Globaler Marktbericht zur Behandlung von Choroideremie: Größe, Marktanteil und Trendanalyse – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für die Behandlung von Choroideremie

• Der globale Markt für die Behandlung von Choroideremie hatte im Jahr 2025 einen Wert von 3,58 Milliarden US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2033 auf 5,83 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 6,28 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Anwendung innovativer Gentherapien , steigende Investitionen in die Forschung und Entwicklung seltener Erkrankungen sowie ein verbessertes Bewusstsein und eine bessere Diagnose dieser erblichen Netzhauterkrankung angetrieben, wodurch die Zugänglichkeit verbessert und die Behandlungsnutzung in wichtigen Regionen ausgeweitet wird.
• Darüber hinaus führt die steigende Nachfrage von Verbrauchern und Gesundheitsdienstleistern nach effektiven, zielgerichteten Behandlungslösungen in Verbindung mit einer wachsenden Gesundheitsinfrastruktur und unterstützenden regulatorischen Rahmenbedingungen dazu, dass sich fortschrittliche Choroideremie-Behandlungen als essenzielle Interventionen in der Augenheilkunde etablieren und somit das Wachstum der Branche erheblich ankurbeln.

Marktanalyse zur Behandlung von Choroideremie

• Die Behandlung der Choroideremie, einschließlich Gentherapien und unterstützender Maßnahmen, wird aufgrund ihres Potenzials, den fortschreitenden Sehverlust zu verlangsamen oder zu stoppen und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern, zunehmend zu einem unverzichtbaren Bestandteil der Behandlung dieser seltenen erblichen Netzhauterkrankung.
• Die steigende Nachfrage nach Therapien gegen Choroideremie wird vor allem durch Fortschritte in der Gentherapie, ein wachsendes Bewusstsein für seltene Erkrankungen und zunehmende Investitionen in die ophthalmologische Forschung und Entwicklung angetrieben, wodurch mehr Patienten Zugang zu innovativen Behandlungsoptionen erhalten.
• Nordamerika dominierte den Markt für die Behandlung von Choroideremie mit dem größten Umsatzanteil von 42,3 % im Jahr 2025. Dies ist auf eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur, die frühe Einführung von Gentherapielösungen, ein hohes Patientenbewusstsein und die Präsenz wichtiger Marktteilnehmer zurückzuführen, die klinische Studien und behördliche Zulassungen vorantreiben.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region auf dem Markt für die Behandlung von Choroideremie sein, bedingt durch den zunehmenden Zugang zur Gesundheitsversorgung, das steigende Bewusstsein für seltene Augenerkrankungen und die wachsenden Investitionen in die Gentherapieforschung und -vermarktung.
• Das Segment der Gentherapie dominierte den Markt für die Behandlung von Choroideremie mit einem Marktanteil von 51,7 % im Jahr 2025, angetrieben durch sein Potenzial für langfristige Wirksamkeit, den gezielten Behandlungsmechanismus und die zunehmende klinische Anwendung bei Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für die Behandlung von Choroideremie  

Markttrends bei der Behandlung von Choroideremie

Fortschritte in der Gentherapie und personalisierten Medizin

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für die Behandlung von Choroideremie ist die rasante Entwicklung und klinische Anwendung von Gentherapieansätzen, die darauf abzielen, das Sehvermögen von Patienten mit dieser seltenen Netzhauterkrankung wiederherzustellen oder zu erhalten.
  • Beispielsweise werden experimentelle Therapien wie AAV2-basierte Gentherapien in mehreren klinischen Studien getestet, um den CHM-Gendefekt gezielt zu behandeln. Erste Ergebnisse zeigen vielversprechende Fortschritte bei der Verlangsamung des Krankheitsverlaufs.
• Personalisierte Medizinansätze, einschließlich patientenspezifischer Dosierung und Genbearbeitungsstrategien, ermöglichen präzisere, effektivere und sicherere Behandlungsoptionen.
• Die Integration fortschrittlicher Bildgebungstechnologien wie OCT und adaptiver Optik in Gentherapiestudien ermöglicht eine genauere Überwachung der Netzhautstruktur und -funktion und verbessert so die Behandlungsergebnisse für die Patienten.
• Dieser Trend hin zu gezielten, individualisierten Behandlungen verändert grundlegend die Erwartungen an die Behandlung der Choroideremie, da Unternehmen wie Nightstar Therapeutics innovative Gentherapielösungen mit potenziell langfristigen Vorteilen entwickeln.
• Die Nachfrage nach Therapien mit anhaltender Wirksamkeit und maßgeschneiderten Behandlungsstrategien wächst sowohl im Bereich seltener Erkrankungen als auch in der Ophthalmologie rasant, angetrieben durch ungedeckte Patientenbedürfnisse und die regulatorische Unterstützung für Orphan-Arzneimittel.
  • Beispielsweise werden Kombinationstherapien erforscht, die Gentherapie mit neuroprotektiven Wirkstoffen integrieren, um das Überleben von Netzhautzellen zu verbessern und die langfristigen Sehergebnisse zu optimieren.
• Die verstärkte Zusammenarbeit zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Einrichtungen beschleunigt die Forschungsinnovation und die Entwicklung von Therapien der nächsten Generation für Choroideremie.

Marktdynamik der Choroideremie-Behandlung

Treiber

Zunehmendes Bewusstsein für seltene Krankheiten und technologische Fortschritte

• Die zunehmende Verbreitung der Choroideremie und das wachsende Bewusstsein für seltene erbliche Netzhauterkrankungen sind wichtige Treiber des Marktwachstums.
  • So berichtete Nightstar Therapeutics beispielsweise im Jahr 2025 über Fortschritte in ihren CHM-Gentherapiestudien und unterstrich damit das Potenzial für verbesserte Sehergebnisse sowie die Erweiterung des Patientenkreises, der für innovative Behandlungen in Frage kommt.
• Fortschritte in der Gentherapie, im Vektordesign und bei okulären Verabreichungssystemen ermöglichen effektivere und sicherere Behandlungsoptionen für Patienten.
• Darüber hinaus ermöglicht der verbesserte Zugang zu Gentests und Früherkennung ein rechtzeitiges Eingreifen und verbessert so die Prognose der betroffenen Personen.
• Die Kombination aus Patientenaufklärung, Früherkennung und Spitzentechnologie positioniert die Gentherapie und andere neuartige Behandlungen als entscheidende Lösungen in der Augenheilkunde.
  • Beispielsweise ermöglichen wachsende teleophthalmologische Dienstleistungen und Fernüberwachungstechnologien eine frühere Identifizierung geeigneter Patienten und erweitern so die Behandlungsmöglichkeiten.
• Eine unterstützende Politik für Arzneimittel gegen seltene Leiden und beschleunigte Zulassungsverfahren in Schlüsselmärkten fördern Investitionen und die Entwicklung neuartiger Therapien gegen Choroideremie.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Kosten und regulatorische Komplexität

• Die hohen Kosten von Gentherapien und fortschrittlichen Behandlungen stellen ein erhebliches Hindernis für deren breite Anwendung dar, insbesondere in Entwicklungsländern mit begrenzten Mitteln für das Gesundheitswesen.
  • Beispielsweise verdeutlichen die laufenden Preisverhandlungen für Gentherapien wie Luxturna die finanziellen Herausforderungen, denen sich Patienten und Gesundheitssysteme gegenübersehen.
• Regulatorische Hürden, einschließlich komplexer Zulassungsverfahren für Therapien seltener Erkrankungen, können den Markteintritt und die Vermarktung innovativer Behandlungen verzögern.
• Darüber hinaus könnten begrenzte Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit bei Ärzten und Patienten zu einer vorsichtigen Anwendung führen.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen erfordert strategische Partnerschaften, Patientenunterstützungsprogramme und vereinfachte regulatorische Verfahren, um einen breiteren Zugang zu diesen lebensverändernden Therapien zu gewährleisten.
• Obwohl die Gentherapie ein transformatives Potenzial birgt, bleibt die Balance zwischen Kosten, regulatorischer Einhaltung und langfristiger Sicherheit entscheidend für ein nachhaltiges Marktwachstum.
• Beispielsweise können Kostenerstattungsprobleme in bestimmten Regionen den Patientenzugang einschränken und die Einführung neuartiger Therapien verlangsamen.
• Streitigkeiten um geistiges Eigentum und komplexe Lizenzierungsfragen können das Innovationstempo und die Kommerzialisierung neuer Choroideremie-Therapien behindern.

Marktübersicht zur Behandlung von Choroideremie

Der Markt ist segmentiert nach Therapieart, Verabreichungsweg und Vertriebskanal.

• Nach Therapieart

Basierend auf der Therapieart ist der Markt für die Behandlung von Choroideremie in Dorzolamid, topische Carboanhydrasehemmer, Luxturna (Voretigen-Neparvovec-rzyl), Gentherapie, Antioxidantien und Lutein unterteilt. Das Segment Gentherapie dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 51,7 % im Jahr 2025. Dies ist auf das Potenzial der Gentherapie zurückzuführen, eine langfristige Wirksamkeit zu erzielen und die Ursache der Erkrankung durch die gezielte Behandlung von CHM-Genmutationen zu beheben. Patienten und Ärzte bevorzugen die Gentherapie zunehmend aufgrund ihres Heilungspotenzials gegenüber konventionellen unterstützenden Therapien. Das Wachstum des Segments wird durch laufende klinische Studien, die Zulassung von Luxturna in bestimmten Märkten und ein gestiegenes Bewusstsein unter Augenärzten und Spezialisten für seltene Erkrankungen unterstützt. Darüber hinaus wird die Anwendung der Gentherapie durch Patientenunterstützungsprogramme und Gesundheitspolitiken, die Arzneimittel für seltene Erkrankungen begünstigen, gefördert. Die Präzision und Personalisierung der Gentherapie ermöglichen maßgeschneiderte Behandlungspläne für verschiedene Patientengruppen und tragen so weiter zum Marktanteil bei. Die mit der Gentherapie erzielte langfristige Stabilisierung des Sehvermögens steigert auch die Nachfrage der Patienten und untermauert so ihre Vormachtstellung.

Für das Segment Luxturna (Voretigen-Neparvovec-rzyl) wird von 2026 bis 2035 das schnellste durchschnittliche jährliche Wachstum erwartet. Treiber dieser Entwicklung sind die zunehmenden Zulassungen in verschiedenen Regionen und die Ausweitung der klinischen Anwendung bei Patienten im Frühstadium. Das zielgerichtete, auf AAV2 basierende Verabreichungssystem von Luxturna bietet signifikante Verbesserungen der Sehfunktion und ist daher sowohl für Patienten als auch für Ärzte attraktiv. Die steigende Verbreitung von Gentests ermöglicht es mehr Patienten, für eine Luxturna-Therapie in Frage zu kommen und trägt so zu einer raschen Marktakzeptanz bei. Partnerschaften zwischen Biotech-Unternehmen und Gesundheitsdienstleistern erleichtern zudem einen breiteren Zugang, während die Kostenerstattung in entwickelten Märkten die Anwendung beschleunigt. Die Präferenz der Patienten für innovative, einmalige Therapien gegenüber einer lebenslangen Behandlung mit Antioxidantien oder topischen Präparaten treibt das Wachstum zusätzlich an. Aufklärungskampagnen und das Engagement von Organisationen für seltene Erkrankungen tragen ebenfalls zu einer schnellen Markteinführung bei.

• Auf dem Weg der Verwaltung

Basierend auf dem Verabreichungsweg ist der Markt in orale, ophthalmologische und intravenöse Applikation unterteilt. Das ophthalmologische Segment dominierte den Markt im Jahr 2025 und erzielte den größten Umsatzanteil. Dies ist auf die direkte Wirkstoffabgabe an das Zielgewebe im Auge zurückzuführen, wodurch eine höhere Wirksamkeit und geringere systemische Nebenwirkungen gewährleistet werden. Die ophthalmologische Applikation wird sowohl für konventionelle Behandlungen wie Dorzolamid als auch für innovative Therapien wie Luxturna bevorzugt, da sie eine präzise Dosierung und eine verbesserte Patienten-Compliance ermöglicht. Kliniker schätzen die ophthalmologische Applikation aufgrund ihrer lokalen Wirkung, die potenzielle Komplikationen im Zusammenhang mit der systemischen Verabreichung reduziert. Zulassungen für okuläre Applikationswege untermauern deren Dominanz zusätzlich. Darüber hinaus verstärkt die Integration dieses Applikationswegs in chirurgische Eingriffe, wie beispielsweise die subretinale Injektion im Rahmen der Gentherapie, seine Verbreitung. Ophthalmologische Präparate sind in Krankenhäusern und spezialisierten Kliniken weit verbreitet, was die Akzeptanz fördert.

Das Segment der intravenösen Therapien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnen, getrieben durch neue systemische Therapien und Kombinationsansätze in klinischen Studien. Die intravenöse Verabreichung ermöglicht die effiziente Anwendung experimenteller Gentherapien und Biologika, die über den systemischen Kreislauf gezielt Netzhautzellen erreichen. Auch die Grundlagenforschung zu neuartigen Verabreichungsvektoren und unterstützenden Antioxidantien setzt auf die intravenöse Gabe. Zunehmende Fördermittel und Kooperationen im Bereich seltener Netzhauterkrankungen beschleunigen die klinische Entwicklung intravenöser Therapien. Dieser Verabreichungsweg ermöglicht potenziell multiorganische therapeutische Vorteile in Kombinationsbehandlungen und ist daher insbesondere für Patienten im fortgeschrittenen Stadium attraktiv. Verbesserte Patientenüberwachung und stationäre Verabreichungsprotokolle fördern die Akzeptanz zusätzlich.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken, Drogerien und Online-Apotheken unterteilt. Krankenhausapotheken dominierten den Markt mit dem größten Umsatzanteil im Jahr 2025. Dies ist auf die speziellen Anforderungen an die Verabreichung von Gentherapien und ophthalmologischen Behandlungen zurückzuführen, die häufig eine klinische Überwachung erfordern. Krankenhäuser bieten die notwendige Infrastruktur für subretinale Injektionen, Überwachung und Nachsorge. Die Präferenz für Krankenhausapotheken wird durch geschultes Gesundheitspersonal verstärkt, das die sachgemäße Handhabung und Lagerung sensibler Therapien gewährleistet. Partnerschaften zwischen Pharmaunternehmen und Krankenhäusern erleichtern zudem den direkten Vertrieb von Therapien für seltene Erkrankungen. Darüber hinaus spielen Krankenhausapotheken eine zentrale Rolle bei der Patientenaufklärung, der Nachsorge und der Koordination mit den Krankenkassen. Der zentralisierte Vertrieb gewährleistet die Einhaltung regulatorischer Anforderungen und die Kühlkette für fortschrittliche Therapien wie Luxturna.

Das Segment der Online-Apotheken wird voraussichtlich von 2026 bis 2035 das schnellste jährliche Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die zunehmende Nutzung digitaler Gesundheitsdienste und der Komfort für Patienten beim Zugang zu Medikamenten für unterstützende Behandlungen wie Antioxidantien, Dorzolamid und Lutein. Online-Plattformen ermöglichen Hauslieferungen, Abonnementmodelle und einfachere Nachbestellungen für Langzeittherapien. Die COVID-19-Pandemie beschleunigte den Trend hin zu Telemedizin und Online-Apotheken, was das Wachstum weiterhin antreibt. Online-Apotheken bieten zudem Zugang zu abgelegenen oder unterversorgten Regionen, in denen der Zugang zu Krankenhäusern oder stationären Apotheken eingeschränkt ist. Die Integration mit digitalen Patientenakten und Telekonsultationen verbessert die Therapietreue zusätzlich. Marketing- und Aufklärungskampagnen von Organisationen für seltene Erkrankungen ermutigen Patienten, Online-Kanäle für einen bequemen Zugang zu Therapien zu nutzen.

Regionale Analyse des Marktes für die Behandlung von Choroideremie

• Nordamerika dominierte den Markt für die Behandlung von Choroideremie mit dem größten Umsatzanteil von 42,3 % im Jahr 2025. Dies ist auf eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur, die frühe Einführung von Gentherapielösungen, ein hohes Patientenbewusstsein und die Präsenz wichtiger Marktteilnehmer zurückzuführen, die klinische Studien und behördliche Zulassungen vorantreiben.
• Patienten und Ärzte in der Region schätzen innovative Behandlungen wie Luxturna und andere Gentherapieansätze sehr, da diese das Potenzial haben, den Sehverlust zu stoppen oder zu verlangsamen, zusammen mit unterstützenden Therapien wie Dorzolamid und Antioxidantien.
• Diese weite Verbreitung wird zusätzlich durch intensive Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die Verfügbarkeit spezialisierter Augenzentren, regulatorische Anreize für Orphan-Arzneimittel und hohe Gesundheitsausgaben unterstützt, wodurch Nordamerika zu einem Schlüsselmarkt für sowohl neuartige als auch etablierte Choroideremie-Therapien wird.

Einblick in den US-Markt für die Behandlung von Choroideremie

Der US-amerikanische Markt für die Behandlung von Choroideremie erzielte 2025 mit 79 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieses Wachstums waren die frühzeitige Anwendung fortschrittlicher Gentherapien und die gut etablierte ophthalmologische Infrastruktur. Patienten und Ärzte legen zunehmend Wert auf innovative Behandlungen wie Luxturna, um den Sehverlust aufzuhalten und die Lebensqualität zu verbessern. Die wachsende Verfügbarkeit von Gentests in Verbindung mit spezialisierten Netzhautzentren treibt den Markt zusätzlich an. Darüber hinaus tragen Patientenprogramme und regulatorische Anreize für Orphan-Arzneimittel maßgeblich zur Marktexpansion bei. Auch das steigende Bewusstsein von Ärzten und Organisationen für seltene Erkrankungen beschleunigt die Anwendung dieser Behandlungen.

Einblick in den europäischen Markt für Choroideremie-Behandlungen

Der europäische Markt für die Behandlung von Choroideremie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind das steigende Bewusstsein für seltene Netzhauterkrankungen und die gesundheitspolitische Unterstützung für Orphan-Arzneimittel. Verbesserte Diagnosemöglichkeiten und Frühinterventionsprogramme fördern die Anwendung innovativer Therapien. Europäische Patienten und Ärzte setzen aufgrund der langfristigen Wirksamkeit verstärkt auf Gentherapie und gezielte Interventionen. Die Region verzeichnet ein signifikantes Wachstum sowohl bei augenärztlichen Zentren als auch bei spezialisierten Kliniken. Behandlungen werden in klinische Studien und die Routineversorgung integriert. Staatliche Initiativen zur Förderung der Forschung zu seltenen Erkrankungen tragen zusätzlich zum Marktwachstum bei.

Einblick in den britischen Markt für Choroideremie-Behandlungen

Der Markt für die Behandlung von Choroideremie in Großbritannien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind steigende Investitionen in die Gentherapieforschung und der zunehmende Trend zur personalisierten Medizin. Das wachsende Bewusstsein von Augenärzten und Patienten für Früherkennung und Behandlungsmöglichkeiten fördert die Inanspruchnahme von Therapien. Darüber hinaus motiviert die Sorge vor fortschreitendem Sehverlust Patienten, nach fortschrittlichen Therapieansätzen zu suchen. Die robuste Gesundheitsinfrastruktur und das gut entwickelte Ökosystem für klinische Studien in Großbritannien werden das Marktwachstum voraussichtlich weiterhin ankurbeln. Ein verbesserter Zugang zu Gentests und Patientenvertretungsprogramme unterstützen die Anwendung neuartiger Therapien zusätzlich.

Einblick in den deutschen Markt für Choroideremie-Behandlung

Der deutsche Markt für die Behandlung von Choroideremie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind Fortschritte in der Gentherapie und der ophthalmologischen Behandlungsinfrastruktur. Das etablierte deutsche Gesundheitssystem, verbunden mit einem starken Fokus auf Innovation und dem Management seltener Erkrankungen, fördert die Anwendung fortschrittlicher Therapien. Die Integration klinischer Forschung, spezialisierter Netzhautzentren und Früherkennungsprogramme verbessert den Patientenzugang. Darüber hinaus trägt das wachsende Bewusstsein für seltene, erbliche Netzhauterkrankungen bei Ärzten und Patienten zum Marktwachstum bei. Der regulatorische Rahmen Deutschlands, der Arzneimittel für seltene Leiden und personalisierte Medizinlösungen unterstützt, entspricht der lokalen Nachfrage nach wirksamen und sicheren Behandlungen.

Einblick in den asiatisch-pazifischen Markt für Choroideremie-Behandlungen

Der Markt für die Behandlung von Choroideremie im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2026 bis 2035 voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 22 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind der verbesserte Zugang zur Gesundheitsversorgung, das steigende Bewusstsein für seltene Netzhauterkrankungen und zunehmende Investitionen in die Gentherapie. Länder wie Japan, China und Indien verzeichnen einen Ausbau der ophthalmologischen Infrastruktur und die zunehmende Anwendung fortschrittlicher Therapien. Staatliche Initiativen zur Förderung der Diagnose und Behandlung seltener Erkrankungen sowie Partnerschaften zwischen Biotechnologieunternehmen und Krankenhäusern verbessern den Patientenzugang. Darüber hinaus tragen das wachsende Bewusstsein der Patienten und die sinkenden Kosten für die Behandlung zu einer breiteren Akzeptanz bei. Die Region entwickelt sich außerdem zu einem Zentrum für klinische Studien und beschleunigt so Innovationen und die Verfügbarkeit von Therapien.

Einblick in den japanischen Markt für Choroideremie-Behandlungen

Der japanische Markt für die Behandlung von Choroideremie gewinnt aufgrund des fortschrittlichen Gesundheitssystems, der hohen Akzeptanz innovativer Therapien und des Fokus auf Früherkennung zunehmend an Bedeutung. Patienten legen Wert auf Gentherapie und unterstützende Behandlungen, um ihr Sehvermögen und ihre Lebensqualität zu erhalten. Die Integration genetischer Tests in die augenärztliche Versorgung ermöglicht einen zeitnahen Behandlungsbeginn. Darüber hinaus beflügeln die steigende Prävalenz seltener Netzhauterkrankungen und die staatliche Förderung von Orphan-Arzneimitteln das Marktwachstum. Klinische Forschungskooperationen und spezialisierte Zentren in Krankenhäusern tragen zusätzlich zur Verbesserung des Behandlungszugangs bei. Die alternde Bevölkerung und das wachsende Gesundheitsbewusstsein dürften die Nachfrage sowohl im ambulanten als auch im stationären Bereich weiter ankurbeln.

Einblick in den indischen Markt für Choroideremie-Behandlungen

Der indische Markt für die Behandlung von Choroideremie wird 2025 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum erzielen. Gründe hierfür sind das wachsende Bewusstsein für seltene Erkrankungen, die zunehmende Verbesserung der ophthalmologischen Infrastruktur und der verbesserte Zugang zu fortschrittlichen Therapien. In Indien werden Gentherapien und unterstützende Behandlungen in spezialisierten Kliniken und Krankenhäusern immer häufiger eingesetzt. Staatliche Initiativen zur Förderung des Managements seltener Erkrankungen und die zunehmende Verfügbarkeit von Gentests sind Schlüsselfaktoren für das Marktwachstum. Die wachsende Mittelschicht und die steigende Bezahlbarkeit von Gesundheitsleistungen fördern die Anwendung zusätzlich. Partnerschaften zwischen globalen Biotech-Unternehmen und lokalen Gesundheitsdienstleistern verbessern den Zugang zu innovativen Therapien. Auch verstärkte Aufklärungskampagnen und Patientenvertretungsprogramme tragen zur Marktexpansion bei.

Marktanteil bei der Behandlung von Choroideremie

Die Branche für die Behandlung von Choroideremie wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• MeiraGTx Limited (UK)
• REGENXBIO (USA)
• GenSight Biologics (Frankreich)
• Editas Medicine (USA)
• Spark Therapeutics (USA)
• Sangamo Therapeutics (USA)
• CRISPR Therapeutics AG (Schweiz)
• Nanoscope Therapeutics, Inc. (USA)
• 4D Molecular Therapeutics (USA)
• ProQR Therapeutics NV (Niederlande)
• Horama SA (Frankreich)
• Homology Medicines, Inc. (USA)
• Beacon Therapeutics (USA)
• Eyevensys (Schweiz)
• Visgenx (USA)
• Atsena Therapeutics Inc. (USA)
• Coave Therapeutics (USA)
• Neurophth Therapeutics (China)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (USA)
• Ocugen, Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für die Behandlung von Choroideremie?

• Im Oktober 2025 hoben DelveInsight und andere Branchenanalysen die zunehmende klinische Forschung und multimodale Ansätze (Gentherapie, Genomeditierung, RNA-basierte Therapien, Optogenetik) hervor, die sich in der präklinischen und klinischen Phase der Choroideremie-Forschung befinden und damit eine Ausweitung der therapeutischen Forschungsaktivitäten signalisieren.
• Im Juni 2025 vergab die Choroideremia Research Foundation sechs neue globale Forschungsstipendien, um die Forschung im Bereich der Sehfähigkeit und die Entwicklung innovativer Behandlungsmethoden bei Choroideremie zu beschleunigen. Gefördert werden unter anderem Projekte zur CRISPR-basierten Genomeditierung und Langzeit-Nachbeobachtungsstudien zur Gentherapie.
• Im Januar 2025 erhielt Beacon Therapeutics von der FDA den Status einer regenerativen Medizin-Therapie (RMAT) für ihre Gentherapie-Initiative laru‑zova (AGTC-501). Dieser wichtige regulatorische Meilenstein ermöglicht eine beschleunigte Entwicklung und Prüfung. Obwohl die Therapie auf eine verwandte erbliche Netzhauterkrankung abzielt, spiegeln solche Auszeichnungen das fortschreitende regulatorische Umfeld und die bestehende Praxis bei Gentherapien für seltene Netzhauterkrankungen wider, die für die Behandlung von Choroideremie relevant sind.
• Im Oktober 2023 wurde die Studie einer randomisierten Phase-3-Studie zu subretinalem Timrepigen Emparvovec bei erwachsenen Männern mit Choroideremie veröffentlicht. Die Ergebnisse lieferten von Experten begutachtete Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit und tragen zur Entwicklung zukünftiger Gentherapieansätze bei.
• Im Juni 2021 gab Biogen die wichtigsten Ergebnisse seiner Phase-3-STAR-Studie mit Timrepigene Emparvovec (BIIB111/AAV2‑REP1) zur Behandlung der Choroideremie bekannt. Die Studie berichtete, dass die Gentherapie ihren primären Endpunkt nicht erreicht habe, was einen kritischen Wendepunkt in der klinischen Entwicklungsstrategie für CHM-Gentherapien darstellt.

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