神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチドの世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場規模

• 神経筋疾患向けのアンチセンスオリゴヌクレオチドの世界市場規模は、2024年に20億3000万米ドルと評価され、予測期間中に11.50%のCAGRで 成長し 、2032年には48億7000万米ドルに達すると予想されています。
• 市場の成長は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの神経筋疾患の世界的な罹患率の増加が主な要因であり、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）などの高度で標的を絞った治療法に対する重要な需要を生み出しています。
• 遺伝子およびRNAベースの研究への投資の増加と、新規ASOベースの薬剤の規制当局による承認の迅速化が、市場拡大をさらに促進しています。SpinrazaやExondys 51などのASO治療薬の成功は、この治療法の有効性を実証しただけでなく、製薬企業やバイオテクノロジー企業によるこの分野における研究開発活動の拡大を促しました。

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場分析

• アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、RNA発現を変化させることで遺伝子異常の根本原因を標的とする、神経筋疾患の治療における革新的な治療法として台頭しています。これらの分子は、スプライシングを調節したり、変異タンパク質を抑制したりするように設計されており、オフターゲット効果を低減した標的精密治療を提供します。
• ASOベースの治療法に対する需要の高まりは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの希少神経筋疾患の罹患率の増加と、希少疾病用医薬品開発に対する規制支援の増加が主な要因です。
• 北米は、主要な製薬イノベーターの存在、FDAによる早期承認（Spinraza、Exondys 51など）、そして強力な研究開発資金により、神経筋疾患治療薬アンチセンスオリゴヌクレオチド市場において、2024年には45%という最大の収益シェアを獲得し、市場を席巻しました。特に米国では、臨床試験パイプラインの加速と、承認済みのASO治療薬の市場への投入が進んでいます。
• アジア太平洋地域は、神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場において、ゲノミクスへの投資増加、希少疾患への意識の高まり、中国、インド、日本などの国における医療インフラの改善により、2025年から2032年にかけて20.4%のCAGRで成長すると予測されており、最も急速に成長する地域となることが予想されています。
• デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）セグメントは、規制当局の承認、商業化された治療法、強力な臨床パイプラインに支えられ、2024年には神経筋疾患向けのアンチセンスオリゴヌクレオチド市場で43.6%という最大の収益シェアを獲得し、市場を支配しました。

神経筋疾患市場におけるアンチセンスオリゴヌクレオチドのレポート範囲とセグメンテーション  

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場動向

精密医療と遺伝子治療の進歩による需要の高まり

• 神経筋疾患に対する抗センスオリゴヌクレオチドの世界市場における重要かつ加速的な傾向は、遺伝子プロファイリングと神経筋疾患に関与する特定の分子経路に基づく標的治療の開発を重視する精密医療への注目の高まりである。
• 例えば、2024年5月、サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）のエクソンスキッピング効率を高めることを目的とした次世代アンチセンスオリゴヌクレオチド療法の臨床試験を開始することでパイプラインを拡大し、業界が治療の特異性を重視していることを示している。
• ホスホロジアミデートモルフォリノオリゴマー（PMO）やロックド核酸（LNA）オリゴヌクレオチドといった高度なアンチセンス化学の開発により、遺伝性神経筋疾患の治療における安定性、特異性、そして有効性は飛躍的に向上しました。これらの革新により、治療効果の持続期間が長くなり、投与頻度も減少しています。
• さらに、遺伝子検査の利用可能性の向上と診断ツールの改良により、早期発見と患者層別化が促進されており、これはアンチセンス療法の有効性を最大限に高めるために不可欠です。この傾向は、精密診断が急速に進歩している北米や欧州などの地域で特に顕著です。
• 迅速承認、希少疾病用医薬品の指定、希少疾患研究への助成金といっ​​た規制上の優遇措置は、アンチセンスオリゴヌクレオチド療法の開発と商業化をさらに加速させています。これらの支援的枠組みは、バイオ医薬品企業が未充足の臨床ニーズに応える新たな治療法への投資を促しています。
• その結果、神経筋疾患市場向けのアンチセンスオリゴヌクレオチドは、脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、筋強直性ジストロフィーなどの疾患に対応する技術革新と強力な臨床パイプラインの両方に支えられ、大きな成長を遂げています。

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場の動向

ドライバ

神経筋疾患における精密治療の需要の高まり

• デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、その他の希少遺伝性疾患を含む神経筋疾患（NMD）の世界的な負担増加は、標的療法の必要性を高めています。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、遺伝子発現を高精度に調節する能力を持つことから、非常に有望な治療選択肢として浮上しています。
• たとえば、2024 年 4 月、Ionis Pharmaceuticals と Biogen は共同で、SOD1 関連 ALS を標的とした ASO 療法である Tofersen の第 III 相試験で良好な結果が得られたことを発表し、ASO ベースの介入の商業的および治療的実現可能性を強化しました。
• 従来の薬剤とは異なり、ASOは特定の遺伝子機能を抑制、改変、または回復するように設計できるため、遺伝性神経筋疾患の根本原因への対処に非常に効果的です。このプレシジョン・メディシン（精密医療）のアプローチは、個別化医療と標的治療への医療における現在のトレンドと一致しています。
• さらに、米国FDAやEMAなどの規制当局は、ASOベースの製品に希少疾病用医薬品の指定、ファストトラック指定、画期的医薬品指定をますます多く付与しています。これらの規制上の優遇措置により、臨床開発のタイムラインと市場アクセスが加速し、バイオテクノロジー企業や製薬企業によるASO分野への研究開発投資の増加が促進されています。
• 学術界、バイオテクノロジーのスタートアップ企業、大手製薬会社間の連携強化もイノベーションを加速させています。脂質ナノ粒子や結合型ASOなどの送達技術への投資は、特に中枢神経系などの到達困難な領域における組織標的化の向上に役立っています。これにより、ASOの適用範囲はSMAやDMDだけでなく、他の進行性NMDにも広がっています。
• さらに、診断ツールの改善と遺伝子検査および新生児スクリーニングプログラムの普及により、より早期の診断と介入が可能になり、神経筋疾患を効果的かつ早期に治療するためのASOの需要がさらに高まっています。

抑制/挑戦

高い開発コスト、複雑な配信メカニズム、限られたアクセス性

• アンチセンスオリゴヌクレオチドは治療効果が期待されているものの、開発コストの高さ、複雑な送達システム、そして低・中所得国におけるアクセスの制限といった大きな課題に直面しています。ASO治療薬の開発には、莫大な研究開発投資、高度な合成プロセス、そして特殊な臨床試験が必要であり、これらが医薬品開発全体のコストを押し上げています。
• ASO薬1剤の平均開発コストは数億ドルを超えることもあり、患者数が少なく試験の規模拡大が難しい希少疾患では、この経済的負担はさらに大きくなります。そのため、市場への参入は主に大手製薬会社や資金力のあるバイオテクノロジー企業に限られています。
• さらに、ASOを特定の組織、特に筋肉や中枢神経系に送達することは、大きな技術的障壁となっています。現在の脊髄内または静脈内送達法は侵襲性が高く、反復投与が必要となる場合があります。さらに、オフターゲット効果、免疫反応、潜在的な毒性は、臨床結果を複雑にし、規制当局の精査を困難にする可能性があります。
• バイオアベイラビリティを高めつつ副作用を最小限に抑えることができる、拡張性、非侵襲性、そして費用対効果の高いデリバリープラットフォームに対する未充足ニーズも存在します。企業はペプチドコンジュゲート、ナノ粒子、ウイルスベクターといった先進的なアプローチを模索していますが、これらのソリューションはまだ開発段階にあり、安全性と拡張性に関する課題に直面しています。
• さらに、医療費の償還とアクセスの問題が、特に新興市場においてASOの導入を阻んでいます。治療費は高額で、患者1人あたり年間数十万ドルに達することも珍しくなく、保険や政府の支援がなければ、先進市場であっても患者へのアクセスが制限されています。
• 最後に、特に遺伝子標的療法への馴染みの薄い管轄区域では、規制上のハードルが製品の承認と商業化を遅らせる可能性があります。規制の枠組みを世界的に調和させ、ASOの利点について臨床医と患者に啓蒙することは、アクセスを拡大し、懐疑論を克服するために必要なステップです。

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場展望

市場は、タイプ、送達方法、作用機序、および用途に基づいて分割されています。

• タイプ別

神経筋疾患治療用アンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、種類別にDNAベースアンチセンスオリゴヌクレオチド、RNAベースアンチセンスオリゴヌクレオチド、ロックド核酸（LNA）オリゴヌクレオチド、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）などに分類されます。DNAベースアンチセンスオリゴヌクレオチドは、前臨床研究および初期臨床研究の両方で実証された確固たる有効性により、市場を席巻し、2024年には36.4%という最大の収益シェアを獲得しました。これらの分子は、標的mRNA配列への強力な結合性で知られており、多様な神経筋モデルにおいて信頼性の高い遺伝子ノックダウンまたはモジュレーションを実現します。

ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）は、安定性の向上、オフターゲット効果の最小化、そしてFDA承認治療（デュシェンヌ型筋ジストロフィーなど）における実績により、2025年から2032年にかけて22.8%という最も高いCAGR（年平均成長率）を記録すると予測されています。PMOは酵素分解に耐性があり、過酷な生物学的環境下でも結合親和性を維持するため、生体内治療に適しています。その安全性プロファイルに加え、ペプチド結合やナノ粒子キャリアといった新たな送達技術も、その普及をさらに促進しています。臨床開発が耐久性と安全性に優れたASOプラットフォームへと移行するにつれ、PMOは様々な疾患においてより大きな注目を集めるようになるでしょう。

• 配送方法別

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、投与方法に基づいて、静脈内、皮下、脊髄内、吸入、その他に分類されます。脊髄内投与は、脳脊髄液への直接投与により、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの疾患の治療に不可欠な中枢神経系（CNS）への優れた標的化を可能にするため、2024年には41.7%と最大のシェアを獲得しました。この方法は血液脳関門をバイパスし、脊髄運動ニューロン内で治療効果のあるASO濃度を実現します。脊髄内注射による治療の臨床的成功が増加していることから、その臨床的優位性がさらに高まっています。

吸入ベースの薬剤送達は、エアロゾル化送達システムの進歩と呼吸器系神経筋障害の治療への関心の高まりを背景に、2025年から2032年にかけて21.3%のCAGRで急成長を遂げると予測されています。このアプローチは非侵襲的な投与方法であるため、特に小児科や外来診療において患者の服薬コンプライアンスを向上させる可能性があります。ネブライザー技術と製剤科学の革新により、ASO分子の安定したエアロゾル化も可能になっています。さらに、吸入療法による呼吸筋や神経経路への標的化に関する研究は、神経筋疾患治療における新たな治療の道を開き、吸入は急速に台頭する送達戦略として注目を集めています。

• 作用機序別

作用機序に基づき、神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、エクソンスキッピング、スプライスモジュレーション、遺伝子サイレンシング、翻訳阻害、その他に分類されます。エクソンスキッピングは、DMDエクソン変異を標的とした治療成功例に牽引され、2024年には38.9%のシェアで市場をリードしました。このメカニズムにより、病原性エクソンを正確に排除し、機能的なタンパク質のリーディングフレームを修復し、ジストロフィン遺伝子の発現を部分的に回復させることができます。エクソンスキッピングASOは、規制当局の承認取得と臨床導入が進み、その重要性が高まっています。

スプライスモジュレーションは、ALSや筋強直性ジストロフィーといった様々な神経筋疾患の根幹を成す異常スプライシングを修正する能力により、2025年から2032年にかけて20.5%という最も高いCAGRで成長する見込みです。このメカニズムは、様々なスプライシング変異を標的とし、治療効果を高めるための汎用性を提供します。スプライシング生物学の継続的な進歩とASO設計ツールの改良により、より効果的で選択的なモジュレーションが促進されています。スプライシング関連疾患が特定されるケースが増え、規制当局が遺伝子精密治療を優先するにつれて、スプライスモジュレーションは製薬企業とバイオテクノロジー企業の両方から大きな関心を集めています。

• アプリケーション別

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、用途別にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、筋強直性ジストロフィー、その他に分類されます。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、複数の規制当局承認済みのASO療法と強力な臨床開発パイプラインに支えられ、2024年には43.6%という最大の収益シェアを占めると予測されます。高いアンメットニーズ、明確に特徴付けられた遺伝子標的、そして有利な償還経路が、継続的な投資を支えています。DMDに関する啓発活動や支援活動への資金提供も、市場の勢いを加速させています。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、2025年から2032年にかけて23.2%のCAGR（年平均成長率）で成長が見込まれ、最も高い成長率を示すと予想されています。これは、脊髄内投与インフラの整備と希少疾患治療に対する支援的な償還枠組みの拡充に支えられています。SMA患者の生存期間延長と運動機能改善における早期の成功は、パイプラインへの継続的な投資を促進します。さらに、新生児スクリーニングプログラムや治療啓発キャンペーンによって早期診断が拡大しており、この疾患カテゴリーにおける効果的なASO介入の需要が高まっています。

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場の地域分析

• 北米は、強力な研究開発能力、大手バイオテクノロジー企業の強力なプレゼンス、そして希少疾患治療に対する好ましい規制支援に牽引され、2024年には神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場において45%という最大の収益シェアを獲得し、市場を席巻しました。特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と脊髄性筋萎縮症（SMA）を対象とした臨床試験の増加と、FDAによる迅速な承認取得により、この地域全体で製品の商業化が加速しています。
• この地域の成長は、医療費の増加、神経筋疾患に対する高い意識、そして学界、製薬会社、政府機関間の積極的な協力によってさらに促進されている。
• 遺伝子治療とRNA治療、特にアンチセンス技術への投資拡大は、北米の世界市場におけるリーダーシップを強化し続けている。

米国における神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場洞察

米国の神経筋疾患治療用アンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、2024年に北米市場において最大の収益シェア（86%）を獲得しました。この優位性は、確立されたバイオテクノロジー・エコシステム、革新的な治療法への早期アクセス、そしてSarepta TherapeuticsやIonis Pharmaceuticalsといった主要企業による戦略的取り組みによって支えられています。米国では、希少疾病用医薬品の指定や先進治療に対する保険者の強力な支援に支えられ、遺伝性神経筋疾患の治療におけるアンチセンスオリゴヌクレオチド医薬品の採用が増加しています。政府の資金援助や患者支援活動も市場拡大に貢献しています。

欧州における神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場洞察

欧州における神経筋疾患治療薬アンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、希少疾病用医薬品開発への投資増加と活発な臨床試験活動に牽引され、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予測されています。欧州医薬品庁（EMA）が提供する、手数料の軽減や市場独占権といった規制上の優遇措置は、希少神経筋疾患に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドの開発を後押ししています。患者の意識向上と医療システムの集中化が相まって、主要な欧州諸国において早期診断と新規RNAベース治療へのアクセスが促進されています。

英国における神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場に関する洞察

英国の神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、ゲノム医療と希少疾患研究への英国の注力に牽引され、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。NHSゲノム医療サービスと、Genomics Englandなどの組織との連携により、精密診断と治療の採用が促進されています。さらに、有利な償還政策と臨床試験ネットワークにおける英国の積極的な役割は、アンチセンスオリゴヌクレオチドのイノベーションにとって肥沃な環境となっています。

ドイツにおける神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場洞察

ドイツの神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、バイオテクノロジー研究への強力な政府資金、一流の学術機関の存在、そして高い公的医療支出に支えられ、高いCAGRで拡大すると予想されています。個別化医療への先進的なアプローチと、アンチセンス療法の多施設共同試験への参加が、市場の成長をさらに牽引しています。高度な診断法の普及率の高さは、神経筋疾患の早期発見と治療を支えています。

アジア太平洋地域における神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場分析

アジア太平洋地域の神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、医療インフラの急速な進歩、希少疾患対策への政府支援、そして患者数の増加により、2025年から2032年にかけて20.4%という最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると予測されています。中国、日本、韓国などの国々は、RNAベースの治療法に多額の投資を行い、現地の製造能力を拡大しています。認知度の高まりと遺伝子検査へのアクセス向上が相まって、早期診断を促進し、治療需要を支えています。

神経筋疾患治療におけるアンチセンスオリゴヌクレオチド市場に関する日本市場の洞察

日本の神経筋疾患治療薬アンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、高齢化、バイオテクノロジーにおける力強いイノベーション、そして政府による希少疾患への重点化により、大きな勢いを増しています。AMED（日本医療研究開発機構）などの機関は、アンチセンス治療薬の開発に資金を提供しています。また、日本の迅速な規制審査と、国内製薬企業と世界的なバイオテクノロジー企業との提携は、市場の急速な成長を促すエコシステムを構築しています。

中国における神経筋疾患治療用アンチセンスオリゴヌクレオチド市場に関する洞察

中国の神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場は、医療保険適用範囲の拡大、堅調な国内製薬業界、そして希少疾患を国家保健戦略に組み入れたことに牽引され、2024年にはアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めると予測されています。バイオ医薬品イノベーションにおける世界的リーダーを目指す中国のコミットメントは、アンチセンスオリゴヌクレオチドの研究と商業化を促進しています。さらに、地元企業は国際的なバイオテクノロジー企業と提携し、病院や専門ケアセンターに先進的なRNAベースの治療法を導入しています。

神経筋疾患向けアンチセンスオリゴヌクレオチド市場シェア

神経筋疾患向けのアンチセンスオリゴヌクレオチド業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• アイオニス・ファーマシューティカルズ社（米国）
• サレプタ・セラピューティクス社（米国）
• バイオジェン社（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• ウェーブライフサイエンス株式会社（シンガポール）
• Exicure, Inc.（米国）
• アルナイラム・ファーマシューティカルズ（米国）
• バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）
• ストーク・セラピューティクス社（米国）
• PTCセラピューティクス社（米国）
• バンダ・ファーマシューティカルズ（米国）
• サレプタ・セラピューティクス社（米国）
• ペプジェン社（米国）
• バイオマリン（米国）

神経筋疾患市場における世界のアンチセンスオリゴヌクレオチドの最新動向

• 2025年7月、サレプタ・セラピューティクスは、肢帯型筋ジストロフィー2E/R4型（LGMD2E/R4）を対象とした第3相試験中のSRP-9003（ビドリジストロゲン ゼボパルボベック）に使用されるrAAVrh74ウイルスベクターについて、FDAから初めてプラットフォーム技術指定を取得しました。この指定は、同一のプラットフォーム技術を用いた複数の治療プログラムの開発および規制プロセスを合理化することを目的としています。
• 2025年5月、日本の規制当局は、サレプタ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療薬「エレビディス」を3～8歳の小児患者を対象に条件付きで承認しました。このマイルストーンにより、株価は5.5%上昇し、最大1億350万ドルのマイルストーンペイメントが支払われることになりました。
• 2025年6月から7月にかけて、FDAはサレプタ社の遺伝子治療薬エレビディスに関連する複数の死亡例について調査を開始すると発表しました。同社は歩行不能DMD患者への出荷を一時停止し、強化された免疫抑制プロトコルを評価するとともに、肝臓関連の安全性懸念に対処するための警告ラベルの記載を準備しています。
• 2025年7月、サレプタは戦略的再編を開始し、約500人の従業員（従業員の約36％）を解雇し、FDA承認のアンチセンス薬4種類と進行中の試験のサポートを維持しながら、siRNAプラットフォームに焦点を再配分しました。
• 2025年初頭、バイオジェンが脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬として年1回投与する抗センスオリゴヌクレオチドであるサラネルセンの有望な第1相試験結果が報告され、神経フィラメントの軽鎖レベルが約70%減少し、運動機能のマイルストーンで機能改善が見られ、第3相試験への道が開かれた。
• 2025年の前臨床研究では、新規アンチセンスオリゴヌクレオチドがエクソンスキッピングを介してジスフェリノパチー患者の細胞におけるジスフェリンタンパク質の修復に成功したことが示され、DMDおよびSMAを超えてASOの適用範囲が拡大していることが示唆された。
• 2024年1月、Vanda Pharmaceuticals Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）が、シャルコー・マリー・トゥース病軸索性2S型（CMT2S）の患者に対する治療薬としてVCA-894Aを研究するための治験薬（IND）申請を承認したと発表しました。この疾患は、IGHMBP2遺伝子の潜在性スプライスサイトバリアントに関連しています。VCA-894Aは、免疫グロブリンμ結合タンパク質2（IGHMBP2）内のこれらの潜在性スプライスサイトバリアントを特異的に標的として設計された、新規アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。IGHMBP2の変異は、α運動ニューロンの変性とそれに続く末梢神経系の機能低下により、CMT2Sの発症に大きく寄与すると考えられています。

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