欧州ハンター症候群治療市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2033年までの予測

ヨーロッパのハンター症候群治療市場規模

• ヨーロッパのハンター症候群治療市場規模は2025年に2億637万米ドルと評価され、予測期間中に3.2％のCAGRで成長し、2033年には2億6552万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、主に希少遺伝性疾患の罹患率の上昇、診断能力の向上、ムコ多糖症II（MPS II）の早期発見と管理に関する医療提供者の意識の高まりによって推進されています。
• さらに、酵素補充療法（ERT）の利用可能性の拡大、革新的な遺伝子治療への投資の増加、そして欧州の規制当局による継続的な支援策が、ハンター症候群の治療薬の導入を加速させています。これらの要因が相まって、欧州全域でハンター症候群の治療薬に対する需要が大幅に高まっています。

欧州ハンター症候群治療市場分析

• ハンター症候群の治療選択肢には、酵素補充療法（ERT）、支持的介入、遺伝子標的アプローチの進歩などがあり、ムコ多糖症II（MPS II）の患者に対する早期診断、持続的な管理、および長期的転帰の改善の必要性から、ヨーロッパ全体でますます重要になっています。
• ハンター症候群の治療に対する需要は、主に新生児スクリーニングの取り組みの拡大、リソソーム蓄積疾患に対する臨床医の意識の高まり、そして欧州の好ましい規制政策と強力な患者擁護ネットワークに支えられた希少疾病用医薬品の開発の加速により高まっています。
• ドイツは、高度な医療インフラ、高い診断精度、強力な償還サポート、次世代の治療オプションを評価する臨床試験への積極的な関与により、2025年に28.4％の最大の市場シェアでヨーロッパのハンター症候群治療市場を支配しました。
• ポーランドは、代謝専門医へのアクセスの改善、希少疾患への資金提供の段階的な拡大、希少疾患ケアに重点を置いた国家的な取り組みの強化により、予測期間中に最も急速に成長する国になると予想されています。
• 酵素補充療法（ERT）セグメントは、2025年に72.6％の市場シェアでヨーロッパのハンター症候群治療市場を支配しました。これは、承認された主要な治療法としての地位、確立された臨床効果、および専門のヨーロッパの治療センターでの幅広い利用可能性によるものです。

レポートの範囲とヨーロッパのハンター症候群治療市場のセグメンテーション           

欧州ハンター症候群治療市場動向

「遺伝子と酵素に基づく精密治療の進歩」

• ヨーロッパのハンター症候群治療市場における重要な加速傾向は、遺伝子治療プラットフォームと最適化された酵素補充療法（ERT）の急速な進歩であり、これにより治療の精度が向上し、疾患管理が改善され、ヨーロッパ全土の患者の治療の可能性が拡大しています。
• 例えば、Regenxbioや武田薬品工業などの企業が臨床開発中の治験遺伝子治療は、単回投与で長期間の治療効果をもたらすことを目指しており、従来のERTに伴う頻繁な注入の負担を軽減できる可能性がある。
• 希少疾患管理においてもAIを活用したイノベーションが生まれつつあり、臨床医が治療反応を予測し、投与パターンを最適化し、モニタリングを強化するのに役立っています。例えば、ERTプログラムに統合されたデジタルツールは、患者固有のマーカーを分析し、異常な疾患進行や輸液関連の問題に関するアラートを発することができます。
• 治療プラットフォームとデジタルヘルスエコシステムの統合により、集中的な患者管理がさらにサポートされ、代謝専門医が酵素注入を調整し、バイオマーカーを監視し、統合インターフェースを通じてリアルタイムの患者データにアクセスできるようになります。
• よりスマートで、よりパーソナライズされ、相互接続された治療ソリューションへの移行は、希少疾患ケアへの期待を再形成し、バイオ医薬品企業が治療の最適化と長期的な疾患の修正に注力するよう促しています。
• 例えば、シャイアー/武田などの企業による進歩は、組織浸透性が向上し、臨床結果が向上した次世代のERT製剤に重点を置いており、より効果的で患者に優しい治療法に対する需要の高まりを反映しています。

ヨーロッパのハンター症候群治療市場の動向

ドライバー

「診断能力の向上と希少疾患への意識向上によるニーズの高まり」

• 代謝およびリソソーム疾患の早期診断への関心の高まりと、臨床医および医療システムにおける希少疾患の認識の高まりが相まって、ヨーロッパ全土におけるハンター症候群治療の需要を加速させる大きな原動力となっている。
• 例えば、2025年には新生児スクリーニングプログラムとバイオマーカーに基づく診断ツールの進歩により早期発見率が大幅に向上し、より早い介入が可能になり、罹患した個人に対する長期的な治療成果が強化される。
• 医療従事者がムコ多糖症IIの進行性の性質をより深く認識するにつれて、ERTなどのタイムリーで効果的かつ継続的な治療の必要性が高まり、これらの治療法が臨床ケアの不可欠な要素として確立されています。
• さらに、欧州の医療政策における希少疾患プログラムの優先順位の高まりは、より良い償還、より広い専門医へのアクセス、そして先進的な治療法の国家医療システムへのシームレスな統合を支えている。
• 調整されたケア経路、定期的な治療管理、代謝センターへのアクセス改善の必要性が、採用をさらに促進しており、患者に優しい輸液サービスの利用可能性が高まっていることが、より広範な治療の採用に貢献している。

抑制／挑戦

「高額な治療費と規制遵守のハードル」

• 酵素補充療法と遺伝子ベースの治療法の生涯費用が極めて高いことに対する懸念は、特に希少疾患予算が限られている国々において、欧州市場におけるより広範な導入に大きな制約をもたらしている。
• 例えば、ERTの年間治療費が高額なため、医療システムや家族にとって財政的な課題が生じ、国の償還方針によっては、アクセスが遅れたり、厳しい資格基準が必要になったりすることがあります。
• 拡大された償還制度、価値に基づく価格設定モデル、そして支援的な国家希少疾患枠組みを通じてこれらの経済的障壁に対処することは、長期的な患者アクセスと治療の継続性を維持するために不可欠である。
• さらに、遺伝子治療などの先進的な治療法に対する規制承認の経路の複雑さにより、バイオ医薬品企業にとって、タイムラインの延長、コンプライアンス要件の厳格化、開発投資の増加を招くことになる。
• イノベーションは進歩し続けていますが、特に専門の代謝センターへのアクセスが限られている地域や、償還制度がまだ進化している地域では、これらのコスト負担と規制上のハードルを乗り越えることは依然として重要な課題です。

欧州ハンター症候群治療市場の範囲

市場は、重症度、種類、合併症、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• 重症度別

重症度に基づいて、欧州のハンター症候群治療市場は、軽症から中等症と中等症から重症に分類されます。軽症から中等症セグメントは、早期診断、積極的な治療開始、そして主要な欧州諸国における酵素補充療法へのアクセス改善に牽引され、2025年には最大の収益シェアで市場を支配しました。このカテゴリーの患者は、認知能力と機能能力が優れていることが多く、利用可能な治療法への反応性が高く、治療遵守率が向上します。このセグメントの優位性は、ドイツやイタリアなどの国における新生児スクリーニングの拡大によってさらに支えられており、早期発見と管理が可能になっています。さらに、欧州の医療制度は、進行を防ぐために早期治療を優先しており、その結果、軽症から中等症の症例におけるERTの利用率が高くなっています。フランスや英国などの国における有利な償還枠組みは、このセグメントの市場での存在感をさらに強化しています

中等度から重度のセグメントは、高度な疾患管理への臨床的関心の高まりと、重症表現型を標的とした新たな治療法の開発に牽引され、2026年から2033年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。このカテゴリーの患者は病状の急速な進行に直面することが多く、集中治療介入や新たな先進的治療法への需要が高まっています。例えば、欧州全域での研究活動では、特に重症患者に特化した次世代のERT製剤や遺伝子治療の開発が進められています。複雑なリソソーム蓄積疾患を専門とする集学的ケアセンターへのアクセス改善も、成長の加速を支えています。重症ハンター症候群に対する臨床医の認識が高まるにつれ、特に東欧地域で診断率が上昇しています。長期的な疾患モニタリングと支持療法の必要性がますます重要視されていることも、このセグメントの拡大をさらに加速させています。

• タイプ別

種類別に見ると、ヨーロッパのハンター症候群治療市場は、酵素補充療法（ERT）、幹細胞移植、外科的治療、その他に分類されます。酵素補充療法（ERT）セグメントは、標準治療であり、ヨーロッパで最も広く利用可能な治療選択肢としての地位に牽引され、2025年には72.6%という最大の収益シェアで市場を支配しました。イデュルスルファーゼなどのERT療法は10年以上にわたって確立されており、医師の深い理解と一貫した患者の採用につながっています。英国、イタリア、スペイン、ドイツなどの国の国民保健システムからの強力な償還支援は、採用を大幅に促進しています。このセグメントは、輸液プロトコル、在宅輸液サービス、治療負担を軽減する支持療法プログラムの継続的な改善からも恩恵を受けています。さらに、診断意識の高まりとスクリーニングへの取り組みの増加は、引き続きERTの需要を牽引しています。ERTの信頼性、アクセス性、そして実証された臨床成果は、ヨーロッパにおけるその優位性を強化しています

幹細胞移植分野は、造血幹細胞移植（HSCT）技術の進歩と生存率の向上に牽引され、2026年から2033年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。これまではリスクのために制限されていましたが、新しい前処置レジメンとドナーマッチング技術により、一部の重症例における治療安全性が向上しています。欧州では希少疾患研究への投資が増加しており、神経学的合併症の管理におけるHSCTの有効性を探る臨床試験が加速しています。例えば、英国、フランス、オランダなどの専門施設では、リソソーム蓄積疾患に対するHSCTプログラムを拡大しています。治癒の可能性と長期的な治療効果に対する親の関心の高まりも、成長に寄与しています。HSCTの成果を裏付けるエビデンスが進化し続けるにつれて、この分野は急速に拡大すると予想されます。

• 合併症によって

合併症に基づいて、市場は呼吸器疾患、神経疾患、胃腸疾患、心血管、眼科、聴覚、歯科、筋骨格系、その他に分類されています。呼吸器疾患セグメントは、ヨーロッパのハンター症候群患者の間で気道閉塞、慢性感染症、呼吸困難の有病率が高いことから、2025年には最大の収益シェアで市場を支配しました。呼吸器合併症は、最も早期かつ最も頻繁に現れる症状の1つであり、継続的な医療管理と専門的な介入が必要です。ヨーロッパの病院は、罹患患者の間で呼吸療法、睡眠時無呼吸管理ソリューション、および肺サポートサービスが大幅に利用されていると報告しています。たとえば、ドイツ、英国、フランスの耳鼻咽喉科と呼吸器科は、頻繁な気道関連合併症のためにハンター症候群症例のかなりの部分を管理しています。強い臨床ニーズと高い治療強度が、このセグメントの優位性を強化しています。

神経疾患分野は、ハンター症候群における中枢神経系の関与に対する認識の高まりと、認知障害に対する既存の治療法の不足により、2026年から2033年にかけて最も高い成長率を示すと予測されています。欧州の研究センターは、髄腔内ERTや遺伝子治療を含む中枢神経系浸透性治療法の開発を加速させています。診断技術の向上に伴い、特にスペイン、フランス、北欧諸国では、神経学的症状を伴う症例の早期発見が進んでいます。学際的な神経発達サービスの利用可能性が高まっていることで、長期的な患者管理の改善が促進されています。疾患の進行に伴い頻繁な介入が必要となるため、この分野の成長はさらに加速しています。また、満たされていない主要な臨床ニーズである神経学的合併症への関心の高まりも、急速な拡大を促しています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、市場は病院、診療所、在宅医療、その他に分類されます。病院セグメントは、病院内に専門的な代謝障害センターと高度な治療施設が集中しているため、2025年にはヨーロッパ市場を支配しました。病院は、遺伝学者、呼吸器科医、心臓専門医、神経科医、外科医など、複雑なハンター症候群の管理に必要な学際的なチームへのアクセスを提供します。酵素補充療法、幹細胞移植、外科的介入の実施は、主に病院のインフラ内で行われます。例えば、フランス、イタリア、英国の三次医療機関は、MPS IIの治療経路の大部分を管理しています。入院ケアに対する強力な償還枠組みと高度な診断機器の利用可能性は、セグメントの優位性をさらに強化しています。病院ベースの管理の包括的な性質は、高い患者フローと治療遵守を保証します

在宅医療分野は、欧州全域におけるERT（持続的輸液療法）のための在宅輸液サービスの導入増加に牽引され、2026年から2033年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。在宅医療は、家族の治療負担を軽減し、利便性を向上させ、患者の生活の質を高めます。ドイツ、オランダ、英国などの国々では、リソソーム蓄積症に対する在宅輸液プログラムが拡大しており、導入拡大を促しています。例えば、進化する遠隔医療インフラは、遠隔での患者モニタリングとケアの調整を可能にしています。生活への影響を最小限に抑えた治療ルーチンへの関心の高まりと、通院費用の高騰も、この分野の成長を支えています。医療システムが分散型ケアモデルへと移行するにつれて、在宅医療は急速に拡大すると予想されます。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。2025年には、病院薬局セグメントが市場を支配しました。これは主に、ERTなどの高額で特殊な治療の実施において病院が果たす中心的な役割によるものです。病院薬局は、希少疾患治療薬の保管、調達、流通を厳密に管理し、治療の継続性を確保しています。例えば、欧州全域の希少疾患管理の国家ガイドラインでは、複雑な生物学的製剤については病院での調剤が義務付けられています。医師と病院薬剤師の緊密な連携は、タイムリーな治療の変更と患者のモニタリングをサポートします。さらに、償還経路には病院と連携したサプライチェーンが必要になることが多く、このセグメントの優位性を強化しています

オンライン薬局セグメントは、欧州全域における医薬品サービスのデジタル化の進展を背景に、2026年から2033年にかけて最も高い成長率を示すと予測されています。eファーマシープラットフォームは、ハンター症候群患者に必要な支持薬、在宅ケア用品、補助療法の提供能力を拡大しています。例えば、ドイツやスウェーデンなど、いくつかの国では処方箋のデジタル化を支援する政策が強化され、慢性疾患治療薬へのアクセスが容易になっています。患者の在宅配送への関心の高まりと規制の明確化が相まって、オンライン薬局の急速な普及につながっています。オンライン薬局ネットワークの拡大は、在宅医療の普及拡大とも一致しており、このセグメントの成長をさらに後押ししています。

ヨーロッパのハンター症候群治療市場の地域分析

• ドイツは、高度な医療インフラ、高い診断精度、強力な償還サポート、次世代の治療オプションを評価する臨床試験への積極的な関与により、2025年に28.4％の最大の市場シェアでヨーロッパのハンター症候群治療市場を支配しました。
• ドイツの医療提供者は、早期発見、包括的な疾患モニタリング、構造化された治療経路を重視しており、高度なインフラと、希少遺伝性疾患に対する多分野にわたるケアを提供する専門病院ネットワークによって支えられています。
• この強力な採用は、有利な償還枠組み、広範な臨床研究活動、そして高いレベルの臨床医の認識によってさらに支えられ、ドイツは地域におけるハンター症候群管理の主要拠点としての地位を確立しています。

ドイツのハンター症候群治療市場に関する洞察

ドイツのハンター症候群治療市場は、高度に発達した医療インフラと代謝疾患クリニックの強力な統合により、2025年にはヨーロッパで最大の収益シェアを占めました。ドイツの医療提供者は、MPS II患者に対する正確な診断、継続的なモニタリング、そして個別化された治療戦略を重視しています。専門の酵素補充療法センターへのアクセス向上と、希少疾患に関する体系的な国家ガイドラインの組み合わせは、早期かつ継続的な治療を支援しています。さらに、ドイツの充実した臨床研究環境と、新興遺伝子治療の評価における積極的な役割が、市場の成長を継続的に促進しています。

英国ハンター症候群治療市場に関する洞察

英国のハンター症候群治療市場は、希少疾患プログラムの拡大と国家スクリーニング強化の取り組みに支えられ、予測期間中、安定した年平均成長率（CAGR）で成長すると予想されています。英国はリソソーム蓄積症の早期発見に重点を置いており、タイムリーな介入と体系的なケアパスウェイの構築を促進しています。NHSの償還枠組みに支えられたERT（原文ママ）へのアクセス向上により、主要病院における治療の可用性が向上しています。さらに、次世代治療法と患者中心のデジタルツールに対する臨床的関心の高まりも、疾患管理の改善と市場の発展に貢献しています。

フランスのハンター症候群治療市場に関する洞察

フランスのハンター症候群治療市場は、希少疾患治療に対する政府の強力な支援と、国家医療ネットワークにおける診断能力の拡大により、大幅な成長が見込まれています。フランスの病院は、MPS IIの管理において多職種チームを積極的に統合し、包括的な臨床モニタリングと治療の最適化を図っています。欧州の希少疾患研究ネットワークへの幅広い参加は治療へのアクセスを向上させ、ERT（酵素補充療法）の償還政策は継続的な導入を支えています。遺伝子治療を含む先進的治療法への臨床的関心の高まりは、市場の発展をさらに加速させると予想されます。

ポーランドにおけるハンター症候群治療市場の洞察

ポーランドのハンター症候群治療市場は、医療インフラの改善と希少疾患治療プログラムへのアクセス拡大を背景に、欧州で最も高い成長率で成長すると予想されています。リソソーム蓄積症の診断能力は急速に進歩しており、MPS IIの早期発見と管理が可能になっています。希少疾患への資金提供強化を目的とした政府の取り組みに支えられたERT（酵素補充療法）の導入拡大は、患者の転帰向上に寄与しています。ポーランドでは、欧州の臨床研究ネットワークへの参加が拡大し、専門ケアセンターの利用可能性も高まっていることから、市場拡大が引き続き加速しています。

ヨーロッパにおけるハンター症候群治療薬の市場シェア

ヨーロッパのハンター症候群治療業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• 武田薬品工業株式会社（日本）
• リジェンクスバイオ（米国）
• JCRファーマ株式会社（日本）
• サンガモ・セラピューティクス社（米国）
• デナリ・セラピューティクス（米国）
• バイオアシス・テクノロジーズ社（米国）
• インヴェンティバ（フランス）
• グリーンクロスコーポレーション（韓国）
• エステベ・ファーマシューティカルズ（スペイン）
• AVROBIO社（米国）
• CANbridge Life Sciences社（中国）
• ArmaGen社（米国）
• サノフィ（フランス）
• F.ホフマン・ラ・ロシュAG（スイス）
• アボット（米国）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社（米国）
• GSK plc（英国）
• バイエルAG（ドイツ）
• ノバルティスAG（スイス）

ヨーロッパのハンター症候群治療市場における最近の動向は？

• 2025年8月、FDAは、REGENXBIOが主要試験の13人の患者全員の12か月間のデータを提出したことを受けて、RGX-121のPDUFAアクション日を2025年11月9日から2026年2月8日に延長しました。この延長は、認可前の査察に続くもので、規制当局による継続的な監視が行われているものの、安全性に関する懸念がないことを示しています。
• 2025年5月、REGENXBIOは、MPS IIに対するRGX-121遺伝子治療の1回限りのBLA（生物学的製剤ライセンス申請）がFDAにより優先審査対象として受理され、PDUFAを対象としていることを発表しました。注目すべきことに、RGX-121は欧州医薬品庁によりATMP分類も受けています。
• 2024年6月、REGENXBIOは、RGX-121遺伝子治療に関する米国FDAとの事前BLA会議が成功裏に完了し、迅速承認経路の合意を得たと発表しました。FDAは、CSFバイオマーカー（ヘパラン硫酸D2S6）を代替エンドポイントとして認めることに同意し、製造、試験設計、および申請のタイムラインについて協議が行われました。
• 2024年2月、REGENXBIOは、RGX-121の重要な第I/II/III相試験「CAMPSIITE」が主要評価項目を達成し、D2S6バイオマーカーの脳脊髄液レベルが統計的に有意に低下したと報告した。また、多くの患者が標準的なERTを減量または中止し、神経発達の改善が見られた。
• 2023年10月、英国マンチェスター大学は、ハンター症候群（MPS II）に対するヨーロッパ初の自己造血幹細胞（HSC）遺伝子治療試験を開始し、IDS遺伝子を脳に送達するように設計された治療法で1歳未満の乳児を治療した。

SKU-64193