Relatório sobre o tamanho, participação e tendências do mercado global de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 – Visão geral do setor e previsão até 2033

Tamanho do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

• O mercado global de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 foi avaliado em US$ 154,80 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 248,59 milhões em 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 6,10% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente conscientização e pelo aprimoramento do diagnóstico genético da PFIC-2, possibilitando a identificação e o tratamento precoces dos pacientes afetados.
• Além disso, o aumento do investimento no desenvolvimento de medicamentos órfãos, os incentivos regulatórios e o surgimento de terapias direcionadas, como inibidores de IBAT e agonistas de FXR, estão impulsionando a adoção, enquanto o atendimento especializado em hepatologia pediátrica está ampliando o acesso dos pacientes. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de terapias para PFIC-2, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

• Os tratamentos para PFIC-2, incluindo terapias farmacológicas, cuidados de suporte e transplante hepático , são componentes cada vez mais vitais da hepatologia de doenças raras devido ao seu papel no manejo de uma doença hepática genética potencialmente fatal que prejudica o transporte de ácidos biliares, levando a danos hepáticos progressivos.
• A crescente demanda por terapias para PFIC-2 é impulsionada principalmente pela melhoria na triagem genética e no diagnóstico, pela maior conscientização entre médicos e pacientes e pelo aumento do investimento no desenvolvimento de medicamentos órfãos para doenças hepáticas colestáticas raras.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da PFIC-2 com a maior participação na receita, de 41,8% em 2025, caracterizada por infraestrutura de saúde avançada, altos gastos com tratamento de doenças raras e forte presença de importantes empresas farmacêuticas e de biotecnologia. Os EUA apresentaram uma adoção substancial de novas terapias e transplantes de fígado, apoiados por centros especializados em hepatologia pediátrica e atividades robustas de P&D.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da PFIC-2 durante o período de previsão, devido ao aumento do acesso aos cuidados de saúde, à melhoria da penetração diagnóstica e ao aumento dos investimentos na gestão de doenças raras em mercados emergentes.
• O segmento do ácido ursodesoxicólico (UDCA) dominou o mercado de tratamento da PFIC-2 com uma participação de 47,8% em 2025, impulsionado pelo seu uso clínico estabelecido, perfil de segurança e ampla adoção.

Escopo do relatório e segmentação progressiva do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar tipo 2.   

Tendências do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

Avanços em terapias direcionadas e medicamentos órfãos

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da PFIC-2 é o desenvolvimento de terapias direcionadas, como inibidores de IBAT e agonistas de FXR, que visam tratar as causas genéticas subjacentes da PFIC-2.
  • Por exemplo, o maralixibat (Livmarli) integra-se aos protocolos de tratamento para reduzir o acúmulo de ácidos biliares, melhorando os resultados para os pacientes e reduzindo a necessidade de transplante de fígado.
• Essas terapias direcionadas permitem o controle dos sintomas e a melhora da função hepática, ao mesmo tempo que reduzem os efeitos colaterais em comparação com tratamentos convencionais, como o ácido ursodesoxicólico (UDCA).
• A introdução de novas terapias também está aprimorando a intervenção precoce, permitindo que hepatologistas pediátricos controlem a progressão da doença de forma mais eficaz e reduzam as complicações a longo prazo.
• Essa tendência em direção à medicina de precisão e terapias personalizadas está remodelando as expectativas de médicos e pacientes, impulsionando a demanda por soluções inovadoras para PFIC-2.
• A adoção desses medicamentos órfãos está crescendo rapidamente tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes, à medida que incentivos regulatórios, resultados de ensaios clínicos e programas de defesa do paciente aumentam a acessibilidade ao tratamento.
• A crescente colaboração entre empresas de biotecnologia e centros de pesquisa acadêmica está acelerando a descoberta de terapias de próxima geração para PFIC-2.
• As ferramentas de saúde digital e as plataformas de telemedicina estão permitindo o monitoramento remoto de pacientes, melhorando a adesão ao tratamento e o gerenciamento em tempo real das complicações da doença.

Dinâmica do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

Motorista

Aumento da Conscientização e Melhoria dos Diagnósticos Genéticos

• A crescente conscientização sobre a PFIC-2 entre profissionais de saúde e famílias, combinada com os avanços nos testes genéticos , é um fator significativo para o crescimento do mercado.
  • Por exemplo, a integração de painéis de sequenciamento de nova geração permite um diagnóstico mais precoce e preciso, possibilitando a intervenção oportuna com terapias adequadas.
• À medida que os médicos identificam mais casos de PFIC-2, a procura por tratamentos farmacológicos e baseados em transplantes aumenta, expandindo o tamanho do mercado.
• Além disso, o crescente investimento das empresas farmacêuticas no desenvolvimento de medicamentos órfãos está criando mais opções de tratamento para necessidades anteriormente não atendidas.
• A melhoria da infraestrutura de saúde e os centros especializados em hepatologia pediátrica estão tornando essas terapias mais acessíveis, incentivando sua adoção em diversas regiões.
• A combinação de diagnóstico precoce, disponibilidade de tratamento e maior conscientização dos médicos está impulsionando a adoção de terapias para PFIC-2 em todo o mundo.
• O aumento das iniciativas governamentais e de ONGs que apoiam a conscientização sobre o tratamento de doenças raras está incentivando as famílias a buscarem intervenção médica em tempo hábil.
• A expansão dos programas de defesa do paciente está capacitando os cuidadores e melhorando o recrutamento de pacientes para ensaios clínicos, apoiando o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e número limitado de pacientes

• O alto custo das terapias para PFIC-2, particularmente medicamentos órfãos e transplante de fígado, representa um grande desafio para a adoção generalizada tanto em países desenvolvidos quanto em desenvolvimento.
  • Por exemplo, o preço do maralixibat e de procedimentos de transplante especializados pode ser proibitivo para sistemas de saúde ou pacientes sem cobertura de seguro.
• A baixa prevalência de PFIC-2 resulta em uma pequena população de pacientes, o que dificulta o recrutamento para ensaios clínicos e a expansão comercial para empresas farmacêuticas.
• Obstáculos regulatórios, incluindo requisitos rigorosos para a aprovação de medicamentos órfãos e regulamentações de preços específicas de cada país, retardam ainda mais a expansão do mercado.
• Embora existam alguns programas de apoio para melhorar a acessibilidade, o alto custo geral continua sendo uma barreira à adoção, principalmente em mercados emergentes.
• Superar esses desafios por meio de programas de assistência ao paciente, ampliação da cobertura de seguro e terapias com boa relação custo-benefício é crucial para o crescimento sustentável do mercado.
• A falta de diretrizes de tratamento padronizadas e a escassez de dados clínicos de longo prazo dificultam uma adoção mais ampla e a confiança dos médicos prescritores.
• A variabilidade na infraestrutura de saúde entre regiões pode restringir o acesso de pacientes a centros de tratamento especializados e instalações de transplante, retardando a penetração no mercado.

Escopo de mercado para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

O mercado está segmentado com base no tipo de medicamento e no canal de distribuição.

• Por droga

Com base no tipo de medicamento, o mercado de tratamento da PFIC-2 é segmentado em ácido ursodesoxicólico (UDCA), colestiramina, rifampicina, medicamentos em fase final de desenvolvimento e outros. O segmento do ácido ursodesoxicólico (UDCA) dominou o mercado com a maior participação na receita, de 47,8% em 2025, impulsionado por seu uso clínico estabelecido, perfil de segurança bem documentado e ampla adoção entre pacientes pediátricos e adultos com PFIC-2. O UDCA é frequentemente prescrito como terapia de primeira linha para reduzir os níveis de ácidos biliares, aliviar o prurido e melhorar a função hepática. O segmento se beneficia da forte confiança dos prescritores, da facilidade de administração e da compatibilidade com terapias adjuvantes, tornando-o a escolha preferida tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes. Além disso, o papel do UDCA em retardar a progressão da doença reduz a necessidade imediata de transplante, consolidando ainda mais sua dominância no mercado. O alto nível de conhecimento entre hepatologistas e os dados clínicos de longo prazo que comprovam sua eficácia contribuem para a demanda sustentada. Programas de adesão do paciente e a inclusão em diretrizes nacionais de tratamento de doenças raras também reforçam a penetração do UDCA no mercado.

Prevê-se que o segmento de medicamentos em fase final de desenvolvimento apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 38,5%, entre 2026 e 2033, impulsionado pelo desenvolvimento de novas terapias direcionadas, como inibidores de IBAT e agonistas de FXR. Esses medicamentos são projetados para tratar os defeitos genéticos subjacentes à PFIC-2, oferecendo melhor controle dos sintomas, redução do acúmulo de ácidos biliares e, potencialmente, retardando ou evitando o transplante de fígado. O sucesso dos ensaios clínicos e os incentivos regulatórios para medicamentos órfãos estão atraindo investimentos significativos, acelerando a entrada desses medicamentos no mercado. A crescente ênfase na medicina de precisão e em estratégias de tratamento personalizadas está criando uma forte demanda por essas terapias avançadas. A adoção é ainda mais favorecida por programas de defesa do paciente e pelo aumento do acesso por meio de centros especializados em hepatologia pediátrica. O segmento também se beneficia da maior conscientização entre os médicos sobre as novas opções de tratamento e seus benefícios a longo prazo em comparação com as terapias convencionais.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de tratamento da PFIC-2 é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado com a maior participação na receita, de 55% em 2025, impulsionado pela necessidade de manuseio especializado, monitoramento do paciente e administração de tratamentos sob supervisão clínica. As farmácias hospitalares são essenciais para a dispensação de medicamentos órfãos e para o suporte a protocolos de transplante hepático, principalmente em centros de hepatologia pediátrica. Elas oferecem acesso direto a profissionais de saúde para orientação sobre dosagem, manejo de efeitos colaterais e ajustes terapêuticos. Essa dominância também é sustentada por sistemas de reembolso de seguros e programas governamentais para doenças raras, que facilitam o acesso a terapias dispensadas em hospitais. As farmácias hospitalares desempenham um papel fundamental na garantia da adesão ao tratamento e no fornecimento de cuidados integrados para pacientes complexos com PFIC-2. Além disso, suas redes e parcerias estabelecidas com empresas farmacêuticas aumentam a confiabilidade e a acessibilidade do fornecimento de medicamentos.

O segmento de farmácias online deverá apresentar a taxa de crescimento mais rápida, de 27,8%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente adoção da saúde digital, consultas de telemedicina e pela preferência cada vez maior dos pacientes pela entrega de medicamentos em domicílio. Os canais online oferecem conveniência aos profissionais de saúde que cuidam de pacientes pediátricos com PFIC-2, especialmente em regiões com acesso limitado a hospitais especializados. A integração com prescrições digitais e programas de apoio ao paciente garante a entrega segura e oportuna de terapias convencionais e inovadoras. O crescimento das plataformas de farmácias online é ainda mais impulsionado por campanhas de conscientização, facilidade de comparação de preços e disponibilidade de medicamentos para doenças raras por meio de portais online verificados. A crescente penetração de smartphones e a adoção de aplicativos de saúde também estão impulsionando a demanda por conveniência. Além disso, as farmácias online estão se tornando essenciais para manter a continuidade do cuidado durante restrições de viagens ou para pacientes em áreas remotas.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva Tipo 2

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da PFIC-2 com a maior participação na receita, de 41,8% em 2025, caracterizada por infraestrutura de saúde avançada, altos gastos com tratamento de doenças raras e forte presença de importantes empresas farmacêuticas e de biotecnologia.
• Pacientes e cuidadores da região valorizam muito a disponibilidade de terapias especializadas, programas abrangentes de gerenciamento de doenças e acesso a tratamentos inovadores, como inibidores de IBAT e agonistas de FXR.
• Essa ampla adoção é ainda mais reforçada pela cobertura governamental e de seguros para terapias de doenças raras, pela alta conscientização entre médicos e pacientes e pela participação ativa em ensaios clínicos, estabelecendo a América do Norte como o principal mercado para o tratamento da PFIC-2.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 nos EUA

O mercado de tratamento da PFIC-2 nos EUA detinha a maior participação de receita, com 45% em 2025, na América do Norte, impulsionado pela infraestrutura avançada de saúde e pela ampla disponibilidade de medicamentos órfãos. Pacientes e cuidadores estão cada vez mais priorizando o acesso a terapias especializadas, incluindo o ácido ursodesoxicólico (UDCA) e novos medicamentos em desenvolvimento, para controlar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida. A crescente presença de centros de hepatologia pediátrica, a participação em ensaios clínicos e os serviços de telemedicina impulsionam ainda mais a adoção do mercado. Além disso, a cobertura de seguro saúde abrangente e as iniciativas governamentais para doenças raras contribuem significativamente para a expansão do mercado.

Análise do mercado europeu de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

Prevê-se que o mercado europeu de tratamento da PFIC-2 cresça a uma taxa composta de crescimento anual substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente por sistemas de saúde bem estabelecidos e pelo apoio regulamentar aos tratamentos de doenças raras. A crescente consciencialização entre médicos e cuidadores, aliada aos investimentos em centros especializados em hepatologia pediátrica, está a fomentar a adoção de terapias convencionais e inovadoras. Os pacientes europeus são atraídos pela disponibilidade de programas de tratamento abrangentes e pelo acesso a ensaios clínicos. O mercado está a registar um crescimento significativo nos principais países, com os tratamentos para a PFIC-2 a serem incorporados nos quadros nacionais de doenças raras e nos protocolos hospitalares.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da PFIC-2 no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças hepáticas raras e pela maior disponibilidade de medicamentos órfãos. As preocupações com o diagnóstico precoce e a progressão da doença estão incentivando cuidadores e médicos a adotarem opções de tratamento oportunas. A sólida infraestrutura de saúde do Reino Unido, juntamente com a participação ativa em ensaios clínicos internacionais, deverá continuar a estimular o crescimento do mercado. Além disso, programas de apoio ao paciente e incentivos governamentais estão ajudando a melhorar o acesso a terapias avançadas para PFIC-2.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 na Alemanha

O mercado alemão de tratamento da PFIC-2 deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças hepáticas raras e pela infraestrutura avançada de cuidados pediátricos. O forte foco da Alemanha em inovação médica, pesquisa clínica e gestão de doenças raras promove a adoção de novas terapias, incluindo inibidores de IBAT e agonistas de FXR. A integração de protocolos de tratamento da PFIC-2 em redes hospitalares especializadas está se tornando cada vez mais comum, com uma forte preferência por cuidados baseados em evidências e gestão multidisciplinar. A disponibilidade de programas de apoio ao paciente e políticas de reembolso também impulsiona o crescimento do mercado.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 na região Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento da PFIC-2 na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de aproximadamente 23%, durante o período de previsão de 2026 a 2033, impulsionado pelo aumento do acesso aos cuidados de saúde, pela crescente conscientização sobre doenças hepáticas raras e pela melhoria das capacidades de diagnóstico em países como China, Japão e Índia. A crescente adoção de cuidados hepatológicos pediátricos e medicamentos órfãos na região está a apoiar a expansão do mercado. Além disso, as iniciativas governamentais que promovem o tratamento de doenças raras, os serviços de telemedicina e o acesso facilitado a hospitais especializados estão a facilitar a adoção em mercados emergentes.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 no Japão

O mercado japonês de tratamento da PFIC-2 está ganhando impulso devido ao sistema de saúde avançado do país, à alta conscientização sobre doenças raras e à ênfase no tratamento hepático pediátrico. A adoção é impulsionada pela crescente disponibilidade de medicamentos órfãos, centros de hepatologia especializados e participação em ensaios clínicos. A integração de novas terapias aos protocolos de tratamento padrão, juntamente com programas robustos de apoio ao paciente, está impulsionando o crescimento. Além disso, espera-se que o envelhecimento da população e o foco na qualidade de vida dos pacientes pediátricos aumentem ainda mais a adesão ao tratamento em ambientes residenciais e hospitalares.

Análise do mercado de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2 na Índia

O mercado indiano de tratamento da PFIC-2 representou a maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2025, devido à crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores, à expansão da infraestrutura de saúde pediátrica e ao acesso facilitado a medicamentos órfãos. A Índia se destaca como um importante mercado emergente para terapias de doenças raras, com tratamentos para PFIC-2 cada vez mais disponíveis em grandes hospitais e centros especializados. Iniciativas governamentais para doenças raras, a crescente adoção da telemedicina e programas de apoio ao paciente são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado.

Participação de mercado no tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2

O setor de tratamento da Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva Tipo 2 é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Mirum Pharmaceuticals, Inc.
• Ipsen Pharma (França)
• Vivet Therapeutics (França)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• (EUA)
• Calliditas Therapeutics AB (Suécia)
• Jadeite Medicines Inc. (Japão)
• Albireo Pharma, Inc. (EUA)
• Genkyotex SA (Suíça)
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Ligand Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Vertex Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Zydus Lifesciences (Índia)
• Ohara Pharmaceutical Co., Ltd. (Japão)
• Hepagene Therapeutics, Inc. (EUA)
• Ascletis Pharma, Inc. (China)
• COUR Pharmaceuticals (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 2?

• Em março de 2025, o LIVMARLI (maralixibat) foi aprovado no Japão para o tratamento da prurido colestático associado à síndrome de Alagille e à PFIC (colesterolemia familiar mista). Esta é a primeira vez que um tratamento para PFIC é aprovado no Japão, ampliando significativamente o acesso geográfico e oferecendo uma terapia muito necessária para pacientes pediátricos japoneses.
• Em março de 2024, a FDA expandiu ainda mais a indicação do Livmarli para incluir pacientes com PFIC com 12 meses de idade ou mais, com uma formulação de maior concentração. Essa expansão da indicação amplia o acesso a pacientes mais jovens e oferece uma opção de dosagem mais flexível, fortalecendo o papel do Livmarli no tratamento a longo prazo da PFIC-2.
• Em abril de 2023, a CANbridge Pharmaceuticals (Grande China) confirmou sua licença exclusiva com a Mirum para o Livmarli no tratamento de PFIC, ALGS e atresia biliar, e informou que havia submetido um pedido de registro de novo medicamento (NDA) na China para PFIC. canbridgepharma.com Este é um passo fundamental para disponibilizar o Livmarli na China, potencialmente ampliando o acesso ao tratamento para uma grande população de pacientes carentes na Grande China.
• Em setembro de 2021, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Livmarli (maralixibat) para o tratamento da prurido colestático em pacientes com PFIC com 12 meses de idade ou mais. Essa foi uma aprovação histórica, pois o Livmarli é um inibidor do transportador de ácidos biliares ileais (IBAT) que reduz o acúmulo de ácidos biliares, oferecendo uma terapia medicamentosa não invasiva para PFIC-2 e melhorando a qualidade de vida dos pacientes.
• Em julho de 2021, a FDA aprovou o Bylvay (odevixibat) para o tratamento da coceira em pacientes com PFIC (tipos 1 e 2) com 3 meses de idade ou mais. Essa aprovação foi baseada em um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em pacientes pediátricos com PFIC, que demonstrou redução significativa no comportamento de coçar e nos níveis de bilirrubina, representando assim a primeira terapia não cirúrgica e direcionada para o prurido relacionado à PFIC.

SKU-65634