Globaler Bericht zur Analyse von Marktgröße, Marktanteil und Trends für Mukopolysaccharidose – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Mukopolysaccharidose Marktgröße

• Der globale Markt für Mukopolysaccharidose wird im Jahr 2024 auf 2,47 Milliarden US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 4,88 Milliarden US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 8,90 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird weitgehend durch das zunehmende Bewusstsein, Fortschritte bei Diagnosetechniken und die Einführung neuartiger Enzymersatz- und Gentherapien zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen vorangetrieben.
• Darüber hinaus etablieren unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen und steigende Investitionen in die Entwicklung von Orphan-Medikamenten die Behandlung von Mukopolysaccharidose als Schwerpunkt im Bereich der Therapie seltener Krankheiten. Diese kombinierten Faktoren beschleunigen Forschungsinitiativen und den Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten und treiben so die Expansion des Marktes deutlich voran.

Mukopolysaccharidose Marktanalyse

• Mukopolysaccharidose (MPS), eine Gruppe seltener lysosomaler Speicherkrankheiten, die durch das Fehlen oder die Fehlfunktion bestimmter Enzyme verursacht werden, gewinnt aufgrund von Fortschritten in der Diagnostik und bei therapeutischen Eingriffen, insbesondere bei Enzymersatztherapien und genbasierten Ansätzen, zunehmend an Aufmerksamkeit.
• Die steigende Nachfrage nach wirksamen MPS-Behandlungen wird vor allem durch das zunehmende Bewusstsein der Gesundheitsdienstleister, verbesserte Neugeborenen-Screening-Programme und unterstützende staatliche Initiativen zur Entwicklung von Orphan-Medikamenten vorangetrieben.
• Nordamerika dominierte den Mukopolysaccharidose-Markt mit dem größten Umsatzanteil von 39,2 % im Jahr 2024, unterstützt durch eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur, erhebliche F&E-Investitionen und günstige regulatorische Wege, wobei die USA aufgrund ihres proaktiven Ökosystems zur Erforschung seltener Krankheiten und der Verfügbarkeit von FDA-zugelassenen Therapien an der Spitze standen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Mukopolysaccharidose-Markt sein, da der Zugang zur Gesundheitsversorgung verbessert wird, das Bewusstsein wächst und die Investitionen in die Diagnostik und Behandlung seltener Krankheiten steigen.
• Das Segment Mukopolysaccharidose Typ I dominierte den Mukopolysaccharidose-Markt mit einem Marktanteil von 35 % im Jahr 2024, getrieben durch die frühzeitige Erkennung der Krankheit, die Verfügbarkeit spezifischer Enzymersatztherapien und die gezielte klinische Forschung zur Verbesserung der langfristigen Patientenergebnisse.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Mukopolysaccharidose     

Markttrends im Bereich Mukopolysaccharidose

„Fortschritte bei Enzymersatz- und Gentherapietechnologien“

• Ein bedeutender und zunehmender Trend auf dem globalen Markt für Mukopolysaccharidose (MPS) ist die Entwicklung und Integration von Enzymersatztherapien (ERTs) und Gentherapien der nächsten Generation. Diese neuartigen Ansätze zielen darauf ab, die Ursache von MPS zu bekämpfen und bieten verbesserte Wirksamkeit, länger anhaltende Vorteile und eine geringere Behandlungsbelastung.
• So haben beispielsweise Therapien wie Aldurazyme und Elaprase den Grundstein für ERTs gelegt, während Gentherapien im klinischen Stadium wie RGX-111 und ABO-102 vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von MPS-Subtypen mit dem Potenzial für dauerhafte, einmalige Behandlungen zeigen.
• Gentherapieplattformen für MPS I und MPS IIIA nutzen nun adenoassoziierte virale (AAV) Vektoren, um die gezielte Übertragung funktioneller Gene in das Gewebe des zentralen Nervensystems zu ermöglichen und so die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden – eine seit langem bestehende Herausforderung bei der Behandlung von MPS.
• Der Einsatz fortschrittlicher Technologien in diesen Therapien verbessert nicht nur die Bioverfügbarkeit und Halbwertszeit von Enzymen, sondern erweitert auch den Behandlungszugang für neurologische Symptome, die bisher weniger gut auf herkömmliche ERTs ansprachen.
• Diese Weiterentwicklung der Behandlungsmethoden verändert die Patientenversorgung und ermöglicht ein besseres Krankheitsmanagement und eine mögliche langfristige Remission, insbesondere bei Kindern.
• Unternehmen wie Sangamo Therapeutics, REGENXBIO und Lysogene investieren aktiv in diese fortschrittlichen Therapeutika, was auf eine starke Dynamik in Forschung und Entwicklung sowie Partnerschaften hindeutet. Der anhaltende klinische Erfolg und die regulatorische Unterstützung solcher Innovationen führen zu einem robusten Wachstum der MPS-Behandlungslandschaft in den globalen Gesundheitsmärkten.

Marktdynamik für Mukopolysaccharidose

Treiber

„Steigendes Bewusstsein, Frühdiagnose und Anreize für Orphan-Arzneimittel“

• Das zunehmende globale Bewusstsein für seltene Krankheiten, unterstützt durch Frühdiagnoseinitiativen und Neugeborenen-Screening-Programme, beschleunigt die Identifizierung und Behandlung von Mukopolysaccharidose-Erkrankungen erheblich
• So ermöglichen beispielsweise erweiterte Neugeborenen-Screening-Panels in Regionen wie Nordamerika und Europa ein früheres Eingreifen, was entscheidend ist, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die langfristigen Ergebnisse bei MPS-Patienten zu verbessern.
• Regulierungsbehörden wie die US-amerikanische FDA und die EMA haben seltenen Krankheiten im Rahmen der Orphan-Drug-Verordnung Priorität eingeräumt und Anreize wie Marktexklusivität, Steuergutschriften und schnellere Zulassungsverfahren geboten. Dies motiviert Pharmaunternehmen, in MPS-Therapien zu investieren.
• Darüber hinaus erleichtert die zunehmende Zahl von Patientenvertretungen und gemeinnützigen Organisationen den Zugang zur Versorgung und erhöht die Teilnahme an klinischen Studien, wodurch die kommerzielle Rentabilität von MPS-Behandlungen verbessert wird.
• Da die Nachfrage nach gezielten, personalisierten Behandlungen für seltene Krankheiten steigt, verzeichnet der MPS-Markt wachsende klinische Pipelines und globale Outreach-Programme, insbesondere in einkommensstarken und urbanisierten Regionen. Diese Entwicklungen unterstreichen insgesamt den Wachstumstrend des Marktes.

Einschränkung/Herausforderung

„Hohe Behandlungskosten und eingeschränkte Zugänglichkeit in Entwicklungsregionen“

• Die hohen Kosten für Enzymersatz- und Gentherapien bei MPS stellen weiterhin ein erhebliches Hindernis für eine breite Anwendung dar, insbesondere in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen, in denen die Gesundheitsbudgets begrenzt sind.
• So können beispielsweise die jährlichen Behandlungskosten für zugelassene Therapien wie Naglazyme oder Vimizim mehrere Hunderttausend Dollar pro Patient übersteigen, was Gesundheitssysteme und Versicherer vor Herausforderungen hinsichtlich der Erschwinglichkeit und Erstattung stellt.
• Darüber hinaus schränkt die komplexe Infrastruktur, die für die Verabreichung von ERTs oder die Durchführung von Gentherapiestudien erforderlich ist – wie etwa spezialisierte Infusionszentren und neurologische Unterstützung – den Zugang in Regionen ein, in denen es keine fortschrittlichen medizinischen Einrichtungen gibt.
• Diese Unterschiede in der Verfügbarkeit und Erschwinglichkeit erschweren eine frühzeitige Diagnose und kontinuierliche Behandlung und führen zu ungleichen Gesundheitsergebnissen in den verschiedenen geografischen Regionen.
• Um diese Hindernisse zu überwinden, erforschen die Beteiligten innovative Modelle wie globale Zugangsprogramme, lokale Fertigung und öffentlich-private Partnerschaften, um die Erschwinglichkeit und Reichweite zu verbessern. Die Beseitigung von Kosten- und Infrastruktureinschränkungen ist entscheidend, um das volle Potenzial von MPS-Behandlungen weltweit auszuschöpfen.

Mukopolysaccharidose Marktumfang

Der Markt ist nach Behandlung, Krankheitstyp, Verabreichungsweg und Endverbraucher segmentiert.

• Nach Behandlung

Der Markt für Mukopolysaccharidose ist hinsichtlich der Behandlung in Enzymersatztherapie (ERT) und Stammzelltherapie unterteilt. Das Segment der Enzymersatztherapie dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil im Jahr 2024, was auf die Präsenz mehrerer von der FDA und EMA zugelassener Therapien wie Aldurazyme (für MPS I), Elaprase (für MPS II) und Vimizim (für MPS IV A) zurückzuführen ist. Diese Therapien sind zum Eckpfeiler der MPS-Behandlung geworden, indem sie fehlende Enzyme ergänzen und den Krankheitsverlauf verlangsamen. Der wachsende klinische Erfolg der ERTs, unterstützt durch starke Erstattungsrahmen in entwickelten Märkten, treibt ihre Dominanz weiter voran.

Das Segment der Stammzelltherapie wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 das höchste Wachstum verzeichnen, angetrieben durch neue klinische Forschung und das Potenzial der Therapie, sowohl somatische als auch neurologische Symptome von MPS zu behandeln. Die Hämatopoietische Stammzelltransplantation (HSCT) gewinnt bei MPS I und MPS VII an Bedeutung, insbesondere bei pädiatrischen Patienten mit frühzeitiger Diagnose, da sie längerfristige therapeutische Vorteile bieten kann.

• Nach Krankheitstyp

Der Markt für Mukopolysaccharidose ist nach Krankheitstyp in Mukopolysaccharidose Typ I, Typ II, Typ IV A, Typ VI, Typ VII und weitere unterteilt. Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) hatte 2024 mit 35 % den größten Marktanteil, was auf die hohe Verfügbarkeit von Behandlungen, frühzeitige Screenings und die relativ höhere Prävalenz von MPS I unter den diagnostizierten Fällen zurückzuführen ist. Produkte wie Aldurazyme haben in diesem Segment einen therapeutischen Maßstab gesetzt, und die umfangreiche klinische Forschungspipeline für MPS I stärkt weiterhin die Marktführerschaft.

Das MPS-II-Segment dürfte von 2025 bis 2032 die höchste Wachstumsrate aufweisen. Grund dafür sind steigende globale Inzidenzraten, ein zunehmendes Bewusstsein und die Verfügbarkeit gezielter ERTs wie Elaprase. Darüber hinaus tragen Fortschritte bei Neugeborenen-Screening-Programmen und krankheitsspezifischen Registern zu präziseren Diagnosen und einer rechtzeitigen Behandlung bei.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt für Mukopolysaccharidose ist nach Verabreichungsweg in intravenöse (IV) und intracerebroventrikuläre (ICV) Verabreichung unterteilt. Das intravenöse Segment dominierte den Markt im Jahr 2024, da die meisten derzeit zugelassenen Enzymersatztherapien per IV-Infusion verabreicht werden, typischerweise wöchentlich oder zweiwöchentlich. Die etablierte Infrastruktur für die IV-Verabreichung in Krankenhäusern und Fachkliniken unterstützt eine breite Zugänglichkeit und Patienten-Compliance.

Das ICV-Segment wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen, angetrieben durch die Entwicklung von Therapien, die die Blut-Hirn-Schranke umgehen und die Beteiligung des zentralen Nervensystems bei MPS behandeln. Erste klinische Studien haben das Potenzial der ICV-Gabe insbesondere bei MPS III und MPS II mit neurologischen Symptomen unter Beweis gestellt.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für Mukopolysaccharidose ist nach Endverbraucher segmentiert: Krankenhäuser, Fachkliniken und andere. Krankenhäuser erwirtschafteten 2024 den größten Umsatzanteil, da sie in der Lage sind, Langzeitinfusionstherapien durchzuführen und komplexe genetische Diagnostik durchzuführen. Krankenhäuser dienen zudem als primäre Zentren für die Frühdiagnose, insbesondere bei Neugeborenen und Kindern.

Das Segment der Spezialkliniken dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen, da diese maßgeschneiderte Behandlungspläne, genetische Beratung und eine verbesserte Patienteneinbindung bei chronischen seltenen Erkrankungen wie MPS anbieten. Diese Kliniken verfügen zunehmend über Einrichtungen für fortgeschrittene Verabreichungsmethoden wie ICV und unterstützen die Teilnahme an globalen klinischen Studien.

Mukopolysaccharidose Marktregionale Analyse

• Nordamerika dominierte den Mukopolysaccharidose-Markt mit dem größten Umsatzanteil von 39,2 % im Jahr 2024, unterstützt durch eine gut etablierte Gesundheitsinfrastruktur, erhebliche F&E-Investitionen und günstige regulatorische Wege, wobei die USA aufgrund ihres proaktiven Ökosystems zur Erforschung seltener Krankheiten und der Verfügbarkeit von FDA-zugelassenen Therapien an der Spitze standen.
• Die Region profitiert von günstigen Regulierungsrichtlinien, darunter der Einstufung als Orphan Drug durch die US-amerikanische FDA, die Pharmaunternehmen Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten wie MPS bietet.
• Darüber hinaus tragen ein gesteigertes Bewusstsein unter medizinischem Fachpersonal, umfassende Neugeborenen-Screening-Programme und die Verfügbarkeit krankheitsspezifischer Unterstützungsnetzwerke zu einer frühzeitigen Diagnose und einem konsistenten Zugang zu Behandlungen bei und positionieren Nordamerika damit als führenden Markt für MPS-Therapien sowohl für Kinder als auch für Erwachsene.

Einblicke in den US-Markt für Mukopolysaccharidose

Der US-Markt für Mukopolysaccharidose erzielte 2024 mit 83 % den größten Umsatzanteil innerhalb Nordamerikas. Dies ist auf eine robuste Gesundheitsinfrastruktur, Früherkennungsprogramme und einen starken Fokus auf die Erforschung seltener Krankheiten zurückzuführen. Die Präsenz wichtiger biopharmazeutischer Unternehmen und aktive klinische Studien für fortschrittliche Therapien – einschließlich Gen- und Stammzelltherapien – stärken den Markt. Darüber hinaus profitieren die USA von günstigen regulatorischen Anreizen im Rahmen des Orphan Drug Act, die schnellere Zulassungen ermöglichen und Investitionen in die Entwicklung von MPS-Behandlungen fördern.

Einblicke in den europäischen Mukopolysaccharidose-Markt

Der europäische Markt für Mukopolysaccharidose wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies wird durch die zunehmende Einbeziehung von MPS-Erkrankungen in Neugeborenen-Screening-Programme und die zunehmende Verfügbarkeit von Enzymersatztherapien unterstützt. Die regulatorische Unterstützung durch die Europäische Arzneimittelagentur und starke öffentliche Gesundheitssysteme in der gesamten Region sind wichtige Wachstumstreiber. Europäische Länder investieren zudem in grenzüberschreitende Netzwerke für seltene Krankheiten, um eine frühzeitige Diagnose und den Zugang zu Behandlungen sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen zu ermöglichen.

Einblicke in den britischen Mukopolysaccharidose-Markt

Der britische Markt für Mukopolysaccharidose wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen, angetrieben durch staatlich geförderte Programme für seltene Krankheiten und das wachsende Bewusstsein der Ärzte. Der National Health Service (NHS) spielt eine entscheidende Rolle bei der zeitnahen Diagnose und der Deckung der hohen Kosten für seltene Therapien. Darüber hinaus positioniert die zunehmende Beteiligung an globalen klinischen Studien und Gentherapie-Forschungsinitiativen Großbritannien als wichtigen Innovationstreiber im MPS-Bereich.  

Markteinblick in Deutschland für Mukopolysaccharidose

Der deutsche Markt für Mukopolysaccharidose wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf hohe Gesundheitsausgaben, eine starke Biotech-Industrie und den Zugang zu innovativen Therapien zurückzuführen. Deutschlands Schwerpunkt auf Früherkennung durch genetisches Screening und die Unterstützung dezentraler klinischer Studien fördern Fortschritte in der MPS-Behandlung. Darüber hinaus verbessern Kooperationen zwischen Krankenhäusern, Forschungsinstituten und Pharmaunternehmen den Zugang zu modernsten Therapien und personalisierten Behandlungspfaden.

Markteinblick in die Mukopolysaccharidose im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Mukopolysaccharidose im asiatisch-pazifischen Raum dürfte im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 aufgrund steigender Gesundheitsausgaben, des wachsenden Bewusstseins für seltene Krankheiten und verbesserter Diagnosemöglichkeiten in Ländern wie China, Japan und Indien die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen. Staatliche Initiativen zum Management seltener Krankheiten sowie Kooperationen mit internationalen Forschungseinrichtungen erweitern den Zugang zu Therapien. Darüber hinaus tragen die zunehmende Aktivität bei klinischen Studien und lokale Produktionsbemühungen zum regionalen Wachstum bei.

Markteinblick in Japan für Mukopolysaccharidose

Der japanische Mukopolysaccharidose-Markt gewinnt dank seiner fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur, der frühzeitigen Einführung diagnostischer Technologien und der Priorisierung der Behandlung seltener Krankheiten in nationalen Gesundheitsprogrammen an Dynamik. Die etablierten Patientenregister des Landes und die unterstützenden Erstattungsrichtlinien ermöglichen einen zeitnahen Zugang zu Enzym- und Gentherapien. Kontinuierliche Investitionen in biopharmazeutische Innovationen und branchenübergreifende Zusammenarbeit dürften das Wachstum aufrechterhalten und die langfristigen Ergebnisse für MPS-Patienten in Japan verbessern.

Markteinblick in Indien für Mukopolysaccharidose

Der indische Markt für Mukopolysaccharidose erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf das zunehmende Bewusstsein, steigende Investitionen im Gesundheitswesen und staatliche Initiativen zur Bekämpfung seltener Krankheiten zurückzuführen. Mit dem Ausbau diagnostischer Dienste in städtischen Zentren wird die Früherkennung von MPS-Erkrankungen immer praktikabler. Darüber hinaus verbessern Partnerschaften zwischen globalen Biotech-Unternehmen und inländischen Herstellern die Erschwinglichkeit und Zugänglichkeit von Therapien und unterstützen so eine breitere Marktexpansion in der vielfältigen indischen Bevölkerung.

Marktanteil von Mukopolysaccharidose

Die Mukopolysaccharidose-Branche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• BioMarin Pharmaceutical Inc. (USA)
• REGENXBIO Inc. (USA)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (USA)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (USA)
• Orchard Therapeutics plc (Großbritannien)
• Denali Therapeutics Inc. (USA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Sanofi (Frankreich)
• ArmaGen Inc. (USA)
• Abeona Therapeutics Inc. (USA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Japan)
• Chiesi Farmaceutici SpA (Italien)
• Green Cross Corporation (Südkorea)
• Avrobio, Inc. (USA)
• Esteve Pharmaceuticals SA (Spanien)
• MedGenesis Therapeutix Inc. (Kanada)
• uniQure NV (Niederlande)
• LG Chem Ltd. (Südkorea)
• Evox Therapeutics Ltd. (Großbritannien)
• Idorsia Ltd (Schweiz)

Was sind die jüngsten Entwicklungen auf dem globalen Markt für Mukopolysaccharidose?

• Im April 2023 gab REGENXBIO Inc. vielversprechende Zwischenergebnisse aus seiner klinischen Phase-I/II-Studie zu RGX-111 bekannt, einer experimentellen Gentherapie für Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I). Die Therapie nutzt AAV9-Vektoren, um funktionelle Kopien des IDUA-Gens in das zentrale Nervensystem zu transportieren und so neurologische Symptome zu behandeln. Diese Entwicklung spiegelt eine zunehmende Hinwendung zu dauerhaften, einmaligen Behandlungen im MPS-Bereich wider und bietet Patienten mit schweren Formen der Erkrankung neue Hoffnung.
• Im März 2023 führte Sangamo Therapeutics, Inc. seine Gentherapie ST-920 zur Behandlung von MPS II (Hunter-Syndrom) in klinische Studien ein. Diese AAV-basierte Therapie zielt auf eine anhaltende Enzymexpression durch leberspezifischen Gentransfer ab. Der Studienverlauf unterstreicht Sangamos Engagement, die therapeutischen Grenzen für lysosomale Speicherkrankheiten mithilfe von In-vivo-Genomeditierungstechnologien zu erweitern.
• Im Februar 2023 startete Ultragenyx Pharmaceutical Inc. die Phase-I/II-Studie mit UX111, einer Gentherapie, die in Zusammenarbeit mit Abeona Therapeutics für MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom) entwickelt wurde. UX111 soll die zugrunde liegende genetische Ursache angehen, indem es die langfristige Enzymexpression im Gehirn ermöglicht. Dieser Schritt unterstreicht Ultragenyx‘ strategischen Fokus auf ZNS-gerichtete Therapien und Innovationen in der Behandlung seltener Krankheiten.
• Im Januar 2023 veröffentlichte BioMarin Pharmaceutical Inc. Langzeitergebnisse zu Aldurazyme (Laronidase), die einen anhaltenden Nutzen bei MPS-I-Patienten über einen Zeitraum von 10 Jahren zeigten. Die Ergebnisse unterstreichen den langfristigen Wert der Enzymersatztherapie bei der Behandlung von MPS-Symptomen und der Verbesserung der Lebensqualität und festigen BioMarins Position als Pionier in der MPS-Behandlungslandschaft.
• Im Januar 2023 erweiterte Orchard Therapeutics plc seine klinische Entwicklungspipeline um experimentelle hämatopoetische Stammzell-Gentherapien für MPS-Erkrankungen, einschließlich präklinischer Programme für MPS IIIA und IIIB. Durch den Einsatz seiner Ex-vivo-Gentherapieplattform will Orchard Heilungspotenzial für schwere, neurodegenerative Formen von MPS schaffen und damit den Trend der Branche zu transformativen genetischen Behandlungen in der Therapie seltener Krankheiten widerspiegeln.

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