Marktgröße, Marktanteil und Trendanalyse für den globalen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für Wirkstoffe/Arzneimittel für seltene Erkrankungen (API / Orphan Drug Substances)

• Der globale Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten wurde im Jahr 2025 auf 306,90 Millionen US-Dollar geschätzt  und wird voraussichtlich  bis 2033 auf 667,49 Millionen US-Dollar anwachsen , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 10,20 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Verbreitung seltener Erkrankungen, die wachsende Zahl von Arzneimitteln für seltene Leiden und verstärkte regulatorische Anreize getrieben, die die Entwicklung und Herstellung spezialisierter pharmazeutischer Wirkstoffe für seltene und ultra-seltene Erkrankungen fördern.
• Darüber hinaus etablieren wachsende Investitionen in Biologika, Gentherapien und andere fortschrittliche Therapieformen sowie der Bedarf an qualitativ hochwertigen, in kleinen Chargen hergestellten und hochwirksamen Wirkstoffen Orphan-Arzneimittel als entscheidenden Bestandteil der modernen pharmazeutischen Entwicklung. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen die Nachfrage nach Wirkstoffen für seltene Erkrankungen und fördern so das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

• Wirkstoffe für seltene Erkrankungen und Orphan-Arzneimittel, die hochspezialisierte pharmazeutische Inhaltsstoffe zur Behandlung seltener und ultra-seltener Erkrankungen umfassen, gewinnen aufgrund ihrer Rolle bei der Ermöglichung gezielter, präziser und lebensrettender Therapien in verschiedenen Therapiegebieten zunehmend an Bedeutung für die moderne pharmazeutische Entwicklung.
• Die steigende Nachfrage nach Wirkstoffen für seltene Erkrankungen wird primär durch die zunehmende Verbreitung seltener Erkrankungen, die wachsende Zahl von Arzneimitteln für seltene Leiden, günstige regulatorische Anreize und steigende Investitionen in fortschrittliche Therapieformen wie Biologika, Gentherapien und RNA-basierte Behandlungen angetrieben.
• Nordamerika dominierte 2025 den Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel mit einem Umsatzanteil von 41,5 %. Dies ist auf einen starken regulatorischen Rahmen für Orphan-Arzneimittel, hohe Ausgaben für Forschung und Entwicklung sowie eine starke Präsenz biopharmazeutischer Unternehmen und spezialisierter CDMOs zurückzuführen. In den USA ist ein signifikantes Wachstum sowohl in der klinischen Phase als auch in der kommerziellen Herstellung von Orphan-API zu verzeichnen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen sein. Treiber dieser Entwicklung sind die zunehmende Auslagerung der Wirkstoffherstellung, die Expansion biotechnologischer Ökosysteme, die verbesserte regulatorische Angleichung und die steigenden Investitionen in die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen in China, Japan, Südkorea und Indien.
• Biologische Wirkstoffe dominierten 2025 den Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen mit einem Marktanteil von 58,3 %. Dies ist auf ihren weitverbreiteten Einsatz in Enzymersatztherapien, monoklonalen Antikörpern und gentherapeutischen Behandlungen sowie ihre hohe Wirksamkeit bei der Behandlung komplexer genetischer und metabolischer seltener Erkrankungen zurückzuführen.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Markttrends für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Hinwendung zu fortschrittlichen biologischen und genetischen Wirkstoffen

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen ist die zunehmende Verlagerung hin zu Biologika, Gentherapien und RNA-basierten Arzneimitteln. Dieser Trend wird durch deren Fähigkeit angetrieben, die zugrunde liegenden genetischen Ursachen seltener und ultra-seltener Erkrankungen mit hoher Präzision zu behandeln.
  • Beispielsweise verstärkt die zunehmende Zahl behördlicher Zulassungen für Gen- und Zelltherapien zur Behandlung seltener Erkrankungen die Nachfrage nach viralen Vektorwirkstoffen, rekombinanten Proteinen und hochspezialisierten biologischen Arzneimitteln, die unter strengen Qualitätsstandards hergestellt werden.
• Die Fortschritte in der Molekularbiologie, Genomik und Begleitdiagnostik ermöglichen die Entwicklung hochspezifischer Orphan-Arzneimittel und erlauben es den Herstellern, Wirkstoffe zu entwickeln, die auf spezifische Mutationen oder Krankheitswege zugeschnitten sind, wodurch die Behandlungseffizienz und die Patientenergebnisse verbessert werden.
• Die zunehmende Verbreitung von Präzisionsmedizinansätzen ermutigt Pharmaunternehmen, in die komplexe, kleinvolumige und hochwertige Wirkstoffproduktion zu investieren, die spezialisierte Anlagen, fortschrittliche Analysemethoden und die Einhaltung strenger regulatorischer Vorgaben erfordert.
• Der Aufstieg plattformbasierter Fertigungstechnologien unterstützt die flexible und skalierbare Produktion von Wirkstoffen für seltene Erkrankungen und ermöglicht es Herstellern, mehrere Programme zur Behandlung seltener Krankheiten gleichzeitig effizient zu betreuen.
• Dieser Trend hin zu komplexeren und kundenspezifischen Orphan-Arzneimitteln verändert die Strategien der API-Herstellung, wobei der Schwerpunkt verstärkt auf Kleinserienproduktion, der Handhabung hochpotenter Wirkstoffe und schnellen Umrüstmöglichkeiten liegt.
• Folglich erweitern Unternehmen wie Lonza und Catalent ihre Kapazitäten im Bereich biologischer Arzneimittel und Gentherapie-Wirkstoffe, um die steigende Nachfrage nach fortschrittlichen Orphan-Arzneimitteln für verschiedene Indikationen seltener Erkrankungen zu decken.

Marktdynamik für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Treiber

Ausbau der Entwicklungspipeline für Orphan-Arzneimittel und günstige regulatorische Anreize

• Die zunehmende Zahl von Orphan-Arzneimittelzulassungen und -genehmigungen, unterstützt durch günstige regulatorische Anreize wie Marktexklusivität, Steuervergünstigungen und beschleunigte Prüfverfahren, ist ein wichtiger Treiber für die steigende Nachfrage nach Wirkstoffen für seltene Erkrankungen.
  • Beispielsweise haben regulatorische Rahmenbedingungen in den USA, Europa und Japan die Entwicklungszeiten für Orphan-Arzneimittel deutlich verkürzt und biopharmazeutische Unternehmen dazu ermutigt, ihre Pipeline für seltene Erkrankungen auszubauen und in die spezialisierte Wirkstoffherstellung zu investieren.
• Da sich das Bewusstsein für seltene Erkrankungen sowie die Screening- und Diagnoseraten weltweit verbessern, steigt der Bedarf an einer kontinuierlichen und qualitativ hochwertigen Versorgung mit Wirkstoffen, was das Wachstum des Marktes für pharmazeutische Wirkstoffe für seltene Krankheiten direkt unterstützt.
• Darüber hinaus ermöglichen starke Risikokapitalgeber und öffentliche Fördermittel für die Forschung an seltenen Krankheiten kleineren Biotech-Unternehmen, klinische Programme voranzutreiben, was die Abhängigkeit von ausgelagerter API-Herstellung und spezialisierten CDMOs erhöht.
• Der zunehmende Fokus auf Präzisions- und personalisierte Therapien, verbunden mit langfristigem kommerziellem Potenzial aufgrund begrenzten Wettbewerbs, treibt die anhaltende Nachfrage nach Orphan-Arzneimitteln weiter an.
• Die zunehmende staatliche und gemeinnützige Unterstützung für die Entwicklung von Therapien gegen seltene Erkrankungen stärkt die langfristige Rentabilität von Investitionen in die Herstellung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten.
• Die Fähigkeit von Orphan-Arzneimitteln, höhere Preise zu erzielen, verbessert die Kapitalrendite und fördert so den weiteren Ausbau der Produktionskapazitäten für Orphan-Wirkstoffe.

Zurückhaltung/Herausforderung

Komplexität in der Fertigung und Hürden bei der Einhaltung regulatorischer Vorgaben

• Die Herstellung von Wirkstoffen für seltene Erkrankungen umfasst häufig komplexe Fertigungsprozesse, strenge Qualitätsanforderungen und begrenzte Chargengrößen, was die Produktionskosten und technischen Risiken erheblich erhöhen kann.
  • Biologische und gentherapeutische Wirkstoffe benötigen beispielsweise spezialisierte Anlagen, hochqualifiziertes Personal und fortschrittliche Sicherheitssysteme, was die Produktionsausweitung technisch anspruchsvoll und kapitalintensiv macht.
• Die Einhaltung regulatorischer Vorgaben in verschiedenen Regionen erhöht die Komplexität zusätzlich, da Arzneimittel für seltene Leiden unterschiedliche und sich ständig weiterentwickelnde Standards in Bezug auf Sicherheit, Rückverfolgbarkeit und Qualitätskontrolle erfüllen müssen.
• Diese Herausforderungen können die Anzahl qualifizierter API-Lieferanten begrenzen und potenziell zu Lieferengpässen und höheren Kosten führen, wodurch eine breitere Marktexpansion eingeschränkt wird.
• Die begrenzte Verfügbarkeit spezialisierter Rohstoffe und Reagenzien für fortschrittliche Arzneimittel für seltene Erkrankungen kann die Produktionsabläufe weiter verzögern und die Abhängigkeit von Nischenanbietern erhöhen.
• Der Bedarf an umfassender Validierung, langen Vorlaufzeiten und strengen Änderungskontrollen nach der Zulassung kann die Flexibilität in der Produktion verringern und die kommerzielle Versorgung mit Orphan-Arzneimitteln verzögern.

Marktumfang für Wirkstoffe/Arzneimittel für seltene Erkrankungen (API/Orphan Drug Substances)

Der Markt ist segmentiert nach Wirkstoffart (API), therapeutischer Indikation und Endverbraucher.

• Nach API / Wirkstoffart

Basierend auf der Wirkstoffart (API/Orphan-Arzneimittel) ist der globale Markt für Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen in Biologika, niedermolekulare Wirkstoffe, virale Vektor-Wirkstoffe, RNA-basierte Wirkstoffe und zelltherapeutische Wirkstoffe unterteilt. Das Segment der Biologika dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 58,3 % im Jahr 2025. Treiber dieser Entwicklung war der weitverbreitete Einsatz monoklonaler Antikörper, Enzymersatztherapien und rekombinanter Proteine ​​in der Behandlung seltener genetischer und metabolischer Erkrankungen. Biologika zeichnen sich durch hohe Spezifität und klinische Wirksamkeit aus und sind daher die bevorzugte Wahl für viele Orphan-Arzneimittelprogramme. Die starke Präsenz zugelassener biologischer Orphan-Arzneimittel und die kontinuierliche Erweiterung der Entwicklungspipeline untermauern die Dominanz dieses Segments zusätzlich. Darüber hinaus tragen Premiumpreise und Langzeitbehandlungen zu höheren Umsätzen bei. Etablierte Fertigungskompetenz und regulatorische Vertrautheit mit Biologika stärken ebenfalls ihre führende Position.

Das Segment der viralen Vektorwirkstoffe (APIs) dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen, angetrieben durch die rasante Entwicklung von Gentherapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen. Die zunehmende Zulassung von Therapien auf Basis adeno-assoziierter Viren (AAV) und lentiviraler Vektoren treibt die starke Nachfrage nach spezialisierter Vektorproduktion an. Der hohe ungedeckte medizinische Bedarf, das kurative Behandlungspotenzial und die wachsenden Investitionen in Gentherapieplattformen beschleunigen die Expansion dieses Segments. Die begrenzte Verfügbarkeit von Lieferanten und die komplexen Herstellungsanforderungen erhöhen die strategische Bedeutung und die Wachstumsdynamik viraler Vektorwirkstoffe zusätzlich.

• Nach therapeutischer Indikation

Basierend auf der therapeutischen Indikation ist der Markt in Onkologie, hämatologische Erkrankungen, neurologische und neuromuskuläre Erkrankungen, metabolische und endokrine Erkrankungen, immunologische und seltene Infektionskrankheiten sowie kardiovaskuläre, ophthalmologische und sonstige seltene Erkrankungen unterteilt. Das Onkologie-Segment dominierte den Markt im Jahr 2025 aufgrund der hohen Anzahl an Orphan-Drug-Zulassungen für seltene Krebsarten und der kontinuierlichen Investitionen in zielgerichtete Krebstherapien. Arzneimittel für seltene Onkologieerkrankungen basieren häufig auf hochwirksamen Wirkstoffen und Biologika, die maßgeblich zur Gesamtnachfrage nach Wirkstoffen beitragen. Starke klinische Entwicklungspipelines, beschleunigte Zulassungsverfahren und höhere Behandlungskosten untermauern die Umsatzführerschaft dieses Segments zusätzlich. Darüber hinaus priorisieren Pharmaunternehmen die seltene Onkologie aufgrund günstiger Erstattungs- und Marktexklusivitätsvorteile.

Das Segment der neurologischen und neuromuskulären Erkrankungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums ist die zunehmende Forschung zu genetischen neurologischen Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie, Duchenne-Muskeldystrophie und seltenen Epilepsieformen. Fortschritte in der Gentherapie, bei RNA-basierten Medikamenten und in der Präzisionsmedizin verändern die Behandlungsansätze in diesem Bereich grundlegend. Steigende Diagnosezahlen und eine starke Unterstützung durch Patientenorganisationen fördern die Entwicklungsaktivitäten zusätzlich. Da viele dieser Therapien komplexe Wirkstoffe erfordern, wächst die Nachfrage nach spezialisierten Arzneistoffen in diesem Segment rasant.

• Vom Endbenutzer

Basierend auf den Endnutzern ist der globale Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel nach dem Orphan-Drug-Prinzip in biopharmazeutische Unternehmen, Auftragsentwicklungs- und -herstellungsorganisationen (CDMOs) sowie Forschungsinstitute und Spezialhersteller unterteilt. Das Segment der biopharmazeutischen Unternehmen wird 2025 den größten Marktanteil halten, was auf deren Besitz von Orphan-Arzneimittel-Pipelines und die direkte Kontrolle über die kommerzielle Herstellung hochwertiger Therapien zurückzuführen ist. Große und mittelständische biopharmazeutische Unternehmen investieren erheblich in die Sicherstellung einer zuverlässigen Wirkstoffversorgung, um Exklusivitätsfristen zu schützen und eine gleichbleibende Produktqualität zu gewährleisten. Die Eigenproduktion kritischer Wirkstoffe wird häufig aus strategischen Gründen und aufgrund des Schutzes geistigen Eigentums bevorzugt. Die Dominanz dieses Segments wird zusätzlich durch starke Finanzkraft und regulatorische Expertise gestärkt.

Das CDMO-Segment dürfte im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum verzeichnen, begünstigt durch den zunehmenden Outsourcing-Trend in der Biotech- und Pharmabranche. Die Komplexität von Wirkstoffen für seltene Erkrankungen, kombiniert mit kleinen Chargengrößen und hohem Kapitalbedarf, veranlasst Sponsoren, auf spezialisierte CDMOs zurückzugreifen. CDMOs bieten flexible Fertigungsprozesse, regulatorische Unterstützung und fortschrittliche Technologien, die speziell für Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen geeignet sind. Da kleinere Biotech-Unternehmen Innovationen im Bereich der Arzneimittel für seltene Erkrankungen vorantreiben, nimmt die Abhängigkeit von CDMOs für eine skalierbare und konforme Wirkstoffproduktion rasant zu.

Regionale Analyse des Marktes für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

• Nordamerika dominierte den Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen mit dem größten Umsatzanteil von 41,5 % im Jahr 2025, unterstützt durch einen starken regulatorischen Rahmen für Orphan-Arzneimittel, hohe F&E-Ausgaben und eine robuste Präsenz von biopharmazeutischen Unternehmen und spezialisierten CDMOs.
• Unternehmen in der Region legen großen Wert auf fortschrittliche Fertigungskapazitäten, die Einhaltung strenger Qualitätsstandards und die zuverlässige Versorgung mit komplexen Wirkstoffen, insbesondere für Biologika, Gentherapien und andere hochwertige Orphan-Arzneimittel.
• Diese weitreichende Marktführerschaft wird zusätzlich durch eine hohe Konzentration an Zulassungen von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, eine starke Finanzierung der Forschung zu seltenen Erkrankungen sowie die Präsenz führender biopharmazeutischer Unternehmen und spezialisierter CDMOs gestützt, wodurch Nordamerika zum wichtigsten Zentrum für die Entwicklung und Produktion von Wirkstoffen für seltene Erkrankungen wird.

Einblick in den US-Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der US-amerikanische Markt für Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen (API/Orphan Drugs) erzielte 2025 den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieses Wachstums sind ein starker regulatorischer Rahmen für Orphan Drugs, umfangreiche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie eine hohe Konzentration biopharmazeutischer und biotechnologischer Unternehmen. Hersteller priorisieren zunehmend die Entwicklung und die sichere Versorgung mit komplexen Wirkstoffen, um die wachsende Pipeline an Orphan Drugs zu unterstützen. Attraktive Anreize wie Marktexklusivität, Steuervergünstigungen und beschleunigte Zulassungsverfahren stimulieren weiterhin die Nachfrage nach spezialisierten Wirkstoffen. Darüber hinaus trägt die starke Rolle von CDMOs und einer fortschrittlichen Produktionsinfrastruktur maßgeblich zum nachhaltigen Marktwachstum bei.

Einblick in den europäischen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der europäische Markt für Wirkstoffe (API/Orphan Drugs) zur Behandlung seltener Erkrankungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind die unterstützenden Richtlinien der EMA für Orphan Drugs und steigende Investitionen in die Forschung zu seltenen Erkrankungen. Ein wachsendes Bewusstsein, verbesserte Diagnosequoten und grenzüberschreitende Kooperationen fördern die Entwicklung von Orphan Drugs in der gesamten Region. Europäische Hersteller legen Wert auf Qualität, Rückverfolgbarkeit und die Einhaltung regulatorischer Vorgaben, was die stetige Nachfrage nach hochwertigen Wirkstoffen stützt. Das Wachstum ist sowohl bei innovationsgetriebenen als auch bei ausgelagerten Produktionsmodellen zu beobachten, insbesondere bei Biologika und neuartigen Therapien.

Einblick in den britischen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der britische Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Unterstützt wird dieses Wachstum durch eine enge Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft und Industrie sowie durch staatlich geförderte Initiativen zur Behandlung seltener Erkrankungen. Das hochentwickelte Life-Sciences-Ökosystem Großbritanniens fördert die Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln in frühen Entwicklungsstadien und steigert so die Nachfrage nach Wirkstoffen für die klinische Phase. Kontinuierliche Investitionen in die Forschung zu Biologika und Gentherapien stärken die Marktaussichten. Darüber hinaus erhöht die Angleichung der regulatorischen Rahmenbedingungen an internationale Standards die Attraktivität des Landes für Partnerschaften in der Herstellung und Entwicklung von Wirkstoffen für Orphan-Arzneimittel.

Einblick in den deutschen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der deutsche Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind eine starke pharmazeutische Produktionsbasis und der hohe Fokus auf Innovation und Qualität. Deutschlands führende Rolle in der Biologika-Produktion und fortschrittlichen Fertigungstechnologien sichert eine stetige Nachfrage nach komplexen Orphan-Arzneimitteln. Der Fokus des Landes auf Compliance, Sicherheit und Präzisionsfertigung entspricht den strengen Anforderungen an Wirkstoffe für seltene Erkrankungen. Steigende Investitionen in innovative Therapien stärken die Wachstumsaussichten des Marktes zusätzlich.

Markteinblicke für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen. Treiber dieser Entwicklung sind die wachsenden Kapazitäten der Biotechnologie, steigende Investitionen im Gesundheitswesen und die zunehmende Auslagerung der Produktion aus westlichen Märkten. Länder wie China, Japan und Indien stärken ihre regulatorischen Rahmenbedingungen für seltene Erkrankungen und ihre Produktionsinfrastruktur. Die Kostenvorteile der Region und das wachsende technische Know-how ziehen globale biopharmazeutische Unternehmen an, die eine skalierbare Wirkstoffproduktion anstreben. Dieser Trend beschleunigt das Marktwachstum im asiatisch-pazifischen Raum erheblich.

Einblick in den japanischen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der japanische Markt für Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen (API/Orphan Drugs) gewinnt aufgrund starker staatlicher Förderung der Orphan-Arzneimittelentwicklung und fortschrittlicher pharmazeutischer Produktionskapazitäten an Dynamik. Japan legt großen Wert auf Qualität, Sicherheit und Innovation, was die Nachfrage nach hochspezialisierten Wirkstoffen ankurbelt. Der Fokus des Landes auf seltene genetische und neurologische Erkrankungen erhöht den Bedarf an komplexen Wirkstoffen, einschließlich Biologika und RNA-basierten Substanzen. Die alternde Bevölkerung und die steigende Prävalenz seltener Erkrankungen fördern das Marktwachstum zusätzlich.

Einblick in den indischen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Der indische Markt für Wirkstoffe (API) und Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen wird im Jahr 2025 einen bedeutenden Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum ausmachen. Dies ist auf die hohe Kompetenz in der Wirkstoffherstellung, die Wettbewerbsfähigkeit bei den Kosten und die steigenden Investitionen in die Biotechnologie zurückzuführen. Indien entwickelt sich zu einem wichtigen Lieferanten von niedermolekularen und zunehmend auch biologischen Orphan-Wirkstoffen für den Weltmarkt. Staatliche Initiativen zur Förderung der Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen und der lokalen Produktion verbessern die Marktaussichten. Die wachsende Präsenz inländischer CDMOs und Auftragshersteller stärkt Indiens Rolle in der globalen Lieferkette für Orphan-Arzneimittel zusätzlich.

Marktanteil von Wirkstoffen für seltene Erkrankungen / Orphan-Arzneimitteln

Die Branche der Wirkstoffe für seltene Erkrankungen (API / Orphan Drug Substances) wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen dominiert, darunter:

• Lonza Ltd (Schweiz)
• Catalent, Inc. (USA)
• WuXi AppTec Co., Ltd. (China)
• Pfizer Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Bristol-Myers Squibb Company (USA)
• Amgen Inc. (USA)
• Sanofi (Frankreich)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• AbbVie Inc. (USA)
• GSK plc (UK)
• Bayer AG (Deutschland)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (USA)
• Biogen Inc. (USA)
• PTC Therapeutics, Inc. (USA)
• Swedish Orphan Biovitrum AB (Schweden)
• SOM Innovation Biotech, SA (Spanien)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Wirkstoffe/Orphan-Arzneimittel für seltene Erkrankungen?

• Im August 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Papzimeos (Zopapogen-Imadenovec), die erste Immuntherapie für rezidivierende respiratorische Papillomatose (RRP), eine als Orphan-Arzneimittel eingestufte seltene Erkrankung, und unterstrich damit die Fortschritte der genbasierten Immuntherapie bei seltenen Erkrankungen.
• Im April 2025 kündigte die gemeinnützige Organisation Orphan Therapeutics Accelerator wichtige Partnerschaften an, die darauf abzielen, die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für ultra-seltene Erkrankungen voranzutreiben, historische Herausforderungen bei der Finanzierung anzugehen und Arzneimittelkandidaten für Orphan-Arzneimittel weiterzuentwickeln.
• Im Januar 2024 verzeichnete die FDA mit 28 neuen Orphan-Arzneimitteln eine Rekordzahl an Zulassungen, darunter innovative Therapien für Erkrankungen wie Friedreich-Ataxie und Rett-Syndrom, eine signifikante Erweiterung des Orphan-Arzneimittelmarktes. Dies unterstreicht das rasante Wachstum in der Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen.
• Im August 2023 genehmigte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Pozelimab (Veopoz) als erste Behandlung für die CHAPLE-Krankheit, eine extrem seltene Komplementsystemstörung. Es handelt sich dabei um eine neue Therapie mit rekombinanten monoklonalen Antikörpern, die eine ansonsten tödliche Erkrankung behandelt.
• Im Mai 2023 genehmigte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Adzynma (Apadamtase alfa), eine rekombinante ADAMTS13-Enzymersatztherapie zur Behandlung der kongenitalen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (cTTP). Dies ist das erste zugelassene Biologikum zur Behandlung dieser extrem seltenen Blutgerinnungsstörung und erweitert die Möglichkeiten der Enzymersatztherapie für Patienten mit seltenen Erkrankungen.

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