世界のカナバン病治療市場の規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

カナバン病治療市場規模

• 世界のカナバン病治療市場規模は2024年に5億5,671万米ドルと評価され、予測期間中に3.9％のCAGRで成長し、2032年には7億5,605万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、特に小児集団に影響を与える希少神経変性疾患を対象とした遺伝子治療、酵素補充療法、支持療法の研究の増加によって主に推進されている。
• さらに、希少疾病用医薬品開発への投資増加、支援的な規制枠組み、早期診断の進歩は、カナバン病治療における大きな革新を推進しています。これらの要因が相まって、より強力な治療パイプラインが促進され、市場全体の拡大が加速しています。

カナバン病治療市場分析

• 遺伝子治療、 酵素補充療法、支持療法を含むカナバン病の治療法は、特に乳児において、この稀で進行性の神経疾患を管理する上でますます重要になってきています。根本的な遺伝子変異を標的にすることで、病気の進行を遅らせたり止めたりすることを目指した進歩が見られるためです。
• カナバン病治療の需要増加は、主に希少疾患に対する認知度の高まり、遺伝子治療研究への投資の増加、そして希少疾病用医薬品の開発を奨励し臨床的進歩を加速させる支援的な規制枠組みによって促進されている。
• 北米は、高度な研究インフラ、有利な償還環境、臨床試験に積極的に取り組んでいる大手バイオテクノロジー企業や学術機関の存在により、2024年には40.5%という最大の収益シェアでカナバン病治療市場を支配しました。
• アジア太平洋地域は、医療インフラの改善、希少疾患診断への投資の増加、新興経済国における認知度と診断率の向上により、予測期間中にカナバン病治療市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 遺伝子治療セグメントは、ASPA遺伝子変異を修正し、従来の治療法では得られない標的治療結果を提供する長期的な可能性により、2024年に46.8％の市場シェアでカナバン病治療市場を支配しました。

レポートの範囲とカナバン病治療市場のセグメンテーション

カナバン病治療市場の動向

遺伝子治療と精密医療の進歩

• カナバン病の世界的な治療市場において、重要かつ急速に進化しているトレンドの一つは、疾患の原因となるASPA遺伝子変異の修正を目的とした遺伝子治療法の進歩です。これらの革新的な治療法は、長期的な疾患の改善と治癒の可能性への希望をもたらし、希少神経変性疾患の治療パラダイムを再構築します。
• 例えば、Aspa TherapeuticsによるASPArationのような治験遺伝子治療の臨床開発は、アデノ随伴ウイルスベクターを用いて機能的なASPA遺伝子を脳に直接送達する重要なマイルストーンです。初期段階の試験では、小児患者における運動機能の改善と疾患の進行抑制に有望な効果が示されています。
• 精密医療と次世代シーケンシング（NGS）の幅広い応用により、より早期の診断と個別化された治療計画も可能になっています。遺伝子検査がより利用しやすくなり、臨床医はカナバン病のより早期の段階で診断することが可能になりました。これは効果的な介入に不可欠です。
• バイオテクノロジー企業、学術研究機関、規制当局の連携により、新規治療薬の開発が加速しています。例えば、Passage Bioなどの企業と主要大学との提携により、カナバン病を含む白質ジストロフィーに対する遺伝子治療の革新が促進されています。
• 疾患修飾療法および患者特異的療法への移行は、希少疾患治療における期待を根本的に変革しています。その結果、規制当局はファストトラックやオーファンドラッグ指定といった迅速な承認手続きを導入し、カナバン病治療へのさらなる投資とイノベーションを促進しています。
• 標的を絞った、持続性のある、治癒の可能性がある治療法の需要は、特に高度な遺伝子診断および治療プラットフォームへの認知度とアクセスが高まっている地域で、世界市場で高まっています。

カナバン病治療市場の動向

ドライバ

研究投資の増加と希少疾病用医薬品のインセンティブ

• 希少疾患への世界的な関心の高まりと、遺伝子および酵素補充療法への研究投資の拡大が、カナバン病治療市場の成長の主な原動力となっている。
• 例えば、2024年には、Aspa TherapeuticsやPassage Bioを含む複数の企業が、カナバン病を標的とした臨床段階の遺伝子治療を進めるための資金提供を受け、治療開発における大きな前進となった。
• 米国の希少疾病用医薬品法や欧州の希少疾病用医薬品規制などの支援的な政策環境は、市場独占権、税額控除、合理化された承認プロセスなどのメリットを提供し、バイオテクノロジー企業が希少疾患分野に参入することを奨励しています。
• 患者支援団体による啓発活動の拡大と診断能力の向上により、早期発見と治療へのアクセスが向上し、カナバン病はより実践的な臨床ターゲットとなっています。遺伝子治療による早期介入は、神経変性の進行を遅らせ、患者の転帰を改善する上で不可欠であることが証明されています。
• 小児神経科医や希少疾患の専門医が個別化アプローチを採用するケースが増えており、市場は技術革新、臨床ニーズ、規制の整合の合流から恩恵を受けている。

抑制/挑戦

臨床試験の複雑さと治療費

• カナバン病の治療法、特に遺伝子治療法の開発は、自然史データが限られている小規模な小児患者集団で臨床試験を実施する複雑さのために課題に直面しています。
• 例えば、統計的に有意な結果を得るには、国際的な試験調整と長期にわたる追跡調査が必要であり、コストが増加し、開発スケジュールが遅れる。さらに、乳児を早期段階の試験に登録する際の倫理的配慮も、被験者の募集をさらに複雑にする。
• 遺伝子治療の開発と投与にかかる高額な費用は依然として障壁となっており、一部の治療法では患者1人あたり数十万ドルの費用がかかると予測されており、特に発展途上地域では償還と公平なアクセスに関する懸念が生じている。
• さらに、ウイルスベクターの製造と治療の質と安全性の大規模維持には、物流上のハードルが存在します。長期的な有効性の確保と潜在的な副作用のモニタリングには、承認後も継続的な投資が必要です。
• これらの課題を克服するには、継続的な部門横断的な協力、公的および民間の資金援助、そして臨床的および商業的持続可能性の両方を保証する拡張可能で費用対効果の高いプラットフォームの開発が不可欠です。

カナバン病治療市場の展望

市場は、治療法とエンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

• 治療別

カナバン病治療市場は、治療方法に基づいて、遺伝子治療、薬物療法、その他に分類されます。遺伝子治療セグメントは、カナバン病の原因となる遺伝子変異（ASPA遺伝子）に直接作用することで、長期的または治癒効果をもたらす可能性を秘めており、2024年には46.8%という最大の収益シェアで市場を牽引しました。AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクター技術の進歩、臨床試験活動の増加、希少疾病用医薬品指定などの好ましい規制支援により、遺伝子治療は主要な治療法としての地位をさらに強化しています。遺伝子治療は早期介入を可能にし、神経変性の進行を遅らせることができるため、研究と臨床の両面で主要な焦点となっています。

薬物療法分野は、症状を緩和したり病気の進行を遅らせたりする新しい低分子治療薬や支持療法薬の継続的な開発に支えられ、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。既存の神経内科薬をカナバン病に転用する取り組みの増加、酵素補充療法および神経保護薬へのアクセス拡大が、この分野の大幅な成長に寄与すると期待されています。さらに、薬物療法は低コストで非侵襲的であるため、高度な遺伝子治療へのアクセスが限られている地域において、より広範なアクセスを可能にする可能性があります。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、カナバン病治療市場は病院、専門クリニック、外来手術センター、その他に分類されます。病院セグメントは2024年に最大の収益シェアを占めましたが、これは高度な診断ツール、多分野にわたる小児神経学チーム、そして遺伝子治療などの複雑な治療を実施するための専門インフラが整備されていることに起因しています。病院はまた、臨床試験への参加の主要な場所であり、現在開発中の多くの治療法が治験段階にあることから、カナバン病治療において臨床試験への参加は依然として非常に重要です。

専門クリニックセグメントは、希少疾患に特化したケアへの需要の高まりと、遺伝子・代謝専門クリニックの出現に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高いCAGRを達成すると予想されています。これらのセンターは、カナバン病患者に対し、より個別化された長期的な治療を提供し、多くの場合、より迅速な診断と治療経路を可能にします。専門クリニックとバイオテクノロジー企業との連携強化は、早期アクセスプログラムや人道的使用プログラムの対象となっているものを含む、新興治療法への患者アクセスをさらに促進しています。

カナバン病治療市場の地域分析

• 北米は、高度な研究インフラ、有利な償還環境、臨床試験に積極的に取り組んでいる大手バイオテクノロジー企業や学術機関の存在により、2024年には40.5%という最大の収益シェアでカナバン病治療市場を支配しました。
• この地域は、確立された医療インフラ、臨床試験の集中、希少疾患研究と遺伝子治療の革新に専念する公的および民間セクターからの強力な資金の恩恵を受けています。
• 遺伝子検査への広範なアクセス、バイオテクノロジー企業と学術機関の強力な協力、医療提供者と患者コミュニティにおけるカナバン病に対する意識の高まりは、早期診断と治療の採用を促進し、北米の世界市場におけるリーダーシップを強固なものにしています。

米国カナバン病治療市場の洞察

米国のカナバン病治療市場は、遺伝子治療と希少疾病用医薬品開発における活発な研究開発活動に支えられ、2024年には北米最大の収益シェア（81%）を獲得しました。先進的な臨床インフラ、大手バイオテクノロジー企業の存在、そして希少疾病用医薬品法に基づく支援政策が、治療のイノベーションを加速させています。希少疾患に特化したセンターの増加と、遺伝子検査などの早期診断ツールへのアクセスは、米国のリーダーシップをさらに強化しています。学術機関とバイオテクノロジー企業の緊密な連携は、カナバン病治療の臨床的進歩を継続的に推進しています。

ヨーロッパにおけるカナバン病治療市場の洞察

欧州におけるカナバン病治療市場は、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。これは主に、希少疾患研究への資金提供の増加と欧州全域の医療連携によるものです。EUが希少疾病用医薬品規制と国境を越えた研究イニシアチブを重視していることが、成長を促進しています。この地域の国々では、カナバン病を含む白質ジストロフィーに対する認知度が高まり、早期診断と実験的治療へのアクセスが促進されています。遺伝子スクリーニングプログラムの拡大、そして研究機関とバイオテクノロジー企業との提携も、この地域の成長をさらに支えています。

英国カナバン病治療市場の洞察

英国のカナバン病治療市場は、希少疾患管理に対する英国の積極的な姿勢とNHS（国民保健サービス）によるゲノム関連イニシアチブの拡大に支えられ、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。ゲノム医療サービスなどのプログラムにより、カナバン病などの疾患の早期診断が可能になり、英国は個別化治療への道を切り開いています。臨床試験への参加、官民連携、そして希少疾病用医薬品研究への政府支援による資金提供の増加が、市場をさらに推進しています。

ドイツにおけるカナバン病治療市場の洞察

ドイツのカナバン病治療市場は、バイオテクノロジーへの積極的な投資、希少疾患啓発キャンペーン、そして確立された医療インフラに牽引され、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツはイノベーションへの注力とEU全体の希少疾患プログラムへの参加により、カナバン病研究への主要な貢献国となっています。病院と研究機関の連携強化と、先進的な遺伝子治療プラットフォームへのアクセス拡大は、疾患修飾治療の導入拡大を支えています。

アジア太平洋地域におけるカナバン病治療市場の洞察

アジア太平洋地域のカナバン病治療市場は、中国、日本、インドといった主要経済国における診断能力と医療アクセスの急速な向上に支えられ、2025年から2032年の予測期間中に24%という最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると見込まれています。希少疾患登録を促進する政府の取り組みとゲノム研究への投資増加は、早期発見と治療を支えています。国際的なバイオテクノロジー企業や地域研究パートナーシップの拡大は、アジア太平洋地域における革新的な治療法への道を切り開いています。

日本におけるカナバン病治療市場の洞察

日本におけるカナバン病治療市場は、国がプレシジョン・メディシン（精密医療）を重視し、希少疾患を国家保健戦略に統合していることから、勢いを増しています。遺伝子研究と早期診断のための日本の強固なインフラは、先進的な治療法の導入を促進する上で重要な役割を果たしています。小児神経学への支援の拡大と地域における臨床試験ネットワークの構築により、日本は白質ジストロフィー分野における新たな遺伝子治療法や共同研究プログラムへの患者アクセスを積極的に促進しています。

インドにおけるカナバン病治療市場の洞察

インドのカナバン病治療市場は、2024年にアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。これは、医療遺伝学分野の成長、中間層の拡大、小児医療への関心の高まりによるものです。インドでは、希少疾患に関する国家政策などの取り組みに支えられ、希少疾患に対する意識が高まっています。手頃な価格の遺伝子検査の利用可能性、研究機関の拡大、そして強力な国内製薬産業により、インドはカナバン病治療の地域市場の成長を牽引する重要なプレーヤーとしての地位を確立しています。

カナバン病治療の市場シェア

カナバン病治療業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって主導されています。

• Aspa Therapeutics, Inc.（米国）
• Passage Bio, Inc.（米国）
• REGENXBIO Inc.（米国）
• ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社（米国）
• バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）
• サレプタ・セラピューティクス社（米国）
• テイシャ・ジーン・セラピーズ社（米国）
• オーチャード・セラピューティクスplc（英国）
• アベオナ・セラピューティクス社（米国）
• デナリ・セラピューティクス社（米国）
• アイオニス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• PTCセラピューティクス社（米国）
• ブリッジバイオファーマ社（米国）
• ボイジャー・セラピューティクス社（米国）
• Avrobio, Inc.（米国）
• MeiraGTx Holdings plc（英国）
• ジェネトン（フランス）
• uniQure NV（オランダ）
• サンセラ・ファーマシューティカルズ・ホールディングAG（スイス）
• JCRファーマ株式会社（日本）

世界のカナバン病治療市場における最近の動向は何ですか?

• 臨床段階の遺伝子治療企業であるMyrtelle Inc.は、2025年7月、カナバン病を対象としたオリゴデンドロサイトを標的とした治験中のrAAV遺伝子治療薬MYR-101の商業段階の製造を開始しました。ASPA酵素の機能回復を目的として開発されたMYR-101は、希少疾病用医薬品やファストトラック指定など、複数の規制当局の指定を受けています。この進展は、Myrtelleが疾患の根本的な遺伝学的原因に対処し、製造能力の強化を通じて大規模なグローバルアクセスを支援するという戦略的コミットメントを強調するものです。
• 2025年6月、BridgeBio Pharma Inc.は、関連会社Aspa Therapeuticsを通じて、BBP-812の第1/2相試験CANaspireの高用量コホートから得られた有望な12ヶ月間のデータを発表しました。AAV9をベースとしたこの遺伝子治療は、N-アセチルアスパラギン酸（NAA）レベルの有意な低下と運動機能の改善を示し、高い治療効果の可能性を示しました。これらの知見は、カナバン病に対する初の承認治療薬開発へのBridgeBioのコミットメントを強化するものであり、将来の規制当局への申請に向けた準備を整えるものです。
• 2025年5月、マーテルは、小児患者を対象としたrAAV-Olig001-ASPAを評価する第1/2相臨床試験の良好な中間結果を発表しました。データは、脳白質、運動能力、および髄鞘形成マーカーにおける構造的および機能的な有意な改善を示しました。これらの結果は、標的遺伝子治療の治療効果の可能性と、マーテルが希少白質ジストロフィーの治療選択肢の進歩において進歩を遂げていることを裏付けています。
• 2025年1月、CANaspire試験は北米および欧州において、30ヶ月未満の乳児を対象としたより広範な登録を開始しました。この登録拡大は、多様な集団における安全性と有効性の評価を目的としており、BBP-812の世界的な開発を支援します。このステップは、BridgeBioとAspa Therapeuticsにとって重要なマイルストーンであり、超希少神経疾患に対するプレシジョンセラピーの推進における両社の世界的なリーダーシップを強化するものです。

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