Globaler Marktbericht zur Behandlung von Myotonia congenita: Größe, Marktanteil und Trends – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Markt für Myotonia Congenita-Behandlungen

• Der globale Markt für die Behandlung von Myotonia congenita wurde im Jahr 2024 auf 971,36 Millionen US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 1.479,47 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 5,40 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch das zunehmende Bewusstsein, die Frühdiagnose und den technologischen Fortschritt bei der Behandlung neuromuskulärer Erkrankungen vorangetrieben, insbesondere bei seltenen Erkrankungen wie Myotonia congenita. Durch die stärkere Betonung von genetischem Screening und Präzisionsmedizin sind Gesundheitsdienstleister besser in der Lage, diese Erkrankung frühzeitig zu erkennen und zu behandeln, was zu verbesserten Patientenergebnissen führt.
• Darüber hinaus führt die steigende Nachfrage nach effektiven, zielgerichteten Therapien – wie Natriumkanalblockern und unterstützender Physiotherapie – dazu, dass personalisierte Behandlungspläne als Standard für die Behandlung von Myotonia congenita etabliert werden. Diese zusammenlaufenden Faktoren beschleunigen die weltweite Verbreitung von Behandlungslösungen für Myotonia congenita und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse zur Behandlung von Myotonia congenita

• Die Behandlung von Myotonia congenita, die Therapien zur Linderung von Muskelsteifheit und Verbesserung der Mobilität umfasst, gewinnt aufgrund steigender Diagnoseraten und des klinischen Bewusstseins in der modernen neuromuskulären Versorgung zunehmend an Bedeutung. Sowohl pharmakologische als auch nicht-pharmakologische Interventionen, wie Physiotherapie und Präzisionsmedizin, tragen zu verbesserten Patientenergebnissen bei.
• Die steigende Nachfrage nach Behandlungen für Myotonia congenita ist größtenteils auf die zunehmende Erkennung seltener genetischer Muskelerkrankungen, die zunehmende Verfügbarkeit genetischer Tests und die Weiterentwicklung gezielter medikamentöser Therapien, insbesondere Natriumkanalblocker und Gentherapien, zurückzuführen.
• Nordamerika dominierte den Markt für die Behandlung von Myotonia congenita mit dem größten Umsatzanteil von 41,7 % im Jahr 2024, gekennzeichnet durch die frühe Einführung der Diagnostik seltener Krankheiten, eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und ein hohes Bewusstsein
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für die Behandlung von Myotonia congenita sein, mit einer prognostizierten jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,9 %, angetrieben durch die verbesserte Zugänglichkeit der Gesundheitsversorgung, steigende Gesundheitsausgaben und verstärkte staatliche Initiativen zur Bekämpfung seltener Krankheiten in Ländern wie China, Japan und Indien.
• Das Medikamentensegment dominierte den Markt für die Behandlung von Myotonia congenita mit dem größten Umsatzanteil von 57,2 % im Jahr 2024, was auf die weit verbreitete Verwendung von Natriumkanalblockern, Antikonvulsiva und Muskelrelaxantien zur Behandlung myotoner Symptome zurückzuführen ist. Die konsequente Anwendung pharmakologischer Therapien – insbesondere in mittelschweren bis schweren Fällen – spiegelt die Wirksamkeit dieser Medikamente bei der Minimierung von Muskelsteifheit, der Verbesserung der täglichen Mobilität und der Steigerung der allgemeinen Lebensqualität der Patienten wider.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung zur Behandlung von Myotonia congenita     

Markttrends zur Behandlung von Myotonia congenita

„ Fortschritte in der personalisierten und technologiegestützten Therapie “

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Myotonia congenita-Behandlungen ist die Einführung personalisierter Therapiestrategien, unterstützt durch innovative digitale Gesundheitsplattformen und technologiebasierte Tools zur Behandlungskoordination. Diese Entwicklung verbessert das Symptommanagement erheblich und steigert die Lebensqualität der Patienten.
  • So ermöglichen beispielsweise jüngste Entwicklungen bei Fernüberwachungssystemen und Telemedizinplattformen es Klinikern, die Behandlungsreaktionen bei Patienten mit Myotonia congenita in Echtzeit zu verfolgen und so rechtzeitig einzugreifen und die Dosis anzupassen. Diese Lösungen lassen sich nahtlos in bestehende Patientendatenmanagementsysteme integrieren und ermöglichen so eine effektivere Anpassung der Therapien.
• Darüber hinaus sind einige intelligente Arzneimittelverabreichungsgeräte mittlerweile mit Funktionen ausgestattet, die Dosierungsschemata optimieren, indem sie die Anwendungsmuster der Patienten erlernen. Diese Tools können auch Warnmeldungen bei verpassten Dosen oder Therapielücken generieren und so die Compliance der Patienten verbessern. Tragbare neuromuskuläre Stimulatoren mit vernetztem Tracking helfen beispielsweise, Muskelsteifheit zu reduzieren und die Mobilität zu verbessern.
• Die zunehmende Nutzung integrierter Pflegeplattformen ermöglicht eine zentrale Steuerung und kontinuierliche Zusammenarbeit mit Gesundheitsteams. Patienten können nun Physiotherapiesitzungen vereinbaren, genetische Beratung in Anspruch nehmen oder Medikamentenerinnerungen erhalten – alles über eine einzige digitale Schnittstelle, was ein einheitliches und benutzerfreundliches Behandlungserlebnis schafft.
• Der Wandel hin zu einer intuitiveren, personalisierten und vernetzten Behandlungslandschaft prägt die Erwartungen von Patienten und Leistungserbringern maßgeblich. Pharmaunternehmen und Medizintechnik-Innovatoren entwickeln daher patientenzentrierte Myotonia-congenita-Therapien, unterstützt durch fortschrittliche Behandlungsüberwachungslösungen, und treiben so den Markt voran.
• Die wachsende Nachfrage nach Behandlungssystemen, die eine nahtlose Integration, Fernverwaltung und maßgeschneiderte Pflegepläne bieten, nimmt sowohl im Krankenhaus als auch in der häuslichen Pflege rasant zu, da Patienten und Pflegekräfte nach effizienten, bequemen und ganzheitlichen Optionen für das Krankheitsmanagement suchen.

Marktdynamik für die Behandlung von Myotonia congenita

Treiber

„Steigender Bedarf aufgrund steigender Diagnoseraten und Fokus auf das Management seltener Krankheiten“

• Das zunehmende Bewusstsein und die Identifizierung seltener neuromuskulärer Erkrankungen wie Myotonia congenita (MC), insbesondere unter medizinischem Fachpersonal und Genetikern, treibt die Nachfrage nach gezielten Behandlungslösungen erheblich an
  • So kündigten Biogen und andere führende Biotech-Unternehmen Anfang 2024 eine erweiterte klinische Unterstützung für seltene Muskelerkrankungen an, wobei Gentherapien und Natriumkanalblocker zur Behandlung von Myotonie-Symptomen im Vordergrund standen. Solche Initiativen dürften das Wachstum des Marktes für Myotonia-congenita-Behandlungen im Prognosezeitraum fördern.
• Da sich Patienten und Pflegekräfte der chronischen Schmerzen, Muskelsteifheit und funktionellen Einschränkungen im Zusammenhang mit MC immer mehr bewusst werden, besteht eine wachsende Nachfrage nach wirksamen pharmakologischen und unterstützenden Therapien, die die Lebensqualität verbessern
• Darüber hinaus haben Fortschritte bei genetischen Tests und der Sequenzierung der nächsten Generation (NGS) die Frühdiagnose verbessert und die Identifizierung von MC-Subtypen (Thomsen- und Becker-Typen) erleichtert, was wiederum die Grundlage für personalisierte Behandlungsstrategien bildet.
• Der verstärkte Fokus auf häusliche Pflege, Physiotherapie und multidisziplinäres Management verbessert die Zugänglichkeit von Behandlungen, insbesondere in abgelegenen Gebieten. Darüber hinaus ermöglichen Patientenvertretungen und Netzwerke für seltene Krankheiten einen besseren Zugang zu klinischen Studien und neuen Therapien.

Einschränkung/Herausforderung

„ Eingeschränkte zugelassene Therapien und hohe Behandlungskosten “

• Eine der größten Herausforderungen für das Wachstum des Marktes für Myotonia congenita-Behandlungen ist die begrenzte Verfügbarkeit von FDA-zugelassenen, krankheitsspezifischen Therapien. Die meisten Patienten sind auf den Off-Label-Einsatz von Antimyotonika wie Mexiletin angewiesen, die möglicherweise nicht allgemein verfügbar oder für alle genetischen Subtypen geeignet sind.
  • So verzögern beispielsweise Engpässe bei Mexiletin und strenge Zulassungsverfahren für Orphan-Arzneimittel häufig den Zugang zu neuen Behandlungsmöglichkeiten, insbesondere in Entwicklungsregionen.
• Darüber hinaus können die Kosten für genetische Tests, fortlaufende Physiotherapie und symptomatische Behandlung für Patienten ohne Versicherungsschutz oder Zugang zu Erstattungsprogrammen für seltene Krankheiten unerschwinglich hoch sein.
• Die Seltenheit der Erkrankung stellt eine Herausforderung bei der Finanzierung klinischer Studien dar und begrenzt das Interesse der Pharmaindustrie an der Arzneimittelentwicklung. Darüber hinaus verzögert die Auseinandersetzung mit Differentialdiagnosen anderer neuromuskulärer Erkrankungen eine rechtzeitige Intervention.
• Um diese Probleme zu überwinden, sind verstärkte öffentliche und private Investitionen in die Forschung zu Orphan-Medikamenten, klarere Diagnoserichtlinien und verbesserte Versicherungsrahmen erforderlich, um betroffene Einzelpersonen und Familien weltweit zu unterstützen.

Marktumfang für die Behandlung von Myotonia Congenita

Der Markt ist nach Art, Behandlung, Diagnose, Symptomen, Darreichungsform, Verabreichungsweg, Endbenutzer und Vertriebskanal segmentiert.

• Nach Typ

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist nach Krankheitstyp in Myotonie Typ Becker und Morbus Thomsen unterteilt. Das Segment Myotonie Typ Becker hatte im Jahr 2024 mit 64,3 % den größten Marktanteil. Dies ist auf das schwerere und anhaltendere Symptomprofil zurückzuführen, das die Nachfrage nach langfristigen und kontinuierlichen therapeutischen Interventionen fördert. Dieses Segment profitiert zudem von höheren Diagnoseraten aufgrund des späten Beginns und des fortschreitenden Verlaufs, der Patienten dazu veranlasst, ärztliche Hilfe in Anspruch zu nehmen.

Für das Segment der Thomsen-Krankheit wird von 2025 bis 2032 mit einer CAGR von 6,8 % die höchste Wachstumsrate prognostiziert. Grund hierfür sind das wachsende genetische Bewusstsein, Fortschritte bei der Frühdiagnose und die steigende Zahl gemeldeter Fälle in pädiatrischen neuromuskulären Kliniken.

• Nach Behandlung

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist in Medikamente, Physiotherapie, genetische Beratung und weitere Behandlungsformen unterteilt. Das Medikamentensegment hatte 2024 mit 57,2 % den größten Marktanteil, was auf die Wirksamkeit von Natriumkanalblockern, Antikonvulsiva und Muskelrelaxantien bei der Behandlung myotoner Symptome zurückzuführen ist. Patienten sind auf tägliche Medikamenteneinnahme angewiesen, um Muskelsteifheit vorzubeugen und ihre Beweglichkeit zu verbessern, insbesondere in mittelschweren bis schweren Fällen.

Die Physiotherapie dürfte im Prognosezeitraum mit einer prognostizierten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,9 % das schnellste Wachstum verzeichnen, da nicht-pharmakologische Ansätze zur langfristigen Symptombehandlung und Verbesserung der Lebensqualität immer beliebter werden.

• Nach Diagnose

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist auf der Grundlage der Diagnose in Blutuntersuchungen, Elektromyographie (EMG), genetische Tests, Muskelbiopsie und weitere Verfahren unterteilt. Die Elektromyographie (EMG) hatte im Jahr 2024 mit 38,9 % den größten Marktanteil, da sie die für Myotonie charakteristischen elektrischen Muskelaktivitätsmuster präzise erkennt. EMG wird in neurologischen Kliniken häufig als primäres Diagnoseinstrument eingesetzt.

Es wird erwartet, dass genetische Tests zwischen 2025 und 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 8,4 % am schnellsten wachsen werden. Dies ist auf die zunehmende Verfügbarkeit, sinkende Kosten und das zunehmende Bewusstsein für vererbte neuromuskuläre Erkrankungen zurückzuführen. Sie spielen eine Schlüsselrolle bei der Diagnosebestätigung und der Familienberatung.

• Nach Symptomen

Auf der Grundlage der Symptome ist der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita in Schluckbeschwerden, Würgen, steife Bewegungen, Kurzatmigkeit, häufige Stürze, Schwierigkeiten beim Öffnen der Augen und andere unterteilt. Steife Bewegungen dominierten mit 41,7 % im Jahr 2024 den größten Marktanteil, da es sich um das am häufigsten gemeldete und anhaltende Symptom handelt, das die tägliche Funktion und Mobilität erheblich beeinträchtigt.

Von 2025 bis 2032 wird erwartet, dass Kurzatmigkeit hinsichtlich ihrer Prävalenz und des damit verbundenen Behandlungsbedarfs am schnellsten zunimmt. Grund dafür ist die zunehmende Erkennung schwerer Fälle und die potenziellen Auswirkungen auf die Atemfunktion.

• Nach Dosierung

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist nach Dosierung in Tabletten, Injektionen und andere Mittel unterteilt. Tabletten dominierten den Markt mit einem Umsatzanteil von 61,4 % im Jahr 2024 aufgrund ihrer praktischen Anwendung, der weit verbreiteten Anwendung im ambulanten Bereich und der Kosteneffizienz. Sie werden häufig zur langfristigen Symptomkontrolle verschrieben.

Das Segment der Injektionen wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 6,5 % am schnellsten wachsen, insbesondere in Krankenhäusern und der Notfallversorgung, wo eine schnelle Linderung der Symptome erforderlich ist.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt für Myotonia-congenita-Behandlungen wird je nach Verabreichungsweg in orale, parenterale und sonstige Behandlungen unterteilt. Das orale Segment hatte im Jahr 2024 mit 63,9 % den größten Marktanteil, was auf die hohe Präferenz der Patienten für nicht-invasive und leicht selbst durchzuführende Behandlungen zur Behandlung chronischer Erkrankungen zurückzuführen ist.

Für den parenteralen Verabreichungsweg wird zwischen 2025 und 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate erwartet, da er in der Akutversorgung und bei Patienten zum Einsatz kommt, die orale Medikamente nicht vertragen.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist nach Endverbraucher in Krankenhäuser, Kliniken und andere Bereiche unterteilt. Krankenhäuser hatten im Jahr 2024 mit 52,8 % den höchsten Marktanteil, da dort spezialisierte Diagnoseinstrumente, multidisziplinäre Versorgung und Krankenhausaufenthalte zur Behandlung akuter oder schwerer Symptome verfügbar sind.

Für Kliniken wird von 2025 bis 2032 ein CAGR-Wachstum von 7,1 % erwartet, was den Anstieg der ambulanten Diagnose und Behandlung seltener Erkrankungen in neurologisch ausgerichteten Zentren widerspiegelt.

• Nach Vertriebskanal

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita ist nach Vertriebskanälen in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken unterteilt. Krankenhausapotheken dominierten 2024 mit einem Marktanteil von 46,1 %, was auf ihre wichtige Rolle in der stationären Versorgung und im Medikamentenmanagement bei chronischen Erkrankungen zurückzuführen ist.

Online-Apotheken werden im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 9,3 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Unterstützt werden diese Entwicklungen durch wachsende E-Commerce-Plattformen, Direktlieferungsmodelle für Patienten und einen verbesserten Komfort für Patienten mit seltenen Krankheiten in abgelegenen Gebieten.

Regionale Analyse des Marktes für die Behandlung von Myotonia congenita

• Nordamerika dominierte den Markt für die Behandlung von Myotonia congenita mit dem größten Umsatzanteil von 41,7 % im Jahr 2024, was auf hohe Gesundheitsausgaben, Möglichkeiten zur Frühdiagnose und eine starke Präsenz führender Pharmaunternehmen zurückzuführen ist. 
• Das gestiegene Bewusstsein für seltene neuromuskuläre Erkrankungen sowie unterstützende Erstattungsrichtlinien und eine fortschrittliche Infrastruktur für genetische Tests treiben das Marktwachstum in der gesamten Region voran
• Die USA nehmen aufgrund ihrer fortschrittlichen Forschungs- und Entwicklungslandschaft, der Verfügbarkeit von Off-Label-Behandlungsoptionen wie Mexiletin und Antikonvulsiva sowie der zunehmenden Anzahl klinischer Studien mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten eine bedeutende Position in dieser Dominanz ein.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in den USA

Der US-Markt für die Behandlung von Myotonia congenita erwirtschaftete 2024 mit 82,3 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Dies wurde durch erhöhte Forschungsgelder des NIH und privater Einrichtungen sowie den Fokus der FDA auf die Zulassung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten unterstützt. Patientenorganisationen wie die Myotonic Dystrophy Foundation stärken ebenfalls das Bewusstsein und ermöglichen eine frühzeitige Diagnose und den Zugang zu Behandlungen. Der fortgesetzte Off-Label-Einsatz von Natriumkanalblockern und die Entwicklung klinischer Studien sind wichtige Faktoren für das Marktwachstum.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in Europa

Der europäische Markt für die Behandlung von Myotonia congenita wird im Prognosezeitraum voraussichtlich eine stetige jährliche Wachstumsrate verzeichnen, was auf steigende Investitionen in die Erforschung seltener Krankheiten und die zunehmende Verbreitung genetischer Tests zurückzuführen ist. Länder wie Deutschland, Frankreich und Großbritannien beteiligen sich aktiv an EU-weiten Initiativen zur Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden. Der Zugang der Patienten zu Frühdiagnosen durch nationale Gesundheitssysteme und grenzüberschreitende Behandlungsstrategien verbessern die regionalen Marktaussichten.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in Großbritannien

Der britische Markt für die Behandlung von Myotonia congenita wird voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen, angetrieben durch die Integration der Genommedizin und Strategien für seltene Krankheiten durch den National Health Service (NHS). Die zunehmende Patientenaufnahme in klinische Studien, akademische Kooperationen und die Unterstützung von Organisationen wie der Genetic Alliance UK stärken die Behandlungslandschaft. Fortschritte in der personalisierten Medizin und bei Registern für neuromuskuläre Erkrankungen unterstützen das Marktwachstum zusätzlich.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in Deutschland

Der deutsche Markt für die Behandlung von Myotonia congenita bietet solide Wachstumsaussichten dank der fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur des Landes, des hohen Bewusstseins für neuromuskuläre Erkrankungen und des gut etablierten Diagnostiknetzwerks. Staatliche Förderung von Zentren für seltene Krankheiten und Partnerschaften zwischen Universitäten und Pharmaunternehmen fördern therapeutische Innovationen. Eine starke Hinwendung zur Präzisionsmedizin ermöglicht zudem die Einführung zielgerichteter Therapien.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für die Behandlung von Myotonia congenita im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 7,9 % wachsen. Dies wird durch den verbesserten Zugang zur Diagnostik seltener Krankheiten, steigende Investitionen im Gesundheitswesen und expandierende Pharmamärkte in Ländern wie China, Japan und Indien vorangetrieben. Staatliche Initiativen zur Sensibilisierung für seltene Krankheiten und gemeinsame klinische Forschung tragen maßgeblich zur beschleunigten Marktdurchdringung bei. Darüber hinaus tragen wachsende Patientenorganisationen dazu bei, die Frühdiagnose und Therapieentwicklung voranzutreiben.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in Japan

Der japanische Markt für die Behandlung von Myotonia congenita wächst aufgrund des starken Engagements des Landes in der Erforschung seltener Krankheiten, der schnell alternden Bevölkerung und der umfassenden Gesundheitsversorgung. Initiativen des Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW), seltene Krankheiten in sein spezifisches Behandlungsprogramm aufzunehmen, verbessern den Zugang zu Therapien. Kooperationen zwischen akademischen Einrichtungen und Biopharmaunternehmen fördern die Arzneimittelinnovation für myotone Erkrankungen.

Markteinblick in die Behandlung von Myotonia congenita in China

Der chinesische Markt für die Behandlung von Myotonia congenita hatte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf die große Bevölkerungsbasis, steigende Gesundheitsausgaben und den verbesserten Zugang zu genetischer Diagnostik zurückzuführen. Die Förderung von Registern für seltene Krankheiten durch die chinesische Regierung, kombiniert mit starken Innovationen in der chinesischen Pharmaindustrie und Partnerschaften mit globalen Biotech-Unternehmen, treibt die Diagnose und Behandlung von Myotonia congenita voran.

Marktanteil bei der Behandlung von Myotonia Congenita

Die Behandlungsbranche für Myotonia congenita wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• Biogen (USA)
• Pfizer Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• Sanofi (Frankreich)
• Merck & Co., Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Schweiz)
• AbbVie (USA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (USA)
• AstraZeneca (Großbritannien)
• GSK plc (Großbritannien)
• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Amgen Inc. (USA)
• Lilly (USA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für die Behandlung von Myotonia congenita

• Im Juni 2024 startet Avidity Biosciences die Phase-III-Studie „HARBOR“ für Del-Desiran (AOC 1001). Avidity hat sein siRNA-Therapeutikum, das auf die mutierte DMPK-RNA abzielt, in eine größere Phase-III-Studie überführt, nachdem in frühen Phasenstudien starke Ergebnisse der Phase II eine verbesserte Muskelkraft und eine reduzierte Myotonie gezeigt hatten.
• Im März 2024 gibt Dyne Therapeutics positive Zwischenergebnisse aus der Phase-II-Studie „ACHIEVE“ von DYNE-101 bekannt. Das optimierte Antisense-Oligonukleotid zeigte Sicherheit und vielversprechende Reduktionen der myotonen Symptome und der Müdigkeitswerte, was eine Fortsetzung der Entwicklung veranlasste
• Im August 2021 konzentrierte sich AMO Pharma auf die Entwicklung von Behandlungen für mehrere seltene neuromuskuläre Erkrankungen, darunter Myotonia congenita. Das Unternehmen beteiligte sich aktiv an klinischen Studien, um die Wirksamkeit seiner Prüfpräparate zur Verbesserung der Muskelfunktion und Linderung der Symptomschwere bei Patienten mit Myotonia congenita zu untersuchen. Dieses Engagement unterstreicht das Engagement von AMO Pharma, die besonderen Herausforderungen, vor denen Menschen mit dieser Erkrankung stehen, durch innovative therapeutische Lösungen zu bewältigen.
• Im Dezember 2022 gab AMO Pharma Limited den erfolgreichen Abschluss der Patientenrekrutierung für die REACH-CDM-Studie bekannt. Die Studie konzentriert sich auf die Prüftherapie AMO-02 zur Behandlung der kongenitalen myotonen Dystrophie. Dieser Meilenstein stellt einen entscheidenden Schritt in der klinischen Evaluierung von AMO-02 dar, um den ungedeckten medizinischen Bedarf dieser Patientengruppe zu decken. Der Abschluss der Patientenrekrutierung unterstreicht das Engagement von AMO Pharma für die Entwicklung innovativer Therapien für die kongenitale myotone Dystrophie.

SKU-67505