Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara – Visão Geral do Setor e Previsão até 2033

Tamanho do mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara

• O mercado global de terapias para epilepsia pediátrica rara foi avaliado em US$ 198 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 466,9 milhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 11,32% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de casos raros de epilepsia pediátrica, pela maior conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores e pelos avanços em terapias direcionadas para formas da doença resistentes ao tratamento.
• Além disso, o aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento, os incentivos governamentais para o tratamento de doenças raras e o acesso facilitado a novas terapias estão acelerando a adoção de soluções terapêuticas para epilepsia pediátrica rara, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara

• As terapias para epilepsia pediátrica rara, que oferecem soluções de tratamento direcionadas e precisas para crianças com distúrbios epilépticos raros, são componentes cada vez mais vitais da neurologia pediátrica moderna e dos sistemas de saúde, tanto em hospitais quanto em clínicas especializadas, devido à sua eficácia, perfis de segurança e integração com os protocolos de tratamento existentes.
• A crescente demanda por terapias para epilepsia pediátrica rara é impulsionada principalmente pela prevalência cada vez maior dessas doenças, pela crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores e pelos investimentos crescentes em pesquisa e desenvolvimento de terapias inovadoras.
• A América do Norte dominou o mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara, com a maior participação na receita, de aproximadamente 42% em 2025, impulsionada por uma infraestrutura de saúde avançada, alta adoção de terapias especializadas, redes de neurologia pediátrica bem estabelecidas e a presença de empresas farmacêuticas líderes focadas em tratamentos para doenças raras. Os EUA foram responsáveis ​​pela maior parte da demanda regional devido ao aumento das taxas de incidência, políticas de reembolso robustas e investimentos em programas de diagnóstico e terapia precoces.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de terapêutica para epilepsia pediátrica rara durante o período de previsão, registrando uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de cerca de 12,5% de 2026 a 2033, impulsionada pela melhoria da infraestrutura de saúde, aumento da conscientização sobre distúrbios neurológicos pediátricos raros, crescimento dos gastos com saúde e expansão de clínicas e hospitais especializados em países como China, Índia e Japão.
• O segmento de medicamentos antiepilépticos (MAE) dominou a maior fatia de receita do mercado, com aproximadamente 46% em 2025, impulsionado por sua eficácia comprovada no tratamento de uma ampla gama de síndromes epilépticas pediátricas raras e por seus perfis de segurança bem documentados.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara           

Tendências do mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara

“ Expansão de terapias direcionadas e abordagens de tratamento personalizadas ”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapêuticas para epilepsias pediátricas raras é o foco cada vez maior em terapias direcionadas e medicina de precisão, desenvolvidas especificamente para crianças com epilepsias genéticas raras e resistentes ao tratamento. Essas inovações visam melhorar os resultados clínicos e reduzir os efeitos adversos em comparação com os medicamentos antiepilépticos convencionais.
• Por exemplo, em março de 2023, a UCB Pharma lançou um programa de acesso expandido ao cenobamato para pacientes pediátricos com epilepsia resistente ao tratamento na América Latina, fornecendo protocolos especializados de dosagem e monitoramento para melhorar a eficácia e a segurança.
• O desenvolvimento de novas terapias baseadas em biomarcadores genéticos permite aos médicos personalizar o tratamento, reduzindo as abordagens de tentativa e erro e melhorando o controle das crises epilépticas.
• O aumento do investimento em ensaios clínicos para medicamentos órfãos pediátricos para epilepsia está expandindo o panorama do tratamento. Incentivos regulatórios, como a designação de medicamento órfão e as aprovações aceleradas pela FDA e EMA, apoiam ainda mais a inovação.
• As empresas farmacêuticas estão colaborando com hospitais pediátricos e centros de epilepsia para aprimorar a pesquisa e desenvolver formulações adequadas à idade, incluindo suspensões líquidas e comprimidos mastigáveis.
• A crescente conscientização de cuidadores e profissionais de saúde sobre as novas terapias aprovadas contribui para uma adoção mais rápida. Programas educacionais e iniciativas de apoio ao paciente ajudam as famílias a lidar com regimes de tratamento complexos.
• A integração do cuidado multidisciplinar, combinando terapia farmacológica com intervenções dietéticas e neuromodulação, está influenciando os padrões de tratamento em todo o mundo.
• O acesso facilitado a terapias avançadas por meio de programas de saúde públicos e privados acelera o crescimento em mercados emergentes. Investimentos em registros de pacientes e na geração de evidências do mundo real permitem o monitoramento contínuo da eficácia e segurança das terapias.
• A tendência para terapias mais precisas e personalizadas está remodelando as expectativas para o tratamento da epilepsia pediátrica em todo o mundo. Os participantes do mercado estão cada vez mais focados em terapias combinadas e opções de tratamento adjuvantes para lidar com casos resistentes a medicamentos.

Dinâmica do mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara

Motorista

“Prevalência crescente de epilepsia pediátrica e necessidades de tratamento não atendidas”

• A crescente prevalência de epilepsia pediátrica, particularmente as formas raras e resistentes a medicamentos, é um dos principais impulsionadores do crescimento do mercado de terapias para epilepsias pediátricas raras. Segundo a OMS, aproximadamente 0,5% a 1% das crianças em todo o mundo são afetadas por epilepsias resistentes ao tratamento.
• Por exemplo, em junho de 2024, a Zogenix Inc. ampliou o acesso à sua formulação pediátrica de fintepla no Brasil, visando pacientes com síndrome de Dravet, uma forma rara e grave de epilepsia. Essas iniciativas destacam os esforços de empresas importantes para atender às necessidades médicas não atendidas.
• Pais e cuidadores estão buscando cada vez mais opções de tratamento avançadas para crianças que não respondem aos medicamentos antiepilépticos convencionais.
• A expansão da infraestrutura de saúde em regiões emergentes melhora o acesso a terapias especializadas e serviços de neurologia pediátrica.
• O aumento do financiamento e das bolsas para a pesquisa de doenças raras permite o desenvolvimento e os testes clínicos mais rápidos de novos medicamentos. Iniciativas governamentais, como os programas nacionais de epilepsia pediátrica, apoiam o diagnóstico precoce e o acesso ao tratamento, impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.
• Maior conscientização e educação entre os profissionais de saúde ajudam a identificar subtipos raros de epilepsia, garantindo a seleção oportuna e adequada da terapia. A colaboração entre instituições acadêmicas, empresas farmacêuticas e hospitais fortalece as linhas de pesquisa.
• Os avanços tecnológicos em testes genéticos e identificação de biomarcadores facilitam o desenvolvimento de terapias direcionadas. O crescente número de organizações de defesa e apoio aos pacientes aumenta a demanda por medicamentos especializados para epilepsia pediátrica.
• A expansão da cobertura de seguros e as políticas de reembolso em mercados desenvolvidos e emergentes reduzem as barreiras financeiras ao acesso à terapia. A combinação de elevadas necessidades médicas não atendidas e a crescente conscientização sobre opções de tratamento eficazes continuam a impulsionar o mercado.

Restrição/Desafio

“ Altos custos de desenvolvimento e obstáculos regulatórios ”

• Os elevados custos de pesquisa e desenvolvimento de terapias específicas para epilepsia pediátrica representam um desafio significativo para o crescimento do mercado. O desenvolvimento de formulações adequadas à idade e a realização de ensaios clínicos pediátricos exigem investimentos substanciais.
• Por exemplo, em fevereiro de 2025, a GW Pharmaceuticals relatou atrasos na aprovação regulatória de sua formulação pediátrica de canabidiol na América Latina devido a requisitos adicionais de segurança clínica, ilustrando os desafios enfrentados pelas empresas para atender aos padrões regulatórios locais.
• Regulamentos rigorosos para medicamentos órfãos e pediátricos, incluindo requisitos de segurança, eficácia e farmacovigilância pós-comercialização, podem atrasar o lançamento de produtos. A população relativamente pequena de pacientes com epilepsias pediátricas raras limita o tamanho do mercado, dificultando a recuperação dos altos custos de desenvolvimento.
• O acesso limitado a centros neurológicos especializados em regiões rurais e semiurbanas restringe a adesão. Os altos custos da terapia podem levar a problemas de acessibilidade em economias emergentes.
• Os desafios relacionados a seguros e reembolsos para novas terapias podem impedir seu uso generalizado. A falta de conhecimento entre os profissionais de saúde sobre novas opções de tratamento pode atrasar a adoção.
• A concorrência de medicamentos antiepilépticos genéricos que oferecem alternativas de menor custo pode retardar a adoção de novas terapias.
• Os desafios logísticos na distribuição em cadeia de frio ou no manuseio especializado de medicamentos complicam ainda mais a expansão do mercado.
• Abordar esses desafios por meio de apoio regulatório, programas de assistência ao paciente e parcerias estratégicas é essencial para o crescimento sustentável.
• Os esforços contínuos para otimizar os projetos de ensaios clínicos e reduzir os prazos de desenvolvimento serão cruciais para superar as restrições do mercado.

Escopo do mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara

O mercado é segmentado com base no tipo de medicamento, mecanismo de ação e usuário final.

• Por tipo de medicamento

Com base no tipo de medicamento, o mercado de terapêuticas para epilepsia pediátrica rara é segmentado em fármacos antiepilépticos (FAEs), terapêuticas à base de canabidiol e outras terapias inovadoras. O segmento de fármacos antiepilépticos (FAEs) dominou a maior participação na receita do mercado, com aproximadamente 46% em 2025, impulsionado por sua eficácia comprovada no tratamento de uma ampla gama de síndromes epilépticas pediátricas raras e por seus perfis de segurança bem documentados. A disponibilidade de múltiplas formulações, incluindo opções orais, intravenosas e de liberação prolongada, permite a terapia personalizada para pacientes pediátricos. Evidências clínicas robustas e recomendações de diretrizes reforçam a adoção de FAEs entre os profissionais de saúde. As principais empresas farmacêuticas possuem linhas de desenvolvimento robustas para FAEs de próxima geração, consolidando ainda mais sua dominância no mercado. O alto nível de conhecimento entre neurologistas e pediatras sobre os benefícios dos FAEs garante ampla prescrição. Políticas de reembolso estabelecidas e cobertura de seguro facilitam o acesso dos pacientes, especialmente em regiões desenvolvidas. Programas educacionais e suporte clínico de empresas farmacêuticas ajudam os profissionais de saúde a gerenciar a adesão à terapia de forma eficaz. Os fármacos antiepilépticos (FAEs) são frequentemente a terapia de primeira linha, sendo a escolha padrão para o tratamento inicial de epilepsias pediátricas raras. Colaborações em pesquisa e estudos pós-comercialização continuam a apoiar o uso a longo prazo e o monitoramento da segurança. Parcerias entre hospitais, clínicas especializadas e organizações de pesquisa aprimoram a distribuição e o alcance aos pacientes. Além disso, a integração da terapia com FAEs a dispositivos de monitoramento de crises fortalece o gerenciamento do cuidado ao paciente. No geral, os FAEs permanecem a base do tratamento de epilepsias pediátricas raras em todo o mundo.

O segmento de terapêuticas à base de canabidiol deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de aproximadamente 13,2%, entre 2026 e 2033, impulsionado pelo crescente número de evidências clínicas que comprovam sua eficácia no tratamento da epilepsia pediátrica resistente, incluindo síndromes como Dravet e Lennox-Gastaut. O aumento das aprovações regulatórias na América do Norte, Europa e Ásia-Pacífico amplia as oportunidades de adoção. A crescente conscientização entre médicos e cuidadores sobre os benefícios do canabidiol na redução da frequência de crises epilépticas impulsiona as taxas de prescrição. A expansão de clínicas especializadas que oferecem terapias com canabinoides melhora a acessibilidade. O investimento em pesquisa e desenvolvimento de novas formulações e terapias combinadas estimula ainda mais o crescimento. O aumento do apoio governamental e de planos de saúde para terapias de doenças raras também contribui para a adoção. Campanhas de marketing e educação de empresas farmacêuticas ajudam a superar o estigma e a desinformação. Ensaios clínicos e estudos observacionais demonstram segurança e tolerabilidade a longo prazo em populações pediátricas. Avanços na tecnologia de formulação, como soluções à base de óleo e comprimidos mastigáveis, melhoram a flexibilidade de dosagem para crianças. Parcerias estratégicas entre organizações de pesquisa em cannabis e empresas farmacêuticas aceleram a entrada no mercado. O número crescente de casos resistentes ao tratamento garante uma demanda sustentada. O potencial do segmento para atender às necessidades clínicas não satisfeitas o posiciona como o tipo de medicamento de crescimento mais rápido no mercado de terapêutica para epilepsia pediátrica rara.

• Por mecanismo de ação

Com base no mecanismo de ação, o mercado é segmentado em Bloqueadores de Canais de Sódio, Potenciadores de GABA, Moduladores de Glutamato e Outros. O segmento de Bloqueadores de Canais de Sódio dominou a maior participação de mercado em receita, com aproximadamente 44% em 2025, devido à sua eficácia no controle de crises epilépticas em múltiplas síndromes raras de epilepsia pediátrica. Seu perfil de segurança e eficácia comprovado os torna uma opção de tratamento de primeira linha. A disponibilidade em múltiplas formas farmacêuticas e a adoção global por neurologistas pediátricos reforçam a liderança de mercado. Dados robustos de ensaios clínicos, diretrizes de tratamento e o uso extensivo tanto em hospitais quanto em clínicas especializadas sustentam ainda mais essa dominância. A ampla conscientização entre cuidadores e médicos sobre os benefícios dos bloqueadores de canais de sódio garante seu uso generalizado. Um sólido pipeline de bloqueadores de próxima geração aumenta a inovação e as opções de tratamento. Capacidades de fabricação bem estabelecidas garantem o fornecimento consistente de medicamentos em todo o mundo. Aprovações regulatórias em mercados-chave, como os EUA, a Europa e o Japão, facilitam o amplo acesso. A cobertura de seguro e as políticas de reembolso reduzem as barreiras financeiras ao tratamento. Iniciativas educacionais e programas de suporte clínico ajudam a otimizar a adesão e os resultados para os pacientes. Pesquisas colaborativas e ensaios multicêntricos continuam a validar a eficácia. A forte integração do segmento no tratamento padrão da epilepsia consolida sua posição como o principal mecanismo de ação no mercado.

O segmento de potenciadores de GABA deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de aproximadamente 12,8%, entre 2026 e 2033, devido à sua crescente aplicação em epilepsias pediátricas resistentes ao tratamento e às evidências clínicas que demonstram redução das crises e melhora da qualidade de vida. A expansão de centros de neurologia pediátrica e clínicas especializadas em epilepsia aumenta o acesso à terapia. As aprovações regulatórias para uso pediátrico em diversas regiões impulsionam a adoção. O aumento de ensaios clínicos com novos compostos GABAérgicos estimula ainda mais o crescimento. Parcerias entre empresas farmacêuticas e hospitais permitem um acesso mais rápido aos pacientes. A crescente conscientização entre cuidadores e médicos sobre os benefícios do aumento da neurotransmissão inibitória impulsiona as prescrições. A cobertura de planos de saúde e as iniciativas governamentais para doenças pediátricas raras reduzem as barreiras financeiras. O desenvolvimento de terapias combinadas com potenciadores de GABA melhora os resultados do tratamento. Os avanços tecnológicos na administração de medicamentos permitem a dosagem pediátrica precisa. Estudos observacionais demonstram segurança e tolerabilidade a longo prazo. A crescente incidência de epilepsia resistente a medicamentos cria maior demanda por terapias inovadoras. A expansão dos canais de distribuição e o apoio de farmácias especializadas reforçam a penetração no mercado.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de terapêuticas para epilepsias pediátricas raras é segmentado em hospitais, clínicas especializadas e cuidados domiciliares. O segmento de hospitais detinha a maior participação na receita do mercado, com aproximadamente 51% em 2025, devido à concentração de departamentos de neurologia pediátrica, ao acesso a ferramentas de diagnóstico avançadas e à capacidade de gerenciar regimes de tratamento complexos. Os hospitais oferecem equipes multidisciplinares de atendimento, facilitando o manejo abrangente de epilepsias pediátricas raras. A presença de centros especializados em epilepsia garante o diagnóstico precoce, o início adequado da terapia e o monitoramento contínuo. Políticas de aquisição e reembolso em larga escala apoiam a adoção hospitalar. Colaborações em pesquisa, ensaios clínicos e registros de pacientes conduzidos em hospitais fortalecem as evidências de tratamento. Os hospitais também servem como centros de educação para médicos e cuidadores. A disponibilidade de terapias de suporte avançadas, incluindo intervenções de emergência e equipamentos de monitoramento, melhora os resultados para os pacientes. A integração das farmácias hospitalares garante o acesso confiável às terapêuticas. A colaboração com empresas farmacêuticas melhora a eficiência da cadeia de suprimentos. Protocolos de tratamento padronizados garantem a adesão às melhores práticas. De modo geral, os hospitais continuam sendo o principal ponto de atendimento para pacientes pediátricos com epilepsia em todo o mundo.

O segmento de Clínicas Especializadas deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de aproximadamente 13%, entre 2026 e 2033, impulsionado pelo aumento de centros dedicados à neurologia pediátrica, pelo foco crescente em terapias personalizadas e pela maior acessibilidade a terapias avançadas. A expansão de clínicas especializadas em regiões urbanas e semiurbanas melhora o acesso a cuidados especializados. A adoção de tecnologias de diagnóstico e monitoramento de ponta apoia o planejamento de tratamento individualizado. Parcerias com empresas farmacêuticas aumentam a disponibilidade de novas terapias. A crescente conscientização e as iniciativas de educação entre os cuidadores incentivam as visitas às clínicas. Programas governamentais e a cobertura de planos de saúde aumentam a acessibilidade financeira. Ensaios clínicos conduzidos em clínicas especializadas permitem o acesso a terapias inovadoras. O foco no atendimento multidisciplinar em ambientes menores melhora a satisfação do paciente. A conveniência e a redução do tempo de espera hospitalar favorecem a adoção de clínicas especializadas. A crescente prevalência de epilepsias pediátricas raras garante um fluxo constante de pacientes. A capacidade das clínicas especializadas de fornecer acompanhamento e otimização da terapia fortalece os resultados a longo prazo.

Análise Regional do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara

• A América do Norte dominou o mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara, com a maior participação na receita, de aproximadamente 42% em 2025 , impulsionada por uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, alta adoção de terapias especializadas, extensas redes de neurologia pediátrica e a presença de empresas farmacêuticas líderes focadas em tratamentos para doenças raras.
• O mercado representou a maior parte da demanda regional , impulsionado pelo aumento das taxas de incidência, políticas de reembolso robustas, ampla cobertura de seguro e investimentos estratégicos em programas de diagnóstico e terapia precoces.
• A elevada consciencialização dos pacientes, as amplas iniciativas de investigação clínica e a disponibilidade de opções de tratamento avançadas reforçaram ainda mais a posição no mercado.

Análise do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara nos EUA

O mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara nos EUA detinha a maior participação de receita, com 80% em 2025, na América do Norte , impulsionado pela rápida adoção de terapias inovadoras, pela prevalência de centros especializados em neurologia pediátrica e pelo forte apoio governamental e privado aos serviços de saúde. O crescente foco no diagnóstico precoce, na medicina personalizada e em ensaios clínicos para novas terapias acelerou a adoção de tratamentos para epilepsia pediátrica rara. Colaborações estratégicas entre empresas farmacêuticas e instituições de pesquisa estão impulsionando ainda mais a expansão do mercado, juntamente com a crescente conscientização de pacientes e cuidadores sobre opções de tratamento avançadas.

Análise do Mercado Europeu de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara

Prevê-se que o mercado europeu de terapêuticas para epilepsia pediátrica rara cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial de cerca de 9% durante o período de previsão. O crescimento é impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças neurológicas pediátricas raras, pela sólida infraestrutura de saúde, por políticas governamentais favoráveis ​​e pela adoção de terapias inovadoras em países como o Reino Unido e a Alemanha . O acesso facilitado a serviços de neurologia pediátrica, o aumento das iniciativas de pesquisa clínica e a crescente disponibilidade de terapêuticas especializadas contribuem para o desenvolvimento do mercado.

Análise do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara no Reino Unido

O mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara no Reino Unido deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado por serviços de saúde avançados, alta adoção de terapias especializadas e investimentos crescentes em pesquisa em neurologia pediátrica. Programas governamentais que promovem o diagnóstico precoce, cobertura de seguro para tratamentos de doenças raras e colaborações entre hospitais e empresas farmacêuticas são importantes fatores de crescimento.

Análise do mercado alemão de terapias para epilepsia pediátrica rara

Prevê-se que o mercado alemão de terapêuticas para epilepsia pediátrica rara registre um crescimento significativo devido ao aumento dos gastos com saúde, à expansão de centros de neurologia pediátrica e à forte adoção de terapias inovadoras para doenças epilépticas raras. O maior foco em pesquisa e desenvolvimento, a infraestrutura hospitalar avançada e a crescente conscientização dos pacientes estão impulsionando ainda mais o mercado.

Análise do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara na Região Ásia-Pacífico

O mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, em torno de 12,5%, de 2026 a 2033 , impulsionado pela melhoria da infraestrutura de saúde, pelo aumento da conscientização sobre distúrbios neurológicos pediátricos raros, pelo aumento dos gastos com saúde e pela expansão de clínicas e hospitais especializados em países como China, Índia e Japão . O crescimento é sustentado pelo aumento dos investimentos em saúde pediátrica, pela crescente adoção de terapias avançadas e por iniciativas governamentais para melhorar o acesso ao tratamento. A expansão das atividades de pesquisa e desenvolvimento farmacêutico e a maior conscientização dos pacientes também contribuem para o rápido crescimento do mercado.

Análise do Mercado Japonês de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara

O mercado japonês de terapias para epilepsia pediátrica rara está ganhando impulso devido à infraestrutura de saúde bem desenvolvida, serviços avançados de neurologia pediátrica, alta adoção de terapias especializadas e forte apoio governamental ao manejo de doenças raras. Programas de diagnóstico precoce, aumento de ensaios clínicos e investimentos crescentes em neurologia pediátrica estão impulsionando a demanda por tratamentos inovadores para epilepsia.

Análise do Mercado de Terapias para Epilepsia Pediátrica Rara na China

O mercado chinês de terapias para epilepsia pediátrica rara representou uma parcela significativa da receita em 2025, devido à crescente conscientização sobre epilepsia pediátrica rara, ao aumento dos gastos com saúde, à expansão de clínicas especializadas e à presença de empresas farmacêuticas nacionais focadas em terapias para doenças raras. A rápida urbanização, o aumento da renda disponível e a maior acessibilidade a tratamentos inovadores estão impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.

Participação de mercado de terapias para epilepsia pediátrica rara

O setor de terapêutica para epilepsia pediátrica rara é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

•  UCB Pharma (Bélgica)
•  Greenwich Biosciences (EUA)
•  Biocodex (França)
•  Marinus Pharmaceuticals (EUA)
•  Neurelis (EUA)
•  Eisai Co., Ltd. (Japão)
•  Encodia Therapeutics (EUA)
•  Ovid Therapeutics (EUA)
•  Medice Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG (Alemanha)
•  PharmaMar (Espanha)
•  Recordati Doenças Raras (Itália)
•  Ultragenyx Pharmaceutical (EUA)
•  Horizon Therapeutics (EUA)
•  Bial (Portugal)
• Supernus Pharmaceuticals (EUA)
•  Catalent Pharma Solutions (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de terapias para epilepsia pediátrica rara

• Em dezembro de 2024, a Praxis Precision Medicines anunciou que a relutrigina (PRAX-562) recebeu a designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para uso na síndrome de Dravet — uma encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento grave. Essa designação visa acelerar o processo de desenvolvimento e reforça o potencial da relutrigina como uma nova terapia para epilepsia pediátrica rara.
• Em janeiro de 2024, a Akumentis Healthcare lançou o Clasepi — um produto de canabidiol (CBD) sob prescrição médica — na Índia, destinado ao tratamento de convulsões causadas por síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), síndrome de Dravet ou esclerose tuberosa (TSC) em pacientes a partir de um ano de idade. O Clasepi é considerado o primeiro produto de CBD sintético desse tipo na Índia, representando um importante marco de disponibilidade regional.
• Em novembro de 2023, o Epidiolex (solução oral de canabidiol/CBD purificado) foi aprovado no Canadá para o tratamento de convulsões associadas a diversas síndromes epilépticas raras na infância — incluindo a síndrome de Dravet, a síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) e o complexo de esclerose tuberosa (CET) — em pacientes com 2 anos de idade ou mais. Isso ampliou a disponibilidade geográfica de uma terapia pediátrica já estabelecida para epilepsia.

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