Globaler Marktbericht zur Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz: Größe, Marktanteil und Trendanalyse – Branchenüberblick und Prognose bis 2033

Marktgröße für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

• Der globale Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz wurde im Jahr 2025 auf 7,69 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird voraussichtlich  bis 2033 auf 31,65 Milliarden US-Dollar  anwachsen  , was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 19,35 % im Prognosezeitraum entspricht.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch den zunehmenden Fokus auf Gen-Silencing-Technologien und die steigende Anwendung von RNAi-basierten Therapeutika bei der Behandlung von genetischen Erkrankungen , Krebs und Infektionskrankheiten angetrieben, was bedeutende Fortschritte in der Präzisionsmedizin und der biotechnologischen Forschung ermöglicht.
• Darüber hinaus etablieren wachsende Investitionen in die Entwicklung RNA-basierter Medikamente, expandierende klinische Entwicklungspipelines und kontinuierliche technologische Innovationen bei Verabreichungssystemen wie Lipidnanopartikeln und Konjugatplattformen die RNA-Interferenz als leistungsstarkes Werkzeug zur gezielten Genregulation. Diese zusammenwirkenden Faktoren beschleunigen die Anwendung von RNAi-Therapeutika und Forschungsprojekten und tragen so maßgeblich zum Wachstum der Branche bei.

Marktanalyse zur Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

• Die Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz, ein biologischer Mechanismus, der die Genexpression durch kleine RNA-Moleküle reguliert, ist aufgrund ihrer Präzision bei der Genstilllegung und ihrer Rolle bei der Weiterentwicklung zielgerichteter Therapien in der Biotechnologie und der pharmazeutischen Forschung zunehmend von entscheidender Bedeutung.
• Die steigende Nachfrage nach RNA-Interferenz-Lösungen wird in erster Linie durch die zunehmende Verbreitung genetischer Störungen und chronischer Krankheiten, den wachsenden Fokus auf RNA-basierte Therapeutika sowie die verstärkte Forschung und Entwicklung in den Bereichen Wirkstoffforschung und funktionelle Genomik angetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-Interferenz mit dem größten Umsatzanteil von 41,3 % im Jahr 2025. Treiber dieser Entwicklung waren eine robuste Biotechnologie-Infrastruktur, substanzielle Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie die Präsenz führender Biotech- und Pharmaunternehmen. Die USA waren führend bei klinischen Studien und der Entwicklung von RNAi-basierten Therapien, unterstützt durch modernste Forschungseinrichtungen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für RNA-Interferenz sein. Gründe hierfür sind die zunehmende biotechnologische Forschung, die steigende staatliche Förderung und das rasante Wachstum der pharmazeutischen Produktions- und Forschungskapazitäten in Ländern wie China, Japan und Indien.
• Das siRNA-Segment dominierte den Markt für RNA-Interferenz mit einem Marktanteil von 46,8 % im Jahr 2025, was auf seine hohe Spezifität bei der Genstilllegung und seine vielfältigen Anwendungsmöglichkeiten in der Wirkstoffforschung und der therapeutischen Entwicklung zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz         

Markttrends für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

„Ausweitung der RNAi-Therapeutika in der Präzisionsmedizin“

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für RNA-Interferenz ist die zunehmende Anwendung von RNAi-basierten Therapeutika in der Präzisionsmedizin, die auf spezifische Gene abzielen, die für Krankheiten wie Krebs, Virusinfektionen und seltene genetische Störungen verantwortlich sind.
• Patisiran, ein von der FDA zugelassenes siRNA-Therapeutikum, beispielsweise schaltet selektiv das Transthyretin-Gen aus und bietet somit eine gezielte Behandlung für die erbliche Transthyretin-vermittelte Amyloidose.
• Fortschritte bei den Verabreichungstechnologien, einschließlich Lipidnanopartikeln und Konjugatsystemen, ermöglichen eine effizientere zelluläre Aufnahme und gewebespezifische Ausrichtung von RNA-Molekülen und erhöhen dadurch die Wirksamkeit und Sicherheit von RNAi-Therapien.
• Die Integration von RNAi-Plattformen mit genomischen und bioinformatischen Werkzeugen ermöglicht es Forschern, hochspezifische Gen-Silencing-Therapien zu entwickeln, wodurch die therapeutischen Ergebnisse optimiert und gleichzeitig unerwünschte Nebenwirkungen minimiert werden.
• Dieser Trend hin zu gezielteren, effektiveren und personalisierten RNAi-Therapeutika schürt die Erwartungen an Gentherapien der nächsten Generation. Unternehmen wie Alnylam Pharmaceuticals erweitern daher ihre RNAi-Pipeline um Therapien zur Behandlung verschiedener genetischer und chronischer Erkrankungen.
• Die Nachfrage nach RNAi-basierten Lösungen, die Präzision, geringere Nebenwirkungen und das Potenzial zur Behandlung bisher unheilbarer Krankheiten bieten, wächst sowohl im pharmazeutischen Sektor als auch in der Forschung rasant.
• Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Biotech-Unternehmen, akademischen Einrichtungen und Pharmaunternehmen in der RNAi-Forschung und der Entwicklung von Therapien beschleunigt Innovationen und die Markteinführung.

Marktdynamik der Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Treiber

„Zunehmender Fokus auf genetische Störungen und Behandlungen chronischer Krankheiten“

• Die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen, Krebs und chronischer Krankheiten in Verbindung mit dem wachsenden Fokus auf zielgerichtete Therapien ist ein wesentlicher Faktor für die verstärkte Anwendung von RNA-Interferenz-Technologien.
• Alnylam Pharmaceuticals berichtete beispielsweise über die Ausweitung klinischer Studien für mehrere siRNA-basierte Medikamente zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen und Lebererkrankungen und demonstrierte damit das therapeutische Potenzial von RNAi.
• Da Forscher und Gesundheitsdienstleister nach präzisen Behandlungsmethoden suchen, bietet RNAi eine hohe Spezifität und Wirksamkeit bei der Stilllegung krankheitsverursachender Gene und stellt somit eine überzeugende Alternative zu herkömmlichen Therapien dar.
• Zudem machen die zunehmenden Investitionen der Pharmaindustrie in die RNAi-Wirkstoffforschung und die Integration von RNAi in die Arzneimittelentwicklungspipeline die RNA-Interferenz zu einem unverzichtbaren Werkzeug sowohl für therapeutische Innovationen als auch für die funktionelle Genomforschung.
• Die Fähigkeit, neuartige RNAi-basierte Therapeutika zu entwickeln, sowie die zunehmenden Anwendungen in der Arzneimittelforschung, der Genomik und der personalisierten Medizin treiben das Marktwachstum sowohl in entwickelten als auch in aufstrebenden Regionen voran.
• Die zunehmende Anwendung von RNAi in der Agrarbiotechnologie und Veterinärmedizin erschließt neue Einnahmequellen und erweitert das Marktpotenzial über die Humantherapie hinaus.
• Staatliche Fördergelder und Zuschüsse zur Unterstützung der RNAi-Forschung für seltene Erkrankungen und Initiativen im Bereich der öffentlichen Gesundheit treiben Innovationen voran und beschleunigen die Kommerzialisierungsmöglichkeiten.

Zurückhaltung/Herausforderung

„Herausforderungen bei der Umsetzung und Hürden bei der Einhaltung gesetzlicher Vorschriften“

• Herausforderungen im Zusammenhang mit der sicheren und effizienten Verabreichung von RNAi-Molekülen sowie strenge regulatorische Anforderungen stellen erhebliche Hindernisse für eine breitere Marktakzeptanz dar.
• Beispielsweise haben Schwierigkeiten bei der gezielten Gewebeverabreichung und der Vermeidung des Abbaus durch Nukleasen die Wirksamkeit einiger RNAi-Therapeutika in frühen klinischen Studien eingeschränkt.
• Die Lösung dieser Probleme hinsichtlich Verabreichung und Stabilität durch Lipidnanopartikel-Formulierungen, Konjugationsmethoden und verbesserte chemische Modifikationen ist entscheidend für die Maximierung des therapeutischen Potenzials. Darüber hinaus verursachen die komplexen Zulassungsverfahren für RNAi-basierte Arzneimittel zusätzlichen Zeit- und Kostenaufwand für die Entwickler.
• Obwohl vielversprechende Technologien entstehen, können die hohen Kosten von RNAi-Therapeutika und das begrenzte Bewusstsein für deren klinischen Nutzen die Anwendung behindern, insbesondere in preissensiblen oder ressourcenarmen Regionen.
• Die Bewältigung dieser Herausforderungen durch fortschrittliche Verabreichungsplattformen, robuste klinische Validierung und klare regulatorische Wege wird entscheidend für ein nachhaltiges Marktwachstum und eine breitere Akzeptanz von RNA-Interferenz-Technologien sein.
• Die begrenzten Langzeitdaten zur Sicherheit von RNAi-Therapeutika beim Menschen geben Anlass zur Sorge bei Ärzten und Zulassungsbehörden und könnten die Einführung und Zulassung verlangsamen.
• Die Komplexität des geistigen Eigentums und Patentstreitigkeiten im Zusammenhang mit RNAi-Sequenzen und Verabreichungstechnologien können die Kommerzialisierung und Investitionen in neue Therapien behindern.

Marktumfang der Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der Markt ist nach Art und Anwendung segmentiert.

• Nach Typ

Basierend auf dem RNA-Interferenz-Typ ist der Markt in dsRNA, siRNA und miRNA unterteilt. Das siRNA-Segment dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 46,8 % im Jahr 2025. Dies ist auf die hohe Spezifität bei der Hemmung von Zielgenen und die vielfältigen therapeutischen Anwendungsmöglichkeiten zurückzuführen. siRNA wird in der klinischen Forschung zur Behandlung von genetischen Erkrankungen, Krebs und Virusinfektionen häufig eingesetzt und ist daher eine bevorzugte Wahl für Pharmaunternehmen. Das Segment profitiert zudem von etablierten Verabreichungsplattformen wie Lipidnanopartikeln und Konjugatsystemen, die die Stabilität und zelluläre Aufnahme verbessern. Forscher schätzen siRNA aufgrund ihres vorhersagbaren Wirkmechanismus und ihrer Fähigkeit, ein breites Spektrum krankheitsverursachender Gene gezielt zu hemmen. Darüber hinaus hat die wachsende Zahl von FDA-zugelassenen siRNA-Therapeutika, wie beispielsweise Patisiran, das Vertrauen in diese Technologie gestärkt und ihre klinische und kommerzielle Anwendung gefördert. Ihre Kompatibilität mit genomischen Werkzeugen und bioinformatischen Analysen unterstützt ihre führende Rolle in der Forschung und der Entwicklung neuer Medikamente.

Dem miRNA-Segment wird von 2026 bis 2033 mit einer Wachstumsrate von 23,1 % das schnellste Wachstum prognostiziert. Treiber dieser Entwicklung ist das zunehmende Verständnis der Rolle von microRNAs bei der Regulation komplexer biologischer Prozesse und Krankheitsmechanismen. miRNAs etablieren sich als wichtige Biomarker und therapeutische Zielstrukturen für onkologische, kardiovaskuläre und neurologische Erkrankungen. Die Entwicklung miRNA-basierter Therapien und Diagnostika schreitet dank Fortschritten bei den Verabreichungssystemen und verbesserten Methoden für ein stabiles, gewebespezifisches Targeting rasant voran. Forscher untersuchen die Modulation von miRNAs als Ergänzung zu konventionellen Therapien, insbesondere wenn eine Regulation mehrerer Gene erforderlich ist. Darüber hinaus erweitern Kooperationen zwischen Biotechnologieunternehmen und akademischen Einrichtungen die klinischen Forschungsanwendungen von miRNAs und fördern deren Einsatz. Ihr Potenzial in der personalisierten Medizin, kombiniert mit steigenden Investitionen in RNA-basierte Therapeutika, macht miRNA zu einem der am schnellsten wachsenden Marktsegmente.

• Durch Bewerbung

Basierend auf den Anwendungsgebieten ist der Markt für RNA-Interferenz in Wirkstoffforschung und -entwicklung, Therapeutika und sonstige Anwendungen unterteilt. Das Segment Therapeutika dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 49,5 % im Jahr 2025. Dies ist auf die steigende Anzahl von RNAi-basierten Medikamenten zurückzuführen, die sich in klinischen Studien und Zulassungsverfahren befinden. RNAi-Therapeutika bieten gezielte Behandlungsoptionen für seltene genetische Erkrankungen, Krebs und Virusinfektionen und bieten Vorteile gegenüber herkömmlichen niedermolekularen oder biologischen Arzneimitteln. Pharmaunternehmen investieren aktiv in die Entwicklung von RNAi-Medikamenten, um deren hohe Spezifität, geringe Nebenwirkungen und das Potenzial für Kombinationstherapien zu nutzen. Das Segment profitiert zudem von der zunehmenden Verfügbarkeit fortschrittlicher Verabreichungstechnologien, die die Sicherheit und Wirksamkeit von RNAi-basierten Behandlungen verbessern. Darüber hinaus stärkt die Nachfrage der Patienten nach Präzisionsmedizin und personalisierten Therapielösungen die Marktführerschaft von RNAi-Therapeutika.

Das Segment Wirkstoffforschung und -entwicklung wird voraussichtlich von 2026 bis 2033 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 22,4 % das schnellste Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung ist die zunehmende Nutzung von RNAi als Forschungsinstrument für die funktionelle Genomik, die Validierung von Zielstrukturen und das Hochdurchsatz-Screening. Forscher nutzen RNA-Interferenz, um krankheitsverursachende Gene zu identifizieren und neue Wirkstoffziele zu evaluieren, wodurch die Entwicklung innovativer Therapien beschleunigt wird. RNAi-Technologien ermöglichen ein genomweites Screening und erlauben Wissenschaftlern die systematische Untersuchung von Genfunktionen und regulatorischen Netzwerken. Die verstärkte Zusammenarbeit zwischen akademischen Einrichtungen, Biotech-Unternehmen und Pharmafirmen fördert die Anwendung von RNAi in der präklinischen Forschung zusätzlich. Darüber hinaus verbessert die zunehmende Integration von RNAi mit Bioinformatik und KI-gestützter Analytik die Effizienz der Wirkstoffforschung und unterstützt die schnellere Identifizierung geeigneter therapeutischer Kandidaten. Die Ausweitung der Forschungsförderung und staatliche Initiativen in der Genomik und Molekularbiologie beflügeln das rasante Wachstum dieses Segments zusätzlich.

Regionale Analyse des Marktes für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

• Nordamerika dominierte den Markt für RNA-Interferenz mit dem größten Umsatzanteil von 41,3 % im Jahr 2025, angetrieben durch eine robuste Biotechnologie-Infrastruktur, erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie die Präsenz führender Biotech- und Pharmaunternehmen.
• Forscher und Gesundheitsdienstleister in der Region priorisieren RNAi-Technologien für die Präzisionsmedizin, die Entwicklung von Gentherapien und funktionelle Genomstudien und tragen so zur breiten Anwendung der RNA-Interferenz in Klinik und Forschung bei.
• Diese Vormachtstellung wird zusätzlich durch günstige regulatorische Rahmenbedingungen, moderne Forschungseinrichtungen und hohe staatliche und private Fördermittel für die Entwicklung von RNA-basierten Therapien unterstützt, wodurch Nordamerika sich als Zentrum für Innovation und Kommerzialisierung im RNAi-Markt etabliert.

Einblick in den US-Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der US-amerikanische Markt für RNA-Interferenz (RNAi) erzielte 2025 mit 78 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Treiber dieses Wachstums sind die hohen Investitionen in die Biotechnologieforschung und die hohe Dichte an Pharma- und Biotech-Unternehmen. Forscher und Kliniker setzen zunehmend auf RNAi-basierte Therapien zur Behandlung von genetischen Erkrankungen, Krebs und Virusinfektionen. Die wachsende Zahl klinischer Studien mit Fokus auf RNAi, kombiniert mit staatlicher und privater Förderung innovativer Arzneimittelentwicklung, treibt den Markt zusätzlich an. Darüber hinaus trägt die Integration fortschrittlicher Verabreichungstechnologien wie Lipidnanopartikel und -konjugate maßgeblich zur Akzeptanz von RNAi-Therapeutika bei. Die USA profitieren zudem von einem förderlichen regulatorischen Rahmen und Kooperationen zwischen akademischen Einrichtungen und Industrieunternehmen, wodurch ihre führende Rolle in der RNA-Interferenzforschung und -vermarktung weiter gestärkt wird.

Einblick in den europäischen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der europäische Markt für RNA-Interferenz (RNAi) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein deutliches Wachstum verzeichnen. Haupttreiber sind steigende Investitionen in die Genomforschung und die wachsende Nachfrage nach zielgerichteten Therapien. Die zunehmende Verbreitung genetischer Erkrankungen und Krebserkrankungen sowie der Fokus auf personalisierte Medizin fördern die Anwendung von RNAi-Technologien. In Europa ist ein signifikantes Wachstum in pharmazeutischen, akademischen und biotechnologischen Anwendungen zu beobachten, wobei RNAi in die Wirkstoffforschung, die Therapieentwicklung und funktionelle Genomstudien integriert wird. Der Fokus der Region auf regulatorische Konformität, Innovation und Forschungsinfrastruktur unterstützt das Wachstum von RNAi-Anwendungen.

Einblick in den britischen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der britische Markt für RNA-Interferenz (RNAi) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches jährliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind steigende Investitionen in die lebenswissenschaftliche Forschung und der wachsende Trend zur Präzisionsmedizin. Zunehmende Besorgnis über genetische Erkrankungen und der Bedarf an zielgerichteten Therapien ermutigen sowohl akademische Einrichtungen als auch Pharmaunternehmen, RNAi-Technologien einzusetzen. Das starke Forschungsökosystem Großbritanniens, gepaart mit der engen Zusammenarbeit zwischen Biotechnologie- und Pharmaindustrie, dürfte das Marktwachstum weiterhin beflügeln. Darüber hinaus fördern staatliche Initiativen zur Unterstützung der Genomforschung und Innovationen in der Molekularmedizin die Akzeptanz dieser Technologien.

Einblick in den deutschen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der deutsche Markt für RNA-Interferenz (RNAi) wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein beachtliches Wachstum verzeichnen. Treiber dieser Entwicklung sind das wachsende Bewusstsein für genetische Erkrankungen und die Nachfrage nach fortschrittlichen Therapien. Deutschlands starke pharmazeutische und biotechnologische Infrastruktur, kombiniert mit umfangreicher Forschungsförderung, begünstigt die Anwendung von RNAi-Technologien sowohl im akademischen als auch im kommerziellen Bereich. Die Integration von RNAi in die funktionelle Genomik und die Wirkstoffentwicklung gewinnt zunehmend an Bedeutung, wobei sichere, wirksame und zielgerichtete Behandlungslösungen im Vordergrund stehen. Darüber hinaus fördern Kooperationen zwischen Forschungseinrichtungen und Industrieunternehmen die Innovation und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika.

Einblick in den Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für RNA-Interferenz im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2026 bis 2033 voraussichtlich mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 25 % am schnellsten wachsen. Treiber dieses Wachstums sind die zunehmende biotechnologische Forschung, steigende Investitionen im Gesundheitswesen und die expandierende pharmazeutische Produktion in Ländern wie China, Japan und Indien. Der wachsende Fokus der Region auf Präzisionsmedizin, unterstützt durch staatliche Initiativen zur Förderung der lebenswissenschaftlichen Forschung, treibt die Anwendung von RNAi-Technologien voran. Da sich der asiatisch-pazifische Raum zudem zu einem Zentrum für klinische Forschung und die Entwicklung von RNAi-Therapeutika entwickelt, werden RNAi-Lösungen für eine breitere Palette von Forschungseinrichtungen und Pharmaunternehmen erschwinglicher und zugänglicher.

Einblick in den japanischen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der japanische Markt für RNA-Interferenz (RNAi) gewinnt aufgrund des starken Biotech-Ökosystems des Landes, des Innovationsfokus und der steigenden Nachfrage nach zielgerichteten Therapien zunehmend an Dynamik. Japan legt großen Wert auf die Behandlung genetischer Erkrankungen und chronischer Krankheiten, und die Anwendung von RNAi wird durch die steigende Anzahl klinischer Studien und Forschungsprogramme vorangetrieben. Die Integration von RNAi-Technologien mit fortschrittlichen Wirkstoffverabreichungsplattformen und genomischen Werkzeugen beflügelt das Wachstum. Darüber hinaus unterstützen staatliche Fördergelder und öffentlich-private Partnerschaften die Entwicklung sichererer und wirksamerer RNAi-Therapeutika für klinische und Forschungsanwendungen.

Einblick in den indischen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Der indische Markt für RNA-Interferenz (RNAi) erzielte 2025 den größten Marktanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf den expandierenden Biotechnologie- und Pharmaforschungssektor des Landes, steigende staatliche Fördermittel und die zunehmende Anwendung von RNAi in der Wirkstoffforschung und funktionellen Genomik zurückzuführen. Indien entwickelt sich zu einem wichtigen Zentrum für RNAi-Forschung und -Entwicklung, wobei sowohl akademische Einrichtungen als auch einheimische Biotechnologieunternehmen in RNAi-basierte Therapeutika investieren. Der wachsende Fokus auf Präzisionsmedizin und kosteneffiziente Therapielösungen treibt die Marktakzeptanz voran. Darüber hinaus stärken Kooperationen mit internationalen Pharmaunternehmen und die Verfügbarkeit qualifizierter Forscher Indiens Position auf dem RNAi-Markt.

Marktanteil der Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz

Die RNA-Interferenzbranche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen angeführt, darunter:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Silence Therapeutics PLC (UK)
• Sirnaomics Ltd. (USA)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Arbutus Biopharma Corporation (Kanada)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (USA)
• Phio Pharmaceuticals Inc. (USA)
• SanegeneBio USA Inc. (USA)
• siRNAgen Therapeutics (Südkorea)
• OliX Pharmaceuticals, Inc. (Südkorea)
• ProQR Therapeutics (Niederlande)
• Genevant Sciences (Kanada)
• Quark Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Regulus Therapeutics (USA)
• Mirimus, Inc. (USA)
• City Therapeutics (USA)
• Sanofi (Frankreich)
• Novartis AG (Schweiz)
• Moderna, Inc. (USA)

Welche aktuellen Entwicklungen gibt es auf dem globalen Markt für Ribonukleinsäure (RNA)-Interferenz?

• Im November 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Redemplo (Plozasiran), ein neuartiges siRNA-Therapeutikum zur Senkung des Triglyceridspiegels bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Damit wurde Redemplo das erste FDA-zugelassene siRNA-Medikament für diese seltene genetische Erkrankung und die klinischen Anwendungsmöglichkeiten von RNAi deutlich erweitert.
• Im September 2025 schloss Arrowhead Pharmaceuticals eine globale Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Novartis ab, um die präklinische RNAi-Therapie ARO-SNCA voranzutreiben. Diese zielt auf das Alpha-Synuclein-Gen ab, das mit der Parkinson-Krankheit und anderen Synucleinopathien in Verbindung gebracht wird, und könnte so die RNAi-Entwicklung für neurodegenerative Erkrankungen beschleunigen.
• Im September 2025 schloss Novartis mit dem in Shanghai ansässigen Unternehmen Argo Biopharma einen strategischen Vertrag im Wert von bis zu 5,2 Milliarden US-Dollar ab, um die weltweiten Vermarktungsrechte für mehrere kardiovaskuläre Wirkstoffkandidaten im frühen Entwicklungsstadium zu erwerben. Diese wurden mithilfe der siRNA-Technologie (small interfering RNA) von Argo entwickelt. Dies unterstreicht die bedeutenden Investitionen der Pharmaindustrie in die auf RNAi basierende therapeutische Innovation und Expansion.
• Im August 2025 erweiterte Alnylam Pharmaceuticals seine Pipeline von RNAi-Therapeutika um neue Zielstrukturen für seltene genetische und metabolische Erkrankungen in den USA. Dies spiegelt die wachsenden Investitionen und Fortschritte in der Forschung und Entwicklung von RNA-Interferenz-basierten Medikamenten wider.
• Im Januar 2024 gab Alnylam Pharmaceuticals den Abschluss der Patientenrekrutierung für die Phase-3-Studie HELIOS-A mit dem siRNA-Therapeutikum Vutrisiran zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR) bekannt – ein wichtiger Meilenstein in der Weiterentwicklung von RNAi-basierten Therapien chronischer Erkrankungen.

SKU-52185