تقرير تحليل حجم السوق العالمية للأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

• تم تقدير حجم سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه العالمي للاضطرابات العصبية العضلية بنحو 2.03 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  4.87 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 11.50٪ خلال الفترة المتوقعة.
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من الانتشار المتزايد للاضطرابات العصبية العضلية على مستوى العالم، مثل ضمور دوشين العضلي (DMD)، وضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، مما خلق طلبًا حاسمًا على الأساليب العلاجية المتقدمة والمستهدفة مثل الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASOs).
• إن الاستثمارات المتزايدة في الأبحاث الجينية والقائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA)، إلى جانب الموافقات التنظيمية المتسارعة للأدوية الجديدة القائمة على مُركّبات ...

تحليل سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

• تُعدّ الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASOs) نهجًا علاجيًا ثوريًا في علاج الاضطرابات العصبية العضلية، حيث تستهدف السبب الجذري للتشوهات الجينية عن طريق تغيير تعبير الحمض النووي الريبوزي (RNA). صُممت هذه الجزيئات لتعديل عملية الربط أو تثبيط البروتينات الطافرة، مما يوفر علاجًا دقيقًا ومُستهدفًا مع تأثيرات أقل خارج الهدف.
• الطلب المتزايد على العلاجات القائمة على ASO مدفوع في المقام الأول بالانتشار المتزايد للأمراض العصبية العضلية النادرة مثل ضمور العضلات دوشين (DMD)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والضمور العضلي الشوكي (SMA)، إلى جانب الدعم التنظيمي المتزايد لتطوير الأدوية اليتيمة.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية، محققةً أكبر حصة إيرادات بلغت 45% في عام 2024، بفضل وجود شركات رائدة في مجال الأدوية المبتكرة، وموافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المبكرة (مثل سبينرازا وإكسونديس 51)، والتمويل القوي للبحث والتطوير. وشهدت الولايات المتحدة، على وجه الخصوص، تسارعًا في وتيرة التجارب السريرية وتوافرًا لعلاجات ASO المعتمدة في السوق.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات العصبية العضلية، مع معدل نمو سنوي مركب متوقع بنسبة 20.4٪ من عام 2025 إلى عام 2032، ويعزى ذلك إلى زيادة الاستثمار في علم الجينوم، والوعي المتزايد بالأمراض النادرة، وتحسين البنية التحتية للرعاية الصحية في دول مثل الصين والهند واليابان.
• هيمن قطاع ضمور العضلات دوشين (DMD) على سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات العصبية العضلية بأكبر حصة إيرادات بلغت 43.6٪ في عام 2024، بدعم من الموافقات التنظيمية والعلاجات التجارية وخط أنابيب سريري قوي

نطاق التقرير وتجزئة سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية  

اتجاهات سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

الطلب المتزايد مدفوعًا بالتقدم في الطب الدقيق والعلاجات الجينية

• إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه العالمي للاضطرابات العصبية العضلية هو التركيز المتزايد على الطب الدقيق، والذي يؤكد على تطوير علاجات مستهدفة تعتمد على الملف الجيني والمسارات الجزيئية المحددة التي تشارك في الأمراض العصبية العضلية.
• على سبيل المثال، في مايو 2024، وسعت شركة Sarepta Therapeutics خط أنابيبها من خلال البدء في التجارب السريرية لعلاج الجيل التالي من الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه بهدف تعزيز كفاءة تخطي الإكسون لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، مما يشير إلى تركيز الصناعة على الخصوصية العلاجية.
• أدى تطوير كيمياء متقدمة مضادة للاتجاه، مثل أوليجومرات فوسفورودياميدات مورفولينو (PMOs) وأوليجونوكليوتيدات الأحماض النووية المقفلة (LNA)، إلى تحسين استقرارية وخصوصية وفعالية علاجات الحالات العصبية العضلية الوراثية بشكل ملحوظ. تُمكّن هذه الابتكارات من تحقيق تأثيرات أطول أمدًا وتقليل وتيرة الجرعات.
• بالإضافة إلى ذلك، يُسهّل تزايد توافر الاختبارات الجينية وتحسين أدوات التشخيص الكشفَ المبكر وتصنيف المرضى، وهو أمرٌ أساسيٌّ لتعظيم فعالية العلاجات المضادة للاتجاه. ويتجلى هذا التوجه بشكلٍ خاص في مناطق مثل أمريكا الشمالية وأوروبا حيث تتطور التشخيصات الدقيقة بوتيرةٍ سريعة.
• تُسهم الحوافز التنظيمية، بما في ذلك الموافقات السريعة، وتسميات الأدوية اليتيمة، والمنح المخصصة لأبحاث الأمراض النادرة، في تسريع تطوير وتسويق علاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه. وتُشجع هذه الأطر الداعمة شركات الأدوية الحيوية على الاستثمار في أساليب علاجية جديدة لتلبية الاحتياجات السريرية غير المُلباة.
• ونتيجة لذلك، يشهد سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات العصبية العضلية نموًا كبيرًا، بدعم من الابتكار التكنولوجي وخط أنابيب سريري قوي يعالج حالات مثل ضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والضمور العضلي الشديد.

ديناميكيات سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

سائق

الطلب المتزايد على العلاجات الدقيقة في الاضطرابات العصبية العضلية

• إن العبء العالمي المتزايد للاضطرابات العصبية العضلية (NMDs)، بما في ذلك ضمور دوشين العضلي (DMD)، وضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، وغيرها من الحالات الوراثية النادرة، يدفع الحاجة إلى علاجات موجهة. وتبرز الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASOs) كخيارات علاجية واعدة للغاية نظرًا لقدرتها على تعديل التعبير الجيني بدقة عالية.
• على سبيل المثال، في أبريل 2024، أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals وشركة Biogen بشكل مشترك عن نتائج إيجابية للمرحلة الثالثة لعلاج Tofersen، وهو علاج ASO يستهدف مرض التصلب الجانبي الضموري المرتبط بـ SOD1، مما يعزز الجدوى التجارية والعلاجية للتدخلات القائمة على ASO.
• بخلاف الأدوية التقليدية، يُمكن تصميم مُثبطات عضلة القلب لتثبيط أو تعديل أو استعادة وظائف جينية مُحددة، مما يجعلها فعّالة للغاية في معالجة الأسباب الجذرية للأمراض العصبية العضلية الوراثية. يتماشى هذا النهج الطبي الدقيق مع التوجه المُستمر في مجال الرعاية الصحية نحو العلاجات الشخصية والمُستهدفة.
• علاوة على ذلك، تُمنح الهيئات التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، بشكل متزايد صفة "الأدوية اليتيمة"، وتصنيفات المسار السريع، والتصنيفات المبتكرة للمنتجات القائمة على مُركّبات ...
• كما أن تزايد التعاون بين الأوساط الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية الناشئة وشركات الأدوية الكبرى يُعزز الابتكار. فالاستثمارات في تقنيات التوصيل (مثل الجسيمات النانوية الدهنية ومركبات ASO المقترنة) تُساعد على تحسين استهداف الأنسجة، وخاصةً في المناطق التي يصعب الوصول إليها مثل الجهاز العصبي المركزي. وهذا يُوسّع نطاق مركبات ASO ليتجاوز ضمور العضلات الشوكي (SMA) واعتلال العضلات الدوشيني (DMD) ليشمل أمراض العضلات العصبية التقدمية الأخرى.
• علاوة على ذلك، فإن أدوات التشخيص المحسنة والاعتماد الأوسع للاختبارات الجينية وبرامج فحص حديثي الولادة تمكن من التشخيص والتدخل المبكر - مما يعزز الطلب على ASOs في علاج الاضطرابات العصبية العضلية بشكل فعال وفي المراحل المبكرة.

ضبط النفس/التحدي

تكاليف التطوير المرتفعة وآليات التسليم المعقدة وإمكانية الوصول المحدودة

• على الرغم من فاعليتها العلاجية، تواجه الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه تحديات كبيرة تتعلق بتكاليف التطوير المرتفعة، وأنظمة التوصيل المعقدة، ومحدودية الوصول إليها في البلدان منخفضة ومتوسطة الدخل. يتطلب تطوير علاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه استثمارات مكثفة في البحث والتطوير، وعمليات تركيب معقدة، وتجارب سريرية متخصصة، مما يرفع التكلفة الإجمالية لتطوير الدواء.
• يمكن أن يتجاوز متوسط تكلفة تطوير دواء واحد من منتجات ASO مئات الملايين من الدولارات، ويتفاقم هذا العبء المالي في الأمراض النادرة حيث يكون عدد المرضى قليلًا وتزداد صعوبة توسيع نطاق التجارب. هذا يحد من مشاركة السوق في الغالب لشركات الأدوية الكبرى أو شركات التكنولوجيا الحيوية ذات التمويل الجيد.
• بالإضافة إلى ذلك، يُشكل توصيل مُركّبات ASO إلى أنسجة مُحددة، وخاصةً العضلات أو الجهاز العصبي المركزي، عائقًا تقنيًا رئيسيًا. تُعد طرق التوصيل الحالية عبر القراب الشوكي أو الوريدي باضعة وقد تتطلب تكرار الحقن. علاوة على ذلك، يُمكن أن تُعقّد التأثيرات غير المُستهدفة، والاستجابات المناعية، والسمية المُحتملة النتائج السريرية وتُزيد من التدقيق التنظيمي.
• هناك أيضًا حاجة ملحة لمنصات توصيل قابلة للتطوير، وغير جراحية، وفعالة من حيث التكلفة، تُعزز التوافر البيولوجي مع تقليل الآثار الجانبية. تستكشف الشركات أساليب متقدمة مثل مُقترنات الببتيد، والجسيمات النانوية، والناقلات الفيروسية، لكن هذه الحلول لا تزال قيد التطوير وتواجه تحديات تتعلق بالسلامة وقابلية التوسع.
• علاوة على ذلك، تُعيق مشكلات سداد تكاليف الرعاية الصحية وإمكانية الوصول إليها تبني خدمات زراعة الأعضاء، وخاصةً في الأسواق الناشئة. فارتفاع تكلفة العلاج - الذي غالبًا ما يصل إلى مئات الآلاف من الدولارات للمريض سنويًا - يُقيد وصول المرضى إليه حتى في الأسواق المتقدمة ما لم يكن مدعومًا بتأمين أو دعم حكومي.
• أخيرًا، قد تُؤخر العقبات التنظيمية، لا سيما في الولايات القضائية الأقل درايةً بالعلاجات المُستهدفة جينيًا، الموافقة على المنتجات وتسويقها. يُعدّ ضمان التناغم العالمي للمسارات التنظيمية وتثقيف الأطباء والمرضى حول فوائد العلاج المُستهدف جينيًا خطواتٍ ضرورية لتوسيع نطاق الوصول وتخطي الشكوك.

نطاق سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

يتم تقسيم السوق على أساس النوع وطريقة التسليم وآلية العمل والتطبيق.

• حسب النوع

بناءً على النوع، يُقسّم سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية إلى أوليغونوكليوتيدات مضادة للاتجاه قائمة على الحمض النووي الريبوزي (DNA)، وأوليغونوكليوتيدات مضادة للاتجاه قائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA)، وأوليغونوكليوتيدات الأحماض النووية المقفلة (LNA)، وأوليغومرات فوسفور ثنائي أميدات مورفولينو (PMOs)، وغيرها. هيمنت الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه القائمة على الحمض النووي الريبوزي منقوص الأكسجين (DNA) على السوق، مستحوذةً على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 36.4% في عام 2024، بفضل فعاليتها الراسخة التي أثبتتها الدراسات السريرية المبكرة وما قبل السريرية. تشتهر هذه الجزيئات بارتباطها القوي بتسلسلات mRNA المستهدفة، مما يؤدي إلى تثبيط أو تعديل الجينات بشكل موثوق في نماذج عصبية عضلية متنوعة.

من المتوقع أن تُسجل أوليغومرات فوسفور ثنائي أميدات مورفولينو (PMOs) أعلى معدل نمو سنوي مركب بنسبة 22.8% بين عامي 2025 و2032، وذلك بفضل استقرارها المُحسَّن، وآثارها الجانبية الضئيلة، ونجاحها المُثبت مع العلاجات المُعتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) (مثلاً، في علاج ضمور دوشين العضلي). تُقاوم أوليغومرات فوسفور ثنائي أميدات مورفولينو التحلل الأنزيمي، وتُحافظ على ألفة الارتباط حتى في البيئات البيولوجية القاسية، مما يجعلها مُناسبة للاستخدام العلاجي داخل الجسم الحي. كما أن خصائصها الآمنة وتقنيات توصيلها المُتطورة، بما في ذلك اقتران الببتيد وحاملات الجسيمات النانوية، تُعزز من استخدامها. ومع تحول التطوير السريري نحو منصات ASO المتينة والآمنة، من المُتوقع أن تكتسب أوليغومرات فوسفور ثنائي أميدات مورفولينو زخمًا أكبر في علاجات الأمراض.

• حسب طريقة التسليم

بناءً على طريقة التوصيل، يُقسّم سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية إلى: وريديًا، وتحت الجلد، وداخل النخاع الشوكي، وعن طريق الاستنشاق، وغيرها. وقد استحوذت طريقة التوصيل داخل النخاع الشوكي على الحصة الأكبر بنسبة 41.7% في عام 2024، بفضل حقنها المباشر في السائل النخاعي، مما يوفر استهدافًا للجهاز العصبي المركزي العلوي، وهو أمر بالغ الأهمية لعلاج اضطرابات مثل ضمور العضلات الشوكي. تتجاوز هذه الطريقة حاجز الدم الدماغي، محققةً تركيزات علاجية من أكسيداز السلفونيل (ASO) داخل الخلايا العصبية الحركية الشوكية. ويعزز النجاح السريري المتزايد للعلاجات المُقدمة عن طريق الحقن داخل النخاع الشوكي تفضيلها السريري.

من المتوقع أن ينمو تقديم العلاج بالاستنشاق بمعدل نمو سنوي مركب قدره 21.3% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بالتطورات في أنظمة تقديم العلاج بالاستنشاق والاهتمام المتزايد بعلاج الخلل العصبي العضلي المرتبط بالجهاز التنفسي. يوفر هذا النهج طريقة غير جراحية، مما قد يُحسّن من التزام المرضى بالعلاج، لا سيما في عيادات الأطفال أو العيادات الخارجية. كما تُمكّن الابتكارات في تقنيات البخاخات وعلم تركيب الأدوية من استنشاق جزيئات ASO بشكل مستقر. علاوة على ذلك، يفتح استكشاف استهداف عضلات الجهاز التنفسي والمسارات العصبية عبر العلاجات الاستنشاقية آفاقًا علاجية جديدة في مجال طب الأعصاب العضلية، مما يجعل الاستنشاق استراتيجيةً سريعة التطور لتقديم العلاج.

• حسب آلية العمل

بناءً على آلية العمل، يُقسّم سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية إلى تخطي الإكسونات، وتعديل الوصلات، وإسكات الجينات، وتثبيط الترجمة، وغيرها. وقد تصدّرت تقنية تخطي الإكسونات السوق بحصة بلغت 38.9% في عام 2024، بفضل الأمثلة العلاجية الناجحة التي استهدفت طفرات إكسونات دوشين. تتيح هذه الآلية استبعادًا دقيقًا للإكسونات المسببة للأمراض، واستعادة أطر قراءة البروتين الوظيفية، واستعادة جزئية لتعبير الديستروفين. وتعزز الموافقات التنظيمية الراسخة والاعتماد السريري لمنشطات تثبيط الإكسونات التي تتجاوز الإكسونات مكانتها.

من المتوقع أن ينمو تعديل الوصلات بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 20.5% بين عامي 2025 و2032، بفضل قدرته على تصحيح الوصلات الشاذة، وهي أساسية لمختلف الأمراض العصبية العضلية مثل التصلب الجانبي الضموري (ALS) والضمور العضلي التوتري. توفر هذه الآلية تنوعًا في استهداف مجموعة من طفرات الوصلات وتعزيز نطاق العلاج. تُسهّل التطورات المستمرة في بيولوجيا الوصلات، وأدوات تصميم ASO المُحسّنة، تعديلات أكثر فعالية وانتقائية. ومع تحديد المزيد من الاضطرابات على أنها مرتبطة بالوصلات، وإعطاء الهيئات التنظيمية الأولوية للعلاجات الجينية الدقيقة، يكتسب تعديل الوصلات اهتمامًا كبيرًا من قِبل شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية على حد سواء.

• حسب الطلب

بناءً على التطبيق، يُقسّم سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية إلى ضمور دوشين العضلي (DMD)، وضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، وضمور التوتر العضلي، وغيرها. هيمن ضمور دوشين العضلي (DMD) على حصة الإيرادات الأكبر بنسبة 43.6% في عام 2024، مدعومًا بعلاجات متعددة معتمدة من الجهات التنظيمية، وخط تطوير سريري قوي. تدعم الاحتياجات الكبيرة غير الملباة، والأهداف الجينية المحددة جيدًا، ومسارات السداد المواتية استمرار الاستثمار. كما أن التوعية العامة وتمويل المناصرة لضمور دوشين العضلي يُسرّعان زخم السوق.

من المتوقع أن يُسجل مرض ضمور العضلات الشوكي (SMA) أسرع نمو بمعدل نمو سنوي مركب متوقع قدره 23.2% بين عامي 2025 و2032، مدعومًا بزيادة توافر البنية التحتية لتوصيل العلاج داخل القراب الشوكي، وأطر السداد الداعمة لعلاجات الأمراض النادرة. ويُسهم النجاح المبكر في إطالة فترة البقاء على قيد الحياة وتحسين الوظائف الحركية لمرضى ضمور العضلات الشوكي (SMA) في استمرار الاستثمار في مشاريع التطوير. بالإضافة إلى ذلك، تُوسّع برامج فحص حديثي الولادة وحملات التوعية العلاجية نطاق التشخيص المبكر، مما يُعزز الطلب على تدخلات فعالة في مجال زراعة الأعضاء في هذه الفئة من الأمراض.

تحليل إقليمي لسوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية، محققةً أكبر حصة إيرادات بلغت 45% في عام 2024، مدفوعةً بقدرات بحث وتطوير قوية، وحضور قوي لشركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة، ودعم تنظيمي مُيسّر لعلاجات الأمراض النادرة. يُسهم العدد المتزايد من التجارب السريرية، لا سيما لضمور دوشين العضلي (DMD) وضمور العضلات الشوكي (SMA)، بالإضافة إلى الموافقات السريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في تسريع تسويق المنتجات في جميع أنحاء المنطقة.
• يتم تعزيز نمو المنطقة من خلال ارتفاع الإنفاق على الرعاية الصحية، والوعي العالي بالاضطرابات العصبية العضلية، والتعاون النشط بين الأوساط الأكاديمية وشركات الأدوية والهيئات الحكومية.
• يواصل الاستثمار المتزايد في علاجات الجينات والحمض النووي الريبي، وخاصة تكنولوجيا مضادات الاتجاه، تعزيز ريادة أمريكا الشمالية في السوق العالمية

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات الولايات المتحدة المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

استحوذ سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في الولايات المتحدة لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 86% في عام 2024 في أمريكا الشمالية. وتدعم هذه الهيمنة منظومة راسخة للتكنولوجيا الحيوية، والوصول المبكر إلى العلاجات المبتكرة، والمبادرات الاستراتيجية لشركات رائدة مثل ساريبتا ثيرابيوتكس وأيونيس فارماسوتيكالز. وشهدت الولايات المتحدة تزايدًا في استخدام أدوية أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية الوراثية، مدعومةً بتصنيفات الأدوية اليتيمة ودعم قوي من الجهات الدافعة للعلاجات المتقدمة. كما يُسهم التمويل الحكومي ومبادرات مناصرة المرضى في توسيع السوق.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات أوروبا المضادة للاضطرابات العصبية العضلية

من المتوقع أن يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في أوروبا لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد الاستثمارات في تطوير الأدوية اليتيمة ونشاط التجارب السريرية القوي. تُشجع الحوافز التنظيمية التي تقدمها وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، مثل الرسوم المخفضة والحصرية في السوق، على تطوير أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الأمراض العصبية العضلية النادرة. ويساهم وعي المرضى، إلى جانب أنظمة الرعاية الصحية المركزية، في تعزيز التشخيص المبكر وتوفير علاجات جديدة قائمة على الحمض النووي الريبي (RNA) في الدول الأوروبية الرئيسية.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في المملكة المتحدة لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

من المتوقع أن ينمو سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في المملكة المتحدة لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتركيز البلاد على الطب الجينومي وأبحاث الأمراض النادرة. تُعزز خدمة الطب الجينومي التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) وتعاونها مع منظمات مثل جينوميكس إنجلترا دقة التشخيص وتبني العلاج. إضافةً إلى ذلك، تُعدّ سياسات السداد المواتية والدور النشط للمملكة المتحدة في شبكات التجارب السريرية بيئةً خصبةً لابتكار أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في ألمانيا لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

من المتوقع أن يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير، مدعومًا بتمويل حكومي قوي لأبحاث التكنولوجيا الحيوية، ووجود مؤسسات أكاديمية رفيعة المستوى، وارتفاع مستوى الإنفاق على الرعاية الصحية العامة. كما أن النهج التقدمي الذي تنتهجه البلاد في الطب الشخصي، والمشاركة في التجارب السريرية متعددة المراكز للعلاجات المضادة للاتجاه، يعززان نمو السوق. ويدعم الاعتماد الكبير على التشخيصات المتقدمة تحديد وعلاج الاضطرابات العصبية العضلية في مراحلها المبكرة.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في منطقة آسيا والمحيط الهادئ لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

من المتوقع أن ينمو سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في منطقة آسيا والمحيط الهادئ للاضطرابات العصبية العضلية بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 20.4% بين عامي 2025 و2032، وذلك بفضل التطورات السريعة في البنية التحتية للرعاية الصحية، والدعم الحكومي لمبادرات الأمراض النادرة، وتزايد عدد المرضى. تستثمر دول مثل الصين واليابان وكوريا الجنوبية بكثافة في العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA) وتوسع قدرات التصنيع المحلية. ويساهم تزايد الوعي، إلى جانب تزايد إمكانية الوصول إلى الاختبارات الجينية، في التشخيص المبكر ودعم الطلب على العلاج.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات التحسس اليابانية للاضطرابات العصبية العضلية

يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في اليابان لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية زخمًا كبيرًا بفضل شيخوخة السكان، والابتكارات القوية في مجال التكنولوجيا الحيوية، وإعطاء الحكومة الأولوية للأمراض النادرة. تُموّل منظمات مثل AMED (الوكالة اليابانية للبحث والتطوير الطبي) تطوير علاجات مضادة للاتجاه. كما تُهيئ المراجعات التنظيمية السريعة في اليابان والشراكات بين شركات الأدوية المحلية وشركات التكنولوجيا الحيوية العالمية بيئةً مواتيةً لنمو السوق السريع.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه في الصين لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

استحوذ سوق أوليجونوكليوتيدات مضادّة الاتجاه في الصين لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، مدفوعًا بتوسيع نطاق تغطية الرعاية الصحية، وقوة صناعة الأدوية المحلية، وإدراج الأمراض النادرة في الاستراتيجيات الصحية الوطنية. ويعزز التزام الصين بأن تصبح رائدة عالميًا في مجال الابتكار الصيدلاني الحيوي أبحاث أوليجونوكليوتيدات مضادّة الاتجاه وتسويقها. بالإضافة إلى ذلك، تُشكّل الشركات المحلية تحالفات مع شركات التكنولوجيا الحيوية العالمية لتقديم علاجات متطورة قائمة على الحمض النووي الريبي (RNA) في المستشفيات ومراكز الرعاية المتخصصة.

حصة سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

إن صناعة الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات العصبية العضلية يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة أيونيس فارماسيوتيكالز (الولايات المتحدة)
• شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة بيوجين (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة ويف لايف ساينسز المحدودة (سنغافورة)
• شركة إكسيكور (الولايات المتحدة)
• شركة ألنيلام للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة بيومارين للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة ستوك ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة فاندا للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة بيبجين (الولايات المتحدة)
• بيومارين (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه العالمي لعلاج الاضطرابات العصبية العضلية

• في يوليو 2025، حصلت شركة ساريبتا ثيرابيوتكس على أول تصنيف لتقنية منصة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لناقلها الفيروسي rAAVrh74 المستخدم في SRP‑9003 (بيدريديستروجين إكسيبوبارفوفيك)، والذي يخضع حاليًا للتجربة السريرية في المرحلة الثالثة لعلاج ضمور عضلات الحزام الطرفي من النوع 2E/R4 (LGMD2E/R4). صُممت هذه التصنيفات لتبسيط عملية التطوير والتنظيم عبر برامج علاجية متعددة باستخدام تقنية المنصة نفسها.
• في مايو 2025، منحت الهيئة التنظيمية اليابانية موافقة مشروطة على دواء إليفيديس (العلاج الجيني لضمور العضلات دوشين من إنتاج شركة ساريبتا) للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات. وقد أدى هذا الإنجاز إلى ارتفاع سعر السهم بنسبة 5.5%، وفتح المجال أمام دفعات تصل إلى 103.5 مليون دولار أمريكي.
• في يونيو/حزيران ويوليو/تموز 2025، أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن تحقيق في حالات وفاة متعددة مرتبطة بالعلاج الجيني "إليفيديس" من إنتاج شركة "ساريبتا". أوقفت الشركة مؤقتًا شحنات مرضى دوشين غير القادرين على المشي، وتُقيّم بروتوكولًا مُعززًا لتثبيط المناعة، بينما تستعد لاحتمال وضع ملصق تحذيري مُرفق لمعالجة مخاوف تتعلق بالسلامة المتعلقة بالكبد.
• في يوليو 2025، بدأت شركة Sarepta إعادة هيكلة استراتيجية، حيث قامت بتسريح حوالي 500 موظف (حوالي 36% من قوتها العاملة) وإعادة توجيه التركيز نحو منصة siRNA الخاصة بها، مع الحفاظ على دعم أدويتها الأربعة المضادة للاتجاه المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والتجارب الجارية.
• في أوائل عام 2025، تم الإبلاغ عن نتائج واعدة للمرحلة الأولى لدواء سالانرسن، وهو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه يتم اختباره سنويًا من قبل شركة بيوجين لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، حيث أظهر انخفاضًا بنسبة 70% في مستويات سلسلة الألياف العصبية الخفيفة وتحسينات وظيفية في المعالم الحركية، مما مهد الطريق لتجارب المرحلة الثالثة.
• في بحث ما قبل السريري لعام 2025، أظهر أوليجونوكليوتيد مضاد جديد نجاحًا في استعادة بروتين الديسفيرلين في الخلايا من المرضى الذين يعانون من اعتلال الديسفيرلين عن طريق تخطي الإكسون، مما يشير إلى توسع تطبيقات ASO خارج DMD وSMA
• في يناير 2024، أعلنت شركة فاندا للأدوية أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلبها كدواء تجريبي جديد (IND) لدراسة VCA-894A لعلاج داء شاركو-ماري-توث، المحور العصبي، النوع 2S (CMT2S)، لدى مريض. ترتبط هذه الحالة بمتغيرات موقع الوصل الخفي في جين IGHMBP2. VCA-894A هو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (ASO) جديد مصمم خصيصًا لاستهداف متغيرات موقع الوصل الخفي هذه داخل بروتين رابط الغلوبولين المناعي 2 (IGHMBP2). يُعتقد أن الطفرات في IGHMBP2 تساهم بشكل كبير في تطور CMT2S، ويرجع ذلك على الأرجح إلى تنكس الخلايا العصبية الحركية ألفا والتدهور اللاحق للجهاز العصبي المحيطي.

SKU-74463