Os avanços na biotecnologia desempenharam um papel fundamental na transformação do cenário de tratamento para as Perturbações do Depósito Liso-ossomal (DDLs), oferecendo aos doentes opções de tratamento mais eficazes e personalizadas. A terapia de substituição enzimática (TRE) revolucionou o tratamento das doenças do depósito lisossomal (DAL) ao abordar diretamente as deficiências enzimáticas que causam estas condições. Nos doentes com LSD, a falta de enzimas específicas leva à acumulação de substâncias tóxicas nas células, danificando órgãos e tecidos. A TRE atua através da administração de enzimas sintéticas para compensar as que estão em falta, melhorando as funções metabólicas e aliviando os sintomas. Ao longo dos anos, a TRE avançou significativamente, com novas e mais eficazes formulações e métodos de administração que melhoram a absorção de enzimas e reduzem os efeitos secundários. Estas inovações resultaram em melhores resultados clínicos, como a progressão mais lenta da doença, a redução de danos nos órgãos e a melhoria da qualidade de vida dos doentes.
A terapia de substituição enzimática (TRE) transformou o tratamento das doenças do depósito lisossomal (DAL) ao substituir as enzimas em falta que causam estas doenças. Sem estas enzimas, as substâncias tóxicas acumulam-se nas células, danificando órgãos e tecidos. A TRE fornece enzimas sintéticas para restaurar a função normal, melhorando o metabolismo e aliviando os sintomas. Com o tempo, a TRE tornou-se mais eficaz com formulações e métodos de administração melhorados, levando a melhores resultados clínicos, como a progressão mais lenta da doença e a redução dos danos nos órgãos. Os tratamentos de TRE personalizados têm resultados ainda melhores para os doentes individuais. À medida que mais doentes com distúrbios do depósito lisossomal beneficiam destas terapias, a procura de TRE continua a aumentar, impulsionando o crescimento do mercado. Estes avanços na biotecnologia são impulsionadores cruciais para o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal, oferecendo tratamentos eficazes e aumentando a confiança do paciente e do prestador.
Aceda ao relatório completo: https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-lysosomal-storage-disorder-drugs-market
A Data Bridge Market Research analisa que o tamanho do mercado global de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal foi avaliado em 10,76 mil milhões de dólares em 2024 e está projetado para atingir 21,93 mil milhões de dólares até 2032, crescendo com um CAGR de 9,4% durante o período previsto de 2025 a 2032.
Principais conclusões do estudo
Medicina personalizada emergente para distúrbios de armazenamento lisossomal
A medicina personalizada emergente está a transformar o panorama do tratamento para os Distúrbios de Armazenamento Lisossoma (DALs) ao oferecer terapias especificamente adaptadas aos perfis genéticos individuais dos doentes. As DLS são causadas por mutações genéticas que afetam a função enzimática, sendo que estas mutações podem variar muito entre doentes. Os tratamentos personalizados envolvem a análise da composição genética única de um paciente para desenvolver uma abordagem mais direcionada, otimizando a eficácia de terapias como a reposição enzimática ou a terapia genética. Esta precisão permite uma melhor adequação dos tratamentos às necessidades específicas do paciente, minimizando os efeitos secundários e melhorando os resultados terapêuticos. À medida que os avanços nos testes genéticos e na tecnologia progridem, os profissionais de saúde conseguem identificar as intervenções mais adequadas, melhorando potencialmente as taxas de resposta e o sucesso global do tratamento. A mudança para a medicina personalizada está a acelerar o desenvolvimento de tratamentos personalizados para o LSD, que prometem revolucionar a gestão de doenças. Com estas inovações, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está a assistir a uma procura crescente por opções de tratamento mais eficazes e individualizadas. A medicina personalizada é, portanto, um fator chave no crescimento do mercado, uma vez que aumenta a eficácia do tratamento e melhora os resultados dos doentes, promovendo uma maior confiança nas opções terapêuticas.
Âmbito do Relatório e Segmentação de Mercado
Métrica de Reporte
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Detalhes
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Período de previsão
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2025 a 2032
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Ano base
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2024
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Ano Histórico
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2023 (personalizável para 2013–2017)
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Unidades quantitativas
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Receita em biliões de dólares americanos
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Segmentos abrangidos
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Tipo de perturbação ( doença de Gaucher , doença de Fabry , doença de Pompe , mucopolissacaridose (MPS), doença de Niemann-Pick , doença de Krabbe e outras), tipo ( terapia de reposição enzimática (TRE) , terapia de redução de substrato (SRT), terapia de chaperona e outras), medicamentos (imiglucerase, agalsidase beta, idursulfase, alglucosidase alfa, velaglucerase, taliglucerase alfa, laronidase, agalsidase alfa, galsulfase, avalglucosidase alfa e outras), via de administração (endovenosa (IV), subcutânea (SC), oral e outras), grupo etário (pediátrico, adulto e geriátrico), sexo (masculino e feminino), canal de distribuição (farmácias hospitalares, drogarias e farmácias de retalho e farmácias online)
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Países abrangidos
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EUA, Canadá, México, Alemanha, Reino Unido, Itália, França, Espanha, Rússia, Suíça, Turquia, Bélgica, Holanda, Dinamarca, Suécia, Polónia, Noruega, Finlândia, resto da Europa, Japão, China, Coreia do Sul, Índia, Singapura, Tailândia, Indonésia, Malásia, Filipinas, Austrália, Nova Zelândia, Vietname, Taiwan, resto da Ásia-Pacífico, Brasil, Argentina, resto da América do Sul, África do Sul, Egito, Bahrein, Emirados Árabes Unidos, Kuwait, Omã, Qatar, Arábia Saudita e resto do Oriente Médio e África
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Participantes do mercado abrangidos
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Sanofi (França), BioMarin (EUA), Pfizer Inc. (EUA), Amicus Therapeutics, Inc. (EUA), Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão), Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA), Orchard Therapeutics plc (Reino Unido), Spur Therapeutics (Reino Unido), Sangamo Therapeutics (EUA), Protalix BioTherapeutics Inc. (Israel), CHIESI Farmaceutici SpA (Itália), Forge Biologics (EUA), Denali Therapeutics (EUA), REGENXBIO INC. (EUA) e JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Japão), entre outras.
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Pontos de dados abordados no relatório
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Para além dos insights sobre os cenários de mercado, tais como o valor de mercado, a taxa de crescimento, a segmentação, a cobertura geográfica e os principais participantes, os relatórios de mercado selecionados pela Data Bridge Market Research incluem também a análise de importação e exportação, a visão geral da capacidade de produção, a análise do consumo da produção, a análise da tendência dos preços, o cenário das alterações climáticas, a análise da cadeia de abastecimento, a análise da cadeia de valor, a visão geral da matéria-prima/consumíveis, os critérios de seleção de fornecedores, a análise PESTLE, a análise de Porter e a estrutura regulamentar.
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Análise de Segmentos
O mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em sete segmentos notáveis com base no tipo de doença, tipo, medicamentos, via de administração, faixa etária, género e canal de distribuição.
- Com base no tipo de perturbação, o mercado global de medicamentos para as perturbações do depósito lisossomal está segmentado em doença de Gaucher, doença de Fabry, doença de Pompe, mucopolissacaridose (MPS), doença de Niemann-Pick, doença de Krabbe e outras.
Em 2025, prevê-se que o segmento da doença de Gaucher domine o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal
Em 2025, prevê-se que o segmento da doença de Gaucher domine o mercado com 35,70% de quota de mercado devido à sua prevalência relativamente elevada em comparação com outros LSD, opções de tratamento estabelecidas e avanços contínuos no desenvolvimento terapêutico.
- Com base no tipo, o mercado global de medicamentos para as doenças de armazenamento lisossomal está segmentado em terapia de substituição enzimática (TRE), terapia de redução de substrato (TRE), terapia de chaperona e outros.
Em 2025, prevê-se que o segmento da Terapia de Reposição Enzimática (TRE) domine o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal
Em 2025, espera-se que o segmento da Terapia de Reposição Enzimática (TRE) domine o mercado com 65,34% de quota de mercado, uma vez que aborda eficazmente as deficiências enzimáticas subjacentes em várias perturbações, oferecendo benefícios clínicos significativos e melhores resultados para os doentes.
- Com base nos medicamentos, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em imiglucerase, agalsidase beta, idursulfase, alglucosidase alfa, velaglucerase, taliglucerase alfa, laronidase, agalsidase alfa, galsulfase, avalglucosidase alfa e outros. Em 2025, prevê-se que o segmento da imiglucerase domine o mercado com 23,55% de quota de mercado
- Com base na via de administração, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em intravenoso (IV), subcutâneo (SC), oral e outros. Em 2025, prevê-se que o segmento intravenoso (IV) domine o mercado com 57,97% de quota de mercado
- Com base na faixa etária, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em pediátrico, adulto e geriátrico. Em 2025, prevê-se que o segmento pediátrico domine o mercado com 42,99% de quota de mercado
- Com base no género, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em masculino e feminino. Em 2025, prevê-se que o segmento masculino domine o mercado com 56,48% de quota de mercado
- Com base no canal de distribuição, o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal está segmentado em farmácias hospitalares, drogarias e farmácias de retalho e farmácias online. Em 2025, o segmento das farmácias hospitalares deverá dominar o mercado com 69,05% de quota de mercado
Principais jogadores
A Data Bridge Market Research reconhece as seguintes empresas como participantes no mercado, incluindo a Sanofi (França), a BioMarin (EUA), a Pfizer Inc. (EUA), a Amicus Therapeutics, Inc. (EUA) e a Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão).
Desenvolvimentos de mercado
- Em agosto de 2024, a Pfizer lançou o PfizerForAll, uma plataforma digital concebida para simplificar o acesso à saúde para os consumidores dos EUA. A plataforma integra recursos para gerir doenças comuns, prescrições e vacinas, fazendo parcerias com organizações de saúde para oferecer serviços simplificados e possíveis poupanças em medicamentos da Pfizer.
- Em outubro de 2024, a Amicus Therapeutics anunciou um acordo sobre o seu medicamento Galafold (migalastat), que trata a doença de Fabry. O acordo resolve os litígios de patentes em curso e confirma a continuidade da comercialização do medicamento sem interferência de litígios. Este acordo com várias partes visa proporcionar estabilidade para a disponibilidade e desenvolvimento do Galafold, ao mesmo tempo que protege os direitos de propriedade intelectual.
- Em junho de 2024, a Amicus Therapeutics foi homenageada com o Prémio Prix Galien UK pelo seu tratamento inovador, Pombiliti (miglustat), para o tratamento da doença de Fabry. O prémio reconhece a excelência na inovação farmacêutica e enfatiza o impacto da Pombiliti na melhoria da vida dos doentes com condições genéticas raras. Este reconhecimento destaca a liderança da Amicus nas terapias para doenças raras
- Em novembro de 2023, o Chiesi Group foi reacreditado como uma organização certificada como Great Place to Work em diversas regiões, incluindo Itália, Austrália, EUA e outras. Com uma taxa de resposta de 85% dos colaboradores, a Chiesi alcançou uma taxa de satisfação global de 83%, refletindo o seu compromisso em promover um ambiente de trabalho positivo, inclusivo e colaborativo, focado no bem-estar e no crescimento dos colaboradores.
- Em janeiro de 2024, a Denali Therapeutics Inc., uma empresa biofarmacêutica que desenvolve terapias para atravessar a barreira hematoencefálica para tratar doenças neurodegenerativas e de armazenamento lisossomal, anunciou progressos e marcos para 2024. O CEO Ryan Watts, Ph. D., destacou estes desenvolvimentos durante uma apresentação corporativa na 42ª Conferência Anual de Saúde da JP Morgan, no dia 9 de janeiro.
Análise Regional
Geograficamente, os países abrangidos pelo relatório de mercado são os EUA, Canadá, México, Alemanha, Reino Unido, Itália, França, Espanha, Rússia, Suíça, Turquia, Bélgica, Holanda, Dinamarca, Suécia, Polónia, Noruega, Finlândia, resto da Europa, Japão, China, Coreia do Sul, Índia, Singapura, Tailândia, Indonésia, Malásia, Filipinas, Austrália, Nova Zelândia, Vietname, Taiwan, resto da Ásia-Pacífico, Brasil, Argentina, resto da América do Sul, África do Sul, Egito, Bahrein, Emirados Árabes Unidos, Kuwait, Omã, Qatar, Arábia Saudita e resto do Médio Oriente e África.
De acordo com a análise de pesquisa de mercado da Data Bridge:
Espera-se que a América do Norte domine o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal
Espera-se que a América do Norte domine o mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal devido à sua infraestrutura de saúde avançada, à elevada adoção de medicamentos, aos investimentos significativos em investigação e desenvolvimento e a uma grande população de doentes.
Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região com o crescimento mais rápido no mercado global de medicamentos para as doenças do depósito lisossomal
Prevê-se que a região Ásia-Pacífico tenha o crescimento mais rápido devido ao aumento das infraestruturas de saúde, à crescente prevalência de doenças de depósito lisossomal e à crescente consciencialização sobre as terapias avançadas.
Para obter informações mais detalhadas sobre o relatório do mercado global de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal, clique aqui – https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-lysosomal-storage-disorder-drugs-market
