Los avances biotecnológicos para el tratamiento de los trastornos de almacenamiento lisosomal impulsan el crecimiento del mercado mundial de fármacos para este tipo de trastornos.

Los avances en biotecnología han desempeñado un papel fundamental en la transformación del panorama terapéutico de los Trastornos de Depósito Lisosomal (TSL), ofreciendo a los pacientes opciones terapéuticas más eficaces y personalizadas. La Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) ha revolucionado el tratamiento de los Trastornos de Depósito Lisosomal (TSL) al abordar directamente las deficiencias enzimáticas que causan estas afecciones. En pacientes con TRE, la falta de enzimas específicas provoca la acumulación de sustancias tóxicas en las células, dañando órganos y tejidos. La TRE funciona administrando enzimas sintéticas para compensar las deficiencias, mejorando las funciones metabólicas y aliviando los síntomas. Con el paso de los años, la TRE ha avanzado significativamente, con nuevas formulaciones y métodos de administración más eficaces que mejoran la absorción de enzimas y reducen los efectos secundarios. Estas innovaciones han dado como resultado mejores resultados clínicos, como la ralentización de la progresión de la enfermedad, la reducción del daño orgánico y una mejor calidad de vida del paciente.

La terapia de reemplazo enzimático (TRE) ha transformado el tratamiento de los trastornos de depósito lisosomal (TSL) al reemplazar las enzimas faltantes que causan estas enfermedades. Sin estas enzimas, las sustancias tóxicas se acumulan en las células, dañando órganos y tejidos. La TRE proporciona enzimas sintéticas para restablecer la función normal, mejorar el metabolismo y aliviar los síntomas. Con el tiempo, la TRE se ha vuelto más eficaz gracias a formulaciones y métodos de administración mejorados, lo que ha llevado a mejores resultados clínicos, como una progresión más lenta de la enfermedad y una reducción del daño orgánico. Los tratamientos de TRE personalizados han mejorado aún más los resultados para cada paciente. A medida que más pacientes con TRE se benefician de estas terapias, la demanda de TRE continúa aumentando, impulsando el crecimiento del mercado. Estos avances biotecnológicos son impulsores cruciales del mercado global de medicamentos para los TRE, ofreciendo tratamientos eficaces y reforzando la confianza de pacientes y profesionales sanitarios.

Acceda al informe completo:  https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-lysosomal-storage-disorder-drugs-market

Data Bridge Market Research analiza que el tamaño del mercado global de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosómico se valoró en USD 10,76 mil millones en 2024 y se proyecta que alcance los USD 21,93 mil millones para 2032, creciendo con una CAGR del 9,4% durante el período de pronóstico de 2025 a 2032.

Principales hallazgos del estudio

Medicina personalizada emergente para trastornos de almacenamiento lisosomal

La medicina personalizada emergente está transformando el panorama del tratamiento de los Trastornos de Depósito Lisosomal (TSL) al ofrecer terapias adaptadas específicamente a los perfiles genéticos individuales de cada paciente. Los TSL son causados ​​por mutaciones genéticas que afectan la función enzimática, y estas mutaciones pueden variar considerablemente entre pacientes. Los tratamientos personalizados implican el análisis de la composición genética única de cada paciente para desarrollar un enfoque más específico, optimizando así la eficacia de terapias como la terapia de reemplazo enzimático o la terapia génica. Esta precisión permite una mejor adecuación de los tratamientos a las necesidades específicas del paciente, minimizando los efectos secundarios y mejorando los resultados terapéuticos. A medida que avanzan las pruebas genéticas y la tecnología, los profesionales sanitarios pueden identificar las intervenciones más adecuadas, lo que podría mejorar las tasas de respuesta y el éxito general del tratamiento. La transición hacia la medicina personalizada está acelerando el desarrollo de tratamientos personalizados para los TSL, que prometen revolucionar el manejo de la enfermedad. Con estas innovaciones, el mercado mundial de fármacos para los TSL está experimentando una mayor demanda de opciones de tratamiento más efectivas e individualizadas. Por lo tanto, la medicina personalizada es un motor clave del crecimiento del mercado, ya que aumenta la efectividad del tratamiento y mejora los resultados de los pacientes, fomentando una mayor confianza en las opciones terapéuticas.

Alcance del informe y segmentación del mercado

Análisis de segmentos

El mercado mundial de medicamentos para trastornos de almacenamiento lisosómico está segmentado en siete segmentos notables según el tipo de trastorno, tipo, medicamento, vía de administración, grupo de edad, género y canal de distribución.

• Según el tipo de trastorno, el mercado mundial de medicamentos para trastornos de almacenamiento lisosómico se segmenta en enfermedad de Gaucher, enfermedad de Fabry, enfermedad de Pompe, mucopolisacaridosis (MPS), enfermedad de Niemann-Pick, enfermedad de Krabbe y otras.

Se espera que en 2025, el segmento de la enfermedad de Gaucher domine el mercado mundial de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal.

Se espera que en 2025, el segmento de la enfermedad de Gaucher domine el mercado con una participación de mercado del 35,70 % debido a su prevalencia relativamente alta en comparación con otras LSD, las opciones de tratamiento establecidas y los avances continuos en el desarrollo terapéutico.

• Según el tipo, el mercado mundial de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal se segmenta en terapia de reemplazo enzimático (ERT), terapia de reducción de sustrato (SRT), terapia de chaperonas y otras.

Se espera que en 2025, el segmento de terapia de reemplazo enzimático (ERT) domine el mercado mundial de medicamentos para trastornos de almacenamiento lisosomal. 

Se espera que en 2025, el segmento de terapia de reemplazo enzimático (ERT) domine el mercado con una participación de mercado del 65,34 % porque aborda de manera eficaz las deficiencias enzimáticas subyacentes en múltiples trastornos, ofreciendo importantes beneficios clínicos y mejores resultados para los pacientes.

• En cuanto a los fármacos, el mercado global de fármacos para el trastorno de depósito lisosomal se segmenta en imiglucerasa, agalsidasa beta, idursulfasa, alglucosidasa alfa, velaglucerasa, taliglucerasa alfa, laronidasa, agalsidasa alfa, galsulfasa, avalglucosidasa alfa y otros. Se prevé que en 2025, el segmento de imiglucerasa domine el mercado con una cuota de mercado del 23,55 %.
• Según la vía de administración, el mercado global de medicamentos para el trastorno de depósito lisosomal se segmenta en intravenoso (IV), subcutáneo (SC), oral y otros. En 2025, se espera que el segmento intravenoso (IV) domine el mercado con una cuota de mercado del 57,97 %.
• Según el grupo de edad, el mercado mundial de medicamentos para el trastorno de depósito lisosomal se segmenta en pacientes pediátricos, adultos y geriátricos. Se prevé que en 2025, el segmento pediátrico domine el mercado con una cuota de mercado del 42,99 %.
• En función del género, el mercado global de medicamentos para el trastorno de depósito lisosomal se segmenta en hombres y mujeres. Se prevé que en 2025, el segmento masculino domine el mercado con una cuota de mercado del 56,48 %.
• Según el canal de distribución, el mercado global de medicamentos para el tratamiento de trastornos de depósito lisosomal se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Se prevé que en 2025, el segmento de farmacias hospitalarias domine el mercado con una cuota de mercado del 69,05 %.

Actores principales

Data Bridge Market Research reconoce a las siguientes empresas como actores del mercado que incluyen Sanofi (Francia), BioMarin (EE. UU.), Pfizer Inc. (EE. UU.), Amicus Therapeutics, Inc. (EE. UU.) y Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón).

Desarrollos del mercado

• En agosto de 2024, Pfizer lanzó PfizerForAll, una plataforma digital diseñada para simplificar el acceso a la atención médica para los consumidores estadounidenses. La plataforma integra recursos para la gestión de enfermedades comunes, recetas y vacunas, y colabora con organizaciones sanitarias para ofrecer servicios optimizados y posibles ahorros en medicamentos de Pfizer.
• En octubre de 2024, Amicus Therapeutics anunció un acuerdo con respecto a su medicamento Galafold (migalastat), utilizado para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. El acuerdo resuelve las disputas de patentes en curso y confirma la continuación de la comercialización del medicamento sin interferencias legales. Este acuerdo con múltiples partes busca estabilizar la disponibilidad y el desarrollo de Galafold, a la vez que protege los derechos de propiedad intelectual.
• En junio de 2024, Amicus Therapeutics recibió el Premio Prix Galien del Reino Unido por su tratamiento innovador, Pombiliti (miglustat), para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. El premio reconoce la excelencia en la innovación farmacéutica y destaca el impacto de Pombiliti en la mejora de la vida de los pacientes con enfermedades genéticas raras. Este galardón destaca el liderazgo de Amicus en el tratamiento de enfermedades raras.
• En noviembre de 2023, el Grupo Chiesi obtuvo la reacreditación como organización con la certificación Great Place to Work en varias regiones, como Italia, Australia, EE. UU. y otras. Con una tasa de respuesta del 85 % por parte de los empleados, Chiesi alcanzó un índice de satisfacción general del 83 %, lo que refleja su compromiso con el fomento de un entorno de trabajo positivo, inclusivo y colaborativo, centrado en el bienestar y el crecimiento de los empleados.
• En enero de 2024, Denali Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica que desarrolla terapias para cruzar la barrera hematoencefálica para tratar enfermedades neurodegenerativas y de almacenamiento lisosomal, anunció avances e hitos para 2024. El director ejecutivo Ryan Watts, Ph.D., destacó estos avances durante una presentación corporativa en la 42.ª Conferencia Anual de Atención Médica de JP Morgan el 9 de enero.

Análisis regional

Geográficamente, los países cubiertos en el informe de mercado son EE. UU., Canadá, México, Alemania, Reino Unido, Italia, Francia, España, Rusia, Suiza, Turquía, Bélgica, Países Bajos, Dinamarca, Suecia, Polonia, Noruega, Finlandia, resto de Europa, Japón, China, Corea del Sur, India, Singapur, Tailandia, Indonesia, Malasia, Filipinas, Australia, Nueva Zelanda, Vietnam, Taiwán, resto de Asia-Pacífico, Brasil, Argentina, resto de América del Sur, Sudáfrica, Egipto, Baréin, Emiratos Árabes Unidos, Kuwait, Omán, Qatar, Arabia Saudita y resto de Medio Oriente y África.

Según el análisis de investigación de mercado de Data Bridge:

Se espera que América del Norte domine el mercado mundial de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal.

Se espera que América del Norte domine el mercado mundial de medicamentos para los trastornos de almacenamiento lisosómico debido a su infraestructura de atención médica avanzada, alta adopción de medicamentos, importantes inversiones en investigación y desarrollo y una gran población de pacientes.

Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado mundial de medicamentos para trastornos de almacenamiento lisosomal.

Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento debido al aumento de la infraestructura de atención médica, la creciente prevalencia de enfermedades por almacenamiento lisosomal y la creciente conciencia sobre terapias avanzadas.

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