世界の四肢筋ジストロフィー市場の規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

四肢筋ジストロフィー市場規模

• 世界の四肢筋ジストロフィー市場規模は2024年に13億6000万米ドルと評価され、予測期間中に4.70％のCAGRで成長し、2032年までに19億6000万米ドル に達すると予想されています 。
•  市場の成長は、遺伝子治療、分子診断、個別化医療の進歩に大きく牽引されており、これらの技術は肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の早期診断と標的治療法の開発を促進しています。CRISPR/Cas9などの遺伝子編集技術の革新と、RNAベース療法および酵素補充療法のパイプラインの増加は、LGMD患者の治療環境を変革し、市場拡大を促進しています。
• さらに、患者意識の高まり、医療インフラの改善、そして希少疾患研究への政府および民間資金の増加が、革新的なLGMDソリューションの導入を加速させています。多くの製薬企業が様々なLGMDサブタイプの希少疾病用医薬品の開発と臨床試験に投資するにつれ、市場では開発段階の異なる新規治療薬の数が増加しています。これらの要因が重なり合い、診断、治療、疾患管理の各分野において、世界の肢帯型筋ジストロフィー市場の成長を大きく後押ししています。

四肢筋ジストロフィー市場分析

• 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は、主に肩甲帯と骨盤帯を侵す遺伝性神経筋疾患群であり、遺伝子検査、遺伝子治療、希少疾患研究の進歩により、医療分野でますます注目を集めています。新興バイオテクノロジーの革新と分子診断によって早期診断と標的治療の選択肢がよりアクセスしやすくなったことで、市場は急速な成長を遂げています。
• LGMDに対する効果的な治療法の需要の高まりは、主に患者と介護者の間での認知度の高まり、希少疾病用医薬品に対する規制上の支援、そして遺伝子治療、エクソンスキッピング療法、酵素補充療法といった新規治療法のパイプライン拡大によって促進されています。アドボカシー活動の拡大と患者登録の増加も、希少疾患サブタイプの臨床研究とデータ収集の効率化に貢献しています。
• 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場は、先進的な医療インフラ、大手製薬企業およびバイオテクノロジー企業の強力なプレゼンス、そして遺伝子治療の早期導入により、2024年には北米が41.3%という最大の収益シェアで市場をリードする見込みです。米国は、官民両セクターからの多額の資金援助を受け、LGMD関連治療の臨床試験とFDA指定において引き続きリードしています。
• アジア太平洋地域は、中国、日本、インドなどの国々における医療アクセスの改善、遺伝子検査能力の拡大、希少疾患の診断と治療への投資の増加により、肢帯型筋ジストロフィー市場において最も急速に成長する地域となり、2025年から2032年にかけて19.6%のCAGRを記録すると予測されています。
• 股関節および肩関節近位筋の筋力低下は、2024年には46.5%という最大の収益シェアを占め、市場を席巻しました。これは主に、LGMDの様々なサブタイプに共通する有病率によるものです。この症状は、多くの場合、最も早期の臨床症状として現れ、診断評価と治療介入につながります。

レポートの範囲と四肢筋ジストロフィー市場のセグメンテーション    

四肢筋ジストロフィー市場の動向

「個別化医療と遺伝子治療への注目が高まる」

• 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の世界市場における重要かつ加速的なトレンドとして、 LGMDの特定のサブタイプに合わせた個別化医療と遺伝子ベースの治療法の開発への関心が高まっています。このアプローチは、症状の管理だけでなく、根本的な遺伝的原因を標的とすることで、治療のあり方を再定義しています。
  • 例えば、サレプタ・セラピューティクスをはじめとするバイオテクノロジー企業は、LGMD2E（ベータサルコグリカン欠損症）などの特定のLGMDサブタイプに特化した遺伝子治療プログラムを開発しており、臨床試験では有望な初期段階の結果が示されています。これらの進歩は、筋細胞における欠損または機能不全のタンパク質を修復し、運動機能と生活の質の両方を向上させることを目指しています。
• 医薬品のイノベーションは、エクソンスキッピング、CRISPR編集、ウイルスベクター送達システムといった標的治療効果の提供にますます注力しています。その目標は、特に早期診断によって、疾患の進行を遅らせ、特定の筋ジストロフィー症状を回復させることです。
• 同時に、国際保健機関からの資金増加、希少疾病用医薬品の指定、患者支援活動により、臨床研究のスケジュールが加速しています。臨床試験や新規治療法の対象となる患者を特定するために、患者登録や遺伝子スクリーニングプログラムも拡充されています。
• LGMDにおける精密医療へのこの傾向は、臨床転帰の改善だけでなく、患者と医療提供者の診断、予後、そして長期ケア戦略へのアプローチを変革しています。認知度と診断能力が向上するにつれて、個別化治療プロトコルが標準治療となることが期待されます。
• 患者と医療システムが永続的で疾患を改善する治療オプションを求めるにつれ、LGMDの根本的な遺伝子変異に対処できる革新的な治療法の需要は先進国と新興国市場の両方で急速に高まっています。

四肢筋ジストロフィー市場の動向

ドライバ

「疾患に対する意識の高まりと遺伝子治療の進歩によるニーズの高まり」

• 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）などの希少神経筋疾患に対する世界的な認知度の高まりと、早期の遺伝子検査および診断の急増により、よりターゲットを絞った効果的な治療法の需要が大幅に高まっています。
  • 例えば、2024年3月、サレプタ・セラピューティクスは遺伝子治療開発プログラムを拡大し、LGMDの新たなサブタイプを対象とし、AAVベースのベクターを用いた変異特異的な治療法の開発に注力しました。このような戦略的投資は、予測期間中のLGMD業界の成長を促進すると予想されます。
• 患者と医療従事者がLGMDの遺伝学的根拠と進行性についてより深く理解するにつれ、疾患修飾療法の需要が高まっています。これには、遺伝子治療、エクソンスキッピング療法、筋機能の維持または回復を目的とした再生医療が含まれます。
• さらに、希少疾患に対する世界的な資金援助と規制上の優遇措置の増加により、研究パイプラインが加速しています。LGMDは現在、臨床試験の初期段階や自然史研究に頻繁に組み込まれており、開発中の治療候補のプールが拡大しています。
• 新たな送達メカニズム（例：AAVベクター）、患者登録、リアルワールドエビデンスプラットフォームの利用可能性も、医薬品開発の効率化に貢献しています。治療パイプラインの拡大と認知度向上キャンペーンの拡大に伴い、臨床試験への患者募集も改善しており、業界の成長をさらに後押ししています。

抑制/挑戦

「治療費の高騰と専門医療へのアクセスの制限」

• LGMDに対する遺伝子治療および精密治療の高額な費用は、特に中低所得地域において、より広範な導入を阻む大きな障壁となっている。革新的な治療法の多くはまだ試験段階にあり、承認されれば高額な価格が付く可能性がある。
  • 例えば、筋ジストロフィーの1回限りの遺伝子治療は、最近発売されたものでは数十万ドルの範囲で価格設定されており、特に無保険または保険不足の患者にとって、手頃な価格かどうかという懸念が生じている。
• もう一つの大きな課題は、LGMDの症例を診断・管理できる専門の神経筋ケアセンターへのアクセスが限られていることです。多くの地域では、訓練を受けた専門医や必要な診断インフラが不足しており、治療開始が遅れ、疾患のモニタリングが困難になっています。
• 臨床ニーズの高まりにもかかわらず、新規かつ高額な治療法に対する償還問題や保険適用の不足により、患者アクセスはさらに困難になっています。その結果、多くの診断患者において治療の遅延や治療選択肢の完全な喪失につながる可能性があります。
• これらの課題を克服するには、価値に基づく価格設定モデル、ケアを補助するための官民パートナーシップ、医療サービスが不足している地域での診断と臨床の専門知識の構築を目的とした教育イニシアチブなど、医療システム全体での協調的な取り組みが必要になります。

四肢筋ジストロフィー市場の展望

市場は、症状、治療、投与方法、およびエンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

• 症状別

肢帯型筋ジストロフィー市場は、症状に基づいて、股関節および肩の近位筋の筋力低下、その他の異常、心筋の筋力低下、その他に分類されます。股関節および肩の近位筋の筋力低下は、主に肢帯型筋ジストロフィーの様々なサブタイプに広く見られることから、2024年には46.5%という最大の収益シェアを占め、市場を席巻しました。この症状は、しばしば最も早期に現れる臨床症状であり、診断評価と治療介入につながります。

心筋セグメントの弱体化は、筋ジストロフィーの心臓合併症に対する認識の高まりと、罹患患者の早期の心臓学的評価と管理の必要性により、2025年から2032年にかけて8.9%という最速のCAGRを記録すると予想されています。

• 治療別

治療に基づいて、肢帯型筋ジストロフィー市場は、手術、治療、その他に分類されます。治療セグメントは、2024年には58.2%という最大の市場収益シェアを占めました。これは、病気の進行を遅らせ、患者の移動能力と生活の質を向上させるための理学療法、作業療法、遺伝子治療の介入が広く普及していることが要因です。

手術分野は、整形外科的合併症に対する外科的介入や、重篤な症例における機能と可動性の向上を目的とした矯正処置の増加により、2025年から2032年にかけて7.6%という最も高いCAGRで成長すると予想されています。

• 投与方法別

投与方法に基づき、肢帯型筋ジストロフィー市場は、注射剤、経口剤、その他に分類されます。注射剤セグメントは、2024年には61.4%という最大の収益シェアで市場を席巻しました。これは、主に注射によって投与されるコルチコステロイド、遺伝子治療、酵素補充療法の使用によるものです。

経口セグメントは、疾患の負担を軽減する抗炎症療法や支持療法など、患者の要望に応じた経口製剤の選好の増加に支えられ、2025年から2032年にかけて8.2%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、肢帯型筋ジストロフィー市場は、病院、在宅ケア、専門クリニック、その他に分類されます。病院セグメントは、多科医療、診断施設、専門的な神経筋サービスの提供状況に牽引され、2024年には54.7%と最大の市場収益シェアを占めました。

在宅ケア分野は、患者中心のケアへの移行、在宅理学療法およびモニタリング機器の利用増加、在宅環境でのサポートサービスに対する需要増加により、2025年から2032年にかけて9.4%という最高のCAGRで成長すると予測されています。

四肢筋ジストロフィー市場の地域分析

• 北米は、強力な研究インフラの牽引により、2024年に41.3%という最大の収益シェアで四肢帯型筋ジストロフィー市場を支配した。
• 遺伝性疾患の有病率の高さと、先進的な遺伝子治療の早期導入
• この地域は、希少疾病用医薬品に対する有利な規制枠組み、主要なバイオテクノロジー企業の存在、希少疾患研究への多額の資金提供の恩恵を受けており、強力な開発パイプラインと新規LGMD治療の早期臨床導入に貢献しています。

米国肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

2024年の北米における肢帯型筋ジストロフィー市場は、収益シェアの82.4%を占めました。これは、臨床試験の活発化、遺伝子検査による診断率の向上、そして患者支援活動の拡大によるものです。筋ジストロフィー協会（MDA）などの団体は、認知度向上、資金調達、そして支援サービスの促進に尽力しています。さらに、米国に拠点を置くバイオテクノロジー企業は、LGMDの特定のサブタイプ（例：LGMD2I、LGMD2E）を標的とした遺伝子治療の開発をリードしています。

欧州肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

欧州の肢帯型筋ジストロフィー市場は、希少疾患研究に対する政府の支援策や、大学や製薬企業間の臨床連携の増加に牽引され、2025年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）13.2%で成長すると予測されています。ドイツ、英国、フランスなどの主要国では、治験登録数、患者登録数、遺伝カウンセリングの利用可能性が高まっており、これらが相まって早期診断と治療の範囲を拡大しています。

英国肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

英国の肢帯型筋ジストロフィー市場は、NHS（国民保健サービス）が支援する希少疾患プログラムと精密診断の進歩に支えられ、予測期間中に年平均成長率（CAGR）12.6%で成長すると予測されています。神経筋疾患に対する認知度の高まりと、英国の国際的な臨床試験および登録への関与は、患者の特定と新たな治療法へのアクセスの改善に役立っています。

ドイツ肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

ドイツの肢帯型筋ジストロフィー市場は、バイオ医薬品のイノベーション、強固な医療インフラ、そして政府主導の希少疾患対策への注力により、2032年まで年平均成長率（CAGR）13.9%で拡大すると予測されています。テュービンゲンやミュンヘンといった学術研究拠点は、神経筋遺伝子治療の臨床試験に積極的に関与しており、ドイツは肢帯型筋ジストロフィーの臨床開発と治療へのアクセスにおいて重要な拠点となっています。

アジア太平洋地域の肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

アジア太平洋地域の肢帯型筋ジストロフィー市場は、予測期間（2025～2032年）において、認知度の高まり、医療アクセスの改善、そしてゲノミクスと希少疾患管理への投資増加に牽引され、19.6%という最も高いCAGRで成長すると予測されています。日本、中国、インドなどの国では、新生児スクリーニングプログラムや筋ジストロフィーの早期診断が拡大しており、早期介入や研究協力が促進されています。

日本肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

日本の肢帯型筋ジストロフィー市場は、遺伝子研究、人口の高齢化、再生医療への投資に重点を置いた取り組みに支えられ、14.8%のCAGRが予測され、着実に拡大しています。国立精神・神経医療研究センターなどの機関は、肢帯型筋ジストロフィーの臨床研究の最前線に立っており、日本はイノベーションと治療法開発の戦略的拠点となっています。

中国肢帯型筋ジストロフィー市場に関する洞察

中国の肢帯型筋ジストロフィー市場は、アジア太平洋地域で最大の市場収益シェアを占め、2024年には同地域のLGMD市場の39.6%を占めると予測されています。医療インフラの急速な改善、現地のバイオテクノロジーの革新、そして政府支援による希少疾患対策がこの成長を支えています。遺伝子検査センターの増加と、細胞・遺伝子治療分野における中国企業の台頭により、特に一級都市および二級都市において、市場見通しは依然として非常に明るいと見込まれます。

四肢筋ジストロフィーの市場シェア

肢体筋ジストロフィー業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• アムジェン社（米国）
• アルケム（インド）
• ルパン（インド）
• ホープ・ファーマシューティカルズ（米国）
• サニフィット（スペイン）
• エシティヘルス＆メディカル（ドイツ）
• サン・ファーマシューティカル・インダストリーズ（インド）
• シプラ（インド）
• ビアトリス社（米国）
• テバ製薬工業株式会社（イスラエル）
• ザイダス・カディラ（インド）

世界の四肢筋ジストロフィー市場の最新動向

• 2022年2月、バイエルAGの子会社であるアスクレピオス・バイオファーマシューティカル社は、欧州委員会（EC）が肢帯型筋ジストロフィーの治療薬としてAB-1003（LION-101とも呼ばれる）を希少疾病用医薬品に指定したことを発表しました。この指定は、この希少疾患の患者のニーズに応える本剤の可能性を強調するものです。希少疾病用医薬品の指定を取得することで、開発と規制手続きが迅速化され、切望されている治療薬へのより迅速なアクセスが可能になります。
• 2024年9月、アタミオ・セラピューティクスは、希少疾患を持つ子供たちのためのディオン財団と提携し、肢帯型筋ジストロフィー2C/R5型（LGMD2C/R5）の治療を目的とした有望な遺伝子治療薬ATA-200の臨床試験を米国で開始しました。この提携は、この希少疾患に苦しむ患者さんのために革新的な治療法を開発するという当社のコミットメントを示すものです。米国への試験拡大は、LGMD2C/R5に苦しむ患者さんの治療選択肢としてのATA-200の可能性を探る上で重要な一歩となります。

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