全球基因治療產品市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概覽及至2033年預測

基因治療產品市場規模

• 2025年全球基因治療產品市場規模為82.4億美元 ，預計 2033年將達408.6億美元，預測期內 複合年增長率為22.15%。
• 市場成長主要得益於基因工程、病毒和非病毒載體技術以及個人化醫療方法的快速發展，這些技術能夠為罕見疾病和慢性病提供更有效、更有針對性的療法。
• 此外，遺傳疾病盛行率的上升、監管框架的支持以及生物製藥公司投資的增加，都在推動基因治療產品的應用。這些因素共同加速了創新基因療法的研發和商業化，從而顯著促進了該行業的成長。

基因治療產品市場分析

• 基因治療產品透過標靶基因介入來治療或預防疾病，由於其能夠解決遺傳疾病的根本原因並改善患者預後，因此在現代醫療保健和個人化醫療策略中日益發揮重要作用。
• 基因治療產品需求的不斷增長主要得益於病毒和非病毒載體技術的進步、罕見疾病和慢性遺傳患者病率的上升以及創新療法監管審批的增加。
• 預計到2025年，北美將以42.5%的最大收入份額主導基因治療產品市場。北美擁有強大的研發基礎設施、高額的醫療保健支出以及眾多關鍵生物製藥企業的強大影響力。在美國，臨床試驗和商業化產品上市數量均實現了顯著增長，這主要得益於成熟生物技術公司和新興新創公司的創新。
• 由於醫療保健投資不斷增加、人們對遺傳疾病的認識不斷提高以及政府對先進療法的支持性舉措，預計亞太地區將在預測期內成為基因治療產品市場增長最快的地區。
• 2025年，Yescarta將以39.8%的市佔率佔據主導地位，這主要得益於其在治療某些血液系統惡性腫瘤方面已確立的療效以及在腫瘤治療方案中日益廣泛的應用。

報告範圍和基因治療產品市場細分     

基因治療產品市場趨勢

“更加重視個人化和標靶治療”

• 全球基因治療產品市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，針對個別患者基因狀況量身定制的個人化療法正在不斷湧現，這不僅能提高治療效果，還能最大限度地減少不良反應。
• 例如，Kymriah 是基於患者特異性 T 細胞修飾而針對特定血液腫瘤設計的，可提供高度標靶的治療效果。
• 載體工程和基於 CRISPR 的技術進步使得基因編輯更加精準，從而能夠以更高的成功率治療罕見且以往無法治癒的遺傳疾病。
• 將人工智慧和生物資訊整合到治療方案設計中，有助於建立治療反應的預測模型，優化治療策略和患者選擇，從而獲得更好的治療效果。
• 這種向個人化、數據驅動的基因療法發展的趨勢正在從根本上改變臨床預期，諾華和吉利德等公司正在大力投資下一代基因療法平台。
• 隨著醫療服務提供者尋求療效和安全性更高的治療方法，腫瘤學和罕見疾病領域對標靶性、患者特異性基因療法的需求正在迅速增長。
• 例如，像Spark Therapeutics這樣的公司正在擴大Luxturna的推廣計劃，以促進患有遺傳性視網膜疾病的患者儘早使用該藥物。
• 研究機構與製藥公司之間的合作正在加速新型基因療法的臨床開發和商業化，為未來的成長創造強大的產品線。

基因治療產品市場動態

司機

“遺傳疾病盛行率上升與生物製藥創新”

• 遺傳性疾病和癌症的日益普遍，以及病毒和非病毒遞送系統的進步，是基因治療市場成長的重要驅動因素。
• 例如，2025年3月，諾華宣布擴大Kymriah的產能，以滿足全球對CAR-T療法日益增長的需求，從而推動市場成長。
• 隨著罕見疾病發病率的記錄越來越完善，患者意識也日益增強，基因療法在傳統療法療效有限或無效的情況下，展現出治癒的潛力。
• 此外，監管激勵措施和創新療法的快速審批流程正在加速產品開發和市場准入，從而支持產業擴張。
• 生技新創公司與成熟製藥公司之間日益密切的合作正在促進快速創新，從而催生出更廣泛的基因療法產品線，用於腫瘤、罕見疾病和其他關鍵應用領域。
• 醫療保健提供者和患者對基因療法變革潛力的認識不斷提高，正進一步推動基因療法在全球臨床和醫院環境中的應用。
• 例如，吉利德公司與多家學術機構持續合作，推動針對心血管和神經系統疾病的新型基因療法試驗。
• 北美和歐洲等地區政府對基因治療研究的投入和撥款增加，正在加速研發進程，並促進市場成長。

克制/挑戰

“高成本和複雜的監管環境”

• 基因治療產品的高昂成本和複雜的監管審批流程，對更廣泛的市場接受度構成了重大挑戰。
• 例如，像 Luxturna 或 Zolgensma 這樣的昂貴療法，每次治療費用可能高達數十萬美元，這限制了許多患者的承受能力。
• 不同地區嚴格的監管框架要求進行廣泛的臨床試驗、漫長的審批流程和上市後監測，這可能會延遲產品上市。
• 基因療法的生產和品質控制非常複雜，需要專門的設施和訓練有素的人員，這增加了營運成本。
• 儘管保險覆蓋範圍和報銷計劃正在擴大，但人們普遍認為的經濟負擔仍然會阻礙保險的普及，尤其是在發展中市場。
• 透過降低成本、簡化監管途徑和患者准入計劃來應對這些挑戰，對於全球基因治療市場的持續成長至關重要。
• 例如，美國、歐盟和亞太地區監管準則的差異使跨國臨床試驗和產品批准變得複雜。
• 長期安全性監測方面的挑戰以及病毒載體可能引發的免疫反應，使得嚴格的上市後監測成為必要，但這可能會減緩其推廣應用的速度。

基因治療產品市場範圍

市場按產品、應用和分銷管道進行細分。

• 副產品

根據產品類型，基因治療產品市場可細分為 Yescarta、Kymriah、Luxturna、Strimvelis 和 Gendicine。 Yescarta 佔據市場主導地位，預計到 2025 年將以 39.8% 的最大收入份額領跑，這主要得益於其在治療某些血液系統惡性腫瘤方面已確立的療效以及在腫瘤治療方案中日益廣泛的應用。醫療機構通常更傾向於選擇 Yescarta，因為它在 CAR-T 療法中取得了臨床成功，諾華公司為患者管理計畫提供了強有力的支持。該細分市場受益於持續的臨床研究、新適應症的監管批准以及腫瘤科醫生對其治療潛力的日益增長的認識。此外，Yescarta 已證實的安全性和有效率也鞏固了其作為醫院和專科診所首選基因治療產品的地位。

預計在2026年至2033年間，Luxturna細分市場將以23.4%的最快成長，這主要得益於人們對遺傳性視網膜疾病的認識不斷提高，以及北美和歐洲醫保報銷範圍的擴大。 Luxturna為RPE65基因介導的遺傳性視網膜疾病患者提供一次性治療，因此對尋求長期療效的早期使用者極具吸引力。生物技術公司與眼科診所之間日益增多的合作正在促進更廣泛的患者群體獲得治療並擴大患者招募範圍。對罕見眼科疾病的日益關注，以及載體遞送技術的進步，預計將進一步加速Luxturna在全球範圍內的推廣應用。

• 透過申請

根據應用領域，基因治療產品市場可細分為腫瘤疾病、罕見疾病、心血管疾病、神經系統疾病、傳染病和其他疾病。到2025年，腫瘤疾病領域將佔據最大的市場份額，達到44.1%，這主要得益於血液腫瘤和實體腫瘤發生率的上升，以及CAR-T療法和其他標靶基因療法所取得的臨床成功。由於這些療法能夠提供個人化治療並提高存活率，醫院和專科診所正積極採用它們。此外，研發投入的增加、針對新適應症的臨床試驗以及生技公司與學術機構之間的合作，也進一步推動了該領域的成長。

預計2026年至2033年間，神經系統疾病領域將以25.1%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於脊髓性肌肉萎縮症（SMA）和帕金森氏症等神經退化性疾病盛行率的不斷上升。基因療法向中樞神經系統遞送技術的進步，正在為以往無法治癒的疾病患者拓展治療選擇。患者意識的提高，以及針對罕見疾病療法的監管激勵措施，正在推動早期應用。生物技術公司與神經科診所之間的合作也促進了臨床試驗的快速招募和療法的商業化。

• 按分銷管道

根據分銷管道，基因治療產品市場可細分為醫院藥房、線上藥房、零售藥房和其他管道。預計到2025年，醫院藥局將佔據最大的市場份額，達到49.3%，這反映出其在管理需要臨床監督和特殊儲存條件的複雜基因療法方面發揮著至關重要的作用。醫院為患者評估、治療實施和後續護理提供端到端的支持，使其成為基因治療產品的首選管道。訓練有素的醫務人員和必要的基礎設施確保了治療的安全有效實施。

預計從2026年到2033年，線上藥局領域將以27.6%的最快成長，這主要得益於電子商務的普及、遠距醫療的整合以及特藥送貨上門服務的興起。線上平台為患者提供便利、更廣泛的產品選擇以及在訂購罕見或特殊基因療法時更高的隱私保護。生物技術公司與數位醫療服務提供者之間的策略合作正在促進安全的供應鏈管理和病患教育計畫的發展。隨著數位醫療平台和遠距患者監測工具的普及，該領域預計將進一步擴張。

基因治療產品市場區域分析

• 預計到2025年，北美將以42.5%的最大收入份額主導基因治療產品市場。北美擁有強大的研發基礎設施、高額的醫療保健支出以及眾多關鍵生物製藥企業的強大影響力。在美國，臨床試驗和商業化產品上市數量均實現了顯著增長，這主要得益於成熟生物技術公司和新興新創公司的創新。
• 該地區的醫療服務提供者和患者高度重視基因療法的療效、個人化特徵和創新給藥方式，尤其是在腫瘤學和罕見疾病領域。
• 高昂的醫療支出、人們對遺傳疾病日益增長的認識以及快速的臨床試驗活動進一步推動了基因治療產品的廣泛應用，使其成為醫院和專科診所的首選治療方案。

美國基因治療產品市場洞察

2025年，美國基因治療產品市場在北美地區佔據最大的市場份額，達到79%，這主要得益於其強大的生物製藥生態系統和先進的臨床研究基礎設施。患者和醫療服務提供者越來越重視針對腫瘤和罕見遺傳疾病的創新標靶療法。臨床試驗數量的不斷增長，以及快速審批和孤兒藥認定等監管激勵措施，進一步推動了市場成長。此外，生物技術新創公司與成熟製藥公司之間日益密切的合作，正在加速產品開發和商業化進程，顯著促進了市場擴張。

歐洲基因治療產品市場洞察

歐洲基因治療產品市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長，主要驅動因素包括有利的醫療政策、不斷增長的研發投入以及人們對遺傳疾病日益增長的認識。先進的醫療設施和完善的報銷機制促進了基因療法的應用。歐洲患者和臨床醫生越來越多地將基因療法應用於腫瘤和罕見疾病治療。此外，將創新療法納入國家醫療保健體係也推動了德國、法國和義大利等主要國家的市場成長。

英國基因治療產品市場洞察

受個人化醫療和先進生物製劑投資不斷增長的推動，英國基因治療產品市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長。患者意識的提高以及罕見疾病和癌症的標靶療法的普及，正在促進市場成長。英國強大的醫療基礎設施，以及生技公司和研究機構之間的合作舉措，預計將繼續刺激市場成長。此外，政府對先進療法藥品（ATMP）的支持也進一步促進了其臨床應用。

德國基因治療產品市場洞察

預計在預測期內，德國基因治療產品市場將以可觀的複合年增長率成長，這主要得益於政府對生物技術研究投入的不斷增加以及德國強大的研發能力。由於基因療法在臨床療效方面已得到證實，且德國醫院的基礎設施先進，因此德國醫療機構正在積極採用基因療法治療腫瘤和罕見疾病。德國對醫療創新和品質的重視也促進了新一代療法的應用。此外，學術機構與製藥公司之間的合作也推動了新型基因治療產品的快速商業化。

亞太地區基因治療產品市場洞察

亞太地區基因治療產品市場預計將在2026年至2033年的預測期內以26%的複合年增長率快速增長，主要增長動力來自醫療保健投資的增加、遺傳疾病患病率的上升以及中國、日本和印度等國的技術進步。人們對先進療法的認知不斷提高，以及政府支持罕見疾病治療的舉措，都在推動基因療法的普及。此外，隨著亞太地區逐漸成為基因治療的生產和臨床試驗中心，基因治療的可近性和可負擔性不斷提高，從而惠及更廣泛的患者群體。

日本基因治療產品市場洞察

日本基因治療產品市場正蓬勃發展，這得益於該國先進的醫療基礎設施、高額的研發投入以及對創新療法日益增長的需求。罕見遺傳疾病和癌症病例的增加推動了基因療法的普及，醫院和專科診所積極提供先進的治療方案。基因治療與精準醫療和數位化醫療平台的融合也促進了市場成長。此外，日本人口老化也將刺激臨床和醫院對有效、標靶治療的需求，以應對與年齡相關的遺傳疾病。

印度基因治療產品市場洞察

到2025年，印度基因治療產品市場將佔據亞太地區最大的市場份額，這主要歸功於醫療保健支出不斷增長、城市化進程加快以及人們對遺傳疾病的認識不斷提高。印度正崛起為臨床試驗和生物技術研究的重要中心，醫院和專科診所對創新療法的採用率不斷提高。政府支持先進醫療解決方案的措施以及經濟實惠的基因治療方案的普及是推動市場成長的關鍵因素。此外，國內生物技術公司與全球製藥公司之間的合作也正在加速全國基因治療的普及。

基因治療產品市場份額

基因治療產品產業主要由一些成熟的公司引領，其中包括：

• 百時美施貴寶公司（美國）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 默克集團（德國）
• 諾華公司（瑞士）
• 丹納赫（美國）
• Illumina公司（美國）
• 賽默飛世爾科技公司（美國）
• 凱傑（德國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• Adaptimmune（英國）
• bluebird bio, Inc.（美國）
• Achieve Life Sciences, Inc.（美國）
• 艾伯維公司（美國）
• Spark Therapeutics, Inc.（美國）
• Abeona Therapeutics Inc.（美國）
• Adverum Biotechnologies, Inc.（美國）
• Arbutus Biopharma（加拿大）
• 安進公司（美國）
• Audentes Therapeutics（美國）
• 吉利德科學公司（美國）

全球基因治療產品市場近期有哪些發展動態？

• 2025年11月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用於治療兩歲及以上兒童、青少年和成人的脊髓性肌萎縮症（SMA），使其成為首個可用於如此廣泛SMA患者群體的基因替代療法。此批准擴大了基因療法的適用範圍，使更多SMA患者（不再局限於嬰兒）能夠接受一次性治療，從而有望減少終身治療的需求。
• 2024年11月，Eladocagene exuparvovec獲得FDA批准，用於治療芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏症，這是一種罕見的神經發育障礙，此舉將基因療法的應用範圍擴展到了神經系統和代謝性遺傳疾病領域。這項進展標誌著基因療法的應用範圍正從血液疾病擴展到更廣泛的領域，並進一步推動了基因療法在治療更廣泛罕見遺傳疾病方面的應用。
• 2024年1月，FDA批准Casgevy用於治療輸血依賴型β地中海貧血（TDT），為依賴頻繁輸血的患者提供了潛在的治癒性一次性療法。這進一步擴大了基於CRISPR技術的療法在鐮狀細胞貧血以外的應用範圍，凸顯了監管機構的信心以及基因組編輯在治療遺傳性血液疾病方面的潛力。
• 2023年12月，首個基於CRISPR/Cas9技術的基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）獲得FDA批准，用於治療12歲及以上鐮狀細胞疾病（SCD）患者。這標誌著基因治療領域的一個重要里程碑，也是首個基於CRISPR技術的療法獲得監管部門批准，為具有「一次性」治療潛力的新型基因編輯療法打開了大門。
• 2023年6月，Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，用於治療成人重度A型血友病，這是首個獲批用於治療成人該疾病的基因療法。這標誌著基因療法的應用範圍從兒科和罕見疾病領域顯著擴展至成人，為成人患者提供一次性治療，使其自身能夠產生凝血因子VIII，並有可能避免終身預防性輸注。

SKU-44861