Bericht zur globalen Marktgröße, zum Marktanteil und zu Trendanalysen im Bereich der erblichen sensomotorischen Neuropathie – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für hereditäre sensomotorische Neuropathie

• Der globale Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie wurde im Jahr 2024 auf 7,80 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird voraussichtlich bis 2032 auf 12,15 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 5,70 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Verbreitung erblicher peripherer Neuropathien und die laufenden Fortschritte bei Gentests und molekularer Diagnostik angetrieben, die eine frühere und genauere Krankheitserkennung in den globalen Gesundheitssystemen ermöglichen.
• Darüber hinaus treiben steigende Investitionen in die Gentherapieforschung sowie ein wachsendes Bewusstsein für seltene neurologische Erkrankungen und entsprechende Screening-Initiativen Innovationen bei den Behandlungsansätzen voran. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen die Einführung neuartiger Diagnose- und Therapieverfahren und fördern so das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für hereditäre sensomotorische Neuropathie

• Die hereditäre sensomotorische Neuropathie (HSMN), auch bekannt als Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, umfasst eine Gruppe erblicher peripherer Nervenerkrankungen, die zu fortschreitender Muskelschwäche, Sensibilitätsstörungen und Koordinationsproblemen führen. Der Markt verzeichnet ein stetiges Wachstum, angetrieben durch Fortschritte in der Genforschung, verbesserte Diagnoseverfahren und die weltweit zunehmende Verbreitung erblicher neuropathischer Erkrankungen.
• Die steigende Nachfrage nach präziser Diagnose und effektiver Behandlung wird vor allem durch den Ausbau molekularer Tests, das wachsende Bewusstsein der Patienten und unterstützende Regierungsinitiativen zur Förderung der Forschung zu seltenen Krankheiten und der genetischen Beratung angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie mit dem größten Umsatzanteil von 40,7 % im Jahr 2024, was durch eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, eine stärkere Nutzung von Sequenzierungstechnologien der nächsten Generation und aktive Gentherapiestudien in den USA und Kanada begünstigt wurde.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region sein, angetrieben durch den Ausbau von Diagnosenetzwerken, steigende Gesundheitsausgaben und ein größeres Bewusstsein für erbliche neurologische Erkrankungen in China, Japan und Indien.
• Das Segment der molekulargenetischen Tests dominierte den Markt im Jahr 2024 mit einem Anteil von 43,1 % im Bereich der Diagnostik. Dies ist auf die hohe Genauigkeit bei der Identifizierung ursächlicher Genmutationen und die zunehmende Integration in die Früherkennung von Krankheiten und personalisierte Behandlungsstrategien zurückzuführen.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für hereditäre sensomotorische Neuropathie      

Markttrends bei hereditärer sensomotorischer Neuropathie

Fortschritte in der Gentherapie und Präzisionsmedizin

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathien (HSMN) ist der rasante Fortschritt von Gentherapie und präzisionsmedizinischen Ansätzen, die auf die Behandlung der der Erkrankung zugrunde liegenden genetischen Mutationen abzielen. Diese Innovationen verändern die Diagnose und Behandlung hereditärer Neuropathien weltweit grundlegend.
  • Beispielsweise entwickeln Forschungsinitiativen von Unternehmen wie Pharnext und Passage Bio gentherapeutische Ansätze und niedermolekulare Therapien, die die Ursachen erblicher Neuropathien bekämpfen, anstatt nur die Symptome zu lindern.
• Die Integration der Gentherapie in die Behandlung von HSMN ermöglicht die direkte Korrektur defekter Gene und birgt das Potenzial, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen oder zu stoppen. So haben präklinische Studien mit viralen Vektor-basierten Therapien für die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit vielversprechende Wirksamkeit und eine langfristige funktionelle Erholung der Nervenzellen gezeigt. Darüber hinaus ermöglicht die Präzisionsmedizin patientenspezifische Ansätze, bei denen genetische Profile zur gezielten Therapieauswahl genutzt werden.
• Der zunehmende Fokus auf personalisierte Therapien fördert die Zusammenarbeit zwischen Gentestanbietern und Biotechnologieunternehmen, um die diagnostische Genauigkeit und die Therapieerfolgsraten zu verbessern. Durch diese Synergie profitieren Patienten von gezielten Interventionen und besseren klinischen Ergebnissen.
• Dieser Trend hin zu genzentrierter Innovation und maßgeschneiderten medizinischen Lösungen verändert die Therapielandschaft von HSMN grundlegend. Infolgedessen erweitern Unternehmen wie InFlectis BioScience und PTC Therapeutics ihre Forschung und Entwicklung im Bereich neuartiger Wirkstoffkandidaten und Genreparaturplattformen, um krankheitsmodifizierende Ergebnisse zu erzielen.
• Die Nachfrage nach Therapien, die eine genetische Korrektur und ein personalisiertes Krankheitsmanagement ermöglichen, steigt sowohl im klinischen als auch im Forschungsbereich rasant an, da die Beteiligten zunehmend Wert auf langfristige Wirksamkeit und Heilungspotenzial legen.

Marktdynamik der hereditären sensomotorischen Neuropathie

Treiber

Zunehmende Verbreitung und Fortschritte in der genetischen Diagnostik

• Die weltweit zunehmende Verbreitung erblicher Neuropathien, gepaart mit Durchbrüchen bei Gentesttechnologien, ist ein wesentlicher Treiber für das Wachstum des Marktes für erbliche sensomotorische Neuropathien.
  • Beispielsweise gab Pharnext im Januar 2024 Fortschritte in seinen Phase-III-Studien für PXT3003 bekannt, einer Kombinationstherapie gegen Charcot-Marie-Tooth Typ 1A, was einen bedeutenden Schritt hin zu einer effektiven Behandlung der Erkrankung darstellt.
• Da das Bewusstsein für seltene neurologische Erkrankungen zunimmt, verlassen sich Patienten und Ärzte zunehmend auf molekulardiagnostische Verfahren wie die Next-Generation-Sequenzierung (NGS) zur Früherkennung und präzisen Diagnose, wodurch die Behandlungsergebnisse verbessert werden.
• Darüber hinaus ermöglichen die zunehmende Verfügbarkeit genetischer Beratung und die Integration umfassender Testpanels in die klinische Routinepraxis eine schnellere Diagnose und eine breitere Patientenreichweite weltweit.
• Die verbesserte Fähigkeit, erbliche Neuropathien zu identifizieren, in Verbindung mit wachsenden Patientenregistern und der Finanzierung von Forschungsprojekten zu seltenen Erkrankungen, treibt die Innovation sowohl im therapeutischen als auch im diagnostischen Bereich weiter voran.
• Zunehmende staatliche Initiativen zur Unterstützung von Screening-Programmen für seltene Erkrankungen und öffentlich-private Partnerschaften zur Verbesserung der diagnostischen Infrastruktur beschleunigen die Früherkennung und die Patientenrekrutierung für klinische Studien.
• Die Entwicklung KI-basierter Genomanalyse-Tools verbessert zudem die Genauigkeit der Mutationsinterpretation, verkürzt die Diagnosezeit erheblich und ermöglicht personalisiertere Behandlungsentscheidungen.

Zurückhaltung/Herausforderung

Hohe Kosten für Gentests und begrenzte therapeutische Verfügbarkeit

• Die hohen Kosten für fortgeschrittene Gentests und das Fehlen zugelassener Heiltherapien stellen erhebliche Herausforderungen für einen breiteren Marktzugang und das Wachstum dar.
  • Die Sequenzierung der nächsten Generation ermöglicht zwar eine präzise Identifizierung von Mutationen, ihre Kosten sind jedoch in Entwicklungsländern nach wie vor prohibitiv, was die Patientendiagnose und die Nachsorge einschränkt.
• Das Fehlen wirksamer Heilungsoptionen und die Abhängigkeit von symptomatischen Behandlungsansätzen wie Physiotherapie und Schmerztherapie schränken den Therapiefortschritt und die Patientenzufriedenheit zusätzlich ein.
• Darüber hinaus erschweren die Seltenheit und die klinische Variabilität von HSMN die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien und die behördliche Zulassung, was die Arzneimittelentwicklung verlangsamt.
• Die Überwindung dieser Hindernisse durch Kostensenkung bei Gentests, staatliche Unterstützung für Programme für seltene Erkrankungen und verstärkte Investitionen in die Gentherapieforschung wird für ein nachhaltiges langfristiges Marktwachstum unerlässlich sein.
• Mangelndes Bewusstsein bei primären Gesundheitsdienstleistern führt häufig zu Fehldiagnosen oder verzögerter Erkennung, was wiederum zu suboptimalen Behandlungs- und Managementergebnissen führt.
• Darüber hinaus behindert die unzureichende Kostenerstattung für Gentests und Behandlungen seltener Krankheiten weiterhin den Zugang der Patienten zu fortschrittlichen Diagnoseverfahren und neuen Therapien.

Marktübersicht für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der Markt ist segmentiert nach Diagnose, Behandlung, Vertriebskanal und Endnutzer.

• Nach Diagnose

Basierend auf der Diagnose wird der Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie (HSMN) in Elektromyographie (EMG) und motorische Nervenleitgeschwindigkeitsmessung, spezialisierte DNA-Bluttests, molekulargenetische Tests und weitere Verfahren unterteilt. Das Segment der molekulargenetischen Tests dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 42,6 % im Jahr 2024. Dies ist auf die überlegene Präzision bei der Identifizierung spezifischer Genmutationen zurückzuführen, die für hereditäre Neuropathien verantwortlich sind. Dieser diagnostische Ansatz ermöglicht es Ärzten, Subtypen von HSMN genauer zu klassifizieren und so eine frühzeitige Diagnose sowie verbesserte Behandlungsstrategien zu ermöglichen. Der zunehmende Einsatz von Next-Generation-Sequenzierung (NGS) und Exomsequenzierung (WES) erhöht die Mutationsnachweisrate und trägt zu einem besseren Verständnis der Krankheitsmechanismen bei. Darüber hinaus fördern die zunehmende Integration molekularer Tests in klinische Arbeitsabläufe und Forschungskooperationen zwischen Diagnostiklaboren und Biotechnologieunternehmen die Akzeptanz in den entwickelten Gesundheitsmärkten.

Das Segment der spezialisierten DNA-Bluttests wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer Wachstumsrate von 8,9 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieses Wachstums sind die zunehmende Verfügbarkeit von Gentesttechnologien und die kürzeren Bearbeitungszeiten. Diese Tests bieten eine weniger invasive und kostengünstige Alternative für das genetische Vorscreening und eignen sich daher ideal für Massendiagnostikprogramme und Früherkennungsuntersuchungen. Das wachsende Bewusstsein für familiäre genetische Risiken und die zunehmende Verbreitung von DNA-Testdiensten für Endverbraucher tragen ebenfalls zum Wachstum dieses Segments bei, insbesondere in Schwellenländern.

• Durch Behandlung

Basierend auf den Behandlungsansätzen ist der Markt in Chirurgie, Medikamente und Sonstiges unterteilt. Das Segment der Medikamente dominierte 2024 den Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie (HSMN) und erzielte den größten Marktanteil. Dies ist auf die starke Abhängigkeit von der medikamentösen Therapie zur Linderung von Symptomen wie neuropathischen Schmerzen, Muskelschwäche und sensorischen Defiziten zurückzuführen. Medikamentöse Therapien, darunter Schmerzmittel, neuroprotektive Wirkstoffe und Vitaminpräparate, stellen weiterhin die primäre Behandlungsform dar, während kurative Therapien noch in der Entwicklung sind. Die zunehmende Verfügbarkeit von Medikamenten außerhalb der zugelassenen Indikationen und unterstützenden Therapien verstärkt das Wachstum dieses Segments zusätzlich. Auch das steigende Forschungsinteresse an neuroprotektiven Substanzen und die Umwidmung von Medikamenten für HSMN-Subtypen wie die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) tragen zur Dominanz dieses Segments bei.

Im Segment Chirurgie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich das schnellste Wachstum von 8,2 % verzeichnet. Dies ist vor allem auf die zunehmende Anwendung orthopädischer und korrigierender chirurgischer Eingriffe bei Patienten mit schweren Deformitäten oder fortgeschrittenem Muskelschwund zurückzuführen. Fortschritte bei chirurgischen Eingriffen wie Sehnenverlagerungen, Fußrekonstruktionen und Gelenkstabilisierungen tragen zur Verbesserung der Mobilität und Lebensqualität der Patienten bei. Der Ausbau spezialisierter orthopädischer Zentren und die zunehmende Verfügbarkeit minimalinvasiver Techniken treiben diesen Trend voran, insbesondere in entwickelten Gesundheitssystemen.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf dem Vertriebskanal ist der Markt in Krankenhausapotheken und Einzelhandels- sowie Online-Apotheken unterteilt. Das Segment der Krankenhausapotheken dominierte den Markt im Jahr 2024 mit dem größten Umsatzanteil, da Krankenhäuser die primären Anlaufstellen für die Diagnose und Behandlung der hereditären sensomotorischen Neuropathie sind. Patienten sind häufig auf Krankenhausapotheken angewiesen, um verschriebene Medikamente, Physiotherapie und spezielle Pflegeprodukte zu erhalten. Die enge Verzahnung von Diagnostik, Neurologen und Krankenhausapotheken gewährleistet eine präzise Behandlung und die Therapietreue der Patienten. Darüber hinaus profitieren Krankenhausapotheken von engen Kooperationen mit anderen Gesundheitsdienstleistern und Krankenkassen, wodurch sie Zugang zu einem breiteren Spektrum an Spezialmedikamenten und medizinischem Bedarf erhalten.

Das Segment der stationären und Online-Apotheken wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 9,1 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind die rasante Digitalisierung des Gesundheitswesens und die steigende Nachfrage der Verbraucher nach einem bequemen Medikamentenzugang. Online-Plattformen erweitern die Verfügbarkeit von Produkten für die Neurologie und Medikamenten zur Symptomlinderung, insbesondere in Regionen mit begrenzter Krankenhausinfrastruktur. Der Aufstieg von E-Apotheken-Startups, Hauslieferdiensten und patientenorientierten Plattformen, die genetische Beratung und Erinnerungen an die Medikamentenbestellung anbieten, beschleunigt das Wachstum dieses Segments weltweit zusätzlich.

• Vom Endbenutzer

Basierend auf den Endnutzern ist der Markt in Krankenhäuser, häusliche Pflege, Fachkliniken und Sonstige unterteilt. Das Segment der Krankenhäuser dominierte den Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie (HSMN) im Jahr 2024 mit dem größten Marktanteil. Dies ist auf die Konzentration fortschrittlicher Diagnosetechnologien, multidisziplinärer Behandlungsteams und den Zugang zu einer Infrastruktur für Gentests zurückzuführen. Krankenhäuser spielen eine Schlüsselrolle bei der Früherkennung, der genetischen Beratung und der langfristigen Betreuung von HSMN-Patienten durch integrierte Behandlungspfade. Die Präsenz spezialisierter neuromuskulärer Einheiten und der Zugang zu klinischen Studiennetzwerken stärken die Akzeptanz stationärer Behandlungen zusätzlich. Darüber hinaus bauen stationäre Forschungsprogramme mit Schwerpunkt auf molekularer und Gentherapie die führende Position dieses Segments weiter aus.

Das Segment der Spezialkliniken wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer Wachstumsrate von 9,3 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieses Wachstums ist die steigende Nachfrage der Patienten nach personalisierter und kontinuierlicher Betreuung außerhalb von Krankenhäusern. Diese Kliniken bieten spezialisierte neurologische Untersuchungen, Rehabilitationsleistungen und Nachsorgekonsultationen an und tragen so zu einer besseren Patienteneinbindung und Lebensqualität bei. Die zunehmende Verbreitung spezialisierter Beratungszentren für neuromuskuläre Erkrankungen und Genetik, insbesondere in Nordamerika und Europa, unterstützt das Wachstum dieses Segments. Darüber hinaus verbessert die Integration der Telemedizin in die Leistungen der Spezialkliniken die Zugänglichkeit für Patienten mit eingeschränkter Mobilität und trägt so zu einem starken Wachstum bei.

Regionale Marktanalyse für hereditäre sensomotorische Neuropathie

• Nordamerika dominierte den Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie mit dem größten Umsatzanteil von 40,7 % im Jahr 2024, was durch eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, eine stärkere Nutzung von Sequenzierungstechnologien der nächsten Generation und aktive Gentherapiestudien in den USA und Kanada begünstigt wurde.
• Patienten und Gesundheitsdienstleister in der Region schätzen die Zugänglichkeit von genetischer Beratung, Früherkennungsprogrammen und die Teilnahme an klinischen Studien zur Entwicklung genbasierter und krankheitsmodifizierender Therapien für erbliche Neuropathien sehr.
• Diese Führungsposition wird zudem durch substanzielle Investitionen in Forschung und Entwicklung, günstige Erstattungsrahmen und enge Kooperationen zwischen Biotechnologieunternehmen, akademischen Forschungseinrichtungen und Organisationen des Gesundheitswesens gestärkt, wodurch Nordamerika sich als wichtiges Zentrum für Innovation und klinischen Fortschritt im Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie etabliert.

Einblick in den US-Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der US-amerikanische Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie (HSMN) erzielte 2024 mit 81 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieses Wachstums sind die zunehmende Verbreitung erblicher Neuropathien und die rasche Einführung fortschrittlicher genetischer Diagnostik. Die USA sind weiterhin weltweit führend in der Forschung zu seltenen Erkrankungen, unterstützt durch die Präsenz großer Biotechnologieunternehmen und akademischer Einrichtungen, die sich mit der Entwicklung von Gentherapien befassen. Der verbesserte Zugang zur Sequenzierung der nächsten Generation und eine leistungsfähige Gesundheitsinfrastruktur tragen kontinuierlich zur Früherkennung und Patientenversorgung bei. Darüber hinaus beschleunigen günstige staatliche Förderprogramme wie die Orphan-Drug-Zulassung und die Forschungsförderung die therapeutische Innovation im Bereich HSMN.

Einblick in den europäischen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der europäische Markt für erbliche sensomotorische Neuropathien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind steigende Investitionen in die Genforschung und eine starke regulatorische Unterstützung für Behandlungsprogramme seltener Erkrankungen. Die fortschrittlichen Gesundheitsnetzwerke der Region und die zunehmende Anwendung von Präzisionsdiagnostik ermöglichen eine frühere Erkennung und Intervention. In Europa ist zudem ein starker Anstieg gemeinsamer Forschungsinitiativen zu verzeichnen, die sich auf genbasierte und proteinbasierte Therapien konzentrieren. Darüber hinaus verbessern der Ausbau von Patientenregistern und der grenzüberschreitende Zugang zur Gesundheitsversorgung im Rahmen der EU-Politik für seltene Erkrankungen die Krankheitsüberwachung und die Standards in der Patientenversorgung.

Einblick in den britischen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der Markt für erbliche sensomotorische Neuropathien in Großbritannien wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieses Wachstums sind der Fokus des Nationalen Gesundheitsdienstes (NHS) auf die Genommedizin und die verstärkte Teilnahme an globalen klinischen Studien. Ein wachsendes öffentliches Bewusstsein für erbliche neurologische Erkrankungen und die verbesserte Verfügbarkeit genetischer Beratung tragen wesentlich zum Wachstum bei. Das leistungsstarke Forschungsökosystem Großbritanniens, unterstützt von Organisationen wie Genomics England und akademischen Partnerschaften, fördert die Entwicklung fortschrittlicher Diagnose- und Therapieverfahren. Darüber hinaus treibt die starke staatliche Förderung von Initiativen für seltene Erkrankungen Innovationen und den Zugang der Patienten zu personalisierter Versorgung weiter voran.

Einblick in den deutschen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie in Deutschland wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind der Fokus des Landes auf medizinische Innovationen und der starke Biotechnologiesektor. Das etablierte deutsche Gesundheitssystem, verbunden mit Investitionen in die molekulare Forschung, fördert die breite Anwendung moderner Gentests. Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Universitäten, Forschungsinstituten und Pharmaunternehmen treibt die Entdeckung neuer Therapieansätze voran. Darüber hinaus verbessern Patientenorganisationen und Aufklärungskampagnen die Diagnosequoten, während Initiativen zur Digitalisierung des Gesundheitswesens den Datenaustausch und Fortschritte in der klinischen Forschung erleichtern.

Einblick in den Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für erbliche sensomotorische Neuropathien im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich im Zeitraum 2025–2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,9 % am schnellsten wachsen. Treiber dieser Entwicklung sind das wachsende Bewusstsein für genetische Erkrankungen, der Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur und steigende Investitionen in die Genomik in Ländern wie China, Japan und Indien. Die zunehmende staatliche Förderung von Diagnose- und Behandlungsprogrammen für seltene Erkrankungen trägt zur Verbreitung von Früherkennungsuntersuchungen bei. Da sich der asiatisch-pazifische Raum zu einem regionalen Zentrum für molekulare Diagnostik und biopharmazeutische Produktion entwickelt, werden kostengünstige Gentests immer zugänglicher. Die wachsende Beteiligung regionaler Forschungsinstitute an globalen Kooperationen beschleunigt zudem Innovationen und klinische Studien.

Einblick in den japanischen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der japanische Markt für erbliche sensomotorische Neuropathien gewinnt aufgrund des starken biomedizinischen Forschungsökosystems und des Fokus auf fortschrittliche Gentestverfahren zunehmend an Bedeutung. Das japanische Gesundheitssystem priorisiert die Früherkennung und patientenspezifische Behandlungsansätze, was zu einer verstärkten Nutzung molekularer Diagnostik für erbliche Neuropathien führt. So treiben beispielsweise Kooperationen zwischen Forschungszentren und Biotechnologieunternehmen die Entwicklung in der Gentherapie und der regenerativen Medizin voran. Darüber hinaus dürften die alternde Bevölkerung Japans und die zunehmende staatliche Förderung von Initiativen für seltene Erkrankungen die Nachfrage nach effektiven Management- und Therapielösungen sowohl im klinischen Bereich als auch in der häuslichen Pflege ankurbeln.

Einblick in den indischen Markt für hereditäre sensomotorische Neuropathie

Der Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie in Indien erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die wachsende Gesundheitsinfrastruktur des Landes, das steigende Bewusstsein in der Bevölkerung und die Fortschritte in der molekularen Diagnostik zurückzuführen. Indiens starkes Netzwerk medizinischer Forschungseinrichtungen und kosteneffiziente Testmöglichkeiten machen das Land zu einem aufstrebenden Zentrum für Gentests und klinische Studien. Die Bemühungen der Regierung um die Umsetzung einer Politik für seltene Erkrankungen und die Integration von Genomtests in nationale Gesundheitsprogramme fördern das Marktwachstum zusätzlich. Darüber hinaus verbessert der Aufstieg einheimischer Biotechnologieunternehmen und Telemedizinplattformen den Zugang zu spezialisierter Diagnostik und Behandlung in städtischen und stadtnahen Gebieten.

Marktanteil der hereditären sensomotorischen Neuropathie

Die Branche der hereditären sensomotorischen Neuropathie wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• PTC Therapeutics. (USA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• AbbVie Inc. (USA)
• Merck & Co., Inc., (USA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Pfizer Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• BioMarin. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• Sanofi (Frankreich)
• Biogen Inc. (USA)
• Amgen Inc. (USA)
• Eli Lilly and Company (USA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (USA)
• GSK plc (UK)
• Bayer AG (Deutschland)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (USA)
• UCB SA, Belgien (Belgien)
• Dynacure (Frankreich)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für erbliche sensomotorische Neuropathie?

• Im Mai 2025 präsentierte Applied Therapeutics auf der Jahrestagung der Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 in Edinburgh die vollständigen Topline-Daten nach 12 und 24 Monaten für die Govorestat-Studie bei CMT-SORD. Die Daten zeigten eine anhaltende Reduktion des Sorbitolspiegels, Verbesserungen des CMT-HI (CMT-Gesundheitsindex) und der MRT-Indikatoren für die Krankheitsprogression. Die Therapie erwies sich weiterhin als allgemein sicher und gut verträglich. Das Unternehmen bekräftigte seine Absicht, 2025 einen Zulassungsantrag (NDA) einzureichen.
• Im September 2024 veröffentlichte das Institut de Myologie einen Übersichtsartikel, der die wachsende Zahl von Gentherapieprodukten für CMT in der Entwicklung zusammenfasst. Darin wird hervorgehoben, dass mittlerweile mehrere Subtypen (darunter CMT2, CMT4 usw.) mit AAV-Gentransfer, Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) und anderen molekularen Plattformen behandelt werden.
• Im Juli 2024 wies ein Artikel in „The Hospitalist“ darauf hin, dass ein experimentelles niedermolekulares Medikament gegen CMT die Phase III der klinischen Studien am Menschen erreicht hat und dass gentherapeutische Ansätze (Genersatz, Gen-Silencing) zunehmend in die Klinik Einzug halten.
• Im Februar 2024 berichtete Applied Therapeutics (über seine Allianz mit der Charcot-Marie-Tooth Association, CMTA) über positive 12-Monats-Ergebnisse der Phase-III-Studie INSPIRE mit seinem Medikament Govorestat (AT-007) beim CMT-Subtyp SORD (Sorbitdehydrogenase-Mangel). Die Ergebnisse zeigten eine statistisch signifikante Korrelation zwischen der Reduktion des Sorbitolspiegels und der Verbesserung des CMT Functional Outcomes Measure. Die Behandlung führte über 12 Monate hinweg zu niedrigeren Sorbitolwerten im Vergleich zu Placebo.
• Im Juli 2023 zeigten Forschungsergebnisse zu DNA-basierten Therapeutika gegen den CMT2E-Subtyp (dokumentiert von der CMTA), dass Antisense-Oligonukleotid-Ansätze (ASO) in präklinischen/frühen klinischen Modellen zu einer Reduktion von Biomarkern der axonalen Degeneration und einer Korrektur der insgesamt krankheitsrelevanten Mutation führten.

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