Globaler Bericht zur Analyse von Marktgröße, Marktanteil und Trends für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Regenerative Gentherapie für Stoffwechselstörungen Marktgröße

• Der globale Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen hatte im Jahr 2024 ein Volumen von 594,0 Millionen US-Dollar  und dürfte  bis 2032 einen Wert von 2.158,18 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 17,50 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmenden Fortschritte in der Gentechnik und biotechnologischen Innovationen vorangetrieben, die zu verbesserten Therapiemöglichkeiten bei Stoffwechselerkrankungen führen. Das wachsende Bewusstsein und die Akzeptanz der Gentherapie als praktikable Behandlungsmethode sowohl im klinischen als auch im Forschungsumfeld treiben diese digitale Transformation im Gesundheitswesen voran.
• Darüber hinaus positioniert sich die regenerative Gentherapie aufgrund der steigenden Nachfrage der Patienten nach effektiven, personalisierten und lang anhaltenden Behandlungslösungen für Stoffwechselerkrankungen als bevorzugter Therapieansatz. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Einführung regenerativer Gentherapielösungen und fördern damit das Wachstum des Marktes für die Behandlung von Stoffwechselerkrankungen erheblich.

Marktanalyse für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen

• Die regenerative Gentherapie für Stoffwechselerkrankungen entwickelt sich rasch zu einem transformativen Ansatz in der Präzisionsmedizin und bietet potenzielle Heilmittel, indem sie die genetischen Ursachen von Stoffwechselerkrankungen durch fortschrittliche therapeutische Techniken wie Genaddition, -bearbeitung und -stilllegung angreift.
• Das Marktwachstum wird vor allem durch die zunehmende Verbreitung erblicher Stoffwechselstörungen, steigende Investitionen in die Gentherapieforschung und die zunehmende Akzeptanz personalisierter Behandlungsansätze aufgrund von Fortschritten in der Biotechnologie und Genomik vorangetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für regenerative Gentherapien bei Stoffwechselerkrankungen mit dem größten Umsatzanteil von 42,3 % im Jahr 2024. Unterstützt wurde dies durch eine gut ausgebaute Gesundheitsinfrastruktur, hohe Forschungs- und Entwicklungsausgaben, günstige regulatorische Rahmenbedingungen und die Präsenz führender Biotech-Unternehmen, die innovative Gentherapien entwickeln. Die USA tragen weiterhin am meisten zu diesem Wachstum bei, da sich klinische Studien und Zulassungen für neuartige Gentherapien für seltene Stoffwechselerkrankungen beschleunigen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen sein und von 2025 bis 2032 eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 24,1 % verzeichnen. Grund hierfür sind steigende Investitionen im Gesundheitswesen, ein wachsender Patientenpool, ein wachsendes Bewusstsein für die Vorteile der Gentherapie und eine verbesserte regulatorische Unterstützung in Ländern wie China, Japan und Indien.
• Das Segment viraler Vektoren dominierte den Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen mit einem Umsatzanteil von 52,4 % im Jahr 2024, was auf ihre hohe Effizienz bei der Bereitstellung therapeutischer Gene und eine langjährige Erfolgsbilanz in klinischen Anwendungen zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen        

Markttrends für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen

Fortschritte bei zielgerichteten Therapien und wachsendes Patientenbewusstsein

• Ein wichtiger Treiber des globalen Marktes für regenerative Gentherapien bei Stoffwechselerkrankungen ist der rasante Fortschritt bei der Genomeditierung und Genaddition, die gezielte, potenziell kurative Behandlungen für bisher unheilbare Stoffwechselerkrankungen ermöglichen. Innovationen im Vektordesign und bei Verabreichungsmethoden verbessern die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Therapien und erweitern ihre klinische Anwendbarkeit.
• Das zunehmende Bewusstsein und die Aufklärung der Patienten über die Vorteile regenerativer Gentherapien fördern weltweit eine höhere Akzeptanz. Die Bemühungen von Gesundheitsdienstleistern und Interessengruppen, die Früherkennung und Behandlung von Stoffwechselerkrankungen zu fördern, tragen maßgeblich zur Marktexpansion bei.
• Unternehmen investieren massiv in klinische Studien, um Therapien für ein breites Spektrum von Stoffwechselerkrankungen wie lysosomale Speicherkrankheiten, mitochondriale Erkrankungen und Glykogenspeicherkrankheiten zu entwickeln. Erfolgreiche Zulassungen und regulatorische Unterstützung in wichtigen Märkten wie den USA, Europa und dem asiatisch-pazifischen Raum beschleunigen die Einführung neuartiger Gentherapien.
• Die wachsende Gesundheitsinfrastruktur und steigende staatliche Förderung in Schwellenländern ermöglichen einen breiteren Zugang zu regenerativen Gentherapien. Dies zeigt sich insbesondere im asiatisch-pazifischen Raum, der im Prognosezeitraum aufgrund steigender Diagnoseraten und erweiterter Gesundheitskapazitäten voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate aufweisen wird.
• Der Markt erlebt auch strategische Kooperationen zwischen Biotech-Unternehmen, Forschungsinstituten und Pharmaunternehmen, um die Forschung und Entwicklung sowie die Kommerzialisierung von Gentherapien zur Behandlung von Stoffwechselstörungen zu beschleunigen. Dies spiegelt die wachsende Bedeutung dieses therapeutischen Segments in der personalisierten Medizin wider.

Marktdynamik für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen

Treiber

Steigende Nachfrage aufgrund zunehmender Häufigkeit von Stoffwechselerkrankungen und Fortschritten in der Gentherapie

• Die weltweit zunehmende Zahl erblicher Stoffwechselerkrankungen wie lysosomaler Speicherkrankheiten, mitochondrialer Erkrankungen und Glykogenspeicherkrankheiten treibt die Nachfrage nach regenerativen Gentherapien deutlich an. Für diese Erkrankungen gibt es oft keine wirksamen konventionellen Behandlungsmöglichkeiten. Die Gentherapie gilt daher als revolutionäre Option, die direkt auf die zugrunde liegenden genetischen Defekte abzielt und potenzielle Langzeitheilungen statt symptomatischer Linderung bietet.
• Bahnbrechende Fortschritte in der Gentherapie – darunter verbesserte virale und nicht-virale Verabreichungsvektoren, präzise Geneditierungswerkzeuge wie CRISPR und verbesserte Sicherheitsprofile – erhöhen die Durchführbarkeit und Attraktivität dieser Therapien für Ärzte und Patienten gleichermaßen. Diese Innovationen tragen dazu bei, bisherige Einschränkungen im Zusammenhang mit der Dauerhaftigkeit der Behandlung und unerwünschten Nebenwirkungen zu überwinden.
• Das gestiegene Bewusstsein von medizinischem Fachpersonal, Patientenverbänden und Betroffenen ermöglicht eine frühere Diagnose und rechtzeitige Intervention, was für den erfolgreichen Einsatz von Gentherapien entscheidend ist. Aufklärungsinitiativen und die zunehmende Verfügbarkeit genetischer Screening-Programme unterstützen diesen Trend zusätzlich.
• Erhebliche Investitionen von Pharma- und Biotechnologieunternehmen in Forschung und Entwicklung haben die therapeutische Pipeline erweitert und zu einem Anstieg klinischer Studien geführt, die sich auf ein breites Spektrum von Stoffwechselerkrankungen konzentrieren. Dieser Zustrom vielversprechender Kandidaten unterstreicht das dynamische Wachstumspotenzial des Marktes.
• Zulassungsbehörden in wichtigen Märkten wie Nordamerika und Europa haben beschleunigte Zulassungsverfahren und den Orphan-Drug-Status für Gentherapien gegen seltene Krankheiten eingeführt, um den Markteintritt zu beschleunigen und den Patientenzugang zu verbessern. Dieses günstige regulatorische Umfeld zieht weiterhin großes Interesse und Finanzierungen aus der Industrie an.

Einschränkung/Herausforderung

Hohe Kosten, regulatorische Komplexität und eingeschränkte Zugänglichkeit behindern die Marktdurchdringung

• Trotz ihres transformativen Potenzials ist die regenerative Gentherapie nach wie vor mit außergewöhnlich hohen Behandlungskosten verbunden. Diese sind auf komplexe Herstellungsprozesse, personalisierte Dosierungsschemata und umfangreiche Nachsorgeanforderungen zurückzuführen. Diese Kosten schränken den Zugang ein, insbesondere in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen, in denen die Gesundheitsinfrastruktur und der Versicherungsschutz begrenzt sind.
• Die regulatorische Landschaft für Gentherapien ist oft komplex und variiert je nach Region erheblich. Langwierige Zulassungsverfahren, strenge Sicherheitsbewertungen und sich ständig weiterentwickelnde Richtlinien können die Markteinführung neuer Therapien verzögern und den rechtzeitigen Zugang der Patienten zu diesen lebensverändernden Behandlungen beeinträchtigen.
• Wissenslücken und eine unzureichende Gesundheitsinfrastruktur in unterversorgten Regionen stellen erhebliche Hindernisse für Diagnose und Behandlung dar und führen zu einem ungleichen Zugang zu regenerativen Gentherapien. Der Mangel an ausgebildeten Fachkräften und genetischen Testeinrichtungen verschärft diese Herausforderungen zusätzlich.
• Langfristige klinische Daten zur Sicherheit, Haltbarkeit und möglichen Nebenwirkungen von Gentherapien sind für viele Produkte nach wie vor begrenzt, was zu einer vorsichtigen Anwendung durch Ärzte, Kostenträger und Patienten führen kann, bis umfassendere Beweise vorliegen.
• Um diese Hindernisse zu überwinden, müssen die Beteiligten ihre Bemühungen zur Senkung der Herstellungskosten durch technologische Innovationen, die Umsetzung unterstützender Erstattungsrichtlinien, die Verbesserung der globalen Regulierungsharmonisierung und die Ausweitung der Aufklärungsarbeit priorisieren. Diese Maßnahmen sind unerlässlich, um einen breiteren Patientenzugang und ein nachhaltiges Wachstum des Marktes für regenerative Gentherapie zu gewährleisten.

Regenerative Gentherapie für Stoffwechselstörungen Marktumfang

Der Markt ist nach Therapietyp, Verabreichungsmethode, Zielstoffwechselstörung und Anwendung segmentiert.

• Nach Therapietyp

Der Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen ist nach Therapietyp in Genadditionstherapie, Geneditierungstherapie, Gen-Silencing-Therapie und weitere unterteilt. Das Segment der Genadditionstherapie hatte 2024 mit 45,6 % den größten Marktanteil, vor allem aufgrund seiner etablierten Rolle bei der Ergänzung defekter oder fehlender Gene, die für verschiedene Stoffwechselstörungen verantwortlich sind. Diese Therapieform hat aufgrund erfolgreicher Behandlungsergebnisse bei Erkrankungen wie lysosomalen Speicherkrankheiten und anderen vererbten Stoffwechselerkrankungen eine hohe klinische Akzeptanz erlangt.

Dem Segment der Genomeditierungstherapie wird hingegen das schnellste Wachstum prognostiziert, mit einer robusten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 22,3 % zwischen 2025 und 2032. Diese schnelle Expansion ist größtenteils auf technologische Durchbrüche zurückzuführen, insbesondere auf die Entwicklung von CRISPR-Cas9 und anderen fortschrittlichen Genomeditierungsplattformen, die eine präzise Korrektur genetischer Mutationen ermöglichen und eine dauerhafte Heilung komplexer Stoffwechselstörungen versprechen.

• Nach Liefermethode

Der Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen ist nach Verabreichungsmethode in virale Vektoren, nicht-virale Vektoren und physikalische Methoden unterteilt. Das Segment der viralen Vektoren dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 52,4 % im Jahr 2024, was auf ihre hohe Effizienz bei der Verabreichung therapeutischer Gene und ihre langjährige Erfahrung in klinischen Anwendungen zurückzuführen ist. Weit verbreitete virale Vektoren wie Adeno-assoziierte Viren (AAV) und Lentiviren ermöglichen eine gezielte Verabreichung und anhaltende Genexpression und sind daher die bevorzugte Wahl unter Entwicklern.

Gleichzeitig wird für das Segment der nicht-viralen Vektoren im Prognosezeitraum mit 19,8 % die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate erwartet. Dies wird durch die laufende Forschung an sichereren, weniger immunogenen Verabreichungssystemen, darunter Lipidnanopartikel und polymerbasierte Träger, vorangetrieben. Diese nicht-viralen Methoden gewinnen an Aufmerksamkeit, da sie das Potenzial haben, einige Einschränkungen viraler Vektoren zu überwinden, wie z. B. Immunreaktionen und Herstellungskomplexitäten.

• Nach Ziel Stoffwechselstörung

Auf der Grundlage der jeweiligen Stoffwechselstörung ist der Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen in lysosomale Speicherkrankheiten, mitochondriale Erkrankungen, Glykogenspeicherkrankheiten und andere unterteilt. Das Segment der lysosomalen Speicherkrankheiten hatte im Jahr 2024 mit 40,9 % den größten Marktanteil. Dies spiegelt die hohe Prävalenz von Krankheiten wie Morbus Gaucher, Morbus Fabry und Morbus Pompe sowie die Weiterentwicklung mehrerer Gentherapien in der Spätphase der Entwicklung und Vermarktung wider, die auf diese Erkrankungen abzielen.

Das Segment der mitochondrialen Erkrankungen dürfte mit einer prognostizierten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 21,5 % zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Grund hierfür sind steigende Diagnoseraten und ein erheblicher ungedeckter Bedarf bei Erkrankungen, die den zellulären Energiestoffwechsel beeinträchtigen.

• Nach Anwendung

Der Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen ist nach Anwendungsgebieten in Krankenhäuser, Fachkliniken, Forschungsinstitute und andere Bereiche unterteilt. Das Krankenhaussegment war mit einem Umsatzanteil von 47,3 % im Jahr 2024 Marktführer. Dies spiegelt die weit verbreitete klinische Anwendung von Gentherapien bei Stoffwechselerkrankungen in Krankenhäusern wider, wo eine umfassende Patientenversorgung und eine fortschrittliche Therapieanwendung stattfinden.

Es wird erwartet, dass Fachkliniken im Prognosezeitraum die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 20,4 % verzeichnen werden, da sich diese Zentren zunehmend auf das Angebot spezialisierter, personalisierter Gentherapiebehandlungen und Nachsorge konzentrieren.

Regenerative Gentherapie für Stoffwechselstörungen Marktregionale Analyse

• Nordamerika war im Jahr 2024 mit einem Umsatzanteil von 42,3 % Marktführer im Bereich der regenerativen Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen. Diese Dominanz beruht auf der fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur der Region, erheblichen Investitionen in die biotechnologische Forschung und einem hochentwickelten Pharmasektor, der aktiv an der Entwicklung von Gentherapien beteiligt ist.
• Das fortschrittliche regulatorische Umfeld des Landes, die umfangreichen Netzwerke für klinische Studien und der Fokus auf personalisierte Medizin haben die Einführung regenerativer Gentherapien für Stoffwechselerkrankungen beschleunigt.
• Darüber hinaus treiben das hohe Patientenbewusstsein und die Verfügbarkeit modernster Behandlungsmöglichkeiten die Marktexpansion sowohl im akademischen als auch im kommerziellen Sektor weiter voran.

Markteinblick in die regenerative Gentherapie für Stoffwechselerkrankungen in den USA

Der US-Markt für Gentherapien zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen stellt das größte und am weitesten entwickelte Segment des nordamerikanischen Marktes dar und machte im Jahr 2024 78 % des regionalen Umsatzes aus. Diese Führungsposition ist auf die hochmoderne biopharmazeutische Industrie des Landes, erhebliche Investitionen in die Gentherapieforschung und einen starken Fokus auf personalisierte medizinische Ansätze zurückzuführen. Die Präsenz zahlreicher führender Biotech-Unternehmen und akademischer Forschungszentren beschleunigt Innovationen und klinische Studien und trägt zu einem stetigen Zustrom neuartiger regenerativer Therapien zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen bei. Zusätzlich fördern unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen der FDA sowie Erstattungsrichtlinien, die innovative Behandlungen begünstigen, eine schnellere Einführung von Gentherapien. Der Schwerpunkt des US-Gesundheitssystems auf Frühdiagnose und umfassender Patientenversorgung treibt die Nachfrage zusätzlich an. Das wachsende Bewusstsein und die zunehmende Interessenvertretung der Patienten sowie Fortschritte bei Technologien zur Genomeditierung positionieren die USA als wichtigen Motor des globalen Marktwachstums in diesem Sektor.

Markteinblick in Europa für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen

Der europäische Markt für regenerative Gentherapien bei Stoffwechselerkrankungen wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum mit einer robusten jährlichen Wachstumsrate verzeichnen. Dies ist auf steigende staatliche Fördermittel für die Erforschung seltener und metabolischer Erkrankungen sowie die zunehmende Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen und Biotech-Unternehmen zurückzuführen. Länder wie Deutschland, Frankreich und Großbritannien leisten mit ihren leistungsstarken Gesundheitssystemen und Erstattungssystemen, die innovative Therapien unterstützen, einen wichtigen Beitrag. Die zunehmende Verbreitung von Stoffwechselerkrankungen in Verbindung mit verbesserten Diagnosemöglichkeiten treibt die Nachfrage nach fortschrittlichen Gentherapien an. Darüber hinaus passen sich die europäischen Regulierungsbehörden zunehmend an, um schnellere Zulassungsverfahren für regenerative Arzneimittel zu ermöglichen und so das Marktvertrauen zu stärken.

Markteinblick in die regenerative Gentherapie für Stoffwechselerkrankungen in Großbritannien

Der britische Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen steht vor einem deutlichen Wachstum, unterstützt durch strategische Regierungsinitiativen zur Förderung fortschrittlicher therapeutischer Arzneimittel (ATMPs) und Präzisionsmedizin. Das zunehmende Bewusstsein von Ärzten und Patienten für die Wirksamkeit der Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen fördert die Frühdiagnose und Behandlungsaufnahme. Das starke biopharmazeutische Ökosystem des Landes, kombiniert mit umfangreichen klinischen Forschungsaktivitäten, macht es zu einem Schlüsselmarkt in Europa. Darüber hinaus dürften steigende Investitionen in Innovationen im Gesundheitswesen und die Integration digitaler Gesundheitssysteme den Zugang zu Behandlungen und die Behandlungsergebnisse für die Patienten verbessern.

Markteinblick in Deutschland für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen

Die Expansion des deutschen Marktes für regenerative Gentherapien bei Stoffwechselerkrankungen wird durch die starke staatliche Förderung biotechnologischer Innovationen und ein Gesundheitssystem unterstützt, das modernste, nachhaltige medizinische Lösungen priorisiert. Die bedeutenden Kooperationen zwischen dem deutschen öffentlichen und privaten Sektor in der Forschung zur regenerativen Medizin sowie der Fokus auf personalisierte Behandlungsansätze treiben die Entwicklung und Einführung von Gentherapien voran. Deutsche Patienten und Gesundheitsdienstleister verlangen zunehmend nach effektiven, langfristigen Lösungen für Stoffwechselerkrankungen, was Deutschland zu einem zentralen Markt für fortschrittliche regenerative Therapien macht.

Markteinblicke für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für regenerative Gentherapien zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich die am schnellsten wachsende Region auf dem Weltmarkt sein und zwischen 2025 und 2032 voraussichtlich eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 24,1 % erreichen. Dieses schnelle Wachstum wird durch die zunehmende Urbanisierung, steigende verfügbare Einkommen und laufende Gesundheitsreformen in Ländern wie China, Indien und Japan vorangetrieben. Regierungsinitiativen mit Fokus auf digitale Gesundheitsinnovationen und biotechnologische Fortschritte schaffen ein förderliches Umfeld für regenerative Therapien. Darüber hinaus erleichtern der Ausbau der klinischen Forschungsinfrastruktur und die Verbesserung des Patientenbewusstseins eine breitere Akzeptanz. Als Produktionszentrum für Biotech-Produkte profitiert die Region zudem von einer kostengünstigen Produktion, die den Zugang zu regenerativen Gentherapien für eine breitere Bevölkerung verbessert.

Markteinblick in Japan für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen

Das Wachstum des japanischen Marktes für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen wird durch die Integration modernster Medizintechnik in das fortschrittliche Gesundheitssystem des Landes beschleunigt. Die alternde Bevölkerung und die steigende Zahl von Stoffwechselerkrankungen erhöhen die Nachfrage nach wirksamen regenerativen Behandlungen. Japans regulatorische Rahmenbedingungen, die beschleunigte Zulassungen innovativer Therapien ermöglichen, sowie hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung fördern das Wachstum der Gentherapie-Anwendungen. Die Integration der regenerativen Medizin in die klinische Routine, insbesondere in städtischen Zentren, unterstreicht Japans Rolle als Schlüsselmarkt im asiatisch-pazifischen Raum.

Markteinblick in China für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselstörungen

Der chinesische Markt für regenerative Gentherapien zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen dominierte 2024 den asiatisch-pazifischen Markt mit dem größten Umsatzanteil. Dies ist auf das schnelle Wirtschaftswachstum des Landes, die wachsende Mittelschicht und den strategischen Fokus der Regierung auf biotechnologische Innovationen zurückzuführen. Die zunehmende Urbanisierung und Modernisierungsprogramme im Gesundheitswesen haben die Verfügbarkeit und Akzeptanz regenerativer Gentherapien erhöht. Inländische Produktionskapazitäten und regulatorische Reformen zur Beschleunigung der Therapiezulassungen unterstützen das Marktwachstum zusätzlich. China verzeichnet zudem zunehmende klinische Studien und Partnerschaften zwischen lokalen und internationalen Unternehmen, was die Entwicklung und Vermarktung fortschrittlicher Therapien für Stoffwechselerkrankungen fördert.

Marktanteil der regenerativen Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen

Die Branche der regenerativen Gentherapie für Stoffwechselerkrankungen wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Spark Therapeutics (USA)
• Bluebird Bio (USA)
• UniQure (USA)
• Sangamo Therapeutics (USA)
• REGENXBIO (USA)
• Avrobio (USA)
• Orchard Therapeutics (Großbritannien)
• GenSight Biologics (Frankreich)
• BioMarin Pharmaceutical (USA)
• MeiraGTx (Großbritannien)
• Abeona Therapeutics (USA)
• Lysogene (Frankreich)
• Tesa (Spanien)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für regenerative Gentherapie bei Stoffwechselerkrankungen

• Im März 2025 gab Orchard Therapeutics positive Ergebnisse der Phase-3-Studie für seine Gentherapie OTL-200 zur Behandlung der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD) bekannt. Die Therapie zeigte eine signifikante Verbesserung der neurologischen Funktionen der behandelten Patienten und markierte damit einen Durchbruch in der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen. Diese Entwicklung unterstreicht das Engagement von Orchard Therapeutics für die Weiterentwicklung von Gentherapien für seltene Stoffwechselerkrankungen und festigt seine Position auf dem wachsenden globalen Markt.
• Im Januar 2025 erhielt Homology Medicines von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für seinen Gentherapiekandidaten HMI-203 zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU). Der Status ermöglicht eine schnellere behördliche Zulassung und Marktexklusivität und spiegelt die strategischen Bemühungen von Homology wider, seltene Stoffwechselerkrankungen durch innovative Gentherapielösungen zu behandeln.
• Im Dezember 2024 gab REGENXBIO den Beginn einer klinischen Studie für RGX-202 bekannt, eine Gentherapie zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSD Ia). Die Therapie konzentriert sich auf die Wiederherstellung der mangelhaften Enzymaktivität, um die Behandlungsergebnisse der Patienten zu verbessern. Dieser Schritt unterstreicht REGENXBIOs wachsende Pipeline an regenerativen Gentherapien zur Behandlung kritischer Stoffwechselerkrankungen weltweit.
• Im November 2024 ging Biogen eine Partnerschaft mit Sangamo Therapeutics ein, um die Entwicklung von In-vivo-Geneditierungstherapien für Stoffwechselerkrankungen zu beschleunigen. Die Zusammenarbeit nutzt Sangamos Zinkfingernuklease-Technologie zur gezielten Korrektur genetischer Mutationen und verdeutlicht damit die anhaltenden Innovations- und Kooperationstrends, die die Landschaft der regenerativen Gentherapie prägen.

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