世界のバイラー病市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

バイラー病市場規模

• 世界のバイラー病市場規模は2024年に17億5000万米ドルと評価され、予測期間中に5.60％のCAGRで成長し、2032年には27億米ドル に達すると予想されています。 
• バイラー病市場の成長は、遺伝性肝疾患の罹患率の増加、ゲノム研究と診断技術の進歩、希少肝疾患の早期発見と管理に関する意識の向上によって主に促進されています。
• さらに、遺伝子治療、標的薬物送達、精密医療といった新たな治療法への投資の増加は、バイラー病の治療における新たな基準を確立しつつあります。これらの要因が相まって、研究と臨床開発の取り組みが大幅に加速し、バイラー病市場全体の成長を後押ししています。

バイラー病市場分析

• バイラー病は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）としても知られる希少遺伝性肝疾患であり、遺伝子検査の進歩、疾患認知度の向上、そして診断能力の向上により、研究の注目を集めています。バイラー病の診断と治療の市場は、新たな治療法の導入と患者擁護活動に支えられ、先進地域と新興地域の両方で拡大しています。
• バイラー病市場の成長を牽引しているのは、高度な診断ツール、標的治療、遺伝子治療への需要の高まりです。さらに、希少肝疾患研究へのバイオテクノロジー企業や製薬企業による投資の増加は、イノベーションを加速させ、治療パイプラインを拡大させています。
• バイラー病市場は、強力な研究開発資金、整備された医療インフラ、そして希少疾病用医薬品開発を支援する有利な規制枠組みに牽引され、2024年には北米が42.5%という最大の収益シェアで市場を牽引しました。米国は、患者登録の増加、臨床試験の活発化、そして研究機関と製薬会社の連携により、引き続き市場拡大を牽引しています。
• アジア太平洋地域は、日本、中国、インドなどの国における認知度の高まり、遺伝子検査へのアクセスの拡大、医療投資の増加により、予測期間中にバイラー病市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 医療治療セグメントは、症状の管理、胆汁の流れの改善、肝障害の予防を目的とした薬理学的介入の採用増加により、2024年に68.5％という最大の収益シェアで市場を支配しました。

レポートの範囲とバイラー病市場セグメンテーション       

バイラー病の市場動向

遺伝子編集と分子診断技術の進歩

• バイラー病の世界的な市場において、遺伝子編集プラットフォーム、分子診断、精密医療ツールの統合が加速しており、診断と治療開発の強化が進んでいます。次世代シーケンシング（NGS）、CRISPRに基づく研究、そしてオミクスに基づくアプローチにおけるイノベーションにより、研究者は疾患の根底にある遺伝子変異と分子経路をより深く理解することが可能になっています。
  • 例えば、2024年3月、ユニキュアNVは、バイラー病を含む希少胆汁うっ滞性肝疾患を対象とした前臨床遺伝子治療パイプラインの拡大を発表しました。独自のAAVプラットフォームを活用し、長期的な肝機能の改善と胆汁酸蓄積の軽減を目指します。同様に、ミラム・ファーマシューティカルズとトラベール・セラピューティクスは、疾患の根本原因の解決を目指し、遺伝子および胆汁酸トランスポーターの調節戦略に投資しています。
• バイラー病分野におけるAIベースの分析の活用は、バイオマーカーの特定を加速し、治療反応パターンを予測することで、研究効率をさらに高めました。患者の遺伝子プロファイルと臨床歴に基づいて訓練されたAIモデルは、個別化された治療アプローチの設計にますます活用されています。
• さらに、液体生検や非侵襲的分子診断検査の進歩により、早期発見と疾患モニタリングが簡素化されています。これらの技術は侵襲的な肝生検の必要性を減らし、長期的な患者管理をより効率的かつ安全にします。
• 分子生物学、人工知能、デジタルヘルス技術の融合は、バイラー病研究のエコシステムを再構築し、創薬の迅速化、早期介入、そして患者一人ひとりに合わせた精密な治療レジメンを可能にします。その結果、大手製薬企業やバイオテクノロジー企業は、より効果的で患者固有の治療法を開発するために、ゲノム医療のパートナーシップやデータ駆動型診断の連携にますます投資しています。
• 個別化肝臓病ソリューションへの傾向は市場の成長を再形成し、分子誘導介入をバイラー病および関連する胆汁うっ滞性疾患の管理における新たな標準にすると予想されます。

バイラー病市場の動向

ドライバ

遺伝性肝疾患に関する研究の高まりと治療パイプラインの拡大

• 希少遺伝性肝疾患に対する科学的理解の深まりと、希少疾患研究への政府および民間資金の増加が相まって、バイラー病市場の勢いを加速させています。
  • 例えば、2024年4月、ミルム・ファーマシューティカルズは胆汁酸輸送阻害剤マラリキシバットに関する有望な最新情報を発表しました。マラリキシバットは、小児バイラー病患者の掻痒と胆汁流の改善に引き続き有効性を示しています。このような標的治療候補の進歩は、予測期間中の市場成長を促進すると予想されます。
• さらに、遺伝子置換療法や低分子療法に焦点を当てた臨床試験の増加により、治療領域が拡大しています。FDAのオーファンドラッグ指定とファストトラック指定は、バイオ医薬品企業が希少肝疾患を優先的に扱うよう促し、イノベーションをさらに強化しています。
• 新生児スクリーニングプログラムの進歩は、遺伝カウンセリングと分子診断の利用可能性と相まって、早期診断率も向上させており、タイムリーな治療介入とより良い長期的転帰を促進している。
• さらに、学術研究センターと医薬品開発企業間の連携強化により、知識の交換と技術移転が促進され、疾患修飾治療薬の発見が加速しています。胆汁うっ滞性肝疾患への認知度が高まるにつれ、患者支援団体や公衆衛生機関も診断と治療へのアクセス向上において重要な役割を果たしています。

抑制/挑戦

高度な治療の高額な費用と専門医療へのアクセスの制限

• 技術の進歩にもかかわらず、新規遺伝子治療や希少疾患治療薬の高コストは、バイラー病市場にとって大きな課題となっています。少数の患者集団を対象とした精密治療の開発、規制当局の承認、そして流通には多額の投資が必要であり、多くの医療制度にとってこれらの治療は法外な費用となっています。
  • 例えば、遺伝子治療や胆汁酸輸送阻害剤は、患者1人あたり年間数十万ドルを超えることが多く、特に発展途上地域や資源の限られた地域では導入に経済的な障壁が生じます。
• もう一つの大きな課題は、小児の希少肝疾患の治療経験を持つ専門の肝臓病センターや専門家の数が限られていることです。臨床インフラの不足により、診断の遅れや患者管理の一貫性の欠如につながることがよくあります。
• さらに、新興の遺伝子治療や分子治療の長期的な安全性と持続性についても懸念が残っています。多くの治療が臨床初期段階にあるため、免疫反応、ベクターの送達効率、そして再投与の必要性などについて疑問が残っています。
• これらの問題に対処するには、官民パートナーシップ、費用分担の枠組み、そして費用対効果とアクセス向上のための患者支援プログラムの拡充など、多様なステークホルダーの連携が必要です。さらに、規制ガイダンスの強化とデータ共有の取り組みにより、安全性と有効性に関する知見を継続的に監視し、最適化することが可能になります。
• コストの最適化、世界的な臨床試験の拡大、患者教育の強化を通じてこれらの課題を克服することは、バイラー病の分野で持続的な市場成長を達成するために不可欠です。

バイラー病の市場範囲

市場は、治療法とエンドユーザーに基づいて細分化されています。

• 治療別

バイラー病市場は、治療に基づいて薬物治療と外科治療に分類されます。薬物治療セグメントは、2024年には68.5%という最大の収益シェアで市場を席巻しました。これは主に、症状の管理、胆汁流の改善、肝障害の予防を目的とした薬理学的介入の導入増加によるものです。ウルソデオキシコール酸（UDCA）は、胆汁うっ滞を軽減するための基盤治療であり、リファンピシンと胆汁酸結合樹脂は掻痒の緩和に広く処方されています。遺伝子治療と肝保護薬の進歩は、治療成果を向上させ、患者の生存期間を延長させています。標的治療の利用可能性と、FXR作動薬および胆汁酸調節薬に関する進行中の臨床研究は、このセグメントの地位をさらに強化しています。さらに、薬物治療は非侵襲性、手頃な価格、そして早期段階からの適用性を備えているため、小児および成人患者の間で好ましい選択肢となっています。進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 (PFIC) 症例の増加と診断に対する認識の高まりが、このセグメントの持続的な優位性に貢献しています。

外科治療分野は、重症バイラー病に対する根治的かつ高度な介入アプローチへの需要増加を背景に、2025年から2032年にかけて10.9%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予測されています。薬物療法に十分な反応を示さない患者には、部分体外胆道転換術（PEBD）、肝移植、回腸バイパスといった外科的介入が推奨されます。専門移植センターの拡充、術後生存率の向上、低侵襲手術技術の進歩が、これらの導入を促進しています。さらに、ドナープールの拡大と免疫抑制療法の革新が相まって、移植片生着率の向上と合併症の減少をもたらしています。重要な肝手術に対する有利な償還方針と小児に特化した手術プロトコルの導入も、市場の成長を加速させています。さらに、再生医療と組織工学への投資増加は、バイラー病の外科治療のあり方を長期的に大きく変える可能性を秘めています。

• エンドユーザー別

バイラー病市場は、エンドユーザーに基づいて、研究センター、病院、診療所、その他に分類されます。病院セグメントは、高度な診断インフラ、専門の肝臓病部門、熟練した外科チームの集中により、2024年には54.1%という最大の市場収益シェアを占めました。病院は、診断、薬理学的管理、そして肝移植や胆道バイパス術などの外科的介入の主要な拠点として機能します。多職種連携のケアチームの存在は、黄疸、肝線維症、門脈圧亢進症などの合併症の包括的な管理を可能にします。さらに、病院は、臨床試験や医薬品評価プログラムにおいて、製薬会社や学術機関との強力な連携の恩恵を受けています。小児肝臓病専門ユニットの利用可能性と、希少疾患治療センターへの政府資金の増加は、病院ベースの治療提供をさらに強化します。高い患者流入と統合された患者モニタリングシステムが、このセグメントの継続的な優位性を支えています。

研究センターセグメントは、疾患修飾療法の開発に向けた遺伝子および分子研究への関心の高まりを背景に、2025年から2032年にかけて11.4%という最速のCAGRを記録すると予測されています。学術研究機関およびバイオテクノロジー研究機関は、バイラー病に関連するABCB11およびATP8B1遺伝子変異の研究への投資を増やしており、精密医療アプローチの進歩を目指しています。世界的な希少疾患研究資金の増加と、大学、バイオテクノロジー企業、公衆衛生機関間の連携が、この成長軌道を支えています。研究センターは、前臨床試験、バイオマーカーの発見、CRISPRベースの治療法などの遺伝子編集技術の開発においても重要な役割を果たしています。NIHやEUホライズンプログラムなどのイニシアチブからの助成金の増加は、小児胆汁うっ滞性肝疾患の実験パイプラインを拡大しています。さらに、バイオバンクネットワークの拡大と高度なシーケンシングプラットフォームは診断能力を高め、このセグメントの将来の力強い成長を確実なものにしています。

バイラー病市場の地域分析

• 北米は、強力な研究開発資金、確立された医療インフラ、希少疾病用医薬品の開発を支援する有利な規制枠組みに牽引され、2024年にはバイラー病市場で42.5%という最大の収益シェアを獲得して市場を支配した。
• この地域のリーダーシップは、高度なゲノム研究能力、希少肝疾患の増加、早期診断と治療へのアクセスを促進する患者擁護団体の積極的な関与によってさらに強化されています。
• 製薬会社、バイオテクノロジーのスタートアップ企業、そして学術機関間の連携の増加も、遺伝子治療と胆汁酸調節研究におけるイノベーションを促進しています。米国は、患者登録の増加、臨床試験の活動、そして疾患修飾治療の開発を目指した研究パートナーシップにより、引き続き市場拡大をリードしています。

米国バイラー病市場インサイト

米国のバイラー病市場は、広範な臨床試験活動と分子診断の飛躍的な進歩に後押しされ、2024年には北米で最大の収益シェアを獲得しました。小児希少肝疾患への認知度の高まりと、オーファンドラッグに対する支援的な償還枠組みが、市場の基盤を強化しています。さらに、Mirum PharmaceuticalsやTravere Therapeuticsといった主要なバイオ医薬品企業の存在は、継続的な研究開発と規制当局の承認を通じて、治療の進歩を加速させています。次世代シーケンシング（NGS）技術とプレシジョン・メディシン・プラットフォームの導入拡大も、診断精度の向上と早期介入の促進に寄与しており、米国はバイラー病の研究と治療イノベーションにおける世界的リーダーとしての地位を確立しています。

ヨーロッパのバイラー病市場に関する洞察

欧州のバイラー病市場は、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。これは主に、希少疾患研究を支援する政府の好ましい政策、先進的な診断技術の導入拡大、そして希少疾患の臨床試験への投資増加に牽引されています。欧州医薬品庁（EMA）の希少疾患指定プログラムをはじめとする欧州の規制当局による取り組みは、イノベーションと患者による新規治療へのアクセスを継続的に促進しています。医療従事者や患者団体の意識の高まりは、早期診断と治療導入をさらに促進しています。また、この地域は、特にドイツ、フランス、英国などの国々における強力な学術研究基盤の恩恵を受けており、国境を越えた連携によって臨床開発のスピードが加速しています。

英国バイラー病市場に関する洞察

英国のバイラー病市場は、ゲノム医療と国家レベルの希少疾患対策への関心の高まりを背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。Genomics Englandの10万ゲノムプロジェクトをはじめとする政府支援の取り組みにより、遺伝性肝疾患の早期発見が向上し、患者の特定と標的治療研究が支援されています。さらに、国民保健サービス（NHS）と製薬業界のイノベーターとの提携により、臨床試験のインフラが強化されています。新生児スクリーニングプログラムや遺伝カウンセリングサービスの利用可能性が高まったことで、より早期の介入が可能になり、患者の転帰が改善され、英国の市場は着実に成長しています。

ドイツ バイラー病市場インサイト

ドイツのバイラー病市場は、先進的な医療システム、バイオテクノロジーの革新への注力、そして希少疾患研究への支援拡大を背景に、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツの規制および資金調達のエコシステムは、学術機関と製薬会社間の連携を積極的に促進しており、肝臓ベースの遺伝子治療のための充実した臨床試験パイプラインが構築されています。さらに、分子診断プラットフォームの導入拡大と専門の肝臓病センターの設立により、疾患管理の改善が促進されています。患者登録と精密医療の統合を支援する強力な政府主導の取り組みにより、ドイツはバイラー病の研究と治療法開発において、ヨーロッパを代表する国の一つとして台頭しています。

アジア太平洋地域のバイラー病市場に関する洞察

アジア太平洋地域のバイラー病市場は、遺伝性疾患に対する意識の高まり、高度な診断ツールへのアクセス拡大、そして日本、中国、インドなどの国々における医療投資の増加を背景に、予測期間（2025～2032年）において最も高いCAGRで成長すると見込まれています。この地域では、国際臨床試験への参加の増加や、希少疾患ケアインフラの強化に向けた政府主導の取り組みが進展を加速させています。新興国では、診断精度とケアの連携向上のため、遺伝子検査の普及と患者登録の強化が進められています。さらに、欧米のバイオ医薬品企業との連携拡大により、技術移転と臨床研究能力の構築が可能となり、アジア太平洋地域はバイラー病管理の将来的な成長にとって重要な地域となっています。

日本バイラー病市場インサイト

日本のバイラー病市場は、先進的なバイオテクノロジー、遺伝子検査の普及率の高さ、そして希少疾患政策改革への強い注力により、成長を続けています。日本の医療制度は、遺伝性肝疾患の早期発見と精密治療へのアプローチをますます重視しています。研究機関と製薬会社の連携により、遺伝子標的療法や胆汁酸調節療法の開発が進んでいます。さらに、日本の高齢化と高度に発達した医療インフラは、効率的で患者中心の診断ソリューションへの需要を高めています。希少疾患への資金提供に対する政府の継続的な支援と、革新的な治療法の保険償還枠組みへの組み込みは、今後数年間の市場成長を持続させると予想されます。

中国バイラー病市場洞察

中国のバイラー病市場は、急速に拡大する中流階級、医療費の増加、そして政府による遺伝性疾患の啓発と治療への注力に支えられ、2024年にはアジア太平洋地域において最大の市場収益シェアを占めました。中国は、ゲノム医療と臨床試験の拡大を促進する国家プログラムの支援を受け、希少疾患研究の重要な拠点になりつつあります。地元のバイオテクノロジー企業は、地域住民のニーズに合わせた診断キットや遺伝子治療ソリューションの開発に向け、グローバル企業と積極的に連携しています。さらに、官民連携により、先進的な治療選択肢へのアクセスが向上し、専門的な肝臓病学および遺伝子研究センターの設立が促進されています。早期スクリーニングと希少疾患の国家保険制度への組み入れに向けた政策転換が進められており、今後数年間で市場の成長がさらに加速すると予想されます。

バイラー病の市場シェア

バイラー病業界は、主に、次のような定評ある企業によって牽引されています。

• ミラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• ギリアド・サイエンシズ（米国）
• インターセプト・ファーマシューティカルズ（米国）
• トラヴェレ・セラピューティクス（米国）
• グラクソ・スミスクライン（英国）
• ノバルティスAG（スイス）
• ファイザー社（米国）
• アストラゼネカ（英国）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン（米国）
• バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド（米国）
• アルナイラム・ファーマシューティカルズ社（米国）
• リジェネロン・ファーマシューティカルズ社（米国）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• サノフィSA（フランス）
• バイエルAG（ドイツ）
• Genfit SA（フランス）
• アプテウス（フランス）
• キャンブリッジ・ファーマシューティカルズ社（中国）

世界のバイラー病市場の最新動向

• 2021年7月、米国食品医薬品局（FDA）は、アルビレオ・ファーマ社が開発したオデビキシバット（バイルベイ）を、生後3ヶ月以上の進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者の掻痒に適応する初の回腸胆汁酸輸送阻害薬として承認しました。これは、バイラー病/PFICに対する初の承認薬となりました。
• 2021年9月、FDAはアラジール症候群患者の胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬としてマラリキシバット（Livmarli）を承認しました。これは、IBAT阻害剤の使用をPFICおよび同様の胆汁うっ滞性疾患に拡大する道を開いた開発です。
• 2022年10月、アルビレオファーマはオデビキシバットのPEDFIC試験の長期結果を発表し、PFIC患者の血清胆汁酸の持続的な減少と掻痒および睡眠の改善を示し、この薬剤の長期的な有効性と安全性プロファイルを裏付けました。
• 2023年3月、ミルム・ファーマシューティカルズは、マラリキシバットの第3相MARCH-PFIC試験で良好な結果が得られたことを発表した。この試験では、胆汁うっ滞性掻痒症と血清胆汁酸減少の大幅な改善が示され、バイラー病市場における主要治療薬としての地位が強化された。
• 2024年3月、米国FDAは、5歳以上のPFIC患者の胆汁うっ滞性掻痒の治療を含むLivmarli（マラリキシバット）の適応拡大を承認し、標的治療への患者のアクセスを拡大しました。
• 2024年7月、欧州委員会は、MARCH-PFIC試験の良好な結果を受けて、生後3か月以上のPFIC患者に対するLivmarliの販売承認を付与しました。これにより、この適応症で欧州連合で承認された最初のIBAT阻害剤となりました。

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