تقرير تحليل حجم السوق العالمية للعلاج الجيني، وحصتها، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

 حجم سوق العلاج الجيني

• تم تقييم حجم سوق العلاج الجيني العالمي بـ 10.26 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  39.38 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 18.30٪ خلال الفترة المتوقعة
• يُعزى نمو السوق بشكل كبير إلى الطلب المتزايد على العلاجات العلاجية وتزايد الاستثمارات في أبحاث العلاج الجيني. ويُسهم التقدم التكنولوجي، لا سيما في مجال تحرير الجينات وطرق توصيلها، إسهامًا كبيرًا في هذا التوسع.
• علاوة على ذلك، يُرسّخ الانتشار المتزايد للاضطرابات الوراثية وسلسلة التجارب السريرية القوية، مكانة العلاج الجيني كطريقة علاج واعدة. كما تُسرّع البيئات التنظيمية المواتية من اعتماد حلول العلاج الجيني، مما يُعزز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق العلاج الجيني

• العلاجات الجينية، التي تنطوي على إدخال أو إزالة أو تغيير المادة الوراثية للفرد لعلاج أو شفاء الأمراض، هي مكونات حيوية بشكل متزايد في الطب الحديث، حيث تقدم علاجات محتملة للاضطرابات الوراثية غير القابلة للعلاج سابقًا والسرطانات والأمراض المعدية في كل من الحالات الوراثية والمكتسبة بسبب نهجها المستهدف وإمكاناتها في تعديل المرض.
• إن الطلب المتزايد على العلاجات الجينية مدفوع في المقام الأول بالفهم المتزايد للأساس الجيني للأمراض، والتقدم الكبير في تقنيات تحرير الجينات، والحاجة المتزايدة إلى علاجات فعالة للحالات النادرة والمزمنة حيث تقدم العلاجات التقليدية نجاحًا محدودًا.
• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق العلاج الجيني بأكبر حصة إيرادات تبلغ 40.5٪ في عام 2025، وتتميز ببنية تحتية قوية للبحث، ونفقات رعاية صحية عالية، ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الرائدة
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق العلاج الجيني بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 27.2٪، خلال الفترة المتوقعة بسبب زيادة الاستثمارات في البنية التحتية للرعاية الصحية، وتزايد عدد المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية، وارتفاع الدخول المتاحة التي تدعم الوصول إلى العلاجات الطبية المتقدمة.
• من المتوقع أن يهيمن قطاع النواقل الفيروسية على سوق العلاج الجيني بحصة سوقية تبلغ 85.5% بحلول عام 2025، مدفوعًا بالفعالية والتنوع الراسخين للنواقل الفيروسية، مثل الفيروسات الغدية المرتبطة (AAVs) والفيروسات العدسية، في نقل الجينات العلاجية. وقد خضعت هذه النواقل لدراسات مكثفة واستُخدمت بنجاح في العديد من العلاجات الجينية المعتمدة.

نطاق التقرير وتجزئة سوق العلاج الجيني       

اتجاهات سوق العلاج الجيني

"تعزيز الإمكانات العلاجية من خلال التحرير الجيني المتقدم وتوصيله"

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق العلاج الجيني العالمي التكامل المتزايد مع تقنيات تحرير الجينات المتقدمة، مثل كريسبر-كاس9، وأنظمة نقل الجينات المبتكرة، مثل الفيروسات الغدية (AAVs) والناقلات غير الفيروسية. يُعزز هذا الدمج بين التقنيات دقة التدخلات العلاجية وفعاليتها وسلامتها بشكل كبير.
  • على سبيل المثال، تُطوَّر علاجات قائمة على تقنية كريسبر لاستهداف الجينات المسببة للأمراض بدقة وتصحيحها في حالات مثل فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا، مما يتيح إمكانية العلاج الشافي لمرة واحدة. وبالمثل، تُحسِّن التطورات في هندسة غلافات الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية (AAV) إيصال الجينات العلاجية إلى أنسجة وأعضاء محددة، مما يُقلل من الآثار الجانبية.
• يتيح دمج تحرير الجينات المتقدم مع آليات التوصيل المتطورة ميزات مثل التعديلات الجينية عالية التحديد والنقل الفعال للخلايا المستهدفة، مما يؤدي إلى علاجات أكثر فعالية وأكثر أمانًا
• يُسهّل التكامل السلس لأدوات تحرير الجينات الدقيقة مع منصات التوصيل الفعّالة تطوير علاجات جينية أكثر استهدافًا وتخصيصًا لمجموعة أوسع من الأمراض. ومن خلال الجمع بين هذه التقنيات، يُمكن للباحثين تصميم علاجات تُراعي السمات الجينية الفريدة لكل مريض، مما يُعظّم الفائدة العلاجية ويُقلّل الآثار الجانبية.
• هذا التوجه نحو علاجات جينية أكثر دقة وكفاءة وشخصية يُعيد صياغة نماذج علاج الأمراض المختلفة جذريًا. ونتيجةً لذلك، تُضخّ الشركات استثماراتٍ ضخمة في تطوير أدواتٍ جديدةٍ لتحرير الجينات ذات دقةٍ مُحسّنةٍ وأنظمة توصيلٍ تُعزز خصوصية الأنسجة وتُقلّل من المناعة.
• يتزايد الطلب على العلاجات الجينية التي توفر تكاملاً سلسًا بين تقنيات تحرير الجينات وتوصيلها المتقدمة بسرعة في مختلف المجالات العلاجية، بما في ذلك الاضطرابات الوراثية والأورام والأمراض المعدية، حيث يسعى الأطباء والمرضى بشكل متزايد إلى خيارات علاجية تحويلية وربما علاجية.

ديناميكيات سوق العلاج الجيني

سائق

"الحاجة المتزايدة بسبب تزايد انتشار الاضطرابات الوراثية والطلب على العلاجات الفعالة"

• إن الانتشار المتزايد للاضطرابات الوراثية في جميع أنحاء العالم، إلى جانب الطلب المتزايد على العلاجات الفعالة والقابلة للشفاء، يشكل محركًا مهمًا للطلب المتزايد على العلاجات الجينية.
  • على سبيل المثال، في مايو 2025، أعلنت عدة مؤسسات بحثية عن نتائج واعدة لتجارب العلاج الجيني لأمراض وراثية نادرة مثل ضمور دوشين العضلي، مما يُبرز إمكانات هذه العلاجات في تلبية احتياجات طبية لم تُلبَّ سابقًا. ومن المتوقع أن تُعزز هذه التطورات نمو صناعة العلاج الجيني خلال الفترة المتوقعة.
• مع تعمق فهم الأساس الجيني للأمراض المختلفة وظهور حدود العلاجات التقليدية، توفر العلاجات الجينية إمكانية معالجة السبب الجذري لهذه الحالات، مما يوفر بديلاً مقنعًا أو خيار علاجي أفضل.
• علاوة على ذلك، فإن الوعي المتزايد بالطب الشخصي وإمكانية تصميم العلاجات بناءً على التركيبة الجينية للفرد تجعل العلاجات الجينية نهجًا جذابًا بشكل متزايد لمجموعة من الأمراض، بما في ذلك السرطانات والاضطرابات المناعية الذاتية.
• إن إمكانية تحقيق تأثيرات علاجية طويلة الأمد، أو حتى الشفاء منها، بجرعة واحدة، إلى جانب القدرة على استهداف آليات مرضية محددة على المستوى الجيني، عوامل رئيسية تدفع نحو اعتماد العلاجات الجينية في الأمراض النادرة والشائعة على حد سواء. كما أن الاستثمار المتزايد في البحث والتطوير، إلى جانب التقدم في تقنيات التصنيع والتوصيل، يُسهم بشكل أكبر في نمو السوق.

ضبط النفس/التحدي

"المخاوف بشأن تكاليف التطوير المرتفعة وعمليات التصنيع المعقدة"

• تُشكّل المخاوف المتعلقة بالتكاليف الباهظة المرتبطة بأبحاث وتطوير وتصنيع العلاجات الجينية تحديًا كبيرًا أمام إمكانية الوصول إلى السوق وانتشارها على نطاق أوسع. وتُسهم الطبيعة المعقدة لتقنيات تحرير الجينات وتطوير النواقل ومعالجة الخلايا في تكاليف استثمارات أولية ضخمة ونفقات إنتاج مستمرة، مما يُثير قلق المُستثمرين والمرضى بشأن القدرة على تحمل تكاليف هذه العلاجات.
  • على سبيل المثال، يمكن أن تؤدي عمليات التصنيع المعقدة والمخصصة في كثير من الأحيان للعلاجات الخلوية والجينية إلى تكاليف إنتاج كبيرة وعقبات لوجستية، مما يؤثر على السعر النهائي للعلاج.
• إن معالجة هذه المخاوف المتعلقة بالتكلفة من خلال التطورات في تقنيات التصنيع، واقتصادات الحجم، ونماذج التسعير المبتكرة أمرٌ بالغ الأهمية لضمان وصول أوسع للمرضى. وتستكشف الشركات استراتيجياتٍ مثل تطوير أساليب إنتاج أكثر كفاءة للنواقل الفيروسية، وإنشاء مرافق تصنيع مركزية لخفض التكاليف.
• رغم إدراك إمكانية تحقيق وفورات طويلة الأجل في التكاليف من خلال العلاجات العلاجية، إلا أن التكلفة الأولية المرتفعة قد تُشكل عائقًا أمام تبنيها، لا سيما في أنظمة الرعاية الصحية ذات الميزانية المحدودة أو للمرضى الذين يفتقرون إلى تغطية تأمينية شاملة. كما أن تعقيد التجارب السريرية والحاجة إلى بنية تحتية وخبرة متخصصة يُسهمان في زيادة التكلفة الإجمالية لتطوير العلاج الجيني.
• إن التغلب على هذه التحديات من خلال الابتكار التكنولوجي في التصنيع، وتبسيط العمليات التنظيمية، وتطوير أطر سداد مستدامة سيكون أمرًا حيويًا لتحقيق الإمكانات الكاملة للعلاجات الجينية وضمان إمكانية وصولها إلى شريحة أوسع من المرضى.

نطاق سوق العلاج الجيني

يتم تقسيم السوق على أساس نوع المتجه والطريقة ونوع الجين والتطبيق والمستخدم النهائي

• حسب نوع المتجه

بناءً على نوع الناقل، يُقسّم سوق العلاج الجيني إلى ناقل فيروسي وناقل غير فيروسي. وقد حاز قطاع الناقل الفيروسي على حصة سوقية كبيرة بلغت 85.5%، بفضل الفعالية والتنوع الراسخين للناقلات الفيروسية، مثل الفيروسات الغدية المرتبطة (AAVs) والفيروسات العدسية، في توصيل الجينات العلاجية. وقد خضعت هذه الناقلات لدراسة مكثفة واستُخدمت بنجاح في العديد من العلاجات الجينية المعتمدة.

من المتوقع أن يشهد قطاع النواقل غير الفيروسية نموًا سريعًا خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بالتطورات المتزايدة في أنظمة توصيل النواقل غير الفيروسية، مثل الجسيمات النانوية الدهنية، والحمض النووي العاري، والكهرباء. توفر هذه الأساليب مزايا محتملة من حيث السلامة، والمناعة، والقدرة على حمل حمولات جينية أكبر، مما يجعلها أكثر جاذبية لتطبيقات معينة، وتتغلب على بعض القيود المرتبطة بالنواقل الفيروسية.

• حسب الطريقة

بناءً على المنهجية المتبعة، يُقسّم سوق العلاج الجيني إلى قسمين: خارج الجسم الحي وداخله. ويستحوذ قطاع العلاج داخل الجسم الحي حاليًا على حصة سوقية أكبر، بفضل تطبيقه الأوسع على مجموعة واسعة من الأمراض وإمكانية علاج أعداد كبيرة من المرضى. أما العلاج داخل الجسم الحي، فيتضمن إدخال الجين العلاجي مباشرةً إلى جسم المريض.

يشهد قطاع العلاج خارج الجسم الحي نموًا ملحوظًا، لا سيما في مجالات مثل العلاجات الجينية الخلوية للسرطان وبعض الاضطرابات الوراثية. تتضمن هذه الطريقة تعديل الخلايا خارج جسم المريض ثم إعادة زرعها. توفر البيئة المُتحكم بها للتعديل الجيني مزايا لتطبيقات علاجية محددة.

• حسب نوع الجين

بناءً على نوع الجين، يُقسّم سوق العلاج الجيني إلى مستضدات، وسيتوكينات، ومثبطات للأورام، وعوامل انتحارية، ونقص، وعوامل نمو، ومستقبلات، وغيرها. وقد استحوذ قطاع نقص الجينات على الحصة السوقية الأكبر، مدفوعًا بالتركيز على علاج الاضطرابات الوراثية الناتجة عن نقص منتج جيني وظيفي.

من المتوقع أن يشهد قطاع اضطرابات الأورام (الذي لا يزال قيد التطبيق، ولكنه يعتمد على مناهج تحديد أنواع الجينات، مثل جينات مثبطات الأورام والجينات الانتحارية)، نموًا ملحوظًا نظرًا لإمكانية توفير العلاجات الجينية علاجات موجهة وفعالة لمختلف أنواع السرطان. كما تُسهم أنواع جينية أخرى، مثل المستضدات (لتطوير اللقاحات) والسيتوكينات (لتعديل المناعة)، في نمو السوق من خلال تطبيقاتها.

• حسب الطلب

بناءً على التطبيق، يُقسّم سوق العلاج الجيني إلى اضطرابات الأورام، وأمراض القلب والأوعية الدموية، والأمراض المعدية، والأمراض النادرة، والاضطرابات العصبية، وغيرها من الأمراض. ويُرجّح أن قطاع اضطرابات الأورام يستحوذ على أكبر حصة من إيرادات السوق حاليًا، مدفوعًا بجهود البحث والتطوير المكثفة والاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة لمختلف أنواع السرطان.

من المتوقع أن يشهد قطاع الأمراض النادرة نموًا ملحوظًا خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بزيادة الدعم التنظيمي والحوافز لتطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة، بالإضافة إلى النتائج الواعدة التي حققتها العلاجات الجينية في هذا المجال. كما تشهد مجالات تطبيقية أخرى، مثل الاضطرابات العصبية وأمراض القلب والأوعية الدموية، تزايدًا في أنشطة البحث والتطوير السريري.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم سوق العلاج الجيني إلى معاهد السرطان، والمستشفيات، ومراكز الأبحاث، وغيرها. ويُعدّ قطاع المستشفيات أكبر قطاع من حيث عدد المستخدمين النهائيين، بفضل مشاركته المباشرة في علاج المرضى وإدارة العلاجات الجينية المُعتمدة.

تلعب معاهد الأبحاث دورًا حاسمًا في المراحل المبكرة من تطوير العلاج الجيني، ومن المتوقع أن تظل مستخدمًا نهائيًا مهمًا، مما يساهم في خط أنابيب العلاجات الجديدة

تحليل إقليمي لسوق العلاج الجيني

• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق العلاج الجيني بأكبر حصة إيرادات تبلغ 40.5٪ في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية القوية للأبحاث، والإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الرائدة.
• تستفيد المنطقة من وجود جهات فاعلة رئيسية في السوق، وبنية تحتية متطورة للرعاية الصحية، ومعدل تبني مرتفع للتقنيات الطبية المبتكرة. علاوة على ذلك، يُسهم الانتشار المتزايد للاضطرابات الوراثية والسرطان، إلى جانب سياسات السداد المواتية، في تعزيز مكانة أمريكا الشمالية القوية في السوق.
• ويتم دعم هذا النشاط الواسع النطاق من خلال التمويل الكبير للتجارب السريرية، والتعاون بين المؤسسات الأكاديمية والصناعة، والنهج الاستباقي من جانب الهيئات التنظيمية لتسريع الموافقة على العلاجات الجينية الواعدة، مما يجعل المنطقة رائدة في تطوير وتسويق هذه العلاجات المتقدمة.

نظرة ثاقبة على سوق العلاج الجيني في الولايات المتحدة

استحوذ سوق العلاج الجيني في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات في أمريكا الشمالية بحلول عام 2025، بحصة سوقية بلغت 63.2%، مدعومًا بصناعة قوية للأدوية الحيوية، وتمويل كبير للأبحاث، وبيئة تنظيمية استباقية. ويولي المستهلكون (المرضى ومقدمو الرعاية الصحية) أولوية متزايدة لإمكانية توفير العلاجات الجينية علاجات طويلة الأمد أو علاجية لمختلف الأمراض. ويساهم الانتشار المتزايد للاضطرابات الوراثية والسرطان، إلى جانب الطلب المتزايد على العلاجات المبتكرة، في دفع عجلة صناعة العلاج الجيني. علاوة على ذلك، يُسهم التكامل المتزايد للعلاجات الجينية في بروتوكولات العلاج القياسية وتوافر مسارات السداد بشكل كبير في توسع السوق.

نظرة عامة على سوق العلاج الجيني في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق العلاج الجيني الأوروبي نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا في المقام الأول بزيادة الاستثمارات في البحث والتطوير، وتنامي الدعم التنظيمي للعلاجات المتقدمة، وتزايد الوعي بإمكانيات العلاجات الجينية في تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. ويعزز تزايد التعاون بين المؤسسات الأكاديمية والقطاع الصناعي، إلى جانب الطلب على علاجات مبتكرة للأمراض الوراثية والمزمنة، اعتماد العلاجات الجينية. كما ينجذب المرضى وأنظمة الرعاية الصحية الأوروبية إلى إمكانات هذه العلاجات في تحقيق فعالية طويلة الأمد وتحسين جودة الحياة. وتشهد المنطقة نموًا ملحوظًا في مختلف المجالات العلاجية، حيث يجري استكشاف العلاجات الجينية للأمراض النادرة والشائعة.

نظرة عامة على سوق العلاج الجيني في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق العلاج الجيني في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بقاعدة علمية متينة، ودعم حكومي للابتكار في علوم الحياة، وحاجة متزايدة لعلاجات فعالة للاضطرابات الوراثية والسرطان. إضافةً إلى ذلك، تُشجع المخاوف بشأن محدودية العلاجات التقليدية وإمكانات العلاجات الجينية كلاً من المرضى ومقدمي الرعاية الصحية على استكشاف هذه الخيارات المتقدمة. ومن المتوقع أن يواصل نظام الرعاية الصحية القوي في المملكة المتحدة والتزامه بتبني أحدث التقنيات الطبية تحفيز نمو السوق.

نظرة عامة على سوق العلاج الجيني في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق العلاج الجيني الألماني نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بتزايد أنشطة البحث، وقطاع دوائي قوي، وطلب متزايد على مناهج طبية مبتكرة وشخصية. وتعزز البنية التحتية المتطورة للرعاية الصحية في ألمانيا، إلى جانب تركيزها على التميز العلمي وتسهيل وصول المرضى إلى العلاجات المتقدمة، اعتماد العلاجات الجينية، لا سيما في مراكز العلاج المتخصصة ومستشفيات الأبحاث. كما يتزايد انتشار دمج العلاجات الجينية في الممارسة السريرية، مع التركيز بشكل كبير على السلامة والفعالية بما يتماشى مع معايير الرعاية الصحية المحلية.

نظرة عامة على سوق العلاج الجيني في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن ينمو سوق العلاج الجيني في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 27.2% في عام 2025، مدفوعًا بتزايد الإنفاق على الرعاية الصحية، ووجود عدد كبير من المرضى المصابين باضطرابات وراثية وسرطان، وتزايد الاستثمارات في التكنولوجيا الحيوية والبحوث الدوائية في دول مثل الصين واليابان والهند. ويساهم التوجه المتزايد في المنطقة نحو العلاجات الطبية المتقدمة، بدعم من المبادرات الحكومية التي تشجع على الابتكار في مجال الرعاية الصحية، في تعزيز تبني العلاجات الجينية. علاوة على ذلك، ومع بروز منطقة آسيا والمحيط الهادئ كمنطقة مهمة للتجارب السريرية وإمكانية تصنيع منتجات العلاج الجيني، فإن إمكانية الوصول إلى هذه العلاجات وبأسعار معقولة تتوسع لتشمل قاعدة أوسع من المرضى.

نظرة على سوق العلاج الجيني في اليابان

يشهد سوق العلاج الجيني في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل تركيز البلاد القوي على الطب التجديدي، وتسارع وتيرة شيخوخة السكان مع تزايد انتشار الأمراض المرتبطة بالعمر، والدعم الحكومي للتقنيات الطبية المبتكرة. ويولي السوق الياباني أهمية بالغة للسلامة والفعالية، ويعود اعتماد العلاجات الجينية إلى العدد المتزايد من التجارب السريرية وإمكانية علاج حالات لم تكن قابلة للعلاج سابقًا. ويساهم دمج العلاجات الجينية في سياسات الرعاية الصحية الوطنية، ووجود شركات أدوية محلية تستثمر في هذا المجال، في تعزيز هذا النمو. علاوة على ذلك، يوفر نظام الرعاية الصحية الراسخ في اليابان مسارًا لاعتماد العلاجات الجينية المعتمدة وسداد تكاليفها.

نظرة على سوق العلاج الجيني في الهند

يشهد سوق العلاج الجيني في الهند أعلى معدل نمو سنوي مركب (CAGR)، ويعزى ذلك إلى العدد الكبير من مرضى الاضطرابات الوراثية في البلاد، وزيادة الوعي الصحي، ونمو صناعة الأدوية الحيوية. تُعدّ الهند سوقًا مهمة للأدوية والتكنولوجيا الحيوية، وتزداد أهمية العلاجات الجينية لقدرتها على معالجة الأمراض الوراثية الشائعة. ويُعد الاستثمار المتزايد في البنية التحتية للرعاية الصحية، وصعود شركات الأدوية الحيوية المحلية، وإمكانية توفر خيارات علاج جيني بأسعار معقولة، عوامل رئيسية تدفع عجلة نمو السوق في الهند.

حصة سوق العلاج الجيني

إن صناعة العلاج الجيني يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة جونسون آند جونسون للخدمات، المحدودة (الولايات المتحدة)
• بيومارين (الولايات المتحدة)
• شركة بلو بيرد بيو (الولايات المتحدة)
• شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة فيرتكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة كريسبر ثيرابيوتكس (سويسرا)
• شركة إنتيليا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• إيديتاس ميديسين (الولايات المتحدة)
• uniQure NV. (هولندا)
• شركة أورشارد ثيرابيوتكس بي إل سي (المملكة المتحدة)
• شركة باير إيه جي (الولايات المتحدة)
• شركة كريستال بيوتيك (الولايات المتحدة)
• بيم ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة MeiraGTx المحدودة (الولايات المتحدة)
• سانجامو ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة بريدج بيو فارما (الولايات المتحدة)
• شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق العلاج الجيني العالمي

• في أبريل 2025، أعلنت شركة فيرتكس للأدوية عن نتائج إيجابية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاجها المُعدّل جينيًا بتقنية كريسبر-كاس9 خارج الجسم الحي لمرض فقر الدم المنجلي. أظهرت البيانات انخفاضًا ملحوظًا في نوبات انسداد الأوعية الدموية، وهي من المضاعفات الرئيسية للمرض، مما يُبرز الإمكانات التحويلية لتحرير الجينات في علاج اضطرابات الدم الوراثية. يُبرز هذا التقدم التقدم المُحرز في استخدام تقنية كريسبر لتطوير علاجات مُستدامة للحالات الوراثية الشديدة.
• في مارس 2025، حصلت شركة بيومارين للأدوية على موافقة تنظيمية في سوق أوروبية رئيسية لعلاجها الجيني الذي يستهدف اضطرابًا وراثيًا نادرًا في الكبد. تُمثل هذه الموافقة إنجازًا جديدًا في توسيع نطاق توافر العلاجات الجينية للأمراض النادرة، مما يُتيح خيارًا علاجيًا قد يُغير حياة المرضى ذوي البدائل العلاجية المحدودة. ويعكس هذا القرار ثقة الهيئات التنظيمية المتزايدة في سلامة وفعالية العلاجات الجينية لمثل هذه الحالات.
• في فبراير 2025، أعلنت نوفارتس عن شراكة استراتيجية مع شركة رائدة في تصنيع العلاجات الجينية لتعزيز قدراتها الإنتاجية لنواقل فيروسات الغدة الدرقية المرتبطة (AAV)، وهي عنصر أساسي في العديد من العلاجات الجينية. يهدف هذا التعاون إلى معالجة اختناقات التصنيع التي شكلت تحديًا في مجال العلاج الجيني، مما يضمن توفير إمدادات أكثر موثوقية وقابلية للتوسع من النواقل الفيروسية للتجارب السريرية والتسويق. تؤكد هذه الخطوة على الأهمية المتزايدة للبنية التحتية الصناعية القوية لاعتماد العلاجات الجينية على نطاق واسع.
• في يناير 2025، قدمت شركة بلو بيرد بيو، المحدودة، بيانات متابعة طويلة الأمد من تجاربها السريرية للعلاجات الجينية لمرض بيتا ثلاسيميا واعتلال الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD) في مؤتمر طبي كبير. أظهرت البيانات فوائد علاجية مستدامة على مدى عدة سنوات، مما يوفر دليلاً إضافياً على استمرارية مناهج العلاج الجيني لهذه الأمراض الوراثية الشديدة. تُعد هذه النتائج طويلة الأمد حاسمة لإثبات الأثر الدائم للعلاجات الجينية وبناء الثقة بين المرضى والأطباء.
• في ديسمبر 2022، حصلت شركة فيرينغ للأدوية على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أدستيلادرين، وهو علاج جيني لسرطان المثانة غير العضلي الغازي عالي الخطورة وغير المستجيب للقاح BCG. يستهدف هذا العلاج الجديد، القائم على ناقل فيروسي غدي، المرضى البالغين المصابين بسرطان موضعي، سواءً كان مصابًا بأورام حليمية أم لا، مما يعزز مجموعة منتجات الشركة وخياراتها العلاجية. 

SKU-24569