世界の薬理シャペロン薬市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

薬理学的シャペロン薬市場規模

• 世界の薬理シャペロン薬市場規模は2024年に4億5,296万米ドルと評価され、予測期間中に15.45%のCAGRで成長し、2032年には14億2,959万米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、薬理学的シャペロンなどの標的小分子療法による、特にリソソーム蓄積症をはじめとする希少遺伝性疾患の治療に対する研究と臨床的関心の高まりに大きく支えられています。これらの薬剤は、ミスフォールドしたタンパク質を安定化させ、適切なフォールディングと機能性を高めることで、様々な酵素欠損症の根本原因に対処します。
• さらに、精密医療への需要の高まりと希少疾患・難病の増加により、薬理学的シャペロンは有望な治療薬群として位置づけられています。これらの要因が重なり、薬理学的シャペロン医薬品ソリューションの導入が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

薬理学的シャペロン薬市場分析

• ミスフォールドしたタンパク質を安定化させ、正常な機能を回復させる小分子である薬理学的シャペロンは、遺伝性疾患、特にリソソーム蓄積症やその他のタンパク質ミスフォールディング疾患の治療において重要な治療法として注目されています。標的タンパク質に選択的に結合し安定化させるその能力は、精密医療の分野でますます注目を集めています。
• 薬理学的シャペロン療法の需要の高まりは、主に希少遺伝性疾患の増加、標的療法への注目の高まり、構造に基づく薬物設計などの創薬プラットフォームの進歩によって推進されています。
• 北米は、革新的な治療法の早期導入、強力な研究開発投資、支援的な規制環境、希少疾患治療に重点を置く大手バイオ医薬品企業の強力な存在により、薬理学的シャペロン薬市場を支配し、2024年には41.3%という最大の収益シェアを占めました。
• アジア太平洋地域は、希少遺伝性疾患に対する意識の高まり、医療費の増加、バイオテクノロジー分野の成長、中国、日本、インドなどの国における診断および先進治療へのアクセスの拡大により、2025年から2032年の予測期間中に薬理シャペロン薬市場で最も急速に成長する地域となり、年平均成長率（CAGR）は13.8%になると予測されています。
• 単剤療法セグメントは、特定の遺伝子型に対するGalafoldなどのスタンドアロン薬理シャペロンの承認に支えられ、2024年には58.9%という最大の市場シェアを獲得しました。これらの治療法は、補助療法を必要とせずに標的治療の選択肢を提供し、治療レジメンを簡素化し、特にファブリー病などのリソソーム蓄積疾患において患者のコンプライアンスを向上させます。

レポートの範囲と薬理学的シャペロン薬市場のセグメンテーション  

薬理学的シャペロン薬市場の動向

「精密治療薬と標的タンパク質安定化の需要の高まり」

• 世界の薬理シャペロン医薬品市場における重要かつ加速的なトレンドとして、希少遺伝性疾患およびリソソーム蓄積疾患に伴うタンパク質のミスフォールディングを修正することを目的とした標的治療薬の需要の高まりが挙げられます。薬理シャペロンは、ミスフォールドしたタンパク質の構造を安定化させることで、それらが細胞内の目的の標的に到達し、機能の一部または全体を回復させるのを助けます。
  • 例えば、ファブリー病の治療薬として承認されている薬理学的シャペロンであるミガラスタットは、変異α-ガラクトシダーゼA酵素に選択的に結合し安定化させることで、これらの薬剤の治療可能性を示す好例です。この精密な作用機序は、シャペロン薬の他のタンパク質ミスフォールディング関連疾患への適用拡大への関心を高めています。
• 次世代医薬品開発プラットフォームの登場により、企業は選択性、バイオアベイラビリティ、安全性プロファイルを向上させた低分子シャペロンを同定・設計することが可能になっています。これらの進歩により治験薬のパイプラインが拡大しており、ゴーシェ病、パーキンソン病、嚢胞性線維症などの疾患に対する複数の候補薬が臨床試験に入っています。
• さらに、薬理学的シャペロン薬の開発にコンパニオン診断を統合することで、適切な患者集団を特定する能力が強化され、臨床結果が改善され、規制当局の承認がサポートされます。
• こうしたプレシジョン・メディシンへの関心の高まりは、製薬会社とバイオテクノロジー企業の両方からの投資を促進しており、主要プレーヤーは研究開発を加速させるために戦略的提携を結ぶケースが増えています。例えば、アミカス・セラピューティクスとグラクソ・スミスクラインは、リソソーム疾患に対する個別化シャペロン療法の開発で提携しています。
• 慢性疾患および希少疾患の管理における薬理学的シャペロンの役割の拡大は、治療パラダイムを大きく変え、治療選択肢が限られている患者に新たな希望を与え、世界各地で持続的な市場成長を促進すると期待されています。

薬理学的シャペロン医薬品市場の動向

ドライバ

「タンパク質ミスフォールディング疾患の増加と標的治療の必要性の高まり」

• ファブリー病、ゴーシェ病、嚢胞性線維症やパーキンソン病といった希少遺伝性疾患やタンパク質ミスフォールディング疾患の増加は、薬理シャペロン医薬品市場の主要な牽引役となっています。これらの疾患には、ミスフォールドしたタンパク質を分子レベルで安定化・修正することで、正確かつ標的を絞った介入が必要であり、薬理シャペロンはこれを実現します。
  • 例えば、2023年には、アミカス・セラピューティクス社が薬理学的シャペロン候補物質ミガラスタット（Galafold）をファブリー病の精密治療薬として開発し、遺伝子診断された患者において顕著な臨床的ベネフィットを示しました。こうした取り組みは、シャペロンをベースとした治療法の重要性の高まりを裏付けており、予測期間中の業界成長を牽引すると期待されます。
• さらに、希少疾患治療薬への意識の高まりと研究開発投資の増加は、薬理学的シャペロンが臨床現場の主流になっていくのを後押ししています。遺伝子検査と診断の進歩により、患者はより適切に個別化されたシャペロン療法を受けられるようになりました。
• 経口投与の利便性、薬物動態の改善、そして長期的な疾患改善の可能性は、医薬品パイプラインや規制当局における採用を促進しています。FDAやEMAなどの規制当局による希少疾病用医薬品の指定や迅速承認の傾向も、市場の成長に寄与しています。
• さらに、薬理学的シャペロンを酵素補充療法（ERT）や遺伝子治療と組み合わせる能力は、複雑な疾患を管理するための多目的なプラットフォームを提供し、研究者やバイオテクノロジー開発者にとって魅力的である。

抑制/挑戦

「対象人口が限られており、開発コストが高い」

• 薬理学的シャペロン医薬品市場における主要な課題は、対象患者層の狭さです。承認済みまたは開発中のシャペロン医薬品のほとんどは希少疾患を対象としているため、対象となる患者数が限られていることが、こうした治療法の拡張性や商業的実現可能性に影響を与える可能性があります。
  • 例えば、アミカス・セラピューティクスのガラフォールドは、適応変異を持つファブリー病患者のサブセットにのみ適応があり、市場範囲が狭まっている。
• 薬理シャペロンの開発には、高度な分子スクリーニングと多額の研究開発投資が必要であり、臨床開発期間も長期にわたることが多い。これらの要因は、小規模なバイオテクノロジー企業による市場参入の拡大を阻害する可能性がある。
• さらに、長期的な有効性の証明、バイオマーカーに基づくエンドポイントの確立、変異特異的な治療法の精度の確保などの規制上のハードルが、承認と償還の障壁となっている。
• これらの課題に対処するには、官民パートナーシップ、希少疾病用医薬品プログラムへの資金提供、患者識別戦略の改善、タンパク質安定化科学における継続的な革新が必要となる。

薬理学的シャペロン薬市場の展望

市場は、タイプ、作用機序、治療タイプ、および用途に基づいて分類されています。

• タイプ別

薬理シャペロン医薬品市場は、種類別に、低分子シャペロン、タンパク質ベースシャペロン、基質還元シャペロン、その他に分類されます。低分子シャペロンセグメントは、ミスフォールドしたタンパク質に選択的に結合し、適切なフォールディングを促進する能力により、2024年には46.7%という最大の収益シェアを獲得しました。これは、ファブリー病やゴーシェ病といった希少遺伝性疾患の治療において非常に重要です。これらのシャペロンは、経口バイオアベイラビリティと投与の容易さから、しばしば好まれています。

タンパク質ベースのシャペロンセグメントは、タンパク質工学の進歩と、神経変性疾患やリソソーム蓄積疾患を管理するための熱ショックタンパク質（HSP）やその他の天然シャペロンシステムの研究の増加により、2025年から2032年にかけて19.2％という最も高いCAGRを達成すると予想されています。

• 作用機序別

作用機序に基づき、薬理シャペロン薬市場は酵素安定化、タンパク質リフォールディング、受容体調節、その他に分類されます。2024年には、酵素安定化が市場を牽引し、収益シェアは42.1%となりました。これは、特にリソソーム蓄積疾患において、欠陥酵素の安定性と活性を高める治療法の需要の高まりによるものです。ミガラスタットなどの薬剤は、このメカニズムを介して作用します。

タンパク質のリフォールディングは、パーキンソン病や嚢胞性線維症などの疾患における誤って折り畳まれたタンパク質を修正するための研究が加速しており、本来の構造を回復することで疾患を改善できる可能性があるため、2025年から2032年にかけて17.6%のCAGRで成長すると予測されています。

• 治療の種類別

治療の種類に基づいて、薬理シャペロン薬市場は単剤療法と併用療法に分類されます。単剤療法は、特定の遺伝子型に対するGalafoldなどのスタンドアロン薬理シャペロンの承認に支えられ、2024年には58.9%という最大の市場シェアを占めました。

シャペロンは、有効性の向上と治療範囲の拡大を目的として、酵素補充療法（ERT）や基質還元療法と併用されることが増えており、併用療法は2025年から2032年にかけて18.3%という最も高いCAGRで成長すると予想されています。

• アプリケーション別

薬理シャペロン薬市場は、用途別に、リソソーム蓄積疾患、パーキンソン病、嚢胞性線維症、てんかん、その他に分類されます。リソソーム蓄積疾患は、満たされていない医療ニーズの高さと、希少疾病用医薬品の指定や迅速承認といった有利な規制の進展に牽引され、2024年には51.6%という最大の収益シェアを占めました。

パーキンソン病は、誤って折り畳まれたα-シヌクレインの研究投資と、精密シャペロンを用いた神経変性タンパク質症を対象とした進行中の臨床試験に後押しされ、2025年から2032年にかけて20.5%という最高のCAGRで成長すると予想されています。

薬理学的シャペロン医薬品市場の地域分析

• 北米は、希少疾患治療薬の充実したパイプライン、リソソーム蓄積症の罹患率増加、そしてオーファンドラッグに対する支援的な規制経路に牽引され、2024年には薬理シャペロン薬市場において最大の収益シェア41.3%を占め、市場を牽引しました。バイオ医薬品企業の強力なプレゼンス、研究開発投資の増加、そして学術機関と産業界の連携が、この地域の市場をさらに推進しています。
• パーソナライズ医療と精密医療の需要の高まりと、この地域における有利な償還政策および迅速な医薬品承認プログラムが相まって、薬理学的シャペロン医薬品開発における急速な革新を促進している。
• この勢いは、医療費の高騰、希少疾患や遺伝性疾患に対する意識の高まり、臨床試験や商業化のための戦略的提携によって強化されている。

米国薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

米国の薬理シャペロン薬市場は、2024年には北米最大の収益シェア81%を獲得しました。これは、広範な研究能力、遺伝性疾患および神経変性疾患の罹患率の上昇、そして希少疾病用医薬品開発を支援する取り組みに支えられています。米国食品医薬品局（FDA）の支援的な規制枠組み（希少疾病用医薬品の指定や画期的治療薬の指定を含む）は、バイオテクノロジー企業からの多額の投資を誘致しています。さらに、Amicus TherapeuticsやProtalix BioTherapeuticsといった大手企業の存在が、ファブリー病、パーキンソン病、ゴーシェ病の治療の進歩を牽引しています。

欧州薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

欧州の薬理シャペロン医薬品市場は、希少疾患への意識の高まりと、早期診断・治療を支援する政府支援の取り組みを背景に、予測期間中に大幅な年平均成長率（CAGR）で成長すると予測されています。この地域の強力なバイオメディカル研究エコシステムとEMAなどの規制当局からの支援は、薬理シャペロンの開発と市場アクセスを促進しています。患者擁護活動の活発化、臨床試験の活発化、そしてEU全体での連携は、市場の成長ポテンシャルをさらに高めています。

英国の薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

英国の薬理シャペロン薬市場は、神経変性疾患および代謝性疾患領域における研究開発の増加、希少疾患に対する政府の資金提供、そして製薬企業と研究大学間の連携の拡大により、着実に拡大すると予想されています。英国はゲノム医療に注力しており、国家希少疾患フレームワーク（NRF）は、薬理シャペロンを含む個別化治療への早期段階のイノベーションと臨床アクセスを促進しています。

ドイツの薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

ドイツの薬理シャペロン薬市場は、成熟したバイオ医薬品セクター、強力な知的財産保護、そして複雑な疾患に対する先進的な治療法への注力に支えられ、着実な成長を遂げると予想されています。希少疾患管理に対するドイツの積極的なアプローチは、患者中心の取り組みと病院を拠点とする研究ネットワークと相まって、複数の適応症における薬理シャペロン療法の導入を促進しています。

アジア太平洋地域の薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

アジア太平洋地域の薬理シャペロン薬市場は、希少疾患診断の急増、医療インフラの改善、そして中国、日本、インドなどの国々におけるバイオテクノロジーの能力拡大により、2025年から2032年にかけて13.8%という最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると予想されています。希少疾病用医薬品の枠組みを通じた政府の支援、臨床試験の増加、そして臨床医と患者の意識の高まりが相まって、この地域における市場浸透を加速させています。

日本における薬理シャペロン医薬品市場に関する 洞察

日本の薬理シャペロン薬市場は、先進的なバイオテクノロジー・エコシステム、希少疾患治療薬開発に対する政府の優遇措置、そして満たされていない医療ニーズに応える新規治療薬への需要の高まりにより、急速に成長しています。医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、希少疾病用医薬品の迅速な承認を促進しており、また、日本の高齢化とパーキンソン病およびリソソーム蓄積疾患の患者数増加も、市場への導入拡大を後押ししています。

中国薬理シャペロン医薬品市場に関する洞察

中国の薬理学的シャペロン薬市場は、中流階級の増加、希少疾患診断の急速な拡大、そしてヘルスケアイノベーションへの戦略的注力に牽引され、2024年にはアジア太平洋地域最大の収益シェアを占めると予測されています。初の希少疾患リストや遺伝子検査へのアクセス改善といった国家政策は、疾患への認知度と診断の向上に寄与しています。さらに、現地のバイオテクノロジー企業の存在と臨床試験の好ましい改革は、薬理学的シャペロン療法の医薬品開発と商業化を加速させています。

薬理学的シャペロン薬の市場シェア

薬理シャペロン医薬品業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって主導されています。

• アミカス・セラピューティクス（米国）
• ファイザー社（米国）
• サノフィSA（フランス）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）
• 住友製薬株式会社（日本）
• Protalix BioTherapeutics, Inc.（イスラエル）
• ノバルティスAG（スイス）
• GSK plc（英国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• アストラゼネカ（英国）
• メルク社（米国）
• セラネクサス（フランス）
• Chiesi Farmaceutici SpA (イタリア)
• Orphazyme A/S（デンマーク）
• ジェンザイムコーポレーション（米国）
• Zymenex A/S（デンマーク）
• Greenovation Biotech GmbH（ドイツ）
• アクテリオン・ファーマシューティカルズ（スイス）

世界の薬理シャペロン医薬品市場の最新動向

• 2023年12月、アミカス・セラピューティクスは、薬理学的シャペロン薬であるガラフォールド（ミガラスタット）が、ファブリー病のGLA変異を有する患者に対する治療薬として40カ国以上で承認され、世界的な展開を拡大し続けていると発表しました。この治療法は現在、世界中で2,400人以上の患者に使用されています。ガラフォールドは、複数の市場でファブリー病の単剤療法として承認された最初の、そして唯一の経口治療薬です。
• 2024年1月、テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ社は、米国でガラフォールドのジェネリック医薬品を販売するためのライセンス契約をアミカス・セラピューティクス社と締結しました。この契約により、テバ社は2037年1月以降に製品を発売することができ、将来の市場競争を確保しつつ、医薬品へのアクセスを維持することができます。
• 2023年9月、ジョージア工科大学の研究者は、ブライトフォーカス財団から助成金を受け、遺伝性原発開放隅角緑内障の主要因子である変異ミオシリンタンパク質を標的とした新規薬理学的シャペロンの開発に着手しました。この研究の目的は、タンパク質構造を安定化させ、疾患の進行を抑制することであり、眼科シャペロン療法における画期的な進歩となる可能性があります。
• 2023年10月、Pharmaceuticals (MDPI)誌に掲載された査読付き研究は、酵素機能を阻害することなくミスフォールドしたタンパク質を安定化させる非阻害性薬理シャペロンの潜在的可能性を示した。このクラスは、ゴーシェ病、ポンペ病、テイ・サックス病などの疾患の治療薬として研究されている。
• 2023年11月、粘液溶解剤として知られているアンブロキソールは、ゴーシェ病3型における薬理学的シャペロン特性が臨床試験で注目され、神経細胞におけるグルコセレブロシダーゼ機能を高める能力が実証されました。これは、この疾患の神経障害型に対する有望なアプローチです。

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