Globaler Marktbericht zu Größe, Anteil und Trends der Therapeutika für hereditäres Angioödem – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für hereditäre Angioödem-Therapeutika

• Der globale Markt für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem wurde im Jahr 2024 auf 4,25 Milliarden US-Dollar geschätzt  und dürfte  bis 2032 8,29 Milliarden US-Dollar erreichen , was einer jährlichen Wachstumsrate von 8,72 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird vor allem durch das zunehmende Bewusstsein und die Diagnoseraten von HAE sowie die zunehmende Verfügbarkeit gezielter Therapien und prophylaktischer Behandlungsmöglichkeiten vorangetrieben.
• Darüber hinaus verbessert die Entwicklung neuartiger Biologika und Behandlungsmethoden der nächsten Generation, die auf die Reduzierung von Anfallshäufigkeit und -schwere abzielen, die Behandlungsergebnisse der Patienten deutlich und führt zu einer steigenden Nachfrage. Diese kombinierten Fortschritte prägen rasch eine robuste therapeutische Landschaft und treiben damit die Expansion des Marktes voran.

Marktanalyse für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem

• Therapien gegen hereditäres Angioödem (HAE), die sich mit unvorhersehbaren und potenziell schweren Schwellungsepisoden befassen, sind aufgrund ihrer gezielten Wirkung, verbesserten Wirksamkeit und ihrer Rolle bei der Verbesserung der Lebensqualität der Patienten sowohl in der Akut- als auch in der Präventivversorgung zunehmend wichtige Bestandteile von Behandlungsprotokollen für seltene Krankheiten.
• Die steigende Nachfrage nach HAE-Therapeutika wird vor allem durch das steigende Bewusstsein von medizinischem Fachpersonal und Patienten, steigende Diagnoseraten und die zunehmende Verfügbarkeit fortschrittlicher Biologika und niedermolekularer Therapien, die auf die individuellen Bedürfnisse der Patienten zugeschnitten sind, vorangetrieben.
• Nordamerika dominiert den Markt für die Therapie des hereditären Angioödems mit dem größten Umsatzanteil von 74 % im Jahr 2024. Der Markt zeichnet sich durch starke Diagnosemöglichkeiten, hohe Gesundheitsausgaben und eine konzentrierte Präsenz führender biopharmazeutischer Unternehmen aus.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für hereditäre Angioödem-Therapeutika sein, da das Bewusstsein für seltene Krankheiten zunimmt, der Zugang zur Gesundheitsversorgung zunimmt und günstige regulatorische Entwicklungen die Einführung neuer Behandlungsmethoden unterstützen.
• Das Segment der C1-Esterase-Inhibitoren dominiert den Markt für Therapeutika des hereditären Angioödems mit einem Marktanteil von 52,7 % im Jahr 2024, was auf seine nachgewiesene Wirksamkeit sowohl in der akuten als auch in der prophylaktischen Behandlung sowie sein gut etabliertes Sicherheitsprofil und seine breite klinische Anwendung zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Markttrends für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem

„Fortschritte bei zielgerichteten und prophylaktischen Therapien“

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Therapien gegen hereditäres Angioödem (HAE) ist die Verlagerung hin zu gezielten und langfristigen prophylaktischen Behandlungen, die die Häufigkeit und Schwere von HAE-Attacken deutlich reduzieren und so die Behandlungsergebnisse und die Lebensqualität der Patienten verbessern.
  • So bieten Therapien wie Takedas Takhzyro (Lanadelumab), ein subkutaner monoklonaler Antikörper, eine nachhaltige Prävention von HAE-Attacken bei zweiwöchentlicher oder monatlicher Gabe, während BioCrysts Orladeyo (Berotralstat) den Komfort einer einmal täglichen oralen Prophylaxe bietet und damit für Patienten attraktiv ist, die nach nadelfreien Alternativen suchen.
• Diese fortschrittlichen Behandlungen zielen auf spezifische Signalwege wie die Plasmakallikreinhemmung oder den C1-Esterasemangel ab und bieten einen präzisionsmedizinischen Ansatz, der die Wirksamkeit der Behandlung erhöht und Nebenwirkungen minimiert. Auch die Entwicklung von Gentherapien gewinnt an Bedeutung. Laufende klinische Studien untersuchen potenzielle langfristige oder kurative Optionen für HAE-Patienten.
• Darüber hinaus investieren biopharmazeutische Unternehmen aktiv in den Ausbau ihrer Pipeline und in innovative Verabreichungsmechanismen wie die subkutane Selbstverabreichung und orale Formulierungen, um das Krankheitsmanagement weiter zu vereinfachen.
• Dieser Trend verändert die Erwartungen an die HAE-Behandlung grundlegend. Patienten und Ärzte bevorzugen zunehmend Therapien, die Komfort, langfristigen Schutz und verbesserte Sicherheit bieten. Unternehmen wie CSL Behring und Pharvaris entwickeln daher HAE-Behandlungen der nächsten Generation, die diesen veränderten Anforderungen gerecht werden.
• Die zunehmende Präferenz für gezielte, wenig belastende prophylaktische Therapien verändert die therapeutische Landschaft rasant, führt zu höheren Akzeptanzraten und prägt die zukünftige Ausrichtung des Marktes für hereditäres Angioödem weltweit.

Marktdynamik für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Treiber

„Steigende Diagnoseraten und Bedarf an langfristigen Präventionstherapien“

• Die steigende Zahl der Diagnosen des hereditären Angioödems (HAE) aufgrund des wachsenden Bewusstseins bei Gesundheitsdienstleistern und Patienten, kombiniert mit der steigenden Nachfrage nach einer langfristigen prophylaktischen Behandlung, ist ein wichtiger Treiber für den wachsenden HAE-Therapiemarkt.
  • So erweiterte BioCryst Pharmaceuticals im März 2024 den weltweiten Zugang zu seiner oralen Prophylaxetherapie Orladeyo, um die Verfügbarkeit in wichtigen Schwellenländern zu verbessern. Solche Initiativen großer Unternehmen dürften das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben.
• Da bei immer mehr Patienten früher eine präzise Diagnose gestellt wird, steigt der Bedarf an Therapien, die schwere HAE-Attacken verhindern. Dies fördert die Einführung neuartiger Biologika und oraler Behandlungen, die eine bessere Handhabung und einen anhaltenden Schutz bieten.
• Darüber hinaus trägt die Verfügbarkeit benutzerfreundlicher und weniger invasiver Verabreichungsmethoden, wie subkutanen Injektionen und einmal täglich oral einzunehmenden Tabletten, zu einer verbesserten Therapietreue und Lebensqualität der Patienten bei.
• Die zunehmende Betonung eines proaktiven Krankheitsmanagements, unterstützt durch eine starke Patientenvertretung, Aufklärungsprogramme und Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur, steigert die Nachfrage nach fortschrittlichen und zugänglichen HAE-Therapien in Industrie- und Schwellenländern erheblich.

Einschränkung/Herausforderung

„Hohe Behandlungskosten und geringes Bewusstsein in Schwellenländern“

• Die hohen Kosten der Therapien für das hereditäre Angioödem (HAE), insbesondere von Biologika und neuartigen prophylaktischen Behandlungen, stellen weiterhin eine erhebliche Herausforderung dar und schränken den breiteren Marktzugang ein, insbesondere in Entwicklungsregionen, in denen die Gesundheitsbudgets und der Versicherungsschutz begrenzt sind.
  • So können beispielsweise die hohen Kosten von Behandlungen wie C1-Esterase-Inhibitoren und monoklonalen Antikörpern den Zugang der Patienten einschränken und den Therapiebeginn verzögern, was zu einer Unterbehandlung oder der Abhängigkeit von weniger wirksamen Optionen führt.
• Um die Marktdurchdringung zu verbessern, ist es entscheidend, die Erschwinglichkeit durch Patientenhilfsprogramme, erweiterte Versicherungserstattungen und die Entwicklung kosteneffizienter Therapien zu verbessern. Unternehmen wie CSL Behring und Takeda konzentrieren sich zunehmend auf solche Initiativen, um die Zugänglichkeit zu verbessern.
• Darüber hinaus stellen das begrenzte Bewusstsein für die Krankheit und die begrenzten Diagnosemöglichkeiten in den Schwellenländern zusätzliche Hürden dar, die zu einer verzögerten Diagnose und Behandlung führen, was sich negativ auf die Behandlungsergebnisse der Patienten und das Marktwachstum auswirkt.
• Während die Behandlungsmöglichkeiten weiter voranschreiten, sind die Überwindung von Kostenbarrieren und die Verbesserung der Aufklärung von Gesundheitsdienstleistern und Patienten von entscheidender Bedeutung, um eine nachhaltige Akzeptanz zu fördern und den globalen Markt für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem zu erweitern.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch verbesserte Bezahlbarkeitsinitiativen, erweiterte Krankheitsaufklärungsprogramme und eine verbesserte Gesundheitsinfrastruktur in den Schwellenländern wird für ein nachhaltiges Wachstum im Markt für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem von entscheidender Bedeutung sein.

Marktumfang für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der Markt ist nach Typ, Arzneimittelklasse, Anwendung, Verabreichungsweg, Endverbraucher und Vertriebskanal segmentiert.

• Nach Typ

Der Markt für die Behandlung des hereditären Angioödems ist nach Typ unterteilt in HAE Typ I, HAE Typ II und HAE Typ III. Das HAE-Segment Typ I hat im Jahr 2024 den größten Marktanteil. Dies ist auf die höhere globale Prävalenz und die frühzeitige klinische Erkennung zurückzuführen, die zu einer höheren Anzahl diagnostizierter und behandelter Patienten führt. Typ I macht etwa 85 % aller HAE-Fälle aus. Die Verfügbarkeit etablierter Behandlungsprotokolle und das hohe Bewusstsein des medizinischen Fachpersonals untermauern seine Dominanz.

Das HAE-Segment Typ III wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste Wachstumsrate aufweisen. Dies ist auf das steigende Bewusstsein, Fortschritte bei genetischen Tests und höhere Diagnoseraten zurückzuführen. Forschungsentwicklungen und neue zielgerichtete Therapien erweitern die Behandlungsmöglichkeiten für diesen selteneren Subtyp, der in der Vergangenheit unterdiagnostiziert wurde.

• Nach Arzneimittelklasse

Der Markt ist nach Wirkstoffklassen in C1-Esterase-Inhibitoren, Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonisten, Kallikrein-Inhibitoren und weitere unterteilt. Das Segment der C1-Esterase-Inhibitoren dominiert mit 52,7 % im Jahr 2024 den größten Marktanteil. Dies ist auf ihre nachgewiesene Wirksamkeit, ihre breite klinische Anwendung sowohl in der akuten als auch in der prophylaktischen Behandlung und ihre langjährige Zulassung in wichtigen Gesundheitsmärkten zurückzuführen. Diese Therapien bilden nach wie vor den Eckpfeiler der HAE-Behandlung und werden in klinischen Leitlinien umfassend empfohlen.

Das Segment der Kallikrein-Inhibitoren wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das stärkste Wachstum verzeichnen. Begünstigt werden diese durch innovative Therapien mit oraler oder subkutaner Verabreichung, verbesserter Therapietreue und gezielten Hemmmechanismen. Diese Vorteile positionieren Kallikrein-Inhibitoren als bevorzugte Alternative für Patienten, die nach komfortablen und effektiven Behandlungsmöglichkeiten suchen.

• Nach Anwendung

Der Markt ist nach Anwendung in Behandlung und Prophylaxe unterteilt. Das Behandlungssegment hält im Jahr 2024 den größten Anteil, was auf den unmittelbaren Bedarf an schneller Intervention bei HAE-Attacken und den weit verbreiteten Einsatz von On-Demand-Therapien zurückzuführen ist. Eine akute Behandlung ist unerlässlich, um Komplikationen vorzubeugen und so eine konstante Nachfrage aufrechtzuerhalten.

Das Prophylaxesegment dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen. Dies ist auf die zunehmende Präferenz für eine langfristige Kontrolle, die zunehmende Verfügbarkeit präventiver Medikamente und die Nachfrage der Patienten nach Therapien zurückzuführen, die die Häufigkeit und Schwere von Anfällen reduzieren. Fortschritte bei prophylaktischen Optionen verringern zudem die Belastung des Gesundheitswesens und verbessern die Lebensqualität.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt wird je nach Verabreichungsweg in orale und injizierbare Arzneimittel unterteilt. Das injizierbare Segment wird den Markt im Jahr 2024 dominieren, da die intravenöse und subkutane Verabreichung in der HAE-Therapie traditionell eingesetzt wird. Injizierbare Produkte, insbesondere Biologika, haben eine hohe Wirksamkeit bewiesen und sind in Krankenhäusern und der häuslichen Pflege weit verbreitet.

Das orale Segment wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 am schnellsten wachsen, unterstützt durch die Einführung neuer oraler Prophylaxemittel. Diese sind praktisch, machen Nadeln überflüssig und fördern die Patientencompliance, insbesondere bei Kindern und älteren Menschen.

• Nach Endbenutzer

Der Markt ist nach Endverbrauchern segmentiert in Krankenhäuser, Kliniken, häusliche Pflege und andere Bereiche. Das Krankenhaussegment dominiert derzeit den Markt, vor allem aufgrund seiner zentralen Rolle in der Diagnose, Akutintervention und spezialisierten Behandlungsdurchführung. Krankenhausbasierte Therapien bleiben bei schweren Anfällen und in der Erstbehandlungsphase von entscheidender Bedeutung.

Das Segment der häuslichen Gesundheitspflege dürfte voraussichtlich das schnellste Wachstum verzeichnen. Grund hierfür sind die zunehmende Verbreitung von Selbstmedikationstherapien, die größere Verfügbarkeit von Medikamentenverabreichungssystemen für den Heimgebrauch und die Verlagerung hin zu personalisierten, häuslichen Pflegemodellen, die den Komfort und die Therapietreue der Patienten verbessern.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf den Vertriebskanälen ist der Markt in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken segmentiert. Das Segment der Krankenhausapotheken hält 2024 den größten Marktanteil, unterstützt durch den zentralisierten Vertrieb von Spezialtherapien, insbesondere injizierbaren Medikamenten, über Gesundheitseinrichtungen und stationäre Einrichtungen.

Das Segment der Online-Apotheken dürfte im Prognosezeitraum aufgrund der zunehmenden Nutzung digitaler Gesundheitsplattformen, Telekonsultationen und elektronischer Rezepte die höchste Wachstumsrate aufweisen. Die bequeme Lieferung nach Hause und der verbesserte Zugang in abgelegenen Gebieten treiben dieses Wachstum zusätzlich voran, insbesondere bei jüngeren und technikaffinen Patienten.

Regionale Analyse des Marktes für hereditäre Angioödem-Therapeutika

• Nordamerika dominiert den Markt für die Therapie des hereditären Angioödems mit dem größten Umsatzanteil von 74 % im Jahr 2024, was auf starke Diagnosekapazitäten, hohe Gesundheitsausgaben und eine konzentrierte Präsenz führender biopharmazeutischer Unternehmen zurückzuführen ist.
• Patienten in der Region schätzen die Verfügbarkeit fortschrittlicher Therapien, den schnellen Zugang zu Gesundheitsdiensten und die starke Unterstützungsinfrastruktur für die Behandlung chronischer und seltener Erkrankungen sehr.
• Diese breite Akzeptanz wird durch hohe Gesundheitsausgaben, einen gut etablierten Regulierungsrahmen für Orphan-Arzneimittel und die wachsende Präferenz sowohl für akute als auch für prophylaktische Behandlungsoptionen weiter unterstützt, wodurch sich HAE-Therapien als wichtige Lösung in Krankenhäusern und der häuslichen Pflege etablieren.

Markteinblick in die Therapie des hereditären Angioödems in den USA

Der US-Markt für Therapien gegen hereditäres Angioödem (HAE) erzielte 2024 den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Dies ist auf ein ausgeprägtes klinisches Bewusstsein, eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur und die frühzeitige Verfügbarkeit von FDA-zugelassenen Behandlungen zurückzuführen. Patienten profitieren von einer rechtzeitigen Diagnose und dem Zugang zu prophylaktischen und bedarfsorientierten Therapien. Der Markt wird zusätzlich durch eine verstärkte Patientenaufklärung, die Existenz von Selbsthilfegruppen und die zunehmende Teilnahme an klinischen Studien beflügelt. Ein solider Versicherungsschutz und Richtlinien für Orphan-Drug-Maßnahmen tragen ebenfalls zur Zugänglichkeit der Behandlung bei.  

Einblicke in den europäischen Markt für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der europäische Markt für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf das steigende Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen und den verbesserten Zugang zu innovativen Therapien in den wichtigsten EU-Ländern zurückzuführen. Die Länder integrieren die HAE-Behandlung zunehmend in nationale Rahmenpläne für seltene Erkrankungen, unterstützt von Gesundheitsdienstleistern, die sich für frühzeitige genetische Untersuchungen einsetzen. Die erweiterte regulatorische Unterstützung für Orphan Drugs und die zunehmende Verfügbarkeit von C1-Inhibitoren und Kallikrein-Inhibitoren tragen zu einer breiten Akzeptanz der Therapie im öffentlichen und privaten Gesundheitswesen bei.

Einblicke in den britischen Markt für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der britische Markt für hereditäre Angioödem-Therapeutika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Unterstützt wird dies durch die nationale Gesundheitspolitik, die den Zugang zu seltenen Therapien fördert. Steigende Diagnoseraten und die strukturierten Pläne des NHS für seltene Krankheiten ermöglichen eine bessere Behandlungsabdeckung. Aufklärungskampagnen und spezialisierte Behandlungszentren spielen eine entscheidende Rolle bei der Verbesserung der Patientenergebnisse. Das Engagement Großbritanniens in Forschung und grenzüberschreitender Zusammenarbeit dürfte die Therapieakzeptanz ebenfalls beschleunigen.

Markteinblick in Deutschland für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der deutsche Markt für die Behandlung des hereditären Angioödems wird voraussichtlich jährlich deutlich wachsen. Dies ist auf die solide Finanzierung des Gesundheitswesens, den breiten Zugang zu spezialisierter Versorgung und den Schwerpunkt der Präzisionsmedizin in Deutschland zurückzuführen. Deutschlands fortschrittliche genetische Screening- Protokolle und Frühdiagnose-Initiativen ermöglichen rechtzeitige therapeutische Interventionen. Die Präsenz globaler Pharmaunternehmen und kontinuierliche Investitionen in Forschung und Entwicklung für Medikamente gegen seltene Krankheiten machen Deutschland zu einem wichtigen Wachstumsmarkt in der Region.

Markteinblick in die Therapie des hereditären Angioödems im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Therapien gegen hereditäres Angioödem im asiatisch-pazifischen Raum dürfte im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 die höchste jährliche Wachstumsrate aufweisen. Grund hierfür sind der verbesserte Zugang zur Gesundheitsversorgung, steigende Diagnoseraten und die zunehmende Erschwinglichkeit zielgerichteter Therapien. Regierungen in Ländern wie China, Japan und Südkorea investieren in die Infrastruktur zur Behandlung seltener Krankheiten und fördern Früherkennungsprogramme. Die verstärkte Zusammenarbeit zwischen lokalen Gesundheitssystemen und globalen Pharmaunternehmen fördert ebenfalls die Entwicklung des regionalen Marktes.

Markteinblick in Japan für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der japanische Markt für hereditäre Angioödem-Therapien gewinnt dank der starken pharmazeutischen Innovationskraft und des gut organisierten Gesundheitssystems des Landes an Dynamik. Mit einem Schwerpunkt auf der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen beschleunigt Japan die Zulassung von HAE-Therapien und erweitert den Zugang zur Behandlung. Moderne Krankenhäuser und ein zunehmendes Bewusstsein der Ärzte fördern die Therapietreue der Patienten. Japans alternde Bevölkerung fördert zudem die Nachfrage nach spezialisierter Behandlung chronischer Erkrankungen und trägt so zu einem stetigen Marktwachstum bei.

Markteinblick in Indien für hereditäre Angioödem-Therapeutika

Der indische Markt für hereditäre Angioödem-Therapien dürfte sich im asiatisch-pazifischen Raum zu einem vielversprechenden Marktsegment entwickeln. Dies ist auf das zunehmende Bewusstsein für seltene Krankheiten, die wachsende Mittelschicht und die wachsende Gesundheitsinfrastruktur zurückzuführen. Da Indien seine Bemühungen zur Umsetzung der nationalen Politik für seltene Krankheiten intensiviert, dürfte sich der Zugang zu HAE-Diagnose und -Behandlung deutlich verbessern. Die Zusammenarbeit mit internationalen Pharmaunternehmen und die lokale Produktion kostengünstiger Therapien sind Schlüsselfaktoren für das Marktwachstum.

Marktanteil der Therapeutika für hereditäres Angioödem

Die Branche der Therapeutika für hereditäres Angioödem wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• CSL (Australien)
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Pharming (Niederlande)
• Ionis Pharmaceuticals (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• CENTOGENE NV (Deutschland)
• Sanofi (Frankreich)
• KalVista Pharmaceuticals (USA)
• Pfizer Inc. (USA)
• GSK plc. (Großbritannien)
• AstraZeneca (Großbritannien)
• Medtronic (USA)
• Lilly (USA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Schweiz)
• Amgen Inc. (USA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (USA)
• AbbVie Inc. (USA)
• Incyte (USA)
• Bayer AG (Deutschland)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für Therapeutika gegen hereditäres Angioödem

• Im Januar 2024 zeigte eine bahnbrechende Gentherapie-Studie bemerkenswerte Erfolge bei der Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) und gibt Hoffnung auf eine mögliche Heilung. Die Therapie nutzt die CRISPR-Technologie und zielt auf das Kallikrein-Gen ab, das für HAE-Attacken verantwortlich ist. Die Teilnehmer der Phase-1-Studie erlebten eine deutliche Linderung ihrer Symptome, viele blieben 18 Monate nach der Behandlung anfallsfrei. Dieser Fortschritt unterstreicht das transformative Potenzial der Genomeditierung bei der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen.
• Im August 2023 gab Takeda Pharmaceutical Company bekannt, dass die US-amerikanische FDA eine erweiterte Indikation für TAKHZYRO (Lanadelumab-Flyo) genehmigt hat. Diese erlaubt die Anwendung bei Kindern ab 2 Jahren zur Vorbeugung von HAE-Attacken. Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Fortschritt in der pädiatrischen HAE-Behandlung dar und ermöglicht jüngeren Patienten den Zugang zu einer bewährten prophylaktischen Behandlung.
• Im November 2023 präsentierte BioCryst Pharmaceuticals neue Real-World-Daten, die die Wirksamkeit von ORLADEYO (Berotralstat) bei der Reduzierung der HAE-Anfallsrate bei Patienten mit normalem C1-Inhibitor-Spiegel unterstreichen. Die Ergebnisse zeigten eine mediane Anfallsrate von null über einen Zeitraum von 12 Monaten und unterstrichen damit das Potenzial von ORLADEYO als zuverlässige Prophylaxeoption für diese Patientengruppe.
• Im April 2023 veröffentlichte BioCryst Pharmaceuticals Langzeitdaten aus der klinischen Studie APeX-S. Diese zeigten, dass mit ORLADEYO behandelte Patienten über 96 Wochen hinweg einen konstant hohen anfallsfreien Status beibehielten. Die Studie umfasste unterschiedliche Patientengruppen und unterstrich damit die breite Anwendbarkeit und anhaltende Wirksamkeit des Medikaments in der HAE-Prophylaxe.
• Im Februar 2025 gab BioCryst Pharmaceuticals positive Zwischenergebnisse der APeX-P-Studie bekannt, in der ORLADEYO bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren untersucht wurde. Die orale Granulatformulierung war gut verträglich und führte zu einer frühen und anhaltenden Reduktion der monatlichen HAE-Anfallsrate, was ihr Potenzial als kinderfreundliche Prophylaxe unterstreicht.

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