Bericht zur globalen Marktgröße, zum Marktanteil und zu den Markttrends bei Mukoviszidose – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für Mukoviszidose

• Der globale Markt für Mukoviszidose hatte im Jahr 2025 einen Wert von 17,81 Milliarden US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2033 auf 155,97 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 31,15 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch Fortschritte in der Präzisionsmedizin, der Gentherapie und bei CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) angetrieben , die die Behandlungsergebnisse für Patienten deutlich verbessert und den Zugang zu Therapien weltweit erweitert haben.
• Darüber hinaus treiben steigende Diagnosezahlen, erhöhte Gesundheitsausgaben und ein wachsendes Bewusstsein für Gentests die Einführung neuartiger Therapieansätze voran. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen Innovationen und die Verbreitung von Behandlungen und fördern so das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für Mukoviszidose

• Die zystische Fibrose, eine lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die das Atmungs- und Verdauungssystem betrifft, erlebt bedeutende medizinische Fortschritte durch die Einführung von CFTR-Modulatoren, Präzisionstherapien und verbesserten Diagnoseinstrumenten, was die Krankheitsbehandlung und die Überlebensraten der Patienten in den globalen Gesundheitssystemen grundlegend verändert.
• Die wachsende Nachfrage nach Behandlungen für Mukoviszidose wird vor allem durch ein gestiegenes Bewusstsein für Gentests, steigende Diagnosequoten und einen erweiterten Zugang zu fortschrittlichen Therapien in entwickelten und aufstrebenden Volkswirtschaften angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für Mukoviszidose mit dem größten Umsatzanteil von 48,2 % im Jahr 2025. Dies wurde durch hohe Behandlungsraten, eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur und eine starke Marktpräsenz wichtiger Pharmaunternehmen, insbesondere in den USA, begünstigt, wo die laufende Forschung und Entwicklung in der Gentherapie und bei Kombinationsbehandlungen das Wachstum weiter beschleunigt.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für Mukoviszidose sein. Treiber dieser Entwicklung sind verbesserte Diagnosemöglichkeiten, ein erweiterter Zugang zur Gesundheitsversorgung und ein verstärkter Fokus der Regierungen auf das Management seltener Erkrankungen in Ländern wie China, Japan und Indien.
• Das Segment der CFTR-Therapeutika (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) dominierte den Mukoviszidose-Markt mit einem Marktanteil von 56,9 % im Jahr 2025. Dies ist auf ihre nachgewiesene Fähigkeit zurückzuführen, den zugrunde liegenden Gendefekt gezielt zu behandeln und langfristige klinische Vorteile zu bieten. Damit positionieren sie sich als Eckpfeiler moderner Mukoviszidose-Therapien.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Mukoviszidose      

Markttrends bei Mukoviszidose

Fortschritte in der Gentherapie und Präzisionsmedizin

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Mukoviszidose ist der zunehmende Fokus auf Gentherapie und Präzisionsmedizin. Ziel ist es, die genetische Ursache der Erkrankung zu behandeln, anstatt nur die Symptome zu lindern, und dadurch die langfristige Behandlungslandschaft grundlegend zu verändern.
  • Beispielsweise entwickeln Vertex Pharmaceuticals und Moderna gemeinsam eine CFTR-mRNA-Therapie, die die CFTR-Proteinproduktion bei Patienten wiederherstellen soll, die auf bestehende Modulatoren nicht ansprechen – ein bedeutender Fortschritt im Hinblick auf das Heilungspotenzial.
• Genomeditierungstechnologien wie CRISPR werden zunehmend erforscht, um das defekte CFTR-Gen direkt zu korrigieren und so potenziell eine einmalige, dauerhafte Lösung zu bieten. Beispielsweise intensivieren sich die Forschungskooperationen zwischen akademischen Einrichtungen und Biotechnologieunternehmen, um Gentransfersysteme zu optimieren und die Präzision der Genomeditierung zu verbessern.
• Die Integration von Genomdatenanalyse und KI-gestützten Diagnosetools ermöglicht eine personalisierte Therapieauswahl, verbessert die Therapieeffektivität und die Behandlungsergebnisse. Durch molekulare Profilierung können Ärzte die Medikamentenregime individuell auf die jeweiligen Mutationstypen abstimmen und so optimale Ansprechraten erzielen und Nebenwirkungen minimieren.
• Dieser Wandel hin zu genetisch gezielten und individualisierten Therapieansätzen verändert die Behandlungsprotokolle für Patienten weltweit. Infolgedessen erweitern führende Unternehmen wie Vertex und AbbVie ihre Forschungs- und Entwicklungspipelines um CFTR-Modulatoren der nächsten Generation und genbasierte Therapien, die auf breitere Patientengruppen abzielen.
• Die Nachfrage nach Therapien, die eine langfristige Krankheitsmodifikation und potenzielle Heilung versprechen, wächst rasant sowohl in entwickelten als auch in Schwellenländern, da Gesundheitssysteme präzisionsbasierte Ansätze für seltene genetische Erkrankungen wie Mukoviszidose zunehmend priorisieren.

Marktdynamik der Mukoviszidose

Treiber

Zunehmende Verbreitung und Fortschritte bei CFTR-Modulatortherapien

• Die weltweit zunehmende Verbreitung von Mukoviszidose, gepaart mit bemerkenswerten Fortschritten bei CFTR-Modulatortherapien, ist ein wesentlicher Faktor für das beschleunigte Marktwachstum und die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten weltweit.
  • So meldete Vertex Pharmaceuticals beispielsweise im Februar 2025 erweiterte Zulassungen für Trikafta (Kaftrio) für neue Altersgruppen und genetische Mutationen und festigte damit seine führende Position im Bereich der Mukoviszidose-Therapie.
• Mit zunehmendem Bewusstsein für Gentests und Früherkennung werden mehr Patienten identifiziert und gezielt behandelt, was zu einem deutlichen Anstieg der Behandlungsakzeptanz führt.
• Darüber hinaus spielen staatliche Unterstützung und Patientenvertretungsorganisationen eine entscheidende Rolle bei der Erweiterung des Zugangs zu fortgeschrittenen Mukoviszidose-Behandlungen, insbesondere in einkommensstarken und Entwicklungsländern.
• Die Verfügbarkeit innovativer Arzneimittelformulierungen, verbesserter Inhalationsgeräte und Kombinationsbehandlungen mit höherer Wirksamkeit und größerem Anwendungskomfort treibt die Akzeptanz dieser Therapien auf den globalen Märkten weiter voran. Der Trend zu einem früheren Behandlungsbeginn und personalisierten Behandlungsstrategien trägt zusätzlich zum anhaltenden Marktwachstum bei.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Behandlungskosten und eingeschränkter Zugang in Schwellenländern

• Die außerordentlich hohen Kosten der Mukoviszidose-Behandlungen, insbesondere der CFTR-Modulatoren, stellen eine große Herausforderung für die breite Anwendung und den gerechten Zugang in den globalen Gesundheitssystemen dar.
  • Beispielsweise können die jährlichen Behandlungskosten führender CFTR-Modulatortherapien wie Trikafta 300.000 US-Dollar pro Patient übersteigen, was die Bezahlbarkeit für Patienten in Ländern ohne solide Erstattungssysteme einschränkt.
• Zudem behindern Ungleichheiten in der Gesundheitsinfrastruktur und die begrenzte Verfügbarkeit von Fachärzten in Schwellenländern eine rechtzeitige Diagnose und den Zugang zu fortschrittlichen Therapien, was zu erheblichen Lücken in den Behandlungsergebnissen führt.
  • Während Nordamerika und Europa beispielsweise von umfassenden Screening-Programmen profitieren, leiden viele Regionen im asiatisch-pazifischen Raum und in Lateinamerika weiterhin unter Unterdiagnosen aufgrund fehlender Testeinrichtungen und mangelnden Bewusstseins.
• Die Überwindung dieser Hürden in Bezug auf Bezahlbarkeit und Zugänglichkeit durch staatliche Subventionen, die Entwicklung von Generika und globale Gesundheitspartnerschaften wird entscheidend sein, um eine gerechte Verfügbarkeit von Behandlungen zu gewährleisten und die Überlebensraten weltweit zu verbessern.
• Während mehrere Unternehmen kostengünstige Alternativen zu CFTR-Modulatoren erforschen, bleiben nachhaltige Preismodelle und globale Erstattungsinitiativen unerlässlich, um die wirtschaftliche Belastung durch die Mukoviszidose-Behandlung zu bewältigen.

Marktumfang für Mukoviszidose

Der Markt ist segmentiert nach Behandlungsmethode, Wirkstoffklasse, Verabreichungsweg und Vertriebskanal.

• Nach Behandlungsmethode

Basierend auf der Behandlungsmethode ist der Markt für Mukoviszidose in Medikamente, Medizinprodukte und Sonstiges unterteilt. Das Segment der Medikamente dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil im Jahr 2025, vor allem aufgrund der weitverbreiteten Anwendung von CFTR-Modulatoren, Antibiotika, Mukolytika und entzündungshemmenden Medikamenten. Diese Medikamente verbessern direkt die Lungenfunktion, reduzieren Krankheitsschübe und verlängern die Überlebenszeit, wodurch sie die Grundlage der Mukoviszidose-Therapie bilden. Das Wachstum dieses Segments wird zusätzlich durch hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung unterstützt, wobei die Zulassung neuer Medikamente durch wichtige Akteure wie Vertex und AbbVie die therapeutischen Möglichkeiten erweitert. Darüber hinaus trägt das wachsende Bewusstsein für frühzeitige Gentests und den Behandlungsbeginn weltweit zu einer steigenden Medikamentenakzeptanz bei.

Im Segment der Beatmungsgeräte wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnet. Treiber dieses Wachstums ist die zunehmende Nutzung von Atemwegsreinigungsgeräten, Verneblern und Atemüberwachungssystemen zur Verbesserung des Lungenmanagements. Technologische Fortschritte wie tragbare Vernebler und digital vernetzte Atemwegsreinigungssysteme fördern deren Einsatz sowohl im Krankenhaus als auch in der häuslichen Pflege. Die Integration intelligenter Sensoren und die Anbindung an mobile Apps in Beatmungsgeräte haben die Patienten-Compliance und die Überwachung verbessert. Da die weltweite Mukoviszidose-Population zudem immer älter wird, steigt die Nachfrage nach fortschrittlichen, benutzerfreundlichen Beatmungsgeräten in Industrie- und Schwellenländern weiterhin rasant an.

• Nach Wirkstoffklasse

Basierend auf der Wirkstoffklasse ist der Markt für Mukoviszidose in CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), Bronchodilatatoren, Mukolytika, Pankreasenzympräparate und weitere Wirkstoffe unterteilt. Das Segment der CFTR-Modulatoren dominierte den Markt im Jahr 2025 mit einem Umsatzanteil von 56,9 %. Dies ist auf den grundlegenden Einfluss dieser Medikamente auf die Behandlung der Ursache von Mukoviszidose zurückzuführen, der über die reine Symptomlinderung hinausgeht. CFTR-Modulatoren wie Trikafta und Kalydeco haben die Behandlungsergebnisse verbessert, indem sie die CFTR-Proteinfunktion wiederherstellen, pulmonale Exazerbationen reduzieren und die allgemeine Lebensqualität steigern. Die zunehmende Abdeckung von Mutationen und die Zulassung für jüngere Patienten fördern ebenfalls die breitere Anwendung. Darüber hinaus sichert die laufende Forschung an CFTR-Modulatoren der nächsten Generation und gentherapeutischen Ansätzen langfristige Wachstumsaussichten.

Das Segment der Mukolytika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieses Wachstums ist die entscheidende Rolle von schleimverdünnenden Therapien bei der Verbesserung der Atemwegsreinigung und der Reduzierung des Infektionsrisikos. Mukolytika wie Dornase alfa und hypertonische Kochsalzlösung sind weiterhin unverzichtbare Begleittherapien neben CFTR-Modulatoren. Die zunehmende Entwicklung fortschrittlicher inhalativer Formulierungen und Kombinationstherapien erweitert deren Anwendung bei Kindern und Erwachsenen. Das wachsende Bewusstsein für frühzeitige Intervention und die Therapietreue bei Atemwegsmanagement-Maßnahmen trägt zusätzlich zum Nachfragewachstum bei. Darüber hinaus stärkt die laufende Forschung an neuen Mukolytika mit besserer Verträglichkeit und anhaltender Wirksamkeit das Wachstumspotenzial dieses Segments.

• Auf dem Weg der Verwaltung

Basierend auf der Verabreichungsart wird der Markt für Mukoviszidose-Medikamente in orale und parenterale Therapien unterteilt. Das orale Segment dominierte den Markt im Jahr 2025. Gründe hierfür waren die einfache Anwendung, die Sicherheit und die hohe Therapietreue bei oral verabreichten CFTR-Modulatoren und Antibiotika. Orale Medikamente werden für die Langzeitbehandlung bevorzugt, da sie den Patienten ermöglichen, ihre Therapieroutine zu Hause fortzusetzen. Das Segment profitiert zudem von der zunehmenden Verfügbarkeit oraler Kombinationspräparate, die die Bioverfügbarkeit und den Therapieerfolg verbessern. Pharmazeutische Fortschritte bei oralen Retardpräparaten tragen weiter zu ihrer Marktführerschaft bei. Darüber hinaus fördert die steigende Anzahl von Zulassungen für orale Therapien mit erweiterter genetischer Abdeckung das Wachstum dieses Segments.

Dem Segment der parenteralen Therapien wird im Prognosezeitraum das schnellste jährliche Wachstum prognostiziert. Dies ist auf seine entscheidende Rolle bei der Verabreichung hochwirksamer Antibiotika, Enzymtherapien und anderer unterstützender Behandlungen für schwere oder fortgeschrittene Krankheitsverläufe zurückzuführen. Intravenöse Therapien wirken schnell und sind bei akuten pulmonalen Exazerbationen oft unerlässlich. Die zunehmende Verfügbarkeit von Infusionszentren in Krankenhäusern und der Anstieg ambulanter parenteraler Therapien erweitern den Zugang zu diesen Behandlungen. Die wachsende Verbreitung antibiotikaresistenter Infektionen hat die Nachfrage nach injizierbaren Medikamenten zusätzlich angekurbelt. Innovationen in der Infusionstechnologie und die Entwicklung sichererer, länger wirksamer Injektionspräparate tragen außerdem zum rasanten Wachstum dieses Segments weltweit bei.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt für Mukoviszidose-Medikamente in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken unterteilt. Krankenhausapotheken dominierten den Markt mit dem größten Umsatzanteil im Jahr 2025, da diese Einrichtungen die Hauptvertriebszentren für CFTR-Modulatoren und hochpreisige Biologika sind, die ärztliche Überwachung erfordern. Krankenhausapotheken gewährleisten eine genaue Dosierung, professionelle Beratung und Sicherheitsüberwachung für Patienten, die komplexe Therapien erhalten. Die starke Präsenz von spezialisierten Mukoviszidose-Zentren in Krankenhäusern unterstreicht die Bedeutung dieses Vertriebskanals zusätzlich. Darüber hinaus tragen die zunehmenden klinischen Studien in Krankenhäusern und die Kooperationen mit Pharmaherstellern zur dominanten Stellung der Krankenhausapotheken bei.

Der Markt für Online-Apotheken dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind der Ausbau digitaler Gesundheitsplattformen und die steigende Nachfrage der Verbraucher nach der Lieferung von Medikamenten für chronisch Kranke nach Hause. Der zunehmende Internetzugang, effiziente Logistik und Online-Rezeptprüfungssysteme ermutigen Patienten, ihre Dauermedikamente online zu bestellen. Darüber hinaus bieten Online-Kanäle Kostenvorteile, Erinnerungen an Nachbestellungen und Abonnementmodelle, die die Therapietreue verbessern und sie somit für die Langzeitversorgung von Mukoviszidose-Patienten immer wichtiger machen.

Regionale Analyse des Mukoviszidose-Marktes

• Nordamerika dominierte den Markt für Mukoviszidose mit dem größten Umsatzanteil von 48,2 % im Jahr 2025. Dies wurde durch hohe Behandlungsraten, eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur und eine starke Marktpräsenz wichtiger Pharmaunternehmen, insbesondere in den USA, begünstigt, wo die laufende Forschung und Entwicklung in der Gentherapie und bei Kombinationsbehandlungen das Wachstum weiter beschleunigt.
• Patienten in der Region profitieren von der Früherkennung durch etablierte Neugeborenen-Screening-Programme und der breiten Anwendung innovativer Therapien wie CFTR-Modulatoren, die die klinischen Ergebnisse und die Lebenserwartung deutlich verbessern.
• Diese Vormachtstellung wird durch günstige Erstattungsstrukturen, aktive Patientenorganisationen und hohe Investitionen in Forschung und klinische Studien weiter gestärkt, wodurch Nordamerika zum zentralen Zentrum für Innovationen in der Mukoviszidosebehandlung und die Einführung fortschrittlicher Therapien wird.

Einblick in den US-amerikanischen Markt für Mukoviszidose

Der US-amerikanische Markt für Mukoviszidose erzielte 2025 mit 84 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Dies ist auf die gute Verfügbarkeit fortschrittlicher CFTR-Modulatortherapien und die hohe Therapietreue der Patienten zurückzuführen. Die Präsenz führender Pharmaunternehmen und eine gut ausgebaute Gesundheitsinfrastruktur gewährleisten eine frühzeitige Diagnose und ein effektives Krankheitsmanagement. Eine zunehmende Krankenversicherung und starke Patientenorganisationen fördern den Zugang zu Premiumtherapien zusätzlich. Kontinuierliche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie FDA-Zulassungen für Medikamente der nächsten Generation stärken die führende Position der USA im Bereich der Mukoviszidose-Therapie.

Einblick in den europäischen Markt für Mukoviszidose

Der europäische Markt für Mukoviszidose wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Unterstützt wird dieses Wachstum durch verbesserte Gesundheitssysteme und ein wachsendes Bewusstsein für Früherkennung und Behandlung. Die steigende Nachfrage nach fortschrittlichen CFTR-Therapien und strukturierte Patientenregister in den wichtigsten europäischen Ländern tragen zur Marktexpansion bei. Die Umsetzung günstiger Erstattungspolitiken und gemeinsame Forschungsinitiativen verbessern den Zugang zu neuen Medikamenten. Darüber hinaus fördert der zunehmende Fokus auf personalisierte und präzisionsmedizinische Medizin die Entwicklung maßgeschneiderter Behandlungsansätze in der Region.

Einblick in den britischen Markt für Mukoviszidose

Der britische Markt für Mukoviszidose wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind nationale Gesundheitsinitiativen und die Förderung neuartiger CFTR-Modulatoren durch den NHS. Steigende Diagnosequoten, verbesserte klinische Versorgungsstrukturen und die Integration von Telemedizin tragen zu einem besseren Krankheitsmanagement bei. Patientenorganisationen und spezialisierte Mukoviszidose-Stiftungen spielen eine entscheidende Rolle bei der Förderung von Forschung und Therapiezugang. Der Fokus des Landes auf klinische Innovationen und günstige Erstattungspolitiken dürfte das langfristige Marktwachstum stützen.

Einblick in den deutschen Markt für Mukoviszidose

Der deutsche Markt für Mukoviszidose wird voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die robuste Gesundheitsinfrastruktur, hohe Gesundheitsausgaben und die zunehmende Nutzung fortschrittlicher Therapieoptionen. Deutschlands Engagement in Forschung und Entwicklung sowie biopharmazeutischer Innovation fördert die Entwicklung und Anwendung modernster Therapien. Der Markt profitiert von engen Kooperationen zwischen Pharmaunternehmen, Forschungseinrichtungen und Gesundheitsdienstleistern. Darüber hinaus trägt die zunehmende Bedeutung von Gentests und Frühinterventionen weiterhin zur Verbesserung der Behandlungsergebnisse für die gesamte Patientengruppe bei.

Einblick in den Mukoviszidose-Markt im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Mukoviszidose im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich von 2026 bis 2033 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 16,5 % am schnellsten wachsen. Treiber dieser Entwicklung sind das steigende Bewusstsein für die Krankheit, die verbesserte Gesundheitsinfrastruktur und die zunehmende Verfügbarkeit neuartiger Therapien. Länder wie Japan, China und Indien verzeichnen aufgrund des Ausbaus genetischer Testprogramme einen stetigen Anstieg der Mukoviszidose-Diagnoseraten. Staatliche Gesundheitsreformen und internationale Kooperationen verbessern den Zugang zu fortschrittlichen Behandlungen. Darüber hinaus dürften die aufstrebende pharmazeutische Industrie der Region und die kostengünstige Arzneimittelherstellung die Marktzugänglichkeit und das Wachstum weiter ankurbeln.

Einblick in den japanischen Markt für Mukoviszidose

Der japanische Markt für Mukoviszidose gewinnt dank verbesserter Gentests und eines gestiegenen Bewusstseins für seltene Erkrankungen an Dynamik. Trotz der historisch niedrigen Diagnosequote treiben Initiativen zur Stärkung von Früherkennungsprogrammen das Marktwachstum voran. Japans biopharmazeutische Fortschritte und die Integration präzisionsmedizinischer Ansätze verbessern die Behandlungsergebnisse. Die Zusammenarbeit zwischen Gesundheitseinrichtungen und globalen Arzneimittelentwicklern verbessert den Zugang zu innovativen Mukoviszidose-Therapien, insbesondere zu CFTR-Modulatoren und Enzymersatztherapien.

Einblick in den indischen Markt für Mukoviszidose

Der indische Markt für Mukoviszidose-Medikamente erzielte 2025 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die zunehmende Anerkennung von Mukoviszidose als schwerwiegende chronische Erkrankung zurückzuführen. Der verbesserte Zugang zu Diagnoseverfahren, die steigende medizinische Kompetenz und die verstärkten Partnerschaften zwischen lokalen Gesundheitsdienstleistern und internationalen Pharmaunternehmen sind die wichtigsten Wachstumstreiber. Die staatlichen Bemühungen um die Behandlung seltener Erkrankungen und die Markteinführung kostengünstiger Generika für Mukoviszidose tragen dazu bei, die Therapie erschwinglicher zu machen. Darüber hinaus wird erwartet, dass die Verbesserung der pädiatrischen Gesundheitsinfrastruktur die Früherkennung und die langfristigen Behandlungsergebnisse verbessert.

Marktanteil bei Mukoviszidose

Die Mukoviszidose-Branche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (USA)
• AbbVie Inc. (USA)
• Moderna, Inc. (USA)
• Prime Medicine, Inc. (USA)
• Enterprise Therapeutics (UK)
• ProQR Therapeutics (Niederlande)
• Insmed Incorporated (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Pfizer Inc. (USA)
• GSK plc (UK)
• Sanofi (Frankreich)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Nestlé (Schweiz)
• PARI GmbH (Deutschland)
• Koninklijke Philips NV (Niederlande)
• ResMed Inc. (USA)
• Drive DeVilbiss Healthcare (USA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Catalent, Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Mukoviszidose?

• Im Juli 2025 gab die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) eine zusätzliche Finanzierungsvereinbarung mit Prime Medicine über 24 Millionen US-Dollar bekannt, um die Entwicklung ihrer PASSIGE™-Plattform (Prime Assisted Site-Specific Gene Editing) zu beschleunigen. Diese Technologie zielt darauf ab, die Nonsense-Mutation G542X und andere Mukoviszidose-verursachende Varianten an ihrem genomischen Ursprung zu korrigieren und bietet damit das Potenzial für eine dauerhafte, einmalige Behandlung.
• Eine im Juni 2025 von Cystic Fibrosis News Today veröffentlichte Umfrage ergab, dass etwa jeder siebte Erwachsene mit Mukoviszidose, der CFTR-Modulatoren (wie TRIKAFTA® oder KALYDECO®) einnimmt, seinen allgemeinen Gesundheitszustand weiterhin als „mittelmäßig“ oder „schlecht“ bewertet. Trotz bedeutender therapeutischer Fortschritte berichteten die Patienten von anhaltenden Herausforderungen wie Müdigkeit, der Belastung durch die Behandlung und emotionaler Belastung. Die Ergebnisse verdeutlichen den weiterhin bestehenden ungedeckten Bedarf und unterstreichen die Notwendigkeit von Modulatoren der nächsten Generation und Begleittherapien zur weiteren Verbesserung der Lebensqualität.
• Im Dezember 2024 erhielt Vertex Pharmaceuticals die FDA-Zulassung für ALYFTREK™ (Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor), einen CFTR-Modulator der nächsten Generation für Patienten ab 6 Jahren mit mindestens einer ansprechenden CFTR-Mutation. Darunter befinden sich 31 weitere Mutationen, die mit früheren Modulatoren nicht behandelt werden konnten. Die einmal tägliche Einnahme vereinfacht die Therapietreue und erweitert den Zugang zur Behandlung für eine größere Anzahl von CF-Patienten.
• Im Juli 2024 startete Enterprise Therapeutics eine klinische Phase-2-Studie für ETD001, einen inhalativen epithelialen Natriumkanalblocker (ENaC), der sich an Mukoviszidose-Patienten richtet, deren Mutationen sie resistent gegen CFTR-Modulatoren machen. Der Wirkstoff, der den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen erhielt, verbessert die Atemwegsbefeuchtung und die Schleimclearance. Diese Entwicklung stellt eine vielversprechende neue Klasse von Mukoviszidose-Therapien dar, die den verbleibenden ungedeckten Bedarf von Patienten mit nicht-CFTR-responsiven Varianten adressiert.
• Im Januar 2024 kündigte die Cystic Fibrosis Foundation (CFF) eine Finanzierungszusage von bis zu 15 Millionen US-Dollar für Prime Medicine an, um die präklinische Entwicklung einer auf Prime Editing basierenden Gentherapie zur Behandlung des CFTR-Gens zu unterstützen. Ziel des Projekts ist die dauerhafte Korrektur von Mukoviszidose-verursachenden Mutationen, einschließlich seltener Varianten, die auf gängige Modulatoren wie TRIKAFTA nicht ansprechen.

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