Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras – Visão Geral do Setor e Previsão até 2033

Tamanho do mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência raras

• O mercado global de medicamentos para imunodeficiências raras foi avaliado em US$ 158,4 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 358,6 milhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 10,75% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelo aumento do diagnóstico de imunodeficiências primárias raras, pela crescente disponibilidade de terapias avançadas, como imunoglobulinas, produtos biológicos e terapias genéticas, e pela expansão do acesso a cuidados clínicos especializados em regiões desenvolvidas e emergentes.
• Além disso, a crescente conscientização dos pacientes, a melhoria dos programas de triagem e o aumento dos investimentos em pesquisa voltados para o desenvolvimento de opções de tratamento curativas e direcionadas estão fortalecendo a adoção, impulsionando significativamente o crescimento geral da indústria farmacêutica de imunodeficiências raras.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras

• Os medicamentos para imunodeficiências raras, incluindo imunoglobulinas policlonais, anticorpos monoclonais , produtos baseados em genes e moduladores de pequenas moléculas, são cada vez mais essenciais no tratamento de disfunções imunológicas graves, prevenindo infecções recorrentes e restaurando o equilíbrio imunológico em pacientes pediátricos e adultos.
• A crescente demanda por tratamentos para imunodeficiências raras é impulsionada principalmente pela melhoria dos testes genéticos e de triagem neonatal, pela maior conscientização sobre as imunodeficiências primárias e pelo acesso cada vez maior a terapias avançadas que oferecem manejo direcionado e de longo prazo da doença, além de melhores resultados clínicos.
• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos para imunodeficiências raras, com a maior participação na receita, de 45,6% em 2025, impulsionada pela forte presença de centros de atendimento especializado, alta adoção de terapias com imunoglobulina, estruturas de reembolso favoráveis ​​e avanços contínuos em pesquisas sobre tratamentos com anticorpos monoclonais e terapias gênicas nos EUA.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de medicamentos para imunodeficiências raras durante o período de previsão, devido à rápida melhoria da infraestrutura de saúde, ao aumento das taxas de diagnóstico e à crescente acessibilidade ao tratamento em países como China, Japão e Índia.
• As imunoglobulinas policlonais dominaram o mercado de medicamentos para imunodeficiências raras, com uma participação de mercado de cerca de 68,9% em 2025. Isso se deve ao seu papel como principal padrão de tratamento para doenças como a Imunodeficiência Comum Variável (ICV) e a Agamaglobulinemia Ligada ao Cromossomo X (XLA), além de seu amplo uso clínico em hospitais, clínicas especializadas e serviços de assistência domiciliar.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de medicamentos para imunodeficiências raras.

Tendências do mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência raras

“Expansão das terapias genéticas e direcionadas aprimorando a precisão do tratamento”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de medicamentos para imunodeficiências raras é a rápida expansão das terapias gênicas e direcionadas, que oferecem soluções mais precisas e potencialmente curativas em comparação com as abordagens tradicionais de reposição de imunoglobulina ao longo da vida.
• Por exemplo, os avanços contínuos nas plataformas de terapia gênica para Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) e Doença Granulomatosa Crônica (DGC) ligada ao cromossomo X estão possibilitando o desenvolvimento de tratamentos de longa duração que abordam os defeitos genéticos subjacentes, em vez de apenas controlar os sintomas.
• Métodos de correção genética, inovações em vetores virais e tecnologias baseadas em CRISPR estão aprimorando a segurança e a eficácia terapêuticas, permitindo que pesquisadores identifiquem mutações causadoras de doenças com maior precisão e menores riscos de tratamento em diversos tipos de imunodeficiência.
• Além disso, os medicamentos biológicos e os anticorpos monoclonais desenvolvidos para modular as vias imunológicas estão ampliando as opções de tratamento, oferecendo novas oportunidades para regimes terapêuticos personalizados, adaptados a distúrbios específicos dentro do espectro das imunodeficiências raras.
• O crescente foco na medicina de precisão e em modalidades terapêuticas avançadas está remodelando as expectativas clínicas, com instituições de pesquisa e empresas de biotecnologia intensificando seus esforços para desenvolver intervenções duradouras e modificadoras da doença para imunodeficiências anteriormente difíceis de tratar.
• A crescente demanda por terapias que oferecem correção direcionada e de longo prazo da disfunção imunológica está aumentando rapidamente tanto em regiões desenvolvidas quanto emergentes, à medida que os profissionais de saúde priorizam melhores resultados clínicos e redução da carga de tratamento.

Dinâmica do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras

Motorista

“Avanços nos exames de rastreio e aumento das taxas de diagnóstico elevam a procura por tratamento”

• A crescente implementação global da triagem neonatal, dos testes genéticos e do diagnóstico imunológico precoce está aumentando significativamente a identificação de imunodeficiências raras, impulsionando uma maior demanda por terapias medicamentosas especializadas.
• Por exemplo, a expansão dos programas nacionais de triagem neonatal para SCID em regiões como os EUA, a Europa e partes da Ásia está permitindo intervenções mais precoces e apoiando uma adoção mais ampla de tratamentos que salvam vidas, incluindo imunoglobulinas e terapias de correção genética.
• À medida que a conscientização sobre distúrbios genéticos relacionados ao sistema imunológico continua a aumentar entre médicos e pacientes, a necessidade de um diagnóstico precoce e preciso se intensifica, impulsionando a rápida adoção de terapias avançadas desenvolvidas para controlar ou corrigir a disfunção imunológica subjacente.
• Além disso, as melhorias na infraestrutura de saúde em regiões em desenvolvimento estão ampliando o acesso ao diagnóstico e ao tratamento, permitindo que mais pacientes entrem no processo terapêutico e contribuindo para o crescimento do mercado em diversas categorias de imunodeficiência.
• A crescente ênfase na detecção precoce e na intervenção direcionada está tornando as terapias medicamentosas avançadas essenciais para o tratamento de pacientes, impulsionando o crescimento do mercado à medida que mais pessoas têm acesso a opções de tratamento oportunas e eficazes.
• A mudança em direção ao diagnóstico precoce e preciso, combinada com a crescente demanda pelo controle de doenças a longo prazo, está impulsionando significativamente a adoção global de imunoglobulinas, produtos biológicos e modalidades emergentes baseadas em genes.

Restrição/Desafio

“Altos custos de tratamento e acesso limitado a terapias avançadas”

• O custo substancial associado à terapia de reposição de imunoglobulina, aos anticorpos monoclonais e aos tratamentos genéticos avançados representa um grande obstáculo à sua adoção em larga escala, principalmente em regiões de baixa e média renda com suporte limitado de reembolso.
• Por exemplo, o alto preço das formulações de SCIG/IVIG e o custo extremamente elevado das terapias genéticas emergentes criam barreiras de acesso significativas para pacientes que podem necessitar de tratamento vitalício ou altamente especializado.
• Os desafios de reembolso e a cobertura desigual dos planos de saúde para terapias de doenças raras limitam ainda mais o acesso dos pacientes, visto que muitos sistemas de saúde têm dificuldades para absorver o ônus financeiro associado aos tratamentos imunológicos de alto custo.
• Além disso, a escassez de centros de tratamento especializados e de imunologistas clínicos treinados em muitas regiões restringe o diagnóstico oportuno e o início da terapia adequada, atrasando o manejo eficaz da doença.
• A disponibilidade limitada de produtos biológicos avançados e terapias genéticas em mercados em desenvolvimento continua a dificultar a adoção uniforme, retardando a expansão do mercado global, apesar da crescente necessidade médica.
• Superar esses desafios por meio da redução dos custos de tratamento, de estruturas de reembolso mais robustas e da expansão da infraestrutura de atendimento especializado será fundamental para garantir um acesso mais amplo a terapias avançadas e sustentar o crescimento do mercado a longo prazo.

Escopo do mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência raras

O mercado é segmentado com base na classe do medicamento, via de administração, doença e usuário final.

• Por classe de medicamento

Com base na classe de medicamentos, o mercado global de medicamentos para imunodeficiências raras é segmentado em imunoglobulinas policlonais, anticorpos monoclonais, produtos baseados em genes e moduladores de pequenas moléculas. O segmento de imunoglobulinas policlonais dominou o mercado com a maior participação na receita, de 68,9% em 2025, impulsionado por seu papel como padrão de tratamento para uma ampla gama de imunodeficiências primárias e secundárias. Seu longo histórico de sucesso clínico, ampla aplicabilidade terapêutica e ciclos contínuos de tratamento contribuem para a demanda sustentada. Este segmento também se beneficia da crescente disponibilidade de formulações de IVIG e SCIG de alta pureza, permitindo aos médicos flexibilidade na adequação das abordagens de dosagem. O aumento das taxas de diagnóstico de CVID, XLA e condições relacionadas fortalece ainda mais o consumo. A expansão da capacidade global de coleta de plasma e as tecnologias de fabricação aprimoradas também reforçam a liderança do segmento.

Prevê-se que o segmento de produtos baseados em genes apresente a taxa de crescimento mais rápida de 2026 a 2033, impulsionado por avanços significativos em edição genética, engenharia de vetores e modelos de terapia curativa. As terapias genéticas para SCID, CGD e outras imunodeficiências graves estão avançando rapidamente dos ensaios clínicos para a disponibilidade comercial. Essas terapias oferecem correção a longo prazo ou permanente, reduzindo a dependência da reposição crônica de imunoglobulina. O aumento do investimento de empresas de biotecnologia, o apoio regulatório para aprovações aceleradas e a expansão dos programas de triagem neonatal impulsionam o segmento. À medida que os dados clínicos continuam a validar resultados duradouros, espera-se que a adoção de tratamentos baseados em genes se acelere globalmente.

• Por via administrativa

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em intravenosa, subcutânea, oral e outras. O segmento intravenoso detinha a maior participação na receita de mercado em 2025, devido ao seu uso fundamental na administração de imunoglobulina intravenosa (IVIG) e anticorpos monoclonais de alta potência para condições de imunodeficiência grave. A administração intravenosa continua sendo a preferida para o tratamento agudo e para pacientes que necessitam de resposta terapêutica rápida. Hospitais e centros de infusão especializados mantêm uma infraestrutura intravenosa robusta, que permite fluxos de trabalho de administração eficientes. O segmento também é reforçado por diretrizes clínicas consolidadas que priorizam as vias intravenosas em casos complexos ou instáveis. Altos volumes de dosagem e ciclos de infusão repetidos reforçam ainda mais a liderança.

Espera-se que o segmento subcutâneo apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida de 2026 a 2033, impulsionado pela crescente demanda por terapias com imunoglobulina subcutânea (SCIG) para uso domiciliar, que oferecem maior conveniência ao paciente e níveis séricos estáveis ​​de IgG. A SCIG reduz os efeitos colaterais sistêmicos, permite a autoadministração e minimiza a dependência de infusões hospitalares. Os avanços em bombas de infusão portáteis e esquemas de dosagem flexíveis estão melhorando a adesão e a satisfação do paciente. A tendência de cuidados descentralizados e o apoio das operadoras de saúde para terapias domiciliares com boa relação custo-benefício aceleram ainda mais o crescimento. A crescente adoção entre pacientes pediátricos e com doenças crônicas consolida a rápida expansão desse segmento.

• Por doença

Com base na doença, o mercado é segmentado em imunodeficiência comum variável (ICV), imunodeficiência combinada grave (SCI), agamaglobulinemia ligada ao cromossomo X, doença granulomatosa crônica (DGC), síndrome de WHIM, outras imunodeficiências primárias e imunodeficiências secundárias. O segmento de ICV dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, devido à sua prevalência comparativamente alta e à necessidade terapêutica crônica. Pacientes com ICV dependem fortemente da reposição de imunoglobulina por toda a vida, criando uma demanda consistente e recorrente. Ferramentas de diagnóstico aprimoradas, maior conscientização dos médicos e acesso mais amplo a testes genéticos elevaram significativamente as taxas de identificação. A natureza crônica e vitalícia da terapia para ICV garante um consumo anual estável. O segmento é ainda sustentado por diretrizes de tratamento bem estabelecidas e reembolso favorável em mercados desenvolvidos.

Prevê-se que o segmento de imunodeficiência combinada grave (SCID) apresente a taxa de crescimento mais rápida entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente adoção da terapia gênica e do transplante de células-tronco hematopoiéticas como abordagens curativas. Os programas universais de triagem neonatal estão identificando a SCID mais precocemente, aumentando a elegibilidade para o tratamento e melhorando os resultados a longo prazo. Os avanços em vetores virais, regimes de condicionamento e tecnologias de correção genética estão acelerando o sucesso clínico. O forte desenvolvimento de novos medicamentos, as designações regulatórias de via rápida e o investimento substancial de fundações para doenças raras impulsionam ainda mais o crescimento. A transição para modelos curativos de dose única melhora significativamente a trajetória do segmento.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, assistência domiciliar e farmácias de varejo e especializadas. O segmento hospitalar dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, refletindo seu papel central na administração de IVIG (imunoglobulina intravenosa), anticorpos monoclonais e terapias avançadas que exigem supervisão clínica. Os hospitais continuam sendo o principal local para diagnóstico, tratamento agudo, infusões complexas e monitoramento de reações adversas. Equipes multidisciplinares de imunologia, infraestrutura laboratorial e capacidade de resposta a emergências aumentam a utilização hospitalar. Os sistemas de reembolso em muitas regiões também favorecem a administração em ambiente hospitalar. Seu papel fundamental no manejo de casos graves e recém-diagnosticados reforça ainda mais a dominância do segmento.

Espera-se que o segmento de assistência domiciliar apresente a taxa de crescimento mais rápida durante o período de previsão, impulsionado pela crescente adoção da autoadministração de imunoglobulina subcutânea (SCIG) e pela expansão dos serviços de infusão domiciliar. O atendimento domiciliar oferece maior conveniência, redução do deslocamento e melhor qualidade de vida para pacientes com imunodeficiência crônica. Os avanços tecnológicos, incluindo bombas portáteis e conjuntos de infusão simplificados, facilitam a transição da terapia hospitalar para a terapia domiciliar. As operadoras de planos de saúde estão cada vez mais recomendando o atendimento domiciliar devido à sua relação custo-benefício e alta adesão do paciente. A crescente preferência por ambientes de tratamento centrados no paciente acelera ainda mais a expansão do segmento.

Análise Regional do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras

• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos para imunodeficiências raras, com a maior participação na receita, de 45,6% em 2025, impulsionada pela forte presença de centros de atendimento especializado, alta adoção de terapias com imunoglobulina, estruturas de reembolso favoráveis ​​e avanços contínuos em pesquisas sobre tratamentos com anticorpos monoclonais e terapias gênicas nos EUA.
• Os pacientes da região se beneficiam de um acesso mais amplo à triagem neonatal, testes genéticos e centros de imunologia especializados, o que possibilita a detecção precoce e o manejo mais eficaz a longo prazo de imunodeficiências raras.
• Essa ampla adoção é ainda mais sustentada por estruturas de reembolso favoráveis, forte presença de empresas biofarmacêuticas líderes e uma robusta linha de ensaios clínicos focados em SCID, CVID e outras imunodeficiências primárias, reforçando a liderança da América do Norte na disponibilidade de tratamentos inovadores.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras nos EUA

O mercado de medicamentos para imunodeficiências raras nos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2025, impulsionado pela ampla disponibilidade de centros de imunologia avançados e pela forte adoção de imunoglobulinas e terapias biológicas. Os pacientes nos EUA se beneficiam da triagem precoce, da cobertura abrangente de planos de saúde e do acesso oportuno a tratamentos inovadores, incluindo terapias gênicas. A crescente prevalência de imunodeficiências primárias diagnosticadas, combinada com o aumento da conscientização entre médicos e pacientes, está acelerando a demanda por terapias especializadas. Além disso, a presença de empresas biofarmacêuticas líderes, a robusta atividade de ensaios clínicos e a rápida incorporação de diagnósticos genômicos estão contribuindo significativamente para a expansão do mercado.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras na Europa

Prevê-se que o mercado europeu de medicamentos para imunodeficiências raras expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente por fortes programas de rastreio apoiados pelo governo e pela crescente ênfase no diagnóstico precoce de imunodeficiências primárias. O aumento da consciencialização entre os profissionais de saúde, aliado à adoção constante de anticorpos monoclonais e terapias com imunoglobulina subcutânea, está a fomentar o crescimento do mercado. Os pacientes europeus também beneficiam de percursos de cuidados estruturados e de redes de imunologia especializadas bem desenvolvidas. A região está a experienciar uma expansão notável em hospitais, clínicas especializadas e serviços de infusão domiciliária, com terapias avançadas a serem cada vez mais incorporadas nos sistemas nacionais de saúde.

Análise do mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência rara no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de medicamentos para imunodeficiências raras no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente adoção de testes genéticos, pela expansão da triagem neonatal e pela maior conscientização sobre as imunodeficiências. Além disso, o aumento de infecções associadas à disfunção imunológica não diagnosticada está incentivando pacientes e profissionais de saúde a priorizarem a intervenção precoce por meio de terapias direcionadas. O sólido ambiente de pesquisa clínica do Reino Unido, aliado a estruturas regulatórias avançadas que apoiam a aprovação de tratamentos para doenças raras, deverá estimular ainda mais o crescimento do mercado. O foco crescente em cuidados descentralizados e terapia com imunoglobulina domiciliar continua a impulsionar a adoção dessas terapias.

Análise do mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência raras na Alemanha

O mercado alemão de medicamentos para imunodeficiências raras deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela alta precisão diagnóstica, crescente conscientização dos médicos e forte demanda por produtos biológicos tecnologicamente avançados. A consolidada rede hospitalar alemã, aliada à ênfase em medicina de precisão e pesquisa genômica, promove a adoção de imunoglobulinas, anticorpos monoclonais e terapias gênicas. A integração de opções terapêuticas avançadas com registros nacionais de doenças raras também está se tornando cada vez mais comum, com forte preferência por soluções baseadas em evidências e focadas na segurança, alinhadas às expectativas locais do sistema de saúde. O crescente investimento em pesquisa imunológica também contribui para a expansão do mercado.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras na Região Ásia-Pacífico

O mercado de medicamentos para imunodeficiências raras na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento das capacidades de diagnóstico, pelo crescimento dos gastos com saúde e pela maior conscientização dos pacientes em países como China, Japão e Índia. O foco crescente da região em imunologia, apoiado por iniciativas governamentais que promovem a detecção precoce e o manejo de doenças raras, está impulsionando a adoção de terapias. Além disso, à medida que a região Ásia-Pacífico fortalece seu papel na fabricação de produtos biológicos e na pesquisa em terapia gênica, a acessibilidade e a disponibilidade de medicamentos para imunodeficiências continuam a melhorar. A rápida urbanização e a expansão da cobertura de planos de saúde estão acelerando ainda mais a demanda tanto na população pediátrica quanto na adulta.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras no Japão

O mercado japonês de medicamentos para imunodeficiências raras está ganhando impulso devido ao ecossistema médico avançado do país, à ampla realização de testes genéticos e à forte demanda por soluções de saúde de precisão. O mercado japonês prioriza a segurança e a confiabilidade clínica, e a adoção de terapias com imunoglobulina e terapias biológicas direcionadas é impulsionada pelo crescente número de casos diagnosticados de imunodeficiência primária. A integração dos tratamentos para imunodeficiências com plataformas de saúde digital e redes hospitalares está impulsionando esse crescimento. Além disso, o envelhecimento da população japonesa tende a estimular a demanda por terapias convenientes e confiáveis ​​que reduzam a hospitalização e apoiem o manejo a longo prazo.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças de Imunodeficiência Raras na Índia

O mercado indiano de medicamentos para imunodeficiências raras representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2025, devido à rápida expansão das capacidades de diagnóstico, ao crescimento de clínicas de imunologia especializadas e à maior conscientização sobre imunodeficiências primárias. A Índia se destaca como um dos mercados de terapias com imunoglobulina de crescimento mais rápido, e a demanda está aumentando acentuadamente em hospitais, clínicas especializadas e em serviços de atendimento domiciliar. O incentivo à melhoria da infraestrutura de saúde, o aumento da renda da classe média e a disponibilidade de opções terapêuticas mais acessíveis são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. A maior participação em ensaios clínicos globais e a forte produção farmacêutica nacional também contribuem para a expansão do mercado.

Participação de mercado de medicamentos para doenças de imunodeficiência raras

A indústria farmacêutica para doenças imunodeficientes raras é liderada principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Grifols, SA (Espanha)
• CSL (Austrália)
• Octapharma AG (Suíça)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Kedrion (Itália)
• Baxter (EUA)
• ADMA Biologics, Inc. (EUA)
• Laboratório de Bioprodutos Ltda. (Reino Unido)
• Grupo LFB (França)
• Biotest AG (Alemanha)
• Shanghai RAAS Produtos Sanguíneos Co., Ltd. (China)
• China Biologic Products Holdings, Inc. (China)
• Produtos de plasma Sanquin (Países Baixos)
• Hualan Biological Engineering Inc. (China)
• BPL Inc. (Reino Unido)
• Medac GmbH (Alemanha)
• Grupo Farmacêutico (Países Baixos)
• F. Hoffmann La Roche Ltda. (Suíça)
• UCB SA (Bélgica)
• Amgen Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de medicamentos para doenças imunodeficientes raras?

• Em outubro de 2025, após aprovação regulatória, o Yimmugo tornou-se comercialmente disponível nos EUA, possibilitando o acesso efetivo para pacientes com imunodeficiência primária (IDP). Este lançamento representa um passo significativo para tornar as terapias avançadas com imunoglobulina mais acessíveis na América do Norte para o tratamento de imunodeficiências raras.
• Em fevereiro de 2025, a taiba rare e a X4 Pharmaceuticals anunciaram um acordo exclusivo para a distribuição e comercialização do XOLREMDI em diversos países do Oriente Médio e Norte da África (MENA). Isso indica a expansão geográfica do tratamento de imunodeficiências raras, indo além da América do Norte e da Europa, e potencialmente melhorando o acesso global a terapias para doenças raras.
• Em janeiro de 2025, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o pedido de autorização de comercialização (MAA) para o mavorixafor (XOLREMDI) para o tratamento da síndrome de WHIM, um passo importante para disponibilizar na Europa a primeira terapia específica para WHIM. Se aprovada, essa terapia poderá ampliar o acesso a ela em diversos países da UE, no âmbito das vias regulatórias para medicamentos órfãos.
• Em junho de 2024, o Yimmugo, uma terapia com imunoglobulina intravenosa (IVIG) da Grifols/Biotest, recebeu aprovação da FDA para o tratamento de imunodeficiências primárias. Isso adiciona ao mercado uma terapia moderna com Ig de alta pureza, ampliando as opções para pacientes que necessitam de reposição de imunoglobulina em um amplo espectro de distúrbios de imunodeficiência.
• Em abril de 2024, o XOLREMDI (mavorixafor), da X4 Pharmaceuticals, foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Esta é a primeira terapia especificamente indicada para a síndrome de WHIM, uma imunodeficiência rara. A aprovação representa um marco transformador, pois aborda a disfunção subjacente da via CXCR4, aumentando a contagem de neutrófilos e linfócitos maduros e reduzindo as taxas de infecção em pacientes.

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