhorias contínuas nas políticas de reembolso em algumas regiões.
• Preocupações relacionadas à estabilidade, segurança e eficiência de administração de terapias direcionadas às mitocôndrias também representam barreiras técnicas à comercialização.
• Para enfrentar esses desafios, é necessário aumentar a colaboração público-privada, estabelecer centros de excelência em diagnóstico em nível global e desenvolver opções acessíveis de edição genética e terapia enzimática. Uma infraestrutura de saúde aprimorada, aliada a mecanismos de educação e apoio financeiro, será fundamental para garantir o acesso equitativo e a expansão sustentável do mercado.

Escopo de mercado da encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

O mercado está segmentado com base em sintomas, tratamento, via de administração e canal de distribuição.

• Por sintomas

Com base nos sintomas, o mercado de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) é segmentado em oftalmoplegia externa, dismotilidade gastrointestinal, caquexia, neuropatia periférica e leucoencefalopatia. O segmento de dismotilidade gastrointestinal dominou a maior participação de mercado em receita, com 38,4% em 2024, devido à alta frequência de complicações digestivas graves em pacientes com MNGIE. Esse sintoma afeta tanto a absorção de nutrientes quanto o movimento gastrointestinal, frequentemente levando à desnutrição e desconforto abdominal crônico. Hospitais e clínicas estão priorizando cada vez mais o manejo desses sintomas por meio de terapia de reposição enzimática e intervenções dietéticas. Além disso, o reconhecimento precoce de problemas gastrointestinais por meio de testes genéticos e metabólicos está melhorando as taxas de diagnóstico. A crescente conscientização sobre doenças mitocondriais raras e a expansão de programas de pesquisa focados nas conexões intestino-mitocôndria estão impulsionando ainda mais o manejo clínico. A disponibilidade de terapias de suporte e centros de tratamento multidisciplinares também reforçou a dominância desse segmento no mercado global.

Prevê-se que o segmento de oftalmoplegia externa registre a taxa de crescimento mais rápida, com uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 21,2% de 2025 a 2032, impulsionado pelo crescente desenvolvimento de terapias gênicas direcionadas aos olhos e pelo aprimoramento das tecnologias de imagem mitocondrial. A detecção precoce por meio de exames oftalmológicos avançados e diagnósticos moleculares está aumentando a precisão do tratamento. Pesquisas sobre transferência mitocondrial e edição genética mostram-se promissoras na correção da fraqueza muscular ocular. A crescente prevalência de distúrbios visuais em doenças mitocondriais aumentou a conscientização entre neurologistas e oftalmologistas. Além disso, as colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas estão impulsionando a inovação em tratamentos mitocondriais oculares. Espera-se que o aumento de ensaios clínicos com foco na restauração da visão acelere ainda mais o crescimento desse segmento durante o período de previsão.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de MNGIE é segmentado em terapias medicamentosas e terapia ocupacional e física. O segmento de terapias medicamentosas representou a maior participação na receita do mercado, com 63,1% em 2024, principalmente devido ao uso disseminado de terapias de reposição enzimática e de redução de nucleosídeos. Essas terapias atuam diretamente na deficiência da enzima timidina fosforilase, responsável pela doença. As empresas farmacêuticas estão investindo fortemente em terapias direcionadas às mitocôndrias e em medicamentos de suporte. O aumento do financiamento público e privado para o desenvolvimento de medicamentos órfãos também ampliou o acesso dos pacientes. Os avanços na formulação de medicamentos, juntamente com as aprovações regulatórias para programas de uso compassivo, contribuíram significativamente para o crescimento. Além disso, a expansão dos canais de farmácia hospitalar e dos programas clínicos para distúrbios mitocondriais fortaleceu a posição desse segmento no mercado global.

O segmento de terapia ocupacional e fisioterapia deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 20,8%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente demanda por cuidados de reabilitação para melhorar as habilidades motoras e a coordenação muscular em pacientes com MNGIE (miosite por neurogênese inespecífica do gene MNGIE). Os programas de reabilitação desempenham um papel crucial na manutenção da independência do paciente e na melhoria da qualidade de vida em geral. Os crescentes investimentos em centros de terapia especializados e a maior inclusão da fisioterapia em modelos de tratamento de doenças raras estão impulsionando a expansão do mercado. A adoção de ferramentas de reabilitação baseadas em tecnologia, como sensores de movimento vestíveis e plataformas de teleterapia, fortalece ainda mais a acessibilidade. A colaboração entre especialistas em reabilitação e neurologistas também está aprimorando os resultados da terapia. Essa crescente integração da fisioterapia e da terapia ocupacional no cuidado de longo prazo do paciente deverá impulsionar o rápido crescimento do segmento durante o período de previsão.

• Por via administrativa

Com base na via de administração, o mercado de MNGIE é segmentado em oral e injetável. O segmento oral dominou o mercado com a maior participação na receita, de 57,6% em 2024, atribuído à forte preferência dos pacientes por opções de tratamento não invasivas e à facilidade de administração. As formulações orais são particularmente benéficas para terapias de longo prazo, permitindo que os pacientes controlem os sintomas de forma conveniente em casa. O desenvolvimento de estabilizadores mitocondriais orais e compostos moduladores de enzimas contribuiu para essa dominância. Além disso, a crescente conscientização sobre a função mitocondrial e a disponibilidade de medicamentos modificadores de nucleosídeos orais estão impulsionando o crescimento. O foco aprimorado na adesão e no conforto do paciente reforçou ainda mais a adoção da via oral. Hospitais e farmácias em todo o mundo estão testemunhando uma demanda crescente por formulações orais como parte do gerenciamento integrado do cuidado com MNGIE.

Prevê-se que o segmento de injeções registre a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 22,4%, entre 2025 e 2032, devido à crescente adoção da terapia de reposição enzimática intravenosa e das terapias gênicas mitocondriais. As formulações injetáveis ​​oferecem dosagem precisa e resultados terapêuticos mais rápidos, essenciais para pacientes com disfunção gastrointestinal grave, onde a absorção oral é limitada. O número crescente de centros de infusão hospitalares e programas de apoio a pacientes para tratamentos de doenças raras contribui para esse crescimento. Os avanços biofarmacêuticos na estabilização de enzimas e em formulações recombinantes melhoraram a eficácia do tratamento. A expansão dos sistemas de administração de medicamentos direcionados e a maior aceitação de terapias administradas em ambiente hospitalar devem impulsionar ainda mais o rápido crescimento desse segmento durante o período previsto.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de MNGIE (Doenças Mitocondriais Genéticas) é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar dominou a maior participação na receita, com 49,2% em 2024, impulsionado pela distribuição centralizada e administração controlada de terapias mitocondriais especializadas. Os hospitais atuam como centros essenciais para o gerenciamento de MNGIE, fornecendo soluções abrangentes de diagnóstico e tratamento. A presença de departamentos dedicados a doenças raras e centros de infusão garante a disponibilidade de terapias de reposição enzimática e de suporte. A colaboração entre hospitais e empresas farmacêuticas para o acesso a medicamentos órfãos ampliou o alcance terapêutico. Além disso, o aumento de internações de pacientes para terapias intravenosas e monitoramento clínico impulsionou as vendas de farmácias hospitalares. Uma governança clínica robusta, padrões de segurança de medicamentos e o envolvimento direto de médicos reforçam ainda mais a posição de liderança desse segmento no mercado.

Prevê-se que o segmento de farmácias online apresente o crescimento mais rápido, registrando uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 23,1% entre 2025 e 2032, devido à crescente penetração da saúde digital e à preferência dos pacientes pela entrega conveniente de medicamentos em domicílio. A expansão das redes de farmácias online que oferecem medicamentos especializados para doenças raras está melhorando a acessibilidade global. As plataformas online proporcionam transparência de preços, validação de prescrições e recursos de rastreamento de dados, garantindo confiabilidade e facilidade para os pacientes. Parcerias estratégicas entre fabricantes de biotecnologia e distribuidores online estão aumentando a disponibilidade de terapias em diversas regiões. Além disso, o aumento das consultas de telemedicina e as aprovações governamentais para prescrições eletrônicas fortaleceram os canais de distribuição digital. A crescente confiança nas plataformas online entre os pacientes com doenças raras deverá sustentar o rápido crescimento deste segmento durante o período previsto.

Análise Regional do Mercado de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE)

• A América do Norte dominou o mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada por uma infraestrutura de saúde avançada, forte apoio governamental ao desenvolvimento de medicamentos órfãos e a presença de importantes empresas biofarmacêuticas investindo em pesquisas sobre doenças mitocondriais.
• A região beneficia-se de extensas redes de pesquisa clínica, acesso a testes genômicos e regimes de reembolso favoráveis ​​que apoiam o diagnóstico e o tratamento de doenças raras como a MNGIE.
• A crescente colaboração entre hospitais, centros acadêmicos e empresas de biotecnologia está acelerando o desenvolvimento de terapias de reposição enzimática direcionadas e intervenções baseadas em genes. Além disso, o aumento da conscientização entre profissionais de saúde e pacientes, juntamente com a expansão de programas de triagem diagnóstica, contribuiu significativamente para a identificação e o tratamento precoces de doenças mitocondriais em toda a região.

Análise de Mercado da Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) nos EUA

O mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) dos EUA detinha a maior participação de receita em 2024 na América do Norte, principalmente devido à alta prevalência de testes genéticos e à forte presença de centros de tratamento especializados em medicina mitocondrial. A infraestrutura clínica avançada do país e a pesquisa ativa em terapias de reposição enzimática e gênica continuam impulsionando a inovação. Além disso, incentivos regulatórios favoráveis, como a Lei de Medicamentos Órfãos (Orphan Drug Act), juntamente com o apoio de grupos de defesa de pacientes, encorajaram empresas de biotecnologia a investir em novas soluções terapêuticas. Os EUA também se beneficiam de uma sólida linha de medicamentos experimentais e ensaios clínicos voltados para a melhoria dos resultados para pacientes com disfunção mitocondrial.

Análise do Mercado Europeu de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE)

Prevê-se que o mercado europeu de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) significativa durante o período de previsão, impulsionado por um forte financiamento para pesquisa, pela crescente conscientização sobre doenças mitocondriais raras e pela presença de uma infraestrutura consolidada para testes genéticos. O apoio regulatório da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a designação de medicamento órfão está incentivando empresas de biotecnologia regionais a prosseguirem com o desenvolvimento clínico de terapias de reposição enzimática e gênica. A crescente colaboração entre institutos de pesquisa e hospitais nacionais está fomentando a inovação em modalidades de diagnóstico e tratamento. Além disso, organizações de defesa dos pacientes em países como Alemanha, França e Reino Unido desempenham um papel vital na promoção do diagnóstico precoce e do acesso a terapias emergentes.

Análise de Mercado da Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado por iniciativas governamentais como o Programa Genomics England, que se concentra em aprimorar o diagnóstico de doenças raras por meio de tecnologias avançadas de sequenciamento. O Serviço Nacional de Saúde (NHS) oferece suporte estruturado para testes genéticos e gerenciamento de pacientes, melhorando o acesso ao tratamento de distúrbios mitocondriais. Além disso, as colaborações acadêmicas entre universidades de pesquisa e empresas de biotecnologia estão fomentando a pesquisa translacional, enquanto as campanhas de conscientização pública continuam a incentivar a realização de testes precoces e a participação de pacientes em estudos clínicos.

Análise do Mercado Alemão de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE)

O mercado alemão de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pelo forte ecossistema biotecnológico do país, pelo investimento em pesquisa de doenças raras e pela adoção de abordagens de medicina de precisão. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha oferece suporte ao gerenciamento abrangente do paciente, desde aconselhamento genético até intervenção clínica. A presença de importantes instituições farmacêuticas e de pesquisa acadêmica que conduzem estudos sobre disfunção mitocondrial está acelerando a inovação terapêutica. Além disso, as estruturas governamentais para doenças raras estão melhorando as taxas de diagnóstico e promovendo o desenvolvimento de opções de tratamento acessíveis.

Análise do Mercado de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) na Região Ásia-Pacífico

O mercado de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 9,7%, durante o período de previsão de 2025 a 2032, devido ao aumento dos investimentos em saúde, à expansão das capacidades de diagnóstico e à crescente prevalência de distúrbios metabólicos hereditários. O rápido desenvolvimento econômico em países como China, Japão e Coreia do Sul está impulsionando a demanda por testes genéticos avançados e medicina personalizada. Além disso, a participação regional em ensaios clínicos globais e as parcerias com empresas de biotecnologia ocidentais estão acelerando os avanços terapêuticos. Iniciativas governamentais de apoio ao gerenciamento de doenças raras, juntamente com a expansão de centros de pesquisa especializados, estão impulsionando ainda mais o crescimento e a acessibilidade do mercado em toda a região.

Análise de Mercado da Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) no Japão

O mercado japonês de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) está ganhando impulso devido ao forte foco do país em inovação biomédica, medicina de precisão e diagnóstico precoce da doença. Políticas nacionais que promovem a medicina genômica e a integração do atendimento a doenças mitocondriais nos sistemas hospitalares estão facilitando a detecção precoce. Organizações de pesquisa japonesas estão ativamente envolvidas em estudos clínicos que exploram aplicações de terapia gênica e reposição enzimática. Além disso, colaborações entre empresas de biotecnologia e universidades japonesas estão contribuindo para a descoberta de novas vias terapêuticas para MNGIE, apoiando o papel crescente do país no cenário global de pesquisa em doenças mitocondriais.

Análise do Mercado Chinês de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE)

O mercado chinês de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE) representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pelo crescimento da classe média, aumento dos gastos com saúde e forte investimento em inovação biotecnológica. O foco do governo chinês na pesquisa de doenças raras e na medicina genética está impulsionando avanços no diagnóstico e tratamento de distúrbios mitocondriais. Empresas farmacêuticas locais estão cada vez mais firmando parcerias com empresas globais para o codesenvolvimento de terapia gênica e soluções de correção metabólica. O estabelecimento de centros regionais de genômica e biobancos está promovendo ainda mais iniciativas de medicina de precisão , ampliando o acesso ao tratamento de doenças raras em todo o país.

Participação de mercado da encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

O setor de Encefalomiopatia Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE) é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Pierrepont Therapeutics (EUA)
• Neovii Biotech (Suíça)
• Entrada Therapeutics (EUA)
• Santhera Pharmaceuticals (Suíça)
• Minovia Therapeutics (Israel)
• Stealth BioTherapeutics (EUA)
• Reneo Pharmaceuticals (EUA)
• Astellas Pharma (Japão)
• Reata Pharmaceuticals (EUA)
• Khondrion (Países Baixos)
• NeuroVive Pharmaceutical AB (Suécia)
• BridgeBio Pharma (EUA)
• Mitobridge (EUA)
• CohBar Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE)

• Em julho de 2024, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) designou um novo candidato terapêutico para MNGIE como medicamento órfão ao abrigo do processo EU/3/24/2948, reconhecendo-o para o tratamento da deficiência de timidina-fosforilase e permitindo incentivos regulamentares para o seu desenvolvimento.
• Em setembro de 2024, a Fundação Lily anunciou o financiamento de uma equipe de pesquisa sediada no Reino Unido (Universidade de Cambridge / AIBN) para desenvolver uma terapia gênica baseada em mRNA para MNGIE, visando a substituição da enzima TYMP por meio de sistemas avançados de administração em modelos animais.
• Em agosto de 2025, um artigo revisado por pares intitulado “Novos Horizontes no Tratamento da MNGIE” destacou opções terapêuticas emergentes — incluindo transplante de fígado, terapia de reposição enzimática e terapia gênica — refletindo uma mudança em direção a abordagens curativas em vez de sintomáticas.

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