レーバー先天性黒内障（LCA）の研究は、遺伝子治療分野において重要な意味合いを持っています。LCAは、網膜機能に必須の遺伝子の変異により、出生時から重度の視力喪失または失明を引き起こす希少遺伝性疾患です。遺伝子治療は、これらの遺伝子の機能的なコピーを網膜細胞に導入することで、視力回復の可能性を秘めています。FDA承認済みの遺伝子治療薬であるLuxturna（voretigene neparvovec）は、LCAの一般的な原因であるRPE65の変異を標的とし、臨床試験において患者の視力改善という有望な結果を示しています。この画期的な成果は、LCAをはじめとする遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療の可能性を浮き彫りにし、眼科における革新的な治療法への道を開くものです。
世界のLeber先天性黒内障市場は、2022年から2029年の予測期間中に4.8%のCAGRで成長すると予想されています。
詳細については、 https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-leber-congenital-amaurosis-marketをご覧ください。
以下は、大きな市場シェアを持つ、レーバー先天性黒内障の トップ企業です。
ランク
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会社
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概要
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製品ポートフォリオ
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販売地域
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開発
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1.
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スパーク・セラピューティクス社
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スパーク・セラピューティクスは、レーバー先天性黒内障（LCA）を含む遺伝性網膜疾患に対する初のFDA承認遺伝子治療薬であるLuxturna（voretigene neparvovec）の開発で知られています。同社は、網膜疾患を含む遺伝性疾患を対象とする遺伝子治療の先駆的研究に注力し、LCA患者に革新的な治療法を提供することを目指しています。
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シラミ
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2017年7月、Spark Therapeutics, Inc.は、voretigene neparvovecの製品名として提案されているLUXTURNAの販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に提出しました。これにより、同社の収益と製品ポートフォリオは拡大しました。
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2.
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オプトス
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Optosは、超広角網膜イメージングを専門とする医療技術企業です。同社の装置は、LCAを含む網膜疾患の診断と管理に使用されています。Optosの画像技術により、臨床医は網膜の広角画像を撮影することができ、LCAなどの網膜疾患の早期発見とモニタリングに役立ちます。
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南米、北米、ヨーロッパ、中東、アフリカ、アジア太平洋
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2019年10月、Optosは眼科市場向けに超広視野網膜イメージング装置とUWF誘導スウェプトソースOCTを組み合わせたSilverstoneを発売しました。これにより、同社の売上高と製品ポートフォリオは拡大しました。
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3.
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CDゲノミクス
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CD Genomicsは、次世代シーケンシング（NGS）をはじめとする分子診断ツールを含む遺伝子検査サービスを提供しています。LCAの遺伝子検査において重要な役割を果たし、疾患の原因となる変異を特定するための正確かつ包括的な遺伝子解析を提供し、個別化治療アプローチや遺伝カウンセリングを支援しています。
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ヨーロッパ
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CD Genomicsは、希少かつ重篤な遺伝性網膜ジストロフィーであるレーバー先天性黒内障（LCA）の包括的な遺伝子検査と解析を提供しています。LCAに関連する30以上の遺伝子における遺伝子変異の同定が含まれており、早期診断と情報に基づいた治療戦略の策定を可能にします。専門チームが詳細なレポートと、遺伝カウンセリングおよび家族計画に関する推奨事項を提供します。CD Genomicsのサービスにより、LCAの遺伝学的原因をより深く理解し、患者様にとってより適切な意思決定を行うことができます。
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4.
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ブループリントジェネティクス株式会社。
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ブループリント・ジェネティクスは、LCAを含む希少遺伝性疾患の遺伝子診断を専門とする企業です。LCA関連遺伝子を含む包括的な遺伝子検査パネルを提供することで、患者とその家族への正確な診断と遺伝カウンセリングを支援しています。
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ヨーロッパ、北米、中東
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2021年5月、ブループリント・ジェネティクスは、遺伝性網膜変性症（IRD）患者の方々のアクセス拡大を目指し、My Retina Tracker遺伝子検査プログラムへの新たな協力者としてSpark Therapeuticsを迎え入れました。これにより、プログラムへの参加拡大と、より多くの方々への参加が期待されます。
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5.
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LKCテクノロジーズ株式会社
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LKCテクノロジーズは、電気生理学的検査を含む眼科診断機器に特化した医療機器メーカーです。同社の機器は、LCAなどの網膜疾患の進行と重症度を評価する上で極めて重要な網膜機能の評価に用いられています。LKCテクノロジーズの製品は、LCAの新たな治療法の開発と評価を目的とした臨床試験や研究活動を支援します。
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米国、カナダ、フィンランド
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2021年7月、LKCテクノロジーズ社は、ブラジルの国立健康監視庁（Anvisa）がUTASデバイスを承認したことを発表しました。これは、ブラジルの患者の視力の維持と改善に大きな進歩をもたらし、流通チャネルを拡大しました。
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結論
レバー先天性黒内障（LCA）市場では、Spark Therapeutics、Optos、CD Genomics、Blueprint Genetics Oy、LKC Technologies, Inc.といった企業が、この希少遺伝性疾患の診断、治療、研究の発展において極めて重要な役割を果たしています。Spark Therapeuticsは、LCA治療薬として承認された先駆的な遺伝子治療薬Luxturnaをリードし、眼科における遺伝子治療の変革の可能性を際立たせています。Optosは、LCAの進行の早期発見とモニタリングに不可欠な高度な網膜画像技術を通じて貢献しています。CD GenomicsとBlueprint Geneticsは、正確な診断と個別化された治療戦略を可能にする重要な遺伝子検査サービスを提供しています。LKC Technologiesは、特殊な電気生理学機器を用いて臨床評価をサポートし、新たな治療介入の研究を促進しています。これらの企業は、LCA市場におけるイノベーションと進歩を推進し、罹患した人々の転帰と生活の質の向上を約束しています。
