Bericht zur globalen Marktgröße, zum Marktanteil und zu den Trends der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT) – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT)

• Der globale Markt für die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) hatte im Jahr 2024 einen Wert von 620,50 Millionen US-Dollar und wird voraussichtlich bis 2032 auf 849,19 Millionen US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 4,00 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird in erster Linie durch das zunehmende Bewusstsein und die Fortschritte bei Gentests und Diagnosetechnologien angetrieben, die eine frühere und genauere Erkennung von HHT in verschiedenen Bevölkerungsgruppen ermöglichen.
• Darüber hinaus stärken zunehmende Forschungsinitiativen, neuartige Therapieentwicklungen und staatliche Förderprogramme zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen die Marktsituation. Diese Faktoren beschleunigen die Anwendung gezielter Therapien und verbessern die Behandlungsergebnisse, wodurch das Wachstum der Branche maßgeblich vorangetrieben wird.

Marktanalyse zur hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT)

• Die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT), eine seltene genetische Gefäßerkrankung, die durch abnorme Blutgefäßbildung gekennzeichnet ist, erfährt zunehmende klinische und wissenschaftliche Aufmerksamkeit, da sich das Bewusstsein und die diagnostische Präzision in den globalen Gesundheitssystemen verbessern. Der Markt entwickelt sich mit Fortschritten in der Molekulargenetik und einem verstärkten Fokus auf multidisziplinäre Behandlungsansätze weiter.
• Die zunehmende Verbreitung von HHT, verbunden mit einem besseren Verständnis ihrer genetischen Ursachen und der Vielfalt ihrer Symptome, treibt die Nachfrage nach effektiven Diagnose- und Therapieverfahren an. Steigende Gesundheitsausgaben für seltene Erkrankungen und die Einführung fortschrittlicher Behandlungsmethoden wie Lasertherapie und Sklerotherapie fördern das Marktwachstum zusätzlich.
• Nordamerika dominierte den HHT-Markt mit dem größten Umsatzanteil von 41,2 % im Jahr 2024. Dies ist auf intensive Forschungsinitiativen, die Früherkennung durch Gentests und die Präsenz spezialisierter Behandlungszentren zurückzuführen. Die USA bleiben ein wichtiger Wachstumstreiber, unterstützt durch laufende klinische Studien und das Engagement von Patienten für eine frühzeitige Intervention.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region sein, was auf eine verbesserte Gesundheitsinfrastruktur, ein steigendes Bewusstsein für genetische Erkrankungen und einen besseren Zugang zu fortschrittlichen Diagnoseverfahren zurückzuführen ist.
• Das Segment der häufig auftretenden Nasenbluten-Symptome dominierte den HHT-Markt mit einem Marktanteil von 38,9 % im Jahr 2024, da es nach wie vor die häufigste und früheste klinische Manifestation der Krankheit darstellt und Patienten oft dazu veranlasst, eine Diagnose und Behandlung zu suchen, wodurch ein erheblicher Beitrag zur gesamten Marktnachfrage geleistet wird.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT)     

Markttrends bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT)

Fortschritte in der genetischen Diagnostik und zielgerichteten Therapien

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen HHT-Markt ist die zunehmende Bedeutung genetischer Diagnostik und Präzisionsmedizin. Dies ermöglicht die frühzeitige Identifizierung ursächlicher Genmutationen wie ENG, ACVRL1 und SMAD4. Dieser Fortschritt verändert das klinische Management und die Behandlungsergebnisse für Patienten grundlegend.
  • Beispielsweise bieten Invitae und Blueprint Genetics Next-Generation-Sequenzierungspanels an, die pathogene Varianten im Zusammenhang mit HHT nachweisen und so die diagnostische Genauigkeit und die Effizienz des Familienscreenings verbessern. Auch ARUP Laboratories hat seine molekulardiagnostischen Dienstleistungen für erbliche Gefäßerkrankungen erweitert.
• Die Integration genomischer Datenanalysen in das HHT-Management ermöglicht eine patientenspezifische Therapieplanung und erleichtert eine effektivere klinische Entscheidungsfindung. Beispielsweise haben Studien zu antiangiogenen Wirkstoffen wie Bevacizumab vielversprechende Ergebnisse bei der Reduzierung von wiederkehrendem Nasenbluten und der Verbesserung der Lebensqualität gezeigt.
• Dieser Trend hin zu präzisionsbasierter Medizin verändert die Erwartungen an die Behandlung seltener Erkrankungen grundlegend. Daher konzentrieren sich Unternehmen und Forschungseinrichtungen auf die Entwicklung molekular gezielter und biologischer Therapien, die speziell für Gefäßfehlbildungen bei HHT-Patienten entwickelt wurden.
• Die Nachfrage nach präzisen Gentests und zielgerichteten Gentherapien steigt in entwickelten und aufstrebenden Gesundheitssystemen rasant an, da Ärzte und Patienten nach Früherkennung und individualisierten Behandlungsstrategien zur verbesserten Krankheitskontrolle suchen.

Marktdynamik der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT)

Treiber

Zunehmendes Krankheitsbewusstsein und Fortschritte bei therapeutischen Ansätzen

• Das weltweit wachsende Bewusstsein für erbliche Gefäßerkrankungen, verbunden mit der zunehmenden Verfügbarkeit fortschrittlicher Gentests, ist ein wesentlicher Treiber für den expandierenden HHT-Markt.
  • Beispielsweise kooperierte die HHT Foundation International im Mai 2024 mit Forschern der NIH, um Patientenregisterdatenbanken zu verbessern und Initiativen zur Früherkennung zu fördern. Solche Kooperationen sollen das klinische Management stärken und den Forschungsfortschritt im Prognosezeitraum beschleunigen.
• Da Gesundheitsdienstleister die mit HHT verbundenen chronischen Komplikationen wie wiederkehrendes Nasenbluten und arteriovenöse Malformationen von Organen erkennen, steigt die Nachfrage nach spezialisierten Behandlungszentren und gezielten Therapien weltweit rasant an.
• Darüber hinaus treiben die wachsende Anzahl klinischer Studien zur Erforschung antiangiogener Therapien und die Einführung multidisziplinärer Managementansätze den Markt hin zu einer standardisierteren und effektiveren Versorgung voran.
• Die Verfügbarkeit von Behandlungsoptionen wie Lasertherapie, Sklerotherapie und chirurgischen Eingriffen führt in Verbindung mit verbesserter Patientenaufklärung zu höheren Diagnose- und Behandlungsraten sowohl in Kliniken als auch in Forschungseinrichtungen. Die zunehmenden Investitionen öffentlicher und privater Einrichtungen in Programme für seltene Erkrankungen tragen zusätzlich zur Marktexpansion bei.

Zurückhaltung/Herausforderung

Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und eingeschränkter Zugang zu Diagnoseverfahren in Entwicklungsländern

• Das Fehlen zugelassener Heilbehandlungen und der eingeschränkte Zugang zu spezialisierter Diagnoseinfrastruktur stellen eine erhebliche Herausforderung für das Wachstum des globalen HHT-Marktes dar.
  • Beispielsweise führen der Mangel an geschulten medizinischen Fachkräften, die mit den Symptomen von HHT vertraut sind, und das Fehlen von Einrichtungen für Gentests in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen häufig zu Unterdiagnosen und verzögerten Interventionen.
• Die Schließung dieser Lücken durch erweiterte genetische Screening-Programme, internationale Forschungskooperation und die Finanzierung der Infrastruktur für seltene Erkrankungen ist entscheidend für die Verbesserung der Behandlungsergebnisse. Organisationen wie Cure HHT betonen die Bedeutung globaler klinischer Netzwerke und telemedizinischer Unterstützung, um diagnostische Ungleichheiten zu verringern.
• Zudem schränken die hohen Kosten für fortgeschrittene Gentests und Therapien deren Anwendung in ressourcenarmen Gesundheitssystemen ein und behindern so den gleichberechtigten Zugang.
• Während Aufklärungskampagnen und gemeinnützige Initiativen zunehmen, sind nachhaltige Investitionen in den Ausbau der Kapazitäten im Gesundheitswesen und in erschwingliche Diagnosetechnologien unerlässlich, um diese Hindernisse zu überwinden und eine langfristige Marktentwicklung zu fördern.

Marktübersicht für die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT)

Der Markt ist nach Symptomen, Behandlung und Ursachen segmentiert.

• Nach Symptomen

Der HHT-Markt wird anhand der Symptome in häufiges Nasenbluten, rotes oder schwarzes Blut im Stuhl, Atemnot, Krampfanfälle, leichte Schlaganfälle, Feuermale und weitere Symptome unterteilt. Das Segment des häufigen Nasenblutens dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 38,9 % im Jahr 2024, da es das häufigste und früheste Symptom von HHT darstellt und oft vor anderen Komplikationen auftritt. Über 90 % der Patienten leiden unter wiederkehrendem Nasenbluten, was es zu einem entscheidenden Faktor für die Nachfrage nach Diagnose und Behandlung macht. Krankenhäuser und HNO-Ärzte setzen zunehmend auf endoskopische und laserbasierte Verfahren zur effektiven Behandlung von chronischem Nasenbluten. Darüber hinaus werden medikamentöse Interventionen wie antiangiogene Sprays und topische Präparate entwickelt, um der Gefäßfragilität entgegenzuwirken. Das steigende Bewusstsein der Patienten und die Verfügbarkeit minimalinvasiver Lösungen verstärken die Bedeutung dieses Segments zusätzlich. Die hohe Prävalenz und die Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten machen es weiterhin zu einem zentralen Schwerpunkt im Bereich der HHT-Behandlung.

Das Segment der Atemnot wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen, vor allem aufgrund der zunehmenden Erkenntnis, dass pulmonale arteriovenöse Malformationen (PAVMs) eine Hauptursache darstellen. Diese Malformationen führen zu Sauerstoffentsättigung und schweren Atemwegskomplikationen, wodurch die Nachfrage nach Screening und interventionellen Behandlungen steigt. Fortschritte in der Bildgebung, wie z. B. Kontrastechokardiographie und CT-Angiographie, verbessern die Früherkennungsraten. Darüber hinaus trägt die vermehrte Anwendung der Embolisationstherapie und die Nachsorge zu besseren klinischen Ergebnissen bei. Auch das wachsende Bewusstsein der Patienten für die mit HHT verbundenen Atemwegssymptome und die Einrichtung multidisziplinärer HHT-Zentren fördern das Wachstum. Die Expansion dieses Segments spiegelt den Wandel hin zu einer proaktiven Diagnose und personalisierten Behandlung in der HHT-Versorgung wider.

• Durch Behandlung

Basierend auf den Behandlungsmethoden ist der Markt für HHT in Lasertherapie, Chirurgie und Sklerotherapie unterteilt. Die Lasertherapie dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 42,1 % im Jahr 2024 und ist nach wie vor die bevorzugte Behandlungsmethode für Nasenbluten und Teleangiektasien. Ihre minimalinvasive Natur, die präzise Zielsteuerung und die kurze Erholungszeit machen sie besonders geeignet für die wiederholte Anwendung bei chronischen Fällen. Der Einsatz moderner Lasersysteme wie Nd:YAG-, Dioden- und KTP-Laser hat die Effektivität der Behandlung und die Patientenzufriedenheit erhöht. Krankenhäuser und Fachkliniken investieren zunehmend in moderne Lasergeräte, um die Behandlungsergebnisse zu verbessern und Komplikationen zu minimieren. Darüber hinaus haben günstige Erstattungspolitiken in entwickelten Märkten und die wachsende Zahl qualifizierter Fachkräfte die Nutzung dieser Behandlungsmethode gefördert. Es wird erwartet, dass die kontinuierliche Innovation in der Lasertechnologie die führende Position dieses Segments im gesamten Prognosezeitraum sichern wird.

Das Segment der Sklerotherapie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste jährliche Wachstum verzeichnen, da es bei der Behandlung von gastrointestinalen und mukosalen Blutungen im Zusammenhang mit HHT wirksam ist. Dabei werden Sklerosierungsmittel injiziert, um abnorme Gefäße zu verschließen und so eine langfristige Linderung der Symptome zu erzielen. Die Kostengünstigkeit, die geringe Invasivität und die Eignung für die ambulante Behandlung haben die Sklerotherapie bei Patienten und Ärzten zunehmend beliebt gemacht. Fortschritte bei den Sklerosierungsmitteln und bildgestützten Verfahren verbessern die Präzision und Sicherheit. Laufende klinische Studien zur Erforschung optimierter Sklerotherapieprotokolle erweitern zudem das therapeutische Spektrum. Der zunehmende Trend zu weniger invasiven Behandlungsoptionen und die steigende Prävalenz rezidivierender Teleangiektasien sind wichtige Faktoren, die das Wachstum dieses Segments begünstigen.

• Nach Ursachen

Basierend auf den Ursachen ist der HHT-Markt in Alkoholismus, gewohnheitsmäßige Kortikosteroidanwendung, Sklerodermie und Dermatomyositis unterteilt. Das Sklerodermie-Segment dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 36,8 % im Jahr 2024, bedingt durch die enge Verbindung mit Gefäßanomalien und Endotheldysfunktion, die bei HHT-Patienten beobachtet werden. Beide Erkrankungen weisen überlappende angiogene Signalwege auf, was die Forschung zu ihren molekularen Zusammenhängen verstärkt hat. Patienten mit Sklerodermie zeigen häufig Teleangiektasien und chronische Gefäßfragilität, wodurch sie anfälliger für HHT-bedingte Komplikationen sind. Die zunehmende Anzahl gemeinsamer genetischer und klinischer Studien zwischen Autoimmun- und Gefäßforschungsinstituten verbessert die diagnostische Präzision. Krankenhäuser setzen vermehrt kombinierte Screening-Protokolle ein, um Komorbiditäten frühzeitig zu erkennen und die Behandlungsergebnisse zu optimieren. Das Wachstum des Segments wird zudem durch das weltweit steigende Bewusstsein für Bindegewebserkrankungen in Verbindung mit seltenen Gefäßerkrankungen gefördert.

Im Bereich der Dermatomyositis wird aufgrund der zunehmenden Erkenntnis ihres potenziellen Zusammenhangs mit Gefäßfehlbildungen voraussichtlich das schnellste Wachstum zwischen 2025 und 2032 verzeichnet. Patienten mit Dermatomyositis weisen häufig Teleangiektasien und entzündliche Schäden auf, die HHT-Merkmale imitieren oder mit diesen koexistieren können. Fortschritte in der Immungenetik und Molekularpathologie vertiefen das Verständnis gemeinsamer angiogener und entzündlicher Mechanismen. Klinische Kooperationen zwischen rheumatologischen und humangenetischen Abteilungen verbessern die diagnostische Genauigkeit und die Integration der Patientenversorgung. Darüber hinaus erleichtern steigende Investitionen in die Forschung zu seltenen Autoimmunerkrankungen und die Verfügbarkeit moderner Bildgebungsverfahren die Früherkennung. Die Expansion dieses Bereichs wird durch multidisziplinäre Ansätze unterstützt, die darauf abzielen, die vaskulären Überschneidungen zwischen Autoimmun- und Erbkrankheiten zu verstehen.

Regionale Marktanalyse für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT)

• Nordamerika dominierte den HHT-Markt mit dem größten Umsatzanteil von 41,2 % im Jahr 2024, was auf starke Forschungsinitiativen, die Früherkennung durch Gentests und die Präsenz spezialisierter Behandlungszentren zurückzuführen ist.
• Die Region profitiert von einer fortschrittlichen Infrastruktur für Gentests, aktiven staatlichen und gemeinnützigen Initiativen sowie starken Forschungskooperationen, die sich auf neuartige Diagnose- und Therapieansätze für das HHT-Management konzentrieren.
• Dieser weitreichende Fortschritt wird zudem durch hohe Gesundheitsausgaben, günstige Erstattungspolitiken und ein wachsendes Patientenregisternetzwerk unterstützt, das die Früherkennung und den Zugang zu Behandlungen verbessert und Nordamerika als führendes Zentrum für Innovation und Patientenversorgung auf dem globalen HHT-Markt etabliert.

Markteinblicke zum US-Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT)

Der US-amerikanische Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) erzielte 2024 mit 82 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieser Entwicklung sind führende Forschungseinrichtungen, eine fortschrittliche diagnostische Infrastruktur und die starke staatliche Förderung des Managements seltener Erkrankungen. Die zunehmende Nutzung genetischer Tests und molekularer Diagnostik beschleunigt die Früherkennung und personalisierte Therapieansätze. Verstärkte Kooperationen zwischen Universitäten, Biotechnologieunternehmen und Organisationen wie Cure HHT verbessern die klinische Forschung und die Patientenversorgung zusätzlich. Darüber hinaus trägt der Fokus des US-amerikanischen Gesundheitssystems auf Präzisionsmedizin und Patientenregister maßgeblich zum Wachstum des Marktes bei.

Markteinblicke zur hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT) in Europa

Der europäische HHT-Markt wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind das steigende Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen und die Verfügbarkeit spezialisierter HHT-Behandlungszentren in der gesamten Region. Regierungen und Gesundheitsbehörden unterstützen aktiv Initiativen zur Früherkennung und Behandlung erblicher Gefäßerkrankungen. Der zunehmende Zugang zu fortschrittlichen Bildgebungs- und Gentestverfahren trägt zu einer verbesserten Erkennung und besseren klinischen Ergebnissen bei. Die Region profitiert zudem von der Zusammenarbeit im Rahmen der Europäischen Referenznetzwerke (ERNs), die Forschung und den Austausch von Patientendaten fördern. Eine Ausweitung der diagnostischen Versorgung und unterstützende Gesundheitspolitiken werden den europäischen HHT-Markt voraussichtlich weiter stärken.

Markteinblicke für die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie ( HHT) in Großbritannien

Der britische Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasien (HHT) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind spezialisierte Strukturen für seltene Erkrankungen und ein gestiegenes Bewusstsein der Patienten. Die zunehmende staatliche Förderung der Genommedizin und der Ausbau genetischer Testprogramme im Rahmen des Nationalen Gesundheitsdienstes (NHS) beschleunigen die Früherkennungsrate. So integriert beispielsweise der Genomic Medicine Service genetische Daten in die Gesundheitsplanung, was HHT-Patienten zugutekommt. Darüber hinaus fördern Partnerschaften zwischen akademischen Einrichtungen und Patientenorganisationen klinische Studien und Aufklärungskampagnen. Großbritanniens proaktive Haltung im Umgang mit seltenen Erkrankungen positioniert das Land als wichtigen regionalen Akteur.

Markteinblicke zur hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT) in Deutschland

Der deutsche HHT-Markt wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Unterstützt wird dies durch eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, starke genetische Forschungskapazitäten und die hohe Akzeptanz diagnostischer Innovationen. Deutschlands Fokus auf Präzisionsmedizin und die Zusammenarbeit mit europäischen Forschungsnetzwerken treiben die Fortschritte in der HHT-Diagnostik und -Therapie voran. Die Verfügbarkeit spezialisierter Gefäßkliniken und bundesweiter Patientenregister gewährleistet ein verbessertes Krankheitsmanagement und eine langfristige Überwachung. Darüber hinaus fördert der Fokus des Landes auf die Digitalisierung des Gesundheitswesens und multidisziplinäre Versorgungsmodelle die Früherkennung und positioniert Deutschland als führendes Zentrum für HHT-Innovationen in Europa.

Markteinblicke zur hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT) im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasien (HHT) im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 23,5 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind das steigende Bewusstsein für Erbkrankheiten, der Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur und die zunehmende Nutzung genetischer Tests in Ländern wie China, Japan und Indien. Staatliche Initiativen zur Förderung der Forschung und von Screening-Programmen für seltene Erkrankungen verbessern die Diagnosequoten in der gesamten Region. Die wachsende Präsenz von Forschungskooperationen mit westlichen Institutionen und steigende Gesundheitsausgaben erweitern die Marktchancen zusätzlich. Mit fortschreitenden diagnostischen Möglichkeiten im asiatisch-pazifischen Raum und dem Ausbau von Patientenorganisationen wird ein deutlich verbesserter Zugang zu HHT-Tests und -Behandlungen erwartet.

Markteinblicke zum hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie- Syndrom (HHT) in Japan

Der japanische Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasien (HHT) gewinnt aufgrund des Fokus des Landes auf Präzisionsmedizin, einer starken Forschungsinfrastruktur und einer alternden Bevölkerung mit zunehmender Anfälligkeit für Gefäßerkrankungen an Dynamik. Die Integration von Next-Generation-Sequenzierungstechnologien in die klinische Praxis unterstützt die frühzeitige genetische Diagnose und das Familienscreening. Das japanische Gesundheitssystem setzt auf ein multidisziplinäres Management, das genetische Beratung, Bildgebung und interventionelle Therapie kombiniert. Forschungskooperationen zwischen Krankenhäusern und Universitäten fördern neuartige Behandlungsmethoden, darunter antiangiogene Therapien. Darüber hinaus stärken die staatlichen Initiativen zur Verbesserung des Zugangs zur Versorgung seltener Erkrankungen Japans führende Position im HHT-Gesundheitssektor des asiatisch-pazifischen Raums.

Markteinblicke zum Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie ( HHT) in Indien

Der indische HHT-Markt erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf den Ausbau diagnostischer Netzwerke, die verbesserte Gesundheitsversorgung und den sich rasant entwickelnden Biotechnologiesektor zurückzuführen. Die steigende Anzahl von Laboren für Gentests und die verstärkte Beteiligung an internationalen Forschungsprogrammen für seltene Erkrankungen fördern das Bewusstsein und die Früherkennung. Die staatliche Förderung der Digitalisierung des Gesundheitswesens und Initiativen wie die Nationale Strategie für seltene Erkrankungen unterstützen die Patientenversorgung und die Finanzierung von Behandlungen. Darüber hinaus dürften das Wachstum einheimischer Biotechnologieunternehmen und die Zusammenarbeit mit globalen Institutionen die diagnostische Genauigkeit und die Verfügbarkeit von Behandlungen verbessern und Indien als wichtigen aufstrebenden Markt im Bereich HHT positionieren.

Marktanteil der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie (HHT)

Die Industrie für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Vaderis (Schweiz)
• Diagonal Therapeutics, Inc. (USA)
• Blueprint Genetics Oy. (Finnland)
• ARUP Laboratories (USA)
• Natera, Inc. (USA)
• Lumenis Be Ltd. (Israel)
• Cook (USA)
• Genentech (USA)
• Labcorp (USA)
• Terumo Corporation (Japan)
• Cure HHT (USA)
• Cincinnati Children's Hospital Medical Center (USA)
• Stanford Health Care (USA)
• Mayo-Stiftung für medizinische Ausbildung und Forschung (USA)
• CSL Behring LLC (USA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Bayer AG (Deutschland)
• Pfizer Inc. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT)?

• Im März 2025 initiierte Diagonal Therapeutics in Zusammenarbeit mit Cure HHT eine Beobachtungsstudie zum natürlichen Krankheitsverlauf. Ziel der Studie ist es, ein umfassendes Verständnis des Krankheitsverlaufs, der klinischen Belastung und der Lebensqualität von Erwachsenen mit HHT zu gewinnen. Die Studie soll Längsschnittdaten zu Symptomen wie wiederkehrendem Nasenbluten, Anämie und arteriovenösen Malformationen erheben.
• Im Dezember 2024 kündigte Diagonal Therapeutics an, auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) eine gesundheitsökonomische Studie (HEOR) zu HHT vorzustellen. Die Studie quantifizierte die klinische und wirtschaftliche Belastung durch HHT und zeigte erhebliche Gesundheitskosten, Transfusionsabhängigkeit und Produktivitätsverluste bei den Betroffenen auf.
• Im November 2024 erhielt Vaderis Therapeutics von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status für VAD044, den ersten oralen allosterischen AKT-Inhibitor seiner Klasse zur Behandlung von HHT. Diese Auszeichnung beschleunigt die klinische Prüfung des Medikaments und ermöglicht eine engere Beratung durch die FDA, da das Potenzial von VAD044, einen wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, anerkannt wird. VAD044 zielt darauf ab, die für HHT charakteristische abnorme Blutgefäßbildung und Blutungsereignisse zu reduzieren.
• Im August 2024 gab Vaderis Therapeutics positive klinische Ergebnisse zum Wirksamkeitsnachweis von VAD044 bei HHT-Patienten bekannt. Die Studie zeigte eine signifikante Reduktion der Häufigkeit von Nasenbluten und eine Verbesserung der Lebensqualität. Die in Zusammenarbeit mit führenden europäischen klinischen Zentren durchgeführte Studie belegte das therapeutische Potenzial der gezielten Beeinflussung von AKT-Signalwegen, die an Gefäßfehlbildungen beteiligt sind. Diese vielversprechenden Ergebnisse unterstützen den Fortschritt hin zu größeren Zulassungsstudien.
• Im April 2024 startete Diagonal Therapeutics mit einer Serie-A-Finanzierung in Höhe von 128 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen, unterstützt von namhaften Investoren, entwickelt innovative Antikörpertherapien für genetische Gefäßerkrankungen, darunter HHT. Die Plattform von Diagonal Therapeutics konzentriert sich auf die Wiederherstellung des Signalgleichgewichts in Signalwegen, die durch Mutationen in HHT-Genen (ENG, ACVRL1, SMAD4) gestört sind. Der vielversprechendste Wirkstoffkandidat zielt auf die Modulation von Activin-Rezeptor-Kinasen ab und könnte so möglicherweise die abnorme Gefäßbildung und chronische Blutungen rückgängig machen.

SKU-63135